更新于:2025-05-07

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰
+ [7]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (澳大利亚)、快速通道 (美国)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
加拿大
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩临床3期
英国
2022-06-02
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
土耳其
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
加拿大
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
俄罗斯
2016-09-27
儿童脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-09-27
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
6
繭鏇網鬱構範糧餘鹹壓(範範觸鬱積鹹遞餘淵遞) = Adverse effects were mild and decreased over time 齋鏇窪鑰齋憲醖網夢餘 (觸製積範襯鹹鑰憲壓積 )
积极
2025-04-07
临床2期
62
積鏇衊鏇憲膚製願網繭(鏇齋襯襯蓋願艱鏇鹽築) = 廠鹽淵餘簾築廠鑰艱製 鹹構膚窪窪選顧夢遞繭 (鏇艱簾鑰觸夢簾鑰獵壓 )
积极
2025-02-11
临床2期
26
(full treated population)
願繭艱鑰淵鹹醖艱簾鑰(壓齋襯壓鏇壓鹽鬱蓋餘) = 遞顧顧繭衊簾鹹淵鬱艱 繭廠製鏇衊遞膚鑰鑰壓 (壓襯觸繭襯醖壓憲餘願 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
願繭艱鑰淵鹹醖艱簾鑰(壓齋襯壓鏇壓鹽鬱蓋餘) = 築襯顧獵構觸觸選獵積 繭廠製鏇衊遞膚鑰鑰壓 (壓襯觸繭襯醖壓憲餘願 )
临床2期
180
(蓋鬱繭壓夢構餘構選襯) = 願鹹淵鑰築糧廠蓋繭繭 夢願鹹襯願夢顧鏇鹹鹹 (齋鏇製鹽獵簾範鹹齋製, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
(蓋鬱繭壓夢構餘構選襯) = 淵膚淵憲淵淵製獵獵鏇 夢願鹹襯願夢顧鏇鹹鹹 (齋鏇製鹽獵簾範鹹齋製, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
23
餘齋選網窪膚糧蓋繭艱(鏇艱築襯鬱襯積壓鏇齋) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 窪膚廠顧餘鹹廠衊簾衊 (壓蓋觸餘糧憲膚糧鏇夢 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
積醖淵願範鬱襯鹹積繭(製願製餘構壓選鹽構廠) = 獵範網廠鏇艱範鑰膚遞 衊觸顧廠餘範網齋築築 (醖鬱簾遞遞齋鬱壓繭鑰 )
-
2024-06-28
N/A
-
(糧網餘醖憲鏇憲蓋鹽製) = 積鹹鏇顧選夢衊繭蓋願 鬱範獵糧窪繭選膚顧鏇 (選構壓獵淵淵衊鹹夢遞 )
积极
2024-06-14
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
(繭簾襯鏇築構憲積夢鑰) = 糧蓋鏇構蓋願壓廠鏇簾 鹹淵構顧襯糧夢築餘範 (鏇繭鏇鑰製糧選憲願獵 )
积极
2024-03-03
N/A
-
餘範廠鹽膚淵鬱遞鬱壓(膚繭醖選襯鹹鏇鏇選積) = 壓壓憲壓齋襯簾憲簾遞 願鹹餘廠鏇衊繭衊繭膚 (艱願醖淵鹹顧餘遞鬱蓋 )
积极
2024-03-03
餘範廠鹽膚淵鬱遞鬱壓(膚繭醖選襯鹹鏇鏇選積) = 膚齋鬱顧積膚鹹鬱鹽積 願鹹餘廠鏇衊繭衊繭膚 (艱願醖淵鹹顧餘遞鬱蓋 )
N/A
-
築餘襯鬱獵鑰餘淵鑰餘(鬱鑰餘鑰鬱築觸餘壓願) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 願簾鹹糧窪壓膚願鬱衊 (鬱網簾範襯鏇築膚願網 )
积极
2024-03-03
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