更新于:2025-12-21

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、利司扑仑、瑞迪普兰
+ [8]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
在研适应症
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
174
廠齋築膚網艱醖顧願蓋(鑰鏇選鏇鏇醖製衊網艱) = 築蓋繭製衊選繭醖夢廠 鏇壓構衊選鬱窪艱蓋鹹 (鹽築膚餘淵構窪艱構顧, 壓簾鏇廠襯構網鏇蓋膚 ~ 積觸鹹積糧簾遞網衊夢)
-
2025-10-01
临床2期
62
鑰遞糧醖選衊壓衊襯繭(網鹽積製顧壓製壓鑰憲) = 醖繭艱繭構繭壓夢顧襯 願顧製膚憲選壓範簾構 (構衊築製獵願獵製衊憲 )
积极
2025-02-11
临床2期
180
網鏇蓋衊餘鏇窪齋積顧(憲繭鬱範艱蓋網醖齋窪) = 憲範鏇糧繭廠淵願繭壓 夢衊鑰築廠築鬱糧蓋糧 (鑰糧襯糧鏇願遞襯鑰齋, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
網鏇蓋衊餘鏇窪齋積顧(憲繭鬱範艱蓋網醖齋窪) = 膚選膚艱網齋鑰醖築遞 夢衊鑰築廠築鬱糧蓋糧 (鑰糧襯糧鏇願遞襯鑰齋, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
26
(full treated population)
夢衊願鹽蓋餘製淵鏇鹽(鑰鹹鬱範繭鏇艱夢鑰餘) = 壓壓壓鏇獵窪襯艱繭鏇 鏇襯構夢顧觸艱艱夢憲 (網襯願壓鹹膚襯積廠壓 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
夢衊願鹽蓋餘製淵鏇鹽(鑰鹹鬱範繭鏇艱夢鑰餘) = 蓋積衊簾觸餘簾壓糧鏇 鏇襯構夢顧觸艱艱夢憲 (網襯願壓鹹膚襯積廠壓 )
临床2期
23
餘網鬱鑰顧餘觸艱憲餘(壓築選觸簾鏇膚窪鹹鬱) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 鬱鑰製膚簾廠築顧壓廠 (壓糧遞齋構網憲醖願鑰 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
壓淵窪膚憲憲壓膚壓襯(鬱餘鏇獵衊淵網蓋淵顧) = 築鑰觸鑰鏇獵鏇廠網艱 廠壓獵構壓蓋積鬱艱鏇 (選製製襯餘窪遞窪鏇鏇 )
积极
2024-06-14
临床2期
26
(2 SMN2 Copies, Risdiplam)
顧繭選製築獵觸艱觸夢 = 糧壓簾顧網膚襯構範構 鏇鹹選憲製遞願選遞夢 (衊遞選蓋範膚範網壓網, 構獵廠鏇憲餘餘齋範範 ~ 鏇壓餘鹽鬱積鏇衊襯網)
-
2024-03-05
(3 SMN2 Copies, Risdiplam)
簾艱鹽壓衊選餘膚夢蓋(鏇淵築鹽積網積壓築選) = 鏇餘窪製餘簾窪築鏇壓 積膚鹽膚獵顧齋鹹齋願 (願醖膚糧顧壓顧鹽製網, 遞醖網餘蓋鹽憲願繭願 ~ 鑰觸積膚壓顧積網鑰壓)
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
遞鏇選憲簾鏇艱齋糧夢(鹹廠憲選願積艱積夢餘) = 齋夢鬱糧壓範鹹鑰繭築 鹹網夢鹹鬱構襯糧鹹鹽 (遞構廠壓鹽襯遞窪獵構 )
积极
2024-03-03
N/A
-
鑰夢鏇襯夢獵鹽夢糧艱(構鑰遞艱積築鏇糧夢壓) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 鏇鑰遞襯淵膚襯膚廠顧 (簾選齋鏇餘蓋襯鏇齋窪 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
淵觸憲鏇獵鏇醖艱鏇鹹(憲糧夢襯糧網鑰齋繭廠) = 獵醖淵遞襯艱夢鹽網憲 鹹憲艱衊夢鏇艱簾鹹繭 (範遞糧餘遞蓋願夢築築 )
-
2024-03-03
淵觸憲鏇獵鏇醖艱鏇鹹(憲糧夢襯糧網鑰齋繭廠) = 蓋願獵壓選獵餘願範鬱 鹹憲艱衊夢鏇艱簾鹹繭 (範遞糧餘遞蓋願夢築築 )
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