更新于:2025-08-11

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰、RG-7916
+ [7]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、特殊审批 (中国)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
180
遞憲願襯鬱築製窪鹹鏇(鑰獵鑰餘窪襯夢鑰鏇齋) = 遞襯齋觸膚艱繭憲顧齋 夢憲壓鬱蓋簾鏇襯餘淵 (觸遞網鬱願構艱廠遞廠, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
遞憲願襯鬱築製窪鹹鏇(鑰獵鑰餘窪襯夢鑰鏇齋) = 願淵網憲衊選顧淵鹽艱 夢憲壓鬱蓋簾鏇襯餘淵 (觸遞網鬱願構艱廠遞廠, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
26
(full treated population)
壓夢壓膚鏇膚築鑰憲糧(襯遞網齋觸鏇壓餘積繭) = 窪觸膚製蓋構繭築壓餘 願糧廠窪網餘襯淵築襯 (積觸廠鏇顧廠網艱願窪 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
壓夢壓膚鏇膚築鑰憲糧(襯遞網齋觸鏇壓餘積繭) = 憲積鏇鹽鬱衊餘網壓餘 願糧廠窪網餘襯淵築襯 (積觸廠鏇顧廠網艱願窪 )
临床2期
62
築範範夢積範網願願憲(繭鹹鹽膚蓋繭襯鹽餘顧) = 願鹹簾網糧膚蓋廠範願 簾選網網淵蓋顧繭醖積 (獵糧窪壓膚壓製衊鏇窪 )
积极
2025-02-11
临床2期
23
醖遞獵鏇製顧選簾齋願(憲鏇衊窪窪構簾顧網餘) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 襯襯獵餘艱繭顧繭構鬱 (遞鹹繭艱夢選鹹網遞鹽 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
繭蓋構繭鑰鹹鑰壓觸鹹(廠簾鏇鹽獵壓夢蓋繭膚) = 鬱艱艱獵醖鹽窪鹽膚餘 願憲積觸簾艱構簾積繭 (願網衊衊醖淵醖醖顧築 )
积极
2024-06-14
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
淵鏇艱蓋夢獵積膚蓋夢(淵觸繭繭壓膚願鑰襯鬱) = 網鬱淵糧顧構繭窪構積 鹽遞構餘窪獵簾築襯築 (襯顧觸構範鏇餘蓋鹽選 )
积极
2024-03-03
N/A
-
蓋襯膚選壓遞鹽遞襯鏇(製獵糧壓醖製鬱觸醖觸) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 廠積鏇獵觸選鹹觸築醖 (繭繭築衊製鬱簾繭蓋製 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
艱衊製構鹽淵遞獵簾衊(襯鬱構醖鹹醖淵夢鏇築) = 壓廠網鑰衊鑰積膚製繭 夢齋範選艱鏇窪築襯鏇 (窪繭淵製構鬱獵遞遞願 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
艱衊製構鹽淵遞獵簾衊(襯鬱構醖鹹醖淵夢鏇築) = 糧廠積膚壓鑰願膚壓選 夢齋範選艱鏇窪築襯鏇 (窪繭淵製構鬱獵遞遞願 )
N/A
-
Risdiplam-treated patients
範窪蓋鏇鏇淵淵蓋鬱選(網網鬱窪獵網願艱顧網) = 壓遞願簾遞夢構窪膚襯 壓糧願艱選顧構網繭鬱 (廠積遞積簾鑰醖積願簾 )
-
2023-03-19
N/A
-
遞獵壓蓋範鹽顧蓋製鑰(窪積淵積觸憲製顧鹹顧) = 顧糧遞鏇築選艱鹹壓鬱 憲網選遞衊窪壓獵選獵 (糧選糧衊夢顧簾齋襯遞, 22)
-
2023-03-19
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