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国家医疗保障局、人力资源社会保障部日前公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称“2025国家医保药品目录”）。本次目录调整新增114种药品，有50种是一类创新药。此次调整后，国家医保药品目录内药品总数增至3253种。 MDS适应症纳入国家医保目录 助患者改善贫血、减轻输血依赖 用于治疗较低危骨髓增生异常综合征（MDS）的创新药物利布洛泽（通用名：注射用罗特西普），正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》。这是该药物继成人β-地中海贫血后，在中国纳入医保的第二个适应症，新版医保目录预计2026年1月1日起实施，各地报销细则以当地政府公告为准。 骨髓增生异常综合征（MDS）是一种源于造血干细胞的克隆性疾病，核心问题在于患者体内无法有效产生健康的红细胞、白细胞和血小板，进而引发贫血、频繁感染等症状，且患者向急性髓系白血病（AML）转化的风险较高，最终会导致总生存期下降。 在中国，大部分MDS患者确诊时属于较低危类型（LR-MDS），而绝大多数这类患者都会伴随贫血症状。这一现象的核心原因，是患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制了红系细胞的正常成熟，最终导致无效造血和持续贫血。 对于较低危MDS患者而言，贫血是贯穿病程的主要困扰，长期慢性贫血会显著增加患者死亡风险，临床数据显示，若患者能在早期脱离输血依赖，生存率可提高2倍。因此，改善贫血、减轻输血依赖，成为这类患者治疗的核心目标。 注射用罗特西普的出现，为较低危MDS患者带来了新的治疗选择。作为近20年来首个获批用于治疗该疾病的创新药物，它于2025年6月正式获得中国国家药品监督管理局批准，适用于治疗极低危、低危和中危MDS引起的贫血，且针对需要定期输注红细胞的成人患者。其创新作用机制，是通过选择性结合调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体，降低异常增强的Smad2/3信号通路活性，从而促进红细胞正常成熟，从根源上改善无效造血问题。 临床研究证实，无论患者是否接受过ESA治疗、是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均能有效改善贫血及输血依赖，且在整体较低危MDS人群中，呈现出延长总生存期的趋势，为患者提供了更有效、更持久且安全性更优的治疗方案。目前，该药物已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》，成为治疗伴或不伴环状铁粒幼红细胞的较低危MDS患者的一线推荐方案。 此次罗特西普较低危MDS适应症纳入医保，意味着患者的治疗经济压力将大幅减轻，更多患者有望尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续改善生活质量、延长生存时间，同时延缓向AML的转化风险。 百时美施贵宝副总裁、中国总经理钱江表示，罗特西普是公司“中国2030战略”实施以来，首个在血液学领域获批的创新药物，此次新适应症在获批后“第一时间”纳入医保，既体现了中国政府支持创新药物的政策导向，也践行了企业让中国患者“用得到、用得起”创新药物的承诺。 靶向药AKT抑制剂纳入国家医保目录助力提升乳腺癌精准治疗可及性 乳腺癌具有高度异质性，临床上主要根据雌激素受体、孕激素受体、HER2表达以及Ki-67四个指标进行分型。HR（即雌激素受体与孕激素受体）阳性、HER2阴性乳腺癌是最为常见的乳腺癌分子分型，在所有乳腺癌患者中约占比80%。内分泌治疗联合细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂是目前针对这类患者的一线标准治疗方案。 然而，部分患者仍会面临疾病进展或耐药的情况，且后续尚无标准治疗方案推荐，仍存在巨大未被满足的患者需求。 对晚期HR阳性乳腺癌患者而言，一旦在一线内分泌疗法中出现疾病进展或耐药的情况，治疗选择就会相对有限，并且生存率较低，预计只有35%的患者在诊断后能够存活五年以上。 近年来mTOR抑制剂、PI3Kα抑制剂、AKT抑制剂等靶向药物不断涌现，为携带关键信号分子基因改变的患者带来了更多精准治疗选择。研究发现，PI3K/AKT通路的异常激活是HR阳性、HER2阴性乳腺癌疾病进展的重要驱动因素之一，影响乳腺癌患者的整体生存获益。在中国人群中，约57%的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者携带PIK3CA或AKT1或PTEN改变，其中携带PTEN或AKT1改变的比例分别高达8.4%和7.7%。 “分型精准治疗”已成为乳腺癌的主流治疗理念之一。随着越来越多创新靶向药物的涌现和广泛应用，乳腺癌精准诊疗的重要性也越发凸显。复旦大学附属肿瘤医院大内科首席，ESMO国际乳腺癌专家委员会委员胡夕春教授表示，NCCN指南、ASCO指南等国际权威指南均建议，乳腺癌患者应在首次复发时或疾病进展时进行基因检测，指导后续更为个性化和有效的治疗方案，从而改善患者预后，为精准治疗提供依据。 本瑞利珠单抗纳入国家医保目录为重度哮喘患者减负 中国有400万重度哮喘患者，其中约80%为重度嗜酸粒细胞性哮喘。这是一种以气道嗜酸性粒细胞炎症为主的哮喘亚型，通常表现为嗜酸性粒细胞增高。此类患者常面临急性发作更频繁、肺功能恶化、甚至有死亡风险。许多重度嗜酸粒细胞性哮喘患者往往在接受规范的吸入糖皮质激素联合支气管扩张剂（ICS-LABA）治疗后依然控制不佳，亟需精准有效，且安全性良好能够长期坚持的治疗方案。 在生物靶向治疗时代，精准分型与长期规范治疗已成为重度哮喘有效控制的关键。四川大学华西医院呼吸和共病研究院院长李为民教授表示，嗜酸性粒细胞作为哮喘2型炎症的关键效应细胞，既是重要的生物标志物，也是治疗的关键靶点。临床治疗中，血常规报告若显示嗜酸性粒细胞≥0.15×109/L，医生会结合患者的控制情况、病史等综合判断是否属于重度嗜酸粒细胞性哮喘。对于确诊的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者，建议在传统治疗基础上尽早启用生物制剂，有效地减少急性发作率和急诊就诊率，并遵循医嘱坚持长期规范用药，每3个月检测血常规外周血嗜酸性粒细胞计数，便于医生监测疾病变化，动态调整治疗方案。 近日，本瑞利珠单抗注射液（以下简称“本瑞利珠单抗”）成功纳入2025新版国家医保药品目录，为成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗提供了可及的创新治疗方案，有望减轻患者长期规范治疗的经济负担。本瑞利珠单抗是精准靶向嗜酸粒细胞的抗IL-5R生物制剂，可以快速且持续改善重度嗜酸粒细胞性哮喘患者的症状，显著降低急性发作风险，显著提升患者肺功能并减停激素用量，不仅能为重度嗜酸粒细胞性哮喘患者提供高效的治疗选择，也为患者的长期规范治疗奠定了重要基础，帮助患者实现较高水平的“临床治愈”。 2025年更新的《支气管哮喘防治指南（2024）》对哮喘管理提出了更高的目标，即“临床治愈”。所谓临床治愈指部分临床控制期患者在生物靶向药物治疗或其他抗哮喘治疗后，无症状时长达到1年及以上，无急性发作，肺功能检测结果正常或基本正常，且无需口服糖皮质激素治疗，如满足以上所有条件可视为达到“临床治愈”。 医学指导：上海市医学会科普专科分会 编辑：悠然    题图：上观  （右下角未标注来源图片为AI制作）

12月7日，国家医保局与人力资源社会保障部共同发布了《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》的新版内容，以及《商业健康保险创新药品目录》（2025年）。与去年相比，新版医保目录新增了114种药品，其中50种为全新一类药物，整体成功率提升至88%，相较于2024年的76%有了显著增长。 ◇ 内容更新与成功 经过此次调整，新版医保目录中的药品总数已增至3253种，特别是在肿瘤和慢性病等关键领域的保障能力得到了显著提升。值得注意的是，今年新版医保目录新增的一类创新药数量达到了50种，创下了历史新高，其中甚至包括多款“全球首创”和“首个国产”类新药。 ◇ 创新药的突破 此外，百时美施贵宝旗下的全球首个且目前唯一获批的红细胞成熟剂——注射用罗特西普，也成功被纳入新版医保目录。这款药物主要用于治疗较低危骨髓增生异常综合征（MDS），不仅在中国扩展了其适应症范围，更将为患者带来显著的临床益处。付蓉教授表示，罗特西普的创新作用机制能有效地促进红细胞成熟，从而改善无效造血的问题。其减轻输血负担、缓解贫血症状以及提高生活质量的潜力，有望在新适应症纳入医保后进一步得到释放，从而减轻患者的经济负担，让更多患者能够及时接受创新药物的治疗。 ◇ 百时美施贵宝的罗特西普 港股上市公司康诺亚旗下，中国自主研发并获批上市的IL-4Rα抗体药物康悦达（司普奇拜单抗注射液），已成功被纳入新版医保目录，覆盖其已获批的全部3项适应症。此外，康悦达的预充式自动注射笔也同步纳入，为患者提供了更为便捷的治疗方式。康悦达作为国内首个治疗中重度特应性皮炎的生物制剂，打破了进口药物的垄断，为外用药控制不佳的患者带来了新的治疗选择。同时，它也是国内首个治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的生物制剂，以及全球唯一治疗季节性过敏性鼻炎的IL-4Rα抗体药物，为传统治疗手段效果不佳的患者提供了创新的治疗方案。 ◇ 康诺亚的康悦达 另一家企业科伦博泰也有3款产品被纳入新版医保目录。其中，塔戈利单抗是全球首个获批用于鼻咽癌一线治疗的PD-L1单抗，其适应症均已获得批准。塔戈利单抗联合顺铂和吉西他滨一线治疗复发或转移性鼻咽癌，相较于化疗，可获得更优的PFS、更高的ORR和更长的DoR，且患者无论PD-L1表达如何均可受益。 ◇ 科伦博泰的塔戈利单抗 作为全球首个非共价BTK抑制剂，捷帕力（匹妥布替尼片）已成功被纳入新版医保目录。这种药物专为那些已经接受过共价BTK抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤患者设计。套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤亚型，患者平均年龄约为60岁。在中国，其发病率约为0.29/10万人/年，且多数患者在确诊时已处于疾病晚期，治疗难度大，预后较差。目前，BTK抑制剂已成为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的重要治疗选择。匹妥布替尼凭借其独特的非共价结合机制，能有效填补共价BTK抑制剂治疗失败后的临床空白，为患者带来显著缓解，延长BTK通路抑制的受益时间，并改善总体生存。其纳入医保将极大提高这类创新药物的可及性，推动我国套细胞淋巴瘤诊疗水平的提升。 ◇ 淋巴瘤治疗创新 此外，肿瘤治疗药物一直是医保目录调整的热点领域。今年，多款肿瘤治疗创新药被纳入新版医保目录，包括新型抗体偶联药（ADC）。ADC药物因其强大的靶向杀伤能力，被誉为肿瘤治疗领域的“核弹”。其中，科伦博泰自主研发的TROP2 ADC——芦康沙妥珠单抗备受瞩目。该药物于2024年11月获批上市，成为国内首个获完全批准的ADC药物。其适应症广泛，包括不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌以及经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂和含铂化疗治疗后进展的EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌等，将进一步惠及更多患者。 ◇ 多发性骨髓瘤治疗 赛诺菲血液肿瘤创新药赛可益（艾沙妥昔单抗注射液）首次被纳入医保目录，为多发性骨髓瘤患者带来福音。艾沙妥昔单抗作为中国首个与VRd标准疗法联合使用的抗CD38单抗，其与一线治疗组合的临床研究显示，患者无进展生存期预期可达90个月（约7.5年），有望成为新的治疗标准。其纳入医保，将有助于更多患者把握早期治疗时机，实现更深度的缓解。 ◇ 呼吸系统疾病药物 在慢性病治疗领域，新版医保目录也取得了显著进展。本瑞利珠单抗注射液的加入，为重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）患者带来了全新的治疗选择。这款药物能够精准靶向气道嗜酸性粒细胞（EOS），快速且持续地改善患者症状，显著降低急性发作风险，并提升肺功能，减少激素用量。 ◇ 抗流感药物 今年，我国迎来了三款国产抗流感创新药的获批上市，它们分别是青峰医药的玛舒拉沙韦、众生药业的昂拉地韦以及济川药业的玛硒洛沙韦。在新版国家医保目录中，玛舒拉沙韦和昂拉地韦这两款国产创新药得以纳入，为抗流感病毒治疗增添了新选择。值得一提的是，玛舒拉沙韦作为青峰医药集团旗下科睿药业自主研发的1类创新药，不仅是国内首个自主研发的RNA聚合酶抑制剂（PA靶点），还在Ⅲ期临床研究中展现出卓越的治疗效果。研究数据显示，该药物在用药后第1天就能显著降低病毒载量，相比安慰剂组，中位流感症状缓解时间缩短了21个小时，发热缓解时间缩短了8.6个小时，病毒清除时间更是缩短了25个小时。 ◇ 中华医学会与创新药 此外，慢性病领域也有多款创新药被纳入新版医保目录。由于慢性病患者需长期服药，这些创新药的加入将显著减轻患者的经济负担。同时，国家层面也将慢性病创新药的研发列为重点支持领域，以推动相关领域的发展。