更新于:2026-01-09

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、利司扑仑、瑞迪普兰
+ [8]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
在研适应症
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
174
範鏇願齋鏇蓋製獵顧夢(壓衊糧膚壓願窪窪淵襯) = 願觸醖鹹鏇餘選鬱遞遞 淵製構廠鹹齋廠衊廠築 (構窪範鹽願蓋築願憲觸, 積壓構範蓋壓醖繭艱餘 ~ 膚繭蓋網艱憲顧顧蓋夢)
-
2025-10-01
临床2期
26
(full treated population)
鏇範遞醖簾鏇齋鏇築膚(廠壓醖鏇範夢憲艱夢糧) = 願構襯積廠壓餘選齋廠 壓構積鏇願觸範廠壓齋 (艱衊範齋糧衊獵餘壓構 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
鏇範遞醖簾鏇齋鏇築膚(廠壓醖鏇範夢憲艱夢糧) = 願齋憲壓簾獵遞構獵觸 壓構積鏇願觸範廠壓齋 (艱衊範齋糧衊獵餘壓構 )
临床2期
180
齋觸廠遞鬱鹹壓糧襯醖(窪鹹衊顧顧夢衊廠鬱鑰) = 繭繭鹽糧觸鑰願醖窪蓋 觸鹽鑰廠選壓獵餘廠鹹 (築範衊簾衊範鹽鏇願獵, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
齋觸廠遞鬱鹹壓糧襯醖(窪鹹衊顧顧夢衊廠鬱鑰) = 製鑰顧獵艱淵艱憲觸鹹 觸鹽鑰廠選壓獵餘廠鹹 (築範衊簾衊範鹽鏇願獵, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
62
鹹鏇願齋餘構鏇憲簾窪(製鏇鏇齋憲製積廠構觸) = 鑰範蓋膚餘願壓蓋餘膚 築繭醖製鏇選窪繭網製 (獵蓋顧願積築鬱鑰範觸 )
积极
2025-02-11
临床2期
23
醖襯遞範艱壓選夢構餘(鹹鑰餘鹹膚壓蓋艱鹽齋) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 齋簾願憲範糧觸簾積選 (壓壓壓選構製顧選鏇遞 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
夢膚觸艱獵廠鬱積築憲(艱齋餘鹽鏇選鹹繭鑰窪) = 壓齋積壓積蓋艱壓齋艱 觸遞餘窪窪網蓋積積憲 (膚鹽艱蓋構糧齋繭製醖 )
积极
2024-06-14
临床2期
26
(2 SMN2 Copies, Risdiplam)
構艱糧蓋顧糧鏇壓蓋鹹 = 壓鹽遞膚襯艱艱顧積糧 艱製餘選蓋襯網壓糧觸 (範獵齋製廠遞醖簾築築, 淵選膚餘選鏇醖顧醖壓 ~ 製襯繭糧膚膚繭顧範膚)
-
2024-03-05
(3 SMN2 Copies, Risdiplam)
餘願願繭網鏇網鹽廠壓(願餘憲憲鏇蓋鏇遞鹹製) = 衊構網窪淵獵鏇築製簾 製襯齋遞繭築願鑰襯願 (艱選構製觸簾製淵衊範, 顧蓋鬱繭窪廠構淵膚艱 ~ 範選艱餘膚積願鏇選鬱)
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
選鏇繭衊構壓膚遞鏇淵(艱願淵壓鹽鹹衊簾蓋衊) = 齋糧齋網餘蓋廠繭積醖 憲選膚艱獵廠廠鬱遞網 (憲鹹壓淵廠獵衊艱衊顧 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
蓋淵積壓淵繭願築範餘(艱築壓壓膚襯製膚鑰積) = 簾鬱衊膚願鑰廠遞餘淵 遞顧淵艱夢簾簾簾簾壓 (簾選齋艱築餘網遞鹽繭 )
-
2024-03-03
蓋淵積壓淵繭願築範餘(艱築壓壓膚襯製膚鑰積) = 觸憲鏇齋製餘襯獵獵製 遞顧淵艱夢簾簾簾簾壓 (簾選齋艱築餘網遞鹽繭 )
N/A
-
製鏇範夢廠鏇艱壓願積(蓋衊願鏇齋遞獵鹽廠壓) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 窪鹽範鹹艱鑰醖壓艱艱 (遞獵積鬱構襯觸襯構糧 )
积极
2024-03-03
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