REal-World Application of Luspatercept in Adults With Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia in the Middle East (RELATE): A Non-interventional Retrospective and Prospective Observational Study

The purpose of this study is to evaluate luspatercept treatment in adults with transfusion-dependent beta-Thalassemia in the Middle East

开始日期2026-06-25

申办/合作机构

Bristol Myers Squibb Co.

NCT07463820

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Study of Combination Therapy With Luspatercept in Lower Risk Myelodysplasia: A Tier 1 MyeloMATCH Substudy

This phase II MyeloMATCH treatment trial tests luspatercep with or without epoetin alfa or emavusertib for the treatment of low risk myelodysplasia and anemia. Biological therapies, such as luspatercep, use substances made from living organisms that may attack specific cancer cells and stop them from growing or kill them. Epoetin alfa is a substance that is made in the laboratory and stimulates the bone marrow to make red blood cells. Emavusertib may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Giving luspatercep with or without epoetin alfa or emavusertib may be effective for treating patients with low risk myelodysplasia and anemia.

开始日期2026-06-19

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07539779

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

The Efficacy and Safety of Luspatercept in Preventing Poor Erythroid Engraftment After Allo-HSCT for Hematological Malignancies With Moderate to Severe Myelofibrosis: A Prospective, Multicenter, Randomized Controlled Study

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is an important treatment for hematological malignancies. Poor erythroid engraftment after transplantation is a serious complication, especially in patients with moderate to severe myelofibrosis (MF). Currently, there is a lack of effective prevention strategies for poor erythroid engraftment after transplantation. Luspatercept, a novel TGF-β superfamily signaling pathway modulator, has shown potential in small-sample studies for the treatment and prevention of post-transplant anemia. Given the high proportion and poor prognosis of poor engraftment function in hematological malignancies with moderate to severe myelofibrosis after transplantation, we plan to conduct a prospective, multicenter, randomized controlled study to explore the efficacy and safety of luspatercept in preventing poor erythroid engraftment after allo-HSCT in hematological malignancies with moderate to severe myelofibrosis.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

南方医科大学南方医院

100 项与罗特西普相关的临床结果

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100 项与罗特西普相关的转化医学

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100 项与罗特西普相关的专利（医药）

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271

项与罗特西普相关的文献（医药）

2026-06-01·GENE

Congenital sideroblastic anemia: Unravelling molecular pathogenesis and advancing precision therapeutics

Review

作者: Yang, Jichun ; Ge, Jian ; Li, Yuxin ; Shi, Xiaofeng ; Zhao, Dinghui ; Meng, Danchen ; Long, Zhangbiao

Congenital sideroblastic anemia (CSA) is a rare and heterogeneous disorder characterized by the presence of ring sideroblasts within the bone marrow. The underlying pathogenesis of CSA is predominantly attributed to defects in three major pathways: heme biosynthesis, iron-sulfur cluster biogenesis, and mitochondrial protein synthesis. The advent of next-generation sequencing technologies has facilitated the identification of numerous pathogenic gene mutations, offering valuable insights into the molecular mechanisms underlying CSA. Emerging therapeutic strategies, such as vitamin B6 supplementation, iron chelation therapy, hematopoietic stem cell transplantation, innovative agents including luspatercept, and gene-editing techniques, exhibit promising potential in managing anemia and reducing iron overload. This review summarizes genetic advances, pathophysiological mechanisms, and evolving treatments, underscoring the shift toward precision medicine in CSA management.

2026-05-24·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Targeted treatment of anemia in myelofibrosis and the impact of JAK inhibitors

Review

作者: Al Noumani, Iman ; Harrison, Claire

INTRODUCTION:

Anemia is a hallmark feature of Myelofibrosis (MF), frequently present at diagnosis and almost universal with disease evolution. It is a major contributor to symptom burden, transfusion dependence, healthcare utilization, and adverse prognosis, and is incorporated into contemporary risk stratification models.

AREAS COVERED:

This review highlights current definitions of MF-associated anemia, including trial and prognostic thresholds, and outlines its incidence, clinical impact, and multifactorial pathophysiology. Therapeutic approaches reviewed include supportive options, differential anemia profiles of JAK inhibitors and emerging targeted strategies like TGF-β ligand traps, hepcidin-pathway modulation, novel agents and combination approaches.

EXPERT OPINION:

Anemia in MF is a core feature, not just a complication. The shift is from supportive to mechanism-guided therapy targeting iron restriction, erythroid maturation, inflammation, and newer JAK inhibitors with anemia benefits as well as mutation targeted therapy. Unmet needs include standardized endpoints, biologically stratified trials, and validation of hemoglobin and transfusion responses as markers. Strategies like momelotinib plus luspatercept, earlier intervention, and new molecular therapies could turn treatment from palliation to durable control and disease modification.

2026-05-01·Indian Journal of Hematology and Blood Transfusion

Best Practices for Thalassaemia Management: Recommendations by Indian Society of Haematology and Blood Transfusion

Review

作者: Mahapatra, Manoranjan ; Mathews, Vikram ; Bhattacharyya, Maitreyee ; Nayak, Amiya Ranjan ; Verma, Sailendra Prasad ; Sethy, Sudha ; De, Rajib ; Choudhry, V P ; Sharma, Prashant ; Bhattacharyya, Jina ; Aggarwal, Mukul ; Babu, Bontha V ; Ghosh, Kaustav ; Dixit, Ashish ; Das, Reena ; Arora, J S ; Dolai, Tuphan Kanti ; Jena, Rabindra Kumar ; Roy, Shipla ; Kotwal, Jyoti

Thalassemia comprises a heterogeneous group of most common monogenetic disorder and inherited autosomal recessive hemoglobin disorders characterized by defective globin chain synthesis, resulting in hemolysis, ineffective erythropoiesis, chronic anemia, and multisystem complications. India bears a substantial thalassemia burden, with millions of carriers and over 12,000 affected births annually, necessitating standardized, context-appropriate management strategies. These recommendations by the Indian Society of Haematology and Blood Transfusion (ISHBT) provide comprehensive, evidence-informed guidance for the diagnosis, treatment, monitoring, and prevention of thalassemia across diverse healthcare settings in India. The recommendation developed through a structured, multidisciplinary consensus process and expert review, these guidelines aim to harmonize best practices nationwide while allowing flexibility for regional adaptation. Their implementation is expected to improve survival, quality of life, and long-term outcomes for individuals living with thalassemia in India. The guidelines address the clinical spectrum, including transfusion-dependent thalassemia (TDT) and non-transfusion-dependent thalassemia (NTDT), emphasizing early diagnosis through hematological indices, hemoglobin fraction analysis, and molecular testing when indicated. Clear recommendations are provided for rational blood transfusion practices, iron overload monitoring, and timely initiation of iron chelation therapy to prevent cardiac, hepatic, endocrine, and skeletal complications. Disease-specific management of iron-related organ damage, infections, endocrine dysfunction, fertility issues, pregnancy, and emergency scenarios is outlined. Curative and disease-modifying options including hematopoietic stem cell transplantation, gene therapy, and newer agents such as luspatercept, hydroxyurea, and thalidomide are outlined. Preventive strategies, highlighting carrier screening, antenatal and prenatal diagnosis, genetic counseling, and public awareness initiatives.

437

项与罗特西普相关的新闻（医药）

2026-06-06

·药事纵横

新老动能加速切换，BMS如何在血液赛道跑出新机会

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。一家药企穿越专利悬崖的要义，从来在于攻而不在于守：历史大单品的下滑是不可避免的客观规律，关键是新一代资产能否有效地接替旧资产，重新建立增长引擎。从2026年一季报来看，BMS（百时美施贵宝）正在发生新旧势能的换挡：代表新兴资产的成长组合收入约62亿美元，同比增长12%。无论是体量还是增速，成长组合都已经完成了对于传统组合的超越。公司2026年第一季度总营收达到了114.89亿美元，同比增长3%1。这份正增长的季报释放出一个清晰的信号：新一代创新产品正在逐渐走向C位。有理由认为，BMS新旧动能切换的趋势具备长期可持续性。支持这一结论的证据，不仅包括现有成长组合的放量速度，更包括在研管线的巨大潜力与兑现效率。在2026 J.P. Morgan大会上，BMS对外表示，未来5年将有望新增10个以上的新分子实体，并新增30个以上的适应症覆盖。而在这份代表未来的增量名单中，以iberdomide和mezigdomide为代表的CELMoD药物无疑是目前最接近兑现时点的资产之一。就在近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）相继发出公示，mezigdomide被正式授予突破性治疗品种2并进入优先审评3，这与iberdomide在美国和中国递交上市申请相隔仅5个月，两款药物的目标适应症都是多发性骨髓瘤。目前，iberdomide也已被CDE纳入优先审评4，而FDA给出的PDUFA目标日期为2026年8月17日5。或许，血液领域的新一代核心资产已经在路上了。持续“上新”：CELMoD平台的核心价值 2004年，Aaron Ciechanover、Avram Hershko、Irwin Rose三位科学家因发现泛素介导的蛋白降解机制，共同获得了当年的诺贝尔化学奖。这一机制揭示了细胞如何通过给特定蛋白打上泛素标签、再经蛋白酶体定向降解等核心过程，也成为了靶向蛋白降解（TPD）技术的理论基础——利用人体自身的蛋白质降解机制，对驱动疾病进展的关键蛋白进行精准的定向清除。此后的20多年间，如何利用这套精妙的蛋白清除机制开发安全有效的药物成为了各家逐鹿的方向，也造就了BMS当下在TPD领域的“先发”优势——截至2026年，在全球范围内，只有BMS一家成功完成了TPD相关III期临床试验、并有成熟药物进入NDA审评通道，而CELMoD是其在TPD领域研发进展最快的方向之一，并拥有一组按时间梯度推进的资产组合：除了前文提及的iberdomide和mezigdomide，还有一款golcadomide也已进入后期研发阶段，目标适应症包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤6。三款药物梯次推进，体现出CELMoD作为平台型资产的核心战略价值——不是偶发性地产出一款新药，而是在同一底层机制之上持续生成不同创新分子、覆盖不同适应症，产生不同的联合方案。如果说技术层面的“先发”是CELMoD平台价值的A面，那么B面就是它的临床价值。以iberdomide（以下简称IBER）为例，在目前公布的多项研究中，有两点值得关注：一个是它在“微小残留病（MRD）阴性缓解”方面的表现；另一个就是它与其他疗法联用的表现。这两点都跟当下多发性骨髓瘤的治疗特点和痛点密切相关：目前，多发性骨髓瘤尚无法治愈，而MRD阴性是当前多发性骨髓瘤最深缓解程度的疗效评价手段，大量研究已证实了它跟更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著相关。此外，多发性骨髓瘤大多为联合治疗，绝大部分的方案都建立在多药协同的基础上。一项III期研究和一项II期研究显示7,8，IBER+达雷妥尤单抗+地塞米松的三药联合方案，或者四药联合方案（在前述三药基础上叠加卡非佐米），在复发难治性多发性骨髓瘤患者中都实现了高比例且持久的MRD阴性缓解。而IBER也成为了第一个基于MRD阴性且完全缓解这个替代终点向CDE递交新药申请的多发性骨髓瘤治疗药物。这也从另一个角度透露出了BMS在这一瘤种领域低调的雄心——不是作为一个单独药物的提供者，而是试图成为一个治疗体系基石的建造者。 “勃发”之下，必有“厚积” 如果把视野从管线放大到更大范围、去看更大的业务全貌，可以发现：在全球的血液肿瘤和血液系统疾病市场中，BMS拥有非常稳健的基本盘。 2025年全球销量TOP100药物榜单显示9，BMS有三款血液领域产品跻身其中，合计销售金额超过80亿美元10。其中，罗特西普2025年全球销售金额超过23亿美元10，是BMS成长组合中兼具机制创新、临床优效和商业放量的核心产品。作为全球首个获批上市的红细胞成熟剂，罗特西普拥有β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征相关贫血两大核心适应症。能够打通这两大疾病的底层原因在于它瞄准了两者共有的病理根源——无效造血。通过与TGF-β超家族配体选择性结合，罗特西普可以降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，从而促进红细胞成熟，改善无效造血。这一机制不仅使罗特西普打破了这两大疾病长年没有创新药的局面，也为BMS成长组合收入的增长做出了贡献。事实上，罗特西普是BMS在血液领域极具代表性的策略打法：先用“同类首创FIC”或“同类最佳BIC”在一个病种里打开局面，再深挖和拓展出更丰富的适应症。而在病种的选择上，BMS的策略是“多点下注”——特别是在那些“长期无解”的疾病领域，因为空白越大，机会也就越大，拼的就是对自身研发能力和投资眼光的信心。根据公司2025年财报和2026年J.P. Morgan大会上披露的信息6,10，BMS在血液领域的现有产品和管线覆盖了包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征相关贫血、骨髓纤维化相关贫血等多个场景，技术路径涵盖了TPD、CAR-T、双靶点CAR-T、ADC等，覆盖面宽且综合性强。客观来看，在以疾病细分程度高、患者数量分散为特点的血液领域，这种“多点切入，多线并行”的布局体系或许比“一个病种做到底”的“大药”思维更适合，因为更难复制和挑战，也更有利于形成结构性优势。从产品生命周期管理来看，不同阶段产品形成的“代际衔接”也契合后专利悬崖时代企业迫切的稳健增长需求。跨国企业的中式打法虽然公司财报中没有对中国市场的数字做披露，但从近期BMS多位总部高层现身北京亦庄、为中国创新中心“助阵”来看，“提升中国市场战略权重”的信号清晰而明确。这种“权重提升”，一方面体现在内部资源的更深度融合。据悉，目前BMS中国研发团队已参与到几乎所有全球关键项目中，中国患者入组比例日趋提高，新药/新适应症在中国的递交时间也在不断提前，从数年前的几年缩减到几个月甚至几天。另一方面，则体现在BMS对中国医疗体系的更深度融入。回看过去5年，BMS在中国相继拿下的2个血液疾病适应症，都是第一时间参与谈判并进入了当年的医保目录。2024年，又通过“港澳药械通”政策，在大湾区快速引入了首个用于急性髓系白血病口服维持治疗的阿扎胞苷片（公开信息显示，CDE已于2026年正式受理该药物的注册申请11）。一套“双路径准入”组合拳打得行云流水，也从侧面体现出跨国药企已深谙在中国市场的运行之道。另一个颇具代表性的案例就是BMS在血液领域倡导的COE PLUS模式。这是一套集准入、规范诊疗、医生教育、患者管理、真实世界数据积累为一体的完整的生态布局，以确保新药上市后可以快速进入到一套已经被预先搭建好的临床体系中，最大化创新资产在中国的落地质量和放量效率。BMS这套体系布局的底层逻辑是看到了病种分散带来的诊疗能力系统性滞后，而这套模式能运行起来的关键在于通过“国际认证-省市牵头-基层下沉”盘活各层级网络，最终转化为可执行、可复制的诊疗路径。以骨髓增生异常综合征为例，目前中国已有28家医院被国际MDS基金会认证为全球卓越中心（COE），数量仅次于美国；且这些已获认证的COE中心在17个省市建立了省级联盟，进一步推动模式下沉。一项研究显示12，2022年，中国血液系统恶性肿瘤新发病例约20万例。随着老龄化程度加深和诊断能力提高，预计这一数字还会继续上升，进而催生出更大的治疗需求，以及更大的商业机会。这也是为什么血液领域始终是全球创新药产业中技术迭代最密集的细分赛道之一。如何在这样激烈的竞争中继续稳立不倒？BMS正通过“平台化、体系化、生态化”打造后专利悬崖时期的战略模式，而已身处不远的CELMoD药物或将是这一模式的鲜明注解。 BMS能否就此迎来新的“重磅”世代？我们拭目以待。参考资料（上下滑动查看） 1 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2026/BMY-Q1-2026-Earnings-Press-Release.pdf 2 国家药品监督管理局药品审评中心. 突破性治疗申请公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 3 国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 4 国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 5 百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 6 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf 7 百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Phase-3-EXCALIBER-RRMM-Study-Evaluating-Iberdomide-in-Combination-with-Standard-Therapies-Demonstrated-a-Significant-Improvement-in-Minimal-Residual-Disease-Negativity-Rates-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 8 Landgren, O. et al. (2025). A phase 2 trial of iberdomide, carfilzomib, daratumumab and dexamethasone quadruplet therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: The rekindle study. Blood, 146(1), 251. https://doi.org/10.1182/blood-2025-251. 9 Insight数据库：https://www.phirda.com/artilce_42069.html?module=trackingCodeGenerator 10 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2025/BMY-Q4-2025-Earnings-Press-Release.pdf 11 国家药品监督管理局药品审评中心. 受理品种信息. 检索自: https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 12 Lin M, Sun W, Huang X, Zhao X. Disease burden of hematological malignancies worldwide, in China and in the United States based on the GLOBOCAN 2022 and Global Burden of Disease 2021 data. Chin Med J (Engl). 2026 Apr 5;139(7):1042-1053. doi: 10.1097/CM9.0000000000003969. Epub 2026 Feb 11. PMID: 41672942; PMCID: PMC13043260. 立即扫码加入药事纵横交流群

优先审批临床3期突破性疗法

2026-06-04

·药代动力学

厚积薄发，B司血液强势发力！

一家药企穿越专利悬崖的要义，从来在于攻而不在于守：历史大单品的下滑是不可避免的客观规律，关键是新一代资产能否有效地接替旧资产，重新建立增长引擎。从2026年一季报来看，BMS（百时美施贵宝）正在发生新旧势能的换挡：代表新兴资产的成长组合收入约62亿美元，同比增长12%。无论是体量还是增速，成长组合都已经完成了对于传统组合的超越。公司2026年第一季度总营收达到了114.89亿美元，同比增长3%1。这份正增长的季报释放出一个清晰的信号：新一代创新产品正在逐渐走向C位。有理由认为，BMS新旧动能切换的趋势具备长期可持续性。支持这一结论的证据，不仅包括现有成长组合的放量速度，更包括在研管线的巨大潜力与兑现效率。在2026J.P. Morgan大会上，BMS对外表示，未来5年将有望新增10个以上的新分子实体，并新增30个以上的适应症覆盖。而在这份代表未来的增量名单中，以iberdomide和mezigdomide为代表的CELMoD药物无疑是目前最接近兑现时点的资产之一。就在近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）相继发出公示，mezigdomide被正式授予突破性治疗品种2并进入优先审评3，这与iberdomide在美国和中国递交上市申请相隔仅5个月，两款药物的目标适应症都是多发性骨髓瘤。目前，iberdomide也已被CDE纳入优先审评4，而FDA给出的PDUFA目标日期为2026年8月17日5。或许，血液领域的新一代核心资产已经在路上了。持续“上新”：CELMoD平台的核心价值 2004年，Aaron Ciechanover、Avram Hershko、Irwin Rose三位科学家因发现泛素介导的蛋白降解机制，共同获得了当年的诺贝尔化学奖。这一机制揭示了细胞如何通过给特定蛋白打上泛素标签、再经蛋白酶体定向降解等核心过程，也成为了靶向蛋白降解（TPD）技术的理论基础——利用人体自身的蛋白质降解机制，对驱动疾病进展的关键蛋白进行精准的定向清除。此后的20多年间，如何利用这套精妙的蛋白清除机制开发安全有效的药物成为了各家逐鹿的方向，也造就了BMS当下在TPD领域的“先发”优势——截至2026年，在全球范围内，只有BMS一家成功完成了TPD相关III期临床试验、并有成熟药物进入NDA审评通道，而CELMoD是其在TPD领域研发进展最快的方向之一，并拥有一组按时间梯度推进的资产组合：除了前文提及的iberdomide和mezigdomide，还有一款golcadomide也已进入后期研发阶段，目标适应症包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B 细胞淋巴瘤6。三款药物梯次推进，体现出CELMoD作为平台型资产的核心战略价值——不是偶发性地产出一款新药，而是在同一底层机制之上持续生成不同创新分子、覆盖不同适应症，产生不同的联合方案。如果说技术层面的“先发”是CELMoD平台价值的A面，那么B面就是它的临床价值。以iberdomide（以下简称IBER）为例，在目前公布的多项研究中，有两点值得关注：一个是它在“微小残留病（MRD）阴性缓解”方面的表现；另一个就是它与其他疗法联用的表现。这两点都跟当下多发性骨髓瘤的治疗特点和痛点密切相关：目前，多发性骨髓瘤尚无法治愈，而MRD阴性是当前多发性骨髓瘤最深缓解程度的疗效评价手段，大量研究已证实了它跟更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著相关。此外，多发性骨髓瘤大多为联合治疗，绝大部分的方案都建立在多药协同的基础上。一项III期研究和一项II期研究显示7,8，IBER+达雷妥尤单抗+地塞米松的三药联合方案，或者四药联合方案（在前述三药基础上叠加卡非佐米），在复发难治性多发性骨髓瘤患者中都实现了高比例且持久的MRD阴性缓解。而IBER也成为了第一个基于MRD阴性且完全缓解这个替代终点向CDE递交新药申请的多发性骨髓瘤治疗药物。这也从另一个角度透露出了BMS在这一瘤种领域低调的雄心——不是作为一个单独药物的提供者，而是试图成为一个治疗体系基石的建造者。 “勃发”之下，必有“厚积” 如果把视野从管线放大到更大范围、去看更大的业务全貌，可以发现：在全球的血液肿瘤和血液系统疾病市场中，BMS拥有非常稳健的基本盘。 2025年全球销量TOP100药物榜单显示9，BMS有三款血液领域产品跻身其中，合计销售金额超过80亿美元10。其中，罗特西普2025年全球销售金额超过23亿美元10，是BMS成长组合中兼具机制创新、临床优效和商业放量的核心产品。作为全球首个获批上市的红细胞成熟剂，罗特西普拥有β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征相关贫血两大核心适应症。能够打通这两大疾病的底层原因在于它瞄准了两者共有的病理根源——无效造血。通过与TGF-β超家族配体选择性结合，罗特西普可以降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，从而促进红细胞成熟，改善无效造血。这一机制不仅使罗特西普打破了这两大疾病长年没有创新药的局面，也为BMS成长组合收入的增长做出了贡献。事实上，罗特西普是BMS在血液领域极具代表性的策略打法：先用“同类首创FIC”或“同类最佳BIC”在一个病种里打开局面，再深挖和拓展出更丰富的适应症。而在病种的选择上，BMS的策略是“多点下注”——特别是在那些“长期无解”的疾病领域，因为空白越大，机会也就越大，拼的就是对自身研发能力和投资眼光的信心。根据公司2025年财报和2026年J.P. Morgan大会上披露的信息6,10，BMS在血液领域的现有产品和管线覆盖了包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征相关贫血、骨髓纤维化相关贫血等多个场景，技术路径涵盖了TPD、CAR-T、双靶点CAR-T、ADC等，覆盖面宽且综合性强。客观来看，在以疾病细分程度高、患者数量分散为特点的血液领域，这种“多点切入，多线并行”的布局体系或许比“一个病种做到底”的“大药”思维更适合，因为更难复制和挑战，也更有利于形成结构性优势。从产品生命周期管理来看，不同阶段产品形成的“代际衔接”也契合后专利悬崖时代企业迫切的稳健增长需求。跨国企业的中式打法虽然公司财报中没有对中国市场的数字做披露，但从近期BMS多位总部高层现身北京亦庄、为中国创新中心“助阵”来看，“提升中国市场战略权重”的信号清晰而明确。这种“权重提升”，一方面体现在内部资源的更深度融合。据悉，目前BMS中国研发团队已参与到几乎所有全球关键项目中，中国患者入组比例日趋提高，新药/新适应症在中国的递交时间也在不断提前，从数年前的几年缩减到几个月甚至几天。另一方面，则体现在BMS对中国医疗体系的更深度融入。回看过去5年，BMS在中国相继拿下的2个血液疾病适应症，都是第一时间参与谈判并进入了当年的医保目录。2024年，又通过“港澳药械通”政策，在大湾区快速引入了首个用于急性髓系白血病口服维持治疗的阿扎胞苷片（公开信息显示，CDE已于2026年正式受理该药物的注册申请11）。一套“双路径准入”组合拳打得行云流水，也从侧面体现出跨国药企已深谙在中国市场的运行之道。另一个颇具代表性的案例就是BMS在血液领域倡导的COE PLUS模式。这是一套集准入、规范诊疗、医生教育、患者管理、真实世界数据积累为一体的完整的生态布局，以确保新药上市后可以快速进入到一套已经被预先搭建好的临床体系中，最大化创新资产在中国的落地质量和放量效率。BMS这套体系布局的底层逻辑是看到了病种分散带来的诊疗能力系统性滞后，而这套模式能运行起来的关键在于通过“国际认证-省市牵头-基层下沉”盘活各层级网络，最终转化为可执行、可复制的诊疗路径。以骨髓增生异常综合征为例，目前中国已有28家医院被国际MDS基金会认证为全球卓越中心（COE），数量仅次于美国；且这些已获认证的COE中心在17个省市建立了省级联盟，进一步推动模式下沉。一项研究显示12，2022年，中国血液系统恶性肿瘤新发病例约20万例。随着老龄化程度加深和诊断能力提高，预计这一数字还会继续上升，进而催生出更大的治疗需求，以及更大的商业机会。这也是为什么血液领域始终是全球创新药产业中技术迭代最密集的细分赛道之一。如何在这样激烈的竞争中继续稳立不倒？BMS正通过“平台化、体系化、生态化”打造后专利悬崖时期的战略模式，而已身处不远的CELMoD药物或将是这一模式的鲜明注解。 BMS能否就此迎来新的“重磅”世代？我们拭目以待。 1.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2026/BMY-Q1-2026-Earnings-Press-Release.pdf 2. 国家药品监督管理局药品审评中心. 突破性治疗申请公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 3.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 4.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 5.百时美施贵宝全球官网： https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 6.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf 7.百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Phase-3-EXCALIBER-RRMM-Study-Evaluating-Iberdomide-in-Combination-with-Standard-Therapies-Demonstrated-a-Significant-Improvement-in-Minimal-Residual-Disease-Negativity-Rates-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 8.Landgren, O. et al. (2025). A phase 2 trial of iberdomide, carfilzomib, daratumumab and dexamethasone quadruplet therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: The rekindle study. Blood, 146(1), 251. https://doi.org/10.1182/blood-2025-251. 9.Insight数据库：https://www.phirda.com/artilce_42069.html?module=trackingCodeGenerator 10.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2025/BMY-Q4-2025-Earnings-Press-Release.pdf 11.国家药品监督管理局药品审评中心. 受理品种信息. 检索自: https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 12.Lin M, Sun W, Huang X, Zhao X. Disease burden of hematological malignancies worldwide, in China and in the United States based on the GLOBOCAN 2022 and Global Burden of Disease 2021 data. Chin Med J (Engl). 2026 Apr 5;139(7):1042-1053. doi: 10.1097/CM9.0000000000003969. Epub 2026 Feb 11. PMID: 41672942; PMCID: PMC13043260.

2026-06-04

·动脉网

从管线到生态，拆解BMS血液赛道的长期布局逻辑

一家药企穿越专利悬崖的要义，从来在于攻而不在于守：历史大单品的下滑是不可避免的客观规律，关键是新一代资产能否有效地接替旧资产，重新建立增长引擎。从2026年一季报来看，BMS（百时美施贵宝）正在发生新旧势能的换挡：代表新兴资产的成长组合收入约62亿美元，同比增长12%。无论是体量还是增速，成长组合都已经完成了对于传统组合的超越。公司2026年第一季度总营收达到了114.89亿美元，同比增长3%¹。这份正增长的季报释放出一个清晰的信号：新一代创新产品正在逐渐走向C位。有理由认为，BMS新旧动能切换的趋势具备长期可持续性。支持这一结论的证据，不仅包括现有成长组合的放量速度，更包括在研管线的巨大潜力与兑现效率。在2026 J.P. Morgan大会上，BMS对外表示，未来5年将有望新增10个以上的新分子实体，并新增30个以上的适应症覆盖。而在这份代表未来的增量名单中，以iberdomide和mezigdomide为代表的CELMoD药物无疑是目前最接近兑现时点的资产之一。就在近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）相继发出公示，mezigdomide被正式授予突破性治疗品种²并进入优先审评³，这与iberdomide在美国和中国递交上市申请相隔仅5个月，两款药物的目标适应症都是多发性骨髓瘤。目前，iberdomide也已被CDE纳入优先审评⁴，而FDA给出的PDUFA目标日期为2026年8月17日⁵。或许，血液领域的新一代核心资产已经在路上了。 01 持续“上新”：CELMoD平台的核心价值 2004年，Aaron Ciechanover、Avram Hershko、Irwin Rose三位科学家因发现泛素介导的蛋白降解机制，共同获得了当年的诺贝尔化学奖。这一机制揭示了细胞如何通过给特定蛋白打上泛素标签、再经蛋白酶体定向降解等核心过程，也成为了靶向蛋白降解（TPD）技术的理论基础——利用人体自身的蛋白质降解机制，对驱动疾病进展的关键蛋白进行精准的定向清除。此后的20多年间，如何利用这套精妙的蛋白清除机制开发安全有效的药物成为了各家逐鹿的方向，也造就了BMS当下在TPD领域的“先发”优势——截至2026年，在全球范围内，只有BMS一家成功完成了TPD相关III期临床试验、并有成熟药物进入NDA审评通道，而CELMoD是其在TPD领域研发进展最快的方向之一，并拥有一组按时间梯度推进的资产组合：除了前文提及的iberdomide和mezigdomide，还有一款golcadomide也已进入后期研发阶段，目标适应症包括滤泡性淋巴瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤⁶。三款药物梯次推进，体现出CELMoD作为平台型资产的核心战略价值——不是偶发性地产出一款新药，而是在同一底层机制之上持续生成不同创新分子、覆盖不同适应症，产生不同的联合方案。如果说技术层面的“先发”是CELMoD平台价值的A面，那么B面就是它的临床价值。以iberdomide（以下简称IBER）为例，在目前公布的多项研究中，有两点值得关注：一个是它在“微小残留病（MRD）阴性缓解”方面的表现；另一个就是它与其他疗法联用的表现。这两点都跟当下多发性骨髓瘤的治疗特点和痛点密切相关：目前，多发性骨髓瘤尚无法治愈，而MRD阴性是当前多发性骨髓瘤最深缓解程度的疗效评价手段，大量研究已证实了它跟更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著相关。此外，多发性骨髓瘤大多为联合治疗，绝大部分的方案都建立在多药协同的基础上。一项III期研究和一项II期研究显示⁷,⁸，IBER+达雷妥尤单抗+地塞米松的三药联合方案，或者四药联合方案（在前述三药基础上叠加卡非佐米），在复发难治性多发性骨髓瘤患者中都实现了高比例且持久的MRD阴性缓解。而IBER也成为了第一个基于MRD阴性且完全缓解这个替代终点向CDE递交新药申请的多发性骨髓瘤治疗药物。这也从另一个角度透露出了BMS在这一瘤种领域低调的雄心——不是作为一个单独药物的提供者，而是试图成为一个治疗体系基石的建造者。 02 “勃发”之下，必有“厚积” 如果把视野从管线放大到更大范围、去看更大的业务全貌，可以发现：在全球的血液肿瘤和血液系统疾病市场中，BMS拥有非常稳健的基本盘。 2025年全球销量TOP100药物榜单显示⁹，BMS有三款血液领域产品跻身其中，合计销售金额超过80亿美元¹⁰。其中，罗特西普2025年全球销售金额超过23亿美元¹⁰，是BMS成长组合中兼具机制创新、临床优效和商业放量的核心产品。作为全球首个获批上市的红细胞成熟剂，罗特西普拥有β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征相关贫血两大核心适应症。能够打通这两大疾病的底层原因在于它瞄准了两者共有的病理根源——无效造血。通过与TGF-β超家族配体选择性结合，罗特西普可以降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，从而促进红细胞成熟，改善无效造血。这一机制不仅使罗特西普打破了这两大疾病长年没有创新药的局面，也为BMS成长组合收入的增长做出了贡献。事实上，罗特西普是BMS在血液领域极具代表性的策略打法：先用“同类首创FIC”或“同类最佳BIC”在一个病种里打开局面，再深挖和拓展出更丰富的适应症。而在病种的选择上，BMS的策略是“多点下注”——特别是在那些“长期无解”的疾病领域，因为空白越大，机会也就越大，拼的就是对自身研发能力和投资眼光的信心。根据公司2025年财报和2026年J.P. Morgan大会上披露的信息⁶,¹⁰，BMS在血液领域的现有产品和管线覆盖了包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征相关贫血、骨髓纤维化相关贫血等多个场景，技术路径涵盖了TPD、CAR-T、双靶点CAR-T、ADC等，覆盖面宽且综合性强。客观来看，在以疾病细分程度高、患者数量分散为特点的血液领域，这种“多点切入，多线并行”的布局体系或许比“一个病种做到底”的“大药”思维更适合，因为更难复制和挑战，也更有利于形成结构性优势。从产品生命周期管理来看，不同阶段产品形成的“代际衔接”也契合后专利悬崖时代企业迫切的稳健增长需求。 03 跨国企业的中式打法虽然公司财报中没有对中国市场的数字做披露，但从近期BMS多位总部高层现身北京亦庄、为中国创新中心“助阵”来看，“提升中国市场战略权重”的信号清晰而明确。这种“权重提升”，一方面体现在内部资源的更深度融合。据悉，目前BMS中国研发团队已参与到几乎所有全球关键项目中，中国患者入组比例日趋提高，新药/新适应症在中国的递交时间也在不断提前，从数年前的几年缩减到几个月甚至几天。另一方面，则体现在BMS对中国医疗体系的更深度融入。回看过去5年，BMS在中国相继拿下的2个血液疾病适应症，都是第一时间参与谈判并进入了当年的医保目录。2024年，又通过“港澳药械通”政策，在大湾区快速引入了首个用于急性髓系白血病口服维持治疗的阿扎胞苷片（公开信息显示，CDE已于2026年正式受理该药物的注册申请¹¹）。一套“双路径准入”组合拳打得行云流水，也从侧面体现出跨国药企已深谙在中国市场的运行之道。另一个颇具代表性的案例就是BMS在血液领域倡导的COE PLUS模式。这是一套集准入、规范诊疗、医生教育、患者管理、真实世界数据积累为一体的完整的生态布局，以确保新药上市后可以快速进入到一套已经被预先搭建好的临床体系中，最大化创新资产在中国的落地质量和放量效率。BMS这套体系布局的底层逻辑是看到了病种分散带来的诊疗能力系统性滞后，而这套模式能运行起来的关键在于通过“国际认证-省市牵头-基层下沉”盘活各层级网络，最终转化为可执行、可复制的诊疗路径。以骨髓增生异常综合征为例，目前中国已有28家医院被国际MDS基金会认证为全球卓越中心（COE），数量仅次于美国；且这些已获认证的COE中心在17个省市建立了省级联盟，进一步推动模式下沉。一项研究显示¹²，2022年，中国血液系统恶性肿瘤新发病例约20万例。随着老龄化程度加深和诊断能力提高，预计这一数字还会继续上升，进而催生出更大的治疗需求，以及更大的商业机会。这也是为什么血液领域始终是全球创新药产业中技术迭代最密集的细分赛道之一。如何在这样激烈的竞争中继续稳立不倒？BMS正通过“平台化、体系化、生态化”打造后专利悬崖时期的战略模式，而已身处不远的CELMoD药物或将是这一模式的鲜明注解。 BMS能否就此迎来新的“重磅”世代？我们拭目以待。参考资料： 1.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2026/BMY-Q1-2026-Earnings-Press-Release.pdf 2.国家药品监督管理局药品审评中心. 突破性治疗申请公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c 3.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 4.国家药品监督管理局药品审评中心. 优先审评公示详细信息. 检索自：https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731 5.百时美施贵宝全球官网： https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S--Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Iberdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 6.百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_presentations/2026/BMS-JPM-2026-Presentation.pdf 7. 百时美施贵宝全球官网：https://news.bms.com/news/corporate-financial/2025/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Phase-3-EXCALIBER-RRMM-Study-Evaluating-Iberdomide-in-Combination-with-Standard-Therapies-Demonstrated-a-Significant-Improvement-in-Minimal-Residual-Disease-Negativity-Rates-in-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx 8. Landgren, O. et al. (2025). A phase 2 trial of iberdomide, carfilzomib, daratumumab and dexamethasone quadruplet therapy for relapsed/refractory multiple myeloma: The rekindle study. Blood, 146(1), 251. https://doi.org/10.1182/blood-2025-251. 9. Insight数据库：https://www.phirda.com/artilce_42069.html?module=trackingCodeGenerator 10. 百时美施贵宝全球官网：https://www.bms.com/assets/bms/us/en-us/pdf/investor-info/doc_financials/quarterly_reports/2025/BMY-Q4-2025-Earnings-Press-Release.pdf 11.国家药品监督管理局药品审评中心. 受理品种信息. 检索自: https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 12.Lin M, Sun W, Huang X, Zhao X. Disease burden of hematological malignancies worldwide, in China and in the United States based on the GLOBOCAN 2022 and Global Burden of Disease 2021 data. Chin Med J (Engl). 2026 Apr 5;139(7):1042-1053. doi: 10.1097/CM9.0000000000003969. Epub 2026 Feb 11. PMID: 41672942; PMCID: PMC13043260. *封面图片来源：123rf 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。动脉网，未来医疗服务平台

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100 项与罗特西普相关的药物交易

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-	罗特西普	B03XA06	DB12281

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
非输血依赖性地中海贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
非输血依赖性地中海贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2023-03-20
贫血	韩国	Bristol Myers Squibb Co.	2022-05-09
铁粒幼细胞性贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
铁粒幼细胞性贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
骨髓增生异常综合征	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25
输血依赖性β地中海贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2020-06-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
骨髓纤维化	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
真性红细胞增多症	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
原发性血小板增多症	临床3期	中国	Celgene Corp.	2022-02-23
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	美国	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	中国	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	日本	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	阿根廷	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	奥地利	Celgene Corp.	2021-02-25
真性红细胞增多症后骨髓纤维化	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2021-02-25

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2026	N/A	骨髓增生异常综合征	1,602	Luspatercept (Prior ESA-exposed)	衊積膚鏇壓膚襯壓齋網(窪糧膚繭積鏇簾繭襯鹽) = 製獵衊遞糧構選願淵範糧窪鹹繭憲憲網衊獵觸 (糧膚蓋製壓願選築鏇襯 ) 更多	积极	2026-05-29
				Luspatercept (ESA-naive)	衊積膚鏇壓膚襯壓齋網(窪糧膚繭積鏇簾繭襯鹽) = 製壓齋鬱選選範製繭遞糧窪鹹繭憲憲網衊獵觸 (糧膚蓋製壓願選築鏇襯 ) 更多
NCT03682536 (COMMANDS, ASCO2026)	临床3期	骨髓增生异常综合征一线	363	Luspatercept	簾構齋鏇製蓋顧願網壓(醖鏇選夢膚鬱築顧壓簾) = 齋窪膚遞範繭餘繭蓋膚淵齋蓋選窪鬱築壓網淵 (獵顧醖糧壓窪網顧築壓 ) 更多	积极	2026-05-29
				Epoetin alfa	簾構齋鏇製蓋顧願網壓(醖鏇選夢膚鬱築顧壓簾) = 遞製襯鏇築窪顧鏇鹹願淵齋蓋選窪鬱築壓網淵 (獵顧醖糧壓窪網顧築壓 ) 更多
NCT05399732 (Pubmed \| BMC Med)	临床2期	再生障碍性贫血	58	Cyclosporine + Luspatercept	鏇鹹網鬱鹽選鏇餘衊顧(淵鏇構襯夢獵鹽衊鹽夢) = 窪積選鹹餘夢鹹積選範觸窪觸遞構夢夢觸積蓋 (遞齋膚鹹蓋鹽窪膚艱膚 ) 更多	积极	2026-04-29
				Cyclosporine	鏇鹹網鬱鹽選鏇餘衊顧(淵鏇構襯夢獵鹽衊鹽夢) = 願淵鹹艱鏇製網積襯窪觸窪觸遞構夢夢觸積蓋 (遞齋膚鹹蓋鹽窪膚艱膚 ) 更多
NCT05664737 (Company_Website) 人工标引	临床2期	α地中海贫血	-	Luspatercept+best supportive care (non‑transfusion‑dependent)	-	积极	2026-02-23
				Luspatercept+best supportive care (transfusion-dependent)	憲網獵憲構繭窪構簾觸(襯衊艱顧構襯製衊餘齋) = 窪淵廠願壓顧鹹衊積願夢襯繭繭糧簾鬱壓獵願 (製鬱衊簾選繭壓膚淵蓋 ) 达到更多
NCT05664737 (ASH2025)	临床2期	α地中海贫血	6	Luspatercept (Transfusion-dependent α-thalassemia HbH disease)	糧簾艱齋廠觸艱願壓窪(遞觸壓顧餘範網窪獵範) = 獵壓築醖願願衊簾窪簾鑰鏇顧觸選獵範蓋製齋 (醖鹽醖鬱壓選鹽餘鏇廠 )	积极	2025-12-06
				Luspatercept (Non-transfusion-dependent α-thalassemia HbH disease)	糧簾艱齋廠觸艱願壓窪(遞觸壓顧餘範網窪獵範) = 齋製範窪築構觸淵網鑰鑰鏇顧觸選獵範蓋製齋 (醖鹽醖鬱壓選鹽餘鏇廠 )
ASH2025	N/A	骨髓增生异常综合征	1,482	Luspatercept	憲糧獵齋膚壓獵選顧艱(簾餘衊餘積窪膚繭觸蓋) = 遞網膚蓋顧選窪觸餘膚糧鹽齋顧繭繭鹹淵壓願 (築積積獵製顧鹽齋積顧 ) 更多	积极	2025-12-06
				Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs)	憲糧獵齋膚壓獵選顧艱(簾餘衊餘積窪膚繭觸蓋) = 鹹膚壓憲餘繭簾繭憲蓋糧鹽齋顧繭繭鹹淵壓願 (築積積獵製顧鹽齋積顧 ) 更多
NCT02604433 (BELIEVE, ASH2025)	临床3期	输血依赖性地中海贫血	336	Luspatercept	鹹網壓醖鑰襯糧觸鏇網(願簾鬱襯衊廠顧憲範襯) = 構構壓積衊壓鹹壓觸鬱廠膚選範顧願獵蓋願遞 (構鹽憲積鹽糧鬱餘醖顧 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo	鹹網壓醖鑰襯糧觸鏇網(願簾鬱襯衊廠顧憲範襯) = 遞膚醖繭膚網獵積築糧廠膚選範顧願獵蓋願遞 (構鹽憲積鹽糧鬱餘醖顧 ) 更多
NCT03682536 (COMMANDS, ASH2025)	临床3期	骨髓增生异常综合征	363	Luspatercept	糧獵築憲簾廠衊簾淵範(顧簾鹽憲鹹醖壓網繭鹽) = 獵觸繭觸構窪夢餘築願衊範鹹窪膚構鹽餘獵積 (範繭艱淵範簾廠憲醖繭 ) 更多	积极	2025-12-06
				Erythropoiesis-stimulating agent (ESA) epoetin alfa	糧獵築憲簾廠衊簾淵範(顧簾鹽憲鹹醖壓網繭鹽) = 衊夢淵壓範觸製積遞繭衊範鹹窪膚構鹽餘獵積 (範繭艱淵範簾廠憲醖繭 ) 更多
ASH2025	N/A	非输血依赖性地中海贫血	50	Luspatercept 1.0 mg/kg Q3W	艱艱構衊簾鬱夢鏇網遞(齋觸繭糧夢糧積糧製廠) = 窪鑰構築壓遞鑰齋窪簾醖積觸構夢糧襯淵遞獵 (蓋衊繭艱鑰艱繭壓製構 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血液疾病	17	Luspatercept 1 mg/kg	鹽獵蓋糧構醖簾範齋鏇(願淵鹹獵衊糧膚糧餘衊) = 衊鏇選夢膚醖選構壓範構壓鑰廠衊構鬱繭蓋觸 (築蓋廠淵鹽獵膚簾艱鑰 ) 更多	积极	2025-12-06
				Luspatercept 1 mg/kg (patients with erythroid response)	鹹遞製範淵襯積遞憲壓(糧醖網獵構夢選願蓋餘) = 廠製選築選鏇醖衊顧鬱築鬱築齋鑰醖餘壓鏇獵 (網蓋蓋鑰網鏇鹽醖願齋 )