A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Phase 2 Study With Open-label Extension to Assess the Efficacy and Safety of Namilumab in Subjects With Chronic Pulmonary Sarcoidosis

This is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with an open-label extension (OLE).

开始日期2022-08-31

申办/合作机构

Kinevant Sciences GmbH

NCT05351554

/ Terminated临床2期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2a Study With an Open-label Cohort to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Namilumab in Subjects With Active Cardiac Sarcoidosis

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Study with an Open-label Cohort.

开始日期2022-08-23

申办/合作机构

Kinevant Sciences GmbH

NCT03622658

/ Completed临床2期

A Phase 2a Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Namilumab in Subjects With Moderate-to-severely Active Axial Spondyloarthritis

The study will assess the effect of namilumab, a GM-CSF inhibitor, on the clinical response in subjects with axial spondyloarthritis. Subjects will receive treatment with either namilumab or placebo.

开始日期2018-09-06

申办/合作机构

Izana Bioscience Ltd.

[+2]

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2026-07-01·EUROPEAN RESPIRATORY JOURNAL

Safety and efficacy of namilumab for the treatment of chronic pulmonary sarcoidosis (RESOLVE-Lung): a randomised, double-blinded, multicentre, phase 2 study

Article

作者: Gupta, Rohit ; Guiot, Julien ; Mogulkoc, Nesrin ; Nayci Atis, Sibel ; Carmona Porquera, Eva M ; Baughman, Robert P ; Koeller, Hajira B ; Arocho, Natasha ; Hart, Simon P ; Lin, Min ; Wijsenbeek-Lourens, Marlies ; Petit, Chantal M ; Reiss, Theodore F ; Birring, Surinder S ; Van Den Blink, Bernt ; Denning, Jill

Background:

Treatment options for chronic pulmonary sarcoidosis are limited in efficacy and by tolerability concerns. Namilumab, an investigational humanised monoclonal antibody inhibiting granulocyte–macrophage colony-stimulating factor, was hypothesised to downregulate the granulomatous response in pulmonary sarcoidosis.

Methods:

RESOLVE-Lung was a double-blind, placebo-controlled trial in participants with chronic active pulmonary sarcoidosis on oral corticosteroids (OCS) and/or immunosuppressive therapies (IST). Participants were randomised (1:1) to receive 150 mg namilumab or placebo via subcutaneous injection every 4 weeks and were required to stop IST and/or taper OCS. End-points were assessed at week 26. The primary end-point was the proportion of participants with a rescue event, such as disease worsening necessitating treatment. Secondary end-points included safety, lung function assessments and corticosteroid burden. The trial was registered at ClinicalTrials.gov ( NCT05314517 ).

Results:

Of 209 participants screened, 107 were randomised to receive namilumab (n=53) or placebo (n=54). The proportion of participants with a rescue event was higher for the namilumab group (37.5%) compared with the placebo group (23.5%) (stratified difference 13.6 (90% CI −1.5–28.7) percentage points; p=0.12). The least squares (LS) mean change from baseline in forced vital capacity % predicted was −3.3 (90% CI −5.1– −1.5) percentage points for namilumab and −2.9 (90% CI −4.5– −1.3) percentage points for placebo (LS mean difference −0.4 (90% CI −2.7–2.0) percentage points). The proportion of participants successfully achieving OCS taper was 53.3% for namilumab and 76.9% for placebo (difference −19.4 (90% CI −47.5–8.7) percentage points). Treatment-emergent adverse events were reported in 94% in both groups, most being mild or moderate in severity.

Conclusion:

In participants with chronic active pulmonary sarcoidosis, namilumab did not provide clinical benefit.

2025-11-01·Contemporary Clinical Trials

Design of RESOLVE Lung, a multinational Phase 2, randomized, placebo-controlled trial of the anti-GM-CSF monoclonal antibody namilumab in patients with chronic pulmonary sarcoidosis

Article

作者: van den Blink, Bernt ; Birring, Surinder S ; Lin, Min ; Reiss, Theodore F ; Petit, Chantal M ; Baughman, Robert P ; Dansky, Hayes M ; Wijsenbeek-Lourens, Marlies S

BACKGROUND:

Pulmonary sarcoidosis is a rare inflammatory disease associated with morbidity and mortality. In light of limited treatment options, oral corticosteroids (OCS), off-label immunosuppressive therapies (IST) and tumor necrosis factor alpha inhibitors are standard of care. However, due to tolerability concerns with long-term use of OCS and IST, novel treatment options are needed. Namilumab is a potent, investigational granulocyte macrophage colony-stimulating factor humanized monoclonal antibody, that can potentially downregulate the granulomatous response, with favorable tolerability observed across clinical studies.

STUDY DESIGN:

In this double-blind, 26-week, placebo-controlled trial, with an optional 28-week, open-label extension, approximately 100 patients will be randomized in a 1:1 ratio to receive 150 mg namilumab or placebo via subcutaneous injection. Eligible patients have active, chronic pulmonary sarcoidosis (CPS; assessed by clinical and radiologic parameters) poorly regulated by OCS and/or ISTs or failed or intolerant to treatment. At randomization, ISTs will be stopped and OCS tapered.

OBJECTIVE:

The objective of this trial is to evaluate the efficacy and safety of namilumab in patients with active CPS. The primary endpoint is the proportion of patients requiring rescue treatment during the double-blind period due to worsening sarcoidosis. Secondary endpoints include assessment of lung function, respiratory symptoms, and corticosteroid burden. Additionally, quality-of-life assessments, serum biomarkers, and a composite clinical benefit endpoint will be explored.

DISCUSSION:

This study will be one of the largest Phase 2 trials in the last decade for active CPS. Data from this trial will potentially provide valuable insights into disease endpoints, patient selection, and optimizing trial design.

2024-08-01·Lancet Rheumatology

Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor neutralisation in patients with axial spondyloarthritis in the UK (NAMASTE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

Article

作者: Gaffney, Karl ; Cook, Jonathan A ; Macdonald, Joanne ; Worth, Claudia ; Packham, Jonathan ; Corn, Tim H ; Gullick, Nicola ; Sengupta, Raj ; Machado, Pedro M ; Taylor, Peter C ; Chan, Antoni ; Bowness, Paul ; Al-Mossawi, M Hussein ; Teh, James ; Fisher, Benjamin A

BACKGROUND:

Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF) is a proinflammatory cytokine overproduced in several inflammatory and autoimmune diseases, including axial spondyloarthritis. Namilumab is a human IgG1 monoclonal anti-GM-CSF antibody that potently neutralises human GM-CSF. We aimed to assess the efficacy of namilumab in participants with moderate-to-severe active axial spondyloarthritis.

METHODS:

This proof-of-concept, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2, Bayesian (NAMASTE) trial was done at nine hospitals in the UK. Participants aged 18-75 years with axial spondyloarthritis, meeting the Assessment in SpondyloArthritis international Society (ASAS) criteria and the ASAS-defined MRI criteria, with active disease as defined by a Bath Ankylosing Spondylitis Disease Activity Index (BASDAI), were eligible. Those who had inadequately responded or had intolerance to previous treatment with an anti-TNF agent were included. Participants were randomly assigned (6:1) to receive subcutaneous namilumab 150 mg or placebo at weeks 0, 2, 6, and 10. Participants, site staff (except pharmacy staff), and central study staff were masked to treatment assignment. The primary endpoint was the proportion of participants who had an ASAS ≥20% improvement (ASAS20) clinical response at week 12 in the full analysis set (all randomly assigned participants). This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT03622658).

FINDINGS:

From Sept 6, 2018, to July 25, 2019, 60 patients with moderate-to-severe active axial spondyloarthritis were assessed for eligibility and 42 were randomly assigned to receive namilumab (n=36) or placebo (n=six). The mean age of participants was 39·5 years (SD 13·3), 17 were women, 25 were men, 39 were White, and seven had previously received anti-TNF therapy. The primary endpoint was not met. At week 12, the proportion of patients who had an ASAS20 clinical response was lower in the namilumab group (14 of 36) than in the placebo group (three of six; estimated between-group difference 6·8%). The Bayesian posterior probability η was 0·72 (>0·927 suggests high clinical significance). The rates of any treatment-emergent adverse events in the namilumab group were similar to those in the placebo group (31 vs five).

INTERPRETATION:

Namilumab did not show efficacy compared with placebo in patients with active axial spondyloarthritis, but the treatment was generally well tolerated.

FUNDING:

Izana Bioscience, NIHR Oxford Biomedical Research Centre (BRC), NIHR Birmingham BRC, and Clinical Research Facility.

项与 Namilumab 相关的新闻（医药）

2026-10-29

·药研网

解析GM-CSF靶点：从造血支持到炎症疾病治疗

2026年，GM-CSF这个靶点走到一个新节点。 Savara 开发的吸入型重组人GM-CSF molgramostim 用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP），III 期结果阳性，上市申请已获 FDA 优先审评，审评目标日期调整至2026 年 11月22日。[1-2] GM-CSF一边被做成药物往体内补充，一边被当成靶点用抗体阻断，两条路径走出的结果完全不同。 01 TNF靶点概述粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），又称集落刺激因子2（CSF2），是一种由巨噬细胞、T 细胞、基质细胞、NK 细胞、内皮细胞和成纤维细胞分泌的单体糖蛋白，属于白细胞生长因子。其最基础的功能在造血层面：刺激干细胞产生粒细胞（中性粒细胞、嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞）和单核细胞。单核细胞迁移进组织后，进一步成熟为巨噬细胞和树突状细胞。因此GM-CSF处在免疫/炎症级联的上游，激活少量巨噬细胞就能迅速放大这群细胞的数量，这是机体对抗感染的关键过程。它对已经成熟的免疫细胞同样有作用：增强中性粒细胞迁移、改变细胞表面受体表达。在巨噬细胞层面，它通过剥夺细胞内游离锌、增加活性氧产生来抑制真菌存活，最终让真菌陷入锌饥饿与氧化中毒。这套机制说明 GM-CSF 不只是"造血因子"，也是髓系效应功能的放大器。 GM-CSF 的生物学后果是条件依赖的，既可能表现为免疫刺激，也可能表现为免疫抑制，取决于剂量、细胞类型和所处的组织环境。[1] 图1. GM-CSF剂量选择激活信号模块[1] 02 GM-CSF/CSFR信号通路 GM-CSF 的功能依赖受体激活后的下游信号。GM-CSFR 是一种 I 型细胞因子受体，由两个亚基组成：配体特异的低亲和力α链（CSF2RA，即 GM-CSFRα），以及负责信号转导的 β 链（CSF2RB，即 βc），后者与IL-3受体、IL-5受体共享。 GM-CSF先α链结合形成低亲和二元复合物，再由这个复合物去对接βc，最终形成 2:2:2 的六聚体信号单元。六聚体形成后，组成性结合在 βc 上的 JAK2 发生磷酸化，为 STAT5、SHC/GRB2、PI3K p85 等下游分子提供停泊位点。 GM-CSF能按剂量选择性打开不同的信号模块，这一点让靶点变复杂，也变难成药。[1-2] 低剂量信号触发β链Ser585 磷酸化，激活 PI3K/Akt，增强 BCL-2 活性，结果是促进细胞存活。而高剂量信号触发 β 链 Tyr 磷酸化，走 JAK2/STAT5 通路，上调转录因子 PU.1 和 IRF4、下调 IRF8，结果是驱动髓细胞的分化与功能改变。图2.GM-CSF信号强度如何影响单核髓系细胞分化和功能：在不同的GM-CSF信号强度下，具有不同功能性质的不同单核髓系细胞会被分化.[1] GM-CSF 的信号输出受到细胞内调控机制的限制，例如 SOCS 蛋白可对 JAK/STAT 通路进行负向调节，从而避免信号持续激活。这套系统还自带刹车：JAK2/STAT5 激活会诱导 SOCS 蛋白转录，反过来负向调控信号，形成调节回路。 βc 链的结构还带来一个限制。GM-CSF、IL-3、IL-5 共享同一条 βc 链，它们在下游信号上必然存在部分重叠，这一点在嗜酸性粒细胞生物学上表现得最清楚，三种因子都能维持嗜酸粒细胞的存活与活化。这意味着单独掐断其中一个配体，未必能掐断整条通路的下游输出。 03 TNF-α重磅上市药物盘点已上市的GM-CSF相关药物sargramostim（Leukine）是酵母表达系统生产的重组人GM-CSF，1991年获 FDA 首次批准[4]。按现行美国说明书，主要适应症见下文表格。2018 年 3 月 29 日，FDA 依据 Animal Rule 批准其用于急性放射综合征的造血综合征（H-ARS），依据为动物有效性研究，人体疗效试验无法在伦理条件下开展[4-5]。第二种即GM-CSF 当成免疫刺激组件装进肿瘤免疫疗法。抗 GD2 单抗 dinutuximab 的获批联合方案中包含 GM-CSF，用于特定高危儿童神经母细胞瘤患者[6]；溶瘤病毒talimogene laherparepvec（T-VEC）则通过表达 GM-CSF 增强局部抗肿瘤免疫反应。[3] GM-CS研发布局（据药研网不完全统计） 04 GM-CSF研发：补与堵两条线 1 GM-CSF补充疗法研发自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）是补充 GM-CSF 信号的代表适应症。患者体内的自身抗体会中和 GM-CSF，肺泡巨噬细胞因此功能受损，无法有效清除肺表面活性物质。该病目前没有获批药物，标准治疗仍是全肺灌洗[7-8]。 Savara 开发的 molgramostim 是吸入型重组人 GM-CSF，通过雾化给药，在肺泡局部恢复巨噬细胞功能。关键性 III 期 IMPALA-2 研究纳入 164 例患者。第 24 周，molgramostim 组的 DLCO（肺一氧化碳弥散量）较基线提高 9.8 个百分点，安慰剂组提高 3.8 个百分点，组间差异 6.0 个百分点（95% CI 2.5–9.4，P<0.001）[7]。监管方面，Savara 于去年递交BLA，FDA 在今年2月受理并给予优先审评。此后 FDA 认定公司对信息请求的回复构成重大修订，PDUFA 日期延至 2026 年 11 月 22 日。若获批，molgramostim 将成为 aPAP 的首款获批药物[9]。 2 GM-CSF通路阻断的临床探索阻断 GM-CSF 或其受体的思路是抑制过度的髓系炎症反应，这条路在慢性自身免疫病上进展有限。抗 GM-CSF 抗体 otilimab 在类风湿关节炎 III 期项目中的结果不一致：部分研究达到主要终点，针对治疗应答不佳人群的 ContRAst-3 未达主要终点。GSK 随后决定不再推进上市申请。[10] 另一款抗 GM-CSF 抗体 namilumab 在慢性活动性肺结节病 II 期研究中未显示临床获益，主要终点在数值上也没有优于安慰剂。[3] 抗 GM-CSFRα 抗体 mavrilimumab 曾在巨细胞动脉炎 II 期研究中显示积极信号，开发最终没有继续。Kiniksa 于 2025 年决定终止该项目，并终止相关许可协议。[11-12] 三个项目走的是同一套逻辑，结局各不相同：otilimab 有研究达到主要终点，GSK 仍放弃申报；namilumab 在 II 期数值上劣于安慰剂；mavrilimumab 的 II 期信号没能推进到 III 期。 3 从慢性炎症到急性髓系激活慢性炎症性疾病上的研发受挫后，GM-CSF 阻断转向了其他炎症场景。天境生物开发的普那利单抗（plonmarlimab，TJM2）是一款抗 GM-CSF 单抗，布局包括巨噬细胞活化综合征/继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（MAS/sHLH）、急性痛风性关节炎及脓毒症相关炎症。公司披露，其 MAS/sHLH 适应症已进入 III 期，急性痛风性关节炎于 2026 年启动中国 II 期研究；该药此前获得 NMPA 突破性治疗品种认定[13]。 GM-CSF阻断也试过用于 CAR-T 相关炎症毒性的管理。抗GM-CSF抗体lenzilumab曾与 axicabtagene ciloleucel（axi-cel）联合开展 ZUMA-19 研究，该试验实际仅入组 6 例患者，计划中的 II 期部分被取消，研究最终终止[14]。6 例的结果不足以证明 lenzilumab 能降低 CAR-T 相关毒性，该药也未获批。小结 GM-CSF 的研发沿着两个方向展开。一是补充 GM-CSF 信号，代表项目是 Savara 开发的吸入型 molgramostim，针对 aPAP 的 III 期研究已取得阳性结果，目前正在接受 FDA 审评。二是阻断 GM-CSF 或其受体，代表药物包括 otilimab、namilumab 和 mavrilimumab，主要探索类风湿关节炎、肺结节病等炎症性疾病，但目前尚无相关抗体药物获批。抗 GM-CSF 抗体 lenzilumab 还曾探索与 CAR-T 联用，以降低治疗相关炎症毒性，目前相关临床证据仍有限。整体而言，GM-CSF 既是成熟的造血支持药物靶点，也是仍在探索中的炎症治疗靶点。期待后续molgramostim 的监管审评结论，以及 GM-CSF 阻断策略在其他适应症中的临床研究进展。吉满生物为满足靶向GM-CSF/CSFR药物研发需求，吉满生物提供报告基因细胞系、抗体及蛋白产品，全方位助力项目推进，欢迎垂询！ 1 靶点相关细胞系：适用于药物功能筛选、活性评价、药效学研究及信号通路验证 2 高活性重组蛋白：满足结合分析、筛选及免疫研究需求 3 高特异性抗体：提供经严格验证的抗体产品，支持流式细胞术、免疫组化、Western Blot、ELISA 等多种检测应用，确保实验结果准确可靠产品及数据展示蛋白产品数据展示（部分） GM-88385RP：Human GM-CSFRA Protein; His Tag 经 SDS-PAGE 验证，蛋白纯度高于 95%；Bioactivity-ELISA 结果显示，该蛋白可与 Mavrilimumab 抗体特异性结合，EC50 为 20.75 ng/mL，展现出良好的纯度与结合活性。细胞产品数据展示 GM-C15752: GM-CSF Reporter Cell Line 经 Human GM-CSF Protein; His Tag 刺激后产生显著的荧光素酶信号响应，加入抗 GM-CSFRA 抗体 Mavrilimumab 后，信号随抗体浓度增加而逐渐降低，呈现良好的剂量依赖性，验证了其在GM-CSF通路功能检测及抗体阻断活性评价中的应用价值。同时，使用 ABflo® 647 Rabbit anti-Human CD116 mAb (A23356) 进行流式检测，可见清晰的荧光信号分布；连续传代 ≥34 次后，细胞仍保持稳定的信号响应，展现出良好的功能表现与传代稳定性，可为相关药物功能研究及抗体筛选提供可靠的细胞模型。抗体产品数据展示 GM-28956AB : Anti-CSF2(GM-CSF) hIgG1 Antibody(otilimab) 经Bioactivity-ELISA 验证，Anti-CSF2 (GM-CSF) Antibody (otilimab) 呈现良好的结合活性，EC50 为 32.11 ng/mL，体现了该抗体在同靶点结合活性检测中的良好表现。参考资料 [1] Zhan Y, Lew AM, Chopin M. The Pleiotropic Effects of the GM-CSF Rheostat on Myeloid Cell Differentiation and Function: More Than a Numbers Game. Front Immunol. 2019;10:2679. doi:10.3389/fimmu.2019.02679 [2] Lee KMC, Achuthan AA, Hamilton JA. GM-CSF: A Promising Target in Inflammation and Autoimmunity. ImmunoTargets Ther. 2020;9:225-240. doi:10.2147/ITT.S262566 [3] Van Den Blink B, Birring SS, Mogulkoc N, et al. Safety and efficacy of namilumab for the treatment of chronic pulmonary sarcoidosis (RESOLVE-Lung): a randomised, double-blinded, multicentre, phase 2 study. Eur Respir J. 2026;68(1):2501874. doi:10.1183/13993003.01874-2025 [4]fhttps://www.leukine.com/wp-content/uploads/2020/06/Prescribing_Information.pdf [5]www.fda.gov/media/112441/download [6] FDA. Unituxin (dinutuximab) 处方信息. [7] Trapnell BC, Inoue Y, Bonella F, et al. Phase 3 Trial of Inhaled Molgramostim in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis. N Engl J Med. 2025;393(8):764-773. doi:10.1056/NEJMoa2410542 [8] Trapnell BC, Nakata K, Bonella F, et al. Pulmonary alveolar proteinosis. Nat Rev Dis Primers. 2019;5(1):16. doi:10.1038/s41572-019-0066-3 [9] Savara Inc. Savara Announces the U.S. FDA Has Extended the Review Period for the Molgramostim BLA in Autoimmune PAP. 2026-04. [10] MorphoSys AG. Management Report and Financial Statements as of December 31, 2022. [11] Cid MC, Unizony SH, Blockmans D, et al. Efficacy and safety of mavrilimumab in giant cell arteritis: a phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Ann Rheum Dis. 2022;81(5):653-661. doi:10.1136/annrheumdis-2021-221865 [12] Kiniksa Pharmaceuticals International plc. Form 8-K. SEC, 2025-02-21. [13] 天境生物官网. 产品管线 [14]ClinicalTrials.gov. NCT04314843: Study of Lenzilumab and Axicabtagene Ciloleucel in Participants With Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma (ZUMA-19). Enrollment: 6; Study status: Terminated.

优先审批申请上市临床3期

2026-10-03

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类风湿未来5年有哪些新药？4大新靶点，可能改写治疗格局！

全世界关节炎患者约3.55亿人。我国关节炎患者超1亿，发病率约13%。关节炎是世界头号致残性疾病。请您关爱关节健康，防止疾病致残！治疗类风湿关节炎，现在的抗风湿药已经很强了，但仍有缺点：有人怕JAK抑制剂的心血管副作用，有人嫌生物制剂打针麻烦，还有极少数人把所有药试遍了还是控制不好。类风湿的治疗在过去20年发生了天翻地覆的改变，在未来5年，还有没有新武器能继续破局？答案是有，而且有几个“大招”正在路上。今天这篇文章，老赵就结合最新的临床试验数据，介绍4个最有可能改写类风湿治疗格局的新靶点！ 01 TYK2抑制剂：更安全的JAK抑制剂！ 1 它是干什么的？ TYK2是JAK家族的四兄弟之一（JAK1、JAK2、JAK3和TYK2），专门负责传递IL-12、IL-23等关键炎症信号。 2 解决什么痛点？现在的JAK抑制剂（如托法替布）是“一锅端”，抑制JAK1/3等多条通路，疗效好但带来了心血管、血栓和带状疱疹的“黑框警告”。TYK2抑制剂能精准只掐断TYK2这一条通路，保留抗炎效果，同时避开JAK1/JAK2/JAK3带来的严重副作用。 ▲ JAK-STAT信号通路中JAK信号伙伴的子集 3 目前进展如何？多款药物（如Zasocitinib等）已进入临床III期，数据亮眼，有望在未来2~3年内获批类风湿适应症。 4 可能带来怎样的格局改变？它极可能成为口服靶向药的新王，让那些想吃口服药、又害怕传统JAK抑制剂副作用的患者，有了更好的替代方案。 02 GM-CSF抑制剂：难治性RA的“新退路” 1 它是干什么的？ GM-CSF（粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）是关节腔里一台极强的“促炎发动机”，专门激活巨噬细胞和中性粒细胞去破坏骨头。 2 解决什么痛点？目前有约20%~30%的患者，对TNF-α抑制剂、IL-6抑制剂甚至JAK抑制剂全部无效。GM-CSF提供了一条完全独立于现有药物的全新抗炎通路。 ▲ 抗GM-CSF单克隆抗体阻断GM-CSF信号通路，抑制促炎反应 3 目前进展如何？ Otilimab、Namilumab等单抗已完成II期，部分进入III期探索。早期数据虽有起伏，但在“无药可用”的难治人群中展现出了独特潜力。 4 可能带来怎样的格局改变？为那些“把所有现有生物制剂都试了一遍还是失败”的绝望患者，提供一条全新的退路。 03 BTK抑制剂：口服版的“B细胞清除剂” 1 它是干什么的？ BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）是B细胞和巨噬细胞内部的关键信号开关。阻断它，就能同时抑制这两大“致病主力军”。 2 解决什么痛点？目前清除B细胞最有力的药是利妥昔单抗，但它必须去医院静脉输注，还容易发生输注反应。BTK抑制剂是口服小分子药，在家就能吃，达到类似“口服版利妥昔“的效果。 ▲ B 细胞受体（BCR）信号通路及 BTK 抑制剂的作用机制 3 目前进展如何？ Fenebrutinib等药物在类风湿的II期临床取得积极结果，正处于向III期推进的关键阶段。 4 可能带来怎样的格局改变？让B细胞靶向治疗从“静脉输注”走向“日常口服”，极大提高便利性和依从性。 04 CAR-T细胞疗法：追求“临床治愈“的终极武器 1 它是干什么的？把患者体内的T细胞抽出来，在体外进行基因改造，装上“GPS导航”（靶向CD19）。再输回体内，精准“猎杀”所有产生自身抗体的致病B细胞。 2 解决什么痛点？现在治疗类风湿的药，都是“压制”免疫，停药就复发。CAR-T的目标是深度清除致病B细胞，让免疫系统“重启”，追求长期停药缓解（临床治愈）。 ▲ 用于治疗类风湿关节炎的临床前CAR-Treg细胞和靶向FAP的CAR-T细胞 3 目前进展如何？ CAR-T在系统性红斑狼疮中已取得轰动全球的“无药缓解”成果（发表于《Nature Medicine》等顶刊）。目前，针对难治性类风湿关节炎的CAR-T临床试验正在全球密集开展。 4 可能带来怎样的格局改变？这种改变是颠覆性的，如果未来5~10年内安全性（如细胞因子风暴）和成本问题能解决，它可能让部分重症患者实现“打一针、管几年甚至长期停药”的终极梦想。 05 结语新药在路上，但关节不一定等得起。 TYK2在冲刺、GM-CSF在探路、BTK在推进、CAR-T在颠覆——医学界从来没有停下脚步。但在它们真正临床应用之前，咱们还得坚持好现有的治疗，把关节保护好。这样才能以最好的状态，迎接更好武器的到来！ ·END· 特别提醒：本文为科普内容，不构成诊疗建议。文中提及的新药及新疗法均处于临床试验或审批阶段，尚未获批用于类风湿关节炎的常规治疗。当前治疗方案请务必以风湿免疫科主治医生的判断为准，切勿因等待新药而自行停用或更改现有抗风湿药物。参考依据：TYK2抑制剂、BTK抑制剂、GM-CSF抑制剂类风湿关节炎临床II/III期试验数据、CD19 CAR-T治疗系统性红斑狼疮及类风湿关节炎相关研究（《Nature Medicine》等）、2024年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）类风湿关节炎管理指南。往期回顾类风湿药怎么吃？15种抗风湿药服药注意事项全整理甲氨蝶呤无效换什么药？生物制剂和JAK抑制剂怎么选？类风湿药千万别乱加量！这5种药用错剂量，后果一个比一个严重甲氨蝶呤补叶酸，到底是每周一次补，还是每天都要补？类风湿不吃药怎么缓解关节痛？7种外治法很管用，但有3个禁忌！类风湿最危险的5大“饮食真凶”，第1名很多人天天碰！

2026-10-02

·风免同行

强直性脊柱炎治疗新方向！全新通路 Namilumab Ⅱ期数据发布！

点击蓝字关注我们雨泽健康导读近些年来，针对全新炎症通路的新药研究，一直都是强直性脊柱炎治疗的主要方向。今天小编就结合II期临床长期亚组数据，客观解读靶向GM-CSF的新药Namilumab，看看这款药物对于强直性脊柱炎的治疗有着哪些新帮助！新靶点：GM-CSF通路和TNF、IL-17有什么不同？ Namilumab靶向的是粒细胞巨噬细胞集落刺激因子，也就是GM-CSF。GM-CSF会对巨噬细胞进行激活，从而持续放大骶髂关节、脊柱附着点的局部炎症。图片来源于网络与我现有的TNF抑制剂、IL-17强直性脊柱炎生物制剂不同，它不会直接对下游炎症因子进行阻断，而是选择从源头有效减少免疫细胞活化。也就是因为这个截然不同的原理，让GM-CSF通路成为强直性脊柱炎治疗当中一个重要的新方向，也给部分现有方案效果有限的强直性脊柱炎患者提供了新的探索可能。长期疗效：部分患者能稳住此次Namilumab治疗强直性脊柱炎的II期研究首先完成24周随机对照阶段，之后进入长期延伸观察。为了让临床疏浚你更加具有现实意义，入组的强直性脊柱炎患者均纯在基线BASDAI≥4分，存在脊柱疼痛和炎症指标升高的情况。图片来源于网络后续的长期用药临床主要是观察双盲阶段使用Namilumab治疗并继续用药的强直性脊柱炎患者，对疗效维持和安全进行性追踪。从目前公布的临床研究数据可知，不少在24周获得明显改善的强直性脊柱炎患者，继续使用Namilumab治疗后BASDAI、脊柱疼痛评分改善可以持续维持，CRP也能保持在相对较低水平。但必须客观说明，Namilumab后续长期延伸阶段不再设安慰剂对照，无法完全排除疾病自然波动影响，因此数据出来后需要客观应对。图片来源于网络而且并非所有强直性脊柱炎患者都能稳定维持应答，有一部分强直性脊柱炎患者在长期随访中出现疗效回落。所以，Namilumab对强直长期抗炎有信号，但还不能说人人有效、长期稳赢。安全性：整体耐受良好安全性方面，目前Namilumab展现出来的不良反应大多为轻中度，主要以上呼吸道感染、头痛为主，整体严重不良反应较低。不过，GM-CSF对人体巨噬细胞的抗感染功能很关键，长期使用的时候，胞内病原体感染的潜在风险依旧需要特别关注。小结关键点要分清：Namilumab目前这项仅为II期长期亚组分析，尚未拿到强直适应症。长期延伸研究不是确证性临床试验，亚组样本量有限，只能用来观察信号，不能直接当作广泛应用于临床的结论。对强直性脊柱炎患者而言，GM-CSF通路值得关注，但Namilumab距离真正改变临床实践，还有更多研究要走。目前有相关生物制剂的临床正在招募强直性脊柱炎患者，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药一年，入组前全面体检以及入组用药不收取任何费用，名额有限，感兴趣的可以点击下方图片进行报名（报名后注意北京地区来电）参考文献 [1] van der Heijde D, Sieper J, Maksymowych WP, et al. Namilumab for active ankylosing spondylitis: a phase 2 randomised controlled trial with long-term extension[J]. Annals of the Rheumatic Diseases, 2024,83(10):1285-1293. DOI:10.1136/ard-2023-225217. [2] 中华医学会风湿病学分会，中国初级卫生保健基金会风湿免疫学专业委员会。非放射学中轴型脊柱关节炎诊疗指南 (2024 版)[J]. 中华医学杂志，2025,105 (13):981-1003. [3] Sieper J, Poddubny D. Axial spondyloarthritis[J]. Lancet,2017,390(10089):73-84. [4] Hamilton JA, Cook AD, Tak PP. GM-CSF in inflammation and autoimmunity[J]. Nature Reviews Immunology,2020,20(11):660-674. 本文仅做参考，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。如有问题，请咨询医疗卫生专业人士。材料图片等源自网络，侵删

100 项与 Namilumab 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	Namilumab	-	DB13037

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肺结节病	临床2期	美国	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	比利时	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	法国	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	德国	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	荷兰	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	土耳其	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
肺结节病	临床2期	英国	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-31
心脏结节病	临床2期	美国	Kinevant Sciences GmbH	2022-08-23
中轴性脊柱关节炎	临床2期	英国	Izana Bioscience Ltd.	2018-09-06
强直性脊柱炎	临床2期	英国	Izana Bioscience Ltd.	2018-08-08

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05314517 (RESOLVE-Lung, Pubmed \| Eur Respir J)	临床2期	肺结节病	107	Namilumab 150 mg	遞憲廠構壓遞繭蓋憲艱(積壓鏇網獵鬱積廠憲膚) = 鬱遞艱觸淵廠衊獵鏇蓋鏇壓構鑰選淵鏇鹽遞築 (窪鬱網鏇襯衊衊蓋窪積 ) 更多	不佳	2026-07-01
				Placebo	遞憲廠構壓遞繭蓋憲艱(積壓鏇網獵鬱積廠憲膚) = 夢觸構築簾鹹襯獵構夢鏇壓構鑰選淵鏇鹽遞築 (窪鬱網鏇襯衊衊蓋窪積 ) 更多
NCT05314517 (RESOLVE-Lung, CTgov)	临床2期	肺结节病	107	Namilumab (Namilumab)	構鬱築鏇遞憲獵繭齋艱 = 鬱蓋壓顧憲鏇齋觸糧鹽獵製簾醖遞築築齋壓鹹 (繭齋憲醖積製選醖繭衊, 夢齋憲構遞遞糧觸獵夢 ~ 選顧醖觸願餘簾觸餘艱) 更多	-	2025-09-12
				placebo+namilumab (Placebo)	構鬱築鏇遞憲獵繭齋艱 = 窪窪醖觸獵鏇齋糧膚積獵製簾醖遞築築齋壓鹹 (繭齋憲醖積製選醖繭衊, 積齋憲壓壓艱窪繭廠淵 ~ 範齋觸鑰窪糧襯艱繭餘) 更多
NCT05351554 (RESOLVE-Heart, CTgov)	临床2期	心脏结节病	1	Namilumab	衊觸蓋齋繭願鑰鹹艱繭 = 艱窪憲膚獵醖獵鑰觸繭觸壓醖鹹觸廠廠構範齋 (鑰醖夢築鹹範積繭夢壓, 願積醖蓋襯鏇選鬱衊憲 ~ 積範鹹窪積構膚繭鏇廠) 更多	-	2025-04-17
NCT05314517 (RESOLVE-Lung, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	肺结节病	107	Namilumab	顧鹽網齋觸選壓繭鏇鏇(膚夢壓蓋網鹽醖顧築鑰) = Namilumab failed to meet the primary endpoint of proportion of subjects with a Rescue Event during the double-blind period. 獵襯鏇遞顧遞衊淵遞蓋 (衊淵簾遞選醖製壓網夢 ) 未达到	不佳	2024-12-03
				Placebo
NCT03622658 (NAMASTE, Pubmed) 人工标引	临床2期	中轴性脊柱关节炎	42	Namilumab 150 mg	觸構膚鬱襯壓鹽鹽獵廠(積網鑰獵積顧蓋網網膚) = 壓鏇範積鬱鹹壓夢糧繭衊齋艱夢齋選夢衊遞願 (糧選選簾遞願憲醖醖鏇 ) 未达到更多	不佳	2024-06-25
				Placebo	觸構膚鬱襯壓鹽鹽獵廠(積網鑰獵積顧蓋網網膚) = 簾憲醖襯糧製觸積顧網衊齋艱夢齋選夢衊遞願 (糧選選簾遞願憲醖醖鏇 ) 未达到更多
NCT03622658 (NAMASTE, CTgov)	临床2期	中轴性脊柱关节炎	42	Placebo (Placebo)	壓膚齋顧繭蓋築糧襯醖 = 繭顧簾窪襯鹽夢顧積衊鏇壓範艱蓋鑰製襯窪鹽 (積淵顧鏇顧積壓願窪選, 艱齋壓鏇艱繭獵選餘鑰 ~ 憲膚鏇齋糧築鬱鑰壓餘) 更多	-	2022-03-08
				Namilumab (Namilumab)	壓膚齋顧繭蓋築糧襯醖 = 艱顧膚憲壓夢願衊蓋鑰鏇壓範艱蓋鑰製襯窪鹽 (積淵顧鏇顧積壓願窪選, 壓製網壓構窪簾獵壓繭 ~ 鏇範齋窪構範網範夢醖) 更多
NCT02129777 (NEPTUNE, Pubmed \| Br J Dermatol) 人工标引	临床2期	银屑病	122	namilumab	衊廠築齋範壓夢醖鹽遞(鹹鹹壓夢繭願壓艱獵壓) = The number of patients showing PASI 75 treatment response at week 12 was low in all groups. 簾糧壓衊廠膚襯淵製鑰 (齋壓獵夢醖夢蓋壓齋網 )	不佳	2019-06-01
				Placebo
NCT02354599 (Pubmed \| Int J Clin Pharmacol Ther) 人工标引	临床1期	-	32	namilumab (Japanese subjects)	網蓋蓋膚艱簾製簾艱選(選遞膚餘獵鑰夢憲鏇網) = no discontinuation Serious Adverse Event 憲範願齋顧簾齋憲鹹糧 (簾憲糧糧夢遞艱壓餘窪 ) 更多	积极	2018-11-01
				namilumab (Caucasian subjects)
NCT02379091 (NEXUS, CTgov)	临床2期	类风湿关节炎	108	Placebo+Folic+folinic acid+Methotrexate (Placebo)	廠鹽餘製簾鏇簾網襯糧(選鬱繭鏇顧選餘壓網餘) = 鏇製網鏇窪築壓廠齋廠顧築獵顧觸簾艱淵鑰襯 (襯蓋鏇鹹構鹹艱繭顧齋, 0.294) 更多	-	2018-09-14
				Folic+folinic acid+Methotrexate+Namilumab (Namilumab 20 mg/mL)	廠鹽餘製簾鏇簾網襯糧(選鬱繭鏇顧選餘壓網餘) = 鹹襯觸淵製餘窪淵艱憲顧築獵顧觸簾艱淵鑰襯 (襯蓋鏇鹹構鹹艱繭顧齋, 0.288) 更多
NCT01317797 (PRIORA, Pubmed \| Arthritis Res Ther)	临床1期	类风湿关节炎	21	Namilumab 150 mg	醖觸糧製簾鬱製襯壓襯(艱製鹽鏇繭憲鏇構築繭) = 積餘衊憲網願廠襯範窪齋範繭製製齋衊夢範遞 (獵艱鏇醖襯選淵齋壓顧 )	-	2017-12-01
				Namilumab 300 mg	醖觸糧製簾鬱製襯壓襯(艱製鹽鏇繭憲鏇構築繭) = 廠獵鹹鑰壓鹹鏇廠鏇膚齋範繭製製齋衊夢範遞 (獵艱鏇醖襯選淵齋壓顧 )