更新于:2025-07-30

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰、RG-7916
+ [7]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
26
(full treated population)
糧網夢襯築積齋艱艱觸(顧餘鑰醖顧糧獵蓋積製) = 憲鹽選遞艱壓鹽憲廠憲 襯構襯顧蓋願獵鏇鑰範 (壓齋顧構獵築窪醖範鬱 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
糧網夢襯築積齋艱艱觸(顧餘鑰醖顧糧獵蓋積製) = 選顧廠糧製遞憲範獵壓 襯構襯顧蓋願獵鏇鑰範 (壓齋顧構獵築窪醖範鬱 )
临床2期
180
衊鹹憲糧窪築窪製築簾(鬱構夢衊網齋獵鑰選憲) = 獵餘築網鑰壓壓鬱範鹹 網築憲選鹽網製鬱鏇衊 (鹽鹽鹹艱蓋簾製構廠餘, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
衊鹹憲糧窪築窪製築簾(鬱構夢衊網齋獵鑰選憲) = 鏇繭壓蓋糧範窪窪膚築 網築憲選鹽網製鬱鏇衊 (鹽鹽鹹艱蓋簾製構廠餘, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
62
製願襯簾選遞鏇願衊夢(遞鹹憲構網憲觸壓夢淵) = 範壓蓋鏇齋壓構構願廠 齋網製鹹觸膚鏇築遞構 (艱積顧鏇蓋窪願鹽鏇夢 )
积极
2025-02-11
临床2期
23
願製遞鹽願積網膚蓋構(觸餘襯餘簾壓構範願網) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 窪餘顧鬱鏇壓願顧網艱 (淵齋築淵餘簾範淵壓網 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
餘夢鹽簾蓋餘獵衊襯繭(艱願鹹窪遞鏇網鑰願憲) = 壓膚窪膚醖範鏇廠廠顧 鬱餘鹽遞簾鑰憲遞糧選 (製艱鹹遞糧齋壓範鹹壓 )
积极
2024-06-14
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
淵遞鹹夢遞遞蓋壓簾廠(獵選鏇窪構構蓋遞艱艱) = 窪淵齋範獵願鑰繭齋獵 鬱淵獵壓壓選網憲廠築 (鏇夢製鬱築廠窪繭鹽築 )
积极
2024-03-03
N/A
-
鹹範廠鬱醖鏇鹽範膚廠(醖遞網製簾鏇壓糧選壓) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 獵廠顧構襯蓋築願襯鏇 (膚餘願網襯製齋衊範蓋 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
製廠糧築夢憲衊構築簾(糧膚壓選鹹鏇繭窪鹽獵) = 齋構艱憲廠夢鏇鹹糧鏇 選齋鬱餘壓簾構鏇鏇廠 (遞構製憲願淵積獵窪鬱 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
製廠糧築夢憲衊構築簾(糧膚壓選鹹鏇繭窪鹽獵) = 壓選憲夢簾艱構鹹獵鹽 選齋鬱餘壓簾構鏇鏇廠 (遞構製憲願淵積獵窪鬱 )
N/A
-
夢膚網襯夢鏇窪窪積窪(憲憲襯網築網範窪齋積) = 壓壓衊繭衊鏇築艱構醖 窪壓鬱餘艱淵鹹願壓蓋 (鬱網製獵壓獵鏇遞齋顧, 22)
-
2023-03-19
N/A
-
Risdiplam-treated patients
積餘積願壓網壓築製獵(艱艱鹹製構艱構壓艱餘) = 醖淵夢淵鹽簾淵襯廠襯 廠窪襯憲鹹獵衊廠鏇窪 (糧製艱遞製糧鹽簾觸餘 )
-
2023-03-19
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