Anvumetostat

肿瘤细胞表型可塑性是癌症耐药、复发、难治的核心根源，也是当下肿瘤治疗难以突破的关键瓶颈。传统靶向药物多聚焦单一通路抑制，极易因肿瘤细胞状态转换产生耐药性，难以实现长效治疗获益。 深耕细胞状态调控与表观遗传靶向领域的临床阶段生物科技企业Auron Therapeutics，凭借独创的AI药物研发平台，精准锁定肿瘤可塑性核心靶点，打造出全球首创的KAT2A/B降解剂AUTX-703，为血液肿瘤与实体瘤治疗开辟了全新路径，成为肿瘤创新疗法赛道的新锐力量。Auron Therapeutics总部位于美国马萨诸塞州，是一家专注于通过靶向细胞状态可塑性，攻克肿瘤与炎症性疾病的临床阶段生物科技公司，目前核心候选药物AUTX-703已顺利开启I期临床试验，实现了从平台技术到临床转化的关键跨越。 区别于传统高通量筛选模式，Auron Therapeutics的核心壁垒是自主研发的AURIGIN™人工智能药物发现平台，也是其能够精准攻克肿瘤可塑性难题的核心底气。该平台依托机器学习与大数据分析技术，搭建了高精度人类正常发育细胞图谱，通过自研CLASSIFY、DRIVE两大核心算法，实现肿瘤细胞状态溯源、异常通路定位与驱动基因筛选的全流程智能化。 传统药物研发存在靶点筛选盲目、验证周期长、临床转化率低等痛点，而AURIGIN™平台可通过对比正常细胞与肿瘤细胞的状态差异，精准锁定驱动肿瘤恶性增殖、状态转换的核心表观遗传靶点，同时匹配最优研发模型与生物标志物，精准指导患者分层筛选，大幅降低药物研发风险、缩短研发周期。 基于这一差异化技术体系，公司成功破解了肿瘤细胞可塑性的核心调控机制，证实赖氨酸乙酰转移酶KAT2A/B是多种肿瘤的谱系依赖型关键靶点，为核心管线药物的研发奠定了坚实的理论与技术基础，也为后续新靶点、新疗法的持续迭代提供了核心支撑。 KAT2A／2B属于赖氨酸乙酰转移酶，是SAGA与ATAC蛋白复合物的催化核心组分，抑制KAT2Ａ／２Ｂ可扰乱MYC、E2F等致癌转录通路，进而维持肿瘤细胞的干细胞特性与增殖能力，有效解除肿瘤细胞分化阻滞，从根源上抑制肿瘤增殖、逆转白血病、多发性骨髓瘤、神经内分泌前列腺癌、小细胞肺癌等多种肿瘤恶化、耐药表型。 AUTX-703是Auron Therapeutics依托AURIGIN™平台自主研发的全球首创（first-in-class）口服KAT2A/B双靶点蛋白降解剂，主要靶向肿瘤细胞可塑性核心调控因子KAT2A／2B，目前已成为血液肿瘤与实体瘤治疗领域的突破性候选药物。临床前数据显示，AUTX-703具备超高活性与选择性，对KAT2A/B的半数降解浓度DC50＜0.1nM，1nM即可实现90%靶点降解；在急性髓系白血病（AML）原代细胞、患者异种移植模型中，AUTX-703可显著抑制肿瘤生长、诱导髓系细胞分化，呈剂量依赖性延长模型动物生存期，且药物耐受性良好；同时，该药物可激活干扰素调控通路、上调干扰素刺激基因，增强肿瘤免疫原性，与免疫调节药物、双特异性抗体联用可产生显著协同抑瘤效果。 临床进展方面，AUTX-703已顺利通过美国FDA新药研究许可审批，斩获复发/难治性AML适应症的快速通道资格。2025年5月，其治疗晚期血液系统恶性肿瘤的I期临床试验完成首例患者给药，针对复发/难治性AML、骨髓增生异常综合征（MDS）的剂量递增与优化研究正在有序推进，预计２０２６年底公布第一批临床数据。同时，该药物在多种实体瘤中的ＩＮＤ申报也在积极进展中。 除核心肿瘤管线AUTX-703外，公司同步布局了差异化创新管线AUTX-163，这是一款全新的口服KAT2A/B降解剂，已在皮肤病、呼吸系统疾病、风湿免疫疾病等多种炎症与免疫（I&I）疾病模型中完成临床前验证。 依托自研AURIGIN™AI平台研究证实，活化的免疫细胞中KAT2A表达量会上调2至3倍，异常高表达的KAT2A可协同关键转录因子，激活特定免疫细胞中的促炎基因，进而诱发持续性炎症损伤。AUTX-163可精准下调异常升高的KAT2A蛋白水平，有效修复机体免疫稳态，同时不会损伤正常非炎症细胞，具备高度靶向特异性。当前，肿瘤治疗已进入精准表观遗传调控新时代，靶向细胞可塑性成为攻克肿瘤耐药、复发的核心方向。Auron Therapeutics凭借AI驱动的差异化研发平台与全球首创的KAT2A/B降解技术，打破了传统表观遗传药物的研发瓶颈。随着AUTX-703 I期临床试验的稳步推进，这款全新机制药物有望为复发难治性血液肿瘤、高危实体瘤患者提供全新治疗选择。未来，公司将持续依托核心技术平台，加速临床管线推进、拓展新适应症与新靶点，持续深耕细胞可塑性靶向治疗领域，为疑难肿瘤患者带来更多突破性治疗方案。 往期精选：1、2026-AACR，AstraZeneca展示了哪些新药的临床前研发进展？2、EGFR/c-Met双抗偶联物：为什么齐鲁这次请到了“觉悟超高”的“氘代喜树碱”？3、2026，AACR上的那些双载荷XDC平台（Dual-Payload XDC Platform）4、安进全面叫停其第二代PRMT５抑制剂AMG-193，百济终止MAT２ａ抑制剂BG-89894的临床开发，看看AACR上那些AMG193的追随者们有啥不同？5、2026，AACR上那些pan-Rasi-ADC中国新玩家！6、2026，AACR上，Zymeworks的pan-Rasi-ADC平台到底长啥样？

2026年AACR/ASCO等国际肿瘤会议          热门药物靶点TOP 20综合报告 报告日期：2026年6月27日 数据来源：2026年AACR年会、ASCO年会及近期相关学术会议公开信息 日期：2026年6月27日 数据来源：2026年AACR年会（4月17-22日，圣地亚哥）、2026年ASCO年会（5月29日-6月2日，芝加哥）及近期相关学术会议公开信息 报告性质：基于公开会议摘要及行业分析整理的科研参考，不构成临床用药或投资建议  目录 1.[报告概述与研究方法](#一报告概述与研究方法) 2.[TOP 20靶点总览表](#二top-20靶点总览表) 3.[TOP 20靶点详细信息（含在研公司、管线及常用细胞系）](#三top-20靶点详细信息) 4.[常用细胞系汇总表](#四top-20靶点常用细胞系汇总表) 5.[关键趋势分析与展望](#五关键趋势分析与展望)  一、报告概述与研究方法1.1 背景 2026年AACR年会共收录超过9,500篇研究摘要，覆盖全球40余个国家和地区的研究机构与企业。2026年ASCO年会中国学者主导入选报告达95项，创历史新高。两大会议集中反映了当前肿瘤药物研发的最新趋势与核心靶点竞争格局。1.2 靶点排名依据 本报告TOP 20靶点排名综合参考以下维度： 评价维度 权重说明 会议摘要数量 AACR/ASCO中与该靶点相关的研究摘要数量 临床阶段进展 是否有Phase III数据公布或上市申请 在研管线丰富度 全球范围内针对该靶点的在研药物数量 BD交易热度 相关管线的License-out/BD交易金额及频次 创新模态覆盖 涵盖ADC、双抗、PROTAC、CAR-T等多模态 行业分析评级 赛业生物、缔码生物等第三方分析报告的靶点梯队划分  1.3 数据来源说明 ·AACR 2026官方摘要及New Drugs on the Horizon session ·ASCO 2026口头报告、快速口头报告及壁报 ·赛业生物AACR 2026研究报告（7562篇摘要分析） ·缔码生物AACR 2026 ADC靶点分析 ·NovaPharmaNews、Labiotech.eu、VCBeat等行业媒体报道 ·ClinicalTrials.gov及各企业官方公开信息  二、TOP 20靶点总览表 排名 靶点 靶点类型 热度评级 核心适应症 最热模态 代表性事件 1 KRAS/RAS (Pan-RAS) 小分子GTP酶 ⭐⭐⭐⭐⭐ 胰腺癌、NSCLC、结直肠癌 Pan-RAS分子胶/抑制剂 Daraxonrasib Phase 3死亡风险↓60% 2 HER2 受体酪氨酸激酶 ⭐⭐⭐⭐⭐ 乳腺癌、NSCLC、胃癌、结直肠癌 ADC/双payload ADC AACR 64篇摘要，ADC最热靶点 3 TROP2 跨膜糖蛋白 ⭐⭐⭐⭐⭐ 三阴性乳腺癌、NSCLC、尿路上皮癌 ADC Sac-TMT+K药一线NSCLC Phase 3达终点 4 B7-H3 (CD276) 免疫检查点分子 ⭐⭐⭐⭐⭐ SCLC、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌 ADC/双抗/NK衔接器 被誉为"肿瘤最热门抗原" 5 CLDN18.2 紧密连接蛋白 ⭐⭐⭐⭐ 胃癌、胰腺癌 ADC/单抗/CAR-T 信达IBI343全球首个CLDN18.2 ADC申报上市 6 EGFR×HER3 (双抗) 双靶点ADC ⭐⭐⭐⭐ TNBC、食管癌、NSCLC 双抗ADC 百利天恒BL-B01D1多Phase 3口头报告 7 PD-1/VEGF (双抗) 双特异性抗体 ⭐⭐⭐⭐ NSCLC、子宫内膜癌 双抗 Summit Ivonescimab BLA受理；三生12.5亿美元交易 8 DLL3 Notch配体 ⭐⭐⭐⭐ 小细胞肺癌、神经内分泌癌 CAR-T/ADC/TCE 传奇生物DLL3 CAR-T实体瘤数据 9 EGFR×MET (双抗) 双靶点抗体 ⭐⭐⭐⭐ NSCLC、头颈癌、结直肠癌 双抗 J&J Rybrevant皮下制剂头颈癌ORR 42% 10 PRMT5 表观遗传酶 ⭐⭐⭐ MTAP缺失实体瘤、血液瘤 小分子（MTA协同型） 131个在研药物，65项注册临床 11 Nectin-4 细胞黏附分子 ⭐⭐⭐ 尿路上皮癌、宫颈癌、TNBC ADC 迈威9MW2821全球首个宫颈癌III期Nectin-4 ADC 12 GPC3 磷脂酰肌醇聚糖 ⭐⭐⭐ 肝细胞癌 ADC 乐普MRG006A全球首创GPC3 ADC 13 HER3 受体酪氨酸激酶 ⭐⭐⭐ EGFR突变NSCLC、乳腺癌 ADC 恒瑞SHR-A2009全球首个III期成功HER3 ADC 14 SEZ6 跨膜蛋白 ⭐⭐⭐ 小细胞肺癌 ADC AbbVie ABBV-706 Phase 3 ORR 82% 15 c-Met 受体酪氨酸激酶 ⭐⭐⭐ NSCLC、卵巢癌、头颈癌 ADC/双抗 AbbVie ABBV-400卵巢癌ORR 80% 16 EP300/CBP 组蛋白乙酰转移酶 ⭐⭐ 多种实体瘤及血液瘤 PROTAC/降解剂 阿斯利康布局，AACR T4前沿潜力靶点 17 CDH17 钙黏蛋白17 ⭐⭐ 结直肠癌、胃癌 ADC AACR T3核心BD方向，竞争极早期 18 METTL3 RNA甲基转移酶 ⭐⭐ 肉瘤、AML及多种实体瘤 小分子 Storm STC-15 Phase 1→2 19 Menin (KMT2A) 蛋白质相互作用分子 ⭐⭐ AML（KMT2A重排/NPM1突变） 小分子 Syndax Revumenib 2年OS率90% 20 WRN (Werner螺旋酶) DNA解旋酶 ⭐⭐ MSI-H癌症（结直肠癌、子宫内膜癌等） 小分子 DepMap 2026 AACR团队科学奖；合成致死新靶点 三、TOP 20靶点详细信息TOP 1：KRAS / Pan-RAS靶点概述 KRAS是肿瘤学史上最重要的致癌基因之一，曾被称为"不可成药"靶点。2026年AACR/ASCO会议中，Pan-RAS分子胶成为本届最高频新药类别（AACR 37篇摘要）。Revolution Medicines的Daraxonrasib在ASCO 2026公布的Phase 3数据显示胰腺癌死亡风险降低60%，被称为"game changer"。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据 Revolution Medicines / Amgen Daraxonrasib RAS(ON)抑制剂（Pan-RAS分子胶） 胰腺导管腺癌 Phase 3 ORR 33.2% vs 化疗11.8%；死亡风险↓60% Amgen Lumakras (Sotorasib) KRAS G12C抑制剂 胰腺腺癌 Phase 1/2 单药ORR 47%, DCR 92%；联合ORR 58% 劲方医药 GFH276 RAS分子胶 泛实体瘤 Phase 1 国产RAS分子胶FIC MSK mRNA疫苗 KRAS mRNA疫苗 胰腺癌 Phase 1 早期阶段 Mirati/BMS Adagrasib (Krazati) KRAS G12C抑制剂 NSCLC、结直肠癌 上市/Phase 3 已获批二线NSCLC Eli Lilly Olomorasib (LY3537982) KRAS G12C抑制剂 NSCLC Phase 1/2 联合K药数据 Novartis JDQ443 KRAS G12C抑制剂 NSCLC Phase 2 KontRASt-01研究  常用细胞系 细胞系 KRAS突变类型 肿瘤类型 来源 MIA PaCa-2 G12C 胰腺癌 人胰腺导管腺癌 Panc-1 G12D 胰腺癌 人胰腺导管上皮癌 AsPC-1 G12D 胰腺癌 人胰腺腺癌 NCI-H358 G12C NSCLC 人肺腺癌 NCI-H23 G12C NSCLC 人肺腺癌 NCI-H441 G12V NSCLC 人肺乳头状腺癌 HCT-116 G13D 结直肠癌 人结肠癌 SW620 G12V 结直肠癌 人结肠癌（淋巴结转移） SW1417 G12V 结直肠癌 人结肠癌 A549 G12S NSCLC 人肺腺癌 CAPAN-1 G12V 胰腺癌 人胰腺导管腺癌 NCI-H2009 G12C NSCLC 人肺腺癌 TOP 2：HER2 (ERBB2)靶点概述 HER2是AACR 2026中ADC领域摘要数量最多的靶点（64篇），热度明显高于其他方向。研发重点已从靶点验证进入设计升级阶段，聚焦HER2低表达拓展、双payload ADC、联合治疗及双特异性ADC。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 恒瑞医药 SHR-A1811 HER2 ADC HER2突变NSCLC Phase 3 ORR 81.3%，全球最佳数据，License-out标杆 第一三共/阿斯利康 T-DXd (Enhertu) HER2 ADC 乳腺癌、胃癌、NSCLC等 上市/多适应症拓展 ADC霸主地位夯实，多适应症推进 Boehringer Ingelheim Zongertinib HER2 TKI HER2+ NSCLC、mCRC Phase 2 mCRC ORR 42%, DCR 95%；NSCLC一周内见效 康宁杰瑞 KN026 (安炳尼单抗) HER2双抗 新辅助乳腺癌 Phase 2/3 LBA口头报告 荣昌生物 RC48 (维迪西妥单抗) HER2 ADC 尿路上皮癌、胃癌 上市/Phase 3 中国首个原创ADC Roche Trastuzumab + Pertuzumab 单抗联用 HER2+乳腺癌 上市 标准治疗基础 百利天恒 BL-M07D1 HER2 ADC 乳腺癌 Phase 1/2 差异化设计  常用细胞系 细胞系 HER2状态 肿瘤类型 特征 SK-BR-3 HER2高表达（ER-/PR-） 乳腺癌 HER2研究金标准细胞系 BT-474 HER2高表达（ER+/PR+） 乳腺癌 适合研究HER2与激素受体交叉调控 HCC1954 HER2过表达 乳腺癌 HER2扩增，ER阴性 MDA-MB-453 HER2中表达 乳腺癌 HER2低表达模型 NCI-N87 HER2高表达 胃癌 HER2+胃癌经典模型 SK-OV-3 HER2过表达 卵巢癌 HER2+卵巢癌模型 NCI-H2170 HER2扩增 NSCLC HER2+肺鳞癌 Calu-3 HER2过表达 NSCLC HER2+肺腺癌 MCF-7 HER2低表达 乳腺癌 HER2阴性对照 MDA-MB-231 HER2阴性 乳腺癌 三阴性乳腺癌对照 TOP 3：TROP2靶点概述 TROP2是AACR 2026中第二大热门ADC靶点（33篇摘要）。在sacituzumab govitecan打开临床认知后，TROP2赛道呈现两类趋势：已上市分子拓展适应症和联合方案，新一代差异化TROP2 ADC解决疗效深度、旁观者效应和耐药问题。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 科伦博泰/默沙东 Sacituzumab Tirumotecan (sac-TMT) TROP2 ADC PD-L1+ NSCLC一线、TNBC Phase 3（上市） 一线NSCLC联合K药：PFS风险↓65%（HR=0.35） Gilead Sacituzumab Govitecan (Trodelvy) TROP2 ADC TNBC、HR+/HER2-乳腺癌、尿路上皮癌 上市 TROP2 ADC开创者 康宁杰瑞 JSKN016 TROP2/HER3双抗ADC HER2阴性乳腺癌 Phase 1 双靶点创新设计 第一三共 Datopotamab Deruxtecan (Dato-DXd) TROP2 ADC NSCLC、TNBC Phase 3 TROP2 ADC竞争者 恒瑞医药 SHR-A1921 TROP2 ADC 多实体瘤 Phase 1/2 差异化设计 多禧生物 DX126-262 TROP2 ADC 实体瘤 Phase 1/2 新型连接子 百奥泰 BAT-8008 TROP2 ADC 实体瘤 Phase 1/2 国产TROP2 ADC  常用细胞系 细胞系 TROP2表达 肿瘤类型 特征 MDA-MB-468 高表达 三阴性乳腺癌 TROP2研究经典细胞系 HCC1806 高表达 三阴性乳腺癌 TROP2高表达 HCC38 高表达 乳腺癌 TROP2+乳腺癌 BT-549 中/高表达 乳腺癌 TNBC T47D 中表达 乳腺癌 管腔型 BxPC-3 中表达 胰腺癌 TROP2+胰腺癌 NCI-H1993 中表达 NSCLC 肺腺癌 A431 高表达 表皮样癌 TROP2高表达 Calu-3 中表达 NSCLC 肺腺癌 SNU-16 中表达 胃癌 TROP2+胃癌 TOP 4：B7-H3 (CD276)靶点概述 B7-H3被2026年行业分析誉为"肿瘤学中最热门的抗原"。广泛高表达于前列腺癌、肺癌、乳腺癌、卵巢癌等高致死性实体瘤，正常组织几乎不表达。AACR 2026收录15篇相关摘要，竞争进入双靶设计、适应症细分和机制优化阶段。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 GSK Risvutatug Rezetecan (GSK'227) B7-H3 ADC SCLC等多实体瘤 Phase 1/2 与Summit PD-1/VEGF双抗联用 IDEAYA Biosciences IDE034 PTK7/B7-H3双特异ADC 肺癌、乳腺癌、卵巢癌 Phase 1 全球潜在首发双靶点ADC，需双抗原共表达 GT Biopharma GTB-5550 B7-H3 TriKE（NK衔接器） 前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌 Phase 1 全球首个皮下给药B7-H3 NK衔接器 第一三共/默沙东 Ifinatamab Deruxtecan (I-DXd) B7-H3 ADC SCLC Phase 2 SCLC ORR数据优异 百利天恒 BL-M14D1 B7-H3 ADC 实体瘤 Phase 1 国产B7-H3 ADC 翰森制药 HS-20093 B7-H3 ADC SCLC、骨肉瘤等 Phase 1/2 国产B7-H3 ADC领先 宜联生物 YL201 B7-H3 ADC SCLC、鼻咽癌等 Phase 1/2 新型连接子技术  常用细胞系 细胞系 B7-H3表达 肿瘤类型 特征 A204 高表达 横纹肌肉瘤 B7-H3研究经典模型 NCI-H526 高表达 SCLC B7-H3+小细胞肺癌 NCI-H446 高表达 SCLC B7-H3+小细胞肺癌 NCI-H69 中/高表达 SCLC SCLC经典模型 RD-ES 高表达 尤文肉瘤 B7-H3高表达 SK-N-DZ 高表达 神经母细胞瘤 B7-H3+神经母细胞瘤 LNCaP 中表达 前列腺癌 B7-H3+前列腺癌 DU145 中表达 前列腺癌 B7-H3+前列腺癌 OVCAR-3 中表达 卵巢癌 B7-H3+卵巢癌 MCF-7 低/中表达 乳腺癌 B7-H3低表达对照 TOP 5：CLDN18.2靶点概述 CLDN18.2（Claudin 18.2）是消化道肿瘤领域最重要的新兴靶点。2026年ASCO会议上，信达生物IBI343成为全球首个申报上市的CLDN18.2 ADC，在晚期胃癌III期临床中达到主要终点。AACR 2026收录7篇相关摘要，热度正从单抗/双抗向ADC设计扩展。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 信达生物/武田 IBI343 (TAK-921) CLDN18.2 ADC 晚期胃/胃食管结合部腺癌 上市申请（NDA） 全球首个CLDN18.2 ADC，III期达主要终点 礼新医药/中国生物制药 LM-302 (维特柯妥拜单抗) CLDN18.2 ADC 胃癌 上市申请 多项突破性疗法认定 德琪医药/默沙东 ATG-022 CLDN18.2 ADC 实体瘤 Phase 1/2 与K药全球临床合作 安斯泰来 Zolbetuximab (佐妥昔单抗) CLDN18.2单抗 胃癌 上市（日本/中国） 全球首个CLDN18.2单抗获批 创胜集团 TST001 (Osemitamab) CLDN18.2单抗 胃癌、胰腺癌 Phase 2/3 增强ADCC设计 科济药业 CT041 (Satricabtagene Autoleucel) CLDN18.2 CAR-T 胃癌、胰腺癌 Phase 2 全球首个CLDN18.2 CAR-T 百利天恒 BL-M09 CLDN18.2 ADC 胃癌 Phase 1 新型ADC设计  常用细胞系 细胞系 CLDN18.2表达 肿瘤类型 特征 AGS 内源性表达 胃癌 CLDN18.2+胃癌经典模型 NUGC-4 内源性表达 胃癌 CLDN18.2+胃癌 KATO III 内源性表达 胃癌 弥漫型胃癌 SNU-216 低/中表达 胃癌 肠型胃癌 SNU-16 低表达 胃癌 CLDN18.2低表达对照 SNU-1 低/无表达 胃癌 CLDN18.2阴性对照 BxPC-3 需转染 胰腺癌 CLDN18.2基因工程模型 PANC-1 需转染 胰腺癌 CLDN18.2基因工程模型 HEK293-CLDN18.2 稳转 基因工程 过表达对照系统 CHO-CLDN18.2 稳转 基因工程 结合活性检测 TOP 6：EGFR×HER3（双抗ADC）靶点概述 EGFR×HER3双靶点ADC是2026年ASCO的里程碑式突破。百利天恒BL-B01D1（iza-bren）是全球首个进入III期临床的EGFR×HER3双抗ADC，在食管鳞癌III期研究中双终点（OS/PFS）均达统计学显著，是双抗ADC在消化道肿瘤领域的重大突破。海外权益授权给BMS，总交易额最高达84亿美元，为当年中国创新药出海授权最高纪录。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 百利天恒/BMS BL-B01D1 (Iza-bren) EGFR×HER3双抗ADC TNBC、食管鳞癌、NSCLC Phase 3 食管癌OS 9.8 vs 7.2个月（HR=0.64）；84亿美元BD交易 恒瑞医药 SHR-A2009 HER3 ADC EGFR突变NSCLC Phase 3 全球首个III期成功HER3 ADC，预计2027年获批 第一三共 Patritumab Deruxtecan (HER3-DXd) HER3 ADC EGFR突变NSCLC Phase 3（已申报） HER3-DXd已提交BLA Immunomedics Sacituzumab Govitecan (技术平台) — — — 相关HER3平台技术  常用细胞系 细胞系 EGFR/HER3状态 肿瘤类型 特征 HCC827 EGFR突变/HER3+ NSCLC EGFR外显子19缺失 HCC8205 EGFR突变/HER3+ NSCLC EGFR-TKI耐药模型 NCI-H1975 EGFR T790M/HER3+ NSCLC EGFR耐药突变 FaDu EGFR+/HER3+ 头颈鳞癌 食管/头颈模型 MDA-MB-468 EGFR高表达/HER3+ 三阴性乳腺癌 TNBC模型 MCF-7 HER3+ 乳腺癌 HER3+乳腺癌 SK-BR-3 HER3+ 乳腺癌 HER2+/HER3+共表达 BxPC-3 EGFR+/HER3+ 胰腺癌 胰腺癌模型 A431 EGFR高表达 表皮样癌 EGFR过表达 TOP 7：PD-1/VEGF（双特异性抗体）靶点概述 PD-1/VEGF双特异性抗体代表"后K药时代"免疫联合治疗的新范式，通过双靶点同时阻断免疫检查点和血管生成通路。2026年ASCO会议上，Summit/Ivonescimab的BLA获FDA受理，三生制药以12.5亿美元首付款将PD-1/VEGF双抗授权给辉瑞，印证该靶点的巨大商业价值。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Summit Therapeutics/康方生物 Ivonescimab (AK112) PD-1/VEGF双抗 NSCLC BLA受理 PDUFA日期2026-11-14；市值约140亿美元 三生制药/辉瑞 SSGJ-707 (PF-08634404) PD-1/VEGF双抗 NSCLC、子宫内膜癌 Phase 2 12.5亿美元首付款授权辉瑞 BioNTech/BMS Pumitamig PD-(L)1×VEGF双抗 NSCLC Phase 2/3 各PD-L1表达水平均显示鼓舞活性 恒瑞医药 SHR-1701 PD-L1/TGF-β双抗 多实体瘤 Phase 3 相关双免平台 信达生物 IBI324 PD-1/VEGF双抗 实体瘤 Phase 1 早期开发  常用细胞系 细胞系 PD-L1/VEGF表达 肿瘤类型 应用场景 MC-38 PD-L1+/VEGF+ 结直肠癌（小鼠） 体内药效模型（同基因型） CT26 PD-L1+/VEGF+ 结直肠癌（小鼠） 体内药效模型 B16-F10 PD-L1+/VEGF+ 黑色素瘤（小鼠） 免疫治疗模型 4T1 PD-L1+/VEGF+ 乳腺癌（小鼠） 转移模型 A549 PD-L1+/VEGF+ NSCLC 人源细胞体外验证 HUVEC VEGFR+ 血管内皮 VEGF通路功能验证 NCI-H1975 PD-L1+ NSCLC PD-L1表达验证 MDA-MB-231 PD-L1+/VEGF+ 三阴性乳腺癌 TNBC免疫模型 TOP 8：DLL3靶点概述 DLL3（Delta-like ligand 3）是小细胞肺癌（SCLC）领域验证最充分的靶点之一，85%-96%的SCLC肿瘤高表达DLL3，正常组织几乎不表达。2026年ASCO会议上，传奇生物率先读出DLL3 CAR-T在实体瘤中的早期临床数据，验证CAR-T技术向实体瘤拓展的可行性。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 传奇生物 LB2102 DLL3 CAR-T（装甲型） SCLC/大细胞神经内分泌癌 Phase 1 实体瘤CAR-T突破 AbbVie Rova-T (Rovalpituzumab Tesirine) DLL3 ADC SCLC 重新开发 早期失败后技术迭代 百利天恒 BL-M14D1 DLL3 ADC SCLC Phase 1 新型拓扑异构酶I抑制剂 Amgen Tarlatamab (AMG 757) DLL3×CD3 BiTE SCLC 上市申请 FDA优先审评 Harpoon Therapeutics HPN328 DLL3三特异性T细胞衔接器 SCLC Phase 1/2 三特异性设计 翰森制药 HS-20093 B7-H3/DLL3双抗ADC SCLC Phase 1/2 —  常用细胞系 细胞系 DLL3表达 肿瘤类型 特征 NCI-H446 高表达 SCLC SCLC经典模型，DLL3高表达 NCI-H526 高表达 SCLC DLL3+小细胞肺癌 NCI-H69 高表达 SCLC SCLC-A亚型（ASCL1高） NCI-H82 中表达 SCLC SCLC-N亚型（NEUROD1高） NCI-H209 高表达 SCLC SCLC-A亚型 DMS-114 低/无表达 NSCLC DLL3阴性对照 DMS-153 中表达 SCLC 大细胞神经内分泌癌 TOP 9：EGFR×MET（双特异性抗体）靶点概述 EGFR×MET双特异性抗体通过同时靶向EGFR和c-Met，解决EGFR突变NSCLC的耐药问题，并拓展至头颈部鳞癌和结直肠癌。2026年ASCO会议上，强生Rybrevant Faspro（皮下制剂）在头颈癌中ORR达42%，超过1/3为完全缓解（CR）。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Johnson & Johnson Amivantamab (Rybrevant Faspro) EGFR×MET双抗 NSCLC、头颈癌、结直肠癌 上市/Phase 3 头颈癌ORR 42%，中位OS 12.5个月 岸迈生物 EMB-01 EGFR×MET双抗 实体瘤 Phase 1/2 FIT-Ig平台 贝达药业 MCLA-129 EGFR×MET双抗 NSCLC Phase 1/2 与JNJ竞争 AstraZeneca AZD9592 EGFR×MET ADC NSCLC Phase 1 ADC化双抗  常用细胞系 细胞系 EGFR/MET状态 肿瘤类型 特征 HCC827 EGFR突变 NSCLC EGFR外显子19缺失 HCC8205 EGFR突变/MET扩增 NSCLC EGFR-TKI耐药模型 NCI-H1975 EGFR T790M NSCLC EGFR耐药突变 EBC-1 MET扩增 NSCLC MET驱动 MKN-45 MET扩增 胃癌 MET扩增经典模型 SNU-5 MET扩增 胃癌 MET扩增 FaDu EGFR+ 头颈鳞癌 头颈癌模型 Calu-3 EGFR+/MET+ NSCLC 双靶共表达 TOP 10：PRMT5靶点概述 PRMT5（蛋白精氨酸甲基转移酶5）是MTAP缺失癌症中的关键合成致死靶点。AACR 2026将其列为T4前沿潜力靶点。截至2026年5月，全球已有131个在研药物和65项注册临床试验，尚无药物获批。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 BMS Navlimetostat (BMS-986504) MTA协同型PRMT5抑制剂 MTAP缺失实体瘤 Phase 1/2 第一代PRMT5抑制剂迭代 IDEAYA Biosciences IDE892 PRMT5抑制剂 MTAP缺失实体瘤 Phase 1 Phase 1首例患者入组（2026年3月） IDEAYA Biosciences IDE397 (GSK3326595) MAT2A抑制剂 MTAP缺失肿瘤 Phase 2 与IDE892双抑制显示持久肿瘤消退 Amgen AMG 193 MTA协同型PRMT5抑制剂 MTAP缺失肿瘤 Phase 1/2 — Pfizer PF-06939999 PRMT5抑制剂 实体瘤 Phase 1 第一代分子 Tango Therapeutics TNG908 PRMT5抑制剂 MTAP缺失肿瘤 Phase 1/2 MTA协同型  常用细胞系 细胞系 MTAP状态 肿瘤类型 特征 HCT-116 MTAP缺失 结直肠癌 MTAP缺失经典模型 LN-18 MTAP缺失 胶质瘤 MTAP缺失脑肿瘤 KP-4 MTAP缺失 胰腺癌 MTAP缺失胰腺癌 MDA-MB-468 MTAP缺失 三阴性乳腺癌 MTAP缺失乳腺癌 NCI-H460 MTAP正常 NSCLC MTAP野生型对照 A549 MTAP正常 NSCLC MTAP野生型对照 MIA PaCa-2 MTAP缺失 胰腺癌 MTAP缺失胰腺癌 U-87 MG MTAP正常 胶质瘤 MTAP野生型对照 TOP 11：Nectin-4靶点概述 Nectin-4是细胞黏附分子IgSF家族成员，在尿路上皮癌、乳腺癌、肺癌等多种肿瘤中高表达。2026年ASCO会议上，迈威生物9MW2821成为全球首个进入宫颈癌III期的Nectin-4 ADC。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Seagen/Astellas Enfortumab Vedotin (Padcev) Nectin-4 ADC 尿路上皮癌 上市 Nectin-4 ADC开创者 迈威生物 9MW2821 Nectin-4 ADC 尿路上皮癌、宫颈癌、TNBC Phase 3 全球首个宫颈癌III期Nectin-4 ADC；FDA快速通道 恒瑞医药 SHR-A2102 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期 Phase 2/3 围手术期布局 石药集团 SYS6002 Nectin-4 ADC 实体瘤 Phase 1/2 —  常用细胞系 细胞系 Nectin-4表达 肿瘤类型 特征 T24 高表达 膀胱癌 尿路上皮癌经典模型 UM-UC-3 高表达 膀胱癌 尿路上皮癌 5637 中/高表达 膀胱癌 尿路上皮癌 HT-1197 中表达 膀胱癌 尿路上皮癌 MDA-MB-468 中表达 三阴性乳腺癌 TNBC MCF-7 低表达 乳腺癌 Nectin-4低表达对照 A549 中表达 NSCLC 肺腺癌 HeLa 中表达 宫颈癌 宫颈癌模型 TOP 12：GPC3 (Glypican-3)靶点概述 GPC3是肝细胞癌（HCC）中高表达的磷脂酰肌醇聚糖，正常肝组织几乎不表达。乐普生物MRG006A是中国首个、全球首创（FIC）的GPC3 ADC，填补全球肝癌ADC治疗空白。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 乐普生物 MRG006A GPC3 ADC 肝细胞癌 Phase 1/2 FIC GPC3 ADC，DAR=8，Hi-TOPi平台 Codia Biosciences Codrituzumab GPC3单抗 肝细胞癌 Phase 1/2 — Bayer BAY-2763 GPC3 ADC 肝细胞癌 Phase 1 — AnaptysBio ANA-002 GPC3双抗 实体瘤 临床前/Phase 1 —  常用细胞系 细胞系 GPC3表达 肿瘤类型 特征 HepG2 高表达 肝癌 GPC3+肝癌经典模型 Hep3B 高表达 肝癌 GPC3+肝癌 Huh-7 中/高表达 肝癌 GPC3+肝癌 PLC/PRF/5 中表达 肝癌 GPC3+肝癌 SK-HEP-1 低/无表达 肝癌 GPC3阴性对照 SNU-475 低表达 肝癌 GPC3低表达 SMMC-7721 中表达 肝癌 国产肝癌细胞系 BEL-7402 中表达 肝癌 国产肝癌细胞系 TOP 13：HER3 (ERBB3)靶点概述 HER3是EGFR家族成员，在多种肿瘤中过表达，与治疗耐药密切相关。恒瑞医药SHR-A2009成为全球首个取得III期临床成功的HER3 ADC，有望填补全球HER3靶向疗法上市空白。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 恒瑞医药 SHR-A2009 HER3 ADC EGFR突变NSCLC Phase 3 全球首个III期成功HER3 ADC，预计2027年获批 第一三共 Patritumab Deruxtecan (HER3-DXd) HER3 ADC EGFR突变NSCLC 上市申请 已提交BLA Eli Lilly Seribantumab HER3单抗 多实体瘤 Phase 2 — 百利天恒 BL-B01D1（含HER3臂） EGFR×HER3双抗ADC 多瘤种 Phase 3 双靶点设计  常用细胞系 细胞系 HER3表达 肿瘤类型 特征 MCF-7 高表达 乳腺癌 HER3+乳腺癌 SK-BR-3 高表达 乳腺癌 HER2+/HER3+共表达 HCC827 中表达 NSCLC EGFR突变+HER3 NCI-H1975 中表达 NSCLC EGFR T790M+HER3 T47D 高表达 乳腺癌 管腔型HER3+ BxPC-3 中表达 胰腺癌 HER3+胰腺癌 PC-9 中表达 NSCLC EGFR外显子19缺失 TOP 14：SEZ6靶点概述 SEZ6（癫痫发作相关蛋白6 homolog）是SCLC和神经内分泌肿瘤中的新兴ADC靶点。AbbVie的ABBV-706在Phase 3中ORR达82%，显示出卓越疗效。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 AbbVie ABBV-706 SEZ6 ADC 复发/难治性SCLC Phase 3 ORR 82%（1.8 mg/kg）；与PD-1联用显示鼓舞活性 AbbVie ABBV-706 + Budigalimab SEZ6 ADC + PD-1 SCLC Phase 1/2 联合策略  常用细胞系 细胞系 SEZ6表达 肿瘤类型 特征 NCI-H69 高表达 SCLC SEZ6+小细胞肺癌 NCI-H526 高表达 SCLC SEZ6+小细胞肺癌 NCI-H446 中/高表达 SCLC SEZ6+小细胞肺癌 NCI-H82 中表达 SCLC SEZ6中表达 NCI-H209 高表达 SCLC SEZ6+小细胞肺癌 DMS-114 低/无表达 NSCLC SEZ6阴性对照 TOP 15：c-Met (MET)靶点概述 c-Met（MET）是肝细胞生长因子受体，在多种实体瘤中过表达或扩增。AbbVie的ABBV-400（Temab-A）在c-Met筛选卵巢癌中ORR达80%。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 AbbVie ABBV-400 (Temab-A) c-Met ADC 铂耐药卵巢癌、头颈癌 Phase 1/2 卵巢癌ORR 80%；头颈癌ORR ~31% AbbVie Telisotuzumab Vedotin (Teliso-V) c-Met ADC NSCLC Phase 3 MET过表达NSCLC AstraZeneca AZD9592 EGFR×MET ADC NSCLC Phase 1 双靶ADC化 和黄医药 Savolitinib MET抑制剂 NSCLC、乳头状肾癌 上市/Phase 3 MET exon14跳跃突变  常用细胞系 细胞系 MET状态 肿瘤类型 特征 EBC-1 MET扩增 NSCLC MET扩增经典模型 MKN-45 MET扩增 胃癌 MET扩增 SNU-5 MET扩增 胃癌 MET扩增 NCI-H1996 MET过表达 NSCLC MET+肺腺癌 U-87 MG MET+ 胶质瘤 MET+脑肿瘤 SNU-449 MET+ 肝癌 MET+肝癌 A2780 MET低表达 卵巢癌 MET低表达对照 SK-OV-3 MET中表达 卵巢癌 卵巢癌模型 TOP 16：EP300/CBP靶点概述 EP300和CBP是组蛋白乙酰转移酶（HAT），调节增强子介导的转录和蛋白质稳定性。AACR 2026将其列为T4前沿潜力靶点，阿斯利康等企业布局PROTAC降解剂。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 AstraZeneca Vepdegestrant (ARV-471) ER PROTAC降解剂 ER+乳腺癌 Phase 3 首个进入III期的ER PROTAC Foghorn Therapeutics FHD-609 BRG1/BRM ATP酶降解剂 SMARCB1缺失肿瘤 Phase 1 EP300/CBP相关染色质 remodel Arvinas/Pfizer ARV-766 AR PROTAC 前列腺癌 Phase 1/2 PROTAC平台 Kymera/Sanofi KT-474 IRAK4降解剂 自身免疫/肿瘤 Phase 2 PROTAC平台技术  常用细胞系 细胞系 EP300/CBP状态 肿瘤类型 特征 MCF-7 EP300野生型 乳腺癌 ER+乳腺癌经典模型 T47D EP300野生型 乳腺癌 ER+乳腺癌 K562 EP300突变 CML EP300突变模型 HAP1 EP300/CBP编辑 近二倍体 基因编辑模型 HEK293T 过表达系统 基因工程 过表达/报告基因系统 MDA-MB-231 EP300低表达 三阴性乳腺癌 TNBC对照 LNCaP AR+/EP300+ 前列腺癌 AR驱动模型 VCaP AR扩增 前列腺癌 AR过表达 TOP 17：CDH17（钙黏蛋白17）靶点概述 CDH17是消化道肿瘤特异性表达的钙黏蛋白家族成员，在结直肠癌和胃癌中高表达。AACR 2026将其列为T3核心BD方向，竞争极早期，先发优势下BD价值极高。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 天广实生物 MIL-141 CDH17单抗 结直肠癌 Phase 1 国产CDH17领先管线 药明生物/多家 多个CDH17 ADC CDH17 ADC 结直肠癌、胃癌 临床前/Phase 1 竞争极早期 Abdera Therapeutics ABD-401 CDH17 ADC 消化道肿瘤 临床前 差异化设计  常用细胞系 细胞系 CDH17表达 肿瘤类型 特征 HT-29 高表达 结直肠癌 CDH17+结直肠癌 SW480 高表达 结直肠癌 CDH17+结直肠癌 Caco-2 高表达 结直肠癌 CDH17+结直肠癌 LS174T 中/高表达 结直肠癌 CDH17+结直肠癌 HCT-116 低表达 结直肠癌 CDH17低表达 AGS 中表达 胃癌 CDH17+胃癌 NUGC-4 中表达 胃癌 CDH17+胃癌 HEK293-CDH17 稳转 基因工程 过表达对照 TOP 18：METTL3靶点概述 METTL3是RNA m6A甲基转移酶，在多种肿瘤中高表达，促进肿瘤增殖和耐药。Storm Therapeutics的STC-15是首个进入临床的METTL3抑制剂。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Storm Therapeutics STC-15 METTL3抑制剂 肉瘤及多种实体瘤 Phase 1→2 Phase 1耐受良好，单药显示疗效 Insilico Medicine ISM0417 METTL3抑制剂 实体瘤 临床前 AI发现的METTL3抑制剂  常用细胞系 细胞系 METTL3表达 肿瘤类型 特征 MOLM-13 高表达 AML METTL3+白血病 MV4-11 高表达 AML METTL3+白血病 THP-1 高表达 AML METTL3+单核细胞白血病 A549 中/高表达 NSCLC METTL3+肺腺癌 HepG2 中表达 肝癌 METTL3+肝癌 HCT-116 中表达 结直肠癌 METTL3+结直肠癌 MIA PaCa-2 中表达 胰腺癌 METTL3+胰腺癌 U2OS 中表达 骨肉瘤 肉瘤模型 TOP 19：Menin (KMT2A)靶点概述 Menin是KMT2A（MLL）重排和NPM1突变急性髓系白血病（AML）中的关键蛋白相互作用分子。Menin抑制剂通过破坏Menin-KMT2A相互作用，恢复白血病细胞分化。Syndax的Revumenib在移植后维持治疗中2年OS率达90%。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Syndax Pharmaceuticals Revumenib Menin抑制剂 R/R AML（KMT2A重排/NPM1突变） 上市/维持治疗拓展 2024年获批R/R急性白血病；2年OS率90% Kura Oncology Ziftomenib Menin抑制剂 R/R AML 上市申请 NDA提交 Daiichi Sankyo DS-1594 Menin抑制剂 AML Phase 1/2 — Janssen JNJ-75276617 Menin抑制剂 AML Phase 1/2 —  常用细胞系 细胞系 KMT2A状态 肿瘤类型 特征 MOLM-13 KMT2A-MLLT3重排 AML Menin抑制剂敏感模型 MV4-11 KMT2A-AF4重排 AML KMT2A重排经典模型 THP-1 KMT2A-MLLT3重排 AML 单核细胞白血病 NOMO-1 KMT2A重排 AML KMT2A重排 OCI-AML3 NPM1突变 AML NPM1突变模型 HL-60 无KMT2A重排 AML 阴性对照 Kasumi-1 AML1-ETO AML 阴性对照 TOP 20：WRN (Werner螺旋酶)靶点概述 WRN（Werner综合征螺旋酶）是微卫星不稳定高（MSI-H）癌症中的合成致死靶点。Broad Institute的DepMap项目获2026年AACR团队科学奖，通过CRISPR-Cas9筛选发现WRN是MSI-H癌症的关键依赖。在研公司及管线 公司 药物名称 药物类型 适应症 临床阶段 关键数据/亮点 Novartis HRO761 WRN抑制剂 MSI-H实体瘤 Phase 1 首个进入临床的WRN抑制剂 IDEAYA Biosciences IDE849 WRN抑制剂 MSI-H实体瘤 临床前/Phase 1 与GSK合作开发 Roche 未公开 WRN抑制剂 MSI-H实体瘤 临床前 早期开发 Vividion Therapeutics 未公开 WRN抑制剂 MSI-H实体瘤 临床前 共价抑制剂平台  常用细胞系 细胞系 MSI状态 肿瘤类型 特征 HCT-116 MSI-H 结直肠癌 MSI-H经典模型，WRN依赖 RKO MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 HCT-15 MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 LS174T MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 LOVO MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 SW48 MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 DLD-1 MSI-H 结直肠癌 MSI-H结直肠癌 HT-29 MSS 结直肠癌 MSS对照（WRN非依赖） SW480 MSS 结直肠癌 MSS对照 HCT-8 MSS 结直肠癌 MSS对照 四、TOP 20靶点常用细胞系汇总表 排名 靶点 常用细胞系（核心模型） 常用细胞系（对照/验证模型） 1 KRAS/RAS MIA PaCa-2, Panc-1, NCI-H358, NCI-H23, HCT-116, AsPC-1 A549 (G12S), NCI-H460 (WT), BEAS-2B (正常肺上皮) 2 HER2 SK-BR-3, BT-474, NCI-N87, HCC1954, SK-OV-3, Calu-3 MCF-7 (HER2低), MDA-MB-231 (HER2阴性) 3 TROP2 MDA-MB-468, HCC1806, HCC38, BT-549, A431 MCF-7 (TROP2低), T47D (中表达) 4 B7-H3 A204, NCI-H526, NCI-H446, RD-ES, SK-N-DZ MCF-7 (低表达), HEK293 (对照) 5 CLDN18.2 AGS, NUGC-4, KATO III, SNU-216 SNU-1 (阴性), HEK293-CLDN18.2 (稳转) 6 EGFR×HER3 HCC827, NCI-H1975, FaDu, MDA-MB-468, BxPC-3 MCF-7 (HER3+), A431 (EGFR高) 7 PD-1/VEGF MC-38, CT26, B16-F10, 4T1 (小鼠体内) A549, NCI-H1975, HUVEC (体外) 8 DLL3 NCI-H446, NCI-H526, NCI-H69, NCI-H209 DMS-114 (阴性), DMS-153 (中表达) 9 EGFR×MET HCC827, NCI-H1975, EBC-1, MKN-45, SNU-5 Calu-3 (双靶共表达), FaDu (EGFR+) 10 PRMT5 HCT-116, LN-18, KP-4, MDA-MB-468, MIA PaCa-2 A549 (MTAP WT), NCI-H460 (MTAP WT) 11 Nectin-4 T24, UM-UC-3, 5637, MDA-MB-468, HeLa MCF-7 (低表达), A549 (中表达) 12 GPC3 HepG2, Hep3B, Huh-7, PLC/PRF/5 SK-HEP-1 (阴性), SNU-475 (低表达) 13 HER3 MCF-7, SK-BR-3, HCC827, NCI-H1975, T47D MDA-MB-231 (HER3低), PC-9 14 SEZ6 NCI-H69, NCI-H526, NCI-H446, NCI-H209 DMS-114 (阴性) 15 c-Met EBC-1, MKN-45, SNU-5, NCI-H1996, U-87 MG A2780 (低表达), SK-OV-3 (中表达) 16 EP300/CBP MCF-7, T47D, LNCaP, VCaP K562 (EP300突变), MDA-MB-231 (低表达) 17 CDH17 HT-29, SW480, Caco-2, LS174T HCT-116 (低表达), HEK293-CDH17 (稳转) 18 METTL3 MOLM-13, MV4-11, THP-1, A549, HepG2 U2OS (肉瘤), HCT-116 19 Menin (KMT2A) MOLM-13, MV4-11, THP-1, NOMO-1, OCI-AML3 HL-60 (阴性), Kasumi-1 (阴性) 20 WRN HCT-116, RKO, HCT-15, LS174T, LOVO, SW48 HT-29 (MSS), SW480 (MSS), HCT-8 (MSS) 五、关键趋势分析与展望5.1 模态创新趋势 模态类型 AACR 2026摘要数 核心特征 代表靶点 ADC 355篇 最热赛道；双payload、双抗ADC、新毒素 HER2, TROP2, B7-H3, CLDN18.2, Nectin-4 PROTAC/分子胶 178篇 正式进入III期时代 EP300/CBP, ER, AR Pan-RAS分子胶 37篇 本届最高频新药类别 KRAS (Pan-RAS) 双特异性抗体 33项临床 多靶点组合探索 PD-1/VEGF, EGFR×MET, EGFR×HER3 CAR-T 13项临床 向实体瘤突破 DLL3, CLDN18.2, BCMA  5.2 靶点竞争梯队（基于赛业生物AACR 2026分析） 梯队 竞争状态 代表靶点 战略意义 T1（红海） 高度饱和 PD-1/PD-L1 已成红海，联合方案为主 T2（竞争激烈但仍有空间） 持续创新 KRAS, TROP2, HER2 后发创新仍有空间 T3（核心BD方向） 竞争尚未固化 B7-H3, CLDN18.2, CDH17 当前BD布局重点 T4（前沿潜力） 早期阶段 EP300/CBP, PRMT5, WRN 长期突破潜力  5.3 中国创新药全球化趋势 2026年AACR中国以866篇研究摘要位列全球第二（仅次于美国），ASCO中国学者报告95项创历史新高。标志性BD交易包括： 交易 金额 靶点/药物 意义 百利天恒 → BMS 84亿美元 EGFR×HER3 ADC (BL-B01D1) 当年中国出海最高纪录 科伦博泰 → 默沙东 14.1亿美元 TROP2 ADC (sac-TMT) TROP2 ADC全球化 三生制药 → 辉瑞 12.5亿美元首付款 PD-1/VEGF双抗 (SSGJ-707) 双抗出海标杆  5.4 细胞系选择建议 针对不同靶点的药效学实验，建议遵循以下原则： 6.靶点表达验证先行：使用流式细胞术或Western blot确认细胞系靶点表达水平 7.多细胞系组合策略：同时使用高表达、中表达和阴性对照细胞系 8.体内模型配套：细胞系验证后配套CDX模型（异种移植瘤）进行体内药效验证 9.耐药模型构建：对于KRAS、EGFR等易耐药靶点，构建耐药细胞系进行耐药机制研究 10.基因工程细胞系：对于内源性表达低的靶点（如CLDN18.2），使用稳定转染细胞系  附录：数据来源与参考文献 11.AACR Annual Meeting 2026, April 17-22, 2026, San Diego, CA. (https://www.aacr.org/meeting/aacr-annual-meeting-2026/) 12.ASCO Annual Meeting 2026, May 29 - June 2, 2026, Chicago, IL. (https://www.asco.org/annual-meeting) 13.赛业生物. AACR 2026研究报告：7562篇摘要浓缩. 2026年4月29日. (https://www.cyagen.cn/articles/aacr2026-cancer-research-report) 14.缔码生物. AACR 2026热门ADC靶点分析. 2026年4月. (https://www.dimabio.cn/blog/popular-adc-targets-at-aacr-2026) 15.NovaPharmaNews. AACR 2026: ctDNA, KRAS Inhibitors, CAR-T Breakthroughs. 2026年4月23日. 16.Labiotech.eu. Highlights of ASCO 2026: how is cancer care evolving? 2026年6月3日. 17.VCBeat Health. ASCO 2026: Chinese ADCs make a powerful statement. 2026年6月2日. 18.ChinaMed Global. ASCO 2026中国创新药临床数据盘点. 2026年5月23日. 19.PR Newswire. B7-H3 Becomes The Hottest Antigen In Oncology. 2026年5月18日. 20.Broad Institute DepMap Project. (https://sites.broadinstitute.org/ccle) 21.ClinicalTrials.gov及各企业官方公开信息. 免责声明：本报告基于2026年AACR/ASCO等国际会议的公开摘要及行业分析整理，所提及的管线数据、临床数据均来源于会议摘要或企业公开信息，未经完整临床试验验证。报告内容不构成临床用药或投资建议。如需做出研发或投资决策，建议查阅原始会议摘要及最新临床试验数据。 整理日期：2026年6月27日