Olezarsen Sodium

一、获批上市药物 1. 度普利尤单抗（Dupilumab）—— 赛诺菲 赛诺菲度普利尤单抗在中国获批两项新适应症  生产厂家： 赛诺菲（Sanofi）  获批时间： 2026年2月27日  获批国家/地区： 中国（NMPA）   中国国家药监局批准两项新适应症： 大疱性类天疱疮（Bullous Pemphigoid, BP）成人患者 6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗 临床亮点：  哮喘适应症年龄扩展： 将此前12岁及以上的适应症扩展至6岁及以上，填补低龄儿童哮喘生物制剂治疗空白。适用于经中-高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）联合其他药物治疗后仍控制不佳的伴有2型炎症（嗜酸性粒细胞增加和/或呼出气一氧化氮升高）的哮喘患者，以及口服糖皮质激素依赖性哮喘患者。  大疱性类天疱疮： 为老年慢性自身免疫性皮肤病提供创新治疗方案，突破传统糖皮质激素和免疫抑制剂长期使用的副作用瓶颈。 2. 全球首个每周一次软骨发育不全疗法获FDA批准  药品名称： Yuviwel（navepegritide；TransCon CNP）  生产厂家： Ascendis Pharma  获批时间： 2026年2月28日  获批国家/地区： 美国（FDA）   适应症： 用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。   作用机制： 这是一种C型利钠肽（CNP）前体药物。它通过阻断FGFR3的活性，解除对儿童生长的抑制作用，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，促进软骨内骨形成。   临床亮点：  这是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。  批准基于3期ApproaCH试验数据。在第52周时，治疗组儿童的年化生长速度（AGV）显著优于安慰剂组（5.89厘米/年 vs 4.41厘米/年）。  亚组分析显示，2至5岁儿童（治疗组6.07厘米/年 vs 安慰剂组5.06厘米/年）和5至11岁儿童（治疗组5.79厘米/年 vs 安慰剂组4.02厘米/年）均能从治疗中获益。 3. 勃林格殷格翰肺癌疗法获FDA加速批准，扩大适用人群  药品名称： Hernexeos（zongertinib）  生产厂家： 勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）  获批时间： 2026年2月27日  获批国家/地区： 美国（FDA）  适应症： 用于治疗存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变、且患有不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。  作用机制： 口服、不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。该药物不与野生型EGFR结合，因此相关毒性较低。   临床亮点：  此次批准是基于前期加速批准（用于已接受过系统性治疗的患者）基础上的扩展，将治疗范围延伸至尚未接受既往治疗的患者。  提交给FDA的Beamion LUNG-1临床试验数据显示，在既往未经治疗的患者中，客观缓解率（ORR）高达76%，明显优于当前标准治疗（约30%至45%）。  其中，64%的缓解患者缓解持续时间达到6个月及以上，显示出持续的抗肿瘤活性。 4. Loargys（Pegzilarginase） 获批时间： 2026年2月24日  获批地区： 美国（FDA加速批准）  获批适应症： 联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上的儿童及成人精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的高精氨酸血症  作用机制： 重组人精氨酸酶，促进体内精氨酸代谢，快速持续降低血浆精氨酸及其毒性代谢物水平。  临床亮点： 首个获批ARG1-D疗法： 首个被证实可降低2岁及以上ARG1-D患者体内精氨酸水平的疗法。 III期PEACE试验数据（n=32）： 第24周血浆精氨酸几何均值：354.0 μmol/L降至86.4 μmol/L（治疗组）vs 464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L（安慰剂组），差异-67.1%至-83.5%（p<0.0001） 90.5%患者精氨酸水平恢复正常（安慰剂组0%） 功能性活动能力显著改善，疗效维持至48周 安全性良好，不良事件多为轻中度一过性反应。 5. 罗伐昔替尼（Rovadicitinib）——全球首创JAK/ROCK双靶点抑制剂，开启骨髓纤维化一线治疗新纪元 生产厂家：正大天晴药业集团（中国生物制药核心企业） 获批时间：2026年2月28日 获批国家/地区：中国（NMPA） 获批适应症：中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状 作用机制： 罗伐昔替尼是一款具有全新化学结构的全球首创（First-in-class）、口服JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂，通过双重机制协同发挥作用： JAK通路抑制：抑制JAK家族激酶（JAK1/2）活性，阻断JAK/STAT信号通路的持续异常活化，发挥抗炎作用 ROCK通路抑制：抑制ROCK2激酶活性，减轻STAT3磷酸化，具有抗纤维化作用，重建免疫平衡 这种"JAK（抗炎）+ ROCK（抗纤维化）"的双重抑制特性，使其区别于现有单一JAK抑制剂，能够从炎症和纤维化两个维度同时干预疾病进展。 临床研究亮点： 关键II期临床试验（对比羟基脲）： 研究设计：随机、双盲、阳性对照II期关键临床研究，纳入107例未经JAK抑制剂治疗的、具有脾脏肿大症状的中危-2或高危（DIPSS）MF患者（罗伐昔替尼组72例，对照组35例） 主要终点（第24周SVR35）：罗伐昔替尼组58.33% vs 对照组22.86%（脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例） 症状改善：最佳总症状改善率（TSS50）罗伐昔替尼组77.78% vs 对照组54.29%（任意时间点总症状评分较基线下降≥50%的受试者比例） 安全性：安全性结果与同靶点药物相似，未出现新的安全性信号，≥3级不良反应发生率约40%，治疗终止率6.7%。 6. 硫酸索西美雷塞（Sosimerasib Sulfate）——国产KRAS G12C抑制剂再添新军，差异化设计凸显临床价值 生产厂家：济民可信集团子公司浙江杭煜制药有限公司（上海济煜小分子创新中心自主研发） 获批时间：2026年2月28日 获批国家/地区：中国（NMPA） 获批适应症：至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者 审批路径：优先审评审批程序，附条件批准上市 作用机制： 硫酸索西美雷塞是一款口服、新型、高效的小分子KRAS G12C共价抑制剂，通过独特的作用机制精准靶向突变蛋白： 共价结合：与KRAS G12C突变体第12位半胱氨酸残基特异性、不可逆地共价结合 锁定失活态：将KRAS G12C突变体不可逆地锁定在非激活的GDP结合状态，阻止GTP结合 信号阻断：抑制下游ERK磷酸化及MAPK信号通路激活，从而阻断肿瘤细胞增殖、促进细胞凋亡。 临床研究亮点 该研究纳入经治晚期非小细胞肺癌患者，中位随访6.8个月。经独立审查委员会确认的客观缓解率达52.4%，疾病控制率为87.6%。该药物起效迅速，中位至缓解时间仅1.4个月，且疗效持久，中位无进展生存期为7.2个月，中位缓解持续时间和中位总生存期均尚未达到，显示出良好的抗肿瘤活性和长期获益潜力。 治疗相关不良事件发生率虽高达95.2%，但严重程度可控，3-4级严重治疗相关不良事件发生率为40.0%，且无致命性治疗相关不良事件发生。最常见的不良事件为肝酶升高（包括丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶、γ-谷氨酰转移酶）以及贫血和碱性磷酸酶升高。临床上，因不良事件导致治疗中断、剂量减少和永久停药的比例分别为24.1%、10.3%和2.1%，表明大部分不良事件可通过临床管理得以控制。 二、申报上市药物（NDA/BLA/MAA）  1. APL-1702（Cevira）—— 亚虹医药  申报时间： 2026年2月27日  申报地区： 欧洲（EMA上市许可申请获受理）  适应症： 宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）  作用机制： 光动力治疗产品（盐酸氨酮戊酸己酯软膏+一次性宫颈光动力治疗灯），局部给药结合冷光源实现病变组织选择性破坏。 核心创新： 门诊"即治即走"： 单次诊疗<10分钟，无需麻醉，患者可自行取出装置，治疗后立即恢复正常生活  冷光源技术： 治疗区域温度控制在42℃以内，97%患者报告无痛感，无宫颈结构损伤记录 数据基础： 国际多中心III期研究（入组>20%欧洲患者），结果发表于《Med》杂志（2025年12月） 2. 甲磺酸达麦利替尼（HS-10241） 申报时间： 2026年2月27日  申报地区： 中国（CDE受理）  适应症： EGFR-TKI治疗失败伴MET扩增的晚期非小细胞肺癌（关键III期已完成）  作用机制： c-MET酪氨酸激酶抑制剂（TKI），联合阿美替尼用于EGFR突变/MET扩增耐药患者。  临床数据（Ib期，n=45）： 安全性：91.1%发生治疗期不良事件（TEAE），仅1例剂量限制性毒性（300mg BID+阿美替尼110mg QD），无达到MTD 有效性（EGFR敏感突变且MET扩增，n=13）：缓解率61.5%，5例确认PR，4例SD 三代TKI经治患者（n=9）：缓解率66.7%，3例确认PR DDI风险低，联合用药安全性可控。 3. 利奈昔巴特（Linerixibat） 申报时间： 2026年2月25日  申报地区： 中国（CDE受理，已纳入优先审评）  适应症： 原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒  作用机制： 回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）口服抑制剂，抑制胆汁酸重吸收，减少循环瘙痒介质。  临床数据（III期GLISTEN试验，n=238）：  主要终点： 24周最严重瘙痒程度数值评分量表（WI-NRS）最小二乘均值差-0.72，显著优于安慰剂 快速起效： 第2周即显著改善，疗效持续24周  睡眠改善： 显著改善瘙痒相关睡眠干扰 临床意义应答： 56%患者WI-NRS降低≥3分（安慰剂组43%），差异13%  监管地位： FDA及EMA已于2025年6月受理NDA，获FDA/EMA孤儿药资格。 4. 曼多奇单抗（AK120） 申报时间： 2026年2月25日  申报地区： 中国（CDE受理）  适应症： 中重度特应性皮炎（青少年及成人）  作用机制： 新型人源化抗IL-4Rα单克隆抗体，阻断IL-4/IL-13介导的2型炎症信号通路。  临床进展： 2025年8月宣布III期关键注册性研究达到主要终点、所有关键次要终点及多项预设次要终点 显著改善皮损状态，早期瘙痒改善疗效优异 正在开展青少年及成人中重度特应性皮炎临床研究。 5. Bepirovirsen —— GSK（从Ionis Pharmaceuticals引进）  申报时间： 2026年2月26日  申报地区： 日本（MHLW受理NDA）  适应症： 成人慢性乙型肝炎（CHB）  作用机制： 反义寡核苷酸（ASO）疗法，三重机制：抑制病毒复制、降低HBsAg水平、激活免疫系统。  临床数据（B-Well 1 & 2两项III期试验）：  联合标准治疗 vs 单纯标准治疗：在所有预设层级终点中实现更高功能性治愈率，差异具有统计学意义和临床意义 基线HBsAg水平较低患者疗效更显著 安全性与既往研究一致，整体可接受 曾获FDA突破性疗法认定。 6. Olezarsen —— Ionis Pharmaceuticals  申报时间： 2026年2月27日  申报地区： 美国（FDA受理sNDA，优先审评，PDUFA：2026年6月30日）  适应症： 严重高甘油三酯血症（sHTG）  作用机制： 反义寡核苷酸疗法，抑制载脂蛋白C-III（APOC3）产生。  临床数据（III期CORE & CORE2研究）： 最高达72%的安慰剂校正甘油三酯水平降低 急性胰腺炎事件减少85% 近90%患者甘油三酯降至<500 mg/dL（急性胰腺炎风险阈值以下） 2024年12月已获FDA批准用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。 7. Imsidolimab —— Vanda Pharmaceuticals  申报时间： 2026年2月26日  申报地区： 美国（FDA受理BLA，目标审评完成日期：2026年12月12日）  适应症： 泛发性脓疱型银屑病（GPP）  作用机制： 全人源化IgG4单克隆抗体，抑制IL-36受体信号传导，针对IL-36RN基因变异导致的通路失衡。  临床数据（GEMINI-1 & GEMINI-2研究）： 单次静脉给药后第4周：皮损完全/几乎完全清除（GPPGA 0/1）比例53% vs 安慰剂13% 约两年维持治疗期间疗效持续，无疾病复发 良好安全性特征，抗药抗体发生率低。 8. Imaavy（Nipocalimab）—— 强生（Johnson & Johnson）  申报时间： 2026年2月26日  申报地区： 美国（FDA递交sBLA）  适应症： 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）  作用机制： 选择性阻断新生儿Fc受体（FcRn），降低循环IgG（包括致病性自身抗体）水平，保留关键免疫功能。  临床地位： 该疾病领域首个潜在获批疗法的上市申报。 临床数据（II/III期ENERGY研究）： 达到严格定义的持续性血红蛋白应答（Hb>10 g/dL且较基线提高≥2 g/L，维持≥28天无需救援治疗）的患者比例显著高于安慰剂 快速且持续改善贫血相关疲劳（生活质量关键指标）。 9. Molbreevi —— Savara  申报时间： 2026年2月24日  申报地区： 美国（FDA受理BLA，优先审评，PDUFA：2026年8月22日）；计划2026年Q1向EMA/MHRA提交MAA  适应症： 自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune PAP）  作用机制： 重组人GM-CSF，通过eFlow雾化系统吸入给药，恢复肺泡巨噬细胞功能，清除肺泡内表面活性物质。  临床地位： 有望成为美国和欧洲首个治疗自身免疫性PAP的药物。 曾获FDA快速通道资格、突破性疗法认定与孤儿药资格。 10. 多替拉韦拉米夫定替诺福韦片——国产HIV三合一复方制剂申报上市，简化治疗提升依从性 生产厂家：上海迪赛诺医药集团股份有限公司（浙江杭煜制药有限公司申报） 申报时间：2026年2月28日 注册分类：化学药品2.3类（含有已知活性成份的新复方制剂，且具有明显临床优势） 审批机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 适应症：HIV-1感染（推测适应症，基于临床试验登记信息及同靶点药物开发趋势） 作用机制： 该复方制剂整合了三种不同作用机制的抗逆转录病毒药物，形成多靶点协同抗病毒效应： 多替拉韦钠（Dolutegravir, DTG）50mg：第二代整合酶抑制剂（INSTI），通过抑制HIV-1整合酶活性，阻止病毒DNA整合入宿主细胞基因组，从源头阻断病毒复制 拉米夫定（Lamivudine, 3TC）300mg：核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI），作为胞嘧啶类似物，通过竞争性抑制HIV-1逆转录酶并掺入病毒DNA链终止其延伸 富马酸替诺福韦二吡呋酯（Tenofovir Disoproxil Fumarate, TDF）300mg：核苷酸类逆转录酶抑制剂（NtRTI），在体内转化为替诺福韦二磷酸，竞争性抑制HIV-1逆转录酶并终止DNA链合成 三药联合优势：整合酶抑制剂+双核苷（酸）类骨架的"1+2"方案是目前国际公认的HIV治疗金标准，具有抗病毒疗效高、耐药屏障高、抑制病毒速度快等特点。 临床开发亮点： 生物等效性研究（CTR20242843）： 研究时间：2024年8月在国内登记 研究设计：与三药联用（多替拉韦钠片+拉米夫定片+富马酸替诺福韦二吡呋酯片）对照的生物等效性研究 给药方案：试验组每周期一片，用药时程为2周期 研究目的：验证复方制剂与单药联合给药的生物等效性，支持2.3类新药申报 临床优势与差异化价值： 单片完整治疗方案（Single Tablet Regimen, STR）：将三种药物整合为一片，实现每日一次、每次一片的简化治疗模式，对比传统多片联用方案显著提升患者依从性 指南推荐方案：世界卫生组织指南（2021）、欧洲艾滋病临床协会指南（2024）、美国卫生及公共服务部指南（2024）、《中国艾滋病诊疗指南（2024版）》均将DTG+3TC+TDF方案列为HIV感染人群的首选推荐治疗方案之一 耐药预防：复方制剂通过联合使用不同机制药物，可有效减少病毒对单一药物产生耐药的风险 11. SSGJ-611——三生国健自免领域第四款申报上市产品，国产IL-4Rα单抗再添竞争者 生产厂家：三生国健药业（上海）股份有限公司（688336.SH） 申报时间：2026年2月26日 审批机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 注册分类：治疗用生物制品1类（创新型单克隆抗体） 适应症：外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD） 作用机制： SSGJ-611是三生国健自主研发设计、筛选并人源化的抗IL-4Rα单克隆抗体，具有全新的氨基酸序列，区别于已上市的同靶点药物（如度普利尤单抗）。通过特异性结合IL-4受体α亚基（IL-4Rα），双重阻断IL-4和IL-13的信号传导：阻断IL-4信号：抑制Th2细胞分化及IgE类别转换；阻断IL-13信号：抑制皮肤屏障功能障碍及炎症反应 临床研究亮点： 关键III期临床试验数据： 研究设计：中国成人中重度特应性皮炎患者多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究 给药方案：诱导期600mg+300mg每2周一次（Q2W），维持期300mg Q2W或300mg每4周一次（Q4W） 主要终点（第16周）： EASI-75应答率：显著优于安慰剂组（P<0.0001） IGA 0/1应答率（IGA达到0分或1分且较基线下降≥2分）：显著优于安慰剂组（P<0.0001） 瘙痒缓解：第16周瘙痒NRS周平均值较基线降低≥4分应答率达45.4%，显著高于安慰剂组15.6%（P<0.0001） 快速起效：给药后第2周即显示出明显的瘙痒缓解作用 12. MY008211A（盐酸兰诺可泮片）——国产CFB抑制剂领跑者，拓展C5单抗疗效不佳PNH患者新适应症  生产厂家：武汉启瑞药业有限公司（武汉朗来科技发展有限公司自主研发）  申报时间：2026年2月26日（新适应症上市申请获CDE受理）  审批机构：国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）  注册分类：化学药品1类（创新型小分子抑制剂）  新适应症：C5单抗（如依库珠单抗、雷夫利珠单抗）疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH）成人患者  作用机制： MY008211A是朗来科技自主开发的补体B因子（Complement Factor B, CFB）小分子抑制剂，通过精准调控补体替代途径发挥治疗作用： 靶点结合：与补体B因子（CFB）特异性结合，抑制其蛋白酶活性 通路阻断：有效抑制补体替代途径的激活，阻止C3转化酶的形成 溶血控制：从源头抑制补体介导的溶血反应，减少红细胞破坏。 临床研究亮点： MY008211A作为国产首个自主研发的CFB抑制剂，在两项关键III期临床中展现显著疗效。针对初治PNH患者的III期研究（CTR20242848）显示，其血红蛋白正常化率达50.0%，显著优于依库珠单抗组的9.1%，且在溶血控制、摆脱输血依赖及生活质量改善方面均达到优效性；针对C5单抗疗效不佳患者的III期研究（CTR20243663）则填补了耐药人群的治疗空白，为临床提供了关键的二线口服治疗选择。 MY008211A在长达52周的治疗周期中表现出良好的安全性和耐受性，整体风险可控，未出现新的安全性信号。作为口服小分子制剂，相比静脉注射的C5单抗，在提升患者依从性的同时保持了可接受的安全性 profile，为PNH患者的长期管理提供了便利且可靠的治疗方案。 三、关键III期临床试验成功  1. 塞普替尼（Selpercatinib）—— 礼来  试验名称： LIBRETTO-432  公布时间： 2026年2月26日  适应症： 早期（II-IIIA期）RET融合阳性非小细胞肺癌术后辅助治疗  主要终点： 研究者评估的无事件生存期（EFS）达到高度统计学显著且具有临床意义的改善。  试验设计： 全球性、多中心、随机、双盲、对照III期研究，对比塞普替尼 vs 安慰剂用于完成根治性放疗/手术后的患者。 2. Keytruda（Pembrolizumab）+ Padcev（Enfortumab Vedotin）—— 默沙东/辉瑞/安斯泰来  试验名称： KEYNOTE-B15（EV-304）  公布时间： 2026年2月26日  适应症： 可接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）围手术期治疗  主要终点： 无事件生存（EFS）显著改善。  核心数据（中位随访33.6个月）：  EFS事件风险降低47%（HR=0.53，95% CI：0.41-0.70，p<0.0001）  中位EFS：联合组尚未达到 vs 对照组48.5个月 2年无进展/复发存活率：79.4% vs 66.2%  临床意义： 首个在围手术期应用、由免疫疗法+ADC组成并被证实显著延长生存的治疗方案。 3. Doravirine/Islatravir（DOR/ISL，100mg/0.25mg）—— 默沙东  公布时间： 2026年2月26日  适应症： HIV-1成人患者  三项III期试验结果： 试验名称 人群 关键结果 MK-8591A-053 初治患者 第48周病毒抑制率（<50拷贝/mL）：91.8% vs BIC/FTC/TAF组90.6%，达到非劣效（p<0.001） MK-8591A-052 病毒学抑制患者转换治疗 第96周维持高病毒抑制率，安全性与BIC/FTC/TAF相似 MK-8591A-051 病毒学抑制患者转换治疗 第96周维持高病毒抑制率，安全性与基线方案相似 监管状态： FDA已受理NDA，目标审评完成日期2026年4月28日。 4. Bictegravir/Lenacapavir（BIC/LEN，75mg/50mg）—— 吉利德科学  试验名称： ARTISTRY-1 & ARTISTRY-2  公布时间： 2026年2月26日  适应症： 病毒学抑制的HIV感染者转换治疗  ARTISTRY-1（复杂多片方案转换）： 第48周病毒抑制（≥50拷贝/mL）：0.8% vs 对照组1.1%，达到非劣效 CD4细胞计数稳定，无治疗产生耐药性  空腹血脂改善：总胆固醇中位变化-15 mg/dL vs +2 mg/dL  ARTISTRY-2（对比Biktarvy）： 第48周病毒抑制：1.3% vs 1.0% CD4及BMI稳定，仅1例孤立整合酶位点替代（无表型耐药，无衣壳突变） 药物相关不良事件：10.4% vs 12.0%。 5. Orforglipron —— 礼来  试验名称： ACHIEVE-3  公布时间： 2026年2月27日（数据发表于《柳叶刀》）  适应症： 二甲双胍控制不佳的2型糖尿病  试验设计： 52周头对头研究（n=1698），对比Orforglipron（12mg/36mg）vs 口服司美格鲁肽（7mg/14mg） 核心数据： 指标 Orforglipron 36mg 口服司美格鲁肽 14mgHbA1c降低2.2个百分点 1.4个百分点体重减轻19.7磅（9.2%） 11.0磅（5.3%）相对减重优势+73.6% - 心血管风险指标改善： Non-HDL-C、HDL-C、VLDL-C、总胆固醇、收缩压、甘油三酯均较基线改善。  监管状态： 已向全球监管单位提交申请，预计FDA将于2026年Q2对肥胖适应症作出决定。 6. 注射用BL-B01D1（iza-bren） 生产厂家：四川百利天恒药业股份有限公司（Systimmune） 适应症：既往经紫杉烷类治疗失败的不可手术切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC） 作用机制 ：同时靶向EGFR和HER3，双重阻断肿瘤细胞增殖与存活信号 通过抗体介导的内吞作用释放治疗性payload，引发基因毒性应激导致肿瘤细胞死亡 临床进展  2026年2月24日公布III期临床成功（期中分析），尚未获批上市。 主要终点：PFS（无进展生存期）与OS（总生存期）双主要终点均达到 iDMC建议：基于现有分析结果，建议与监管沟通提前申报上市 历史地位：iza-bren第3项达到主要终点的III期临床研究；全球首创双抗ADC在乳腺癌领域的首个III期阳性结果 前两项III期成功：鼻咽癌（2025年7月，已申报上市并获优先审评）、食管鳞癌（2025年11月PFS/OS双阳，2026年1月获CDE受理并纳入优先审评）。 参考文献： [1]各公司官网 [2]NMPA官网 [3]FDA官网 本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 本公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。另外，因水平有限，不足之处在所难免，敬请谅解！

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亿美元。根据招股书，Generate 计划将此次募集资金用于推进核心管线的临床试验与 IND 申报、AI 技术平台的迭代升级、前期研发项目拓展、团队扩张及日常运营。Generate 是一家以 AI 平台为核心驱动力的科技型生物医药公司，通过其生成生物学平台，设计、测试并推进新的候选药物，旨在解决传统技术难以攻克的生物学挑战。 达博生物/济民博鳌国际医院多靶点溶瘤病毒 IND 获受理，首款博鳌乐城创新药 近日，据 CDE 官网显示，广州达博生物制品有限公司/海南济民博鳌国际医院有限公司的「DB006 溶瘤腺病毒注射液」的 IND 获得受理。DB006 溶瘤腺病毒注射液是基于基因工程的方法，进行多个方面的改造，以实现选择性感染肿瘤细胞、增强病毒的肿瘤特异性复制能力；另外，其通过多个抗肿瘤及免疫调节基因的导入，利用多个靶点杀伤肿瘤，拟开发用于治疗晚期恶性实体肿瘤。 石药集团PCSK9 siRNA启动III期临床 近日，石药集团在中国药物临床试验登记与信息公示平台连续登记了两项SYH2053注射液的国内III期临床试验，旨在评估该药单药治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的有效性和安全性。SYH2053是石药集团自主研发的靶向PCSK9的siRNA药物，也是首个进入III期临床的国产PCSK9 siRNA，标志着中国核酸药物在降脂领域迈出关键一步。 齐鲁制药靶向PCSK9 siRNA降脂新药启动III期临床，产品从瑞博生物引进 2月27日，美国临床试验收录网站显示，齐鲁制药引进的小核酸新药 QLC7401（RBD7022）正式启动首个III期临床试验，这是国产靶向PCSK9的降脂 siRNA疗法的关键进展，为高血脂症患者带来新的治疗选择。该试验编号为NCT07441317，由齐鲁制药主办，将评估100mg皮下注射剂量的QLC7401联合降脂药，治疗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的原发性高胆固醇血症或混合性高脂血症的有效性与安全性，目前试验尚未开启受试者招募。 礼来IL-23p19抑制剂在华获批，双适应症覆盖炎症性肠病 近日，礼来旗下的安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为：米吉珠单抗）获得国家药品监督管理局批准（NMPA），用于治疗成人中重度活动性克罗恩病（CD）及成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。 首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病 2月27日，海军军医大学上海长征医院殷浩团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组在国际顶级期刊Lancet Diabetes & Endocrinology（在191种内分泌与代谢学期刊中排名第一）发表了最新研究成果：“Autologous and allogeneic stem cell-derived islet therapy in three recipients with type 1 diabetes and complete loss of endogenous pancreatic β-cell function pretransplant”。该项研究首先利用患者自体/健康人供体的PBMC重编程为iPSC，进而建立具有内胚层分化特异性的内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），并以EnSC为种子细胞在体外制备自体/异体再生胰岛组织（E-islet），经皮肝门静脉穿刺移植治疗三例严重1型糖尿病（T1D）患者，并实现了胰岛功能重建与血糖自主调控。该研究提示：即使采用自体来源的再生胰岛治疗T1D，仍需长期使用“Edmonton Protocol”的标准免疫抑制方案，以克服自身免疫的再次攻击。 促进患儿身高增长，FDA批准Ascendis创新多肽疗法Yuviwel 近日，Ascendis Pharma宣布，美国FDA已加速批准其多肽疗法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP），用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。根据公司新闻稿，Yuviwel是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。同时，该疗法也是目前首个能够在每周给药间隔期间实现持续性全身C型利钠肽（CNP）暴露的软骨发育不全治疗药物。 Ionis公司Olezarsen获FDA授予的优先审评资格 近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。 首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准，针对眼科疾病 近日，FDA批准了Life Biosciences旗下核心管线iPS细胞来源ER-100的试验性新药（IND）申请，标志着部分表观遗传重编程（partial epigenetic reprogramming）疗法首次获准进入人体临床阶段。这一进展被视为抗衰生物学向临床转化迈出的关键一步。 Keytruda、ADC组合抗癌疗法达3期临床主要终点 近日，默沙东（MSD）宣布，在针对可接受顺铂为基础化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者开展的3期临床试验KEYNOTE-B15（亦称EV-304）研究中，Keytruda（pembrolizumab）与辉瑞（Pfizer）和安斯泰来（Astellas）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）联用作为围手术期治疗方案，在手术前后使用，与新辅助化疗联合手术相比，该联合方案在改善患者无事件生存（EFS）结局方面展现出显著优势，有望为符合条件的MIBC患者提供新的治疗选择。根据新闻稿，这是首个在围手术期应用、由免疫疗法与抗体偶联药物（ADC）组成并被证实可显著延长此类患者生存的治疗方案。 赛诺菲宣布「度普利尤单抗」在中国获批两项适应症 2月27日，赛诺菲（Sanofi）宣布抗IL-4Rα单抗度普利尤单抗注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准两项新适应症：用于治疗大疱性类天疱疮（bullous pemphigoid, BP）成人患者，以及用于6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗。 亚虹医药光动力治疗产品上市申请获欧洲药品管理局受理 2月27日，亚虹医药宣布其APL-1702（CEVIRA）拟用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者的上市许可申请已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。APL-1702是一款光动力治疗产品，由盐酸氨酮戊酸己酯软膏和一次性使用宫颈光动力治疗灯组成，通过创新的局部给药与阴道内置冷光源设计，实现了治疗模式的突破。 诺华120亿美元收购后，分拆RNA疗法新公司携2.7亿美元亮相，针对罕见心脏疾病 2 月 27 日，Atrium Therapeutics 正式宣布成立，公司专注于RNA 药物，聚焦于罕见遗传性心肌病领域，依托靶向RNA递送平台，推进两款核心候选药物的开发。据悉，Atrium Therapeutics 是源自诺华 120 亿美元收购 Avidity Biosciences 后的资产拆分，成立之初便手握约 2.7 亿美元现金及现金等价物，为管线推进提供充足资金支撑。 突发！罗氏中国副总裁离职 据公开消息，罗氏制药全国市场准入副总裁罗丹女士因个人职业发展原因，将于2026年2月28日离任，结束其在罗氏近13年的职业生涯。罗丹女士于2013年7月加入罗氏制药中国。在罗氏任职的近13年时间内，先后担任了中央市场准入负责人，全国市场准入及支付创新团队高级总监，以及全国市场准入负责人，助理副总裁等市场准入不同重要职能，为罗氏20余款创新药物进入国家医保目录发挥了重要作用。 CDE发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》 近日，寡核苷酸药物为近年来备受关注的研发领域，为推动寡核苷酸药物行业的发展，助力该类药物的开发与评价，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》。 本指导原则适用于反义寡核苷酸（ASO），小干扰 RNA（siRNA）、 核酸适配体（Aptamer）等化学合成寡核苷酸创新药物。 8.85亿美元！药明合联达成技术授权合作协议 2月27日，全球领先的专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物端到端CRDMO服务的药明合联，宣布与Earendil Labs（华深智药海外关联公司）就药明合联自主研发的WuXiTecan-2载荷连接子技术授权达成战略合作。Earendil Labs是一家人工智能驱动的生物科技公司，专注于研发新一代创新生物药，用于治疗自身免疫性疾病、癌症及其他存在未被满足医疗需求的疾病。根据双方协议，药明合联将向Earendil Labs授权其自主研发的"WuXiTecan-2载荷连接子技术"，授予后者在全球范围内针对多个特定靶点ADC候选药物的独家开发权。Earendil Labs将结合该技术与自有的AI平台发现的双特异性抗体，推进对应靶点ADC候选药物研发。本次合作潜在总交易金额最高可达约8.85亿美元，包含首付款、若干研发、注册及销售里程碑付款。待合作ADC候选药物上市后，药明合联也将按照一定比例享受基于净销售额的特许权使用费。 翰森制药创新药甲磺酸达麦利替尼片上市许可申请获NMPA受理 2月27日，翰森制药集团有限公司宣布，公司创新药甲磺酸达麦利替尼片联合甲磺酸阿美替尼片上市许可申请（NDA）获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的伴间质-上皮转化因子（MET）扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。达麦利替尼（HS-10241）为翰森制药自主研发的口服高选择性 c-MET 酪氨酸激酶抑制剂。阿美替尼（阿美乐®/Aumseqa®）是翰森制药自主研发的中国首个原研三代EGFR-TKI。 华润系老将郭霆出任董事长 2月26日，华润医药商业集团有限公司正式发布高管人事变动公告，华润系资深管理者郭霆正式出任华润医药商业董事长。与此同时，傅吉奎当选为公司职工董事。值得注意的是，在新任总经理人选正式聘任之前，郭霆将继续代行总经理职责，以保障公司经营管理的连续性与稳定性。早在2025年8月，原任总经理的郭霆便开始代行董事长职务。此次董事会决议正式选举其为董事长，他深耕医药行业多年。 法院做出裁定，云顶新耀布地奈德肠溶胶囊专利维权成功 2月26日，云顶新耀就其核心产品布地奈德肠溶胶囊（耐赋康®）的专利维权取得关键司法进展。广州知识产权法院于2026年2月26日作出裁定，全面支持云顶新耀的诉前行为保全申请，责令相关仿制药企业立即停止侵权行为并停止挂网。尽管云顶新耀未在公告中指名，但根据国家药监局记录，该仿制药企正是于2025年12月获批国内首仿的海南合瑞制药有限公司。这一裁定具有标志性意义，它清晰地诠释了中国药品专利链接制度的核心原则：“获批”不等于“可上市”。根据规定，海南合瑞在申报时已作出“3类声明”，承诺在原研专利（有效期至2029年5月7日）到期前不上市销售。法院的迅速裁定表明，任何在专利期内的商业准备行为，如产品挂网，都可能被认定为侵权并立即被制止。这为所有创新药企注入了一剂强心针，彰显了司法系统对药品知识产权保护的决心与执行力。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 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