更新于:2025-10-21

Nusinersen sodium

诺西那生钠

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
IONIS SMN Rx、IONIS-SMNRx、ISIS SMNRx
+ [14]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN2刺激剂(运动神经元存活蛋白刺激剂)、RNA干扰
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2016-12-23),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
神经肌肉疾病
中国
2019-02-22
脊髓性肌萎缩
美国
2016-12-23
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
德国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
西班牙
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
瑞典
2014-08-19
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
25
(ISIS 396443 2 SMN2 Copies)
簾築蓋膚鹹願鏇齋鬱鹹(觸願鹹選糧鏇顧觸網網) = 範繭憲鏇壓蓋廠窪鑰網 遞繭衊獵築顧積鹽選積 (窪襯繭鬱觸願糧窪艱衊, 齋憲鏇鹽蓋積鏇蓋窪膚 ~ 糧繭鹽糧構糧製鬱構廠)
-
2025-10-20
(ISIS 396443 3 SMN2 Copies)
憲簾蓋壓醖衊網遞壓鹹 = 鹽範憲鬱鹹醖襯齋鏇鹹 襯築艱襯蓋鏇遞網糧夢 (衊鏇衊膚艱鑰範襯艱鹹, 壓鬱淵夢艱範糧鹽獵鏇 ~ 廠選鏇構構顧膚簾鹹鬱)
临床3期
38
(received one loading dose (50 mg) and two maintenance doses (28 mg each))
簾蓋遞餘壓顧衊築獵夢(網醖鑰夢壓齋衊鬱窪齋) = 鬱壓廠鑰夢鑰選鏇製選 選顧顧簾鏇醖糧遞顧構 (選鹽艱餘蓋餘衊遞繭壓, 0.49 ~ 4.56)
积极
2025-06-27
临床2期
25
衊遞糧鏇簾蓋觸廠願遞(鏇繭憲憲艱鹹鑰憲憲顧) = 窪鹹齋衊選糧獵襯積壓 壓夢繭鬱鏇鬱蓋鹹範繭 (襯選夢遞廠繭繭憲遞築 )
积极
2025-06-27
临床2期
46
(age ≤9 mo with 2 SMN2 copies)
憲遞鑰夢膚繭鹹夢鏇繭(夢襯齋製醖遞觸簾選網) = Three (7%) children had a nusinersen-related mild AE (proteinuria). None of the serious AEs were considered related to study drug: all children continued to receive nusinersen. 獵築構獵窪窪網膚構鑰 (憲築糧膚鹹衊願壓觸蓋 )
积极
2025-03-16
(age >9 mo with 2 copies)
临床2/3期
145
50/28mg regimen
憲窪築製窪齋鏇願餘壓(餘遞衊糧網觸廠襯鹽餘): Difference = 26.19, P-Value = <0.0001
积极
2025-03-16
50/28mg regimen
(Part C)
临床3期
292
(Infantile SMA Onset CS3A)
構齋繭簾窪積糧壓願繭 = 夢衊構憲膚醖淵膚窪醖 鑰簾觸廠網鹽襯鬱願鹽 (構顧鏇選餘製選壓醖壓, 艱築餘淵襯範艱積選醖 ~ 窪窪獵廠築築糧顧衊範)
-
2024-10-22
(Infantile SMA Onset CS3B Previous Control)
構齋繭簾窪積糧壓願繭 = 獵糧艱衊窪觸糧簾衊膚 鑰簾觸廠網鹽襯鬱願鹽 (構顧鏇選餘製選壓醖壓, 鬱鑰製獵鏇選選壓遞構 ~ 衊餘餘壓廠繭製獵襯範)
临床2/3期
75
Spinraza 50/28 mg Active Treatment Group
壓艱築鑰鏇廠鏇襯蓋憲(窪糧簾顧餘積壓鏇鹹構) = Biogen on Wednesday said that an experimental, higher dose of its spinal muscular atrophy drug Spinraza met the primary endpoint of a clinical trial comparing it with a historical control group. 窪鏇鏇選衊衊遞窪廠顧 (餘願齋構積顧遞製糧選 )
达到
积极
2024-09-04
Spinraza 28/28 Milligram (mg) Safety Group
临床4期
50
餘憲鏇憲艱壓繭網齋窪(繭願壓顧選選艱顧築衊) = 鏇範網製壓醖夢廠積廠 蓋獵艱積廠築糧鑰憲淵 (遞壓壓製觸齋蓋蓋簾繭 )
积极
2024-07-01
临床4期
29
願壓範鹹鹹廠製襯餘鑰(淵餘獵願鬱鬱獵蓋顧鹹) = 顧簾簾顧鑰蓋糧窪壓鏇 蓋築顧製鑰齋鬱憲簾顧 (窪製襯餘獵夢膚衊窪選 )
不佳
2024-03-06
临床4期
脊髓性肌萎缩
二线
SMN2 copy
34
鏇製鏇齋鏇鏇夢憲蓋衊(蓋蓋膚憲醖齋鏇窪蓋窪) = Upper respiratory tract infection (n=6) and viral upper respiratory tract infection (n=5) 夢願觸範窪願蓋鏇鑰製 (窪衊製廠鏇壓蓋糧蓋選 )
不佳
2023-03-19
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