Sonrotoclax

一直“烧钱”的百济神州在扭亏的路上又迈出了关键一步。 今日（1月14日）早间，百济神州发布公告称，公司首席执行官欧雷强在2025年1月13日（美国东部时间）的第43届摩根大通年度医疗健康大会（下称“2025JPM大会”）上提到，根据美国通用会计准则，公司预计将实现2025年全年经营利润为正，即营业收入大于营业成本、销售费用、管理费用及研发费用之总和。 来源：百济神州2025JPM大会资料 欧雷强在会上指出，经过15年的发展，百济神州已成为肿瘤学领域的创新者，并进入到了一个关键的转折点，目前公司正在准备进入下一阶段的全球增长。 受上述消息影响，截至今日（1月14日）收盘，百济神州A股报178.6元/股，涨9.44%；港股报114.8元/股，涨7.22%。1月13日美股收盘，百济神州收涨4.47%。 01亏损近六百亿后“烧钱一哥”即将转亏为盈 百济神州成立于2010年，2016年在纳斯达克上市，2018年港股上市，2021年科创板上市，是首家在美国纳斯达克、港交所与上交所三地上市的生物医药公司。由于创新药研发的“烧钱”属性，百济神州长期处于亏损状态。 自2017年以来，百济神州连年亏损。2017年至2023年分别亏损9.82亿元、47.47亿元、69.15亿元、113.84亿元、97.48亿元、136.42亿元、67.16亿元，2024年前三季度亏损36.87亿元，累计亏损577.71亿元，烧钱能力可谓无人能及。 创新药烧钱是共识，而百济神州一向舍得在研发上投入。2017年至2024年前三季度，百济神州的研发费用分别为20.17亿元、45.97亿元、65.88亿元、89.43亿元、95.38亿元、111.52亿元、128.13亿元、101.66亿元。从2022年起，百济神州研发费用超过百亿。 但值得一提的是，在成本管控上，百济神州仍在坚持“去CRO化”，2025JPM大会上，其公开数据表示，自2019年起，百济神州通过CRO执行的临床试验占比一路下降，从77%降至2024年的5%。 来源：百济神州2025JPM大会资料 事实上，在官宣全年经营利润转正的消息之前，百济神州的财报已经有扭亏的迹象。美股财报显示，2024年第二季度百济神州GAAP（非美国公认会计原则）经营亏损同比下降66%。按非GAAP计算，公司实现经调整经营利润达4800万美元。 2024年三季报显示，按美国通用会计准则（GAAP），百济神州经营亏损同比收窄10%。另外，去除股份支付费用、折旧及摊销费用等非现金项目影响后，经调整经营利润达6600万美元。彼时，百济神州称，公司已连续2个季度实现非GAAP经营利润盈利。 当前百济神州已有 11 款新药获批上市，其中有 3 款是自主研发的，分别是替雷利珠单抗（PD-1 抑制剂）、泽布替尼（BTK 抑制剂）和帕米帕利（PARP 抑制剂）。 百济神州业绩的增长目前主要得益于两款已经商业化的肿瘤药物。2024年三季报显示，2024年前三季度，PD-1肿瘤药替雷利珠单抗（商品名：百泽安）销售额总计11.69亿元，同比增长11.7%。 目前百泽安已在42个国家和地区获批，全球已有超过130万患者接受了治疗。另一款核心产品是BTK抑制剂泽布替尼（商品名：百悦泽），这款血液肿瘤药物已在全球70多个市场获批，2024年第三季度全球销售额总计49.14亿元，同比增长91.1%。 02 肿瘤治疗进入关键拐点 在2025JPM大会上，百济神州表示，随着2024年Q3单季度营收首次突破10亿美元、泽布替尼（Brukinsa）一线适应症的获批、2024年将13个新分子实体（NMEs）推进临床、30+临床肿瘤管线正在推进等一系列里程碑进展的实现，表明公司在全球肿瘤治疗领域的布局正处于一个关键的拐点。2025年，百济神州将继续强化和巩固血液学领域的领导力、推进一系列肿瘤学的研发管线。 来源：百济神州2025JPM大会资料 在泽布替尼的基础上，百济神州正在通过固定持续时间（fixed-duration）的泽布替尼 + sonrotoclax（BCL-2抑制剂）、BTK CDAC +/- 泽布替尼/sonrotoclax、其他fixed-duration联合疗法以及临床管线加强在CLL领域的实力。 此外，该公司还正在将产品组合拓展至其他适应症领域，包括急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征（AML/MDS）、多发性骨髓瘤（MM）、RT（Richter’s Transformation）、大B细胞淋巴瘤（LBCL），且多种临床前资产有望进入临床阶段，包括免疫细胞接合器、iPSC衍生细胞疗法、CDACs等。 在本次JPM大会上，百济神州还披露了截至2025年1月6日的最新研发管线，包括25+款处于1期临床研究阶段的早期管线，以及15+处于2期和3期阶段的管线，涵盖了小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、CDAC等多种分子类型。 来源：百济神州2025JPM大会资料 其中，百济神州重点展示了其中处于1期临床阶段的7款“高潜力”的早期研发管线，包括：BGB-43395（CDK4i）、BGB-53038（泛KRAS抑制剂）、BG-C9074 （B7H4 ADC）、BGB-60366（EGFR CDAC）、BGB-58067（PRMT5抑制剂）+MAT2A抑制剂、BGB-45035（IRAK4 CDAC），百济神州认为它们将在肺癌、乳腺癌、胃肠道癌症以及自身免疫性疾病的治疗中发挥重要作用。 百济神州还在会上透露了2025~2026年实现一系列产品进展，包括： BTK抑制剂泽布替尼：针对初治MCL患者的MANGROVE 3期临床研究在2025年下半年实现中期PFS分析； BCL-2抑制剂sonrotoclax：针对R/R MCL、R/R CLL的3期临床研究启动，同时读出2期临床研究数据，并有望递交加速批准（AA）监管申请； BTK CDAC：启动针对R/R CLL的3期临床研究； 抗PD-1单抗替雷利珠单抗：有望在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区实现多个新适应症的提交和批准，此外百济神州还计划启动替雷利珠单抗皮下注射剂型针对1线胃癌（GC）适应症的3期临床研究； 泽尼达妥单抗（zanidatamab，HER2双抗）+替雷利珠单抗：一线治疗HER2+胃食管腺癌（GEA）适应症的3期HERIZON-301研究读出； Imdelltra（tarlatamab，靶向DLL3和CD3的BiTE，与安进合作开发）：二线线治疗小细胞肺癌的3期临床研究读出； 欧司珀利单抗（ociperlimab，TIGIT）：一线治疗非小细胞肺癌的3期AdvanTIG-302研究实现中期OS分析。 —END—

1月13日，第43届摩根大通医疗保健会议（JP Morgan Healthcare Conference）如期召开。各大药企的高管们，包括来自大型制药公司的掌门人以及生物科技公司的创始人们都从全球各地赶往旧金山，向投资者们介绍其最新的发展动态和2025年战略。 ▌强生：大额并购是例外，重申肺癌产品地位 在本次JPM大会上，强生因以146亿美元收购Intra-Cellular而成为业内的关注焦点，这是2023年以来生物技术领域金额最大的一笔并购交易，外界据此猜测强生即将进行大规模并购。对此，强生首席执行官Joaquin Duato表示：“大额交易更像是例外，我们创造的大部分价值来自于小型交易和合作，在这些交易中我们可以利用自身规模的优势。” 强生首席执行官Joaquin Duato 强生相信这次并购收获的抗精神疾病产品Caplyta（lumateperone）具有成为精神分裂症、双相情感障碍和重度抑郁症的新标准治疗方法的潜力，其年销售额峰值有望超过50亿美元。 此外，Joaquin Duato指出华尔街对强生的一些关键资产在远期收入上的估值并不充分，其中包括埃万妥单抗（EGFR/c-Met双抗）和兰泽替尼（EGFR T790M抑制剂）。 近期公布结果的III期MARIPOSA研究表明，相比于目前的标准疗法奥希替尼，埃万妥单抗联合兰泽替尼作为一线治疗能够为EGFR 19外显子缺失或L858R替代突变的局晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来中位OS延长效果超过一年的获益。Joaquin Duato表示，“这是改变临床实践的数据”，并重申埃万妥单抗和兰泽替尼组合最终将成为这类患者的一线治疗新标准。 来源：强生新闻稿 Joaquin Duato还特别提到了强生的TARIS系统，这是一种简单有效的用于治疗膀胱癌的卷饼状药物递送装置。“人们对该产品的工作原理缺乏了解，有些人还认为它是一种医疗器械。但其实它的申报分类为药物，并且也将作为药物进行生产、销售和报销。我去过泌尿科诊室，亲眼看到它是如何植入的。我们非常有信心，它将成为一款销售额超过50亿美元的产品。” ▌BMS：新产品弥补专利悬崖，每年都公布KarXT新适应症临床数据 对于几款关键药物即将面临“专利悬崖”带来的挑战，BMS正在努力用有前景的新疗法填补空白。 BMS首席执行官Chris Boerner表示，成熟产品（Legacy Products）在2025年将面临更大的专利到期风险，尤其是Revlimid（来那度胺），这款多发性骨髓瘤药物在2024年前三季度的全球销售额约为44亿美元。BMS预计，Revlimid的2025年销售额将缩减至20-25亿美元之间。还有一些产品也即将面临仿制药威胁，例如Pomalyst（泊马度胺）和Sprycel（达沙替尼）。 BMS首席执行官Chris Boerner 不过，BMS并不慌。Chris Boerner表示：“2023年，我们看到新的增长产品（Growth Products）取得了不错的增长，2024年有望再次实现两位数的增长，并且这部分产品将持续带来增长动力。从今年开始，下一波首创/同类最佳药物是我们的重点关注领域。”2025年，增长产品收入将超过总收入的50%。 来源：BMS JPM2025大会PPT 其中，精神分裂症药物Cobenfy（KarXT）在2024年取得了不错的开端，该药在其他适应症方面也具有相当大的潜力，销售峰值预计可达数十亿美元，将成为BMS的关键增长产品之一。为了进一步扩大这一优势，Chris Boerner表示：“预计在2030年前，每年都会公布Cobenfy在新适应症上的临床数据结果。” 2025年，Cobenfy预计将有两项关键临床研究结果出炉，一项是辅助治疗精神分裂症的III期ARISE研究，另一项是针对阿尔茨海默病精神病的III期ADEPT-2研究。Chris Boerner指出，美国600万阿尔茨海默病患者中约有一半患有相关精神病。他还提到，大多数患者接受的是超说明书用药治疗，这一领域存在相当大的未满足需求。 Chris Boerner表示，进入2025年，BMS拥有了比以往更崭新、更多元化的管线布局。BMS预计在未来五年内有望推出10款新药，并获得30项药品新适应症扩展。 ▌吉利德：营收下降趋势扭转，适当进行并购及合作 在JPM2025大会上，吉利德（Gilead）首席执行官Daniel O'Day表示，2024年表现不错，正在扭转近几年（2021-2023年）营收下降的趋势，并将在未来继续保持积极表现，因为“投资正在转化为商业利益”。 吉利德（Gilead）首席执行官Daniel O'Day Daniel O'Day的信心来自于正在接棒的7款新一代HIV产品，这些产品将缓冲Biktarvy（比克恩丙诺）的市场独占期到期（2033年）带来的市场冲击。 来源：吉利德JPM2025大会PPT 目前，吉利德在HIV-1感染领域的核心产品是一年仅需注射两次的Sunlenca（lenacapavir），这款产品于2022年在欧美获批用于治疗HIV-1感染，并在2024年获得了《科学》杂志授予的“年度科学突破药物”殊荣。吉利德预计Sunlenca将在2025年获批用于HIV-1感染的暴露前预防（PrEP）。 来源：吉利德JPM2025大会PPT 除了抗病毒领域，吉利德也重视肿瘤领域和炎症性疾病领域的布局。BCMA CAR-T疗法Anito-cel已在2024年进入III期临床节点，有望在2026年上市；通过收购CymaBay获得的产品Livdelzi（seladelpar）已获得FDA批准上市。 来源：吉利德JPM2025大会PPT Daniel O'Day表示，现有产品能够每年稳定产生数十亿美元的收入，因而吉利德可以进行“适当的并购及构建合作伙伴关系”来补充管线。在JPM2025大会开展期间，吉利德也达成了一笔交易，以17亿美元的总交易额引进Leo Pharma的STAT6抑制剂。 ▌辉瑞：并购新产品补位，业绩恢复增长 在今年的JPM大会上，辉瑞（Pfizer）首席执行官Albert Bourla再次强调了发挥近年来并购交易的价值的目标，称“收购所得产品将在2030年贡献200亿美元的收入，这足以抵消多款核心产品未来失去市场独占期带来的损失——这部分损失可能高达170-180亿美元”。 辉瑞首席执行官Albert Bourla 把握住新冠风口的辉瑞在2022年为自己囤积了厚实的家底，所以有了430亿美元收购ADC龙头企业Seagen的大手笔交易。这笔交易的高溢价尽管在当时备受争议，毕竟Seagen的全产品销售额才刚达到20亿美元，但还是燃爆了ADC赛道。2023年，全球ADC项目交易总额高达530亿美元，创历史新高。 2015年以来ADC项目交易情况 收购Seagen的这笔交易已经在为辉瑞的肿瘤业务带来收益。自进入辉瑞管线以来，Padcev（维恩妥尤单抗）和Adcetris（维布妥昔单抗）均取得了重要进展，前者已在美国、欧洲和中国等主流市场覆盖尿路上皮癌的一线治疗和后线治疗，后者在2024年顺利完成了针对弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的III期ECHELON-3研究。这两款ADC产品在2024年前三季度为辉瑞创造了近20亿美元的收入。此外，其他在研ADC的开发也在推进中，其中靶向整合素β6（ITGB6）的首创产品sigvotatug vedotin在2023年进入了III期临床阶段。 与此同时，辉瑞对自研产品也充满信心。辉瑞的一代CDK4/6抑制剂哌柏西利在2023年失去了专利保护，下一代产品——选择性CDK4抑制剂atirmociclib已在路上，该药物正在HR阳性且HER2阴性的转移性乳腺癌人群中开展III期研究。 来源：辉瑞JPM2025大会PPT 从前三季度的表现来，辉瑞的业绩已经开始恢复增长，总营收达到458.64亿美元（+2%）。在本次JPM2025大会上，辉瑞公布了2025年业绩指引，总营收预期为610-640亿美元。 来源：辉瑞JPM2025大会PPT ▌再生元：要赢回眼科市场份额 再生元首席执行官Len Schleifer在会议上表示，公司战略重点在于持续推动已上市产品的市场增长，如Dupixent（度普利尤单抗）在全球多个适应症的应用拓展、Eylea HD（高剂量阿柏西普）提升产品优势巩固市场领导地位，同时积极推进管线产品研发，通过创新技术平台和大规模基因数据库挖掘潜在治疗方案。 再生元首席执行官Len Schleifer 再生元在会上展示了目前产品进展。Dupixent已在全球获批7项适应症，为超100万患者提供治疗方案；阿柏西普（Eylea HD和Eylea）在美国市场抗VEGF产品中依然保持领先地位，其中Eylea HD将在2025年继续扩大适应症；Libtayo（西米普利单抗）对多种癌症的治疗效果突出，将成为再生元下一个年销售额超过10亿美元的药物，其2024年前9个月的销售额已达到8.5亿美元（+36%）。 来源：再生元JPM2025大会PPT 在JPM2025大会之前，再生元分享了2024年第四季度的初步营收情况，称Eylea HD在美国创造了3.05亿美元的收入。不过，Evercore ISI的分析师Cory Kasimov认为这个销售结果“相对惨淡”。在JPM大会报告期间，Len Schleifer对于该药物的销售表现并没有过多解释，但指出再生元正指望这款药物重新赢回那些流失到罗氏Vabysmo的份额，而Eylea HD“需要在箭袋里多放几支箭”，以提升其在市场上的竞争力。 ▌百济神州：拐点将至，预计2025年盈利 百济神州首席执行官欧雷强（John Oyler）在会议上表示，百济神州已成为全球肿瘤学领域重要力量，处于关键发展转折点，到2025年百济神州预计将实现全年经营利润为正。 百济神州首席执行官欧雷强 2024年，百济神州财务状况良好，产品收入三季度同比增长67%，且计划迁至瑞士提升全球影响力。2025年战略重点为巩固血液学领先地位、推进内部研发资产管线建设和提升财务业绩，以应对行业挑战，提高研发回报。 来源：百济神州JPM2025大会PPT 百济神州表示，泽布替尼在美国新诊断CLL患者处方中居首位，在与伊布替尼的对比研究中展现优势，2023年全年收入首次突破10亿美元大关。面对固定疗程方案及竞品，泽布替尼在深度缓解、无进展生存期和安全性方面表现突出。以泽布替尼为基础的联合疗法，如固定持续时间（fixed-duration）的泽布替尼 + sonrotoclax（BCL-2抑制剂）、BTK CDAC +/- 泽布替尼/sonrotoclax等正在加强百济神州在CLL领域的实力。 此外，百济在持续推进CLL标准治疗创新，将产品组合拓展至AML、LBCL、MM等适应症，推动多种前沿疗法进入临床阶段。 此外，百济神州重点介绍了7个I期临床在研项目——GB-43395（CDK4抑制剂）、BGB-53038（PanKRAS抑制剂）、BG-C9074（B7-H4 ADC）、BG-60366（EGFR CDAC）、BG-58067（PRMT5抑制剂）、SHY-2039（MAT2A抑制剂）、BGB-45035（IRAK4 CDAC）。并指出未来6-18个月内将获得概念验证研究（POC）数据。 推荐阅读：2025，百济神州开始赚钱了 医药魔方将持续关注JPM2025动态，敬请期待！ Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。