Sonrotoclax

▎药明康德内容团队编辑5月8日，百济神州公布了2024年第一季度财务业绩，并披露了公司管线的关键进展。根据报告，百济神州核心产品BTK抑制剂泽布替尼和PD-1抑制剂替雷利珠单抗在第一季度迎来多项获批进展，包括：泽布替尼获FDA批准治疗滤泡性淋巴瘤的新适应症；替雷利珠单抗获欧盟批准三项非小细胞肺癌适应症，并获FDA批准食管鳞状细胞癌二线治疗的新适应症。本文将根据百济神州新闻稿分享其血液学管线和实体瘤管线在第一季度取得的部分进展，仅供读者参阅。关键业务进展泽布替尼•基于3期ALPINE和3期ASCEND试验的数据，公布泽布替尼对比阿可替尼用于治疗R/R CLL的有效性的匹配调整间接比较结果，表明泽布替尼对比阿可替尼在无进展生存期和完全缓解（CR）方面具有优势，且有望带来总生存期改善。•获得美国FDA批准，联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，用于治疗既往经过至少二线系统治疗的R/R滤泡性淋巴瘤成人患者。替雷利珠单抗•获欧盟委员会批准用于治疗三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，包括一线及二线治疗。•获FDA批准用于既往接受化疗后的食管鳞状细胞癌（ESCC）二线治疗。•一项新适应症上市许可申请（BLA）获FDA受理，用于胃或胃食管部结合部腺癌的一线治疗。•替雷利珠单抗用于不可切除、复发、局部晚期或转移性ESCC一线治疗的上市申请正在接受FDA审评，根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA对该项申请做出决议的目标时间为2024年7月。主要管线亮点血液学Sonrotoclax（BCL-2抑制剂）•获得FDA快速通道资格，用于治疗R/R套细胞淋巴瘤（MCL）。•持续推进入组工作，包括用于治疗R/R MCL和WM的潜在注册可用临床试验，以及联合泽布替尼用于治疗TN CLL的全球3期试验；目前已有超过850名患者入组。BGB-16673（BTK CDAC）•启动扩展队列研究，用于治疗R/R MCL（潜在注册可用）和R/R CLL；目前已有220多名患者入组。•预计将于2024年底前启动R/R CLL的3期临床试验。实体瘤肺癌•欧司珀利单抗（抗TIGIT抗体）用于PD-L1高表达NSCLC一线治疗的3期临床试验完成末例受试者入组。•替雷利珠单抗与BGB-A445（抗OX40抗体）、LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-15025（HPK1抑制剂）联用治疗肺癌的多个队列，预计将于2024年内进行数据读出。•泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂，以及EGFR CDAC有望在2024年下半年进入临床。乳腺癌•BGB-43395（CDK4抑制剂）：启动单药治疗的第四个剂量水平给药，该剂量处于有效剂量范围内，未观察到剂量限制性毒性；首个单药治疗剂量开始给药后，仅4个多月即启动与氟维司群的联合用药。•BG-68501（CDK2抑制剂）：在首次人体临床试验中启动单药治疗的第二个剂量水平给药，临床药代动力学符合预期，未观察到剂量限制性毒性。•BG-C9074（B7H4 ADC）：在全球首次人体临床试验1期研究中，在澳大利亚完成首例患者给药。胃肠癌•2024年，替雷利珠单抗与LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-A445（抗OX40抗体）联合用药的多个队列将进行数据读出。•计划向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交泽尼达妥单抗用于二线治疗胆道癌的新药上市许可申请。•CEA-ADC和FGFR2b-ADC有望在2024年下半年进入临床。参考资料：[1] 百济神州公布2024年第一季度财务业绩及业务进展. Retrieved May 09, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/BMxQs5NP3WPAQR2tNJfywA?poc_token=HDQmPGajkwDHX1yATUvs4tI5d5z8US1v6W0KXdrb本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

第一季度总收入达 7.52 亿美元，其中产品收入达 7.47 亿美元，同比增长 82% 百悦泽 ® 全球销售额达 4.89 亿美元，得益于在美国和欧洲的销售额分别同比增长 153% 和 243% ；随着近期获 FDA 批准第五项适应症，百悦泽 ® 如今已成为同类药物中适应症最广泛的 BTK 抑制剂 快速推进血液学后期管线 ； sonrotoclax 作为单药治疗以及与核心药物百悦泽 ® 的联合疗法正在开发中； BTK CDAC 的关键研究项目已启动 推进潜在差异化的实体瘤项目，包括针对重点癌症类型的 ADC 、降解剂平台和靶向疗法 经营杠杆效益显著提升，稳步迈向可持续盈利 美国加州圣马特奥市2024年5月8日 /美通社/ -- 百济神州 有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日公布2024年第一季度财务业绩以及业务亮点。 “我们很高兴本季度公司再次展现出强劲的财务业绩表现。得益于全球收入的大幅增长，按抗肿瘤药物总销售额计算，我们现已跻身全球肿瘤治疗创新公司前15强。此外，在实现可持续盈利的过程中，我们的经营效率也在继续大幅提升。”百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示，“凭借百悦泽 ® 我们巩固了公司在血液学领域的领先地位，并持续推进血液恶性肿瘤创新疗法管线。百悦泽 ® 现已成为同类药物中适应症最广泛的BTK抑制剂。同时，百泽安 ® 目前已在美国和欧洲获批上市，我们期待快速推进在实体瘤领域深厚的管线疗法，使其与我们在血液学的领先地位相匹配，继续巩固我们作为全球肿瘤治疗创新公司的声誉。” 财务亮点 （单位为千美元） 截至 3 月 31 日止三个月 （除百分比外，其余单位均为千美元） 2024 年 2023 年 增长变化 （ % ） 产品收入净额 $          746,918 $           410,291 82 % 合作收入净额 $              4,734 $             37,510 (87) % 总收入 $          751,652 $           447,801 68 % GAAP 经营亏损 $         (261,348) $         (371,258) (30) % 经调整经营亏损 * $         (147,341) $         (275,859) (47) % *关于公司使用非GAAP财务指标的说明，请参阅本新闻稿“非美国公认会计原则（GAAP）财务指标的使用”部分；关于每项非 GAAP财务指标与最可比GAAP指标的调节，请参阅本新闻稿末尾的表格。 关键业务进展 百悦泽 ® （泽布替尼） 2024年第一季度，百悦泽 ® 在美国的销售额达3.51亿美元，同比增长153%，主要得益于该产品在初治（TN）慢性淋巴细胞白血病（CLL）中的市场份额有所提升，同时在复发或难治性（R/R）CLL新增患者中的市场份额也已领先于同类BTK抑制剂药物；2024年第一季度，百悦泽 ® 在欧洲的销售额为6,700万美元，同比增长243%，主要得益于市场份额的不断扩大，以及在多地纳入医保，包括法国首次对百悦泽 ® 的CLL、华氏巨球蛋白血症（WM）和边缘区淋巴瘤适应症进行报销。 基于3期ALPINE和3期ASCEND试验的数据，公布百悦泽 ® 对比阿可替尼用于治疗R/R CLL的有效性的匹配调整间接比较结果，表明百悦泽 ® 对比阿可替尼在无进展生存期和完全缓解（CR）方面具有优势，且有望带来总生存期改善。 获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，用于治疗既往经过至少二线系统治疗的R/R滤泡性淋巴瘤成人患者。 百泽安 ® （替雷利珠单抗） 2024年第一季度，百泽安 ® 销售额达1.45亿美元，同比增长26%。 宣布获欧盟委员会批准用于治疗三项非小细胞肺癌（NSCLC）适应症，包括一线及二线治疗。 获FDA批准，用于既往接受化疗后的食管鳞状细胞癌（ESCC）二线治疗。 一项新适应症上市许可申请（BLA）获FDA受理，用于胃或胃食管部结合部腺癌的一线治疗。 百泽安 ® 用于不可切除、复发、局部晚期或转移性 ESCC一线治疗的上市申请正在接受FDA审评，根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA对该项申请做出决议的目标时间为2024年7月。但由于临床研究中心核查的时间安排可能出现延误，因此该项申请的潜在获批时间将可能会推迟。 主要管线亮点 血液学 Sonrotoclax （ BCL-2 抑制剂） 获得FDA快速通道资格认定，用于治疗R/R套细胞淋巴瘤（MCL）。 持续推进入组工作，包括用于治疗R/R MCL和WM的潜在注册可用临床试验，以及联合百悦泽 ® 用于治疗TN CLL的全球3期试验；目前已有超过850名患者入组。 BGB-16673 （ BTK CDAC ） 启动扩展队列研究，用于治疗R/R MCL（潜在注册可用）和R/R CLL；目前已有220多名患者入组。 预计将于2024 年底前启动R/R CLL 的 3 期临床试验。 实体瘤 肺癌 欧司珀利单抗（抗TIGIT抗体）用于PD-L1高表达NSCLC一线治疗的3期临床试验完成末例受试者入组。 替雷利珠单抗与BGB-A445（抗OX40抗体）、LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-15025（HPK1抑制剂）联用治疗肺癌的多个队列，预计将于2024年内进行数据读出。 泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂，以及EGFR CDAC有望在2024年下半年进入临床。 乳腺癌 BGB-43395 （ CDK4 抑制剂） ：启动单药治疗的第四个剂量水平给药，该剂量处于有效剂量范围内，未观察到剂量限制性毒性；首个单药治疗剂量开始给药后，仅4个多月即启动与氟维司群的联合用药。 BG-68501 （ CDK2 抑制剂） ：在首次人体临床试验中启动单药治疗的第二个剂量水平给药，临床药代动力学符合预期，未观察到剂量限制性毒性。 BG-C9074 （ B7H4 ADC ） ：在全球首次人体临床试验 1 期研究中，在澳大利亚完成首例患者给药。 胃肠癌 2024年，替雷利珠单抗与LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-A445（抗OX40抗体）联合用药的多个队列将进行数据读出。 计划向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交泽尼达妥单抗用于二线治疗胆道癌的新药上市许可申请。 CEA-ADC和FGFR2b-ADC有望在2024年下半年进入临床。 其他业务亮点 美国专利商标局（USPTO）批准了公司的申请，将对Pharmacyclics在专利侵权诉讼中指控公司所侵犯的专利进行授权后复审，并表示公司已证明该专利无效的可能性大于百分之五十；预计USPTO将在12个月内就该专利的有效性作出最终裁决。 发布《2023年负责任商业和可持续发展报告》，详细阐述公司为患者、企业和社会提供公平获益的努力。 位于美国新泽西州霍普韦尔西普林斯顿创新园区的顶尖生物药生产和临床研发中心预计将于7月启用。 2024 年第一季度财务亮点 总收入： 截至2024年3月31日止三个月内，总收入达7.52亿美元，2023年同期为4.48亿美元，主要得益于百悦泽 ® 在美国和欧洲的销售额分别同比增长153%和243%。 产品收入： 截至2024年3月31日止三个月内，产品收入为7.47亿美元，相比2023年同期4.10亿美元增长82%。产品收入增加的原因是公司自研产品百悦泽 ® 和百泽安 ® 的销售额增加。截至2024年3月31日止三个月内，美国是公司最大的市场，产品收入达3.51亿美元，去年同期为1.39亿美元。 毛利率： 2024年第一季度毛利占全球产品收入的83%；相比较，去年同期为80%。毛利率增长主要是由于与产品组合中的其他产品相比，百悦泽 ® 在全球销售中占比更高。 经营费用 GAAP 非 GAAP （除百分比外，其余单位均为千美元） 2024 年第一季 度 2023 年第一季 度 增长变化 （ % ） 2024 年第一季 度 2023 年第一季 度 增长变化 （ % ） 研发费用 $       460,638 $       408,584 13 % $       405,440 $       361,696 12 % 销售及管理费用 $       427,427 $       328,499 30 % $       372,146 $       283,154 31 % 摊销 $                — $              187 (100) % $                 — $                — 不适用 经营费用总计 $       888,065 $       737,270 20 % $       777,586 $       644,850 21 % 研发费用： 2024年第一季度，GAAP和经调整研发费用均同比增长，主要是由于将临床前项目推进至临床、早期临床项目推进至后期发展阶段。2024年第一季度，与在研项目授权引进资产相关的预付款和里程碑付款为3,500万美元，去年同期为零。 销售及管理（ SG&A ）费用： 2024年第一季度，GAAP和经调整SG&A费用均同比增长，主要是由于对百悦泽 ® 在全球商业化上市的持续投入，尤其是在美国和欧洲。2024年第一季度，SG&A费用占产品收入的57%；相比较，去年同期为80%。 经营亏损 ：2024年第一季度，GAAP经营亏损同比下降30%，经调整经营亏损同比下降47%。经营亏损下降的原因是随着我们在迈向可持续盈利的道路上取得重大进展，与收入大幅增长和费用控制相关的经营杠杆效益得到显著改善。 GAAP 净亏损 ：在截至2024年3月31日止的季度中，GAAP净亏损与去年同期相比有所改善，主要因为产品收入增长和费用管理举措提升了经营杠杆效益。 在截至2024年3月31日止的季度中，每股普通股净亏损为0.19美元，每股美国存托股份（ADS）净亏损为2.41美元；去年同期每股普通股净亏损为0.26美元，每股ADS净亏损为3.34美元。 经营活动所用现金： 在截至2024年3月31日止的季度中，经营活动所用现金为3.09亿美元，去年同期为5.64亿美元，主要由于经营杠杆效益的提升。 关于公司2024年第一季度财务报表的更多详细信息，请参阅百济神州向美国证券交易委员会提交的2024年第一季度报告10-Q表格。 关于百济神州 百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队。如需了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn 或关注“百济神州”微信公众号。 前瞻性声明 本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律定义的前瞻性声明，包括关于以下方面的声明：百济神州推进血液恶性肿瘤治疗管线的潜力，以及快速推进实体瘤治疗管线的能力，以巩固其作为全球肿瘤治疗创新企业的声誉；百济神州预计的临床进展和数据读出；百济神州位于美国新泽西州霍普韦尔的生物药生产和临床研发中心的预计启用日期；百济神州在实现可持续盈利方面的进展；以及在“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验；百济神州获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。 简明合并损益表（美国公认会计原则） （除普通股数量、ADS数量、每股普通股和每股ADS数据外，其余单位均为千美元） 截至 3 月 31 日止三个月 2024 年 2023 年 （未经审计） 收入： 产品收入，净额 $           746,918 $           410,291 合作收入 4,734 37,510 总收入 751,652 447,801 销售成本 - 产品 124,935 81,789 毛利润 626,717 366,012 经营费用： 研发费用 460,638 408,584 销售及管理费用 427,427 328,499 无形资产摊销 — 187 经营费用总计 888,065 737,270 经营亏损 (261,348) (371,258) 利息收入，净额 16,160 16,016 其他收入，净额 1,762 18,303 除所得税前亏损 (243,426) (336,939) 所得税费用 7,724 11,492 净亏损 (251,150) (348,431) 每股净亏损，基本及稀释 $                (0.19) $                (0.26) 加权平均流通股 — 基本及稀释 1,355,547,626 1,354,164,760 ADS 净亏损，基本及稀释 $                (2.41) $                (3.34) 加权平均流通 ADS— 基本及稀释 104,272,894 104,166,520 简明合并资产负债表摘要数据（美国 GAAP ） （单位：千美元） 截至 2024 年 2023 年 3 月 31 日 12 月 31 日 （未经审计） （经审计） 资产： 现金、现金等价物、受限资金和短期投资 $        2,807,436 $        3,188,584 应收账款，净额 435,294 358,027 存货 447,345 416,122 物业、厂房及设备，净额 1,417,992 1,324,154 总资产 5,667,681 5,805,275 负债及股东权益： 应付账款 356,575 315,111 预提费用及其他应付款项 569,438 693,731 研发成本分摊负债 225,530 238,666 借款 1,025,992 885,984 总负债 2,307,320 2,267,948 股东权益合计 $        3,360,361 $        3,537,327 关于使用非美国公认会计原则（ GAAP ）财务指标的说明 百济神州提供某些非GAAP财务指标，包括经调整经营费用和经调整经营亏损以及某些其他非GAAP利润表项目，其中每项都已根据美国GAAP进行了调整。这些非GAAP指标旨在提供更多有关公司经营业绩的信息。根据美国GAAP进行的调整（如适用）扣除了非现金项目，例如股权激励费用、折旧和摊销等。当某些其他特殊项目或重大事件在报告期间所发生金额较大时，也可能定期被纳入到非GAAP调整中。百济神州有一套既定的非GAAP政策，用于确定哪些费用将被排除在非GAAP财务指标之外，以及使用此类指标的相关政策、控制以及审批。公司相信，把这些非GAAP财务指标与美国GAAP数据相结合进行考虑，可以加深对百济神州经营业绩的整体理解。纳入非GAAP财务指标的目的是为了让投资者更全面地了解公司的历史和预期财务业绩和趋势，以便于对不同报告期内数据和预测信息进行比较。同时，这些非GAAP财务指标也是百济神州管理层用于规划和预测以及衡量公司业绩的指标之一。这些非GAAP财务指标应被视为对美国GAAP财务指标的补充，而不是作为替代或认为优于美国GAAP的财务指标。百济神州使用的非GAAP财务指标可能与其他公司使用的非GAAP财务指标计算方式不同，因此可能不具有可比性。 选定 GAAP 指标与非 GAAP 指标的调节 （除每股数据外，其余单位均为千美元） （未经审计） 截 至 3 月 31 日止三个月 2024 年 2023 年 （千美元） 调节 GAAP 至经调整销售成本 – 产品： GAAP 销售成本 – 产品 $            124,935 $              81,789 减：折旧 2,345 2,180 减 ：无形资产摊销 1,183 799 经调整销售成本 – 产品 $            121,407 $              78,810 调节 GAAP 至经调整研发费用： GAAP 研发费用 $            460,638 $            408,584 减： 股权激励费用 38,045 34,028 减： 折旧 17,153 12,860 经调整 研发费用 $            405,440 $            361,696 调节 GAAP 至经调整销售及管理费用： GAAP 销售及管理费用 $            427,427 $            328,499 减： 股权激励费用 50,669 41,360 减： 折旧 4,612 3,985 经调整销售及管理费用 $            372,146 $            283,154 调节 GAAP 至 经调整 经营费用： GAAP 经营费用 $            888,065 $            737,270 减： 股权激励费用 88,714 75,388 减：折旧 21,765 16,845 减 ：无形资产摊销 — 187 经调整 经营费用 $            777,586 $            644,850 调节 GAAP 至 经调整 经营亏损： GAAP 经营亏损 $          (261,348) $          (371,258) 加：股权激励费用 88,714 75,388 加：折旧 24,110 19,025 加 ：无形资产摊销 1,183 986 经调整经营亏损 $          (147,341) $          (275,859)