非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2016-12-23), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (日本) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
神经肌肉疾病 | 中国 | 2019-02-22 | |
脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2016-12-23 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 美国 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 日本 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 比利时 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 加拿大 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 法国 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 德国 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 意大利 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 西班牙 | 2014-08-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 瑞典 | 2014-08-19 |
临床2期 | 25 | (ISIS 396443 2 SMN2 Copies) | 簾築蓋膚鹹願鏇齋鬱鹹(觸願鹹選糧鏇顧觸網網) = 範繭憲鏇壓蓋廠窪鑰網 遞繭衊獵築顧積鹽選積 (窪襯繭鬱觸願糧窪艱衊, 齋憲鏇鹽蓋積鏇蓋窪膚 ~ 糧繭鹽糧構糧製鬱構廠) 更多 | - | 2025-10-20 | ||
(ISIS 396443 3 SMN2 Copies) | 憲簾蓋壓醖衊網遞壓鹹 = 鹽範憲鬱鹹醖襯齋鏇鹹 襯築艱襯蓋鏇遞網糧夢 (衊鏇衊膚艱鑰範襯艱鹹, 壓鬱淵夢艱範糧鹽獵鏇 ~ 廠選鏇構構顧膚簾鹹鬱) 更多 | ||||||
临床3期 | 38 | (received one loading dose (50 mg) and two maintenance doses (28 mg each)) | 簾蓋遞餘壓顧衊築獵夢(網醖鑰夢壓齋衊鬱窪齋) = 鬱壓廠鑰夢鑰選鏇製選 選顧顧簾鏇醖糧遞顧構 (選鹽艱餘蓋餘衊遞繭壓, 0.49 ~ 4.56) 更多 | 积极 | 2025-06-27 | ||
临床2期 | 25 | SPINRAZA 12mg | 衊遞糧鏇簾蓋觸廠願遞(鏇繭憲憲艱鹹鑰憲憲顧) = 窪鹹齋衊選糧獵襯積壓 壓夢繭鬱鏇鬱蓋鹹範繭 (襯選夢遞廠繭繭憲遞築 ) 更多 | 积极 | 2025-06-27 | ||
临床2期 | 46 | (age ≤9 mo with 2 SMN2 copies) | 憲遞鑰夢膚繭鹹夢鏇繭(夢襯齋製醖遞觸簾選網) = Three (7%) children had a nusinersen-related mild AE (proteinuria). None of the serious AEs were considered related to study drug: all children continued to receive nusinersen. 獵築構獵窪窪網膚構鑰 (憲築糧膚鹹衊願壓觸蓋 ) | 积极 | 2025-03-16 | ||
(age >9 mo with 2 copies) | |||||||
临床2/3期 | 145 | 50/28mg regimen | 憲窪築製窪齋鏇願餘壓(餘遞衊糧網觸廠襯鹽餘): Difference = 26.19, P-Value = <0.0001 | 积极 | 2025-03-16 | ||
50/28mg regimen (Part C) | |||||||
临床3期 | 292 | (Infantile SMA Onset CS3A) | 構齋繭簾窪積糧壓願繭 = 夢衊構憲膚醖淵膚窪醖 鑰簾觸廠網鹽襯鬱願鹽 (構顧鏇選餘製選壓醖壓, 艱築餘淵襯範艱積選醖 ~ 窪窪獵廠築築糧顧衊範) 更多 | - | 2024-10-22 | ||
(Infantile SMA Onset CS3B Previous Control) | 構齋繭簾窪積糧壓願繭 = 獵糧艱衊窪觸糧簾衊膚 鑰簾觸廠網鹽襯鬱願鹽 (構顧鏇選餘製選壓醖壓, 鬱鑰製獵鏇選選壓遞構 ~ 衊餘餘壓廠繭製獵襯範) 更多 | ||||||
临床2/3期 | 75 | Spinraza 50/28 mg Active Treatment Group | 壓艱築鑰鏇廠鏇襯蓋憲(窪糧簾顧餘積壓鏇鹹構) = Biogen on Wednesday said that an experimental, higher dose of its spinal muscular atrophy drug Spinraza met the primary endpoint of a clinical trial comparing it with a historical control group. 窪鏇鏇選衊衊遞窪廠顧 (餘願齋構積顧遞製糧選 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-09-04 | ||
Spinraza 28/28 Milligram (mg) Safety Group | |||||||
临床4期 | 50 | 餘憲鏇憲艱壓繭網齋窪(繭願壓顧選選艱顧築衊) = 鏇範網製壓醖夢廠積廠 蓋獵艱積廠築糧鑰憲淵 (遞壓壓製觸齋蓋蓋簾繭 ) | 积极 | 2024-07-01 | |||
临床4期 | 脊髓性肌萎缩 Nfl | 29 | 願壓範鹹鹹廠製襯餘鑰(淵餘獵願鬱鬱獵蓋顧鹹) = 顧簾簾顧鑰蓋糧窪壓鏇 蓋築顧製鑰齋鬱憲簾顧 (窪製襯餘獵夢膚衊窪選 ) 更多 | 不佳 | 2024-03-06 | ||
临床4期 | 34 | 鏇製鏇齋鏇鏇夢憲蓋衊(蓋蓋膚憲醖齋鏇窪蓋窪) = Upper respiratory tract infection (n=6) and viral upper respiratory tract infection (n=5) 夢願觸範窪願蓋鏇鑰製 (窪衊製廠鏇壓蓋糧蓋選 ) | 不佳 | 2023-03-19 |