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Fosmanogepix（APX001）注射液为全球首创Gwt1抑制剂类抗真菌前药，用于免疫缺陷、移植、化疗、耐药真菌、常规治疗失败的重症侵袭性真菌感染挽救治疗与一线备选。 基本信息 药物分类：全球首创（First-in-class）Gwt1抑制剂类抗真菌前药 研发主体：原研Eisai，Amplyx开发，后被辉瑞收购；临床商业化由 Basilea推进。 通用别名：FMGX；活性母体：Manogepix（MGX） 作用机制：Fosmanogepix 是磷氧甲基前药，入血后被体内磷酸酶快速水解为活性Manogepix。 靶点：真菌Gwt1酶（GPI锚合成关键肌醇酰基转移酶）。 抑制后真菌无法合成细胞壁甘露糖蛋白，细胞壁完整性崩塌、菌丝/生物膜形成受阻、黏附侵袭力大幅下降，最终抑菌/杀菌。 高度真菌选择性：几乎不抑制人体同源PIGW酶，人体毒性基线低。 抗菌谱 1. 酵母菌 念珠菌属：白念、光滑、热带、耳念珠菌 Candida auris（多重耐药超级真菌） 强效；仅克鲁塞、凯菲念天然不敏感；隐球菌、球孢子菌、孢子丝菌等双相真菌有效。 2. 霉菌 曲霉（含唑耐药曲霉）、镰刀菌、赛多孢、多育罗伦特孢（常规药物难治）；毛霉目：部分菌株有效，弱于两性霉素B脂质体。 核心优势：对唑耐药、棘白菌素耐药、多药耐药（MDR）菌株依然保有体外 / 体内活性，是耐药真菌感染重要备选方案。 药代动力学 组织穿透佳：肺、肝、脾、肾、脑组织均可有效分布，适配肺炎、播散、中枢真菌感染； 代谢排泄：主要肝脏代谢，肾脏清除占比低；轻中度肝/肾损伤无需大幅调量； 药物相互作用少：非强CYP诱导/抑制，与化疗、免疫抑制剂、抗排异药联用安全性友好，对比三唑类优势显著。 安全性与耐受性 整体耐受性优良，无两性霉素B样肾毒、无棘白菌素明显肝酶波动、无唑类视觉/肾上腺毒性： 常见轻中度不良反应：恶心、腹泻、头痛、转氨酶轻度升高； 少见：输注轻度潮红、乏力、低钾； 无明显骨髓抑制，适合中性粒缺乏血液病移植高危人群。 上市情况 全球无任何国家正式获批上市，注射液 + 口服均处于III 期注册临床阶段，属于在研试验药物。 美国FDA：7项适应症授予快速通道、孤儿药、QIDP抗感染优质产品资格；尚未提交NDA上市申请；两项关键III期确证试验同步推进：念珠菌血症/侵袭性念珠菌、侵袭性曲霉与罕见霉菌感染。 欧盟EMA：侵袭性念珠菌、侵袭性曲霉双孤儿药认定，仅监管扶持资质，无上市许可；未递交MA上市申请，同步跟进全球III期数据。 中国NMPA：2026年6月15日，Basilea的Fosmanogepix注射液获CDE受理，受理号JXHB2600075，申请类型为补充申请、化药1类，并非首次申报上市，属于临床阶段补充资料递交；国内尚未启动完整 III 期注册桥接，距离国内获批上市周期仍较长。 注册与受理情况 临床试验情况 专利情况  Fosmanogepix最初发明方为卫材 Eisai（母体Manogepix基础骨架）。 化合物专利：US7691882，2008年申请，保护Manogepix母核结构。 前药Fosmanogepix开发：Amplyx拿到卫材授权，完成磷氧甲基前药改造，申请核心PCT家族WO2013192517（2013年12月提交）。 2021.04：辉瑞全额收购Amplyx，持有全部专利资产； 2023.11：辉瑞将Fosmanogepix全球开发、注册、商业化专利独占权益出售给瑞士Basilea；辉瑞保留全球商业优先谈判权、分级销售分成； 当前专利权持有主体：Basilea Pharmaceutica 专利壁垒 1）化合物结构专利：Manogepix母核（E1210），US7691882、JP、EP、CN 同族；申请2008年，20年保护期至2028年到期。保护Gwt1抑制吡啶杂环母核，是整个赛道基础骨架。Fosmanogepix前药本体（APX001/E1211，CAS:2091769-17-2）。 PCT：WO2013192517，2013.12申请；全球进入中美欧日韩等全部主流市场，2033年12月到期。 2）制剂专利（含注射液剂型）：静脉注射冻干粉/溶液处方、pH缓冲体系、无菌制备工艺、稳定性工艺，口服片剂/干混悬剂处方、晶型、溶出体系，均归属WO2013192517衍生分案/后续申请，到期同步锚定2033基准线；部分制剂改进后续补充申请，形成阶梯到期保护。 3）用途/适应症专利：覆盖全临床场景：侵袭性念珠菌（含耳念珠菌 C.auris 多重耐药株），侵袭性曲霉（唑耐药曲霉），镰刀菌、赛多孢、毛霉等罕见霉菌感染，中性粒缺乏、移植患者预防用药、中枢真菌感染。 用途专利与前药化合物同族，到期2033；部分耐药菌专属治疗为后续追加申请，形成多层保护网。 4）合成工艺、质控、联合用药专利：API合成路线、手性拆分、纯化工艺，与伏立康唑/棘白菌素/两性霉素联合抗耐药真菌方案。 扩大适应症：分枝杆菌、皮肤黏膜真菌等外围拓展专利。 中国专利：基础PCT WO2013192517已进入中国国家阶段，获得发明授权，保护Fosmanogepix结构、注射+口服制剂、抗真菌用途。母核Manogepix卫材基础专利CN同族同步有效，2028年到期。无国内企业授权许可；Basilea全权持有中国实施权；国内无公开晶型独立专利挑战。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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【制药网 行业动态】2026年6月以来，国内外儿童用药领域在新药研发、临床试验方面迎来一系列重磅突破，涵盖从罕见病用药、抗肿瘤药物、免疫缺陷病治疗到流感、特应性皮炎等广泛领域。 　　如近日，在中华医学会皮肤性病学术年会上，泽立美®本维莫德乳膏治疗3-24月龄婴幼儿特应性皮炎的Ⅲ期结果公布：8周治疗期内，81.6%患儿达到EASI 90应答，86.8%皮损清除或基本清除，不良反应率仅7.3%且均为轻中度。 　　目前，基于8周数据，研发团队已向国家药监局提交补充申请，该药将有望成为全球头个个该年龄段的AhR调节剂类创新药。 　　6月11日，默沙东的长效单抗克莱罗韦单抗(商品名：安福畅®)正式在中国获批，用于即将进入或出生在第一个RSV流行季的新生儿和婴儿，预防RSV导致的下呼吸道感染。 　　克莱罗韦单抗是一款预防性长效单克隆抗体，可通过与 RSV 的融合糖蛋白结合来诱导对 RSV 的被动免疫，从而预防 RSV 感染，旨在为婴儿提供直接、快速和持久的保护。2025年6 月，该药获得美国 FDA 批准上市，成为头个针对婴儿的单剂量 RSV 单抗，无论患者体重如何。 　　6月5日，欧盟委员会正式批准洛美他派(Lomitapide，商品名Juxtapid)用于5岁及以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的治疗。 　　HoFH是一种罕见的常染色体共显性遗传病，其特征为负责清除体内低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的受体功能受损。此次批准基于一项评估 Lomitapide 治疗43名5至17岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患儿的3期、开放标签、单臂、多中心研究的证据。据悉，在2026年3月，洛美他派胶囊也已获FDA批准用于儿童HoFH。 　　6月4日，威凯尔医药化药1类创新药维迈妥 (通用名：安瑞曲替尼)获国家药品监督管理局附条件批准上市，为携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人及12岁以上青少年患者带来全新治疗选择。 　　维迈妥是威凯尔医药自主研发的核心突破性创新成果，也是新一代TRK抑制剂。该药物精准针对NTRK融合基因靶点，有效攻克了传统TRK靶向药常见的耐药难题，具备疗效优异、安全性高、耐受性好的核心优势，可广泛应用于多种局部晚期或转移性实体瘤治疗。 　　6月2日，众生药业公告称，公司控股子公司众生睿创自主研发的创新药物昂拉地韦颗粒被国家药监局药品审评中心纳入优先审评品种名单。 　　该药品为颗粒剂，规格0.1g、0.2g，拟定适应症用于2至12岁以下单纯型甲型流感儿童患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。 　　…… 　　总的来说，当前儿童用药的一系列突破，都在为亿万儿童的健康成长筑牢防线。未来，随着药企新药研发的不断落地，行业还将迎来更多成果，为广大患者提供更多治疗选择。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。