A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen (ISIS 678354) in Patients With Hypertriglyceridemia and Atherosclerotic Cardiovascular Disease (Established or at Increased Risk for), or With Severe Hypertriglyceridemia

The purpose of the study is to evaluate the effect of olezarsen on percent change in fasting triglyceride (TG) levels compared to placebo in participants with hypertriglyceridemia and atherosclerotic cardiovascular disease, or with severe hypertriglyceridemia.

开始日期2022-11-21

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT05579860

/ Completed临床1期

A Single-Dose, Randomized, Open-Label, Two-Period Crossover, Bioequivalence Study Comparing Two Subcutaneous Formulations: Vial and Autoinjector (AI) With Olezarsen, at Two Dose Levels, in Healthy Adult Participants

The purpose of the study is to assess the bioequivalence of olezarsen between 2 subcutaneous (SC) formulations [(autoinjector (AI) and vial] at 2 dose levels in healthy adult participants.

开始日期2022-10-05

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NCT05552326

/ Completed临床3期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Olezarsen (ISIS 678354) Administered Subcutaneously to Patients With Severe Hypertriglyceridemia

The purpose of this study is to evaluate the efficacy of olezarsen as compared to placebo on the percent change in fasting triglycerides (TG) from baseline.

开始日期2022-08-31

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

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2026-02-20·JOURNAL OF CLINICAL ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Approach to the Adult Patient with Chylomicronemia

Review

作者: Hegele, Robert A

Abstract:

Chylomicronemia, defined by fasting triglycerides ≥10 mmol/L (≥885 mg/dL), has diverse etiologies. When clinical features such as abdominal pain, lipemia retinalis, eruptive xanthomas, hepatosplenomegaly, pancreatitis, or visibly lipemic plasma accompany the biochemical disturbance, the condition is called chylomicronemia syndrome. Subtypes include rare monogenic familial chylomicronemia syndrome (FCS), the more common multifactorial chylomicronemia syndrome (MCS), autoimmune chylomicronemia, and lipodystrophy-associated chylomicronemia. Patients are at risk for acute pancreatitis and sometimes atherosclerotic cardiovascular disease. Accurate diagnosis includes medical history, physical exam, laboratory testing (including plasma apolipoprotein B and the ratio of triglyceride to total cholesterol), clinical scoring systems, as well as selective use of genetic testing when FCS is suspected. In adults, the overwhelming majority of patients with chylomicronemia have MCS and not FCS. Treatment centers on dietary fat restriction, total alcohol avoidance, management of secondary factors, and traditional triglyceride-lowering therapies such as fibrates and omega-3 fatty acids. Acute pancreatitis management requires stabilization, analgesia, supportive care, and preventive management of hypertriglyceridemia. Emerging RNA-based therapies targeting apolipoprotein C-III (eg, volanesorsen, olezarsen, and plozasiran) offer transformative potential for FCS and for some refractory patients with other chylomicronemia subtypes. A multidisciplinary approach—integrating clinical, biochemical, and genetic assessment—guides therapy and reduces pancreatitis risk.

2026-01-29·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Olezarsen for Managing Severe Hypertriglyceridemia and Pancreatitis Risk

Article

作者: Cohen, Hofit ; Nicholls, Stephen J. ; Kiss, Robert Gabor ; Bergmark, Brian A. ; Goudev, Assen ; Tsimikas, Sotirios ; Zimerman, Andre ; Xia, Shuting ; Murphy, Sabina A. ; Blom, Dirk ; Sabatine, Marc S. ; Kang, Yu Mi ; Goldberg, Anne C. ; Weinland, Julia ; Moura, Filipe A. ; Li, Dan ; Moulin, Philippe ; Gaudet, Daniel ; Vrablik, Michal ; Alexander, Veronica J. ; Marston, Nicholas A. ; Stroes, Erik S.G. ; Goodrich, Erica L. ; Zhang, Shuanglu ; Charng, Min-Ji ; Giugliano, Robert P. ; Nordestgaard, Børge G. ; Banach, Maciej ; Badimon, Lina ; Waldman, Elaine ; Prohaska, Thomas A.

BACKGROUND:

Patients with severe hypertriglyceridemia have an increased risk of acute pancreatitis. The efficacy and safety of olezarsen, an antisense oligonucleotide targeting apolipoprotein C-III messenger RNA, have not been established in this population.

METHODS:

We conducted two double-blind, randomized, placebo-controlled trials (CORE-TIMI 72a and CORE2-TIMI 72b). Patients with severe hypertriglyceridemia were assigned in a 1:1:1 ratio to receive olezarsen at a dose of 50 mg, olezarsen at a dose of 80 mg, or placebo monthly for 12 months. The primary outcome was the percent change in the triglyceride level at 6 months, reported as the difference between each olezarsen dose group and the placebo group (placebo-adjusted change). Secondary lipid outcomes included the percent change in the triglyceride level at 12 months and in apolipoprotein C-III, remnant cholesterol, and non-high-density lipoprotein (non-HDL) cholesterol at 6 months and 12 months. Acute pancreatitis events were assessed across both trials.

RESULTS:

A total of 1061 patients were included in the primary analysis (617 in the CORE-TIMI 72a trial and 444 in the CORE2-TIMI 72b trial). At 6 months, the placebo-adjusted least-squares mean change from baseline in the triglyceride level was -62.9 percentage points in the olezarsen 50-mg group and -72.2 percentage points in the olezarsen 80-mg group in the CORE-TIMI 72a trial and was -49.2 percentage points in the olezarsen 50-mg group and -54.5 percentage points in the olezarsen 80-mg group in the CORE2-TIMI 72b trial (P<0.001 for all comparisons of olezarsen with placebo). Decreases in the levels of triglycerides, apolipoprotein C-III, remnant cholesterol, and non-HDL cholesterol were greater with olezarsen than with placebo (P<0.001 for all comparisons). The incidence of acute pancreatitis was lower with olezarsen than with placebo (mean rate ratio, 0.15; 95% confidence interval, 0.05 to 0.40; P<0.001). The incidence of any adverse events appeared to be similar across trial groups. Elevations in liver-enzyme levels and thrombocytopenia (platelet count, <100,000 per microliter) were more common with the 80-mg dose of olezarsen, and a dose-dependent increase in the hepatic fat fraction was noted.

CONCLUSIONS:

Among patients with severe hypertriglyceridemia, treatment with olezarsen led to a significantly greater reduction in the triglyceride level at 6 months and in the incidence of acute pancreatitis than placebo. (Funded by Ionis Pharmaceuticals; CORE-TIMI 72a and CORE2-TIMI 72b ClinicalTrials.gov numbers, NCT05079919 and NCT05552326.).

2026-01-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Optimizing cardiovascular health: a systematic review and meta-analysis of olezarsen dosages in high-risk hypertriglyceridemic patients

Review

作者: Serag, Ibrahim ; Moawad, Mostafa Hossam El Din ; Alkhawaldeh, Ibraheem M ; Alattar, Ahmed ; Alqahtani, Youssef A ; Shati, Ayed A ; Khader Alkhamaiseh, Sara Ahmad

BACKGROUND:

Hypertriglyceridemia and hypercholesterolemia are well-known risk factors for atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD), especially in patients already at elevated cardiovascular risk. Despite current treatment approaches, including lifestyle changes and medication, many individuals do not reach ideal lipid levels, emphasizing the need for new therapeutic options. Olezarsen, an antisense oligonucleotide targeting apolipoprotein C-III (ApoC-III) synthesis, has emerged as a promising candidate to reduce residual cardiovascular risk in these patients.

AIM:

This systematic review and meta-analysis aimed to assess the effectiveness and safety of different dosages of Olezarsen in patients with high-risk hypertriglyceridemia. Additionally, it explored whether varying dosage regimens impacted lipid outcomes and adverse events.

METHODS:

Following PRISMA guidelines, a comprehensive search was conducted in PubMed, Scopus, Web of Science, and Cochrane Library for randomized controlled trials (RCTs) published in English. The studies included compared different doses of Olezarsen with placebo in high-risk hypertriglyceridemia patients. Primary outcomes were changes in triglycerides (TG), very-low-density lipoprotein cholesterol (VLDL-C), apolipoprotein B (ApoB), high-density lipoprotein cholesterol (HDL-C), low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C), and treatment-emergent adverse events (TEAE). Secondary outcomes included changes in non-HDL-C and total cholesterol (TC). The data were analyzed as mean differences (MD) or odds ratios (OR) using a random-effects model.

RESULTS:

Four RCTs (309 participants) were included. The pooled analysis demonstrated significant reductions in TG (MD = -76.11), VLDL-C (MD = -54.95 mg/dL), ApoB (MD = -12.40 mg/dL), non-HDL-C (MD = -18.03 mg/dL), and LDL-C (MD = -10.09 mg/dL) with Olezarsen treatment compared to placebo. Olezarsen also significantly increased HDL-C levels (MD = + 22.60 mg/dL), while total cholesterol remained unchanged. No significant differences in overall adverse events or drug-related adverse events were observed compared to placebo. Subgroup analysis revealed a dose-dependent effect on several lipid parameters without an increase in adverse events with higher doses.

CONCLUSION:

Olezarsen effectively improves key lipid parameters, including TG, VLDL-C, ApoB, non-HDL-C, and LDL-C, while also safely raising HDL-C in patients with high-risk hypertriglyceridemia. Total cholesterol remained stable, and no increase in adverse events was noted. Further studies are needed to determine optimal dosing and long-term cardiovascular benefits.

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项与奥莱扎森相关的新闻（医药）

2026-03-01

·创药邦

创药邦 | 生物医药每日信息汇总20260301

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道创药速递美国首款间充质干细胞药物商业化落地，2026年预计净收入超1亿美元 Generate Biomedicines IPO募资4亿美元！生成式 AI 生物制药独角兽布局 CAR-T 等多个领域达博生物/济民博鳌国际医院多靶点溶瘤病毒 IND 获受理，首款博鳌乐城创新药石药集团PCSK9 siRNA启动III期临床齐鲁制药靶向PCSK9 siRNA降脂新药启动III期临床，产品从瑞博生物引进礼来IL-23p19抑制剂在华获批，双适应症覆盖炎症性肠病首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病促进患儿身高增长，FDA批准Ascendis创新多肽疗法Yuviwel Ionis公司Olezarsen获FDA授予的优先审评资格首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准，针对眼科疾病 Keytruda、ADC组合抗癌疗法达3期临床主要终点赛诺菲宣布「度普利尤单抗」在中国获批两项适应症亚虹医药光动力治疗产品上市申请获欧洲药品管理局受理诺华120亿美元收购后，分拆RNA疗法新公司携2.7亿美元亮相，针对罕见心脏疾病突发！罗氏中国副总裁离职 CDE发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》 8.85亿美元！药明合联达成技术授权合作协议翰森制药创新药甲磺酸达麦利替尼片上市许可申请获NMPA受理华润系老将郭霆出任董事长法院做出裁定，云顶新耀布地奈德肠溶胶囊专利维权成功美国首款间充质干细胞药物商业化落地，2026年预计净收入超1亿美元月26日，Mesoblast Limited，全球炎症性疾病异体细胞药物领导者公布了2026财年上半年期间的财务业绩和运营报告。公司旗下美国首款间充质干细胞药物Ryoncil（remestemcel-l-rknd）商业化成效显著，2026年预计净收入将达1.1亿至1.2亿美元。 AI制药企业 Generate Biomedicines IPO募资4亿美元！生成式 AI 生物制药独角兽布局 CAR-T 等多个领域 2 月 27 日，生成式 AI 生物制药独角兽 Generate Biomedicines 登陆纳斯达克全球市场，以每股 16 美元的价格成功发行 2500 万股，募资 4 亿美元。根据招股书，Generate 计划将此次募集资金用于推进核心管线的临床试验与 IND 申报、AI 技术平台的迭代升级、前期研发项目拓展、团队扩张及日常运营。Generate 是一家以 AI 平台为核心驱动力的科技型生物医药公司，通过其生成生物学平台，设计、测试并推进新的候选药物，旨在解决传统技术难以攻克的生物学挑战。达博生物/济民博鳌国际医院多靶点溶瘤病毒 IND 获受理，首款博鳌乐城创新药近日，据 CDE 官网显示，广州达博生物制品有限公司/海南济民博鳌国际医院有限公司的「DB006 溶瘤腺病毒注射液」的 IND 获得受理。DB006 溶瘤腺病毒注射液是基于基因工程的方法，进行多个方面的改造，以实现选择性感染肿瘤细胞、增强病毒的肿瘤特异性复制能力；另外，其通过多个抗肿瘤及免疫调节基因的导入，利用多个靶点杀伤肿瘤，拟开发用于治疗晚期恶性实体肿瘤。石药集团PCSK9 siRNA启动III期临床近日，石药集团在中国药物临床试验登记与信息公示平台连续登记了两项SYH2053注射液的国内III期临床试验，旨在评估该药单药治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的有效性和安全性。SYH2053是石药集团自主研发的靶向PCSK9的siRNA药物，也是首个进入III期临床的国产PCSK9 siRNA，标志着中国核酸药物在降脂领域迈出关键一步。齐鲁制药靶向PCSK9 siRNA降脂新药启动III期临床，产品从瑞博生物引进 2月27日，美国临床试验收录网站显示，齐鲁制药引进的小核酸新药 QLC7401（RBD7022）正式启动首个III期临床试验，这是国产靶向PCSK9的降脂 siRNA疗法的关键进展，为高血脂症患者带来新的治疗选择。该试验编号为NCT07441317，由齐鲁制药主办，将评估100mg皮下注射剂量的QLC7401联合降脂药，治疗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的原发性高胆固醇血症或混合性高脂血症的有效性与安全性，目前试验尚未开启受试者招募。礼来IL-23p19抑制剂在华获批，双适应症覆盖炎症性肠病近日，礼来旗下的安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为：米吉珠单抗）获得国家药品监督管理局批准（NMPA），用于治疗成人中重度活动性克罗恩病（CD）及成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病 2月27日，海军军医大学上海长征医院殷浩团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新研究组在国际顶级期刊Lancet Diabetes & Endocrinology（在191种内分泌与代谢学期刊中排名第一）发表了最新研究成果：“Autologous and allogeneic stem cell-derived islet therapy in three recipients with type 1 diabetes and complete loss of endogenous pancreatic β-cell function pretransplant”。该项研究首先利用患者自体/健康人供体的PBMC重编程为iPSC，进而建立具有内胚层分化特异性的内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），并以EnSC为种子细胞在体外制备自体/异体再生胰岛组织（E-islet），经皮肝门静脉穿刺移植治疗三例严重1型糖尿病（T1D）患者，并实现了胰岛功能重建与血糖自主调控。该研究提示：即使采用自体来源的再生胰岛治疗T1D，仍需长期使用“Edmonton Protocol”的标准免疫抑制方案，以克服自身免疫的再次攻击。促进患儿身高增长，FDA批准Ascendis创新多肽疗法Yuviwel 近日，Ascendis Pharma宣布，美国FDA已加速批准其多肽疗法Yuviwel（navepegritide；TransConCNP），用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。根据公司新闻稿，Yuviwel是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。同时，该疗法也是目前首个能够在每周给药间隔期间实现持续性全身C型利钠肽（CNP）暴露的软骨发育不全治疗药物。 Ionis公司Olezarsen获FDA授予的优先审评资格近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。首个“逆转衰老细胞”技术人体临床获FDA批准，针对眼科疾病近日，FDA批准了Life Biosciences旗下核心管线iPS细胞来源ER-100的试验性新药（IND）申请，标志着部分表观遗传重编程（partial epigenetic reprogramming）疗法首次获准进入人体临床阶段。这一进展被视为抗衰生物学向临床转化迈出的关键一步。 Keytruda、ADC组合抗癌疗法达3期临床主要终点近日，默沙东（MSD）宣布，在针对可接受顺铂为基础化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者开展的3期临床试验KEYNOTE-B15（亦称EV-304）研究中，Keytruda（pembrolizumab）与辉瑞（Pfizer）和安斯泰来（Astellas）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）联用作为围手术期治疗方案，在手术前后使用，与新辅助化疗联合手术相比，该联合方案在改善患者无事件生存（EFS）结局方面展现出显著优势，有望为符合条件的MIBC患者提供新的治疗选择。根据新闻稿，这是首个在围手术期应用、由免疫疗法与抗体偶联药物（ADC）组成并被证实可显著延长此类患者生存的治疗方案。赛诺菲宣布「度普利尤单抗」在中国获批两项适应症 2月27日，赛诺菲（Sanofi）宣布抗IL-4Rα单抗度普利尤单抗注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准两项新适应症：用于治疗大疱性类天疱疮（bullous pemphigoid, BP）成人患者，以及用于6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗。亚虹医药光动力治疗产品上市申请获欧洲药品管理局受理 2月27日，亚虹医药宣布其APL-1702（CEVIRA）拟用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者的上市许可申请已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。APL-1702是一款光动力治疗产品，由盐酸氨酮戊酸己酯软膏和一次性使用宫颈光动力治疗灯组成，通过创新的局部给药与阴道内置冷光源设计，实现了治疗模式的突破。诺华120亿美元收购后，分拆RNA疗法新公司携2.7亿美元亮相，针对罕见心脏疾病 2 月 27 日，Atrium Therapeutics 正式宣布成立，公司专注于RNA 药物，聚焦于罕见遗传性心肌病领域，依托靶向RNA递送平台，推进两款核心候选药物的开发。据悉，Atrium Therapeutics 是源自诺华 120 亿美元收购 Avidity Biosciences 后的资产拆分，成立之初便手握约 2.7 亿美元现金及现金等价物，为管线推进提供充足资金支撑。突发！罗氏中国副总裁离职据公开消息，罗氏制药全国市场准入副总裁罗丹女士因个人职业发展原因，将于2026年2月28日离任，结束其在罗氏近13年的职业生涯。罗丹女士于2013年7月加入罗氏制药中国。在罗氏任职的近13年时间内，先后担任了中央市场准入负责人，全国市场准入及支付创新团队高级总监，以及全国市场准入负责人，助理副总裁等市场准入不同重要职能，为罗氏20余款创新药物进入国家医保目录发挥了重要作用。 CDE发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》近日，寡核苷酸药物为近年来备受关注的研发领域，为推动寡核苷酸药物行业的发展，助力该类药物的开发与评价，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（试行）》。本指导原则适用于反义寡核苷酸（ASO），小干扰 RNA（siRNA）、核酸适配体（Aptamer）等化学合成寡核苷酸创新药物。 8.85亿美元！药明合联达成技术授权合作协议 2月27日，全球领先的专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物端到端CRDMO服务的药明合联，宣布与Earendil Labs（华深智药海外关联公司）就药明合联自主研发的WuXiTecan-2载荷连接子技术授权达成战略合作。Earendil Labs是一家人工智能驱动的生物科技公司，专注于研发新一代创新生物药，用于治疗自身免疫性疾病、癌症及其他存在未被满足医疗需求的疾病。根据双方协议，药明合联将向Earendil Labs授权其自主研发的"WuXiTecan-2载荷连接子技术"，授予后者在全球范围内针对多个特定靶点ADC候选药物的独家开发权。Earendil Labs将结合该技术与自有的AI平台发现的双特异性抗体，推进对应靶点ADC候选药物研发。本次合作潜在总交易金额最高可达约8.85亿美元，包含首付款、若干研发、注册及销售里程碑付款。待合作ADC候选药物上市后，药明合联也将按照一定比例享受基于净销售额的特许权使用费。翰森制药创新药甲磺酸达麦利替尼片上市许可申请获NMPA受理 2月27日，翰森制药集团有限公司宣布，公司创新药甲磺酸达麦利替尼片联合甲磺酸阿美替尼片上市许可申请（NDA）获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的伴间质-上皮转化因子（MET）扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。达麦利替尼（HS-10241）为翰森制药自主研发的口服高选择性 c-MET 酪氨酸激酶抑制剂。阿美替尼（阿美乐®/Aumseqa®）是翰森制药自主研发的中国首个原研三代EGFR-TKI。华润系老将郭霆出任董事长 2月26日，华润医药商业集团有限公司正式发布高管人事变动公告，华润系资深管理者郭霆正式出任华润医药商业董事长。与此同时，傅吉奎当选为公司职工董事。值得注意的是，在新任总经理人选正式聘任之前，郭霆将继续代行总经理职责，以保障公司经营管理的连续性与稳定性。早在2025年8月，原任总经理的郭霆便开始代行董事长职务。此次董事会决议正式选举其为董事长，他深耕医药行业多年。法院做出裁定，云顶新耀布地奈德肠溶胶囊专利维权成功 2月26日，云顶新耀就其核心产品布地奈德肠溶胶囊（耐赋康®）的专利维权取得关键司法进展。广州知识产权法院于2026年2月26日作出裁定，全面支持云顶新耀的诉前行为保全申请，责令相关仿制药企业立即停止侵权行为并停止挂网。尽管云顶新耀未在公告中指名，但根据国家药监局记录，该仿制药企正是于2025年12月获批国内首仿的海南合瑞制药有限公司。这一裁定具有标志性意义，它清晰地诠释了中国药品专利链接制度的核心原则：“获批”不等于“可上市”。根据规定，海南合瑞在申报时已作出“3类声明”，承诺在原研专利（有效期至2029年5月7日）到期前不上市销售。法院的迅速裁定表明，任何在专利期内的商业准备行为，如产品挂网，都可能被认定为侵权并立即被制止。这为所有创新药企注入了一剂强心针，彰显了司法系统对药品知识产权保护的决心与执行力。识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

细胞疗法临床3期免疫疗法引进/卖出IPO

2026-02-28

·药明康德

治疗高血脂，反义寡核苷酸疗法有望今年获批上市；三靶点减重多肽疗法获积极临床进展…… | TIDES周报

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。Ionis Pharmaceuticals公司用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen的补充新药申请（sNDA）获美国FDA受理，并被授予优先审评资格。联邦生物与诺和诺德（Novo Nordisk）共同开发的长效三靶点多肽疗法UBT251的中国2期临床研究结果积极，治疗24周后患者的平均体重降幅最高达19.7%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 Olezarsen：获FDA授予的优先审评资格 Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。数据显示，olezarsen实现了最高达72%的安慰剂校正甘油三酯水平显著降低，同时急性胰腺炎事件减少85%，并表现出良好的安全性和耐受性。此外，近90%接受olezarsen治疗的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，低于急性胰腺炎的风险阈值。这些结果表明，该疗法在显著降低甘油三酯水平的同时，有望减少与严重高甘油三酯血症相关的临床风险。 Olezarsen是一种ASO疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在12月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。 UBT251：公布2期临床试验数据联邦制药国际控股有限公司（联邦制药）与诺和诺德联合发布了多肽疗法UBT251的中国2期临床研究的主要结果。UBT251由联邦制药的全资附属公司联邦生物与诺和诺德共同开发，是一种长效合成肽类GLP-1（胰高血糖素样肽-1）、GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）和GCG（胰高血糖素）三靶点受体激动剂。本次公布结果的临床研究由联邦生物开展，旨在研究中国超重或肥胖患者每周一次注射2 mg、4 mg和6 mg剂量的UBT251与安慰剂对照的安全性和有效性。患者基线平均体重为92.2 kg，治疗24周后，UBT251治疗组的平均体重降幅最高达19.7%（-17.5 kg），而安慰剂组仅为2.0%（-1.6 kg）。此外，与安慰剂组相比，UBT251所有剂量组在关键次要终点方面均显示出统计学显著改善，包括腰围、血糖、血压和血脂。本次研究中，UBT251显示出良好的安全性和耐受性。最常见的不良事件为胃肠道反应，绝大多数为轻度至中度，且随时间推移而减轻，这与基于肠促胰素的疗法一致。基于该研究结果，联邦制药计划启动一项针对中国超重或肥胖患者的3期临床研究。 QRL-201：公布1/2期临床试验的中期数据 QurAlis公司宣布，其在研药物QRL-201在1/2期概念验证临床试验ANQUR中取得积极的中期数据。QRL-201是一种潜在“first-in-class”的强效ASO疗法，旨在恢复肌萎缩侧索硬化（ALS）患者体内因TDP-43功能异常而下调的关键蛋白STATHMIN-2（STMN2）的表达，从而改变疾病进程。 ANQUR研究是一项双盲、安慰剂对照研究，共纳入69名患者。数据显示，QRL-201在脊髓和运动皮层广泛分布，成功实现靶点结合；与自然病程对照组相比，患者STMN2蛋白水平显著升高（超过预设治疗阈值），并有效纠正了STMN2的异常剪接。同时，低剂量组患者的磷酸化神经丝重链（pNfH）的降低具有统计学显著性及临床意义。在散发性ALS患者中，QRL-201整体呈现延缓ALSFRS-R评分下降的趋势，尤其在关乎患者生活自理能力的粗大运动子评分上表现突出。在一项事后分析中，排除基线神经丝轻链（NfL）水平最高（提示疾病进展更快）的患者后，治疗组在6个月（24周）时间点相比安慰剂组展现出统计学显著且临床有意义的ALSFRS-R评分下降减缓。安全性方面，QRL-201总体耐受性良好，绝大多数不良事件为轻度或中度。公司正计划推进QRL-201于2027年进入关键性3期临床试验。 WuXi TIDES平台助力多肽药物发现作为医药创新的赋能者，药明康德化学业务旗下WuXi TIDES多肽平台为原料药和制剂提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务。 WuXi TIDES多肽发现平台提供文库筛选及定制合成服务，并为不同规模、纯度、水平和修饰要求提供灵活的选择。2024年，平台为全球500多家客户提供多肽发现服务，交付了超41,000个多肽，覆盖从毫克级到公斤级规模。发现平台支持线性长肽、环肽、修饰肽、聚乙二醇化肽、肽类似物等多种多肽分子的合成。参考资料： [1] FDA grants accelerated approval to zongertinib for unresectable or metastatic non-squamous non-small cell lung cancer. Retrieved February 27, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-zongertinib-unresectable-or-metastatic-non-squamous-non-small-cell [2] 前沿生物与葛兰素史克达成小核酸药物全球授权许可合作. Retrieved February 23, 2026 from https://www.frontierbiotech.com/detail/1558.html [3] 三靶点激动剂UBT251中国II期临床研究：24周平均减重高达19.7%. Retrieved February 27, 2026 from https://mp.weixin.qq.com/s/hXxvKzHo58BBZgIq4nCRHw [4] 辉瑞中国携手先为达生物，加速偏向型GLP-1商业化进程. Retrieved February 24, 2026 from https://www.frontierbiotech.com/detail/1558.html [5] QurAlis Demonstrates Effects on Disease Progression and Target Engagement in ANQUR Clinical Trial of QRL-201, a First-in-Class Precision Medicine in Development for Sporadic ALS. Retrieved February 27, 2026 from https://www.quralis.com/news/quralis-demonstrates-effects-on-disease-progression-and-target-engagement-in-anqur-clinical-trial-of-qrl-201-a-first-in-class-precision-medicine-in-development-for-sporadic-als/ [6] ADARx Pharmaceuticals Presents Onvuzosiran Data Supporting Potential for Sustained Attack-Free Rates with Reduced Treatment Burden in Patients with HAE. Retrieved February 27, 2026 from https://www.adarx.com/adarx-pharmaceuticals-presents-onvuzosiran-data-supporting-potential-for-sustained-attack-free-rates-with-reduced-treatment-burden-in-patients-with-hae/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床2期孤儿药突破性疗法优先审批寡核苷酸

2026-02-26

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产业新闻 | 一线治疗肺癌！FDA再批准小分子疗法；礼来口服GLP-1小分子3期结果登《柳叶刀》，有望今年获批上市……

一线治疗肺癌！FDA再批准小分子疗法今日，美国FDA加速批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司的肺癌疗法Hernexeos（zongertinib），用于治疗存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变、且患有不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。提交给FDA的Beamion LUNG-1临床试验数据显示，在既往未经治疗的患者中，客观缓解率为76%（95% CI：65%–85%），明显优于当前标准治疗中通常约30%至45%的预期缓解比例。其中64%的缓解患者缓解持续时间达到6个月及以上，44%的患者缓解持续时间达到12个月及以上，显示出该疗法具有持续抗肿瘤活性。 Hernexeos是一种口服、不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。由于该药物不与野生型EGFR结合，因而其相关毒性较低。Zongertinib于2023年获得美国FDA授予快速通道资格，并随后于2024年获得美国FDA和中国国家药监局药品审评中心（CDE）授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗曾接受过系统性治疗、携带HER2突变的晚期NSCLC成人患者。Hernexeos此前已于2025年8月获得加速批准，用于治疗已接受过系统性治疗的HER2突变非鳞状NSCLC成人患者。本次监管决定在原有基础上进一步扩大适用人群，将治疗范围延伸至尚未接受既往治疗的患者。礼来口服GLP-1小分子3期结果登《柳叶刀》，有望今年获批上市礼来（Eli Lilly and Company）今日公布了ACHIEVE-3研究的详细结果。这是一项为期52周的头对头3期临床试验，旨在比较每日一次口服GLP-1受体激动剂小分子orforglipron与口服司美格鲁肽（semaglutide）在二甲双胍治疗控制不佳的2型糖尿病成人患者中的安全性与疗效。该研究共纳入1698名受试者，设置四个治疗组，分别为12 mg与36 mg orforglipron，以及7 mg与14 mg口服司美格鲁肽。相关研究成果已发表于《柳叶刀》期刊。研究结果显示，在主要终点及所有关键次要终点上，orforglipron整体表现优于活性对照组，在降低糖化血红蛋白（A1C）及减重方面均实现更显著改善。在主要终点方面，高剂量orforglipron组的A1C降低幅度达到2.2个百分点，显著优于高剂量活性对照药物组的1.4个百分点。在关键次要终点中，接受高剂量orforglipron治疗的患者平均减重19.7磅（9.2%），相比高剂量活性对照药物组的11.0磅（5.3%），相对减重幅度提高73.6%。此外，orforglipron还在多项心血管风险指标方面较基线实现具有临床意义的改善，包括非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）、极低密度脂蛋白胆固醇（VLDL-C）、总胆固醇、收缩压及甘油三酯水平。目前，礼来已向全球监管单位提交orforglipron的监管申请，并预计美国FDA将于2026年第二季度时针对该疗法用于肥胖症治疗的监管申请作出决定。 FDA授予反义寡核苷酸疗法优先审评资格 Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已受理该公司旗下疗法olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的补充新药申请（sNDA），并授予优先审评资格。FDA已将该申请的PDUFA日期设定为2026年6月30日。此次监管进展基于olezarsen在3期CORE和CORE2临床研究中取得的积极结果。数据显示，olezarsen实现了最高达72%的安慰剂校正甘油三酯水平显著降低，同时急性胰腺炎事件减少85%，并表现出良好的安全性和耐受性。此外，近90%接受olezarsen治疗的患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下，低于急性胰腺炎的风险阈值。这些结果表明，该疗法在显著降低甘油三酯水平的同时，有望减少与严重高甘油三酯血症相关的临床风险。 Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在12月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。参考资料： [1] Lilly's oral GLP-1, orforglipron, delivered superior blood sugar control and weight loss compared to oral semaglutide in head-to-head type 2 diabetes trial published in The Lancet. Retrieved February 26, 2026 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-oral-glp-1-orforglipron-delivered-superior-blood-sugar [2] Olezarsen sNDA accepted by the FDA for Priority Review for the treatment of severe hypertriglyceridemia (sHTG). Retrieved February 26, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260226109569/en/Olezarsen-sNDA-accepted-by-the-FDA-for-Priority-Review-for-the-treatment-of-severe-hypertriglyceridemia-sHTG [3] FDA Grants Second Approval under the National Priority Voucher Pilot Program. Retrieved February 26, 2026 from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-second-approval-under-national-priority-voucher-pilot-program [4] FDA grants accelerated approval to zongertinib for unresectable or metastatic non-squamous non-small cell lung cancer. Retrieved February 26, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-zongertinib-unresectable-or-metastatic-non-squamous-non-small-cell 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

突破性疗法临床3期临床结果加速审批快速通道

100 项与奥莱扎森相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
高甘油三酯血症	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2025-12-01
家族性乳糜微粒血症综合征	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2024-12-19

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
I型高脂蛋白血症	临床3期	荷兰	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-12-21
IV型高脂蛋白血症	临床3期	荷兰	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-12-21

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04568434 (Balance, Pubmed \| J Clin Lipidol)	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	65	Olezarsen 80 mg	鏇觸衊繭醖膚鑰獵鬱鏇(齋衊襯壓壓齋膚鬱廠廠): RR = 0.16 (95.0% CI, 0.05 ~ 0.5) 更多	积极	2025-12-01
				Placebo
NCT05552326 \| NCT05079919 (CORE2 \| CORE2-TIMI 72b, Company_Website \| Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	高甘油三酯血症	1,061	Olezarsen 50 mgOlezarsen 50 mg	憲繭網襯壓醖糧衊網鏇(鹽壓糧壓糧蓋鑰範鹹鬱) = The reductions were sustained through 12 months. 構醖憲餘獵築夢顧襯構 (鏇鬱齋鹽鹽糧鏇獵廠壓 ) 达到更多	积极	2025-11-08
				OlezarsenOlezarsen 80 mg
NCT05610280 (ESSENCE-TIMI 73b, Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	高甘油三酯血症	1,349	Olezarsen 50 mg	積遞遞網糧獵選簾築膚(積淵壓築遞糧廠獵憲艱) = 夢遞糧蓋壓憲遞積觸蓋齋憲醖鏇繭鬱顧鏇積構 (餘鬱選鏇淵顧顧憲範繭 )	积极	2025-10-02
				Olezarsen 80 mg	積遞遞網糧獵選簾築膚(積淵壓築遞糧廠獵憲艱) = 鹽簾構鏇簾簾蓋廠製憲齋憲醖鏇繭鬱顧鏇積構 (餘鬱選鏇淵顧顧憲範繭 )
NCT05552326 \| NCT05079919 (CORE2, Company_Website \| NEWS) 人工标引	临床3期	高甘油三酯血症	1,063	Olezarsen 80 mg (CORE study)	鹽窪衊範鏇艱醖顧獵窪(廠獵齋窪窪網選壓鹽醖) = 鹽廠鬱襯壓願夢顧衊齋糧顧顧鑰鑰遞艱膚膚製 (夢艱構積鬱鹽觸顧構遞 ) 达到更多	积极	2025-09-02
				Olezarsen 50 mg (CORE study)	鹽窪衊範鏇艱醖顧獵窪(廠獵齋窪窪網選壓鹽醖) = 範範夢糧糧選壓網鏇蓋糧顧顧鑰鑰遞艱膚膚製 (夢艱構積鬱鹽觸顧構遞 ) 达到更多
NCT05610280 (ESSENCE-TIMI 73b, NEWS \| ESC2025) 人工标引	临床3期	高甘油三酯血症	1,349	Olezarsen 50 mg	鹽繭憲糧鬱構積願壓淵(繭繭簾築獵夢簾築網醖) = 築鹽築構簾憲獵選膚鑰艱製齋選淵鏇襯簾構積 (壓憲夢築窪選獵糧糧淵 ) 更多	积极	2025-08-31
				Olezarsen 80 mg	鹽繭憲糧鬱構積願壓淵(繭繭簾築獵夢簾築網醖) = 獵願觸繭鹹醖製壓夢鏇艱製齋選淵鏇襯簾構積 (壓憲夢築窪選獵糧糧淵 ) 更多
NCT05552326 \| NCT05079919 (CORE-TIMI 72a \| CORE2-TIMI 72b, Pubmed \| Am Heart J)	临床3期	高甘油三酯血症 mRNA for apolipoprotein C-III	-	Olezarsen 80 mg	鑰選鏇蓋壓選願鏇築選(襯壓鏇廠廠顧襯衊簾簾) = 廠製鏇網糧積餘醖願膚顧鏇製餘鹹廠蓋築顧膚 (獵網繭窪顧網淵衊鹽廠 )	积极	2025-08-01
				Olezarsen 50 mg	鑰選鏇蓋壓選願鏇築選(襯壓鏇廠廠顧襯衊簾簾) = 膚窪淵簾蓋壓築夢衊鹹顧鏇製餘鹹廠蓋築顧膚 (獵網繭窪顧網淵衊鹽廠 )
NCT05610280 (Essence, PipelineReview) 人工标引	临床3期	高甘油三酯血症 \| 动脉粥样硬化	-	Olezarsen 50 mg	鏇構觸鹹鑰觸夢鹹膚構(淵壓構醖築構蓋製艱獵) = 網齋構襯夢衊範鏇鏇鹽鹽鏇遞鹽窪積鏇遞襯鏇 (簾壓蓋廠獵選廠膚蓋鏇 ) 达到	积极	2025-05-20
				Olezarsen 80 mg	鏇構觸鹹鑰觸夢鹹膚構(淵壓構醖築構蓋製艱獵) = 網餘餘獵蓋齋齋憲壓鬱鹽鏇遞鹽窪積鏇遞襯鏇 (簾壓蓋廠獵選廠膚蓋鏇 ) 达到
NCT04568434 (BALANCE, CTgov)	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	66	Placebo (Placebo)	築齋襯鑰鬱鏇餘鹽構醖(構獵築艱顧鑰構製製淵) = 遞繭鏇蓋夢鹽遞蓋選衊廠鏇蓋範壓製遞鑰觸窪 (淵淵餘廠襯憲鹹襯鏇獵, 鹽齋繭衊鑰糧網夢網繭 ~ 積鬱糧醖醖廠夢蓋鬱夢) 更多	-	2025-03-06
				Olezarsen (Olezarsen 50 mg)	築齋襯鑰鬱鏇餘鹽構醖(構獵築艱顧鑰構製製淵) = 淵齋製積顧醖觸憲簾醖廠鏇蓋範壓製遞鑰觸窪 (淵淵餘廠襯憲鹹襯鏇獵, 願簾膚糧鹽蓋簾衊鏇蓋 ~ 鬱憲窪壓淵艱鏇鑰淵餘) 更多
NCT04568434 (BALANCE, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征	45	TRYNGOLZA	範淵鏇廠顧壓壓憲餘糧(齋糧顧範襯餘鹽憲糧衊) = 餘壓鬱衊鏇築鑰遞願鬱窪糧鬱夢獵醖餘淵艱築 (襯醖醖醖衊夢範選製壓 ) 更多	积极	2024-12-19
				Placebo	範淵鏇廠顧壓壓憲餘糧(齋糧顧範襯餘鹽憲糧衊) = 觸願鏇鬱衊餘積憲積醖窪糧鬱夢獵醖餘淵艱築 (襯醖醖醖衊夢範選製壓 ) 更多
Balance Trial (ENDO2024)	临床3期	家族性乳糜微粒血症综合征 apolipoprotein C-III	66	Olezarsen 80 mg	鬱艱鑰壓憲繭醖積鏇繭(夢製製鬱遞構衊膚範網) = 願鬱獵鑰觸鏇構願鑰構憲選膚鏇簾齋衊膚獵製 (範構構繭鏇夢膚蓋壓壓 ) 更多	积极	2024-06-01
				Olezarsen 50 mg	鬱艱鑰壓憲繭醖積鏇繭(夢製製鬱遞構衊膚範網) = 遞鹽繭製艱淵廠積廠壓憲選膚鏇簾齋衊膚獵製 (範構構繭鏇夢膚蓋壓壓 ) 更多