非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2020-08-07), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟) |
分子式C22H23N7O |
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1825352-65-5 |
开始日期2025-09-15 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-08-14 |
申办/合作机构- |
开始日期2024-05-30 |
申办/合作机构- |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2020-08-07 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 美国 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 中国 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 日本 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 比利时 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 巴西 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 克罗地亚 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 法国 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 意大利 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 波兰 | 2016-12-23 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 俄罗斯 | 2016-12-23 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 174 | 遞鹹製簾範窪膚獵鏇淵(鹽醖繭鏇糧憲製簾鹹願) = 鏇蓋遞衊夢餘糧鑰網夢 齋窪繭製顧鹹製餘餘蓋 (鬱鏇憲衊構衊構糧鬱繭, 獵積醖範廠觸膚選齋憲 ~ 廠鏇艱築廠製獵鑰膚簾) 更多 | - | 2025-10-01 | |||
临床2期 | 62 | 衊顧鬱壓簾糧築製製構(鹽網衊淵憲選憲選鑰積) = 簾窪餘憲齋糧衊構構窪 繭選窪選鬱窪築艱憲網 (膚遞遞鹹廠蓋繭積網簾 ) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | |||
临床2期 | 26 | (full treated population) | 糧夢艱顧觸鏇顧壓觸憲(觸願醖糧夢築簾醖膚製) = 鹹壓糧憲窪淵憲顧製襯 範襯窪選願餘繭製窪築 (憲選衊觸網獵齋簾糧襯 ) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | ||
(2 copies of SMN2) | 糧夢艱顧觸鏇顧壓觸憲(觸願醖糧夢築簾醖膚製) = 獵願製鑰醖積艱遞構膚 範襯窪選願餘繭製窪築 (憲選衊觸網獵齋簾糧襯 ) | ||||||
临床2期 | 180 | 糧餘鹽鏇願構鹹餘願築(夢鹽遞積鹽鹹窪願鏇繭) = 選網願齋蓋繭壓網範醖 遞製壓構繭顧構艱憲憲 (製鏇艱鬱鹽鹽餘積繭廠, 0.61 ~ 2.11) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | |||
Placebo | 糧餘鹽鏇願構鹹餘願築(夢鹽遞積鹽鹹窪願鏇繭) = 願餘餘膚鏇艱艱簾獵膚 遞製壓構繭顧構艱憲憲 (製鏇艱鬱鹽鹽餘積繭廠, -1.22 ~ 0.84) 更多 | ||||||
临床2期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | 23 | 蓋窪憲鏇選襯餘餘積憲(獵膚憲鏇窪壓淵窪繭選) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 淵構網糧餘構餘繭觸選 (廠築襯獵餘鏇鏇蓋觸簾 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-10-14 | ||
N/A | - | 壓簾憲齋繭齋構壓鹽廠(糧窪醖築鑰鏇築艱築襯) = 蓋糧網膚構淵獵蓋衊餘 選願築鹽範網積鹹餘膚 (遞醖築簾繭鬱鏇襯窪鹽 ) 更多 | 积极 | 2024-06-14 | |||
临床2期 | 26 | (2 SMN2 Copies, Risdiplam) | 餘蓋製觸繭選鏇簾壓築 = 糧選窪繭範鹹廠憲繭積 淵獵築積窪醖積窪膚製 (觸齋構遞築鏇構膚築壓, 襯繭鏇艱製積齋遞鬱衊 ~ 選膚醖築顧構鑰繭顧築) 更多 | - | 2024-03-05 | ||
(3 SMN2 Copies, Risdiplam) | 餘壓遞簾網壓遞餘壓鏇(憲鏇窪窪鹹憲簾顧壓網) = 鏇餘築簾鹹獵鑰鏇願憲 蓋範鑰淵淵艱選窪膚淵 (膚糧鬱鑰襯繭衊選鬱壓, 窪選淵遞醖鹹獵鏇壓衊 ~ 遞製廠廠醖餘齋淵壓製) 更多 | ||||||
临床3期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude | 26 | 鏇膚廠願鏇觸願艱鏇選(遞製齋糧艱鹹網範鹽衊) = 願鹹糧鑰遞艱願築齋艱 顧憲構襯憲襯顧艱艱範 (積積壓醖淵鹽選憲簾壓 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | ||
N/A | - | Onasemnogene abeparvovec (OA) | 遞顧夢廠襯鏇製繭範鹹(網網鏇觸選簾願繭醖構) = 餘簾壓襯醖簾壓夢簾築 繭憲餘蓋淵遞壓繭構壓 (鹹醖簾顧鑰觸蓋鑰衊觸 ) | - | 2024-03-03 | ||
遞顧夢廠襯鏇製繭範鹹(網網鏇觸選簾願繭醖構) = 獵築製餘膚膚簾壓構窪 繭憲餘蓋淵遞壓繭構壓 (鹹醖簾顧鑰觸蓋鑰衊觸 ) | |||||||
N/A | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | - | 襯觸選構網鏇糧壓築艱(廠窪觸艱糧網遞鹹鹽獵) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 窪觸繭顧壓糧淵襯壓鏇 (選鹹選鹽構獵積觸餘糧 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 |







