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在咱们生物医药领域，君实生物的名字始终与“创新”和“全球化”紧密相连。这家成立于2012年的企业，用十四年时间从“聚焦单抗药物研发”的初创公司，成长为“A+H”两地上市、拥有完整创新药产业链的国内生物药龙头。 2025年，君实生物交出了一份“质效双增”的成绩单：全年营收24.98亿元（同比增长28.23%），归母净利润-8.75亿元（同比减亏31.68%），药品收入23.01亿元（同比增长40.32%），核心产品特瑞普利单抗（拓益）国内销售收入20.68亿元（同比增长37.72%），海外市场实现突破——美国销售额达4080万美元（同比增长114%），成为FDA批准的首个中国自主研发鼻咽癌治疗药物。2026年Q1，公司延续增长势头，营收7.26亿元（同比增长45.09%），归母净利润-0.21亿元（同比减亏91.24%），盈利能力持续改善。这一系列数据背后，是君实生物在产品管线、研发投入、出海布局上的持续深耕，也是其从“单一PD-1赛道”向“多靶点、全球化”全面进阶的生动注脚。一、企业概况：以“立足中国，布局全球”为愿景 君实生物的成立，是创始人熊俊对“中国创新药走向世界”的执着。 2012年12月，公司成立于上海张江，总部至今仍扎根于此。作为国内最早布局大分子创新药的企业之一，君实生物的愿景始终明确——“成为立足中国、布局全球的创新医药公司”。这一愿景不仅体现在产品研发上，更融入了全球化的商业布局。 从成立之初，君实生物就瞄准全球前沿靶点。2018年12月，公司自主研发的特瑞普利单抗（拓益）获批上市，成为国内首个国产PD-1抑制剂，填补了国内该领域的空白；2020年7月，公司登陆科创板，成为首家“新三板+H股+A股”三地上市的创新药企业，完成了资本市场的关键一步。如今，君实生物已构建起覆盖肿瘤、自身免疫、代谢等领域的丰富产品管线，员工规模达2578人（其中620人负责药物研发），拥有苏州吴江和上海临港两个GMP认证生产基地，为后续发展奠定了坚实基础。二、经营亮点：营收增长，亏损收窄，商业化能力持续提升 2025年是君实生物的“出海元年”，也是其财务表现全面向好的标志性年份。全年营收24.98亿元，同比增长28.23%；药品收入23.01亿元，同比增长40.32%，增速远超行业平均水平。这一增长主要来自核心产品的放量：特瑞普利单抗2025年国内销售收入20.68亿元，同比增长37.72%，得益于适应症拓展（新增肝细胞癌、黑色素瘤一线治疗等）和医保纳入（12项适应症全部纳入国家医保目录）；君适达（昂戈瑞西单抗，PCSK9单抗）2026年1月正式执行医保，有望成为新的增长引擎。 利润端的表现更为亮眼。2025年，君实生物归母净利润-8.75亿元，同比减亏31.68%；2026年Q1，归母净利润-0.21亿元，同比减亏91.24%。Non-IFRS净利润的大幅改善，主要得益于公司成本控制与产品结构优化——随着核心产品进入医保、销售规模扩大，单位成本逐步下降，盈利能力显著提升。2026年Q1，研发费用2.82亿元（同比降低19.42%），销售费用10.53亿元（同比+6.95%），管理费用4.94亿元（同比-5.50%），费用结构持续优化。三、产品管线：从“核心支柱”到“未来之星”的双轮驱动 君实生物的产品管线，是其竞争力的核心。目前，公司已形成“当前核心支柱+未来潜力之星”的双轮驱动格局，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢等多个高潜力领域。 （一）当前核心支柱：三大“商业化产品”特瑞普利单抗（拓益）：国产PD-1的“标杆产品” 作为国内首个PD-1单抗，拓益自2018年上市以来，已获批12项适应症，全部纳入国家医保目录，覆盖鼻咽癌、非小细胞肺癌、食管癌、三阴性乳腺癌、肾细胞癌、小细胞肺癌、黑色素瘤、肝细胞癌等多个高发癌种。2025年，拓益新增肝细胞癌一线治疗适应症NDA提交，进一步拓宽了市场空间。其成功的关键在于“适应症拓展”与“全球化布局”——通过持续的临床研究，拓展适应症，延长产品生命周期；同时，通过FDA批准，进入美国市场，实现“出海”突破。君适达（昂戈瑞西单抗）：PCSK9单抗的“国内领先者” PCSK9单抗是降脂药物领域的新星，君适达是国内首个获得PCSK9临床试验批件的药物，2026年1月正式执行国家医保目录，成为降脂市场的重要选择。其优势在于“精准降脂”——针对高胆固醇血症患者，疗效显著，且安全性良好，填补了国内市场的空白。民得维（埃特司韦单抗）：新冠中和抗体的“全球合作典范” 埃特司韦单抗是君实生物与礼来合作开发的新冠中和抗体，2021年获FDA紧急使用授权，目前已在全球15个国家获批。礼来2025年数据显示，该产品销售额达2.17亿美元，君实生物通过里程碑付款和销售分成获得稳定现金流，成为其“出海”的重要收益来源。（二）未来潜力之星：多靶点布局，抢占新赛道 君实生物的“未来之星”产品，聚焦于当前最热门的肿瘤、自身免疫、代谢等赛道，有望成为下一阶段的“增长引擎”。 JS207（PD-1/VEGF双抗）：免疫联合治疗的“新方向” PD-1/VEGF双抗是肿瘤免疫治疗的新靶点，JS207作为君实生物自主研发的双抗药物，已进入II期临床阶段，并在非小细胞肺癌、结直肠癌、乳腺癌、肾癌等多个瘤种中开展与化疗、单抗及ADC等药物的联合治疗探索。2025年12月，JS207在ESMO Asia会议上公布数据，在PD-L1阳性非小细胞肺癌患者中ORR达到56.3%-60.0%，显示出较强抗肿瘤活性，且安全性整体可控。2026年，JS207计划进入关键注册临床，有望成为“免疫+靶向”联合治疗的标杆产品。JS212（EGFR/HER3 ADC）：ADC领域的“后来者” EGFR/HER3是肿瘤细胞表面的关键靶点，JS212作为君实生物自主研发的ADC药物，已进入II期临床阶段，并与JS207开展联合治疗探索。2025年12月，JS212在美国的IND申请获得FDA批准，成为全球第二款进入II期临床的EGFR/HER3双抗ADC药物。其优势在于“精准靶向”——通过抗体偶联药物技术，将化疗药物精准递送至肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤，有望在实体瘤治疗中实现突破。tifcemalimab（BTLA单抗）：全球首创的“新靶点” BTLA是肿瘤免疫领域的新靶点，tifcemalimab作为全球首个进入临床阶段的BTLA单抗，已进入全球多中心III期临床研究阶段（JUSTAR-001研究），覆盖局限期小细胞肺癌等适应症。截至2025年底，研究已在15个国家/地区、超过200个中心开展，入组患者超过560例。其临床数据显示，联合特瑞普利单抗在局限期小细胞肺癌患者中显示出显著疗效，有望成为君实生物在肿瘤免疫领域的“王牌产品”。JS213（PD-1/IL-2双功能融合蛋白）：下一代免疫疗法的“探索者” PD-1/IL-2双功能融合蛋白是下一代免疫疗法的新方向，JS213作为君实生物自主研发的融合蛋白，已获NMPA批准开展临床试验，目前I期临床已在国内外同步推进。其优势在于“条件性激活”——通过PD-1依赖性IL-2激活，规避外周毒性，在PD-1经治失败人群中ORR达35%，有望解决现有免疫疗法的耐药问题。JS107（Claudin18.2 ADC）：胃癌领域的“重磅管线” Claudin18.2是胃癌等实体瘤的靶点，JS107作为君实生物自主研发的ADC药物，已进入III期临床研究阶段，用于Claudin18.2阳性晚期胃癌/胃食管交界处腺癌的二线治疗。其临床数据显示，疗效显著，有望成为君实生物在胃癌领域的“明星产品”。JS005（IL-17A单抗）：自身免疫疾病的“潜力品种” IL-17A是银屑病等自身免疫疾病的关键靶点，JS005用于治疗中度至重度斑块状银屑病已进入NDA受理阶段，2025年12月获得NMPA受理。其临床数据显示，显著改善了患者的皮损面积和严重程度，有望填补国内市场空白。四、研发与出海：从“自研”到“全球化”的跨越 君实生物的研发投入，始终围绕“创新”与“全球化”。2025年，公司研发费用13.42亿元（同比增长5.24%），重点布局双抗、ADC、小分子等新技术平台，构建了涵盖蛋白药物从早期研发到产业化的完整技术体系，包括抗体筛选、人源化构建、CHO细胞发酵、抗体纯化、ADC研发等10个技术平台。 在出海方面，君实生物通过与Coherus、Hikma、Dr. Reddy's等全球药企合作，将管线推向海外市场。2025年，特瑞普利单抗在美国市场销售额达4080万美元（同比增长114%），成为FDA批准的首个中国自主研发鼻咽癌治疗药物；英国MHRA受理了特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗，以及联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗的上市许可申请（MAA）；欧洲、澳大利亚、新加坡等地区也有进展。此外，JS212（EGFR/HER3 ADC）在美国的IND申请获得FDA批准，JS207（PD-1/VEGF双抗）的海外临床也在推进中。五、挑战与应对：在竞争中保持领先 尽管君实生物取得了显著成绩，但仍面临诸多挑战：PD-1竞争加剧（国内已有8款PD-1单抗上市）、ADC领域竞争激烈、研发投入压力等。针对这些挑战，君实生物的应对策略是“差异化创新”与“全球化合作”。 在PD-1领域，君实生物通过拓展适应症（如肝细胞癌、黑色素瘤）、开发皮下注射剂型（JS001sc，预计2027H1获批），巩固拓益的市场地位；在ADC领域，JS212（EGFR/HER3 ADC）与JS207（PD-1/VEGF双抗）的联合治疗，有望实现“1+1>2”的效果；在国际化方面，通过与全球药企合作，借助其渠道与经验，加速产品出海。六、未来规划：2026年进入“高质量增长新阶段” 2026年，君实生物明确提出“聚焦大适应症，强化全球化”的目标：一方面，巩固核心产品的市场地位，推动JS207、JS212等新产品的临床进展；另一方面，加速特瑞普利单抗在全球范围内的上市申请，拓展自身免疫和代谢领域。公司表示，将进入“高质量增长新阶段”，通过“创新管线+全球化布局”，实现可持续盈利。 此外，君实生物还注重“人才建设”。公司商业化团队持续优化，销售效率提升；研发团队年轻化、高学历，为创新提供了动力。在员工关怀方面，公司提供有竞争力的薪资（研发人员平均薪酬56.45万元/年）和股权激励，吸引并留住优秀人才。结语：君实生物的“创新之路” 从2012年的初创公司，到2026年的国内生物药龙头，君实生物用十四年时间证明：创新药企业的发展，需要“坚持愿景”（立足中国，布局全球）、“聚焦核心”（产品管线）、“全球化视野”（出海合作）。未来，随着JS207、JS212等新产品的上市，君实生物有望在肿瘤、自身免疫等领域实现新的突破，成为全球生物医药领域的重要力量。 对于投资者与患者而言，君实生物的“创新之路”值得期待——它不仅带来了创新药物，更带来了“全球化”的希望。在生物医药的“黄金时代”，君实生物正以稳健的步伐，迈向更广阔的未来。 深耕创新三十年，恒瑞医药走出中国药企成长之路 百济神州的崛起之路：15年烧钱600亿，从“跟随者”到“全球领导者” 信达生物：从“创新药新星”到“引领中国创新药走向世界”的十年进阶之路20家创新药核心企业数据透视：谁在引领中国创新药发展？

摘 要 近年来，我国新药研发能力显著增强，越来越多的国产新药获批上市，在肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等多个治疗领域取得重要突破，初步形成了与进口药物同台竞争，并逐步开拓国际市场的良好局面。本文系统回顾了2023—2024年间我国1类创新药的最新研发进展，按疾病治疗领域分类梳理代表性获批药物的临床优势及特点，深入分析我国创新药的发展态势及现实挑战，探讨其未来发展方向，旨在为我国创新药的研究、产业发展及政策制定提供参考。 关键词 创新药；新药研发；化学药；生物制品 随着新药研发体系的不断完善，我国创新药物研发的整体实力显著提升，创新成果持续涌现。特别是近几年，国产新药获批数量与临床试验规模均呈现加速增长态势，初步形成了在国内市场与进口新药同台竞争、并逐步寻求国际市场突破的新格局。从趋势上看，2018—2024年间我国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的1类新药（仅包括化学药和生物制品，不包括1类中药）数量快速增长（图1），整体保持稳步上升趋势，仅2022年曾出现短期回落，但随后迅速回升。2024年我国1类新药上市数量较上年度增长29%，创历史新高。从规模上看，我国创新药年度获批数量已从个位数显著增长至两位数，反映出本土制药企业正逐步从“仿创结合”迈向“自主创新”，也标志着我国医药产业在全球从“跟跑”转向“并跑”，甚至在部分领域实现“领跑”。 图1 2018—2024年我国NMPA批准上市的1类新药情况 2023—2024年，我国NMPA批准上市1类新药（仅包括化学药和生物制品，不包括1类中药）80个，其中69个为国产创新药，覆盖肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、病毒感染和消化系统疾病等多个治疗领域，抗肿瘤药物仍占据主导地位。从药物类型上看，化学药研发技术相对成熟，共有37个新药获批，是当前创新药的主力。我国不仅在传统小分子药物研发方面成绩显著，生物药研发也发展迅猛，共获批32个新药，占比约46%，显示出强劲的增长势头。此外，在单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、嵌合抗原受体T细胞免疫（CAR-T）疗法等多个生物药领域，也均取得了突破性进展。 在竞争激烈的程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）及其配体（PD-L1）单抗领域，2023—2024年间我国有4个新药获批上市。双特异性抗体凭借其可同时结合两个不同靶点的特性，能够实现双重信号阻断，发挥协同效应，还可介导靶细胞与免疫细胞间的相互作用，引导特异性免疫应答，在肿瘤免疫治疗中显示出广阔前景。例如康方生物开发的全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体依沃西单抗，不仅在适应证拓展中展现出临床优势，还通过对外授权达成高额交易，显示出重要的国际影响力。 ADC由抗体、连接子和小分子细胞毒素3部分构成，自2017年起市场逐步兴起，2023年迎来爆发式增长。2023—2024年，我国虽仅批准1个靶向滋养层细胞表面抗原 2（TROP2）的ADC药物芦康沙妥珠单抗上市，但针对TROP2、表皮生长因子受体（EGFR）、人表皮生长因子受体 -2（HER2）、肝细胞生长因子受体（c-Met）等热门靶点的多个ADC品种已提交上市申请，后续临床转化和上市进展值得关注。 CAR-T疗法是目前临床上最成功的细胞治疗方式。我国早在2021年即批准了两个靶向CD19的CAR-T产品（阿基仑赛和瑞基奥仑赛），但均为引进国外原研技术产品。2023—2024年间，我国迎来4个国产CAR-T疗法获批，靶点涵盖CD19和B细胞成熟抗原（BCMA），显示出本土企业在细胞治疗领域的研发实力正在迅速提升。1 抗肿瘤药物 抗肿瘤药物在上市药物中的份额举足轻重，近年来继续迎来抗肿瘤创新药的集中获批上市。2023—2024年我国共批准32个国产抗肿瘤1类新药，涵盖肺癌、宫颈癌、乳腺癌、血液肿瘤等主要癌种，涉及的靶点包括 EGFR、间变性淋巴瘤激酶（ALK）、ROS1、c-Met、丝裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）、 Janus 激酶 （JAK）、PD-1/PD-L1、TROP2等，为肿瘤患者提供了多种治疗方案。 值得关注的是，在抗肿瘤药物中，我国创新药不仅在小分子药物方面取得显著进展，在生物药物中单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物以及CAR-T细胞疗法方面，也均取得突破性成果，同时涉及的靶点覆盖了各大热门靶点。小分子药物治疗靶点包括了治疗非小细胞肺癌的EGFR、KRAS、c-Met、ALK和ROS1，治疗黑色素瘤的MEK以及治疗淋巴瘤的JAK1。单克隆抗体覆盖了治疗小细胞肺癌、宫颈癌、鼻咽癌和子宫内膜癌的PD-L1，治疗淋巴瘤的CD20和治疗骨巨细胞瘤的RANKL。双特异性抗体覆盖了治疗非小细胞肺癌的PD-1/VEGF和治疗宫颈癌的PD-1/CTLA-4。抗体偶联药物覆盖了治疗三阴性乳腺癌的TROP2。CAR-T细胞疗法覆盖了治疗多发性骨髓瘤的BCMA 和急性淋巴细胞白血病的CD19。1.1 非小细胞肺癌 肺癌是全球肿瘤相关死亡的首要原因，其中约85%的病例为非小细胞肺癌（NSCLC）。肺癌患者远处转移常见部位包括脑和骨骼等[1]。其中，脑转移的后续治疗尤为棘手，是临床面临的重大挑战之一。靶向治疗是近年来肺癌领域的重要突破。自2009年首次发现肿瘤驱动基因EGFR以来，肺癌治疗正式迈入精准医学时代。分子肿瘤学研究表明，约73.9%的非小细胞肺癌患者携带驱动基因突变，除EGFR、KRAS、ALK、ROS1等常见类型外，还包括MET等罕见突变。2023—2024年，我国多个原研抗NSCLC药物相继获批上市，覆盖了包括EGFR、KRAS、ALK、ROS1和c-Met在内的几乎所有常见突变类型，显示出我国在该领域研发能力的显著提升。在生物药方面，国内企业亦表现突出。例如，针对PD-1/VEGF的双特异性抗体药物（依沃西单抗），可用于既往EGFR抑制剂治疗失败的EGFR突变晚期NSCLC患者，进一步丰富和完善了NSCLC的治疗策略。 1.1.1 EGFR抑制剂 EGFR突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中最常见的驱动基因突变，其发生率存在种族差异，约为15%～50%[2]，在中国NSCLC患者中，EGFR突变占比约为45.9%[3]。自2003年首个表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）吉非替尼获批用于EGFR突变NSCLC患者以来，该类药物因起效快、疗效显著而被广泛应用。然而，多数患者在接受第一代药物治疗约1年后会出现T790M耐药突变，导致治疗失败。为克服该问题，第三代EGFR-TKI奥希替尼于2015年加速获批、2017年正式上市，能有效抑制T790M突变，并表现出更优的安全性和中枢神经系统活性，已成为一线治疗标准。 近年来，我国在EGFR-TKI研发领域取得显著进展，多个国产第三代药物相继获批，加剧了市场竞争。2023—2024年，贝福替尼（益方生物/贝达药业）、瑞齐替尼（倍而达药业）、佐利替尼（晨泰医药）、舒沃替尼（迪哲医药）和瑞厄替尼（圣和药业）获NMPA批准上市。值得注意的是，EGFR抑制剂的研发正朝着更精准的方向发展。有研究表明，EGFR突变的各期患者均发生脑转移，而ALK/K-RAS突变患者的脑转移仅见于疾病晚期[4]。针对这一情况，2024年11月NMPA批准了晨泰医药与阿斯利康联合开发的第三代EGFR-TKI佐利替尼，用于伴有脑转移的NSCLC患者一线治疗。该药物可高效穿透血脑屏障，提高颅内病灶控制率，为脑转移患者提供新选择[5]。 在疗效方面，2023年5月，NMPA批准了贝福替尼（贝达药业/益方生物）用于具有EGFR外显子19缺失（19del）或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。贝福替尼的中位无进展生存期（mPFS）达到22.1个月，较对照组埃克替尼（13.8个月）显著延长，其疗效在第三代EGFR-TKI中也名列前茅，同时还可以降低疾病进展或死亡风险达51%[6]。 此外，针对特定突变类型的药物研发也取得重要突破。EGFR 20外显子插入突变（Exon20ins）占所有EGFR突变的4%～12%[7]，对传统EGFR-TKI（包括第三代药物）反应较差[8]。2023年8月，迪哲医药开发的舒沃替尼获NMPA批准用于该类突变患者，成为中国首个自主研发的针对Exon20ins的EGFR-TKI。研究结果显示，其一线单药治疗的客观缓解率（ORR）达78.6%， mPFS为12.4个月[9]。该药还获得中美“突破性疗法”双认定，是目前全球首个且唯一获美国FDA批准用于EGFR Ex20ins NSCLC的国产创新药，标志着我国在该领域实现从“跟跑”到“并跑”的重要跨越。 1.1.2 KRAS抑制剂 KRAS是肿瘤中突变率最高的癌基因，其中KRAS G12C突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中最常见的类型，约占12%[10]。KRAS作为一种GTP水解酶，因其蛋白表面缺乏明显结合口袋且对GTP具有极高亲和力，长期以来缺乏有效的靶向干预策略，一度被视为“不可成药”靶点。2021年，首个KRAS G12C抑制剂索托拉西布（sotorasib）的上市打破了这一局面，该药物通过共价结合和变构效应的机制成功实现了对KRAS G12C的有效靶向。2024年，我国NMPA先后附条件批准了两个国产KRAS G12C抑制剂——氟泽雷塞和格索雷塞上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的NSCLC患者，标志着我国创新药企在前沿靶点研发中紧跟国际步伐。 氟泽雷塞片（劲方医药）于2024年8月通过优先审评程序获准上市，成为中国首个、全球第3个获批的KRAS G12C靶向药物，填补了该领域国内40年来的治疗空白。该药适用于至少经过一种系统性治疗的KRAS G12C突变晚期NSCLC成人患者，临床数据显示其客观缓解率（ORR）达49.1%，疾病控制率（DCR）为90.5%，mPFS为9.7个月。其同时具备穿透血脑屏障对抗脑转移、疗效持久及安全性良好等特点[11]。除G12C突变外，KRAS还包括G12V、G12D、G12S等其他常见突变类型。目前全球多家药企正积极研发针对不同突变亚型或泛KRAS抑制剂，同时分子胶型KRAS抑制剂等新机制药物也已进入临床研究阶段，竞争日趋激烈。未来，我国在KRAS抑制剂领域的新进展值得期待。 1.1.3 ALK/ROS1抑制剂 ALK和ROS1均属于受体酪氨酸激酶，是NSCLC的重要驱动因素。ALK融合突变见于约3%～7%的NSCLC患者，而ROS1重排则占1%～2%[12]。由于二者激酶结构域高度同源，部分ALK抑制剂（如克唑替尼、恩曲替尼）也可抑制ROS1，具备双重活性。目前全球已有10个ALK抑制剂获批上市，涵盖三代药物。我国自2013年批准首个ALK抑制剂克唑替尼、2018年引进塞瑞替尼以来，于2023—2024年间又相继批准4个国产ALK/ROS1抑制剂，包括伊鲁阿克、依奉阿克、安奈克替尼和他雷替尼，进一步丰富了NSCLC的精准治疗选择。 针对ALK阳性NSCLC，伊鲁阿克（齐鲁制药）和依奉阿克（正大天晴/首药控股）分别于2023年6月和2024年6月获批。一项关键Ⅲ期临床研究结果显示，依奉阿克一线治疗较克唑替尼治疗显著延长mPFS [24.87个月 vs 11.60个月，风险比（HR）为0.47]，并提高客观缓解率（81.68% vs 70.68%）[13]。在ROS1阳性患者中，安奈克替尼（正大天晴）和他雷替尼（葆元医药）于2024年获附条件批准。他雷替尼在克唑替尼耐药患者中客观缓解率为55.8%，中位缓解持续时间（mDOR）和mPFS分别为16.6个月和7.6个月，并显示出良好的入脑活性，对脑转移患者具有临床价值[14]。 1.1.4 c-Met抑制剂 受体酪氨酸激酶c-Met的编码基因MET发生14号外显子跳变（METex14）在NSCLC患者中的发生率为3%～4%，我国每年新发患者约1万～2万人。此外，MET基因扩增和蛋白过表达也是EGFR抑制剂耐药的重要机制之一。2023年之前，全球共有3个c-Met抑制剂获批用于METex14跳变NSCLC，包括特泊替尼、卡马替尼和赛沃替尼，其中赛沃替尼为我国首个上市的c-Met抑制剂。 2023年3月，上海海和药物与中国科学院上海药物研究所联合研发的谷美替尼获NMPA批准，用于治疗METex14跳变的局部晚期或转移性NSCLC。其关键Ⅱ期注册研究结果显示， ORR为65.8%，脑转移患者ORR高达85%。初治患者mPFS为14.5个月，中位总生存期（mOS）为25.4个月[15]。该药于2024年6月在日本也获批上市。2023年11月，中美冠科研发的伯瑞替尼肠溶胶囊获NMPA批准用于同类适应证。关键Ⅱ期KUNOENG研究结果显示，伯瑞替尼在METex14跳变患者中的ORR为75.0%，mPFS为14.1个月，mOS为20.7个月，在初治患者中表现出更优疗效[16]。这些药物在临床研究中显示出优于或可比肩国际同类产品的疗效，尤其对脑转移和经治患者仍具良好应答，为METex14跳变NSCLC患者提供了更多治疗选择。 1.1.5 PD-1/VEGF双特异性抗体 免疫检查点抑制剂PD-1抗体与抗VEGF药物的联合疗法已在多种肿瘤类型中显示出显著疗效。基于PD-1与VEGF在肿瘤微环境中的共表达现象，开发同时靶向这两个通路的双特异性抗体成为重要策略。此类药物在增强T细胞抗肿瘤免疫的同时，可抑制VEGF介导的肿瘤血管新生、促进免疫细胞浸润，从而实现协同抗肿瘤效应，并具备更好的安全性和用药便利性。依沃西单抗（康方生物研发）是全球首个获批的PD-1/VEGF双特异性抗体，可同时阻断PD-1/PD-L1/PD-L2和VEGF/VEGFR信号通路。2024年5月，该药获NMPA批准用于经EGFR抑制剂治疗失败的EGFR突变晚期NSCLC患者[17]。一项关键Ⅲ期临床研究结果显示，与化疗相比，依沃西单抗联合化疗显著延长中位无进展生存期（7.1个月 vs 4.8个月，HR＝0.46，P＜ 0.001），降低54%的疾病进展或死亡风险[18]，成功填补了EGFR-TKI耐药后NSCLC治疗的空白。此外，该药在一线治疗NSCLC中也显示出竞争优势[19]，目前已被NMPA纳入优先审评程序。值得强调的是，依沃西单抗是全球目前唯一在单药头对头Ⅲ期临床研究中证实疗效显著优于全球销售额领先的PD-1单抗（帕博利珠单抗）的药物。依沃西单抗的获批不仅代表了双特异性抗体技术在肿瘤治疗领域的重要突破，也为EGFR突变NSCLC患者提供了新的高效治疗选择。其优异的临床数据和国际领先的头对头研究结果，彰显了我国在创新生物药研发领域的强劲实力，并为未来联合免疫治疗的发展提供了新的方向。1.2 PD-L1单抗相关肿瘤 基于PD-1/PD-L1信号通路在多种肿瘤中的广泛作用机制，PD-1/PD-L1抗体在临床上展现出广谱抗肿瘤潜力，已在多个癌种中证实其疗效。2023—2024年，我国批准了4个PD-1/PD-L1单抗，分别为阿得贝利单抗、贝莫苏拜单抗、塔戈利单抗和恩朗苏拜单抗，覆盖小细胞肺癌、子宫内膜癌、鼻咽癌和宫颈癌等适应证，显示出我国在该领域持续创新的能力。在免疫检查点抑制剂研发整体趋缓的背景下，上述药物凭借差异化的临床定位和安全性优势，在激烈市场竞争中积极寻求突破。恒瑞医药研发的阿得贝利单抗于2023年3月获批，是我国首个用于广泛期小细胞肺癌一线治疗的PD-L1抗体。临床试验结果显示，其联合化疗可显著延长患者mOS（15.3个月 vs 12.8个月），降低死亡风险28%，2年生存率达31.3%，且≥3级免疫相关不良反应发生率低于18%[20]。正大天晴的贝莫苏拜单抗于2024年5月和11月分别获批两项适应证：联合安罗替尼、卡铂和依托泊苷，作为广泛期小细胞肺癌患者的一线治疗方案，以及联合盐酸安罗替尼胶囊，治疗既往接受一、二线化疗失败或无法耐受的非MSI-H／非dMMR复发性或转移性子宫内膜癌患者。研究结果显示，在子宫内膜癌患者中，该联合方案ORR达34.12%， DCR为77.7%， mPFS为8.8个月， mOS达21.78个月[21]。科伦生物的塔戈利单抗于2024年12月获批用于复发或转移性鼻咽癌。临床试验结果显示，针对既往多次化疗治疗失败患者，其ORR为26.5%，mPFS为12.4个月，显示出良好的治疗潜力[22]。尚健生物的恩朗苏拜单抗于2024年6月获批，用于PD-L1阳性[综合阳性评分（CPS）≥1]复发或转移性宫颈癌，在其关键Ⅱ期临床研究中ORR为29%，DCR为54.2%，8个月总生存率为54.6%[23]，为铂类药物化疗失败患者提供新的治疗选择。尽管全球免疫检查点抑制剂研发热度有所回落，但我国仍在这一领域持续推进创新与差异化发展。1.3 多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖所致的血液系统恶性肿瘤，发病率位居血液肿瘤第二位。尽管新药不断涌现使患者生存期有所延长，该疾病目前仍无法治愈，亟须开发不同作用机制的药物以提供更多治疗选择。2023—2024年，我国批准了多个针对B细胞成熟抗原（BCMA）和死亡受体4/5（DR4/DR5）靶点的生物制剂，为多发性骨髓瘤的治疗带来新突破。 在BCMA CAR-T领域，我国已有3个产品获批。伊基奥仑赛（驯鹿生物/信达生物）作为国内首个BCMA CAR-T细胞疗法，于2023年6月获批用于至少三线治疗后的复发难治性多发性骨髓瘤，其关键Ⅱ期临床研究结果显示ORR达98.9%，12个月 PFS率为85.5%[24]。科济生物的泽沃基奥仑赛和传奇生物的西达基奥仑赛也相继获批，均显示出深度且持久的缓解效果和可控的安全性。 值得重点关注的是DR4/DR5靶点激动剂埃普奈明，该药由武汉海特生物自主研发，于2023年11月获NMPA批准联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发难治多发性骨髓瘤患者。该药作为全球首创（first-in-class）的DR4/DR5激动剂，属于重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体，可通过激活外源性凋亡通路诱导肿瘤细胞死亡。埃普奈明的Ⅲ期临床试验（CPT-MM301）结果显示，联合治疗组中位PFS较对照组显著延长，疾病进展或死亡风险降低38%；总生存期延长6个月，死亡风险降低30%；总缓解率和生活质量显著提高，且在包括p53缺失高危患者在内的几乎所有亚组均显示一致获益。安全性方面，其主要不良反应为一过性、可逆的转氨酶升高，整体耐受性良好[25]。埃普奈明作为全球首个针对DR4/DR5的激动剂，不仅填补了该靶点治疗药物的国际空白，也标志着我国在肿瘤靶点创新和药物研发能力上的重大飞跃。2 代谢与内分泌疾病药物2.1 2型糖尿病 在所有糖尿病病例中，超过90%是2型糖尿病。其作为全球患病率最高的代谢性疾病，在我国呈现“高患病率、低控制率”的严峻态势，超过1.4亿成人患者面临血糖管理、心血管保护、体重控制等多重挑战。目前治疗2型糖尿病的常规药物包含：双胍类药物、磺脲类药物、格列奈类药物、α-葡萄糖苷酶抑制剂、噻唑烷二酮类药物、胰岛素和胰岛淀粉样多肽类似物。较为成熟的新型药物有：二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂、胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂和SGLT-2抑制剂[26]。2023—2024年我国小分子创新药获批了4个DPP-4抑制剂和1个SGLT-2抑制剂。 2.1.1 DPP-4抑制剂 高碳水化合物可刺激肠道细胞分泌GLP-1和葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽（GIP）。二者能够促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放、延缓胃排空并抑制食欲。然而，GLP-1和GIP在体内极易被DPP-4快速降解，半衰期极短。DPP-4抑制剂通过抑制DPP-4，提高内源性GLP-1水平，从而以葡萄糖依赖的方式增强胰岛素分泌并抑制胰高血糖素，在有效降糖的同时显著降低低血糖风险。研究证实，DPP-4抑制剂可改善2型糖尿病患者的血糖控制，并减少血管相关的并发症风险[27]。自首个药物西格列汀获批以来，截至2024年12月，国内已有11个DPP-4抑制剂上市，市场竞争日趋激烈。 2023年6月，恒瑞医药研发的磷酸瑞格列汀片获批准上市，可单药应用或联合其他口服降糖药使用。Ⅲ期临床试验表明，该药可显著降低糖化血红蛋白水平1.13%，餐后血糖降低2.69 mmol/L；与二甲双胍联用可进一步使糖化血红蛋白水平下降1.18%，餐后血糖降低2.71 mmol/L[28]。2024年6月，海思科制药开发的考格列汀片获批，作为全球首个双周制剂DPP-4抑制剂，实现用药频次减半，属于超长效抑制剂。糖耐量异常是指因胰岛β细胞功能下降及胰岛素抵抗加重所引起的一种糖尿病前期状态。处于该状态的人群未来罹患2型糖尿病的可能性较大[29]，从糖耐量异常进展为2型糖尿病的平均时间约4年[30]。临床试验结果显示，该药在糖耐量异常（糖尿病前期）人群中显示出显著改善血糖曲线下面积的作用，两个剂量组（10 mg和25 mg）均较安慰剂表现出统计学意义的改善[31]。2024年7月，信立泰药业的苯甲酸福格列汀片获批用于成人2型糖尿病血糖控制。Ⅲ期临床研究结果显示，无论是单药还是联合二甲双胍治疗，该药均能有效降低血糖指标，且低血糖发生率低于1%。其不良反应谱较优，未见常见于其他DPP-4抑制剂的咽炎、鼻咽炎和上呼吸道感染等反应，药物相互作用风险低，联合用药安全性较高[32]。 综上所述，DPP-4抑制剂已成为2型糖尿病管理中的重要药物类别之一。新近获批的瑞格列汀、考格列汀和福格列汀等国产创新药，不仅在疗效上不逊于早期药物，还在用药便利性和安全性方面展现出显著优势。特别是超长效制剂和低风险降糖特性的引入，为个体化治疗提供了更多选择。未来，DPP-4抑制剂有望在糖尿病前期干预和联合治疗中发挥更重要的作用。 2.1.2 钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT-2）抑制剂 SGLT-2抑制剂是一类新型口服降糖药，通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，促进尿糖排泄，从而降低血糖。其作用机制独特，既不依赖胰岛β细胞功能，也不受胰岛素抵抗程度影响，同时还具有减轻体重、降低血压和尿酸等多重额外获益，因此在全球糖尿病治疗指南中的地位持续提升。 2024年1月，由惠升生物自主研发的SGLT-2抑制剂脯氨酸加格列净片获批上市，适用于2型糖尿病的治疗。该药特别适合饮食及运动控制效果不佳、或其他降糖药物治疗无效的患者，尤其对于肥胖或超重人群，可在降糖的同时辅助减重。此外，对于伴有高血压、高血脂等心血管危险因素的2型糖尿病患者，脯氨酸加格列净片还能提供心血管保护作用，降低心血管事件风险。临床试验结果显示，无论是单药还是联合治疗，该药均能显著降低糖化血红蛋白水平，实现全面且持久的血糖控制。同时，它还能显著降低体重和血压，提高高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平，增强胰岛素敏感性[33-34]。总体而言，脯氨酸加格列净片的上市为我国2型糖尿病患者提供了又一重要治疗选择，其综合代谢获益和心血管保护特性，具有良好的临床应用前景。2.2 高血脂 在我国，血脂异常已成为一种普遍的健康问题，且发病率持续上升，与民众生活水平提高及饮食结构变化密切相关。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是导致高血脂的主要危险因素之一。肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）可与LDL-C结合形成复合物，介导其降解，之后LDLR可循环至细胞表面再次发挥作用。因此，提高肝细胞表面LDLR数量有助于降低血液LDL-C水平。前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin9型（PCSK9）能够介导LDLR降解，从而升高LDL-C水平[35]。因此，抑制PCSK9活性可阻止LDLR降解，促进其再循环，增强LDL-C清除能力，为血脂管理提供重要策略。2023—2024年间，我国批准了2个国产PCSK9单克隆抗体药物。 2024年9月，康方生物研发的伊努西单抗注射液获批准用于原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症以及合并动脉粥样硬化性心血管疾病的高胆固醇血症）患者。该药针对部分难以通过传统治疗达标的高血脂患者表现出强效降脂作用。临床试验结果显示，与安慰剂相比，伊努西单抗450 mg（每4周1次）和150 mg（每2周1次）治疗12周可分别降低LDL-C 59.13%和60.43%。尤其在超高危患者中，超过80%的患者LDL-C可达标，凸显其显著的降脂效果[36]。2024年10月，君实生物研发的昂戈瑞西单抗注射液获批，用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常。其Ⅲ期临床研究结果显示，该药可显著降低LDL-C水平超过60%，同时改善其他血脂指标，并表现出良好的安全性[37]。3 神经系统疾病药物 神经系统疾病涵盖多种常见和罕见病，如阿尔茨海默病、偏头痛、癫痫、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）及发作性睡病等。2023—2024年， NMPA批准了多个神经系统疾病治疗药物，其中在阿尔茨海默病领域，获批的多奈单抗注射液和仑卡奈单抗注射液均来自国外企业。镇痛药物方面，国产药物取得重要进展，恒瑞医药的富马酸泰吉利定注射液和海思科医药的苯磺酸克利加巴林胶囊相继获批。京新药业的地达西尼胶囊获准用于失眠的短期治疗。罕见病药物仍以进口为主，如2024年9月获批的托夫生注射液，是全球首个用于携带SOD1基因突变的渐冻症成人患者的疾病修正治疗药物；以及2024年5月扩展适应证至青少年及儿童的盐酸替洛利生片，用于治疗发作性睡病相关日间过度嗜睡或猝倒。这些进展反映出我国在罕见病药物研发领域仍须加大投入。3.1 疼痛管理 术后疼痛是最常见的急性疼痛之一，严重影响患者康复。有研究结果显示，中国手术患者中重度术后疼痛发生率达48.7%，其中烧伤整形外科、胸外科、产科和骨科的发生率最高，分别达73.1%、62.9%、62.0%和54.1%，凸显术后疼痛管理的迫切需求[38]。 2024年1月，NMPA批准富马酸泰吉利定注射液用于腹部手术后中重度疼痛，这是我国首个自主研发的偏向性μ-阿片受体激动剂。Ⅲ期临床结果显示，0.75 mg和1.0 mg剂量组在主要终点SPID24方面均显著优于安慰剂组（-61.15和-68.98 vs -49.63），能有效降低各时段静息痛强度，延迟首次补救镇痛时间，减少镇痛药物用量，同时显著降低恶心、呕吐及呼吸抑制等不良反应发生率，在强效镇痛的同时提升安全性及患者舒适度。同年5月，NMPA批准海思科医药的苯磺酸克利加巴林胶囊用于糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP），为首个国产该适应证1类新药。Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果显示，40 mg/d和80 mg/d剂量组自治疗第2 天起即可显著缓解疼痛，改善睡眠，持续13周，且长期使用具有良好的安全性[39]。3.2 失眠症 2023年11月，京新药业的地达西尼胶囊获NMPA批准用于失眠短期治疗，是国内15年来首个抗失眠1类新药。该药为GABAA受体的部分正向别构调节剂，选择性作用于α1亚型，在促眠的同时降低过度激活风险，具有次日残余效应低、依赖风险较小的优势。 总体来看，我国在神经系统疾病药物领域近期取得多项突破，尤其在疼痛管理和失眠治疗方面涌现出多个具有自主知识产权的新药，展现出国产创新能力的提升。然而，在阿尔茨海默病和罕见病等领域，目前仍主要依赖进口药物，说明我国在高难度、低发病率疾病药物研发方面尚需加强政策支持和投入力度。4 自身免疫与炎症疾病药物 自身免疫性疾病是由于免疫系统功能异常，错误攻击自身正常组织和细胞所引起的一类疾病，包括系统性红斑狼疮、银屑病、特应性皮炎、类风湿性关节炎、炎症性肠病等近百种类型，多为须终身治疗的慢性病。该类疾病全球患病率约为5%～8%，虽低于肿瘤，但因病程长、无法根治，已成为继心血管疾病和肿瘤之后的第三大慢性病。自身免疫性疾病发病机制复杂，涉及多基因、多环境因素及免疫通路异常，临床试验难度大、周期长，带来较高研发壁垒。但另一方面，免疫通路之间存在交叉调控，使得单一靶点药物往往具有多适应证潜力，可实现“一药多治”，有助于药企以较低临床成本最大化产品价值。 近年来，NMPA批准了多个自身免疫性疾病领域新药，其中百时美施贵宝的全球首个TYK2抑制剂氘可来昔替尼，用于中重度斑块型银屑病，其通过选择性抑制TYK2，避免了对其他JAK家族成员的抑制，从而降低了不良反应风险。同时，国产IL-17A抑制剂也实现突破：恒瑞医药的夫那奇珠单抗和智翔金泰的赛立奇单抗相继获批，用于中重度斑块状银屑病治疗。Ⅲ期临床试验表明，12周时达到银屑病面积及严重程度指数（PASI）100的患者在瘙痒数字评定量表（NRS)、皮肤病生活质量指数（DLQI）和36项简明健康状况调查问卷（SF-36）等方面显示出显著改善[40-41]。赛立奇单抗作为全球首个且唯一全人源IgG4亚型IL-17A抑制剂，不仅疗效显著（12周PASI 90达74.4%），且安全性良好，为中国约190万名银屑病患者和106万名强直性脊柱炎患者提供了新的治疗选择。Ⅲ期临床研究结果显示，治疗第2周即出现明显皮损改善；治疗12周时PASI 75应答率达90.7%，PASI 90达74.4%，PASI 100达30.2%；52周长期数据显示PASI 75提升至96.5%，PASI 100达59.7%[42]。 康诺亚开发的司普奇拜单抗作为国产首个IL-4Rα单抗，已于2024年获批用于中重度特应性皮炎和慢性鼻窦炎伴鼻息肉，可双重阻断IL-4/IL-13信号通路，抑制2型炎症进展。其关键Ⅲ期临床研究结果显示，中重度成年特应性皮炎患者治疗52周，92.5%持续使用该药的患者湿疹面积和严重程度改善了75%，67.3%的患者皮肤症状几乎完全清除[43]。慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）临床研究表明，治疗24周后鼻息肉评分（NPS）较基线下降2.6分，90%患者鼻息肉显著缩小；52周长期数据显示近90%患者鼻息肉体积缩小≥50%[44]。司普奇拜单抗是国内首个获批用于CRSwNP的生物制剂，并被《中国慢性鼻窦炎诊断和治疗指南（2024)》列为推荐用药。 总体来看，我国自身免疫药物市场正处于快速发展阶段，国产创新药在IL-4Rα和IL-17A靶点相继取得突破，逐步打破外资垄断。司普奇拜单抗、赛立奇单抗等药物的成功研发和上市，不仅填补了国内相关治疗领域空白，也展现出国产药企在生物药领域的创新实力。5 抗病毒感染药物5.1 新型冠状病毒感染 新型冠状病毒作为单链RNA病毒，其复制依赖于3CL蛋白酶（又称主要蛋白酶或Mpro）对病毒前体蛋白的切割。针对该靶点的药物研发已成为抗病毒治疗的重要策略。3CL蛋白酶在新型冠状病毒中高度保守，不易产生耐药突变，且人体内无同源蛋白，因此靶向3CL的药物兼具作用机制特异性和安全性优势，是经临床验证的抗新型冠状病毒药物开发靶点。 5.1.1 3CL蛋白酶抑制剂 先诺特韦片/利托那韦片（商品名：先诺欣）由先声药业与中国科学院上海药物研究所、武汉病毒研究所共同研发，于2023年1月29日获NMPA附条件批准上市，用于治疗轻中度COVID-19成年患者，为首个国产3CL蛋白酶抑制剂，填补了国内新型冠状病毒3CL蛋白酶靶点口服小分子药物的空白。该药以“11种目标症状消失”为主要临床终点，显示显著疗效：症状缓解时间较安慰剂组缩短35.05 h，在症状出现48 h内用药可进一步缩短至61 h。在高危人群中症状缓解时间缩短56.92 h，第5天病毒载量降低96.3%，核酸转阴时间缩短52.42 h[45]。Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果显示其安全性良好，无4级以上不良事件或死亡病例。 阿泰特韦片/利托那韦片（商品名：泰中定）由福建广生中霖开发，2023年11月附条件批准上市。该药物具广谱抗变异株活性和高选择性，日服剂量仅300 mg。Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果显示：在轻中度患者中，临床症状缓解时间缩短2 d（改良意向治疗人群，P=0.031），核酸转阴时间缩短3 d（P＜0.000 1），且在XBB变异株亚组中同样有效[46]。 来瑞特韦片由众生睿创研发，2023年3月附条件批准上市，是全球首个无需联用利托那韦的单药3CL蛋白酶抑制剂。其简化用药方案，避免药物相互作用，抗病毒效果与国际主流药物相当且安全性更优。该药从化合物确定至申报仅用时14个月，体现了我国医药创新的高效推进。临床不良事件发生率为45.58%，以轻中度高脂血症、高尿酸血症为主，多可自行恢复[47]。 5.1.2 RNA聚合酶抑制剂 氢溴酸氘瑞米德韦片（VV116）由上海旺实生物申报，于2023年1月附条件批准，用于治疗轻中度COVID-19成年患者。作为一种口服核苷类抗病毒药物，VV116通过抑制病毒RNA聚合酶阻断复制，对奥密克戎等变异株有效。Ⅲ期临床试验结果显示，与安慰剂相比，VV116显著缩短临床症状缓解时间（HR=1.17，P=0.000 9），中位缓解时间缩短2 d，病毒转阴更快（第5天转阴率41.6% vs 31.1%，P＜0.000 1），且在不同风险人群和老年患者中一致有效。不良事件发生率与安慰剂组相当（35.9% vs 42.1%），未出现死亡或重症进展[48]。另一项头对头研究证实VV116在持续临床恢复时间方面非劣于奈玛特韦-利托那韦（HR=1.17），且安全性更优（不良事件发生率67.4%vs 77.3%）[49]。5.2 乙肝病毒感染 我国是乙肝大国，慢性乙型肝炎病毒感染人数众多，治疗率偏低。全球一般人群乙肝表面抗原（HBsAg）阳性率约为3.2%，而我国HBsAg阳性率高达5.6%，防控形势依然严峻。在此背景下，2024年10月，NMPA批准西安葛蓝新通制药的甲磺酸普雷福韦片上市，用于成人慢性乙型肝炎的治疗。该药采用先进的肝靶向递送技术，通过肝脏特异性表达的CYP3A4酶催化激活，实现活性成分在肝内定向释放，显著降低全身暴露风险。该药通过竞争性抑制HBV DNA聚合酶，终止病毒DNA链延长。临床数据显示，其用药剂量仅为富马酸替诺福韦酯的约七分之一，即能达到相当甚至更优的抗病毒效果，尤其对高病毒载量患者应答更为突出。治疗144周后，46.1%的患者HBsAg水平降至1 000 IU/mL以下。安全性方面显著优于富马酸替诺福韦酯，药物相关不良事件更少，对骨骼、肾脏影响轻微，血脂波动小，心脑血管风险潜在较低。5.3 丙肝病毒感染 在丙型肝炎领域，国内年新增病例约20万例，但诊断和治疗率极低（仅7%～8%），多数患者确诊时已进展至肝硬化或肝癌。奥磷布韦片作为国内首个自主知识产权的HCV NS5B聚合酶抑制剂，属泛基因型直接抗病毒药物（DAA），与盐酸达拉他韦联用于成人慢性HCV感染。其通过代谢生成活性核苷三磷酸，竞争性抑制NS5B聚合酶并导致RNA链合成终止。Ⅲ期临床研究结果显示，该方案总体SVR12率达98.5%，尤其对难治型GT3b患者疗效优于标准方案。因此，奥磷布韦片的上市，为成人慢性丙型肝炎病毒患者提供了新的治疗选择。5.4 狂犬病病毒感染 在狂犬病防治方面，泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液于2024年6月获NMPA批准上市，用于成人狂犬病病毒暴露后的被动免疫。该产品为符合WHO推荐的双靶点鸡尾酒抗体，通过中和病毒糖蛋白阻断神经感染，具有起效快、保护早、注射反应轻等优势，且不影响疫苗主动免疫应答，可有效覆盖疫苗接种后的抗体“空窗期”。 近年来，我国在抗病毒药物研发领域取得多项重大突破，覆盖新型冠状病毒、乙肝病毒、丙肝病毒及狂犬病病毒等多种病毒感染。3CL蛋白酶抑制剂和RNA聚合酶抑制剂的成功研发，不仅填补国内空白，更在疗效和用药方案上展现优势；乙肝、丙肝创新药物的上市为消除病毒性肝炎带来新希望。狂犬病抗体的获批则体现出我国在被动免疫治疗方面的进展。这些成果不仅提升了临床治疗水平，也为国家公共卫生防控能力和重点人群健康保障提供重要支撑。6 消化系统疾病药物 长期以来，质子泵抑制剂（PPI）如奥美拉唑、兰索拉唑等一直主导抑酸药物市场，国内市场规模已达百亿元级别。相较于PPI药物，钾离子竞争性酸阻断剂（P-CAB）类药物凭借其首剂全效、快速抑酸、作用持久、用药时间不受进餐限制等优势，正在逐渐改变临床实践。2020年中国胃食管反流病（GERD）专家共识已将P-CAB与PPI共同推荐为一线治疗药物。武田制药的伏诺拉生于2019年12月在国内获批，成为国内首个上市的P-CAB药物，该药目前已纳入医保。此外，本土企业罗欣药业的替戈拉生片也在2022年4月获国家药监局批准，用于治疗反流性食管炎。 2023年2月，柯菲平研发的盐酸凯普拉生片获NMPA批准，用于治疗十二指肠溃疡和反流性食管炎。该药作为一种新型P-CAB，通过竞争性结合H+/K+-ATP酶上的钾离子位点抑制胃酸分泌，具有起效快、抑酸作用强且安全性良好的特点。临床试验结果显示，其疗效不劣于兰索拉唑，第6周十二指肠溃疡愈合率达94.4%，且不良事件发生率与对照组相当[50]。此后，NMPA又批准了戊二酸利那拉生酯胶囊（X842）上市，该药同样属于P-CAB类1类新药，通过抑制静息和激活状态的质子泵，实现持久强效抑酸，为反流性食管炎患者提供新的治疗选择。同时该药还在探索针对幽门螺杆菌和十二指肠溃疡的适应证。 P-CAB类药物作为抑酸治疗的新一代药物，通过其独特的机制和良好的药代动力学特性，正在逐步替代传统PPI药物，成为胃食管反流病及相关酸相关疾病的重要治疗选择。国产P-CAB如替戈拉生、凯普拉生和利那拉生酯的陆续上市，不仅打破了外资企业的垄断，也提升了我国在消化领域创新药物的研发能力。7 我国创新药研发趋势 我国创新药产业正处于由仿制驱动向原始创新转型的关键阶段。从药物获批数量观察，本土创新药上市数量呈现显著增长趋势。这得益于国家药品监督管理局审评审批制度改革（如优先审评、附条件批准）及资本市场对生物医药领域的持续投入，共同促进了研发管线的高效转化。 在药物类型分布方面，小分子化学药物仍占据主导地位（约50%～60%），其优势在于成熟的研发体系、相对可控的生产成本与口服给药便利性。而生物制剂领域则呈现多元化突破：单克隆抗体作为中流砥柱持续迭代优化，双特异性抗体通过协同靶向机制拓展治疗窗口，ADC凭借“靶向递送+高效细胞毒”的精准治疗范式成为全球研发焦点并引领突破，CAR-T细胞疗法则在血液系统恶性肿瘤中验证了临床价值，共同构成了我国创新药版图。尤其在双抗和ADC等前沿领域，我国企业不仅快速跟进，更在部分技术平台和候选药物上实现全球领先，标志着创新研发能力实现质的飞跃。 技术突破与全球化布局成为当前突出亮点。在双抗与ADC领域，国内企业通过持续的技术迭代，不仅推动了自身产品的临床进展，更主导了部分技术标准的制定。CAR-T领域在通用型、双靶点等方向已进入国际第一梯队。与此同时，创新药“出海”步伐加快，从早期原料药、仿制药出口，逐步升级至创新药对外授权（license-out）与国际多中心临床的常态化。其中康方生物研发的依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗）以50亿美元总金额授权给Summit Therapeutics，刷新国产双抗海外授权纪录，标志着我国双抗技术获得国际认可。百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC 药物BL-B01D1以8亿美元首付款授权给BMS，创国产ADC单药交易纪录。科伦博泰的TROP2-ADC药物芦康沙妥珠单抗（SKB264/MK-2870）通过与默沙东合作，潜在里程碑付款超百亿美元。2024年全球医药交易TOP10中，我国药企首次占据3席，ADC 领域贡献超30%交易额。我国新药市场与国际市场加速融合，我国license-out 交易数量和交易总额持续上升，2024年 license-out交易量达到111起，其中总金额共计3 727.2亿元，交易总额再创新高，相较于2023年同比增长30%; 首付款总额共计306.7亿元，相较于2023年增长近60%。越来越多企业通过对外授权进入欧美主流市场，标志着创新价值获国际认可，并逐步构建全球竞争力。部分产品已向FDA、EMA提交上市申请，显示出从“本土研发”迈向“全球认可”的坚定步伐。 然而，在蓬勃发展的背后，产业仍面临明显挑战。罕见病领域的创新药研发便是其中之一。因患者基数小、研发成本高、回报周期长，国内企业投入有限，获批药物数量远低于欧美，且多集中于较高发病病种，大量超罕见疾病仍缺乏有效治疗。2023年NMPA批准的19种罕见病药物全部为进口，其中8种为创新药，例如Recordati的卡谷氨酸、SOBI的阿那肯肝素和尼提酮。当前国内管线病种覆盖有限，政策支持与资本投入仍显不足，与欧美完善的孤儿药激励体系相比存在差距。 研发方向方面，国内外创新药的热门靶点正呈现出“交集与分化”并存的特征。在国际公认的“黄金赛道”（如PD-1/PD-L1、EGFR、HER2等）上，我国企业凭借快速跟进的研发能力迅速布局，形成了“靶点扎堆”但“差异化开发”的竞争格局。以EGFR抑制剂和PD-1/PD-L1单抗为例，企业纷纷探索联合疗法、新适应证或安全性优化等差异化路径，寻求各自差异化发展道路，发展具有各自特色的个性化产品。同时我国企业也紧跟研发最新进程，如在第四代EGFR抑制剂中，江苏豪森药业的HS-10375对EGFR C797S突变驱动肿瘤（第三代EGFR抑制剂治疗后最具挑战性的耐药机制）的强效抑制作用，同时具备良好的耐受性。在治疗人群中，一位接受过五线治疗失败的患者，在使用HS-10375后仍出现了肿瘤缩小的积极反应，甚至在多线治疗失败患者中仍见疗效[51]。然而，同质化竞争与临床价值不足的问题依然存在。 在新兴领域，国内研究者逐步崭露头角，部分原创靶点甚至填补国际空白。但整体上，原创靶标挖掘能力仍较薄弱，研发多始于已验证的国际靶点，由本土率先发现并开发全球首创药物的案例较少，制约了临床竞争力与专利话语权。更深层瓶颈在于源头创新不足：基于全新生物学机制的first-inclass药物相对稀缺，研发仍以快速跟进（fastfollow）或优化（best-in-class）为主。其制约因素包括：基础研究向靶点发现的转化效率低、疾病机制研究的原创性不足，以及高风险早期临床研究的资金支持缺位。此外，基础研究与临床转化的脱节也制约着原创能力的提升——尽管国内高校与科研机构在生命科学领域的基础研究水平快速提升，但成果向药物靶点转化的效率较低，缺乏“从实验室到病床”的高效衔接机制，导致许多有潜力的原创靶点停留在论文阶段，未能转化为实际的临床药物。 总而言之，我国创新药产业在市场规模、技术跟进与国际化交易方面取得显著进展，尤其在双抗、ADC等领域已具备全球竞争力。然而，原创靶点稀缺、罕见病药物研发不足等结构性问题仍制约着高质量创新。未来需继续巩固现有技术优势，推动更多全球首创药物上市，深化国际合作并提升规则话语权；同时应加强对罕见病药物的政策倾斜与资金支持，完善医保准入机制，加大基础研究投入，建立靶点发现与转化平台，打通“从实验室到临床”的创新链条。只有逐步突破原创性与特殊疾病领域的瓶颈，我国创新药才能实现从“量的增长”到“质的引领”，真正完成从“中国新”到“全球新”的历史跨越。8 展 望 2023—2024年，我国创新药产业经历了从“跟随创新”到“源头探索”、从“本土主导”到“全球布局”的深刻转型。以康方生物的依沃西单抗为代表的一批具有国际竞争力的产品，彰显出我国在双抗、ADC等前沿技术平台上的重大突破。全年license-out交易总额超千亿元等里程碑事件，标志着“中国新”不仅走向全球，更获得了实实在在的市场认可。这些成就源于20年来人才和技术积累、政策支持与资本投入的系统性成果。 展望未来，我国创新药产业正站在从“跟跑”“并跑”向更多领域“领跑”迈进的关键阶段。我国不仅拥有高速增长的药品获批数量和日益丰富的研发管线，更在多领域中建立起差异化的优势。国际化步伐不断加快，一批创新药在美国、欧洲等主流市场提交上市申请，中国企业正从“出海交易”走向“全球运营”。未来如能进一步突破原创靶点发现瓶颈，打通从基础研究到靶点验证的转化路径，并加强对罕见病等重大未满足临床需求领域的战略投入和政策引导，我国创新药产业有望真正实现从“全球创新参与者”到“全球创新引领者”的身份蜕变——不仅贡献更多源于中国的first-in-class药物与突破性疗法，更在世界医药创新格局中承担不可或缺的核心角色。 References [1] Chouaid C, Danson S, Andreas S, et al. 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An increasing number of domestically developed innovative drugs have been approved for marketing, gradually establishing a competitive position against imported drugs and expanding into global markets. This article systematically reviews the latest research progress of Class 1 innovative drugs in China from 2023 to 2024, categorizes representative approved drugs by therapeutic area, summarizes the clinical advantages and characteristics of representative drugs approved, analyzes in depth the current development trends of and challenges for China’s innovative pharmaceutical industry, and explores future directions, aiming to provide some reference for innovative drug research, industrial development, and policy-making in China. Key words innovative drugs; new drug research and development; chemical drugs; biological products 中图分类号 R95 文献标志码 A 文章编号 1000-5048(2026)03-0275-13 doi：10.11665/j.issn.1000-5048.2026042802 引用本文 王雨杭，狄斌，杨勇，等. 我国创新药研究新进展[J]. 中国药科大学学报，2026，57（3）：275-287.