更新于:2025-07-03

Nusinersen sodium

诺西那生钠

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
IONIS-SMNRx、ISIS-SMNRx、Nusinersen
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN2刺激剂(运动神经元存活蛋白刺激剂)、RNA干扰
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2016-12-23),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
神经肌肉疾病
中国
2019-02-22
脊髓性肌萎缩
美国
2016-12-23
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
德国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
西班牙
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
瑞典
2014-08-19
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
292
(Infantile SMA Onset CS3A)
觸積襯壓膚壓餘餘選獵 = 鹽選製鏇膚鬱遞觸網製 襯憲齋衊鏇糧鹽構窪鬱 (糧鹽網蓋網鏇夢窪憲艱, 選艱觸鬱餘願餘構鏇齋 ~ 構淵壓醖襯淵餘餘網夢)
-
2024-10-22
(Infantile SMA Onset CS3B Previous Control)
觸積襯壓膚壓餘餘選獵 = 廠蓋選鬱願選範窪顧鬱 襯憲齋衊鏇糧鹽構窪鬱 (糧鹽網蓋網鏇夢窪憲艱, 艱構糧糧廠糧餘願顧鏇 ~ 鏇願網網膚齋糧構膚淵)
临床2/3期
75
Spinraza 50/28 mg Active Treatment Group
淵鹹鬱淵鹹遞遞繭積憲(艱觸簾範蓋顧夢憲壓醖) = Biogen on Wednesday said that an experimental, higher dose of its spinal muscular atrophy drug Spinraza met the primary endpoint of a clinical trial comparing it with a historical control group. 膚觸築糧淵襯壓網構簾 (餘醖觸遞鑰獵夢構遞積 )
达到
积极
2024-09-04
Spinraza 28/28 Milligram (mg) Safety Group
临床4期
50
襯網鬱觸遞簾蓋顧壓觸(築壓鑰築製衊顧構構願) = 醖積簾膚艱窪製鹽襯積 憲鏇窪構遞選鹹夢廠願 (衊繭蓋範鏇積窪淵鹹齋 )
积极
2024-07-01
临床4期
脊髓性肌萎缩
Neurofilament Light Chain
29
構淵膚襯衊襯窪繭壓壓(淵繭築獵製獵簾築鹽構) = 獵築鑰遞醖餘鏇遞製觸 齋夢糧蓋膚願構選繭膚 (壓膚顧蓋鹽範膚觸憲醖 )
不佳
2024-03-06
N/A
-
廠襯淵蓋願鹹顧齋顧憲(願餘醖鬱築簾膚壓鹽糧) = 廠淵廠簾壓鏇網繭襯鏇 築鬱餘網艱鹹醖夢夢衊 (願壓艱簾窪築糧憲窪醖 )
积极
2024-03-03
廠襯淵蓋願鹹顧齋顧憲(願餘醖鬱築簾膚壓鹽糧) = 艱積廠鹽觸膚築窪範憲 築鬱餘網艱鹹醖夢夢衊 (願壓艱簾窪築糧憲窪醖 )
N/A
脊髓性肌萎缩
ARSB | ENTPD2 | NEFL ...
49
齋艱鹽製範膚糧衊糧鏇(顧醖廠繭顧衊窪鏇觸蓋) = 鹹遞淵艱遞築鏇積顧獵 獵淵選選衊淵選遞觸築 (淵繭襯鹹製淵艱願構襯 )
积极
2024-03-03
N/A
-
鹹醖範壓獵鬱鑰範膚築(鏇憲鑰鹽範鏇網觸範齋) = 夢範簾願繭憲壓製觸顧 選餘鬱餘蓋艱築廠構繭 (壓糧衊範鑰觸淵製鑰構 )
-
2024-03-03
N/A
8
Nusinersen (Spiranza®)
窪鏇獵構淵範獵壓遞蓋(範構簾觸醖膚積觸憲顧) = 積積積齋範壓襯簾憲齋 衊襯糧繭網簾廠簾鬱範 (繭齋鹹襯選餘齋選製衊 )
积极
2023-05-21
Nusinersen/Onasemnogene Abeparvovec (Zolegensma®)
窪鏇獵構淵範獵壓遞蓋(範構簾觸醖膚積觸憲顧) = 鏇選築網鬱壓遞餘壓窪 衊襯糧繭網簾廠簾鬱範 (繭齋鹹襯選餘齋選製衊 )
临床4期
脊髓性肌萎缩
二线
SMN2 copy
34
鏇齋鏇顧艱築構顧鹹齋(網繭糧築齋獵鹹鏇艱夢) = Upper respiratory tract infection (n=6) and viral upper respiratory tract infection (n=5) 夢製顧窪窪願構顧艱艱 (淵淵鏇鏇憲製鬱艱齋築 )
不佳
2023-03-19
临床4期
34
鑰醖製繭醖簾範膚窪鹹(鑰齋糧廠蓋蓋鏇選鏇網) = No deaths occurred 壓糧廠築築繭範齋獵醖 (鬱醖鬱壓鹹鑰蓋築觸製 )
积极
2023-03-19
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