argenx BV

行业快讯 NEWS 各位读者朋友，早上好！ 欢迎收看科途医学为您整理的本期药企资讯一周速览。年末收官之际，全球药企领域喜忧参半。一方面，Enhertu斩获一线乳腺癌重磅适应症，开启治疗新纪元；另一方面，Argenx、赛诺菲等多款备受期待的新药在关键III期临床中接连受挫。与此同时，美国《生物安全法案》即将落地，百济神州迎来高管调整，行业在科学、政策与战略的多重变量中持续重塑。 一起来看详细内容！👇 🌏 临床研发与行业环境 前沿动态 1、Enhertu获FDA批准，一线治疗HER2阳性乳腺癌树立新标杆 事件：阿斯利康/第一三共宣布，其ADC药物Enhertu联合帕妥珠单抗方案获FDA批准，用于既往未经治疗的HER2阳性转移性乳腺癌一线治疗。 关键数据：基于III期DESTINY-Breast09研究，联合疗法中位无进展生存期（PFS）达40.7个月，较传统化疗+双靶方案（26.9个月）显著延长，疾病进展或死亡风险降低44%。 意义：这是Enhertu首次进入一线治疗，将HER2阳性晚期乳腺癌的生存期标准推至新高度，巩固了其作为“标杆ADC”的地位。 2、Argenx明星药物再遭重创，甲状腺眼病III期试验终止 事件：Argenx宣布，其FcRn抑制剂efgartigimod（Vyvgart） 治疗甲状腺眼病（TED）的III期研究因无效性分析提前终止。 背景：这是该药继原发性免疫性血小板减少症（ITP）、寻常型天疱疮（PV/PF）适应症后，第三次在关键III期研究中失败。目前其获批适应症仍限于重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。 影响：消息导致公司股价下跌，市场对其适应症拓展能力产生疑虑。 3、赛诺菲BTK抑制剂PPMS III期失败 事件：赛诺菲宣布其可透脑BTK抑制剂tolebrutinib 治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的III期研究未达到主要终点，将不会寻求该适应症的上市批准。 后续：公司将继续推进其在非复发型继发进展型MS（nrSPMS）中的全球监管申请。此失败预计将导致相关资产减值。 4、第一三共/默沙东B7-H3 ADC关键肺癌III期全球暂停 事件：双方合作的B7-H3 ADC药物 ifinatamab deruxtecan（I-DXd） 针对小细胞肺癌（SCLC）的关键III期研究IDeate-Lung02已在全球范围暂停。 原因：欧盟临床试验注册信息显示，暂停原因为“5级间质性肺病（ILD）事件发生率高于预期”。该药物的其他III期研究（前列腺癌、食管癌）暂未受影响。 5、美国《生物安全法案》获众议院通过，即将成为法律 进展：修订后的法案已纳入《国防授权法案》并获得众议院批准，预计本月将提交总统签署生效。 核心变化：新版本不再直接点名中国企业，改为依据美国国防部“1260H清单”进行限制。同时为企业提供了更长的合同过渡期及多项豁免条款，但“推动供应链脱钩”的核心目标未变。 6、AI制药遭遇现实检验：Verge Genomics临床失败，退回平台模式 事件：曾获礼来、默沙东等巨头投资的AI药物研发公司Verge Genomics宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床候选药物VRG50635在I期研究中因“缺乏风险收益数据”而终止开发。 战略转向：公司将停止内部药物开发，重新聚焦于其AI药物发现平台CONVERGE®，计划通过为合作伙伴赋能来实现可持续盈利。此前与Ferrer达成的超1亿美元授权协议陷入悬而未决状态。 启示：此案例凸显了AI技术在提升早期发现效率的同时，无法完全规避临床开发阶段的高风险。从“AI制药商”回归“AI技术提供商”，成为部分公司应对现实挑战的战略选择。 🧬企业战略与前沿技术 资本战略 1、百济神州高管调整：汪来出任总裁 事件：百济神州宣布最新人事任命，汪来博士将担任公司总裁，全面负责公司运营。原总裁吴晓滨博士将继续担任首席运营官。 背景：汪来博士自2011年加入百济神州，此前担任全球研发负责人，主导了泽布替尼等多款核心产品的研发。此次调整旨在强化研发与运营的协同。 2、多项重磅BD交易达成 和铂医药与BMS达成超11亿美元合作：双方将基于和铂医药的Harbour Mice®平台，共同开发下一代多特异性抗体，和铂医药将获得9000万美元首付款及高达10.35亿美元的里程碑付款。 复星医药扩大外部合作： 控股收购绿谷医药：出资约14.12亿元，获得阿尔茨海默病药物甘露特钠胶囊（九期一®）。 与Clavis Bio达成战略合作：针对多个前沿靶点共同开发创新疗法，潜在交易总额可达3.625亿美元。 3、云顶新耀发布2030战略，高管集体增持 战略目标：公司发布2030年规划，目标营收突破150亿元，拥有超20款商业化产品，形成“BD+自研”双轮驱动与“海外授权+自建商业化”双引擎增长模式。 信心信号：公司管理层及主要股东康桥资本近期在公开市场增持股票，彰显对公司前景的信心。 4、类器官培养获突破性进展：工程化抗体或可替代基质胶 突破：Hans Clevers团队在《Nature》发表研究，利用工程化的单链整合素激活抗体scts2/16，成功在成分明确的胶原I水凝胶中高效培养多种胃肠道类器官。 意义：该技术有望取代成分复杂、批次差异大的传统基质胶（Matrigel），为临床级、标准化、低成本的类器官生产开辟新路径，推动其在再生医学和精准医疗中的应用。 5、Intercept核心产品退市后宣布裁员 事件：在肝病药物Ocaliva（奥贝胆酸）应FDA要求从美国市场撤市后，Intercept Pharmaceuticals宣布将裁员146人，以调整业务运营模式。 背景：该药物在试图将加速批准转为完全批准时，因未能验证临床获益且存在安全性风险而受挫。 💎 本文结语： 上周的动态凸显了生物医药行业的高风险与高回报特性。顶尖ADC的成功与明星药物的失败几乎同期上演，印证了研发的不确定性。在宏观层面，全球供应链政策正从激烈博弈走向有条件的“划定边界”，要求企业具备更高的战略灵活性。展望未来，唯有那些在核心技术上构建深厚壁垒、在管线布局上保持前瞻、并能敏捷应对外部环境变化的公司，才能在周期的波澜中稳健航行，穿越创新与调整的循环。 感谢您的阅读，我们下周再见！ ▍信息说明： 本文信息均来源于企业官方公告、监管机构（FDA、EMA、NMPA）发布、权威同行评审期刊、专业财经媒体及中华人民共和国中央人民政府官网，确保内容的准确与客观。 免责声明： 本简报仅作为行业信息参考，不构成任何投资或医疗建议。原创编辑旨在为读者提供更具深度与可读性的行业洞察，版权归本公众号所有。转载请联系授权。 欢迎各位咨询——科途官方客服： 联系科途医学 订购及业务咨询：info@K2Oncology.com 技术服务咨询：TechSupport@k2oncology.com 联系电话：010-67889128，13371633638，17778038351 网址：www.K2Oncology.com 地址： ●北京市北京经济技术开发区经海六路5号院东尚·E园10号楼1层109室 ●浙江省湖州市红丰路1366号6幢10楼1001室   ●河北省廊坊市固安县新兴园肽谷生物医药加速器产业园1号楼A1-1-4室

近日，优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（英文名：Rozanolixizumab Injection）宣布正式在国内上市。今年3月底，该款药获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。 　　重症肌无力虽然是罕见病，但是其自免治疗药物的市场空间并不小，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点，国际上，包括强生、Argenx、阿斯利康等企业都在进行相关药物、靶点的布局，而在国内，和铂医药、荣昌生物等相关药物研发也在竞速。 　　国内获批的重症肌无力主要创新药仅3款，C5和FcRn为主要靶点，2023 年 6 月，罗泽利昔珠单抗获美国药品监督管理局（FDA）批准用于治疗全身型重症肌无力成人患者 。 　　公开资料显示，罗泽利昔珠单抗注射液是一款靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，此前已在美国、欧盟、日本等地区获批用于治疗全身性重症肌无力成人患者。（陈星宇）

Argenx is discontinuing its late-stage UplighTED studies of subcutaneous efgartigimod in adults with moderate to severe thyroid eye disease. While argenx has been able to demonstrate the merit of its FcRn drug Vyvgart in multiple autoimmune indications, not every shot in the clinic is destined to land.Now, facing that fact in thyroid eye disease (TED), argenx is walking away from a set of trials.Argenx is discontinuing its late-stage UplighTED studies of subcutaneous efgartigimod in adults with moderate to severe TED, the Dutch biopharma announced Monday. Efgartigimod is the generic name for Vyvgart, which is approved both as an infusion and as an injectable under the brand name Vyvgart Hytrulo, with the latter being the format tested in argenx’s study.The drugmaker is calling it quits on the Vyvgart Hytrulo TED program following a recommendation from an independent data monitoring committee, which urged argenx to stop the trials for futility after reviewing data at a preset interim analysis.There was a small silver lining insofar as Vyvgart Hytrulo’s safety and tolerability looked favorable in the trials, with no new safety flags cropping up, argenx pointed out. The company’s stock was down more than 5% in morning trading Dec. 15.The futility evaluation came at the studies’ 24-week mark, argenx explained. The company says it plans to parse through the data, once available, so it can better understand the “studies’ outcome and uncover key biological insights that may inform future research in TED.”The company noted that it will share the results at an upcoming medical meeting, as well. TED, an autoimmune disease affecting the eye socket, can cause muscles that control the eye and fat behind the organ to grow abnormally, and it can also lead to orbital inflammation. This can in turn cause proptosis (when the eyes bulge from their natural position), diplopia (double vision) or, in severe cases, vision loss, argenx explained in its release.The company’s UplighTED studies specifically looked at TED patients with the autoimmune thyroid conditions Graves’ disease or Hashimoto’s thyroiditis. The primary endpoint of the studies—which pitted Vyvgart Hytrulo against placebo—concerned the percentage of patients classified as “proptosis responders” at Week 24, argenx said.The trials also looked at secondary metrics such as the change in proptosis measurement from baseline, change in total score on a quality-of-life measure known as Graves’ Orbitopathy Quality of Life, and the percentage of trial participants whose diplopia had resolved, all at 24 weeks.“We are disappointed the studies did not meet our desired outcome and we especially empathize with patients who are living with TED and seeking new therapies for this challenging disease,” Luc Truyen, M.D., Ph.D., argenx’s chief medical officer, said in a statement. “We had pre-planned this futility analysis as it provides a meaningful interim evaluation of observed patient outcomes and enables us to responsibly evaluate the study’s future likelihood of success.”Since the original approval of infused Vyvgart in generalized myasthenia gravis (gMG) in late 2021, argenx has largely made good on its thesis that the asset has potential in a range of autoimmune diseases. For its part, Vyvgart Hyrulo—the drug’s subcutaneous formulation—is broadly approved in gMG and chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy around the world, and the drug also boasts a nod to treat primary immune thrombocytopenia in Japan. In the clinic, argenx is trialing efgartigimod in numerous autoimmune diseases, from ocular myasthenia gravis and myositis to Sjogren’s disease and systemic sclerosis, among other potential indications.In the nearer term, the Dutch drugmaker is aiming for an FDA nod for both subQ and infused Vyvgart in the subset of gMG patients who are seronegative, meaning their condition lacks detectable levels of certain antibodies that are often characteristic of the disease. With results from a positive phase 3 seronegative trial in hand, argenx has said it plans to file for an FDA review in the indication by the end of 2025.