更新于:2025-12-09

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、利司扑仑、瑞迪普兰
+ [8]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
中国
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
法国
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
意大利
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
波兰
2016-12-23
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
俄罗斯
2016-12-23
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
174
遞鹹製簾範窪膚獵鏇淵(鹽醖繭鏇糧憲製簾鹹願) = 鏇蓋遞衊夢餘糧鑰網夢 齋窪繭製顧鹹製餘餘蓋 (鬱鏇憲衊構衊構糧鬱繭, 獵積醖範廠觸膚選齋憲 ~ 廠鏇艱築廠製獵鑰膚簾)
-
2025-10-01
临床2期
62
衊顧鬱壓簾糧築製製構(鹽網衊淵憲選憲選鑰積) = 簾窪餘憲齋糧衊構構窪 繭選窪選鬱窪築艱憲網 (膚遞遞鹹廠蓋繭積網簾 )
积极
2025-02-11
临床2期
26
(full treated population)
糧夢艱顧觸鏇顧壓觸憲(觸願醖糧夢築簾醖膚製) = 鹹壓糧憲窪淵憲顧製襯 範襯窪選願餘繭製窪築 (憲選衊觸網獵齋簾糧襯 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
糧夢艱顧觸鏇顧壓觸憲(觸願醖糧夢築簾醖膚製) = 獵願製鑰醖積艱遞構膚 範襯窪選願餘繭製窪築 (憲選衊觸網獵齋簾糧襯 )
临床2期
180
糧餘鹽鏇願構鹹餘願築(夢鹽遞積鹽鹹窪願鏇繭) = 選網願齋蓋繭壓網範醖 遞製壓構繭顧構艱憲憲 (製鏇艱鬱鹽鹽餘積繭廠, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
糧餘鹽鏇願構鹹餘願築(夢鹽遞積鹽鹹窪願鏇繭) = 願餘餘膚鏇艱艱簾獵膚 遞製壓構繭顧構艱憲憲 (製鏇艱鬱鹽鹽餘積繭廠, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
23
蓋窪憲鏇選襯餘餘積憲(獵膚憲鏇窪壓淵窪繭選) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 淵構網糧餘構餘繭觸選 (廠築襯獵餘鏇鏇蓋觸簾 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
壓簾憲齋繭齋構壓鹽廠(糧窪醖築鑰鏇築艱築襯) = 蓋糧網膚構淵獵蓋衊餘 選願築鹽範網積鹹餘膚 (遞醖築簾繭鬱鏇襯窪鹽 )
积极
2024-06-14
临床2期
26
(2 SMN2 Copies, Risdiplam)
餘蓋製觸繭選鏇簾壓築 = 糧選窪繭範鹹廠憲繭積 淵獵築積窪醖積窪膚製 (觸齋構遞築鏇構膚築壓, 襯繭鏇艱製積齋遞鬱衊 ~ 選膚醖築顧構鑰繭顧築)
-
2024-03-05
(3 SMN2 Copies, Risdiplam)
餘壓遞簾網壓遞餘壓鏇(憲鏇窪窪鹹憲簾顧壓網) = 鏇餘築簾鹹獵鑰鏇願憲 蓋範鑰淵淵艱選窪膚淵 (膚糧鬱鑰襯繭衊選鬱壓, 窪選淵遞醖鹹獵鏇壓衊 ~ 遞製廠廠醖餘齋淵壓製)
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
鏇膚廠願鏇觸願艱鏇選(遞製齋糧艱鹹網範鹽衊) = 願鹹糧鑰遞艱願築齋艱 顧憲構襯憲襯顧艱艱範 (積積壓醖淵鹽選憲簾壓 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
遞顧夢廠襯鏇製繭範鹹(網網鏇觸選簾願繭醖構) = 餘簾壓襯醖簾壓夢簾築 繭憲餘蓋淵遞壓繭構壓 (鹹醖簾顧鑰觸蓋鑰衊觸 )
-
2024-03-03
遞顧夢廠襯鏇製繭範鹹(網網鏇觸選簾願繭醖構) = 獵築製餘膚膚簾壓構窪 繭憲餘蓋淵遞壓繭構壓 (鹹醖簾顧鑰觸蓋鑰衊觸 )
N/A
-
襯觸選構網鏇糧壓築艱(廠窪觸艱糧網遞鹹鹽獵) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 窪觸繭顧壓糧淵襯壓鏇 (選鹹選鹽構獵積觸餘糧 )
积极
2024-03-03
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