Encaleret sulfate

BridgeBio Pharma 的高管在美银健康会议上对其产品 Attruby 的商业前景表示信心。他们预计将有三款潜在产品从其后期管线中推出，预计 Attruby 在美国的峰值销售额可达到约 40 亿美元。公司还强调了将 Attruby 定位为一线治疗的重点，并讨论了正在进行的研究，以使其与竞争对手区分开来。此外，BridgeBio 预计将在未来几个月推出 BBP-418、encaleret 和 infigratinib，合计峰值年度销售潜力超过 80 亿美元BridgeBio 动荡的一周让生物科技股受到关注 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 的高管在拉斯维加斯的美银健康会议上重申了对 Attruby 商业前景的信心，并概述了公司晚期管线中三个潜在近期产品发布的预期。 获取 BridgeBio Pharma 的提醒： BridgeBio 的首席财务官兼总裁 Tom Trimarchi 表示，公司成立于十多年前，专注于为患者提供药物，同时关注净现值和资本成本。他表示，BridgeBio 目前有三款获批产品，包括他所描述的公司主要商业产品 Attruby。 Trimarchi 表示，BridgeBio 最近报告了美国 Attruby 第一季度收入为 1.806 亿美元，他表示这在美国年化约为 7.2 亿美元。他说，该产品 “显然有望在今年全球突破重磅药物的地位。” BridgeBio 重申 Attruby 峰值销售预期 BridgeBio 管理层重申，Attruby 在美国的峰值销售可能达到约 40 亿美元。高管表示，该估计基于 ATTR-CM 市场的增长，他们将其描述为一个潜在的 150 亿到 200 亿美元的机会，以及预计在峰值时治疗初始患者的市场份额为 30% 到 40%。 管理层表示，Attruby 在治疗初始患者中已经拥有超过 25% 的市场份额。Trimarchi 表示，公司仍然专注于将 Attruby 定位为一线治疗选择，并继续在一线治疗环境中看到市场份额的增长，同时更广泛的市场也在扩大。 BridgeBio 的高管还讨论了来自稳定剂和沉默剂的竞争。管理层表示，医生对稳定剂的偏好可能受到疗效、安全性和便利性的驱动，并指出 Attruby 是一种口服治疗。高管表示，医生对稳定剂的安全性特征非常熟悉，口服药物对患者来说比注射更方便。 BridgeBio 还指出，正在进行的研究旨在进一步区分 Attruby，包括血清 TTR 数据、房颤患者的亚组分析以及与肾脏保护和真实世界证据相关的工作。管理层表示，之前披露的数据表明，将患者从 VYNDAMAX 转移到 Attruby 可以增加血清 TTR，并且每增加 1 mg/dL 的血清 TTR 与全因死亡率约 5% 的降低相关。 发布动态与竞争问题 Trimarchi 表示，公司 30 天的免费药物计划在发布初期造成了需求与收入之间的时间问题，因为第一份付费处方可能会延迟一个月。他表示，随着新开处方在总量中所占比例变小，对季度业绩的影响变得不那么显著。 管理层还回应了投资者对潜在仿制稳定剂影响的担忧。高管表示，他们并不认为这一类别受到高度管理，并认为 Attruby 的差异化帮助其在已有产品的市场中获得了新患者的市场份额。他们还引用了前列腺癌和肿瘤学中的类比，指出第二个上市的差异化药物在首个上市的 Part D 产品上市后并未出现重大销售中断，尽管增长率可能会放缓。 BridgeBio 的高管表示，他们不将公司的临床前去除剂项目纳入 Attruby 的峰值销售估计中。管理层表示，该项目可能与稳定剂产生协同作用，因为稳定剂旨在防止有毒单体的形成，而去除剂则旨在清除沉积的有毒单体。公司表示，该项目可能在明年或 2028 年初进入临床试验。 管线包括三个潜在发布 Trimarchi 表示，BridgeBio 有一条后期三期产品管线，并预计在未来几个月内有三个发布。他确定的项目包括用于肢带肌肉萎缩症 2I 型的 BBP-418、用于 ADH1 和慢性甲状旁腺功能减退症的 encaleret，以及用于软骨发育不良和低软骨发育不良的 infigratinib。他表示，BridgeBio 预计 Attruby 和接下来的三款产品的去风险峰值年销售额超过 80 亿美元。 对于 BBP-418，Trimarchi 表示，BridgeBio 估计美国和欧洲约有 7000 名患者，以及日本约 2000 名可行动患者。他表示，公司专注于提高意识并鼓励基因检测，以便患者在药物获批后能够获得治疗。 Trimarchi 表示，肢带肌肉萎缩症 2I 型的三期研究在每个评估的终点上都显示出统计学意义，包括北星测试、步态相关终点和生物标志物等功能终点。他表示，如果获批，医生不太可能等待更长期的数据，因为数据集 “非常有说服力”。 Encaleret 的 NDA 已提交用于 ADH1 BridgeBio 管理层表示，公司已提交了用于 ADH1 的 encaleret 的 NDA。高管表示，他们对 ADH1 的十亿美元峰值销售估计充满信心，基于流行病学研究和预期定价。管理层表示，BridgeBio 通过索赔分析识别了近 2000 名患者，并正在使用筛查、赞助的基因检测、机器学习和家庭事件检测来识别更多患者。 管理层表示，encaleret 的数据表明超过四分之三的患者疾病得到了正常化。高管表示，ADH1 的定价假设将反映出高未满足需求和数据的强度。他们还强调，讨论的十亿美元估计适用于 ADH1，并不包括慢性甲状旁腺功能减退症的机会。 在慢性甲状旁腺功能减退症中，管理层表示，encaleret 的口服给药方式及其潜在的血液和尿液钙水平正常化能力可能支持其高价位，但高管们表示，公司将在做出更广泛适应症的定价决策之前，首先评估数据。 Infigratinib 和商业执行 Trimarchi 还讨论了用于侏儒症的 infigratinib，表示其吸引力基于疗效、便利性和安全性。他表示，该产品在年化身高增长率上显示出领先类别的效果，并且在该领域首次显示出统计学上显著的比例效应。他提到，口服选项对那些可能需要多年每日或每周注射的儿童来说可能具有重要意义。 当被问及 BridgeBio 如何在保持执行力的同时管理三项不重叠的产品发布时，Trimarchi 提到公司的商业领导力，并表示 BridgeBio 可以利用共享基础设施，如市场准入和中心服务。他表示，每个资产也受益于与处方医生、患者和倡导社区的专门关系，而剩余的工作涉及为每个产品建立相对较小的销售团队和现场医学团队。 关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司于 2015 年由 Neil Kumar 创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。 BridgeBio 的产品线包括多种治疗方式，包括小分子、生物制剂和基因疗法。 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。 你现在应该投资 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 吗？ 在考虑 BridgeBio Pharma 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛市场注意到之前立即购买……而 BridgeBio Pharma 并不在名单上。 虽然 BridgeBio Pharma 目前在分析师中获得了适度买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票 BridgeBio 动荡的一周让生物科技股受到关注 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO 的高管在拉斯维加斯的美银健康会议上重申了对 Attruby 商业前景的信心，并概述了公司晚期管线中三个潜在近期产品发布的预期。 获取 BridgeBio Pharma 的提醒： BridgeBio 的首席财务官兼总裁 Tom Trimarchi 表示，公司成立于十多年前，专注于为患者提供药物，同时关注净现值和资本成本。他表示，BridgeBio 目前有三款获批产品，包括他所描述的公司主要商业产品 Attruby。 Trimarchi 表示，BridgeBio 最近报告了美国 Attruby 第一季度收入为 1.806 亿美元，他表示这在美国年化约为 7.2 亿美元。他说，该产品 “显然有望在今年全球突破重磅药物的地位。” BridgeBio 重申 Attruby 峰值销售预期 BridgeBio 管理层重申，Attruby 在美国的峰值销售可能达到约 40 亿美元。高管表示，该估计基于 ATTR-CM 市场的增长，他们将其描述为一个潜在的 150 亿到 200 亿美元的机会，以及预计在峰值时治疗初始患者的市场份额为 30% 到 40%。 管理层表示，Attruby 在治疗初始患者中已经拥有超过 25% 的市场份额。Trimarchi 表示，公司仍然专注于将 Attruby 定位为一线治疗选择，并继续在一线治疗环境中看到市场份额的增长，同时更广泛的市场也在扩大。 BridgeBio 的高管还讨论了来自稳定剂和沉默剂的竞争。管理层表示，医生对稳定剂的偏好可能受到疗效、安全性和便利性的驱动，并指出 Attruby 是一种口服治疗。高管表示，医生对稳定剂的安全性特征非常熟悉，口服药物对患者来说比注射更方便。 BridgeBio 还指出，正在进行的研究旨在进一步区分 Attruby，包括血清 TTR 数据、房颤患者的亚组分析以及与肾脏保护和真实世界证据相关的工作。管理层表示，之前披露的数据表明，将患者从 VYNDAMAX 转移到 Attruby 可以增加血清 TTR，并且每增加 1 mg/dL 的血清 TTR 与全因死亡率约 5% 的降低相关。 发布动态与竞争问题 Trimarchi 表示，公司 30 天的免费药物计划在发布初期造成了需求与收入之间的时间问题，因为第一份付费处方可能会延迟一个月。他表示，随着新开处方在总量中所占比例变小，对季度业绩的影响变得不那么显著。 管理层还回应了投资者对潜在仿制稳定剂影响的担忧。高管表示，他们并不认为这一类别受到高度管理，并认为 Attruby 的差异化帮助其在已有产品的市场中获得了新患者的市场份额。他们还引用了前列腺癌和肿瘤学中的类比，指出第二个上市的差异化药物在首个上市的 Part D 产品上市后并未出现重大销售中断，尽管增长率可能会放缓。 BridgeBio 的高管表示，他们不将公司的临床前去除剂项目纳入 Attruby 的峰值销售估计中。管理层表示，该项目可能与稳定剂产生协同作用，因为稳定剂旨在防止有毒单体的形成，而去除剂则旨在清除沉积的有毒单体。公司表示，该项目可能在明年或 2028 年初进入临床试验。 管线包括三个潜在发布 Trimarchi 表示，BridgeBio 有一条后期三期产品管线，并预计在未来几个月内有三个发布。他确定的项目包括用于肢带肌肉萎缩症 2I 型的 BBP-418、用于 ADH1 和慢性甲状旁腺功能减退症的 encaleret，以及用于软骨发育不良和低软骨发育不良的 infigratinib。他表示，BridgeBio 预计 Attruby 和接下来的三款产品的去风险峰值年销售额超过 80 亿美元。 对于 BBP-418，Trimarchi 表示，BridgeBio 估计美国和欧洲约有 7000 名患者，以及日本约 2000 名可行动患者。他表示，公司专注于提高意识并鼓励基因检测，以便患者在药物获批后能够获得治疗。 Trimarchi 表示，肢带肌肉萎缩症 2I 型的三期研究在每个评估的终点上都显示出统计学意义，包括北星测试、步态相关终点和生物标志物等功能终点。他表示，如果获批，医生不太可能等待更长期的数据，因为数据集 “非常有说服力”。 Encaleret 的 NDA 已提交用于 ADH1 BridgeBio 管理层表示，公司已提交了用于 ADH1 的 encaleret 的 NDA。高管表示，他们对 ADH1 的十亿美元峰值销售估计充满信心，基于流行病学研究和预期定价。管理层表示，BridgeBio 通过索赔分析识别了近 2000 名患者，并正在使用筛查、赞助的基因检测、机器学习和家庭事件检测来识别更多患者。 管理层表示，encaleret 的数据表明超过四分之三的患者疾病得到了正常化。高管表示，ADH1 的定价假设将反映出高未满足需求和数据的强度。他们还强调，讨论的十亿美元估计适用于 ADH1，并不包括慢性甲状旁腺功能减退症的机会。 在慢性甲状旁腺功能减退症中，管理层表示，encaleret 的口服给药方式及其潜在的血液和尿液钙水平正常化能力可能支持其高价位，但高管们表示，公司将在做出更广泛适应症的定价决策之前，首先评估数据。 Infigratinib 和商业执行 Trimarchi 还讨论了用于侏儒症的 infigratinib，表示其吸引力基于疗效、便利性和安全性。他表示，该产品在年化身高增长率上显示出领先类别的效果，并且在该领域首次显示出统计学上显著的比例效应。他提到，口服选项对那些可能需要多年每日或每周注射的儿童来说可能具有重要意义。 当被问及 BridgeBio 如何在保持执行力的同时管理三项不重叠的产品发布时，Trimarchi 提到公司的商业领导力，并表示 BridgeBio 可以利用共享基础设施，如市场准入和中心服务。他表示，每个资产也受益于与处方医生、患者和倡导社区的专门关系，而剩余的工作涉及为每个产品建立相对较小的销售团队和现场医学团队。 关于 BridgeBio Pharma NASDAQ: BBIO BridgeBio Pharma, Inc 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。该公司于 2015 年由 Neil Kumar 创立，致力于为患有遗传疾病和癌症的患者发现、开发和提供变革性药物。BridgeBio 采用一个综合模型，涵盖靶点识别、临床前研究、临床开发和商业化，旨在简化从实验室到临床的过程。 BridgeBio 的产品线包括多种治疗方式，包括小分子、生物制剂和基因疗法。 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。 你现在应该投资 1,000 美元在 BridgeBio Pharma 吗？ 在考虑 BridgeBio Pharma 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只股票，顶级分析师正在悄悄地向客户推荐在更广泛市场注意到之前立即购买……而 BridgeBio Pharma 并不在名单上。 虽然 BridgeBio Pharma 目前在分析师中获得了适度买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 在这里查看这五只股票

An NDA submission for a first-in-indication oral therapy positions encaleret as a potential alternative to a standard of care that has remained unchanged for decades in autosomal dominant hypocalcemia type 1. BridgeBio Pharma (Nasdaq: BBIO), based in Palo Alto, California, has submitted a New Drug Application (NDA) to the US FDA for encaleret, an investigational oral calcilytic, seeking approval in adults with autosomal dominant hypocalcemia type 1 (ADH1). The filing represents the first NDA submission for a therapy specifically indicated for ADH1, a rare genetic condition for which no approved treatment currently exists. The company said encaleret may be eligible for priority review, and it anticipates a US launch in early 2027 if approved. BridgeBio also intends to submit a Marketing Authorization Application (MAA) to the European Medicines Agency in the second half of 2026. CALIBRATE trial results underpin the submission The NDA is supported by data from the Phase III CALIBRATE trial, a randomized study evaluating encaleret against conventional therapy in patients with ADH1. The trial met all pre-specified primary and key secondary efficacy endpoints. The primary result showed that 76% of participants randomized to encaleret achieved both target serum calcium and urine calcium levels at Week 24, compared with 4% of the same individuals while on standard of care at Week 4 (p<0.0001). At Week 24, the comparison against those remaining on standard of care showed 76% versus 19% achieving dual calcium targets (p<0.0001). The data also indicated that encaleret restored endogenous parathyroid hormone (PTH) secretion in 91.1% of participants in the encaleret arm, compared with 0% in the standard-of-care group at Week 24. Improvements in serum calcium were observed as early as Day 3, with reductions in urinary calcium by Week 3, both maintained through Week 24. The safety profile showed no discontinuations in the encaleret arm, with rates of serious adverse events similar between treatment groups. Primary results from CALIBRATE were presented in an oral session at the European Congress of Endocrinology (ECE) 2026, with the company describing comprehensive normalization of mineral homeostasis across the study population. The unmet need in ADH1 treatment ADH1 is caused by gain-of-function mutations in the calcium-sensing receptor (CaSR) gene, which render the receptor hypersensitive to calcium. This suppresses PTH secretion and drives chronic hypocalcemia alongside paradoxically elevated urinary calcium excretion. The condition creates a therapeutic paradox that has defined its management for decades: raising serum calcium through conventional means worsens hypercalciuria, accelerating renal complications including nephrolithiasis and nephrocalcinosis. Current ADH1 treatment relies on oral calcium supplementation and active vitamin D analogues such as calcitriol, used off-label and targeting symptom management rather than the underlying mechanism. Clinicians typically set a conservative serum calcium target — deliberately below the normal range — to limit renal damage, leaving patients with ongoing neuromuscular symptoms including tetany, muscle cramps, and in some cases seizures. Thiazide diuretics are used as adjuncts to reduce urinary calcium excretion, and PTH analogues have been explored off-label, but no agent has been approved specifically for ADH1. Palopegteriparatide (Yorvipath), approved by the US FDA in August 2024, addresses hypoparathyroidism in adults through PTH replacement — a distinct condition and mechanism from ADH1, and one for which the label does not cover ADH1 patients. Mechanism and broader development context Encaleret is a small molecule designed to selectively reduce CaSR sensitivity, thereby restoring normal PTH secretion and correcting both hypocalcemia and hypercalciuria simultaneously. This mechanism targets the root cause of ADH1 rather than managing downstream calcium levels, a distinction that differentiates it from all current approaches. The drug carries Fast Track Designation from the US FDA and Orphan Drug Designation in the US, EU, and Japan. BridgeBio is also enrolling CALIBRATE-PEDS (NCT07080385), a global registrational Phase II/III study of encaleret in pediatric ADH1, reflecting the recognized absence of approved options in younger patients. The company plans to initiate RECLAIM-HP, a Phase III study of encaleret in chronic hypoparathyroidism, in summer 2026, building on Phase II proof-of-concept data showing PTH-independent effects on renal calcium handling. The company cited claims data indicating that nearly 2,000 individuals have been diagnosed with autosomal dominant hypocalcemia in the US since October 2023, which it described as suggestive of elevated diagnostic activity in the condition. If approved, encaleret would enter a rare-disease endocrinology space where disease-modifying oral therapies remain absent, and where the standard of care has required patients and clinicians to accept an unresolvable trade-off between symptom control and renal risk. This article was generated with AI assistance and reviewed and edited by the AllSci editorial team Explore more at AllSci News: https://allsci.com/news/ Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website Copyright © 2026. AllSci Corp. All rights reserved.