Pilot Study of Asciminib as a Maintenance Treatment Post Cellular Therapies in Adults With Philadelphia Chromosome Positive Acute Lymphoblastic Leukemia

This phase I trial tests the safety, side effects and best dose of asciminib as maintenance treatment for adults with Philadelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukemia (ALL) who have undergone cellular therapies such as hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) or chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy. Maintenance treatment is given to help keep cancer from coming back after it has disappeared following initial therapy. Asciminib may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Giving asciminib may be safe and tolerable as maintenance treatment for adult patients with Philadelphia chromosome positive ALL who have undergone cellular therapies.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT07039760

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

An Early Phase 1 Study of Asciminib With or Without Sildenafil for Brain Tumors

Dissemination of medulloblastoma is an independent risk factor of poor prognosis. Dissemination of medulloblastoma at recurrence is nearly universally fatal. ABL1 and 2 have been recently found to mediate the dissemination of medulloblastoma. Genetically inactivating ABL1 and 2 resulted in decreased leptomeningeal medulloblastoma and improved overall survival (OS) in rodent models. Asciminib is an FDA approved for the treatment of chronic myeloid leukemia and is well tolerated, likely due to its specificity for ABL1 and ABL2. Asciminib is a P-glycoprotein (P-gp) substrate and thus may be susceptible to being pumped out of tumor cells and brain endothelial cells. It is unclear if asciminib can enter the central nervous system (CNS) and brain tumors in adequate concentration to have anti-tumor effects.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

NCT06409936

/ Recruiting临床2期IIT

Asciminib as Single Agent or in Combination With Nilotinib in the 1st-line Treatment of BCR-ABL1+ Chronic Myeloid Leukemia: a Randomized GIMEMA-GELMC Phase II Study PEARL Study: PotEntial of Asciminib in the eaRly Treatment of CML

A phase 2, interventional, randomized unblinded study will be conducted in newly diagnosed CP CML patients, to investigate the efficacy and the safety of asciminib at a dose of 80 mg QD as single agent (arm A) or 40 mg BID in combination with nilotinib 300 mg BID (arm B).
All patients in both arm A and arm B will be treated for a minimum of 2 years (core phase). If they will have achieved a DMR (MR4), or if it will be in the interest of the patient, the treatment will be continued.
During the consolidation phase (2 years) asciminib will be continued at the same dose in both arms; in the combination arm the nilotinib dose will be reduced to 300 mg daily.
The patients maintaining a stable MR4 up to the end of the fourth year will discontinue the treatment (TFR phase). The rate of TFR at 5 year (1 year after discontinuation) will be evaluated.

开始日期2025-06-26

申办/合作机构

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

100 项与盐酸阿思尼布相关的临床结果

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100 项与盐酸阿思尼布相关的转化医学

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100 项与盐酸阿思尼布相关的专利（医药）

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项与盐酸阿思尼布相关的文献（医药）

2025-12-01·CANCER CHEMOTHERAPY AND PHARMACOLOGY

Population pharmacokinetic modeling of asciminib in support of exposure-response and ethnic sensitivity analyses in patients with chronic myeloid leukemia

Article

作者: Darstein, Christelle ; Sy, Sherwin K B ; Kawakita, Yasunori ; Yoon, Deokyong ; Wu, Shengyuan ; Grosch, Kai ; Dasgupta, Kohinoor ; Yang, Yiqun ; Kapoor, Shruti ; Hoch, Matthias

BACKGROUND:

The original population pharmacokinetics (popPK) model for asciminib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) was refined to address drug development needs in support of drug submission, namely, attainment of target drug exposure in specific patient populations, populating individual daily exposures for exposure-response analyses of key efficacy and safety endpoints, confirmation of comparability in exposure between 40 mg b.i.d. and 80 mg q.d., and assessment of ethnic insensitivity.

METHODS:

Participants from two organ dysfunction studies, patients with CML in blast and acute phases and acute lymphoblastic leukemia and patients from a phase III efficacy study in newly diagnosed Ph + CML-CP, and data from a dedicated phase II study in the Chinese patients previously treated with at least two prior tyrosine kinase inhibitors, and a phase IIIb study comparing two dose regimens of asciminib (40 mg b.i.d. and 80 mg q.d.) were included in the revised popPK model. Covariates evaluated were line of therapy, baseline renal and hepatic functions, Chinese or Japanese ethnicity.

RESULTS:

The apparent clearance and steady-state volume of distribution of asciminib were 6.84 L/h and 110 L, respectively, for a typical individual of 70 kg weight and 90 mL/min absolute glomerular filtration rate. Both the 40 mg b.i.d. and 80 mg q.d. resulted in a steady-state daily AUC of 12,600 ng.h/mL, and there was no difference between lines of therapy. Effects of renal or hepatic impairment on clearance were not clinically relevant. Chinese and Japanese exhibited similar PK as that of the global population.

CONCLUSIONS:

The 40 mg b.i.d. and 80 mg q.d. regimens are comparable in their daily exposure, supporting the use of the two dosing regimens in newly diagnosed and previously treated CML-CP patients. The PK of asciminib is insensitive to ethnic differences and no dose adjustment is required for severe renal and hepatic impaired patients.

2025-08-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF HEMATOLOGY

Synergistic effect of asciminib with reduced doses of ponatinib in human Ph + myeloid leukemia with the T315M mutation

Article

作者: Harama, Daisuke ; Nguyen, Thao ; Inukai, Takeshi ; Kasai, Shin ; Akahane, Koshi ; Goi, Kumiko ; Komatsu, Chiaki ; Tamai, Minori ; Kagami, Keiko

Abstract:

In Philadelphia chromosome-positive (Ph +) leukemia, substitution of threonine at the 315 position of BCR::ABL1 with isoleucine (T315I) induces severe resistance to tyrosine kinase inhibitors (TKIs). Of clinical importance, the substitution of the baseline T315I mutation by methionine (I315M) was reported in a Ph + leukemia patient treated with ponatinib. The resultant T315M mutation induces severe TKI-resistance in a murine Ba/F3 model. Asciminib, an allosteric inhibitor of BCR::ABL1, is reportedly active in ponatinib-resistant patients with the T315I mutation. Although asciminib alone is not active in a murine Ba/F3 model with the T315M mutation, asciminib and ponatinib show synergistic activities. In the present study, we introduced the T315M mutation into the intrinsic BCR::ABL1 gene of two Ph + myeloid and one Ph + lymphoid leukemia cell lines using the CRISPR/Cas9 system to directly verify the utility of the combined asciminib and ponatinib in human models. All three T315M-acquired sublines were more resistant to TKIs including ponatinib than T315I-acquired sublines. Notably, asciminib exhibited a stronger synergistic effect with reduced doses of ponatinib in the T315M-acquired sublines of two myeloid cell lines, but not in the lymphoid cell line. This indicates that the combination of ponatinib and asciminib may have a clinical utility in human Ph + myeloid leukemia.

2025-08-01·PROTEIN SCIENCE

A computational dynamic model of combination treatment for type II inhibitors with asciminib.

Article

作者: Friedman, Ran ; de Wijn, Astrid S ; Sheehan, J Roadnight

Despite continuous strides forward in drug development, resistance to treatment looms large in the battle against cancer as well as communicable diseases. Chronic myeloid leukemia (CML) is treated with targeted therapy and treatment is personalized when resistance arises. It has been extensively studied and is used as a model for targeted therapy. In this study, we examine combination treatments of type II Abl1 inhibitors and asciminib (an allosteric regulator) through a computational model at patient relevant concentrations. Due to the separate binding sites of type II inhibitors and asciminib, we propose their combination treatment as potentially robust to resistance. We find that the simultaneous cobinding of type II inhibitors and asciminib is high in synergetic combinations. As an aid to designing and comparing combination treatments, we put forward an equation that expands on the previously published effective ratio of IC₅₀ (ERIC). Unlike usual comparisons of IC₅₀ values, ERIC takes patient plasma concentrations into account. This study shows that the product of two ERIC values ( __-mml:math xmlns:mml="http://www.w3.org/1998/Math/MathML"-__ ERIC combo $$ {\mathrm{ERIC}}_{\mathrm{combo}} $$ ) creates comparable approximations of the effectiveness of combination treatments with low levels of synergy or antagonism at different concentrations. Its simple formulation is done without experiments and requires less computation and input data than the current standard of ZIP values. As such, the new scheme is a useful complement to experiments that deal with synergy in drug use.

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项与盐酸阿思尼布相关的新闻（医药）

2025-07-22

·医药地理

诺华2025H1财报：双位数增长背后，创新药成关键引擎

2025年的钟声刚刚过半，诺华便以一份“超速”财报震撼全球医药市场：营收与利润双位数跃升，核心创新药管线全面点火，资本回报计划再度加码。这不仅是一组亮眼的数字，更是一张清晰的战略答卷——在专利悬崖与竞争红海并存的时代，诺华正以创新驱动高增长，用真金白银回馈投资者，向世界宣告：大象不仅能跳舞，还能加速奔跑。诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）在评论2025年第二季度业绩时表示：”诺华第二季度业绩再度表现强劲，净销售额和核心营业收入均实现双位数增长。Kisqali（凯丽隆®）、Pluvicto（暂未在中国上市）和Scemblix（信倍立®）等新药及新适应症上市后表现出色，彰显了我们在产品组合方面的更新迭代能力。本季度我们在未来产品线方面也取得了重要进展，包括Pluvicto用于PSMA阳性转移性激素敏感性前列腺癌的III期研究获得第三项积极结果，以及启动OAV101 IT用于脊髓性肌萎缩症的全球注册申请。凭借稳健的资产负债表和对中长期增长的信心，我们决定启动最高达100亿美元的股票回购计划，以履行我们对均衡资本配置的承诺。”一、核心速览：业绩“超预期”，全年指引再上调在2025年第二季度，诺华再次展现了其强劲的财务表现，实现了双位数的销售增长和核心运营收入的增长。净销售额达到了140.5亿美元，同比增长12%，而核心营业收入则上升至59.25亿美元，同比增长20%。尤为值得一提的是，核心运营利润率达到了42.2%，同比增加340个基点。在2025上半年，诺华净销售额达到了272.87亿美元，同比增长12%，核心营业收入115亿元，同比增长21%，其中中国区净销售额22亿美元，同比增长8%。基于如此亮眼的表现，诺华上调了其2025财年的核心运营收入指引，预计销售额将实现高个位数增长，并且核心运营收入将以低两位数的速度增长。图1 财务摘要来源：诺华2025Q2财报二、增长引擎拆解：六大“火箭单品”齐发诺华的持续增长得益于几款明星产品的突出表现，这包括Kisqali（凯丽隆®）、Entresto（诺欣妥®）、Kesimpta（全欣达®）、Scemblix（信倍立®）、Leqvio（乐可为®）以及Pluvicto等六大“火箭单品”。在二季度，Kisqali（凯丽隆®）凭借在美国市场新推出的早期乳腺癌适应症及转移性乳腺癌市场份额的增加，达到了11.77亿美元的销售额，同比增长64%。Entresto（诺欣妥®）在心血管领域的需求推动下，销售额达到23.57亿美元，同比增长22%。作为全球首款血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI），此款药物近年来在中国市场销售表现强劲，自2017年在中国获批心衰适应症、2021年获批高血压适应症后，销售额持续攀升，2024年院端销售额增至约38亿元（如图2），成为心血管领域的重磅产品，近期因专利侵高风险未被纳入第十一批集采目录。全球唯一为多发性硬化患者定制的全人源CD20单抗Kesimpta（全欣达®）在需求增长和市场准入强劲的推动下，销售额也突破10亿美元，同比增长33%。此外，Scemblix（信倍立®）在慢性髓细胞白血病治疗中的应用也取得了显著进展，销售额达2.98亿美元，同比激增79%。全球首创小干扰RNA降胆固醇药物Leqvio（乐可为®）以2.98亿美元的销售额实现61%的稳步增长。用于更早线未经化疗的PSMA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌的Pluvicto销售额达4.54亿美元，同比增长30%。这些产品的成功不仅证明了诺华在其核心治疗领域的强大竞争力，也为未来的增长奠定了坚实的基础。图2 Entresto（诺欣妥®）国内院端放大市场金额（2020-2024）数据来源：PDB药物综合数据库图3 明星产品汇总来源：诺华2025Q2财报三、研发里程碑：从“单点突破”到“平台势能”诺华的研发管线同样取得了多项重要里程碑。例如，Pluvicto在PSMA阳性转移性激素敏感前列腺癌患者中的三期临床试验取得了积极结果，显示出了统计学意义和临床意义的放射学无进展生存期改善；Vanrafia获得了FDA加速批准用于成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的治疗；OAV101 IT在美国和欧盟提交了用于脊髓性肌萎缩症的注册申请；Votoplam用于亨廷顿病的Ⅱ期PIVOT-HD研究以及Remibrutinib用于食物过敏的Ⅱ期研究取得积极结果，这进一步巩固了诺华在创新药物开发方面的领导地位。同时，诺华正在通过基因与细胞疗法、放射配体疗法和xRNA等新兴平台的投资，推动从单一产品突破向整体平台能力提升的战略转型，旨在利用这些技术解决高疾病负担并拥有巨大增长潜力的领域。这些努力不仅再次印证了诺华作为一家“pure-play”innovative medicines company的战略决心，也为公司下一阶段的新药输出奠定了可验证、可持续、可扩张的坚实底座。图4 研发管线进展来源：诺华2025Q2财报结语当市场还在争论“后专利时代”的增长极限时，诺华已经用2025上半年的数据给出答案：创新不是选择题，而是必答题。从六款“火箭单品”的集体升空，到Pluvicto、OAV101 IT叩响的新适应症大门，再到100亿美元回购所释放的现金流自信，诺华把“研发-上市-回报”的闭环跑成了螺旋上升的飞轮。这再次提醒市场，真正的护城河不是专利，而是把创新写进基因、把患者需求刻进每一次心跳。故事至此，不是终章，只是序曲，因为只要疾病未被根除，探索就不会停笔，而诺华已把笔递给了未来。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

2025-07-19

·ioncology

段明辉教授：基因检测在血液系统恶性肿瘤中的核心价值与个体化治疗的指导作用丨CSCO第九届血液肿瘤学术大会

点击蓝字关注我们编者按：2025年7月11日-13日，“中国临床肿瘤学会（CSCO）第九届血液肿瘤学术大会”在哈尔滨盛大召开。会议汇聚了国内外血液领域的顶尖专家，围绕白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤，深入探讨了基础研究、创新药物研发、精准诊疗策略以及临床转化应用等多个领域。在此次大会上，北京协和医院段明辉教授发表了关于《血液系统恶性肿瘤基因检测的要点与价值》的精彩演讲，并在接受《肿瘤瞭望-血液时讯》采访时，进一步阐述了基因检测在血液肿瘤中的关键作用与最新进展，为临床实践提供了重要参考。《肿瘤瞭望-血液时讯》近年来基因检测在血液系统恶性肿瘤中的应用逐渐增多，您能分享一下基因检测在这些疾病诊断和分型中的核心价值是什么？段明辉教授：基因检测在血液肿瘤中的应用至关重要。截至目前，我们认为所有肿瘤的发生可能都是由基因驱动的。如果目前未能识别出特定的基因驱动因素，可能是由于现有技术的局限。因此，未来的研究应聚焦于深入探索各类型肿瘤的驱动基因。随着对这些基因驱动机制的进一步了解，我们将能够为疾病提供更加精准的诊断。基因检测的首要价值在于诊断与鉴别诊断。通过基因分析，可以清晰地区分表面相似的疾病，从而实现更为精确的分类与识别。其次，基因检测识别出特定的驱动基因后，可以为药物研发提供支持，通过深入研究基因结构，设计出精准的靶向治疗药物，从基因层面干预肿瘤的发生与进展。慢性粒细胞白血病中的伊马替尼便是基因驱动治疗的成功范例。再有，通过基因定量分析，能够清晰地了解肿瘤细胞数量的变化，从而评估治疗效果。基因定量的下降表明肿瘤细胞的减少，反之亦然。因此，基因定量也是评估疗效的重要指标，在血液肿瘤的治疗中占据重要地位。此外，随着研究的深入，发现基于血液肿瘤是由基因驱动的，通过药物治疗将肿瘤负荷降至极低水平后，机体的免疫系统可能恢复，进而实现肿瘤不再复发。此机制在慢性粒细胞白血病的治疗中已取得了显著成功，未来有望在其他类型的肿瘤中得到验证。因此，基因定量检测不仅可用于疗效评估，还有可能成为判断是否治愈患者的重要标准，在指导是否可以停药治疗中发挥重要作用。综上所述，基因检测在血液肿瘤的诊断、治疗及疗效评估中具有至关重要的作用，其覆盖了从早期诊断到肿瘤完全控制的整个过程。在临床实践中，应根据患者的具体病情、疾病类型及治疗阶段，合理选择相应的基因检测技术，以便获得最为精准的信息。《肿瘤瞭望-血液时讯》在血液系统恶性肿瘤的治疗中，基因检测如何帮助临床医生制定个性化的治疗方案？北京协和医院在这方面有什么成功的案例或经验？段明辉教授：基因检测对于治疗方案的选择具有重要指导意义。以慢性粒细胞白血病为例，若检测到BCR-ABL基因阳性，患者通常可选择多种药物治疗。然而，若进一步检测到ABL激酶突变，特别是融合基因中的不同突变类型，则需根据突变特征调整治疗策略。例如，若患者存在T315I突变，则伊马替尼、尼洛替尼和达沙替尼等常用药物可能无效，此时应考虑使用奥雷巴替尼或阿思尼布等针对性药物。由此可见，基因检测为治疗决策提供了精准的信息支持。另一个典型例子是弥漫性大B细胞淋巴瘤。尽管所有患者表面上都诊断为该疾病，但从分子基因角度分析，则可进一步细分为不同的亚型，如MCD亚型、BN2亚型等。针对不同亚型的患者，治疗策略需要根据具体的分子特征进行调整。中国学者赵维莅教授团队等在弥漫性大B细胞淋巴瘤的基因分型研究中取得了显著进展，为通过基因分型提供个性化治疗提供了重要依据。例如，针对MCD亚型患者给予BTK抑制剂联合治疗的方案，通常能够获得更好的疗效。此外，TP53突变在血液肿瘤的预后评估中具有重要作用。无论是髓系肿瘤还是淋系肿瘤，TP53突变通常与不良预后相关。因此，在初始诊断时，若发现患者存在TP53高频突变，或合并TP53多打击突变，治疗方案应当强化。以骨髓增殖性肿瘤为例，若发现TP53突变，当前建议尽早在一年内完成异基因造血干细胞移植，避免无效治疗的延误。在淋巴瘤的治疗中，若出现TP53突变，患者应被归类为高危组，现有研究表明，这类患者可能需要在一线治疗中引入CAR-T细胞治疗，以提高治疗效果并改善预后。《肿瘤瞭望-血液时讯》随着基因检测技术的发展，如何平衡其临床应用的精准度与检测成本、时效等实际问题？在您看来，目前基因检测在血液系统恶性肿瘤中的应用前景如何？段明辉教授：基因检测作为一项较为昂贵的技术，应当在适当的时机和情况下合理应用。应根据具体需求选择适当的技术，避免无差别地进行全外显子组或全基因组测序。例如，对于慢性粒细胞白血病慢性期的患者，通常情况下仅需进行BCR-ABL基因检测。理论上，此时不必进行全面的二代测序。然而，如果在治疗三个月后，患者疗效不佳或出现明显的不良血液学反应，此时可考虑扩展至二代测序技术，以进一步评估疗效和可能的基因突变。此外，在某些患者中，二代测序发现的特征可能并非由肿瘤基因驱动，而是源于先天性遗传变异。此时，需通过全外显子组或全基因组测序明确病因。因此，基因检测需根据疾病类型、治疗阶段及临床表现精准选择合适的技术。盲目开展广泛检测或对基因突变的误判，不仅可能导致治疗策略的失误，还会造成社会资源的浪费，最终给患者和社会带来沉重的经济负担。综上所述，基因检测应在适当时机、针对特定患者群体，选择最合适的技术进行。滥用基因检测不仅会造成资源浪费，还可能给患者带来不必要的心理负担，尤其是当检测结果涉及的基因并非致病性基因时，这可能引发患者的焦虑。因此，基因检测的应用必须严格依据科学依据，确保其在合理框架内进行，从而最大限度地发挥其临床价值，避免对患者和社会造成负面影响。《肿瘤瞭望-血液时讯》对于不同类型的血液系统恶性肿瘤，基因检测的价值是否存在差异？您认为哪些基因标志物最为关键，能够有效指导治疗决策和预后评估？段明辉教授：这一问题非常复杂，因为不同基因驱动着不同的肿瘤。例如，慢性粒细胞白血病由BCR-ABL基因驱动；淋巴瘤中，MYD88突变是常见的驱动基因；而毛细胞白血病则由BRAF V600E突变驱动，甚至在某些情况下，BRAF V600E突变还可同时驱动组织细胞疾病。因此，我们必须清晰地认识到每种疾病的基因特征，并根据这些特征选择适当的基因检测。由于存在“同一基因驱动不同疾病”的现象。例如，BRAF V600E突变已被证实能够驱动多种癌症，包括甲状腺癌、肺癌、毛细胞白血病、黑色素瘤和组织细胞疾病。因此，针对这些由同一基因驱动的不同肿瘤，使用相同的靶向药物往往能够获得相似的治疗效果。例如，达拉非尼对BRAF V600E突变的毛细胞白血病、朗格汉斯细胞组织细胞增生症、肺癌、甲状腺癌和黑色素瘤均有显著疗效。此外，在同一种疾病中，也可能存在多种不同的基因驱动。例如，弥漫性大B细胞淋巴瘤可能分别由MYD88、NOTCH2、NOTCH1或TP53等基因突变引起。这些基因的不同变异不仅影响疾病的分子特征，还决定了治疗方案的选择与预后的评估。因此，同一疾病中基因背景的差异往往会导致不同的治疗策略与预后判断。综上所述，基因驱动的多样性为肿瘤治疗带来了巨大挑战。为了应对这些复杂性，临床和基础研究应密切合作，全面收集和整理相关基因数据，建立完善的基因数据库。未来，医学领域可能依赖于先进的人工智能（AI）技术，整合并分析复杂的基因信息，从而为每位患者制定更加精准和个性化的治疗方案。会场花絮段明辉教授北京协和医院北京协和医院血液科主任医师北京医学会血液学分会第一届青委会副主委中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组委员中国医药教育协会MPN/MDS分会副主任委员中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会中国MDS和MPN工作组专家委员会委员中国临床肿瘤学会抗白血病联盟专家委员会委员中华慈善总会格列卫等患者援助项目血液领域专家委员会副主任委员卫生部临床医生科普项目医学科普专家重点方向是造血干细胞移植、淋巴瘤、白血病、MPN、MDS擅长各种血液科疑难罕见病的诊断治疗等（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

CSCO会议

2025-07-18

·药事纵横

诺华2025年Q2业绩快报分析：业绩增长强劲，未来可期

7月17日，诺华公司公布了2025年Q2的业绩快报，内容总结如下：一、核心财务表现：双位数增长的全面胜利‌营收‌：Q2净销售额达140.5亿美元（同比增长12%，按固定汇率计算+11%），上半年累计272.9亿美元（+13% cc）。增长主要由核心产品驱动，其中Kisqali（乳腺癌药物）销售额飙升64%，Entresto（心衰药）增长22%，Pluvicto（前列腺癌疗法）增长30%。‌利润率提升‌：核心营业利润率达42.2%，同比提升340个基点，反映产品组合优化与运营效率改进。‌现金流‌：Q2自由现金流63亿美元（+37%），为战略布局提供充足弹药。CEO Vas Narasimhan特别强调："我们的在研管线转化能力持续释放，Pluvicto、Kisqali等产品的商业化成功证明了创新管线的替代力。"诺华主要产品销售表现二、明星产品矩阵：多领域开花结果诺华的"四核治疗领域"战略（心血管-代谢、免疫、神经科学、肿瘤）成效显著：‌肿瘤领域‌Kisqali：早期乳腺癌适应症推动美国市场增长超100%Pluvicto：前列腺癌III期研究PSMAddition达主要终点，将提交监管审批Scemblix（白血病药）：销售额同比暴涨79%‌心血管与代谢‌Entresto：全球需求稳健，22%增长Leqvio（降脂药）：患者采纳率提升推动61%增长‌新兴技术平台‌基因疗法OAV101完成欧美申报，放射配体疗法Pluvicto三期数据亮眼，验证了诺华在xRNA、放射性药物等前沿领域的布局。三、研发里程碑：未来增长引擎加速Q2研发管线取得多项突破：‌重磅审批‌：Vanrafia（IgA肾病药）获FDA加速批准，Coartem Baby（疟疾药）获瑞士批准‌临床突破‌亨廷顿病药物Votoplam II期达主要终点食物过敏药remibrutinib II期结果积极‌战略收购‌：完成对Regulus Therapeutics（microRNA疗法）的收购，强化肾病管线四、资本运作与2025展望诺华展现出强大的资本管理能力：‌股票回购‌：启动高达100亿美元的股票回购计划（2027年底前完成）‌股息政策‌：上半年支付股息78亿美元‌财务指引上调‌：将2025年核心营业利润增长预期从"低双位数"提升至"低十位数"风险提示包括Entresto美国仿制药可能于年中上市，但管理层对中长期增长保持信心。五、战略聚焦：纯创新药企的进阶之路诺华的三大战略支柱清晰可见：‌加速增长‌：聚焦高价值新分子实体（NMEs），目前80%在研管线属于潜在"重磅炸弹"‌技术平台深化‌：重点发展基因治疗、放射配体、xRNA三大新兴平台‌地域扩张‌：美国、中国、德国、日本四大市场贡献超60%营收‌结语‌诺华Q2业绩印证了其向"纯创新药企"转型的成功。通过核心产品放量、管线高效转化和严谨的资本配置，公司不仅实现短期财务目标，更为长期增长奠定基础。随着Pluvicto等新一代疗法陆续上市，以及基因编辑等前沿技术的持续投入，诺华有望在未来五年保持行业领先地位。药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

财报临床3期基因疗法放射疗法引进/卖出

100 项与盐酸阿思尼布相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11403 D11404	-	-	DB12597

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-10-29
T315I 突变的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-10-29
慢性粒细胞性白血病	日本	Novartis Pharmaceuticals KK	2022-03-28
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2021-10-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	阿根廷	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	奥地利	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	巴西	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	保加利亚	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	加拿大	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	捷克	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	法国	Novartis Pharma AG	2022-08-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03595917 (Phase I study, ASCO2025)	临床1期	急性白血病 ABL1 T315I \| p190 \| p210 ... 更多	15	Asciminib 80 mg/d	繭簾獵襯製艱廠構餘網(襯糧選鹹夢餘憲糧範製) = 淵餘遞遞夢構齋襯鏇鹽艱鹽鹽齋網艱膚廠範繭 (膚構蓋襯醖獵願憲鑰繭 ) 更多	积极	2025-05-30
				Dasatinib 140 mg/d	範鑰網醖廠夢淵艱衊淵(顧獵簾繭願觸鹹築網醖) = 蓋遞醖鹹遞壓鹽糧繭遞窪壓獵顧製獵衊壓衊糧 (鏇醖築鹽鏇遞醖獵餘選 )
NCT05384587 (ASC2ESCALATE, ASCO2025)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病 BCR::ABL1	101	Asciminib 80 mg once daily	廠遞齋製衊願簾糧鏇網(鏇簾鹽構齋製廠壓觸簾) = AEs led to dose adjustment/interruption in 27 pts (26.7%). AEs led to discontinuation in 4 pts; 1 of these AEs occurred >30 d after last ASC dose. No arterial-occlusive events or on-Tx deaths occurred. 鹹窪窪鹽鏇獵願壓積夢 (襯構願衊醖鏇鹽構憲廠 )	积极	2025-05-30
NCT05456191 (ASC4START, ASCO2025)	临床3期	慢性期慢性髓性白血病	-	Asciminib 80 mg	簾繭製窪觸獵構窪膚夢(簾繭齋餘衊簾壓鏇繭鑰): cause-specific hazard ratio = 0.45 (95% CI, 0.25 ~ 0.81) 更多	积极	2025-05-30
				Nilotinib 300 mg
NCT04925479 (ASC4Kids, ASCO2025)	临床1/2期	慢性期慢性髓性白血病 T315I mutation	19	Pediatric Formulation of Asciminib 1.3 mg/kg BID	鑰鹽鬱簾鏇壓艱糧廠廠(觸淵鹹窪衊憲鏇觸積繭) = 18 pts experienced adverse events (AEs; any grade); 2 had Grade ≥3 AEs 遞遞膚範製齋繭壓壓顧 (淵簾鬱憲範憲網齋鬱襯 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT05456191 (ASC4START, EHA2025)	临床3期	慢性期慢性髓性白血病	568	ASC 80 mg once daily	壓積鹽觸鹽構網遞鏇構(艱鏇願網鏇夢廠範遞構): cause-specific hazard ratio = 0.45 (95% CI, 0.25 ~ 0.81) 更多	积极	2025-05-22
				NIL 300 mg twice daily
PF594 (EHA2025)	N/A	慢性期慢性髓性白血病 BCR::ABL1 \| t315i	36	ASCIMINIB	餘夢壓築構鏇構廠憲願(壓廠顧積鹽艱築膚鑰獵) = 網網衊壓夢積淵構醖遞淵鏇築選襯觸糧鹽網窪 (餘範餘壓鏇願膚繭觸廠 ) 更多	积极	2025-05-14
				Placebo	窪糧齋憲繭顧壓遞網鬱(簾願糧壓憲簾夢簾衊淵) = 選鹹鑰蓋獵網憲壓鹹觸鬱鹹膚鬱夢鏇觸鑰膚膚 (築遞繭遞醖網選糧醖鏇 )
ASCIMINIB AFTER ONE PRIOR TYROSINE KINASE INHIBITOR IN PATIENTS WITH CHRONIC MYELOID LEUKEMIA (EHA2025)	N/A	慢性粒细胞性白血病	255	Asciminib	醖網顧憲選鹹鑰淵遞鑰(膚繭構廠繭膚夢蓋齋壓) = fatigue (8.6%), headache (7.1%), rash (4.3%), abdominal pain (2.4%) 築簾糧選淵鏇鏇憲獵艱 (淵積鬱膚鹹築糧獵選繭 ) 更多	积极	2025-05-14
PB2709 (EHA2025)	N/A	慢性粒细胞性白血病 BCR::ABL1 transcript subtypes \| ASXL1 variants \| DNMT3A variants	26	Asciminib 80mg once daily	醖鏇鏇憲觸鬱壓積衊鹽(鹹壓壓願餘衊夢願選鑰) = Thrombocytopenia, myocardial infarct, acute limb ischaemia 願願鏇鏇膚繭衊構艱齋 (繭襯顧鹹觸獵積壓壓膚 )	-	2025-05-14
				Asciminib 40mg twice daily
NCT04971226 (ASC4FIRST, EHA2025)	临床3期	费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	405	Asciminib	餘鏇壓鬱鏇襯膚網製糧(鏇鹽製積積糧網構齋淵) = 鏇製夢構獵繭鹹壓衊壓憲網網淵顧窪蓋願窪齋 (糧築顧簾襯鑰選網獵鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
				Investigator-Selected Tyrosine Kinase Inhibitors	餘鏇壓鬱鏇襯膚網製糧(鏇鹽製積積糧網構齋淵) = 製構網餘鬱網鑰壓製餘憲網網淵顧窪蓋願窪齋 (糧築顧簾襯鑰選網獵鬱 ) 更多
NCT05384587 (ASC2ESCALATE, EHA2025)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病 BCR::ABL1	101	ASC 80 mg once daily	鏇繭膚壓鹹簾願蓋夢積(簾願鹹醖範蓋願廠構網) = 壓鹹淵製製選糧衊壓範餘艱顧壓顧膚窪鏇鏇獵 (鏇遞鹽選衊衊遞繭醖鹹 ) 更多	积极	2025-05-14