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据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（4 月 12 日—4 月 18 日）全球共有 108 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款首次获批上市，3 款首次申报上市，4 款首次登记 III 期临床，36 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-4-19 13:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 23 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外获批上市，2 款首次在境外申报上市，7 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 3 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、再生元/赛诺菲：「度普利尤单抗」在欧盟获批新适应症，用于慢性自发性荨麻疹儿童患者 当地时间 4 月 13 日，再生元和赛诺菲共同宣布，欧盟委员会（EC）已经批准 Dupixent®（度普利尤单抗）用于治疗 2- 11 岁的中至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）儿科患者，这些患者既往 H1 抗组胺药物控制不佳且未接受过抗 IgE 治疗。 截图来源：企业官网 据 Insight 数据库显示，此前度普利尤单抗已经在日本、美国和欧盟获批用于 ≥ 12 岁的 CSU 患者，本次获批意味着其适用范围再度拓展。 度普利尤单抗「慢性自发性荨麻疹」获批记录 截图来源：Insight 数据库网页版 欧盟的批准基于 LIBERTY-CUPID 临床试验项目的数据。这包括对两项 3 期试验（研究 A 和研究 C）中成人疗效数据的外推，同时辅以单臂 CUPIDKids 3 期试验中 2 至 11 岁 CSU 儿童的药代动力学、安全性和疗效数据。 研究 A 和研究 C 表明，与安慰剂相比，在第 24 周时，Dupixent 显著降低了荨麻疹活动（瘙痒和皮疹的综合指标），并改善了瘙痒和皮疹严重程度的各项指标。与安慰剂相比，Dupixent 还提高了第 24 周时疾病得到良好控制和完全缓解的患者比例。 研究 A、研究 C 和 CUPIDKids 的安全性结果总体上与 Dupixent 在其已获批皮肤病适应症中的已知安全性特征一致。2 至 11 岁 CSU 儿童的安全性数据总体上与接受 Dupixent 治疗的成人和青少年 CSU 患者的安全性特征一致。     申报上市 1、第一三共/默沙东：B7-H3 ADC 在美国申报上市 当地时间 4 月 13 日，第一三共和默沙东宣布，双方联合提交的 Ifinatamab Deruxtecan（I-Dxd）生物制品许可申请（BLA）已被美国 FDA 受理，并授予优先审评资格。该药物拟用于治疗铂类化疗后病情进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，PDUFA 日期为 2026 年 10 月 10 日。 新闻稿指出，如果获得批准，Ifinatamab deruxtecan 将成为首个针对 B7-H3 的 DXd 抗体药物偶联物，用于治疗这些患者。 截图来源：第一三共官网 Ifinatamab Deruxtecan 是一款潜在首创靶向 B7-H3 的 ADC。该药采用第一三共独有的 DXd ADC 技术设计，由人源化抗 B7-H3 IgG1 单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷（一种依喜替康衍生物，DXd）连接组成，并由第一三共和默沙东合作开发。 该 BLA 是基于 II 期临床试验 IDeate-Lung01 的结果，并得到了 I/II 期临床试验 IDeate-PanTumor01 的支持。 其中 IDeate-Lung01 试验的主要分析结果已在 2025 年 WCLC 大会上公布，并发表于《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）。这是一项全球、多中心、首次人体、开放性 I/II 期临床试验，以评估 Ifinatamab deruxtecan 在对标准治疗无反应或无法耐受，或尚无标准治疗方案的晚期/不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性和疗效。 截至 2025 年 3 月 3 日，在剂量优化和延长部分，137 例患者接受了 I-DXd 12 mg/kg 作为二线（23.4%）、三线（54.7%）或四线（21.9%）治疗（中位随访时间为 12.8 个月）。 结果显示，经盲法独立中心评审 (BICR) 评估，在 137 例既往接受过治疗的 ES-SCLC 患者中，确认的 ORR 为 48.2%（95% CI，39.6-56.9），DCR 为 87.6%（95% CI，80.9-92.6），中位 DOR 为 5.3 个月（95% CI，4.0-6.5），中位 TTR 为 1.4 个月（范围，1.0-8.1），中位 PFS 和中位 OS 分别为 4.9 个月（95% CI，4.2-5.5）和 10.3 个月（95% CI，9.1-13.3）。 在安全性方面，IDeate-Lung01 的安全性与 I 期试验中 Ifinatamab deruxtecan 的安全性一致，未发现新的安全信号。 Insight 数据库显示，全球尚未有  B7-H3 ADC 获批，但已有超 20 款 B7-H3 ADC 进入临床阶段（仅共计活跃状态），其中大部分为国内企业开发。除了第一三共/默沙东联合开发的 Ifinatamab deruxtecan 以外，目前还有 4 款 B7-H3 ADC 进入 III 期阶段，分别来自翰森制药/GSK、宜联/罗氏、明慧医药/齐鲁、映恩生物/BioNTech。    临床试验动态 1、远大医药：创新核药美国临床达到主要终点 4 月 13 日，远大医药宣布，其联营公司 Sirtex Medical Pty Ltd 的 SIR-Spheres®钇 [90Y] 微球注射液（易甘泰®）在美国开展的用于治疗不可切除肝细胞癌 (HCC) 临床研究 DOORwaY90 成功达到了临床终点。 截图来源：远大医药官微 DOORwaY90 研究是美国首个采用分割剂量学技术对不可切除 HCC 患者实施 90Y 选择性内放射治疗（SIRT）的关键性、前瞻性、多中心临床研究。 研究数据显示，该研究已成功达到预先设定的共同主要终点：经盲法独立中心审查评估，完全缓解率（CR）高达 90%，最佳总体缓解率（ORR）为 99%；所有可评估患者均对治疗产生应答，局部肿瘤控制率达到 100%，这是 90Y 治疗中迄今报道的最高应答疗效之一。 此外，SIR-Spheres®钇 [90Y] 微球注射液治疗效果持久，75% 的患者缓解持续时间超过 6 个月，中位缓解持续时间达到 295 天，超过 95% 的患者在 12 个月时维持了稳定的肝功能。 此前，美国 FDA 已基于 DOORwaY90 临床试验的突破性中期数据正式批准 SIR-Spheres®钇 [90Y] 微球注射液用于不可切除 HCC 的新增适应症。本次 DOORwaY90 研究达到临床终点，不仅标志着该项临床研究圆满完成，亦为钇 [90Y] 放射栓塞疗法作为不可切除 HCC 高效且兼具肝脏保护作用的确定性治疗方案，提供了坚实的临床证据。 值得一提的是，SIR-Spheres®钇 [90Y] 微球注射液是全球首个且唯一获 FDA 批准用于不可切除 HCC 和结直肠癌肝转移双重适应症的选择性内放射治疗产品，相关临床数据也将为中国适应症拓展提供有力支持。 2、针对男性脱发，口服米诺地尔启动 III 期临床 当地时间 4 月 14 日，ClinicalTrials.gov 官网显示，Eurofarma 登记了一项评估口服米诺地尔（N1087）治疗男性雄激素性脱发疗效和安全性的 III 期 MINORA-MEN 研究（NCT07529977）。 来源：ClinicalTrials.gov 官网 该研究在巴西开展，计划纳入 372 名受试者，按 2:1 比例随机分配接受 N1087 和安慰剂治疗，每日口服一次，持续 24 周。在前 8 周，剂量逐渐增加，直至达到最大耐受剂量，但不超过 5mg。在剩余的 16 周，受试者将以最大耐受剂量接受治疗。 来源：ClinicalTrials.gov 官网 主要终点是头皮特定目标区域（头顶）非毳毛密度较基线的变化。次要终点包括早期时间点的毛发密度变化、毛发粗细、终毛比例、研究者评估的临床改善情况、与脱发相关的生活质量以及参与者对治疗的满意度。该研究计划在 2027 年 1 月 31 日启动，2028 年 10 月 30 日完成。 此前 2025 年 12 月底，Eurofarma 还启动了 N1087 用于女性脱发的 III 期临床。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（4 月 12 日 - 4 月 18 日）共发生 26 起交易事件。 1、潜在 BIC！特宝生物引进一款慢性乙肝新药 4 月 16 日，特宝生物宣布，其与 Aligos Therapeutics,Inc. 签署《许可协议》。 截图来源：企业公告 根据协议，特宝生物将从 Aligos 有偿获得一项独占、不可转让的知识产权许可，以在许可区域（中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）和许可领域（治疗、预防或缓解人类乙型肝炎病毒感染或者人类乙型肝炎病毒／丁型肝炎病毒合并感染）开发、生产和商业化 Pevifoscorvir sodium（亦称 ALG-000184），并有权按协议规定进行分许可。 作为回报，特宝生物将在协议生效后向 Aligos 支付首付款 2,500 万美元，并按协议约定的临床和监管审批进展、销售达成情况支付监管里程碑费用（最高不超过 8,500 万美元）、销售里程碑费用（最高不超过 33,500 万美元）以及按净销售额的个位数比例计算的特许权使用费。若特宝生物按协议规定进行分许可并产生收入，需向 Aligos 支付一定比例的分许可收入。 特宝生物指出，本次合作将补齐其在慢乙肝治疗领域的管线布局，符合公司整体发展战略。 Pevifoscorvir sodium是一种正在研发中的、有望成为同类最佳的口服小分子衣壳组装调节剂（CAM-E)，用于治疗慢性乙肝病毒 (HBV）感染，其通过双重作用机制，不仅有可能阻断 HBV 复制并防止 HBV DNA 整合，还能减少共价闭合环状 DNA 储存库，是一种旨在通过影响整个 HBV 生命周期以改善临床结果的新型药物。 I 期临床试验显示，该药物单药治疗经 96 周给药后，在抑制 HBV DNA、HBV RNA 以及降低乙肝病毒相关抗原方面展现出良好效果，受试者在每日单次和多次服用后，耐受良好，未观察到安全信号，且表现出线性 PK 和良好的抗病毒活性，在任何受试者中均未观察到病毒学突破，也未发现已知的 CAM 耐药突变。 2、百奥泰转让一款 1 类新药 4 月 14 日，百奥泰生物宣布，拟向乐普药业转让所持有的贝塔宁®（枸橼酸倍维巴肽注射液）品种权益及相关资产与业务，并签署《贝塔宁®（枸橼酸倍维巴肽注射液）制剂及原料药品种转让协议》。 截图来源：百奥泰公告 经交易双方协商一致，目标药品转让的总金额（含税）为人民币 4.5 亿元。款项分五期支付，在完成 MAH 转移及生产转移获批后支付完全部款项。销售分成按照目标药品年度净销售额的个位数百分比计算，最长分成期间自起始日起满 10 年。 枸橼酸倍维巴肽注射液（BAT2094，商品名：贝塔宁®）是百奥泰自主开发且拥有自主知识产权的 1 类化学药品，是一种肽类的 β3 整合素受体抑制剂。2024 年6 月，百奥泰宣布收到 NMPA 核准签发的关于该药的《药品注册证书》，用于进行经皮冠状动脉介入术（包括进行冠状动脉内支架置入术）的急性冠脉综合征患者，以降低急性闭塞、支架内血栓、无复流和慢血流发生的风险。 3、7.45 亿美元！艾伯维从海思科引进 2 款创新药 4 月 12 日，海思科发布公告称，其与艾伯维签订独占许可协议，授予艾伯维在除中国大陆、香港及澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化 Nav1.8 项目（HSK55718 和 HSK51155）的独家权利。 截图来源：海思科公告 根据协议，海思科将从艾伯维获得 3000 万美元的首付款，以及最高 7.15 亿美元的额外里程碑付款。此外，艾伯维还将会支持授权品种 Nav1.8 抑制剂在合作项下开发至临床概念验证的一定的研发成本。 HSK55718 和 HSK51155 是不同的选择性 Nav1.8 的阻断剂，通过选择性阻断特定钠离子通道作用，抑制痛觉神经的异常放电，从源头减少疼痛信号传递，拟开发疼痛相关适应症。 其中，HSK55718 分子开发的是静脉给药剂型，目前在中国进行 I 期临床试验；HSK51155 分子开发的是口服剂型，目前处于临床前阶段。 协议生效后，艾伯维将向海思科支付 3000 万美元首付款。根据特定临床、监管及商业化里程碑的实现情况，海思科有权获得包含近期里程碑 1000 万美元及最高7.05 亿美元的额外里程碑付款。海思科还将获得未来产品净销售额最高至高个位数分层特许权使用费。 国内创新药进展 本周共有 89 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 7 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，3 款首次在国内登记 III 期临床，10 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、GSK：重磅 ADC 新药在中国获批上市 4 月 17 日，NMPA 官网显示，葛兰素史克「玛贝兰妥单抗」在国内获批上市，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 截图来源：NMPA 官网 玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin）是一款靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）抗体偶联药物（ADC），由人源化抗 BCMA 单克隆抗体和细胞毒药物澳瑞他汀 F（auristatinF）通过不可切割的连接子偶联而成。 该药是全球首款获批上市的 BCMA ADC，不过上市历程相当曲折。最初在 2020 年 8 月基于关键性 II 期临床 DREAMM-2 研究的结果先后获得美国 FDA、欧盟 EMA 批准上市，然而 2022 年其确证性研究失败而迅速在欧美市场撤市。 连遭挫折之后，GSK 并没有放弃这一项目，而是继续在临床试验中探索该药联合方案，最终在 DREAMM-7 研究中取得成功，打出一场漂亮的翻身仗。2025 年度，玛贝兰妥单抗联合治疗方案再度在日本、英国、欧盟、美国、加拿大等全球各大地区获批上市，本周达成又一里程碑，在中国获批上市。 DREAMM-7 是一项多中心、开放标签、随机化研究，旨在评估玛贝兰妥单抗 +硼替佐米+地塞米松（BVd）vs 达雷妥尤单抗 +硼替佐米+地塞米松（DVd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，这些患者既往接受过至少一种多发性骨髓瘤治疗，并在最近一次治疗期间或其后有记录的疾病进展。试验共入组 494 名患者，主要终点为 PFS。 DREAMM-7 研究的 PFS 结果最早于 2024 年 2 月在美国临床肿瘤学会（ASCO）全体大会系列会议上首次公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上；而 OS 结果则于 2024 年 12 月在美国血液学会（ASH）年会上公布。 结果显示，DREAMM-7 达到了主要终点，BVd 方案显著延长了 PFS。中期分析显示，BVd 组（n=243）中位 PFS 较 DVd 对照组（n=251）延长了近三倍，分别为 36.6 个月和 13.4 个月（HR：0.41 [95% CI：0.31-0.53，p 值 ＜ 0.00001]），降低疾病进展或死亡风险降低约 60%，ORR 和深度缓解率也优于对照。 OS 作为关键次要终点也已经达到。在中位随访 39.4 个月时，BVd 组相较于 DVd 的对照组显著降低了 42% 死亡风险，差异具有统计学意义和临床意义（HR：0.58；95% CI：0.43-0.79；p=0.00023）。研究两组的中位 OS 均尚未达到。含玛贝兰妥单抗的联合治疗方案组的三年 OS 率为 74%，而达雷妥尤单抗联合治疗方案组为 60%。 含玛贝兰妥单抗的联合治疗方案在广泛的患者群体中显示出一致获益，包括具有不良预后特征或结局的患者，如具有高危细胞遗传学特征或对来那度胺难治的患者。 安全性方面，玛贝兰妥单抗相关的眼部副作用可通过适当的剂量调整和随访进行有效管理和逆转，从而使患者维持获益，因眼部副作用导致的停药率均较低（≤9%）。 据 Insight 数据库统计，目前全球在研且进入临床的 BCMA ADC（仅统计积极状态）仅有 3 款，除玛贝兰妥单抗之外，Heidelberg/华东医药的 Pamlectabart tismanitin 和多禧生物的 DXC009 均处于临床早期。不过与 ADC 领域的冷清相比，目前该靶点的 CAR-T 和双抗正在如火如荼地开发中，尤其是 CAR-T 疗法，全球在研项目高达 137 个之多，竞争激烈。 2、正大天晴：「贝莫苏拜单抗+安罗替尼」联合疗法新适应症获批上市 4 月 17 日，NMPA 官网公示，正大天晴的「贝莫苏拜单抗+安罗替尼」联合疗法一项新适应症获批上市，用于治疗晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤（ASPS）。该联合方案曾被 CDE 纳入突破性治疗、优先审评。 截图来源：NMPA 官网 贝莫苏拜单抗是正大天晴自主研发的一款全新序列的创新人源化抗 PD-L1 单抗。安罗替尼是正大天晴自主研发的一款口服新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。此前，两款药物的联合疗法已在国内获批治疗多项适应症，包括小细胞肺癌、子宫内膜癌、肾细胞癌、肝细胞癌。 此次获批是基于 TQB2450-Ib-02 临床研究取得的优异数据。TQB2450-Ib-02 是一项单臂开放临床研究，旨在评估贝莫苏拜单抗联合安罗替尼治疗经过或未经过前线治疗的晚期 ASPS 的有效性和安全性。 研究结果显示：主要终点确认的客观缓解率（ORR）为 72.41%，10.34% 的受试者最佳疗效达到确认的完全缓解（CR）。前线化疗史对受试者的 ORR 无明显影响。经过 24.9 个月的中位随访，中位无进展生存期（PFS）未达到。联合治疗的整体获益较安罗替尼单药治疗的历史数据有了明显提升，也优于国外同类药物的文献数据。联合治疗整体安全性可控，未出现新的安全性风险。 3、拜尔：重磅口服肺癌新药国内获批上市 4 月 15 日，拜耳宣布，其 1 类新药 BAY 2927088 片（Sevabertinib）获批上市，适应症为用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 截图来源：拜耳官微 Sevabertinib 是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可有效抑制突变型人表皮生长因子受体 2（HER2），包括 HER2 外显子 20 插入和 HER2 点突变，以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型 EGFR 较野生型 EGFR 具有高选择性。 2025 年 11 月，FDA 加速批准了 Sevabertinib，适应症为用于治疗携带 HER2 激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者。 FDA 和 NMPA 批准 Sevabertinib 上市是基于开放标签、多中心 I/II 期 SOHO-01 试验的阳性结果，该试验针对携带 HER2 激活突变的晚期 NSCLC 患者，这些患者在接受 ≥1 次系统治疗后病情发生进展，并且此前未接受过 HER2 靶向 TKI 治疗。主要疗效指标为经独立中心审查委员会 (BICR) 评估的确认客观缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)。 在 2025 年 ESMO 大会上，拜耳公布了 SOHO-01 的最新疗效和安全性数据。截至 2025 年 6 月 27 日，共入组 209 名患者，分为 3 个队列：D 组为既往接受过全身治疗但未接受过 HER2 ex20ins 靶向治疗（81 例）；E 组为既往接受过 HER2 靶向抗体药物偶联物治疗（55 例）；F 组为既往未接受过针对晚期疾病的全身抗癌治疗（73 例）。结果显示： ORR 分别为 64%（D 组）、38%（E 组）和 71%（F 组）。 中位 DoR 分别为 9.2 个月（D 组）、8.5 个月（E 组）和 11.0 个月（F 组）； 12 个月 DoR 率分别为 42%（D 组）和 29%（E 组）。 中位 PFS 分别为 8.3 个月（D 组）、5.5 个月（E 组）和未达到（F 组）。 总体而言，31% 的患者报告了≥3 级治疗相关不良事件（TRAE）。腹泻是最常见的 TRAE，大多为 1/2 级（3 级：14%）。3% 的患者因 TRAE 而停止治疗；其中无一例因腹泻导致。未报告间质性肺病或肺炎。 除了 SOHO-01 试验外，拜耳还在全球 III 期 SOHO-02 试验中评估 Sevabertinib 作为携带 HER2 激活突变的晚期 NSCLC 患者一线疗法的潜力。 值得一提的是，2025 年 8 月，勃林格殷格翰全球首个 HER2 突变晚期 NSCLC 靶向口服药 HERNEXEOS（宗艾替尼片）先后获得 FDA 和 NMA 批准，用于治疗 NSCLC 成年患者。 4、利奥制药：银屑病新药国内获批上市 4 月 17 日，利奥制药于宣布， 中国 NMPA 已批准卡泊三醇倍他米松泡沫剂（恩适达®）用于治疗成人斑块状银屑病患者。 截图来源：LEO 公司官网 恩适达®是一种（气雾）泡沫制剂，含有 50 mcg/g 的卡泊三醇和 0.5 mg/g 的倍他米松。 此次获批是基于一项 III 期临床试验的结果，该试验在中国 604 例成人稳定性斑块状银屑病患者中，比较了使用恩适达®和得肤宝®（卡泊三醇倍他米松软膏）（每日一次）治疗 4 周后的疗效和安全性。该试验达到了主要和次要终点，且恩适达®的疗效优于得肤宝®。 利奥制药新闻稿指出，卡泊三醇倍他米松泡沫剂是中国首个且目前唯一用于成人斑块状银屑病外用治疗的泡沫剂，专利的起泡装置可帮助患者轻松将药物均匀涂抹于皮肤，包括有毛发的部位。临床研究显示，泡沫剂型可以在皮肤表面形成过饱和溶液，加速有效成分渗透，快速缓解症状。    申报上市 1、百济神州：递交 2 款新药新适应症上市申请 4 月 13 日，百济神州宣布基于百赫安®（泽尼达妥单抗）联合疗法的相关研究结果，CDE 已分别受理泽尼达妥单抗与百泽安®（替雷利珠单抗）的新增适应症上市许可申请，均拟用于局部晚期不可切除或转移性 HER2 阳性胃、胃食管结合部或食管腺癌（GEA，简称「胃食管腺癌」）的一线治疗。 截图来源：百济神州官微 泽尼达妥单抗是 Zymeworks 开发的一款双特异性抗 HER2 抗体，百济神州拥有泽尼达妥单抗在亚洲（除印度和日本）、澳大利亚及新西兰的临床开发与商业化权益，该药此前已在中国获批用于治疗 HER2 阳性胆道癌。替雷利珠单抗是百济神州开发的抗 PD-1 单抗。 此次针对这两款产品递交的申请是基于 HERIZON-GEA-01（NCT05152147）关键性研究的积极结果。HERIZON-GEA-01 是一项全球、随机、开放性 Ⅲ 期临床研究，旨在评估和比较在联合化疗的基础上，泽尼达妥单抗单药或联合替雷利珠单抗相比标准治疗（曲妥珠单抗联合化疗）作为晚期/转移性 HER2 阳性胃食管腺癌患者一线治疗的有效性和安全性。其中，主要有效性终点为经盲态独立中心审查（BICR）的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 数据显示，无论 PD-L1 表达状态如何（包括 PD-L1<1% 的患者），泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗达到双重的主要研究终点，在 PFS 和 OS 均显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。该治疗方案的中位 PFS（mPFS）达到 12.4 个月，疾病进展风险降低 37%，改善超过 4 个月；中位 OS（mOS）达到 26.4 个月，死亡风险降低 28%，mOS 改善超过 7 个月。 在次要终点方面，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗的客观缓解率（ORR）为 70.7%，中位缓解持续时间（DOR）为 20.70 个月。该研究结果提示，泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗在多项疗效终点上呈现出积极的研究信号。 泽尼达妥单抗联合化疗同样实现了具有统计学显著性和临床意义的 PFS 改善，并在首次期中分析时就表现出趋向于统计学显著性的 OS 改善趋势。该治疗方案的 mPFS 同样达到 12.4 个月，疾病进展风险降低 35%，改善同样超过 4 个月；mOS 达到 24.4 个月，相较于当前标准治疗延长 5 个月。在次要终点方面，泽尼达妥单抗联合化疗的 ORR 为 69.6%，中位 DOR 为 14.32 个月。 泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗以及泽尼达妥单抗联合化疗的安全性特征总体与 HER2 靶向治疗和免疫治疗的已知安全性特征一致，且均未观察到新的安全性信号。 2、吉利德：长效 HIV 预防新药国内申报上市 4 月 17 日，CDE 官网显示，吉利德的「来那帕韦钠片」和「来那帕韦钠注射液」上市申请获得受理。 日前，这两款药刚被 CDE 纳入优先审评公示名单，适应症为：适用于与安全的性行为相结合，对于感染风险较高的成人和青少年（体重至少在 35kg 以上）进行暴露前预防，以降低通过性行为感染 HIV-1的风险。其中来那帕韦钠片为来那帕韦钠注射液的注射前口服导入用药，并用于在两次来那帕韦钠注射给药之间需要时进行口服桥接。 截图来源：CDE 官网 来那帕韦钠是一款全球首创的 HIV-1 衣壳抑制剂，通过直接结合病毒衣壳蛋白 p24 亚基，在 HIV 生命周期的多个关键阶段发挥作用：其既能抑制病毒逆转录过程，又能阻碍衣壳组装与拆卸，从而阻断病毒 DNA 进入细胞核及子代病毒释放。 因为采用缓释技术，来那帕韦钠注射液制剂可从注射部位缓慢释放，并维持有效浓度达 26 周，实现每半年一次的皮下给药。 此前，来那帕韦钠已在欧盟、美国、中国等国家和地区获批，联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗多重耐药 HIV 感染的成人患者。2025 年 6 月，FDA 正式批准来那帕韦钠新适应症上市申请，用于体重 35kg 以上青少年与成人的 HIV 暴露前预防，成为全球首款只需一年两次注射的 HIV 预防措施，也是全球首个覆盖治疗与预防全周期的长效 HIV 药物。 彼时 FDA 的批准是基于关键 III 期临床  PURPOSE 1 和 PURPOSE 2 的积极数据。 PURPOSE 1 试验（NCT04994509）是一项 双盲、随机、III 期非劣性研究。试验共纳入 5300 余名 16-25 岁顺性别女性及青春期女孩，参与者按 2:2:1 比例分配至来那帕韦钠组（每年两次注射）、Descovy 组（每日口服恩曲他滨/丙酚替诺福韦）和 Truvada 组（每日口服恩曲他滨/替诺福韦二吡呋酯）。该试验以背景 HIV 发生率（bHIV）作为主要对照指标，以 Truvada 作为次要对照指标。 PURPOSE 1 研究结果显示：在 2134 名接受来那帕韦钠的女性中， HIV 感染病例为 0 例，实现 100% 感染风险降低。一年两次的来那帕韦钠不仅优于 bHIV（主要终点，发病率为  2.41例/100人/年），而且也优于每日一次的 Truvada（次要终点），这两个终点的 p 值均小于 0.0001。在试验中，来那帕韦钠总体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。 PURPOSE 2（NCT04925752）是第二项证明一年两次注射来那帕韦钠用于 HIV 预防的关键 III 期试验。这项研究在全球 88 个地点开展，纳入 16 岁及以上顺性别男性、跨性别者及非二元性别人群，受试者按 2:1 比例随机分配至来那帕韦钠组（每年两次注射）与 Truvada 组（每日口服）。 PURPOSE 2 研究结果显示：在 2179 名使用来那帕韦钠的受试者中，99.9% 的人未发生 HIV 感染，且在预防 HIV 感染方面优于每日一次口服 Truvada 治疗组。 总体而言，两项试验数据均显示，一年两次注射来那帕韦钠显示出良好的预防 HIV 感染效果，且总体耐受性良好，未发现显著或新的安全隐患。 值得一提的是，根据吉利德此前公布的价格，用于治疗的来那帕韦钠，第一年 42250 美元（约人民币 30.3 万元），此后每年 39000 美元（约人民币 28 万元）。而作为预防用药，吉利德公司在此前接受采访时表示，来那帕韦钠在美国的定价将为每人每年 28218 美元（约人民币 20.3 万元）。 3、第一三共/阿斯利康：「德曲妥珠单抗」又一新适应症国内申报上市 4 月 16 日，CDE 官网显示，第一三共与阿斯利康合作开发的重磅 ADC 药物「德曲妥珠单抗」一项新适应症上市申请获得受理。根据公开资料和临床试验进展，Insight 数据库推测本次适应症为：单药适用于治疗既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性 HER2 表达为 IHC 3+ 的成人实体瘤患者。 截图来源：CDE 官网 德曲妥珠单抗（DS-8201，商品名：优赫得®/Enhertu）是一种靶向 HER2 的 ADC，具有与曲妥珠单抗相同的氨基酸序列的人源化抗-HER2 免疫球蛋白 G1（IgG1）单克隆抗体（mAb），通过稳定的基于四肽的连接子与膜通透性拓扑异构酶 I 抑制剂 DXd（依沙替康的衍生物）共价连接，DAR 值为 8。 除静脉注射剂以外，第一三共还开发了德曲妥珠单抗皮下注射剂，目前已经启动 I 期临床。 作为领跑 ADC 时代的重磅炸弹药物，德曲妥珠单抗自 2019 年 12 月首次获批以来，销售额连年上涨。2024 年，其全球销售额已突破 34 亿美元（按照自然年计算，下同）；2025 年，德曲妥珠单抗的销售额已达到 49.82 亿美元，同比增长 32.71%。 在国内，德曲妥珠单抗于 2023 年首次获 NMPA 批准上市，至今已有 7 项适应症获批： 单药治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 治疗、不可切除或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌（2023/02）； 单药治疗既往在转移性疾病阶段接受过至少 1 种系统治疗或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后 6 个月内复发，不可切除或转移性 HER2 低表达成人乳腺癌（2023/07）； 单药治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌（2024/08）； 用于治疗存在 HER2 激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除或转移性成人非小细胞肺癌 (2024/10)； 用于治疗既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的，不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 低表达（IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）或 HER2 超低表达（IHC 0，存在细胞膜染色）成人乳腺癌患者 (2025/12)； 单药用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者 (2026/01)。 德曲妥珠单抗序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，用于 HER2 阳性 II 期（高危）或 III 期乳腺癌成人患者的新辅助治疗 (2026/03)。 Insight 数据库显示，第一三共曾启动一项 DESTINY-PanTumor02 研究。这是一项全球性、多中心、多队列、开放标签的 II 期临床研究，旨在评价德曲妥珠单抗（5.4 mg/kg）治疗既往接受过治疗的表达 HER2 的肿瘤的疗效和安全性，包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌或其他肿瘤。 研究结果显示，ORR 为 51.4%（95%CI：41.7-61.0），中位 DOR 为 19.4 个月，证明了德曲妥珠单抗在 HER2 表达广泛瘤种中的治疗潜力。 4、拜耳：塞伐艾替尼在中国递交新适应症上市申请 4 月 13 日，CDE 官网显示，拜耳递交的塞伐艾替尼片新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进展和国内注册进度，Insight 数据库推测本次申报的适应症可能为 HER2（ERBB2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 截图来源：CDE 官网 塞伐艾替尼是一种新型、口服、可逆的小分子酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制突变的人类 HER2（包括 HER2 外显子 20 插入和 HER2 点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），并对突变型相较于野生型 EGFR 具有高选择性。塞伐艾替尼可通过阻断称为酪氨酸激酶的特定酶来发挥作用，这些酶参与癌细胞的生长。与不可逆 TKI 相比，可逆 TKI 可以暂时阻断其靶点，从而允许更精确地控制治疗并可能减少长期副作用。 2025 年 7 月，塞伐艾替尼的首个上市申请获得 CDE 受理，并被纳入优先审评，适用于治疗携带 HER2激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期 NSCLC 成人患者。2025 年 11 月，该适应症已获得美国 FDA 批准上市。 今年 4 月 9 日，塞伐艾替尼的又一项申请被 CDE 纳入优先审评公示名单，适应症为：适用于携带 HER2 激活突变的晚期 NSCLC 成人患者的一线治疗。 在 I/II 期临床试验 SOHO-01（NCT05099172）中，研究人员评估了塞伐艾替尼治疗携带 HER2 激活突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者中的疗效和安全性。基于 SOHO-01 研究队列 F（既往未接受过治疗的患者）的初步临床证据的支持，美国 FDA 和中国 NMPA 均授予塞伐艾替尼突破性疗法认定，用于携带 HER2 激活突变的晚期 NSCLC 成人患者的一线治疗。 2025 年 ESMO 上公布的 SOHO-01 研究队列 F（n=51）数据显示，中位随访时间 7.6 个月，BICR 评估的 ORR 为 67%，DCR 为 84%。 作为其临床开发计划的一部分，除 SOHO-01 试验外，塞伐艾替尼还在 III 期 SOHO-02 试验中针对初治的 HER2 突变 NSCLC 患者进行研究，并在 panSOHO 研究中针对携带 HER2 激活突变（不包括晚期 NSCLC）的转移性或不可切除实体瘤患者中进行评估。 Insight 数据库显示，目前国内共有 3 款针对 HER2 突变的 NSCLC 靶向疗法获批，分别是瑞康曲妥珠单抗（恒瑞医药，注射剂）、德曲妥珠单抗（第一三共/阿斯利康，注射剂）以及宗艾替尼（勃林格殷格翰/中国生物制药，口服片剂）。塞伐艾替尼成功获批后，将成为国内第 4 款针对 HER2 突变的 NSCLC 靶向疗法，第 2 款 HER2 口服靶向药。 5、强生：first-in-class 双抗新适应症在国内申报上市 4 月 17 日，CDE 官网显示，强生的特立妥单抗在国内递交新适应症上市申请，并获得受理。根据该药的研究进展和国内注册进度推测，本次申报的适应症可能为用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者二线治疗。 来源：CDE 官网 特立妥单抗是一款可同时靶向 BCMA 和 CD3 的双抗。该药于 2022 年 8 月首次获批，是全球首个获批的 BCMA×CD3 双抗。特立妥单抗已在欧洲、美国、中国、日本获批上市，单药用于多发性骨髓瘤末线治疗。今年 3 月，美国 FDA 批准特立妥单抗的一项新适应症，联合达雷妥尤单抗皮下注射用于多发性骨髓瘤治疗。2025 年，特立妥单抗创收 6.7 亿美元，同比增长 22.1%。 在中国，特立妥单抗于 2024 年 8 月首次获批上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 4 月 16 日，特立妥单抗的一项新适应症申请被 CDE 纳入优先审评公示名单，适应症为用于治疗既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。今年 3 月，强生也已向欧洲 EMA 提交了特立妥单抗的该适应症上市申请。 在 Ⅲ 期 MajesTEC-9 试验中，研究人员评估了特立妥单抗与标准治疗方案（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 或卡非佐米和地塞米松）在 614 例复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。 MajesTEC-9 研究结果显示，即使在二线治疗中，与标准治疗相比，特立妥单抗也能显著改善无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)，包括将疾病进展或死亡风险降低 71%，以及将死亡风险降低 40%。 特立妥单抗单药治疗的安全性良好，与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。 尽管一线多发性骨髓瘤治疗取得了重大进展，包括基于抗 CD38 的四联疗法，但大多数患者最终仍会复发。一旦患者对关键的骨干疗法（例如抗 CD38 单抗和来那度胺）产生耐药性，预后尤其差。长期以来，这类患者的治疗选择有限，二线治疗路径也充满挑战。特立妥单抗如果获批，将会为这类患者带来一种新的治疗选择。 6、先通医药：创新核药申报上市 4 月 15 日，先通医药宣布，其创新放射性药物氟[18F]妥司特注射液（XTR020）新药上市申请（NDA）已获国家药监局受理，用于前列腺癌诊断。 来源：先通医药 该申请基于一项成功的中国 III 期临床试验结果。这是一项单臂、多中心 III 期临床，共纳入 121 例受试者，旨在评估 XTR020 注射液 PET 成像在既往治疗后前列腺癌生化复发（BCR）的受试者中的诊断效能和安全性。 结果显示，该药物在 BCR 患者个体水平的正确检出率（CDR）达到预设目标，展现出较高的诊断效能。安全性方面，未发生严重不良反应。 XTR020 是 Blue Earth Diagnostics 公司开发的一款 18F 标记的靶向 PSMA 的放射性体内诊断药物，2023 年 5 月已经获得美国 FDA 批准上市。2023 年 10 月，先通医药引进了该产品的中国权益。    临床动态 1、齐鲁制药/来凯医药：AKT 抑制剂 III 期成功，拟报上市 4 月 15 日，来凯医药宣布，LAE002（afuresertib）联合氟维司群，治疗 HR+/HER2- 乳腺癌 III 期临床试验（AFFIRM-205）达到主要终点，在无进展生存期（PFS）方面，与对照组相比，展现出高度统计学显著且具有临床意义的改善。 来源：来凯医药官微 AFFIRM-205 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性研究，对既往接受内分泌联合或不联合 CDK4/6 抑制剂治疗后出现疾病进展、伴 PIK3CA/AKT1/PTEN 改变的 HR+/HER2- 局部晚期或转移性乳腺癌患者，旨在评估 LAE002 与氟维司群联合疗法的抗肿瘤疗效及安全性。研究共纳入 261 名受试者，其中 70.5% 的受试者曾接受过 CDK4/6 抑制剂治疗。 结果显示，研究达到其主要终点，LAE002 联合氟维司群组的中位 PFS 为 7.6 个月，安慰剂联合氟维司群组 PFS 为 2.0 个月，HR 为 0.33 (p<0.0001)。 安全性方面，每日一次口服 LAE002 治疗的患者耐受性良好，因不良事件而中止治疗的比例极低。整体安全性特征与先前评估该联合疗法的数据一致。 LAE002 是一种 AKT 强效抑制剂，能同时抑制所有三种 AKT 亚型（AKT1、AKT2 及 AKT3），也是全球仅有的两种处于晚期临床开发阶段的针对乳腺癌及前列腺癌的 AKT 抑制剂之一。 2025 年 11 月，来凯与齐鲁制药签订独家许可协议，授予后者在中国进行 LAE002 的研究、开发及商业化的独家许可，总金额最高为 20.45 亿元。 新闻稿显示，基于该 III 期关键研究的积极结果，来凯医药将和齐鲁制药于近期向 CDE 提交 LAE002 的新药上市申请。 2、泽璟制药：1 类新药又一 III 期临床达主要终点 4 月 13 日，泽璟制药发布公告称，其自主研发的 1 类新药吉卡昔替尼治疗中、重度特应性皮炎成年患者的 III 期临床研究达到了主要疗效终点，具有统计显著性（p<0.0001）。 截图来源：企业公告 盐酸吉卡昔替尼（曾用名：盐酸杰克替尼）是泽璟制药自主研发的一种新型 JAK 和 ACVR1 双抑制剂类药物，属于 1 类新药。 本次达到主要终点的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照 III 期临床研究主试验（方案编号：ZGJAK025），在北京大学人民医院、中国医学科学院皮肤病医院等 57 家医院开展，符合方案要求的 443 例中、重度特应性皮炎患者随机入组，分配到吉卡昔替尼片 75 mg BID 组、100 mg BID 组或安慰剂组。 经过对该项试验中完成 16 周治疗的数据进行分析后，结果显示主要疗效终点，即 16 周湿疹严重程度和面积指数较基线下降≥75%（EASI-75）和全身研究者总体评估评分达到 0 分或 1 分且较基线下降≥2 分（IGA 0/1）的受试者百分率，吉卡昔替尼两剂量组均显著高于安慰剂对照组，达到统计显著性（p<0.0001）。 安全性方面，吉卡昔替尼片两剂量组治疗中、重度特应性皮炎患者的安全性与耐受性均良好。有关该项临床试验的详细数据，将在后续相关学术会议上公布。泽璟制药表示将加快推进吉卡昔替尼片治疗中、重度特应性皮炎患者适应症的上市进程。 目前，盐酸吉卡昔替尼片治疗中、重度特应性皮炎的 III 期临床研究的延伸试验（方案编号：ZGJAK026）已完成数据库锁库。 此前，吉卡昔替尼已获 NMPA 批准上市，用于治疗中、高危骨髓纤维化，是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产 JAK 抑制剂类创新药物。此外，吉卡昔替尼治疗重度斑秃适应症的 NDA 申请已经获得 NMPA 受理；治疗活动性强直性脊柱炎的 III 期临床试验已达到主要疗效终点。 3、百济神州：BTK 降解剂国内启动头对头 III 期临床 4 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百济神州登记了一项 BGB-16673 用于复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的 III 期临床试验。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 本次启动的是 CaDAnCe 304 研究的国内临床部分，这是一项 III 期、开放性、随机研究，旨在比较 BGB-16673 与匹妥布替尼用于既往接受过共价 Bruton 酪氨酸激酶抑制剂（cBTKi）治疗的 R/R  CLL/SLL 患者的有效性和安全性。 该研究计划在国内入组 50 名受试者，国际拟入组 500 人，主要终点是以独立审查委员会（IRC）确定的无进展生存期（PFS）。 BGB-16673 是潜在同类首创口服 BTK 蛋白降解剂，由百济神州自主的嵌合式降解激活化合物（CDAC）平台推出，旨在促进野生型 BTK 和多种突变型 BTK 的降解或分解，包括出现疾病进展的患者中对 BTK 抑制剂产生耐药性的 BTK。 匹妥布替尼是礼来开发的一款高选择性、非共价 BTK 抑制剂，目前该药已经在两个癌种中获得批准：1）复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）三线治疗；2）CLL/SLL 二线及三线治疗。 在 2025 年美国血液学会（ASH）年会上，百济神州以口头报告的形式公布 BTK 降解剂 BGB-16673 的 I 期临床研究 CaDAnCe-101 的更新数据。 CaDAnCe-101 (BGB-16673-101; NCT05006716) 是一项正在进行的开放性、I/II 期研究，旨在评价 BGB-16673 单药治疗 B 细胞恶性肿瘤患者。更新的研究结果展现了不同类型 R/R CLL/SLL 患者的缓解情况，包括既往接受过 BTK 抑制剂、BCL2 抑制剂、非共价 BTK 抑制剂治疗的患者，以及伴有 BTK 抑制剂耐药突变患者。 临床数据表明，其在既往接受过多线治疗 R/R CLL/SLL 患者（包括既往接受过 BTK 抑制剂治疗和突变导致对 BTK 抑制剂耐药的患者）中实现迅速且稳健的深度缓解： 中位随访时间为 19.8 个月，54.4% 的患者仍在接受治疗。在所有剂量下，ORR 为 85.3%，完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复（CR/CRi）率为 2.9%，缓解随时间推移加深。 在 II 期推荐剂量（RP2D）（200 mg QD）组接受治疗的患者中，ORR 为 94.4%。 在既往接受过共价 BTK 抑制剂、BCL2 抑制剂和非共价 BTK 抑制剂治疗的患者中，ORR 为 75.0%。 12 个月和 18 个月 PFS 率分别为 73.5% 和 65.9%。 BGB-16673 在既往接受过多线治疗患者人群中的总体耐受性良好，未发生治疗相关死亡，也未发现新的毒性，中位治疗持续时间为 13.6 个月。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！