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5月14日，百济神州宣布，FDA已批准新一代BCL2抑制剂索托克拉的新药上市申请（NDA），用于治疗接受过两种系统治疗（包括BTK抑制剂）治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 此次批准是基于全球多中心、单臂、开放性的I/II期临床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了125例既往接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL成年患者。研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。 套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例5%，大约28,000例患者。MCL在确诊时通常已为晚期，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案。 索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。 END 获取更多医药资讯 请关注【医药地理数据库】 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

发展新质生产力是深入实施创新驱动发展战略的着力点和落脚点，是党的二十届三中、四中全会及2023年以来历次中央经济工作会议部署的任务重点。《国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》明确提出“加快高水平科技自立自强，引领发展新质生产力”。“大力发展卫生健康新质生产力”是2026年全国卫生健康工作会议部署的重点任务，是“十五五”时期卫生健康工作的重点。习近平总书记指出：“科技创新能够催生新产业、新模式、新动能，是发展新质生产力的核心要素。”发展卫生健康新质生产力的核心是发挥科技创新的要素作用。 卫生健康新质生产力的丰富内涵 卫生健康新质生产力内涵丰富，包括坚持以公益性为导向的医疗卫生服务业和参与全球产业竞争的医药制造业，其集中体现在以科技创新支撑服务与产品的质量、效率和附加值的提升。在医疗卫生服务方面，着力推动健康效果、服务效率、体系绩效的整体提升。我国已建成世界上规模最大、效率较高的医疗卫生服务体系，卫生资源与服务总量已达较高水平，机构运营和人员效率水平明显提升。下一步可着力发挥科技创新的核心支撑作用，强化科技创新在推动构建公平可及、系统连续、优质高效的医疗卫生服务体系中的促进作用，通过新技术的创新与应用提高诊疗效果，实现卫生体系资源效率和系统绩效的进一步提升。在医药制造产业方面，着力推动以创新药、先进器械为代表的医药制造业成为新兴支柱产业，实现全球竞争优势的持续提升。我国在研药物总数超7000款，居世界第二位；2025年我国对外授权交易合同金额超1300亿美元，是2024年的2.5倍；15款国产创新药进入美国、欧洲等市场，泽布替尼和西达基奥仑赛销售额进入全球前100强，6家企业进入全球药企50强。但产业总规模较小、平均利润率较低，须进一步推进以科技驱动高技术、高质量、高竞争力与附加值的医药制造产业发展，推动形成支柱产业规模。 促进新质生产力发展的政策路径 自党的二十届二中全会《党和国家机构改革方案》落实以来，国家卫生健康委主要通过强化卫生健康领域科技管理，催生引领卫生健康新质生产力。以临床研究的规范化管理为着力点，推动新技术从研究到应用转化的效率提升，加速“技术—临床”“成果—产业/临床”“产品—产业”的价值化路径，主要有三个方面。 科技引领卫生健康新质生产力的政策路径 一是“技术—临床”路径。以新技术支撑医疗卫生服务新质生产力发展。打通“研究者发起的临床研究—临床诊疗新技术—医保支付服务项目”的技术创新政策链。以“生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理”“医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理”“涉及人的生命科学和医学研究伦理审查”为主要着力点，规范化并打通生物医学新技术的临床研究、临床应用转化的政策路径和管理实践，通过聚焦、规范医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究（IIT），推动新技术从临床研究（科研阶段）转化为医疗技术服务项目（医疗阶段），再到医疗服务技术（项目）定价和支付（医保阶段）的全链条转化，实现以新技术的研发创新、应用转化催生医疗卫生服务新质生产力的发展。二是“成果—产业/临床”路径。打通“研究者发起的临床研究—产品类科技成果—科技成果向企业或其他社会主体转化”以及“研究者发起的临床研究—公益类科技成果—科技成果向其他医疗卫生机构推广”的政策路径，实现以科技成果支撑驱动医药制造和医疗卫生服务两个方面新质生产力的发展。以“加强医疗卫生机构科技成果转化工作”为主要着力点，一方面，促进医疗卫生机构将可转化为产品的科技成果（产品类技术成果）以知识产权（著作权、专利权、技术秘密、专有技术等）为载体，通过转让、许可或作价投资形式向企业转化，实现医疗卫生机构与企业的协同创新，以新技术转化驱动医药制造产业发展；另一方面，医疗卫生机构可将疾病机制机理、诊疗新方法等形成的技术方案（公益类科技成果）以咨询、服务等形式，广泛向医疗卫生机构尤其是基层机构推广应用，快速实现新技术、新方案的广泛患者可及和人群可及，以新技术促进全民健康水平提升。三是“产品—产业”路径。打通“医药企业发起的临床试验（IST）—药/械新产品上市—临床应用与医保支付”的“产品—产业”政策路径。以“药品管理法实施”“全链条支持创新药发展”“促进生物医药产业发展”为主要着力点，围绕医药产业创新链，配置资源链、部署政策链，协同从技术研发、产品上市、临床应用、产业发展等不同环节的创新主体及管理部门，从政策链接、价值导向和管理实践等多方面推动价值协同、资源协同、政策协同。全链条支持创新药发展通过科技、卫生健康、发展改革、药监、医保、金融监管等多部门协同，围绕创新药技术研发、产品上市、临床应用、产业发展等全链条部署促进政策；促进生物医药产业发展，从研发能力建设、应用与支付保障、产业链和供应链自主可控、金融财税支持、上市审批与知识产权保护、军民融合、央地协同等多方面促进生物医药产业向高水平、高质量、高技术发展，推动生物医药制造业新质生产力的形成与高质量发展。 卫生健康新质生产力的发展举措 “十五五”时期是基本实现社会主义现代化夯实基础、全面发力的关键时期。创新驱动发展深植于国家创新体系“大”系统，要着力发挥科技创新对卫生健康新质生产力的催生引领作用，须进一步理解科技要素的表现形式、作用形式，多方政策举措强化科技的要素化管理作用。一是注重政策“协同性”。新质生产力发展具有管理部门多、创新主体多、政策链长的特点，应确保多方政策协同性和多元政策合力的取向一致性，避免“合成性谬误”。要紧密围绕实现第二个百年奋斗目标，建成科技强国、健康中国总体目标，协调资源配置和政策取向判断中的“微观经济性”和“宏观经济性”不一致的问题，打破行业、部门壁垒，通过政策一致性协同切实发挥科技创新的支撑引领作用。二是注重政策“系统性”。统筹政策组合“系统性”问题，将政策组合综合纳入“国家创新体系”“卫生服务体系”，整体评估、系统优化，避免“政策孤岛”。通过完善卫生科技政策体系，从加强高水平医疗卫生机构的创新能力、促进知识/技术高效率转移转化、着力发挥数据的要素化载体作用等多维度、系统性锚定不同环节政策着力点，优化政策间的协同关联，确保在国家宏观系统上创新驱动发展、健康优先发展战略的统筹实施。三是注重政策“生态性”。政策实施的有效落地须优化政策生态，要同步重视“自下而上”创新生态的自发性和自组织性，通过协调医疗服务和研发创新的价值导向，推动形成“风清气正”的医疗服务与研发创新生态。通过纠治“打招呼”“跑找要”，破除“唯论文”“唯科研”等生态性问题，强化研发创新“从临床中来，到临床中去”的总体思路，逐渐塑造优化、良性的创新生态和有利于改革落实的政策生态。 文：国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心党委书记、主任 顾金辉 编辑：胡彬 李明炫 杨真宇 校对：马杨 审核：秦明睿 徐秉楠 喜欢就告诉我们您“在看”