Lomitapide Mesylate

一、全球生物医药行业动态 1.资本市场方面 产业合作与融资并购密集落地：德琪医药将 CD3/CD19 双抗全球权益授权优时比，最高获 11.8 亿美元；中国生物制药与赛诺菲就罗伐昔替尼达成独家授权，最高可获 15.3 亿美元；齐鲁制药与爱科百发达成多动症新药合作，后者最高获 4.7 亿元里程碑付款。Candid 通过合并上市完成 5.05 亿美元融资，五和博澳递交港交所招股书拟上市。质肽生物、新码生物分别完成超 5 亿、6.29 亿人民币融资，莱芒生物、易慕峰各获近 2 亿融资，深度智耀三月累计融资 1.5 亿美元，多家生物企业完成不同轮次融资，黑石 4 亿美元押注梯瓦制药单抗研发。 2.临床进展方面 代谢、肿瘤、免疫等领域频传佳音：罗氏 Fenebrutinib 治多发性硬化症 III 期年复发率降 51%，Petrelintide 治肥胖 II 期 42 周体重最高降 10.7%；康方生物卡度尼利治宫颈癌 II 期完全缓解患者 24 个月 OS 率 100%；翰森制药奥莱泊肽治肥胖 III 期体重最高降 19.3%，另一款药物治实体瘤 I 期展现显著抗肿瘤活性；凌科药业、天辰生物、吉利德多款药物临床研究均取得积极数据，五和博澳肿瘤管线 WH002 完成 II 期临床，预计 2026 年启动 III 期。 3.行业战略调整方面 药企资本化提速，研发模式持续升级：五和博澳冲刺港交所，新码生物完成 C 轮融资后累计超 14.69 亿，浙江医药拟分拆其赴港上市。多家企业加码核心技术平台研发，聚焦代谢重编程、实体瘤治疗等方向；AI 赋能新药研发成趋势，深度智耀 AI 双轮战略获资本认可，博安生物与深势科技达成合作，以 AI 技术助力抗体、ADC 等药物研发。 二、全球生物医药行业重大事件 三、全球创新药重要临床进展/结果 四、全球创新药重要投融资与交易事件 本周总结 2026年3月2日-9日，全球生物医药领域投融资及产业合作持续活跃，涵盖7起重磅交易授权与战略合作——包括德琪医药11.8亿美元CD3/CD19双抗授权优时比、中国生物制药15.3亿美元JAK/ROCK抑制剂授权赛诺菲、爱科百发4.7亿元ADHD新药合作齐鲁制药、黑石4亿美元押注梯瓦TL1A单抗、博安生物与深势科技AI4S战略合作等，以及10起重大投融资事件——涉及质肽生物超5亿元C轮融资、新码生物6.21亿元C轮融资、深度智耀4000万美元新一轮融资、莱芒生物近2亿元A轮新增融资、易慕峰近2亿元Pre-IPO轮融资、赛核生物数千万天使+轮融资、信华生物6100万美元A+轮融资、Prolium 5000万美元A轮融资、Candid 5.05亿美元合并上市融资及五和博澳港股IPO递表等；交易聚焦代谢、肿瘤、自免、神经及罕见病领域，集中体现国产创新药大额出海授权常态化、AI技术深度赋能药物研发、核药与TCE等新兴 modality 受资本热捧，以及国资与产业资本对生物医药核心资产的持续加码。 1.投融资 五和博澳 —— 港交所 IPO 申报 动态：2 月 27 日宣布。北京五和博澳药业向港交所递交招股书拟主板上市，华泰国际为独家保荐人。 意义：公司深耕天然药物创新，核心产品桑博恩®为中国首个原创控血糖天然药物，肿瘤管线 WH002 拟 2026 年启动 III 期临床；2025 年 9 月 B+3 轮投后估值 40.38 亿元，上市将进一步支撑代谢病与肿瘤领域管线研发。 质肽生物 —— 超 5 亿元 C 轮融资 动态：宣布完成超 5 亿元 C 轮融资，奥博资本领投，启明创投等跟投，老股东持续加码。 意义：公司聚焦慢性代谢病创新药，拥有 4 大核心技术平台，具备全产业链能力，融资将加速临床管线开发，巩固代谢领域创新优势。 莱芒生物 —— 近 2 亿元 A 轮新增融资 动态：宣布完成近 2 亿元 A 轮新增融资，粤财中垠、晶泰科技领投。 意义：资金将用于极低剂量代谢增强型 CAR-T 临床研究、自动化生产工艺研发及实体瘤细胞治疗药物临床转化，推进实体瘤细胞治疗突破。 易慕峰 —— 近 2 亿元 Pre-IPO 轮融资 动态：宣布完成近 2 亿元 Pre-IPO 轮融资，高榕创投、济峰资本领投。 意义：公司聚焦实体瘤免疫细胞治疗，提出 “化实体瘤为血液瘤” 策略，拥有 Peri Cruiser®等核心技术平台，融资将支撑管线推进与 Pre-IPO 筹备。 新码生物 —— 6.21 亿元 C 轮投资 动态：宣布完成 6.21 亿元 C 轮投资，中信信慧基金等 6 家机构参与，获 16.4018% 股权；后续拟完成合计 6.29 亿元 C 轮融资（含国资基金 + 员工持股平台）。 意义：累计融资将超 14.69 亿元，浙江医药仍为控股股东，公司同时筹划港交所分拆上市，资金将加速生物药管线研发与商业化布局。 深度智耀 —— 4000 万美元新一轮融资 动态：宣布完成 4000 万美元新一轮融资，老股东集体加注，三个月内累计融资 1.5 亿美元。 意义：资本市场高度认可其 “AI 驱动的生命科学 + 物质科学” 双轮战略，融资将进一步强化 AI 赋能新药研发的技术壁垒与全球化布局。 赛核生物 —— 数千万天使 + 轮融资 动态：宣布完成数千万天使 + 轮融资，冷杉溪资本领投。 意义：资金将用于核药核心管线临床试验及底层创新技术研发，加速核药领域国产创新突破。 信华生物 —— 6100 万美元 A + 轮融资 动态：宣布完成 6100 万美元 A + 轮融资，Pfizer Ventures 领投。 意义：FDA 已受理其核心项目 VIB305 IND 申请，公司任命 Han Lee 博士为联席 CEO，融资将加速全球化布局与临床推进。 Candid Therapeutics —— 5.05 亿美元纳斯达克上市融资 动态：通过与 Rallybio 合并实现纳斯达克上市（股票代码 CDRX），完成 5.05 亿美元融资。 意义：管线源自中国岸迈生物、嘉和生物等，2026 年将推进 Cizutamig 2 期临床，为中概创新药提供海外上市融资新路径。 Prolium Bioscience —— 5000 万美元 A 轮融资 动态：宣布完成 5000 万美元（约 3.5 亿人民币）A 轮融资，RTW 领投。 意义：公司聚焦 CD20xCD3 T 细胞衔接器研发，2026 年二季度将启动系统性硬化症国际多中心 1/2 期临床，验证自免领域细胞治疗投资热度。 梯瓦制药 —— 4 亿美元战略融资 动态：与黑石生命科学达成 4 亿美元战略协议。 意义：获资金支持 TL1A 单抗 duvakitug 临床开发与商业化，该药为炎症性肠病领域潜力药物，正处于 III 期临床，强化炎症领域管线竞争力。 杭州遨沃生物 —— 股权投资 动态：2 月 24 日宣布获冷杉溪资本股权投资，公司 2025 年 7 月成立，由西湖大学裴端卿教授实控。 意义：裴端卿深耕细胞命运调控研究，同时为冷杉溪资本联合创始人 & 首席科学顾问，融资将加速细胞命运调控领域初创技术转化。 2.交易授权 德琪医药 —— 优时比 全球权益授权 动态：3 月 4 日宣布。德琪医药将 CD3/CD19 双抗 ATG-201 全球权益授权给优时比。 意义：德琪医药获 6000 万美元预付款 + 2000 万美元近期里程碑款，最高可获 11 亿美元里程碑金额及销售分成，加速双抗管线全球商业化。 中国生物制药 —— 赛诺菲 全球独家授权 动态：3 月 4 日宣布。中国生物制药旗下正大天晴将罗伐昔替尼全球开发、生产及商业化独家许可授予赛诺菲。 意义：中国生物制药最高可获 15.3 亿美元付款（含 1.35 亿美元首付款），另享年度净销售额最高双位数阶梯式特许权使用费，实现 JAK 抑制剂管线价值最大化。 爱科百发 —— 齐鲁制药 国内商业化合作 动态：3 月 3 日宣布。爱科百发与齐鲁制药达成 ADHD 新药合作，齐鲁制药获爱智达®中国大陆独家商业化权。 意义：爱科百发最高可获 4.7 亿元里程碑付款及销售特许权使用费，借助齐鲁制药渠道快速推进全球首款复方氯丝右哌甲酯胶囊的市场覆盖。 博安生物 —— 深势科技研发战略合作 动态：3 月 5 日宣布。博安生物与深势科技达成战略合作。 意义：双方基于 AI for Science 模式，围绕抗体、ADC、TCE 药物开发深度合作，以 AI 技术赋能新药研发效率与创新质量，加速管线推进。 五、全球创新药监管动态（批准上市/IND/特殊审评） 1.中国NMPA监管动态（上市受理与政策） 数智化监管加速落地（eCTD 全面实施），同时迎来两款代谢领域重磅新药（GLP-1 类与基础胰岛素 / GLP-1 周制剂），创新药审评效率与国际接轨持续推进。 辉瑞：埃诺格鲁肽注射液（先维盈®）获批 日期：2026 年 3 月 6 日 详情：新一代 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂，获批用于在控制饮食和增加体力活动基础上，对成人超重 / 肥胖患者的长期体重管理。 诺和诺德：依柯胰岛素司美格鲁肽注射液（诺和杰®）获批 日期：2026 年 3 月 6 日 详情：全球首个基础胰岛素 / GLP-1RA 周制剂，适用于接受基础胰岛素或 GLP-1RA 治疗后血糖控制不佳的成人 2 型糖尿病患者。 其他获批药品 2026 年 3 月 3 日，NMPA 发布药品批准证明文件送达信息，共 75 款药品获批，包括罗伐昔替尼片、吡洛西利片等创新药及仿制药。 NMPA：发布《药品管理法实施条例》学习宣传通知 日期：2026 年 3 月 3 日 详情：针对 2025 年 12 月修订通过、2026 年 5 月 15 日施行的《条例》，明确各单位学习、宣传与贯彻要求，推动药品全链条监管改革落地。 eCTD 申报新政实施 日期：2026 年 3 月 1 日起（本周持续执行） 详情：化学药品、生物制品的 IND 及 NDA 全面实施 eCTD 申报，一年内 eCTD 上市申请享 “单独排队、3 日内完成受理” 的靠前服务，加速审评效能。 CDE：《全球同步研发申报技术指南》落地执行 日期：2026 年 2 月 25 日发布（本周持续执行） 详情：优化境外已上市药品审评机制，鼓励全球同步研发申报，强调中国人群安全性风险与剂量差异评估，缩短中外上市时差。 2.美国FDA监管动态（特殊认定与认定状态） 优先审评机制高效落地（多发性骨髓瘤双抗组合 55 天获批），同时强化基因疗法与复方 GLP-1 的安全监管，平衡创新速度与患者风险。 强生：Tecvayli（teclistamab）联合 Darzalex Faspro 获批 日期：2026 年 3 月 5 日 详情：获批用于治疗至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，基于 III 期 MajesTEC-3 研究，可降低 83% 疾病进展或死亡风险，是 “国家优先审评券计划” 下第 3 个获批药物，审评仅 55 天。 Chiesi Global Rare Diseases：Lomitapide（Juxtapid）扩展适应症获批 日期：2026 年 3 月 4 日 详情：获批用于 2 岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者，可使患儿 LDL-C 平均降低 49%，为超罕见遗传病提供早期干预选择。 基因疗法监管动态 日期：2026 年 3 月 2 日 详情：解除对 CRISPR 基因疗法 nex-z 的 III 期临床搁置，但附带严苛肝脏监测要求；同时拒批 Regenxbio 相关疗法，要求 uniQure 开展双盲假手术对照，体现对体内疗法安全性与替代终点的严格监管。

1月份中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为7款；美国批准1款；欧盟批准6款新药上市。中国批准7款新药上市1月份，我国共批准7款新药上市（详见表1）。根据Pharmadigger数据库，其中埃诺格鲁肽注射液、立贝韦塔单抗注射液、奥洛格列净胶囊和瑞拉芙普α注射液为我国企业自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。埃诺格鲁肽注射液（商品名：先颐达）是先为达生物自主研发的新一代cAMP偏向型胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药在设计上侧重激活产生疗效的有益通路，同时控制导致受体脱敏通路的激活。该药此次获批基于其Ⅲ期EECOH-2研究。研究结果显示，治疗32周后，埃诺格鲁肽各剂量组糖化血红蛋白降幅均优于度拉糖肽1.5mg组，较基线平均降幅为1.91%，疗效可持续52周。2月24日，先为达生物与辉瑞中国达成商业化战略合作协议，辉瑞中国获得埃诺格鲁肽注射液在许可区域的独家商业化权益；先为达生物负责该产品的研发、注册、生产及供应。立贝韦塔单抗注射液（商品名：华优诺）是华辉安健开发的乙肝/丁肝病毒PreS1特异性单克隆抗体，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染成年患者。该药主要作用机制为：通过特异性结合乙肝/丁肝病毒表面抗原的PreS1区域，阻断病毒与宿主受体钠离子-牛磺胆酸共转运多肽（NTCP）的结合，从而抑制病毒感染及再感染肝细胞。其获批主要基于一项关键注册临床研究（HH003-204）。研究结果显示，立贝韦塔单抗在病毒学和生化复合终点应答率、病毒学抑制、丙氨酸氨基转移酶复常及肝脏硬度改善等关键疗效指标上，均显著优于对照组药物。奥洛格列净胶囊（商品名：东泽安）是东阳光长江药业自主研发的钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2i）抑制剂，适用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药可通过强效抑制肾脏SGLT2促进尿糖排泄，并凭借对肠道钠-葡萄糖协同转运蛋白1（SGLT1）受体的适度抑制作用，减少葡萄糖或半乳糖吸收，有效降低患者餐后血糖的剧烈波动。该药本次获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，治疗24周后，奥洛格列净组的糖化血红蛋白水平较基线实现统计学显著性降低，患者空腹血糖和餐后2小时血糖均得到持续显著改善。瑞拉芙普α注射液（商品名：艾泽利）是盛迪亚生物自主研发的双功能融合蛋白，由抗PD-L1免疫球蛋白G4单克隆抗体与转化生长因子β受体Ⅱ细胞外结构域融合而成，能够在阻断PD-L1信号、解除免疫刹车的同时，保持对转化生长因子β的高亲和力，改善肿瘤免疫抑制微环境。该药本次获批基于一项随机、双盲、多中心的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，瑞拉芙普α注射液联合化疗组患者的中位总生存期为16.7个月，较对照方案显示出具有临床意义的生存获益。普乐司兰钠注射液（商品名：瑞达普）是Arrowhead公司研发的全球首个靶向载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）信使RNA的小干扰RNA药物，用于在饮食控制基础上降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，每3个月给药1次。该药可高效持久抑制APOC3的转录水平、降低APOC3蛋白表达，进而显著降低血清甘油三酯（TG）及富含TG的脂蛋白及其降解残留物水平。全球Ⅲ期临床试验数据显示，FCS患者使用普乐司兰钠注射液1个月后，即观察到空腹TG水平显著下降；治疗10个月后，患者空腹TG水平较基线降低80%；治疗12个月后，患者急性胰腺炎发生风险较安慰剂组降低80%。该药此前已于2025年11月在美国获批上市。注射用隆培生长激素（商品名：维臻高）是丹麦Ascendis公司基于暂时连接技术（TransCon）开发的一款每周1次长效生长激素替代疗法，可在人体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，其活性分子与内源性生长激素结构一致；在实现长效化的同时，其生物活性、作用机制及生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同。2018年11月，维昇药业从Ascendis公司引进该产品在中国的开发和商业化权益；2025年7月，维昇药业授权安科生物在中国境内特定区域内排他性独家推广隆培生长激素。该药本次获批基于其Ⅲ期临床试验。试验结果显示：治疗52周后，隆培生长激素组年化生长速率显著优于每日注射人生长激素组，证明该药可帮助儿童生长激素缺乏症患者在有限治疗时间窗内更高效达成治疗目标。甲磺酸洛美他派胶囊（商品名：洛美他派）是美国Aegerion公司研发的微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，可通过抑制肝脏和肠道中极低密度脂蛋白与乳糜微粒的装配与分泌，降低血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。其作用机制不依赖低密度脂蛋白受体功能，可使LDL-C水平降低40%~60%。该药用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），这是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们的LDL-C清除通路受损，导致LDL-C水平长期显著升高。2023年，意大利凯西集团通过收购获得了洛美他派的全球权益，并由其中国子公司凯西医药负责该产品在中国的注册申报、引进及商业化。该药最早于2012年12月在美国获批上市。美国批准1款新药上市1月份，美国批准上市1款新药。根据Pharmadigger数据库，该药为全球范围内首次获批（详见表2）。Copper histidinate（商品名：Zycubo）是Sentynl公司开发的通过皮下注射给药的铜替代疗法，用于门克斯病（Menkes）儿科患者的治疗。该药可绕过肠道铜吸收的遗传缺陷直接递送铜离子，提高机体对铜的利用效率。门克斯病是一种因铜转运蛋白遗传缺陷所致的先天性神经退行性疾病，此类疾病患儿铜吸收与转运功能受损，临床特征包括癫痫发作、生长发育迟缓、智力障碍等，并可累及血管、膀胱、胃肠道、骨骼、肌肉及神经系统等多个器官系统。该药本次获批基于两项单臂儿科临床试验。试验结果显示，与未接受治疗的患儿相比，在出生后4周内开始治疗的患儿死亡风险显著降低。欧盟批准6款新药上市1月份，欧盟共批准6款新药上市。根据Pharmadigger数据库，均非全球首次批准的新药（详见表3）。Levacetylleucine（商品名：Aqneursa）是IntraBio公司研发的First-in-Class修饰氨基酸，用于治疗6岁及以上、体重至少20kg的成人和儿童C型尼曼匹克病的神经系统表现。该药可输送至包括中枢神经系统在内的全身组织，纠正代谢紊乱、改善细胞能量生成，并作用于神经功能障碍的潜在病理机制。该药最早于2024年9月在美国获批上市。Donidalorsen（商品名：Dawnzera）是Ionis公司研发的一款通过反义寡核苷酸技术设计的RNA靶向疗法，用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。该药可特异性抑制血浆前激肽释放酶合成，从而阻断导致HAE急性发作的关键信号通路。2023年12月，大冢制药与Ionis签署许可协议，获得Donidalorsen在欧洲的独家商业化、注册与推广权。该药此前已于2025年8月在美国获批上市。Imlunestrant（商品名：Inluriyo）是礼来研发的新一代口服选择性雌激素受体降解剂和完全拮抗剂，适用于既往接受过内分泌治疗后疾病进展、携带ESR1激活突变的ER阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。其通过阻断雌激素与雌激素受体结合并诱导受体降解，从而抑制或减缓癌细胞生长。该药此前已于2025年9月在美国获批上市。Etuvetidigeneautotemcel（商品名：Waskyra）是Telethon Foundation研发的体外基因修饰造血干细胞疗法，适用于6个月及以上、携带Wiskott-Al drich（WAS）基因突变且适合造血干细胞移植但无合适供体的WAS综合征儿童及成人患者。该疗法通过采集患者自身的CD34+造血干/祖细胞，在体外用慢病毒载体将功能正常的WAS基因整合至细胞基因组，经过基因修饰的细胞被一次性回输至接受预处理化疗的患者体内，以重建正常的免疫系统与血小板功能。该药此前已于2025年12月在美国获批上市。Deutetrabenazine（商品名：Austedo）是梯瓦研发的已上市亨廷顿病治疗药物丁苯那嗪（Tetrabenazine）的氘代药物，用于治疗成人中重度迟发性运动障碍。该药为靶向囊泡单胺转运体2（VMAT2）的小分子口服抑制剂，VMAT2主要负责调节大脑中的多巴胺、5-羟色胺、肾上腺素、去甲肾上腺素等神经递质水平。该药最早于2017年4月在美国获批上市。Teplizumab（商品名：Teizeild）是赛诺菲研发的一款靶向CD3的单克隆抗体，旨在调节驱动1型糖尿病患者β细胞破坏的自身免疫反应，适用于延缓8岁及以上、处于2期1型糖尿病的成人和儿童患者进展至3期1型糖尿病。该药最早于2022年11月在美国获批上市。（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计） 《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。 (责任编辑：刘思慧)