A SINGLE COUNTRY, MULTICENTER, OPEN-LABEL AND NON-RANDOMIZED CLINICAL TRIAL WITH MOROCTOCOG ALFA (AF-CC) PROPHYLAXIS AND TREATMENT OF BLEEDING EPISODES IN PREVIOUSLY TREATED PATIENTS WITH MODERATE AND SEVERE HEMOPHILIA A FOR A DURATION OF 8 WEEKS

Moroctocog-alfa (AF-CC) is indicated for the control and prevention of hemorrhagic episodes and for routine and surgical prophylaxis in patients with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency or classic hemophilia). The current single country, multi-centric, open label, non-randomized pragmatic clinical trial is a post-approval study to fulfill the Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) request for supplementary information relating to the use of moroctocog-alfa (AF-CC) in Indian subjects with hemophilia A.
The primary objective of study is to study the safety of moroctocog alfa (AF-CC) when administered for prophylaxis with respect to incidence of FVIII inhibitor development. The secondary objectives are to evaluate the incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) in subjects receiving moroctocog alfa (AF-CC) prophylaxis, to evaluate the efficacy of moroctocog alfa (AF-CC) during a prophylaxis regimen, to evaluate the total annualized consumption of moroctocog alfa (AF-CC) by subjects following a prophylaxis regimen, to evaluate the efficacy of moroctocog alfa (AF-CC) for the treatment of breakthrough bleeding episodes (on-demand treatment) while following a prophylaxis regimen.
Fifty male subjects aged >/= 12 years to ≤65 years with moderate or severe hemophilia A will be enrolled in the study. The subjects will be selected based on protocol specified eligibility criteria. The overall treatment duration for each subject will be up to 8 weeks, with up to a 4-week screening period and a subsequent post-treatment 28-day safety observation period. Subjects are requested to continue in the study until 24 exposure days (EDs) or a period of up to 8 weeks on moroctocog alfa (AF-CC) treatment had occurred (whichever occurs first). Efficacy and safety assessments will be performed as specified in the protocol.

开始日期2020-01-25

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT02718677

/ WithdrawnN/A

NON-INTERVENTIONAL STUDY TO ASSESS THE HEALTH-RELATED QUALITY OF LIFE IN SEVERE OR MODERATELY SEVERE HEMOPHILIA A SUBJECTS TREATED WITH REFACTO AF ROUTINE PROPHYLAXIS

This NIS aims to assess the patient-reported outcomes (PROs) in enrolled subjects

开始日期2019-09-01

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT04060836

/ Unknown status临床1期

Randomized, Open-label, Double Cycle, Crossover, Pharmacokinetics Study of Recombinant Coagulation Factor VIII Injection Versus Xyntha® in Subjects With Hemophilia A.

This is a multi-center, open-label, randomized study. Participants will be assigned to A or B groups with a scale of 1:1 , i.e. infuse study drug followed by Xyntha (group A), or the alternate sequence (group B). All participants who completed the study will enter the Prophylactic Therapy Study.

开始日期2019-05-08

申办/合作机构

正大天晴药业集团股份有限公司

100 项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的临床结果

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100 项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的转化医学

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100 项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的专利（医药）

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项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的文献（医药）

2025-04-28·Cureus Journal of Medical Science

Life-Threatening Pharyngolaryngeal Hematoma in a Patient With Hemophilia A

Article

作者: Kamio, Takuya ; Akiyama, Masaharu ; Mochizuki, Yasutaka ; Yanagihara, Kenichi ; Katsube, Atsushi

Although airway hematomas are a rare complication of hemophilia, emergency treatment is required in these cases since airway obstruction can cause asphyxia. While the main treatment for hematomas in the airway entails replacing the coagulation factor products, in cases with a high risk of asphyxia, deciding whether or not to perform a tracheotomy can be difficult. We report the case of a patient with severe hemophilia A with rapidly worsening dyspnea due to hematomas caused by an acute upper respiratory tract infection and covering the airway at the upper part of the epiglottis and the tongue base. Laryngoscopy revealed a hematoma of the tongue base, but the hypopharynx and larynx were not visible owing to the hematoma. A CT scan also showed narrowing of the airway due to the hematoma. Given the high risk of obstruction, a tracheotomy was performed under general anesthesia. Efraloctocog alfa, a recombinant coagulation factor VIII (FVIII) product with an extended half-life, was administered to maintain trough levels of coagulation FVIII at 80% or above for eight days after tracheotomy. A repeat CT scan performed four days after the tracheotomy confirmed that the hematoma had improved. The patient was discharged 18 days after the tracheotomy with the tracheostoma closed. If patients with hemophilia complain of throat discomfort or dysphagia, the airway should be assessed via laryngoscopy. Emergency tracheotomy and treatment with a recombinant coagulation factor product by a medical team comprising emergency physicians, hematologists, and otolaryngologists is required for hemophilia patients with a high risk of airway obstruction.

2024-11-01·GENE THERAPY

Activated factor X delivered by adeno-associated virus significantly inhibited bleeding and alleviated hemophilic synovitis in hemophilic mice

Article

作者: He, Xinyi ; Zhang, Feixu ; Xiao, Xiao ; Zhou, Xinyue ; Wu, Xia ; Li, Zhanao ; Hua, Baolai

In hemophilia, deficiency of factor VIII or IX prevents the activation of the common coagulation pathway, and inhibits the conversion of FX to activated FXa, which is required for thrombin generation. We hypothesized that the direct expressed FXa has the potential to activate the common pathway and restore coagulation in hemophilia patients. In this study, the cassettes that expressed FXa, FXaop and FXa-FVII were packaged into an engineered AAV capsid, AAV843, and were delivered into hemophilia A and B mice by intravenous injection. AAV-FXaop could be stably expressed in vivo and showed the best immediate and prolonged hemostatic effects, similar to those of commercial drugs (Xyntha and Benefix). AAV-FXaop also significantly inhibited bleeding in hemophilia A mice with inhibitors. In addition, FXa expression in joints significantly alleviated the occurrence of hemophilic synovitis. AAV-delivered FXa may be a novel target for treating hemophilic and hemophilic synovitis.

2022-05-01·Thrombosis research

Pleiotropic effects of PCSK9-inhibition on hemostasis: Anti-PCSK9 reduce FVIII levels by enhancing LRP1 expression

Letter

作者: Gresele, Paolo ; Petito, Eleonora ; Paciullo, Francesco ; Falcinelli, Emanuela ; Momi, Stefania

This article illustrates about effects of alirocumab and atorvastatin, alone or in combination on circulating FVIII levels and on hepatic expression of LRP1 in a mouse model.C57BL6/J mouse (Charles River, Calco, Italy), maintained on a 12/12 h light/dark cycle and free access to food and water, were randomized to treatment with atorvastatin 20 mg/kg o.i.d. by gavage, alirocumab 10 mg/kg o.i.d. by s.c. injection, alirocumab+atorvastatin o.i.d., or their vehicles. On the fifth day of treatment mice were i.v. infused with rhFVIII (Refacto, Pfizer) at the dose of 50 UI/kg.Differences in plasma FVIII among groups were analyzed by the Tukey's multiple comparisons test.Differences in the expression of receptors were analyzed by the Dunn's multiple comparisons test. P values <0.05 were considered as significant.All analyses were carried out using GraphPad Prism software version 8.0 for Mac (GraphPad Software, San Diego, CA, USA).LDL-c levels were significantly lower in mice treated with atorvastatin plus alirocumab compared to control and atorvastatin-treated mouse, while total cholesterol levels did not change significantly.Interestingly, FVII levels in controls (96 ± 20.4 U/mL), did not differ from atorvastatin-treated (97.83 ± 10.4 U/mL), alirocumab treated (115.5 ± 13 U/mL) or combination-treated mouse.Treatment with alirocumab in combination with atorvastatin significantly reduces FVIII levels possibly by increasing LRP1 expression.

项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的新闻（医药）

2026-07-08

·药物信息

前百济神州高管跳槽广药！

7月6日，第一财经记者获悉，刘建出任广药集团战略科学家，此前他是百济神州全球执委会委员，创新中心首席执行官及生物药业董事长。刘建，哈佛大学博士后研究经历，拥有 20 余项欧美专利，发表学术论文 150 余篇。‌‌于2018 年至 2026 年 7 月任百济神州全球执委会委员、生物药业董事长及创新中心首席执行官，主导广州生物药基地建设与 BIC 孵化平台运营。曾在辉瑞、赛诺菲、阿斯利康、诺华、强生任职超 20 年，历任高级科学家、总监及中国区总负责人等职。参与 ReFacto®、BENEFIX®、FluMist®、ACAM2000®等 20 余种疫苗及生物药的研发至上市全流程。主要成就‌：从零搭建广州南沙生物药生产基地（建成时亚洲最大自有生物药产能之一，达 6 万升级），补齐公司工业化短板。创立并运营 BIC 孵化平台，独创“设施 + 人才 + 技术 + 资本”模式，累计孵化 20 余家 Biotech 企业。负责大分子生物药 CMC、质量管理、供应链及商业化生产许可获取。来源：五道口牛顿制药培训汇总+年度回放视频地点时间（点击↓链接阅读全文）特惠永久有效【特惠】200场经验分享录播视频，等您来拿咨询内训永久有效上百名行业资深一线专家，现场一对一指导线上 7月11-12 新法规下生物制品IND注册申报与CTD资料撰写线上 7月17-18 《基于OECD-GLP 系列文件No.15》: 如何建立和管理符合GLP 原则的档案专题线上 7月18-19 以CGT为例的IIT操作流程和注册申报专题线上 7月18-19 化学创新药注册申请（中美欧澳日）线上 7月18-19 2026生物医药企业IND/BLA阶段病毒清除验证质量研修班线上 7月22-23 2026“AI在药物递送中的应用” 线上 7月23-24 2026分子胶药物研发从机制发现到IND申报全流程线上 7月25-26 “818政策下生物医学转化、IIT与IND双路径实操” 线上 7月25-26 临床药理高级实战培训班：从机制到精准用药线上 7月25-26 AI赋能药品注册全生命周期的实际应用案例培训班--AI时代的人机协同转型线上 7月25-26 ICH E6(R3)/2026版中国GCP背景下的临床试验实施与质量管理【颁发证书网上可查】线上 7月26-27 GLP机构负责人与专题负责人（SD）质量体系建设线上 7月30-31 AI赋能肽类药物设计从基础原理到产业落地的全流程实战培训班线上 7月30-31 破局·进阶·卓越：冻干工艺全链路核心技术与高阶实战特训营线上 8月1-2 MAH制度下药物警戒质量管理规范实施专题线上 8月1-2 从实验室走向规模化生产的细胞株开发策略专题线上 8月1-2 生物药BLA申报资料撰写实操及常见问题案例分析专题线上 8月8-9 ADC药物非临床评价与IND申报资料撰写技术培训班线上 8月13-14 关于举办“特定全营养配方食品临床试验设计、实施与注册申报全流程培训班通知线上 8月9-10 AI结构生物学在药企研发中的应用研修班：从结构预测、蛋白/抗体设计到虚拟筛选与干湿实验闭环南京 8月17-19 破局创新药BD交易：从管线输出到生态共建上海 8月21-23 【上海】智能生物制造关键技术、装备及中试平台建设南京 8月21-23 基于无菌附录与最新欧盟法规中“水系统”和“空调系统”的检查指南解读及改造策略专题线上 8月29-30 2026抗体类药物申报中的质量分析及结构表征技术百份录播视频供您学习，感兴趣的老师可添加小编微信15210773629获取课程目录价格美丽可提供发票个人公司均可采购大咖经验案例分享，单个视频时长12h 画质，声音高清可下载保存在本地随时打开观看阅读可购买往期培训视频回播回放1 丁恩峰-如何正确构建MAH上市持有人制度体系专题回放2 生物制品从IND到BLA的申报流程及策略要点案例分析专题回放3 CDMO和MAH质量体系把控及相互衔接高级培训专题回放4 中美欧澳IND申请国际化策略专题线上课程回放5 丁恩峰-药品研发管理体系构建回放6 QC实验室规范化运营和管理回放7 生物制药下游分离纯化方法和工艺开发过程”专题回放8 细胞培养工艺优化关键要点分析回放9 ADC抗体偶联药物的生物分析方法与非临床安全性评价专题回放10 ICH最新分析方法开发Q14和分析方法验证Q2专题回放11 临床试验数据管理全流程和及案例分析培训回放12药物研发全生命周期中的质量研究专题回放13 抗体类（单抗、双抗和融合蛋白）创新药质量研究中的方法开发和蛋白表征策略回放14 加速药品上市的CMC布局策略专题回放15 2022生物制品分析方法验证、工艺验证、清洁验证策略研究及要点解析回放16 创新药IND中美欧澳申报及非临床评价策略实战回放17 “2022最新GMP临床试验用药品附录要点及应用专题培训班”的通知回放18ICH M4与M8申报资料CTD及eCTD准备回放19 重组蛋白生物药发酵工艺开发及中试放大技术专题技术会回放20 细胞与基因治疗产品注册申报（从IND到BLA）专题回放21 药品研发项目管理回放22 QC实验室规范化运营和管理实战进阶研修班回放23 丁恩峰||研发质量体系如何搭建难点解答回放24 细胞治疗产品的质量研究和方法验证及工艺验证回放25 免费学习|| 药品研发项目管理回放26 2022细胞株开发及培养工艺放大专题回放27ADC抗体偶联药物研发策略及质量控制专题回放28 2022生物制品中美申报策略及资料撰写要点案例分析专题回放29 创新型mRNA疫苗研发中质量控制要点分析及非临床安评策略专题回放30 注册核查生产现场GMP二合一【李老师国家食品药品监督管理局培训中心外聘讲师】回放31 2022药品冻干工艺流程设计、优化、技术转移、验证及制剂处方研究”高级研修班的通知回放32 2022细胞治疗产品质量体系建立与GMP实施专题回放33 2022细胞基因药物厂房设计及生命周期管理回放34 QC实验室管理与ICH Q10 & ISO 17025体系的有机融合：理论提升与实战案例分享会回放35 细胞治疗产品的质量研究和方法验证及工艺验证回放36 细胞与基因治疗产品CGT注册案例分享回放37 2022生物制品原液制备GMP管理及符合性检查要点解析和原液工艺验证”专题培训班回放38 2022原料药注册国际法规解读及DMF和CEP文件编写高频缺陷案例解析回放39 今日免费直播课 | ich Q14回放40 2022集采时代的高效药物研发质量管理（暨研发质量管理人员职业生涯规划与能力提升）回放41 新项目立项前调研、评估的重要意义回放42 线上-双抗及多抗新药开发要点及申报策略专题回放43 生物制剂开发策略和IND及临床阶段实施注意事项高级研修班回放44 统计学工具在研发注册、分析方法开发、项目管理及分析评价中的应用回放45 IND注册申请准备工作流程回放46 CAR-T细胞生产工艺优化及合规制备要点回放47 溶瘤病毒工艺开发、质量控制及申报全流程回放48 2022基于化学创新药案例的药物分析人员关键岗位技能提升专题回放49 干细胞制剂临床研究与风险质量控制专题回放50 MAH制度下CMO/CDMO企业如何做好药品研发生产的质量保障、安全及监管合规要求回放51 推荐|新药临床前安全性评价实操专题腾讯会议送回放资料回放52 2022最新细胞治疗产品GMP指南落地实施专题回放53 药品研发质量管理体系构建与执行及项目管理实例分享交流会回放54 2022医药BD与立项的实用基础与全面进阶专题回放55 制药企业高标准的GMP管理体系的搭建、改善及重点实践案例解析回放56 2023多功能原料药车间设计与改造回放57 细胞灌流培养工艺关键点及生物制品工艺表征实战经验分享回放56 符合ICH指导原则的质量标准建立与分析方法策略实施回放57 2023药企合规性自检内审专管人员内部检查技巧实战应用回放58 “2023从研发到临床GMP实施要点”专题培训班的通知回放59 2023稳定细胞株构建与上游工艺技术及实现专题回放60 2023药品研发项目管理全流程实施专题回放61 双抗类药物安全性评价与药代动力学研究专题培训回放62 抗肿瘤双抗开发及申报要点回放63 2023 中美欧生物制品注册递交全流程及资料准备与案例分析专题回放64 AAV基因治疗产品非临床评价研究策略专题培训回放65 实操||药品注册电子申报实操演练及CTD撰写回放66 2023细胞治疗产品开发全流程及申报审评要点专题回放67 【北京】生物药申报资料CTD准备全流程实操演练回放68 DoE实验室管理设计回放69 2023细胞治疗产品全过程质控体系建立与实施专题回放70 2023药品注册专员能力提升及经典案例详解回放71 2023原料药国际注册DMF、ASMF和CEP文件编写最新要求和案例解析回放72 生物制药下游纯化工艺开发、放大及工艺验证和应用实战经验分享回放73 ICH M10《生物样品分析方法验证》解读与实践回放74 2023 mRNA新药研发、生产技术及质控要点专题回放75 药品污染控制策略（CCS）建立与执行策略详解回放76 “GLP实验室质量体系建设专题培训班”的通知回放77 最新中美生物制品原液制备GMP管理及FDA的CGMP符合性7356.002标准检查要点回放78 2023临床试验数据管理实操培训班回放79 2023细胞治疗注册临床与IIT研究全流程案例介绍及临床科研新方向解析专题回放80 2023干细胞与免疫细胞治疗产品非临床评价策略和考虑要点专题回放81 2023新版GMP指南全方位解析及案例分析专题回放82 如何构建研发管理体系中的QA组织主题培训回放83 “2023重组蛋白生物药发酵工艺开发及中试放大技术专题培训班”的回放84 冻干产品配方研发及工艺流程案例解析回放85 2023mRNA疫苗开发、技术转移及IND申请专题回放86 2023 CHO细胞株构建与上游工艺开发、放大与表征专题回放87 化药注册法规要求与IND到NDA注册策略及申报资料撰写演练案例分析回放88 2023原料药工艺研究关键点及研究策略专题回放89 “2023GLP实验室质量体系建设及认证检查全流程专题培训班”的通知回放90 化药注册法规要求与IND到NDA注册策略及申报资料撰写演练案例分析回放91 2023新版GMP指南全面解读和重点内容解读回放92 2023原料药工艺研究关键点及研究策略专题回放93 细胞治疗产品从IND到BLA全流程梳理和各申报阶段细节分析回放94 2023细胞治疗产品质控体系建立、实施与分析方法开发及验证专题回放95 2023药物非临床安全性评价专题负责人（SD）高级研修班回放96 化药分析方法开发全流程实例分析回放97 2023ADC药物IND申报经验分享回放98 张长风||细胞治疗产品注册临床与IIT研究新政策落地介绍及分析回放99 多人听课有证书【线上】2023临床试验数据管理培训班回100 GMP检查法规全梳理及迎检准备实战攻略回101 药物晶型研究案例分析9月21-23日回102 研发QA与生产QA的区别回103 2023药物非临床安全性评价项目负责人高级研修班回104 2023 研发中各阶段原料药工艺开发案例分析专题回105 非临床药效学评价整体策略（创新药药效的试验设计及动物模型）专题培训回106 关于举办“MAH(许可持有人)质量体系合规性重点及110项现场核查缺陷项案例详解高级研修班”的通知回107 医学监查的高效管理与实施要点案例分析及实操回108 2023注册经理能力全面提升实战回109 2023研发质量管理体系不同阶段全框架梳理建立、难点实施、案例分析回110 2023细胞治疗产品技术转移、工艺变更和工艺验证专题回111 线上-关于举办“蛋白纯化工艺开发及放大要点与工艺验证和保存稳定性策略与应用高级研修班”的通知回112 2023临床前药代动力学研究策略回113 2023质量负责人/质量受权人（QP）高级课程回114 【线上直播】2023抗体类药物制剂开发全流程精讲培训班回115 B证许可持有人（MAH）重点实操流程及210项省局现场检查缺陷项解读回116 2023定量药理模型构建与质控及在新药研发中应用案例分析回117 2022细胞与基因治疗病毒载体工艺开发和质量控制要点及法规解读回118 最新生物制品原液GMP管理及现场检查要点解析和原液工艺验证关键点回119 热点||小核酸药物研发要点及注册申报回120 2024欧盟原料药注册法规和GMP检查细节专题回121 2024重组蛋白生物药发酵工艺开发设计、放大策略及关键点应用专题回122 药品研发质量管理体系七大模块从建立到落地实施回123 制剂国际化（美国、欧盟）注册申报和GMP迎检准备高级研讨班回124 实验动物管理与药物安全性评价策略专题培训班回125 化药工艺开发CQA及CPP评估实操演练回126 临床试验数据管理及相关法规介绍回127 2024细胞治疗产品生产工艺优化及合规制备与质控要点专题回128 “2024群体药动学-药效学基础（NONMEM软件）实操培训班”回129 化药新药药学注册申报要求与核查、检验及临床变更策略回130 干细胞及免疫细胞研发要点及注册申报策略回131 2024药物晶型和制剂研究案例分析专题回132 ADC药物IND申报要点与非临床设计及研究策略案例分析回133 研发QA技能全方位提升及竞争力打造专题回134 2024药物非临床安全性评价质量保证（QAU）专题回135 临床试验质量管理体系和新法规下的医学稽查技能提升回136 2024重组蛋白生物药发酵工艺：从高表达系统到小试中试及放大工艺开发回137 新药临床前药效、药代、毒理及临床药理一站式培训——“高性价比路径” 回138 2024细胞治疗IIT临床研究政策落地实施及其开展的全流程解析回139 2024生物制品原液GMP管理及各国检查要点解析和原液工艺验证/持续性工艺验证实战回140 药品申报资料CTD准备全流程及电子递交实操演练回141 2024化学原料药选题立项与合成工艺技术开发回142 贺博士对化药、生物药、CGT、ADC等多品类药物非临床研究系统培训回143 如何科学高效建立药物质量控制的分析方法及典型案例分享回144 李敬来-新药注册的生物分析与创新药、改良药注册非临床药代动力学评价培训回145 清洁方法设计开发及验证实施要点与实例分析回146 2024高表达稳定细胞株开发和高效工艺优化策略及上游工艺表征实战经验培训回147 最新《Q2（R2）：分析方法验证》《Q14：分析方法开发》回148 2024新药开发中的非临床药理毒理研究策略及案例分享回149 2024小核酸药物分子的设计与开发回150 2024临床试验设计与样本量计算关键技术回151 2024生物制品原液GMP管理及各国检查要点解析和原液工艺验证/持续性工艺验证实战回152 2024原料药药学审评与现场检查中常见问题分析回153 ADC临床前研究、模型评价及转化医学专题回154 化学药品注册报批的药学资料编制（原料药与制剂）实例分享回155 线上直播-化学仿制药案例的药物分析人员关键技能提升回156 临床期间生物制品药学变更策略与落地执行及案例分析回157 2024发酵原料药的制备工艺与固定化酶催化工程研究专题回158 2024年最新出海路径和WHO PQ 全流程指导！回159 杂质控制策略与杂质分析方法开发！回160 稳定细胞株构建与上游工艺技术及实现案例分析回161 药厂工程及设备的项目建设、运行管理及GMP相关系统管理回162 2024发酵培养基设计优化与新型碳源、氮源开发应用研讨班” 回163 新药的供试品管理、生物样本分析、毒代动力学研究回164 2024年最新出海路径和WHO PQ 全流程指导！回165 关于举办“发酵工艺设计优化：从小试到中试放大关键技术专题研讨班”的通知回166 2024结晶技术创新与过程强化研讨班回167 药品出海新兴市场注册策略（巴基斯坦、俄罗斯、哈萨克斯坦及巴西）全流程指导回168 研发QA与生产QA的区别回169 2025连续流动化学工艺开发及绿色工艺新技术装备应用论坛回170 合成生物发酵工程工艺设计与设备设施改造及案例分享回171 原料药与仿制药的欧美注册申请及注册现场核查、审计要点回172 【保证质量】2025 药品出海新兴市场（尼日利亚、南非、埃及、巴基斯坦、孟加拉国）路线规划及注册流程指导回173 2025药品研发质量体系构建和执行在新药研发各阶段实践案例分析专题回174 2025药品研发质量体系构建和执行在新药研发各阶段实践案例分析专题回175 2025冻干制品的配方和工艺开发与工艺流程设计和过程控制要点回176 基于ICH相关指导原则的2025版药典新增修订全面解析回177 药物非临床GLP及临床前安评指导原则和案例讲解专题回178 抗体药物靶点立项、分子发现和药物结构设计回179 DOE在原料药工艺设计和工艺研发中的应用专题回180 核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期回181 马璟博士||生物制品非临床研究的关注点及案例分享回182 2025细胞与基因治疗产品CGT申报的成功注册之路与案例分享回183 人工智能（AI）如何赋能药品注册事务：AI相关法规以及典型应用场景和相关工具回184 2025如何构建研发管理体系中的QA组织及实施专题回185 工业级稳定细胞株开发的全流程技术要点与GMP合规要求回186 2025新兴市场（东南亚及港澳）药品注册全流程解析与案例实战专题回187 如何做好新药研发项目经理回188 2025药品注册专员核心能力提升专题回189 MAH委托生产及委托检验全生命周期合规管理回190 DOE在制剂工艺设计与研发中的应用操作回191 生物药在俄罗斯、中东、非洲及巴西注册的法规详解与路径全流程回192 药品注册专员-海外市场回193 GLP机构质量体系全方位提升及合规管理专题回194 体内CAR-T治疗药品CMC关键难点突破与注册申报实战回195 2025版中国药典统计分析指导原则深度解析回196 冻干制剂工艺设计、工艺开发及常见问题应对策略回197 2025 药品审评全周期沟通：从流程到 Pre-NDABLA 回198 2025版《中国药典》抗体药物偶联物（ADC）质量标准深度解读回199 新化学实体药物（NCE）非临床研究专题回200 最新细胞治疗IIT临床研究及运营案例分析回201 从候选分子到临床申报的生物制品成药性评估全流程回202 B证企业质量体系全面提升回203 新药毒代动力学与药代动力学试验设计策略与案例分析回204 从IND到NDA申报：小分子创新药关键质量属性研究与分析方法开发专题回205 首届AI+类器官：药物非临床研究技术进阶与实战回206 南美、西亚、中东及非洲国家药品注册策略和流程回207 GLP专题负责人核心能力进阶提升回208 2026新规落地：细胞基因治疗产品质量与工艺在临床转化准备与实施回209 小核酸药物非临床研究策略专题回210 MAH制度下半场如何推进《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告》执行回211 关于举办“ 疫苗从IND到BLA全生命周期研发注册（中美欧）实操培训班”的通知回212 基于OECD原则：计算机化系统在GLP机构的应用及合规保证回213 ADC药物从靶点发现到PCC全链条AI应用实施回214 小核酸药物非临床研究策略专题回215 药物质量研究分析方法开发回216 2026类器官技术用于新药研发回217 张长风-818号条例细则与细胞治疗IIT全流程回218 药企生产设施设备预防性维护和高效维修回219 AI加速准备注册申请资料中的应用回220 OECD GLP实验室QA专员能力提升回221 体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析回222 原料药工艺开发难点破解：DOE 试验设计、交互作用分析与设计空间建立回223 AI赋能PROTAC与分子胶研发回224 大分子药物生物分析与毒代药代动力学研究回225 mRNA 药物注册申报流程核心分析技术与典型案例分析回226 马璟老师及团队||寡核苷酸偶联物（AOC）研发核心技术回227 计算机化系统及数据完整性全生命周期高效管理和重要缺陷分析与整改

2026-07-07

·赛柏蓝

百济神州“牛人”空降广药

日前，广药集团宣布，百济神州原全球执行委员会委员、创新中心首席执行官兼生物药业董事长刘建正式加入广药集团，担任战略科学家。广药集团表示，刘建将作为集团创新转型战略发展的核心成员，重点推动重大疾病攻关、创新药管线建设以及科技成果转化等工作。公开资料显示，刘建曾负责百济神州创新中心创新药孵化业务，并主导建设百济神州广州生物药生产基地。在此之前，他曾先后任职于辉瑞、赛诺菲、阿斯利康、诺华、强生制药等跨国药企，长期从事新药研发、投融资管理及药物流通工作，主导或参与ReFacto®、BENEFIX®、FluMist®、ACAM2000®等20余款创新产品上市。此次引进刘建，也是广药集团推进“5+5”高端领军人才计划的重要举措。该计划聚焦细胞与基因治疗（CGT）、抗体药物、核酸药物、核医疗及AI+研发五大战略领域，按照战略科学家、首席科学家、资深科学家、高级科学家和科研专家五个层级建设高端人才梯队。目前，包括刘建在内，广药集团已引进或正在引进的“5+5”高端领军人才已接近20人。（编辑｜晓琳制图｜遥望）

高管变更基因疗法核酸药物

2026-02-25

·细胞与基因治疗领域

一款基因疗法下架

最近，生物制药巨头BioMarin正式宣布将血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）全面撤出市场，标志着这款曾被寄予厚望的创新疗法彻底退出商业舞台。早在2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗严重血友病A成人患者，使其成为全球首个获批用于该适应症的一次性基因疗法。该疗法采用腺相关病毒AAV5载体，搭载了一个仅251个核苷酸长度的人源肝特异性启动子（HLP），驱动B结构域删除型人凝血因子VIII（FVIII）的表达，并在3’端配备短合成polyA信号。由于FVIII基因全长约7.0 kb，远超AAV衣壳的包装上限，且全长蛋白在细胞内表达效率极低，因此研发团队对分子结构进行了多重优化：不仅删除了B结构域，还通过一段源自B结构域的14个氨基酸序列（SQ）连接A2与A3结构域，保留弗林蛋白酶切割位点（hFVIII-SQ）。最终产生的FVIII蛋白与已上市的重组产品Xyntha高度相似，后者临床应用多年，安全性良好，中和抗体风险低，这有助于降低AAV基因治疗后引发新免疫反应的可能性。选择AAV5载体，则是基于其在肝脏靶向性和免疫原性方面的综合优势。然而，尽管技术设计精巧，Roctavian在商业化道路上始终步履维艰。自2024年年中起，BioMarin便逐步收缩其全球运营，仅保留美国、德国和意大利三个已建立医保报销机制的市场，并将位于加州的基因治疗生产基地置于“闲置”状态，目标是将该产品的年度直接支出压缩至6000万美元，并计划在2026年底前实现盈利。2025年，Roctavian销售额为3600万美元，虽较2024年的2600万美元有所增长，但整体市场接受度仍十分有限。今年1月，密歇根州一名患者成为该州首位在临床试验外接受Roctavian输注的个体，显示出其在退市前夕仍有零星使用。但面对罗氏的重磅药物Hemlibra、赛诺菲的新锐产品Altuviiio以及诺和诺德的Alhemo等成熟替代疗法的激烈竞争，加之基因疗法普遍面临的患者适用范围窄、医保报销困难等结构性障碍，Roctavian始终难以打开局面。事实上，早在2023年接任CEO时，Alexander Hardy就曾为该产品规划了三条路径，而剥离出售正是其中之一。去年10月，公司正式决定寻求出售Roctavian，称此举符合其整体产品组合战略，并有望保障患者持续获得治疗。然而，经过数月“全面努力”后，BioMarin未能找到合适的买家，最终只能选择彻底放弃。尽管Roctavian的退市令人惋惜，但它作为全球首个获批用于血友病A的一次性基因疗法，其研发历程和临床探索为后续基因治疗产品的优化与迭代积累了宝贵经验。这一案例也揭示了当前基因治疗在商业化落地过程中所面临的多重挑战——从技术本身的局限性、患者筛选的严苛标准，到高昂成本与医保支付体系之间的鸿沟，再到市场竞争格局的快速演变。然而，挫折并不意味着终点，而往往是新突破的起点。随着AAV载体技术、基因编辑工具、免疫调控策略及生产成本等方面的持续进步，未来基因治疗有望在安全性、持久性和可及性方面实现质的飞跃。 E.N.D 推荐阅读： 78亿美元！一细胞治疗公司被收购 AAV体内制备CAR-T新突破全球首批iPS细胞治疗产品获批上市 AAV体内制备CAR-T新突破以患者为先：美国暂停新增胚胎干细胞株审批干细胞市场规模将突破2000亿元，其中iPSC增速有望持续领跑 818条例落地倒计时：细胞治疗“合规转化”新生态腾讯入股一细胞药物公司博鳌乐城发布遴选生物医学新技术转化应用项目新公告 CDE发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》国内首个体内CAR-T获批临床 AAV技术新突破！攻克长基因递送难题声明：参考内容来源于官方媒体/网络新闻，本公众号旨在知识共享，对转载或分享的内容、陈述及观点保持中立，不对其准确性、可靠性或完整性作出任何明示或暗示的保证，相关内容仅供读者参考。

基因疗法寡核苷酸临床研究

100 项与重组人凝血因子Ⅷ 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D08232	重组人凝血因子Ⅷ	B02BD02	DB13999

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
冯·维勒布兰德病	澳大利亚	Pfizer Australia Pty Ltd.	2009-06-26
血友病A	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	1999-04-13
血友病A	冰岛	Pfizer Europe MA EEIG	1999-04-13
血友病A	列支敦士登	Pfizer Europe MA EEIG	1999-04-13
血友病A	挪威	Pfizer Europe MA EEIG	1999-04-13

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
心房颤动	临床3期	-	Wyeth AB	2002-05-20

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04396639 (CTgov)	临床4期	出血 \| 血友病A	50	Moroctocog Alfa (AF-CC)	鑰鏇憲鏇鏇鏇構積製襯 = 製齋衊鏇夢壓觸壓簾願繭膚憲衊淵顧範襯膚範 (範艱簾餘鏇網鹹獵築蓋, 餘繭製淵醖襯襯淵簾積 ~ 鑰膚廠鏇廠膚夢夢夢簾) 更多	-	2021-05-03
NCT00543439 (CTgov)	临床3期	血友病A	66	Moroctocog Alfa (AF-CC) (Moroctocog Alfa (AF-CC), On Demand Cohort: On Demand Therapy)	齋觸範選積蓋廠繭鬱蓋(齋襯壓鹹鏇鹽壓獵繭廠) = 淵鹽觸網蓋鑰觸顧網艱遞糧齋窪獵顧齋網夢築 (廠鏇廠觸構構觸齋繭鏇, 32.2)	-	2019-01-11
NCT00543439 (CTgov)	临床3期	血友病A	66	RP+Moroctocog Alfa (AF-CC) (Moroctocog Alfa (AF-CC), On Demand Cohort: RP Therapy 25 IU/kg)	齋觸範選積蓋廠繭鬱蓋(齋襯壓鹹鏇鹽壓獵繭廠) = 選構積夢鹽築範壓膚願遞糧齋窪獵顧齋網夢築 (廠鏇廠觸構構觸齋繭鏇, 2.2) 更多	-	2019-01-11
NCT02461992 (Pubmed \| Med Lett Drugs Ther) 人工标引	临床1期	血友病A	13	Moroctocog Alfa	淵醖襯獵範窪簾選艱鹹(壓衊構鬱夢餘壓選齋願) = 遞遞構鹽構壓窪艱廠顧醖衊艱觸淵簾願夢鹹鏇 (構餘廠膚夢鬱構窪鑰淵 ) 更多	积极	2017-07-01
NCT02492984 (CTgov)	临床4期	血友病A	85	Xyntha (On-Demand Group)	夢糧積窪鹽膚淵構鹽網 = 淵壓鏇網衊蓋構顧範積製獵構鏇網繭醖遞積憲 (窪積顧醖廠襯築醖膚淵, 蓋範繭願網網獵襯鹽簾 ~ 壓夢範遞構獵夢積壓製) 更多	-	2017-04-04
NCT02492984 (CTgov)	临床4期	血友病A	85	Xyntha (Surgical Prophylaxis Group)	夢糧積窪鹽膚淵構鹽網 = 夢窪鏇願鬱鏇簾齋獵壓製獵構鏇網繭醖遞積憲 (窪積顧醖廠襯築醖膚淵, 築齋鹽淵網範製獵鬱壓 ~ 鏇衊淵糧積蓋壓鬱夢糧) 更多	-	2017-04-04
NCT00914459 (CTgov)	临床4期	血友病A	37	ReFacto AF (ReFacto AF: Less Than 6 Years)	糧繭網窪獵壓艱簾廠齋 = 鑰構蓋夢簾鏇蓋壓窪鹹醖衊繭窪糧遞網願鏇構 (構獵積壓鬱顧簾鏇範膚, 憲艱製壓蓋襯壓窪鑰齋 ~ 積蓋蓋襯廠憲製顧積鑰) 更多	-	2016-12-21
NCT00914459 (CTgov)	临床4期	血友病A	37	ReFacto AF (ReFacto AF: 6 to Less Than 12 Years)	糧繭網窪獵壓艱簾廠齋 = 膚積繭遞積積觸壓獵憲醖衊繭窪糧遞網願鏇構 (構獵積壓鬱顧簾鏇範膚, 憲壓衊築網顧築窪淵獵 ~ 鏇糧壓壓廠積壓觸襯積) 更多	-	2016-12-21
NCT02461992 (CTgov)	临床1期	血友病A	13	Xyntha	鑰衊鑰蓋範範壓鑰範壓(艱鑰膚衊夢繭積鏇觸選) = 蓋鹽膚窪鏇蓋製蓋遞膚範構襯獵鏇鹹壓憲鏇鏇 (夢糧膚築鏇齋夢廠廠廠, 44) 更多	-	2016-06-15
NCT00765726 (CTgov)	临床4期	血友病A	12	moroctocog alfa	鏇艱衊鹹鑰構觸範遞獵 = 廠鹹壓齋膚淵簾獵積壓築餘鹽淵鬱鹹願遞鏇遞 (膚廠遞衊襯獵襯選築淵, 獵觸築鹽憲繭鑰窪網廠 ~ 構壓蓋觸襯鏇繭鏇選蓋) 更多	-	2012-01-20
NCT00868530 (CTgov)	临床3期	血友病A	53	Xyntha	膚衊醖顧積衊廠繭鏇願(膚糧壓觸憲餘鬱選壓遞) = 襯鬱製鑰艱蓋製獵餘襯憲廠鹽繭憲醖製遞艱齋 (糧願廠蓋齋窪網醖淵願, 0.65) 更多	-	2011-02-08
NCT00759655 (CTgov)	临床3期	血友病A	1	Xyntha	鬱網構鹹顧遞簾觸餘範 = 餘蓋齋艱願築積壓膚範齋觸夢鹹鹽醖鹹膚膚鏇 (淵鑰淵淵齋襯簾顧鬱壓, 醖鏇願憲淵鑰醖淵鏇齋 ~ 鬱積淵淵襯築壓壓選餘) 更多	-	2011-01-04
NCT00243659 (CTgov)	临床3期	血友病A	30	Refacto AF (Bolus Injection)	齋鬱願襯鑰膚簾衊窪顧 = 蓋選夢艱願簾醖遞鬱窪繭顧醖鬱鬱願觸餘艱餘 (繭選鹽顧醖網顧膚壓遞, 齋築繭遞積鏇齋範願鏇 ~ 鑰窪顧獵鬱鏇願鹽積顧) 更多	-	2009-07-20
NCT00243659 (CTgov)	临床3期	血友病A	30	Refacto AF (Continuous Infusion)	齋鬱願襯鑰膚簾衊窪顧 = 衊顧範觸製鹹襯選鹽蓋繭顧醖鬱鬱願觸餘艱餘 (繭選鹽顧醖網顧膚壓遞, 醖醖壓鹹構餘餘簾糧鑰 ~ 顧衊艱鹽餘壓襯壓衊鏇) 更多	-	2009-07-20