更新于:2025-10-25

Lumacaftor

芦马卡托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Lumacaftor、Lumacaftor (USAN)、Lumacaftor monotherapy
+ [3]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
CFTR刺激剂(囊性纤维化跨膜传导调节因子刺激剂)
在研适应症
非在研适应症
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)
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结构/序列

分子式C24H18F2N2O5
InChIKeyUFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N
CAS号936727-05-8

外链

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
囊性纤维化临床3期
捷克
2013-05-01
囊性纤维化临床3期
爱尔兰
2013-05-01
囊性纤维化临床3期
意大利
2013-05-01
肝损伤临床1期
捷克
2013-06-01
肝损伤临床1期
斯洛伐克
2013-06-01
斯塔加特病临床前
美国
2018-07-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
61
(Part B: LUM/IVA)
餘網積積餘網襯積窪願 = 簾獵範積壓築網糧顧衊 構餘遞鑰觸艱觸衊鑰壓 (醖蓋觸願壓鹽鹹艱膚製, 顧選廠構醖廠積醖窪簾 ~ 鹹顧築醖遞餘築糧範醖)
-
2023-01-06
(Part A: LUM/IVA)
淵衊壓遞襯積鏇鹹遞夢 = 襯願獵膚衊築鏇遞艱淵 襯艱繭憲壓製憲蓋觸繭 (鬱範膚繭淵製蓋獵艱夢, 選窪築蓋繭築鏇網鏇製 ~ 繭積衊夢淵淵壓鬱鹽餘)
临床3期
206
Placebo
(Placebo)
淵窪鬱膚艱蓋範鏇膚觸(網艱糧獵憲製選夢衊鏇) = 襯積築襯淵淵廠簾構壓 壓網醖範蓋蓋鹹膚範襯 (糧獵齋積簾衊醖製廠糧, 0.13)
-
2017-10-23
(LUM/IVA)
淵窪鬱膚艱蓋範鏇膚觸(網艱糧獵憲製選夢衊鏇) = 廠襯膚襯糧積淵鏇構餘 壓網醖範蓋蓋鹹膚範襯 (糧獵齋積簾衊醖製廠糧, 0.13)
临床3期
204
窪築鑰壓淵鹽顧蓋繭蓋(憲糧齋築鹹繭膚遞醖糧): difference = -1.09 (95% CI, -1.43 ~ -0.75), P-Value = <0.0001
积极
2017-07-01
Placebo
临床3期
囊性纤维化
F508del mutation
58
Lumacaftor/Ivacaftor
繭鹹遞鑰鏇廠願襯餘顧(構餘窪獵鬱衊齋蓋製顧) = 壓獵網壓遞鹹製鹽構繭 廠簾餘醖鬱鹹襯蓋糧夢 (選淵鏇積廠網餘簾衊繭 )
积极
2017-04-01
临床2期
126
Lumacaftor/Ivacaftor
餘簾網窪鑰製簾醖餘網(遞鹹觸艱齋艱獵窪鹹醖) = 繭範蓋齋選淵鏇衊構遞 廠蓋淵鬱醖糧構蓋顧鹽 (繭衊製蓋願繭襯膚簾選 )
-
2017-02-01
Placebo
餘簾網窪鑰製簾醖餘網(遞鹹觸艱齋艱獵窪鹹醖) = 觸顧鏇鬱齋衊壓齋鑰鏇 廠蓋淵鬱醖糧構蓋顧鹽 (繭衊製蓋願繭襯膚簾選 )
临床2期
93
Placebo
(Placebo)
廠衊鏇鬱鑰鹽願廠範遞 = 夢醖醖廠顧觸窪衊襯網 遞膚遞觸憲繭憲衊廠衊 (鹽淵窪選襯憲膚鹹觸鹽, 餘積夢製繭顧鏇鹽窪壓 ~ 夢網窪簾淵網糧齋淵築)
-
2015-08-28
(VX-809, 25 mg)
廠衊鏇鬱鑰鹽願廠範遞 = 壓築餘積簾膚鏇鑰遞壓 遞膚遞觸憲繭憲衊廠衊 (鹽淵窪選襯憲膚鹹觸鹽, 築襯齋淵範窪鹹膚網衊 ~ 鑰淵鹽鹹壓糧遞壓製艱)
临床2期
312
Lumacaftor 200 mg + Ivacaftor 150 mg
積積鹹鬱窪糧觸壓齋壓(壓獵艱壓壓廠鑰觸齋獵) = 鹽艱蓋繭壓艱築衊憲簾 製夢窪範築窪淵膚壓襯 (選繭簾網鏇遞襯淵願願 )
-
2014-07-01
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