Azercabtagene Zapreleucel

▎药明康德内容团队编辑 本期看点 1. 现货型同种异体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法azer-cel在一项1b期临床试验中使3名复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者获得完全缓解（CR），CR率为33%。 2. 治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者的在研基因疗法ATSN-101的早期临床试验结果积极，高剂量组患者的一项视力指标改善了100倍。 3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。 药明康德内容团队整理 Azer-cel：公布1b期临床试验数据 Imugene公司宣布，其现货型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法azercabtagene zapreleucel（azer-cel）治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）的1b期临床试验取得了令人鼓舞的初步结果。该研究针对的是接受自体CAR-T细胞疗法治疗后复发的DLBCL患者，所有患者在试验前均接受过4-5线治疗。截至目前，已有10名患者接受了azer-cel治疗，A队列的6名患者接受了azer-cel+清淋化疗治疗，B队列的4名患者接受了azer-cel+清淋化疗+白介素-2（IL-2）治疗。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。此外，azer-cel+清淋化疗+IL-2的治疗在DLBCL患者中显示出了临床上有意义的疗效和持续性。在所有接受治疗的患者中，总缓解率为44%，其中3名患者达到了CR，1名患者达到了部分缓解（PR）。队列B中获得CR的两名患者已分别持续缓解超过90天和120天。目前，B队列的4名患者均仍在试验中，1名患者在等待评估。 ▲Azer-cel的1b期研究结果（图片来源：参考资料[1]） 除了研究azer-cel在血液癌症中的疗效外，Imugene公司还计划将azer-cel与其新颖的onCARlytics结合，用于治疗实体肿瘤患者。 ATSN-101：公布1/2期临床试验数据 Atsena Therapeutics公司公布了其在研基因疗法ATSN-101治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙患者的1/2期临床试验数据。ATSN-101是一种以腺相关病毒5（AAV5）为载体的基因治疗药物，通过视网膜下注射将功能性的人类GUCY2D基因引入光感受器。ATSN-101已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药资格，用于治疗GUCY2D相关LCA1。 该研究中，15名经过确认的LCA1患者接受了单侧视网膜下注射，以确定ATSN-101的安全性和初步有效性。结果显示，在高剂量组中，暗适应全视场刺激测试（FST）的平均变化为20.3 dB，这意味着接受治疗眼睛的暗适应FST改善了100倍。这种改善在第28天时首次被观察到，并持续了12个月（p=0.012）。在最佳矫正视力（BCVA）方面也观察到轻微的改善，治疗后第12个月时高剂量组的平均改善为0.16 logMAR，或相当于视力表上的8个字母（p=0.10）。 安全性方面，所有不良事件的严重程度均为轻度（91%）或中度（9%）。没有报告与药物相关的严重不良事件，且大多数治疗伴发不良事件与手术过程相关。眼部炎症为轻度，并可通过类固醇治疗逆转。 DYNE-251：公布1/2期临床试验的新数据 Dyne Therapeutics公司公布了其进行中的1/2期试验DELIVER的最新临床数据。该试验旨在评估其在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在适合进行外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良患者中的疗效与安全性。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸（PMO）与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体片段（Fab）偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送，促进核内外显子跳跃，从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病的进展。 此次公布的结果显示，在接受DYNE-251治疗后，多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。接受20 mg/kg剂量治疗患者的平均绝对抗肌萎缩蛋白表达为正常值的3.71%（未根据肌肉含量进行调整），比接受每周一次标准治疗的临床试验中所报告的0.3%高出10倍以上。接受20 mg/kg和10 mg/kg剂量治疗的患者在多个临床功能终点均有显著改善，包括北极星步行评估（NSAA）、步速95百分位数（SV95C）、10米步行/跑步时间（10-MWR）、从地面起身的时间。在试验6个月到12个月期间，10 mg/kg组患者在所有的指标中均显示出持续改善。基于这些积极数据和与监管单位讨论的结果，Dyne正在准备启动DELIVER试验中的注册性队列。 VAX-31：公布1/2期临床试验数据 Vaxcyte公司宣布，其候选31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31在一项针对1015名50岁及以上健康成人的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。基于这一积极结果，该公司已决定将VAX-31推进至成人3期临床试验。 在这项1/2期研究中，VAX-31在所有研究剂量中均显示出良好的耐受性，并在整个六个月的评估期间展现了与获批20价肺炎球菌结合疫苗相似的安全性。VAX-31在所有研究剂量中对所有31种血清型均表现出强劲的调理吞噬作用（OPA）免疫反应。在中剂量和高剂量下，VAX-31与获批疫苗相比，针对两种疫苗共享的20种血清型，均达到或超过了OPA反应非劣效性标准。高剂量的VAX-31与获批20价疫苗相比，20种血清型中18种的平均OPA免疫反应更强，其中7种血清型的免疫反应显著高于活性对照。对于VAX-31独有的11种血清型，所有三种剂量与获批20价疫苗相比均达到了优效性标准。 JNT-517：公布1/2期临床试验的新数据 Jnana Therapeutics公司公布了其在研疗法JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的1/2期临床试验中的第二剂量组（150 mg，每日两次）的试验结果。JNT-517是一种针对苯丙氨酸（Phe）转运蛋白SLC6A19的小分子抑制剂，为潜在“first-in-class”口服疗法，适用于所有年龄段和基因型的PKU患者。 此次公布的150 mg组数据基于18名受试者，其中11人服用JNT-517，7人服用安慰剂，历时28天。结果显示，JNT-517在第14、21、28天将患者平均血液Phe水平较基线降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg剂量组在相同时间段内的平均血液Phe水平降低了44%。患者在用药开始后7天内观察到快速的疗效，血液Phe水平显著降低，并在28天的用药期间持续维持。无论基线Phe水平或之前的PKU治疗史如何，所有参与者均表现出显著的疗效。安全性方面，JNT-517耐受性良好，无严重不良事件，无临床显著的实验室参数变化，除Phe外，未观察到血液氨基酸的临床显著变化，与75 mg剂量组和1a期健康志愿者研究的安全性一致。基于这些积极结果，该公司计划在2025年初启动关键性3期临床试验，评估JNT-517治疗PKU的效果。 BX004：公布1b/2a期临床试验的新数据 BiomX公司公布了其用于治疗铜绿假单胞菌（PsA）引起慢性肺部感染的囊性纤维化（CF）患者的固定多噬菌体组合疗法BX004的1b/2a期研究的新数据。PsA是引起CF患者肺部感染和死亡的主要因素。BX004旨在靶向和破坏PsA。 此次公布的结果显示，在研究的第一部分，接受BX004-A鸡尾酒疗法的受试者在第15天时，其痰液中的PsA菌落形成单位（CFU）/g的减少幅度较基线相比更大，而安慰剂组没有这种效果。在试验的第二部分，14%的BX004-A治疗组受试者在第10天（治疗结束）时痰液中的PsA培养结果为阴性，而安慰剂组的这一比例为0%。此外，在持续使用相同吸入抗生素且未更换或交替使用抗生素、正在接受elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）标准治疗、1秒用力呼气量（FEV1）＜70%的肺功能较差的患者亚组中，BX004-A治疗组患者的肺功能（以FEV1衡量）增加了5.66%，而安慰剂组则下降了3.23%。此外，所有接受BX004-A治疗的受试者痰液中均检测到了噬菌体，治疗过程中未发现与治疗相关的噬菌体耐药性，也没有严重的不良事件。 APTN-101：IND申请获得FDA许可 Adaptin Bio公司宣布其主打项目APTN-101的IND申请已获美国FDA批准，该公司即将推动该候选药物的“first-in-human”临床1期试验，以评估其用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的疗效与安全性。APTN-101是该公司专有的BRiTE（大脑双特异性T细胞接合剂）疗法，设计靶向EGFRvIII分子，这是一种与侵袭性脑肿瘤相关的蛋白。在临床前研究中，APTN-101具有超过对照药物7倍的大脑分布增强的效果，并在消除恶性胶质瘤肿瘤方面表现强劲，具有成为“best-in-class”药物的潜力。 MDG1015：IND申请获得FDA许可 Medigene公司宣布，其主打项目MDG1015的IND申请已获得美国FDA的批准，可启动1期临床试验，针对晚期胃癌、卵巢癌、粘液样/圆细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤患者。MDG1015是一种潜在“first-in-class”的第三代T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法，靶向NY-ESO-1/LAGE-1a，其TCR能够特异性识别靶点，同时具有较高的安全性和敏感性。这些TCR-T细胞通过添加专有的PD1-41BB共刺激开关蛋白（CSP）技术得到进一步增强，对表达不同水平PD-L1的肿瘤细胞均具有显著增强的抗肿瘤活性。 与第一代TCR-T疗法相比，MDG1015的生产过程更快，只需要6天就可以扩增出治疗所需的细胞。这些细胞更年轻、更健康，在治疗时需要的细胞数量可能更少。整个治疗过程从采集患者的细胞到输注治疗的时间缩短到大约20天。此外，生成的MDG1015细胞几乎都是CD8+细胞，其中大约95%的细胞都具有类似干细胞的特质，这意味着它们可以在体内存活更长时间，提供更持续的治疗效果，同时可能减少不良事件。 OpCT-001：IND申请获得FDA许可 BlueRock Therapeutics公司宣布OpCT-001的IND申请已获得美国FDA的批准。OpCT-001是一种在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，旨在治疗原发性光感受器疾病。原发性光感受器疾病是遗传性视网膜病变的一个亚组，影响视网膜中光感受器细胞的结构和功能，导致儿童和成人视力的不可逆丧失。新闻稿指出，OpCT-001是首个针对原发性光感受器疾病进行临床测试的iPSC衍生细胞疗法。 LA-GLA：IND申请获得FDA许可 Hanmi Pharmaceutical公司宣布，其用于治疗法布里病的候选药物LA-GLA的IND申请已获得美国FDA的批准。目前，大多数法布里病患者通过使用基因重组技术开发的酶替代疗法进行治疗，患者每两周需要到医院接受长时间的静脉注射。LA-GLA是一种每月一次皮下注射的下一代长效酶替代疗法，使用更具便利性。在非临床研究中，LA-GLA在改善肾功能、血管疾病和外周神经障碍方面显示出优于现有治疗药物的效果。基于这些成果，该药物于2024年5月获得了美国FDA授予的孤儿药资格。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Three Complete Responses in Azer-Cel Allogeneic CD19 CAR T Phase 1b Trial in Blood Cancer (Diffuse Large B-Cell Lymphoma). 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Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941540/0/en/Boehringer-Ingelheim-announces-plans-to-advance-potential-new-treatment-for-Geographic-Atrophy-following-positive-Phase-I-results.html [12] Atsena Therapeutics Announces 12-Month Safety and Efficacy Data from Phase I/II Clinical Trial of ATSN-101 in LCA1 Published in The Lancet. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941896/0/en/Atsena-Therapeutics-Announces-12-Month-Safety-and-Efficacy-Data-from-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-ATSN-101-in-LCA1-Published-in-The-Lancet.html [13] Medigene Announces U.S. FDA Clearance of IND Application for MDG1015, a First-in-Class, Third Generation T Cell Receptor Engineered T Cell (TCR-T) Therapy for Multiple Solid Tumor Indications. 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Retrieved September 6, 2024 from https://www.oncoc4.com/index.php/blog/news-releases/item/23-oncoc4-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-trial-for-novel-siglec10-immune-checkpoint-inhibitor-onc-841-for-solid-tumors [16] Adaptin Bio Announces FDA Clearance of IND Application for APTN-101 in Glioblastoma. Retrieved September 5, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240905978578/en/Adaptin-Bio-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-APTN-101-in-Glioblastoma 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。现货型同种异体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法azer-cel在一项1b期临床试验中使3名复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者获得完全缓解（CR），CR率为33%。沙砾生物开发的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品GT201注射液获得了美国FDA的IND批准。在临床试验中，GT201治疗非小细胞肺癌患者的疾病控制率达100%。用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可。此前的研究显示，高剂量组患者的外周转甲状腺素蛋白（TTR）水平较基线平均下降超过90%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ Imugene公司宣布，其现货型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法azercabtagene zapreleucel（azer-cel）治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）的1b期临床试验取得了令人鼓舞的初步结果。该研究针对的是接受自体CAR-T细胞疗法治疗后复发的DLBCL患者，所有患者在试验前均接受过4-5线治疗。截至目前，已有10名患者接受了azer-cel治疗，A队列的6名患者接受了azer-cel+清淋化疗治疗，B队列的4名患者接受了azer-cel+清淋化疗+白介素-2（IL-2）治疗。 研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。此外，azer-cel+清淋化疗+IL-2的治疗在DLBCL患者中显示出了临床上有意义的疗效和持续性。在所有接受治疗的患者中，总缓解率为44%，其中3名患者达到了CR，1名患者达到了部分缓解（PR）。队列B中获得CR的两名患者已分别持续缓解超过90天和120天。目前，B队列的4名患者均仍在试验中，1名患者在等待评估。 ▲Azer-cel的1b期研究结果（图片来源：参考资料[1]） 除了研究azer-cel在血液癌症中的疗效外，Imugene公司还计划将azer-cel与其新颖的onCARlytics计划结合，用于治疗实体肿瘤患者，覆盖90%的非血液癌症。 ◇ Atsena Therapeutics公司公布了其在研基因疗法ATSN-101治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA1）患者的1/2期临床试验数据。ATSN-101是一种以腺相关病毒5（AAV5）为载体的基因治疗药物，通过视网膜下注射将功能性的人类GUCY2D基因引入光感受器。ATSN-101已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药资格，用于治疗GUCY2D相关LCA1。 该研究中，15名经过确认的LCA1患者接受了单侧视网膜下注射，以确定ATSN-101的安全性和初步有效性。结果显示，在高剂量组中，暗适应全视场刺激测试（FST）的平均变化为20.3 dB，这意味着接受治疗眼睛的暗适应FST改善了100倍。这种改善在第28天时首次被观察到，并持续了12个月（p=0.012）。在最佳矫正视力（BCVA）方面也观察到轻微的改善，治疗后第12个月时高剂量组的平均改善为0.16 logMAR，或相当于视力表上的8个字母（p=0.10）。 安全性方面，所有不良事件的严重程度均为轻度（91%）或中度（9%）。没有报告与药物相关的严重不良事件，且大多数治疗伴发不良事件与手术过程相关。眼部炎症为轻度，并可通过类固醇治疗逆转。 ◇ Cartesian Therapeutics公司宣布，其下一代自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）mRNA工程化CAR-T细胞疗法Descartes-15的首个人体1期试验已完成首例患者输注。与公司的主打候选产品Descartes-08类似，Descartes-15的设计不需要预处理化疗，也不使用整合载体。在临床前研究中，Descartes-15与Descartes-08相比，CAR表达量增加了约十倍，并具有选择性的靶点特异性杀伤作用。该1期剂量递增试验将评估门诊条件下Descartes-15在多发性骨髓瘤患者中的安全性和耐受性。在1期剂量递增试验之后，公司预计将进一步评估Descartes-15在自身免疫疾病中的应用。 ◇ Medigene公司宣布，其主打项目MDG1015的IND申请已获得美国FDA的批准，可启动1期临床试验，针对晚期胃癌、卵巢癌、粘液样/圆细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤患者。MDG1015是一种潜在“first-in-class”的第三代T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法，靶向NY-ESO-1/LAGE-1a，其TCR能够特异性识别靶点，同时具有较高的安全性和敏感性。这些TCR-T细胞通过添加专有的PD1-41BB共刺激开关蛋白（CSP）技术得到进一步增强，对表达不同水平PD-L1的肿瘤细胞均具有显著增强的抗肿瘤活性。 与第一代TCR-T疗法相比，MDG1015的生产过程更快，只需要6天就可以扩增出治疗所需的细胞。这些细胞更年轻、更健康，在治疗时需要的细胞数量可能更少。整个治疗过程从采集病人的细胞到输注治疗的时间缩短到大约20天。此外，生成的MDG1015细胞几乎都是CD8+细胞，其中大约95%的细胞都具有类似干细胞的特质，这意味着它们可以在体内存活更长时间，提供更持续的治疗效果，同时可能减少不良事件。 ◇ BlueRock Therapeutics公司宣布OpCT-001的IND申请已获得美国FDA的批准。OpCT-001是一种在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，旨在治疗原发性光感受器疾病。原发性光感受器疾病是遗传性视网膜病变的一个亚组，影响视网膜中光感受器细胞的结构和功能，导致儿童和成人视力的不可逆丧失。新闻稿指出，OpCT-001是首个针对原发性光感受器疾病进行临床测试的iPSC衍生细胞疗法。 ◇ 沙砾生物宣布，其TIL产品GT201注射液获得了美国FDA的IND批准。GT201是一种基因工程TIL产品，该产品过表达一种提高T细胞功能的膜结合型IL-15复合物，从而增强了TIL细胞的体内存续性和抗肿瘤能力。 2023年7月，GT201注射液获批中国IND。临床疗效方面，多例患者的肿瘤明显缩小且病情缓解，其中一名患者接受GT201治疗后，肿瘤相比治疗前减少了69%。在所有非小细胞肺癌患者中，GT201的疾病控制（肿瘤部分缓解或病情稳定超过24周）率达到100%。另外在细胞存续方面，GT201细胞在所有患者中稳定扩增，存续时间超过6个月。安全性方面，GT201安全性良好，未观察到与GT201细胞直接相关的严重不良反应。所有不良反应在14天内消失、或降为2级或更低。 ◇ 锐正基因（Accuredit）宣布其自主研发基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。ART001通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 2024年6月，锐正基因在美国圣地亚哥举行的2024年国际生物大会（BIO 2024）上发布了ART001的24周临床研究数据，受试者在用药4周后直至24周，高剂量组的外周TTR蛋白水平较基线平均下降超过90%。截至目前，所有受试者均已跟进36周或以上，药效依然保持稳定。安全性方面，ART001所有受试者均未出现任何输注相关反应。同时，在基因编辑产品最受关注的脱靶编辑安全性方面，ART001在几十倍的饱和剂量下，未检测到脱靶编辑。根据锐正基因新闻稿介绍，综合安全性和药效，ART001具备“best-in-class”的潜力。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Arsenal Biosciences公司宣布完成了3.25亿美元的C轮融资，所得资金将用于推进其核心项目的开发。该公司将继续基于其专有T细胞工程化技术构建治疗癌症的研发管线，并开发发现新型细胞疗法的工具。 ArsenalBio旨在利用基于CRISPR的基因编辑对T细胞进行重新编程，在提高T细胞抗癌活性的同时，降低其潜在毒性。该公司对T细胞的重新编程包括引入逻辑门控（logic gate）元件，这种元件让生成的CAR-T细胞只有在识别肿瘤细胞表面表达的两种不同蛋白时才会激活，进一步提高了T细胞疗法的特异性。此外，该公司的技术平台还能够引入克服肿瘤微环境、提高细胞持久性和增强肿瘤炎症反应的多种元件，从而提高T细胞疗法的效力和持久性。 ◇ Acepodia公司宣布与辉瑞公司旗下的辉瑞Ignite达成战略临床合作，共同支持在自身免疫疾病领域开发其在研疗法。在这一协议下，辉瑞Ignite将为Acepodia提供战略指导和资源支持，助力其开发治疗肿瘤和自身免疫疾病的潜在“first-in-class”细胞疗法。 Acepodia的抗体偶联细胞（antibody cell conjugate，ACC）平台使用生物正交化学，基于2022年诺贝尔奖得主Carolyn Bertozzi博士在将点击化学应用于活体系统方面的开创性工作，创造了一种无需基因工程的现货型CAR-T细胞疗法。这种疗法更易于规模化生产，并避免了CAR-T细胞疗法常见的细胞因子释放综合征、神经毒性等副作用。 Acepodia的首个临床期候选药物ACE1831是一款靶向CD20的现货型γδ2 T细胞疗法。它目前正在进行针对非霍奇金淋巴瘤患者的1期人体临床试验，并在最低剂量下单次治疗后展示了强效且持久的效果。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Three Complete Responses in Azer-Cel Allogeneic CD19 CAR T Phase 1b Trial in Blood Cancer (Diffuse Large B-Cell Lymphoma). Retrieved September 6, 2024, from https://app.sharelinktechnologies.com/announcement/asx/9ec9d95529ab3adb318296ee5b344164 [2] Cartesian Therapeutics Announces First Patient Dosed in First-In-Human Phase 1 Trial of Next-Generation mRNA CAR-T Cell Therapy Descartes-15. Retrieved September 6, 2024, from https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cartesian-therapeutics-announces-first-patient-dosed-first-human [3] BlueRock Therapeutics announces FDA clearance of IND application for investigational iPSC-derived cell therapy OpCT-001 for the treatment of primary photoreceptor diseases. Retrieved September 6, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2939564/0/en/BlueRock-Therapeutics-announces-FDA-clearance-of-IND-application-for-investigational-iPSC-derived-cell-therapy-OpCT-001-for-the-treatment-of-primary-photoreceptor-diseases.html [4] Atsena Therapeutics Announces 12-Month Safety and Efficacy Data from Phase I/II Clinical Trial of ATSN-101 in LCA1 Published in The Lancet. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941896/0/en/Atsena-Therapeutics-Announces-12-Month-Safety-and-Efficacy-Data-from-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-ATSN-101-in-LCA1-Published-in-The-Lancet.html [5] Medigene Announces U.S. FDA Clearance of IND Application for MDG1015, a First-in-Class, Third Generation T Cell Receptor Engineered T Cell (TCR-T) Therapy for Multiple Solid Tumor Indications. Retrieved September 6, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/05/2941272/0/en/Medigene-Announces-U-S-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-MDG1015-a-First-in-Class-Third-Generation-T-Cell-Receptor-Engineered-T-Cell-TCR-T-Therapy-for-Multiple-Solid-Tumor-Indic.html [6] 沙砾生物基因编辑TIL产品——GT201继获批中国IND后又获美国FDA IND批准. Retrieved September 6, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/9J1AGvNOMehiQhmgqhJ1Aw [7] 中国首个：锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可. Retrieved Sep 2， 2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw [8] ArsenalBio Announces $325 Million Financing to Advance Programmable Cell Therapy Programs Through Clinical Development. Retrieved September 5, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240904326521/en/ArsenalBio-Announces-325-Million-Financing-to-Advance-Programmable-Cell-Therapy-Programs-Through-Clinical-Development [9] Acepodia Enters Strategic Clinical Collaboration with Pfizer to Accelerate Development of Antibody-Cell Conjugation-Based Cell Therapies in Autoimmune Diseases. Retrieved September 4, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/acepodia-enters-strategic-clinical-collaboration-with-pfizer-to-accelerate-development-of-antibody-cell-conjugation-based-cell-therapies-in-autoimmune-diseases-302236377.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新