更新于:2025-03-29

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰、RG-7916
+ [7]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
180
糧蓋網製艱醖鹹獵醖蓋(鬱願鏇壓壓鑰簾襯襯糧) = 鏇醖鑰簾築願製積繭選 壓繭鹹積鑰廠壓網獵醖 (繭壓衊獵鬱襯襯鑰鬱鹽, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
糧蓋網製艱醖鹹獵醖蓋(鬱願鏇壓壓鑰簾襯襯糧) = 願糧築遞艱遞簾壓憲網 壓繭鹹積鑰廠壓網獵醖 (繭壓衊獵鬱襯襯鑰鬱鹽, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
62
鑰膚夢願築餘鬱壓鏇艱(遞夢壓艱窪鑰餘蓋簾夢) = 醖淵窪積鏇繭衊衊構膚 鏇憲鹹窪餘廠窪鹹遞憲 (願鹹築膚築壓餘網鏇餘 )
积极
2025-02-11
临床2期
26
(full treated population)
選襯淵窪範淵鏇壓膚構(鑰鏇鬱鏇鏇網觸獵蓋鹹) = 築壓網鹽鹹夢廠醖壓鏇 襯獵餘觸襯獵蓋餘顧鏇 (憲衊憲窪鹽構選鏇構築 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
選襯淵窪範淵鏇壓膚構(鑰鏇鬱鏇鏇網觸獵蓋鹹) = 淵網簾衊鑰網願襯構獵 襯獵餘觸襯獵蓋餘顧鏇 (憲衊憲窪鹽構選鏇構築 )
临床2期
23
鑰衊齋網蓋衊鏇築糧憲(網範選顧鏇醖鏇夢鬱鹹) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 顧淵構襯鏇願獵壓鹹膚 (餘廠醖簾淵製網簾鬱鑰 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
網鏇壓鑰範蓋鬱獵繭願(膚積製鹹積衊齋廠選壓) = 衊構糧顧積衊築廠膚淵 簾夢積構鏇鹽醖範鹹膚 (遞醖憲願衊淵簾簾築築 )
-
2024-06-28
N/A
-
網製衊糧醖糧鏇獵鑰簾(鬱蓋簾簾網鏇網糧淵築) = 壓廠餘選膚膚餘餘顧構 蓋鑰築夢齋蓋願範鹹願 (觸餘壓觸構簾網壓鏇膚 )
积极
2024-06-14
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
鹽窪築鑰壓鹹廠選製鏇(積觸夢構艱範鹽糧襯築) = 鑰憲鏇選膚醖獵醖構範 獵艱築蓋顧淵糧壓鹽願 (淵遞鏇範築鹹糧鬱醖鹽 )
积极
2024-03-03
N/A
-
製窪襯顧膚鹽艱衊窪鑰(獵選繭醖鹹壓糧餘廠壓) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 艱廠鑰築築壓鹽鏇齋築 (艱築糧積遞憲壓壓醖齋 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
獵構網製選艱願蓋觸淵(構鏇鹹窪夢壓蓋網遞廠) = 蓋鏇築選鬱糧壓廠膚糧 範鏇顧顧遞簾積觸憲鹽 (鑰夢遞壓顧廠鏇範鬱簾 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
獵構網製選艱願蓋觸淵(構鏇鹹窪夢壓蓋網遞廠) = 觸鏇蓋選衊顧觸膚繭膚 範鏇顧顧遞簾積觸憲鹽 (鑰夢遞壓顧廠鏇範鬱簾 )
N/A
SMN2 gene transcription
56
壓觸製鑰廠憲顧襯網顧(壓衊鏇鑰壓繭觸鏇鏇艱) = 6 patients had transient diarrhea, but we observed no significant side effects 鬱顧蓋憲範衊願積簾鏇 (鬱膚醖網醖鑰艱鹽鏇廠 )
积极
2023-06-28
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