Blinatumomab

PREFACE 前言 JPM大会自创办以来，一直被视为生物医药行业的“风向标”。 在每年大会期间，不仅能窥见行业顶尖的MNC巨头未来的战略布局，为国内biotech的继续“出海”提供思路；同时对于新兴biotech来说，也是能够凭借创新性管线及技术，在激烈的市场竞争中崭露头角的绝佳机会。 尤其在过去的一年中，MNC的并购逻辑不断发生变化的背景之下，巨额并购数量骤减，但却诞生了许多小额BD，旨在补齐MNC自身管线或探索新兴赛道。 因此，洞悉MNC在新一年中聚焦的前沿领域以及谋篇布局，对biotech调整战略重心或加速自身创新均将注入超强动力。 而bioSeedin柏思荟也将对本次JPM大会期间的热点内容进行全程跟踪报道，敬请持续关注（注：关注公众号，在后台私信回复“MNC”，即可获取文中提到公司的JPM PPT）。 01 罗氏 罗氏在本次JPM 2025会中表示，在制药、诊断两个部门的强势拉动下，公司的销售势头在今年将继续保持。与此同时，在2024年先后获批的Itovebi（inavolisib）、Piasky（crovalimab）产品也将在近期及中期为公司业绩增长提供动力。 从公司战略重点来看，将继续聚焦于肿瘤学/血液学、神经学、眼科学、免疫学、CVRM五个重点治疗领域，致力于研发20种变革性药物以应对社会高负担疾病. 其中，在肿瘤学/血液学领域，罗氏在HER2 + 和HR + 乳腺癌方面持续增长并不断拓展。如Giredestrant有望取代部分标准治疗方法，多项针对不同类型乳腺癌的药物处于不同研发阶段，预计2025年有多项关键临床试验结果读出；而血液学中主要聚焦于异体CAR-T细胞疗法的研发，有潜力应用于自身免疫性疾病如多发性硬化症（MS）和系统性红斑狼疮（SLE）。 在神经学领域中，针对阿尔兹海默病的Trontinemab具有快速清除淀粉样蛋白且安全性良好的潜力，有望在2025 年进入III期临床试验；另外BTK抑制剂Fenebrutinib具有BIC潜力，2025年将有多项III 期研究结果读出，可能改变多发性硬化病的治疗市场格局 除了聚焦5大重点治疗领域之外，罗氏还将实施六种解决方案以加速管线研发，其中获取外部创新作为解决方案之一，近年来公司通过合作与并购重塑产品管线，与多家公司达成关键交易，补充了在各个重点治疗领域的产品组合。 相信随着2025年的推进，会有包括多个药物的批准、临床试验结果读出和新试验启动等关键事件更新。 02 辉瑞 在本次JPM2025大会中，辉瑞的汇报涵盖了公司战略规划、财务预期、产品管线及市场竞争等多方面内容。 其中提升研发生产力作为辉瑞2025年关键优先事项的首位，其主要通过聚焦重点领域，优化研发流程与资源配置，加速创新药物的研发进程，从而确保产品管线的持续充实与更新。 在2025年关键产品预期中，分别介绍了COVID-19相关产品、疫苗、肿瘤学、专业护理和初级护理等产品的市场预期、增长机会、竞争压力等信息。 同时，在2025年，辉瑞还将迎来众多化合物在多种疾病领域（如BRAFTOVI 在1L BRAFm mCRC（PFS）等）的3 期临床试验结果将在2025年读出，这些结果对产品的有效性和安全性评估至关重要，可能决定产品的后续研发方向和市场前景。2025年上半年的Atirmociclib（CDK4i）在1L mBC等新项目的启动，也反映了公司研发管线的持续推进和拓展。 03 BMS BMS在本次JPM大会中阐述了公司未来战略及发展，目标是到本十年末实现持续的顶级增长，重点关注具有竞争优势领域的变革性药物，推动运营卓越并合理分配资本。 2024年公司基础得以强化，增长组合销售实现双位数增长且在多领域扩大布局，成功整合收购项目、推进成本节约与再投资并降低债务。其增长组合中Reblozyl、CAMZYOS等关键产品在贫血、心肌病等疾病治疗表现突出且有望拓展适应症，预计2025 年增长组合将超50% 的收入。 在研发项目上，CELMoDs、Milvexian、Admilparant等分别在血液肿瘤、血栓疾病、肺纤维化治疗方面潜力巨大。 此外，公司高度重视运营，在研发效率提升方面采取了一系列有力举措。通过对组织架构的优化，剔除繁琐流程，简化工作方式，致力于实现每年约15亿美元的成本节约目标，并将节省下来的资金精准投入到高回报的增长项目中，缩短药品推向市场的周期，以便患者能够更快地受益。并且充分利用技术和AI的优势，在全公司范围内加速创新步伐，降低成本基础。 04 吉利德 吉利德在2025年JPM会议中全面展示了公司的战略布局与发展态势。其中在HIV 业务板块，Lenacapavir成为核心亮点。它作为长效突破药物，为HIV治疗与预防带来新契机，有望重塑市场格局，其独特的作用机制和出色的预防效果在PURPOSE 试验中得到有力验证，预计2025 年夏季获批用于预防将成为重要里程碑。 同时，HIV预防市场前景广阔，随着Lenacapavir 等产品的推进，美国PrEP消费者数量呈增长趋势，支付方覆盖范围有望迅速扩大，患者依从性也将显著提升，为公司带来巨大市场机遇。 此外，公司的多元化管线更是充满潜力。Anito - cel 针对4L + R/R MM展现出强大的治疗潜力，在临床试验中表现出高总体反应率和良好的安全性，有望于2026年上市，为多发性骨髓瘤患者带来新希望；Seladelpar在PBC领域需求旺盛，其对关键指标的显著改善效果使其成为该疾病治疗的关键突破，欧洲监管决定备受期待。此外，公司拥有超100个处于不同阶段的项目，涵盖多个治疗领域与作用机制，众多潜在的first - in - class项目为长期可持续发展筑牢根基。 在资本和费用管理方面，吉利德通过前期对研发和SG&A 的合理投入实现管线多元化，自2024年起，凭借强劲的收入增长和严格的费用管控，运营利润率稳步提升，2021 - 2024 年运营现金流稳定且呈增长趋势，2024年预计超100 亿美元。 此外，公司持续聚焦常规业务发展，自2020 年以来通过一系列小型收购、合作及授权活动，如与Immunomedics、Merus等的合作，不断丰富产品线，增强市场竞争力，全方位推动公司迈向新的发展阶段。 05 安进 过去十多年间，安进战略成效显著，实现了长期稳定增长，2024年收入增长22%、非GAAP 运营收入增长13% 且股息增长6%，有14 种产品年化营收超10亿美元，同时在关键创新管线项目和生物类似药组合方面均取得重要进展。能够看出公司凭借其明确的战略定位和丰富的产品线取得了显著成果。 在产品与业务板块方面，通用医学领域的Repatha 不仅年化营收超20亿美元，还凭借其在心脏病治疗方面的潜力，通过扩大初级医疗使用和探索一级预防适应症来加速增长；Evenity作为针对绝经后高骨折风险女性的骨构建疗法，尽管美国市场渗透率低，但因其高效性而拥有巨大的增长空间。 罕见病业务增长迅速，TEPEZZA作为唯一获批的甲状腺眼病治疗药物，在市场上占据重要地位；UPLIZNA凭借独特临床特征在相关疾病治疗中表现突出，TAVNEOS则随着处方量的大幅增长和国际扩张不断拓展市场份额，同时KRYSTEXXA 也在通过产品增强拓展应用范围。 炎症领域的TEZSPIRE在严重哮喘伴鼻息肉治疗中增长迅猛，基于积极的3 期数据已开展监管申报，且在COPD和嗜酸性食管炎等疾病的研究上也在稳步推进，此外，BLINCYTO/blinafumomab和UPLIZNA/inebilizumab等药物在自身免疫性疾病方面的研发也在持续深入。 肿瘤学领域，依托领先的双特异性平台和新型靶向疗法，BLINCYTO在一线B - ALL治疗中展现出显著生存获益，其皮下制剂也处于后期开发阶段；Bemarituzumab在一线胃癌的3 期研究已完成入组，2025年的数据读出备受期待；IMDELLTRA在早期小细胞肺癌的3 期研究也在有序进行，还有AMG 193、Xalurilamig等药物在多种肿瘤类型的研究中不断取得新进展。 展望未来，安进预计在2025 年及以后持续强劲增长。一方面，将继续依靠Repatha、Evenity、TEZSPIRE等现有产品的进一步推广和应用来满足未被满足的医疗需求；另一方面，期待MariTide凭借其差异化优势为患者带来积极成果。同时，各治疗领域在2025年都安排了重要的管线里程碑事件，推动公司不断前进。 06 默沙东 默沙东公司在医药领域积极进取，全力践行其核心战略。在过往的发展进程中，自2021 年起便保持着强劲的执行力度，积极投入高达400 亿美元用于战略业务拓展。 在 2024年更是成绩卓著，达成了一系列引人瞩目的监管与商业关键节点。在心血管代谢领域，WINREVAIR于PAH（STELLAR）获批；动物健康方面，BRAVECTO注射剂在欧盟成功上市；同时在多个领域还取得了关键数据的重要成果。 展望 2025年及后续发展，默沙东意图借助现有优势持续发力。在疫苗、传染病、肿瘤学、动物健康等领域有潜在的重要产品获批和上市计划，如GARDASIL男性适应症在中国的审批、Clesrovimab的审批、多种肿瘤学药物的推进等。 同时，公司正朝着更加多元化的商业组合发展，拥有强大的3 期研发项目，有20 个新的增长驱动因素且大多具备重磅炸弹潜力，在应对KEYTRUDA 专利悬崖期方面也取得了显著进展 基于公司产品线在肿瘤学、心血管代谢、免疫学、HIV、眼科等多个关键领域全面布局，各领域的市场潜力不断更新，早期项目也在按计划推进，业务开发方面更是具备充足的能力进一步充实产品线，有望保障公司长期稳健增长直至2030 年代中期。 07 再生元 在科学和创新为核心驱动力，以及差异化技术平台成果驱使下，成功打造出多款极具影响力的 “重磅炸弹” 产品。 其中Dupixent2024 年全球净销售额高达38 亿美元且保持增长态势，其针对COPD 的治疗已在美国启动上市进程，2025年还有望在美国推出CSU 和BP 适应症；EYLEA HD + EYLEA 在2024 年美国净销售额约达60 亿美元，稳固其在美国抗VEGF 类别中的领先地位，EYLEA HD 更是有望重塑视网膜疾病的治疗标准；LIBTAYO作为肿瘤学领域的关键增长引擎，有望成为公司下一款年净销售额超10亿美元的药物，在多种癌症治疗中表现出强劲的增长势头，尤其是作为首个在高风险辅助性CSCC 中展现出无病生存期显著优势的免疫疗法，备受关注。 另外，再生元在研发管线进展显著，呼吸疾病领域Itepekimab 于COPD 研究顺利，肿瘤学有多种创新，如Fianlimab 与LIBTAYO组合等，肥胖症、血栓预防、食物过敏、基因药物等方面也均有突破与进展，2025年多项目将有关键数据公布。 展望 2025年，公司在各个领域都设定了关键里程碑，包括EYLEA HD 在RVO 适应症的审批进程及给药方式的调整、Dupixent在多种疾病方面的关键数据报告和申请工作等，这些重要节点的推进将对公司未来发展产生深远影响，也让业界对再生元在2025 年及以后的表现充满期待。 08 第一三共 在本次JPM大会上，第一三共详细介绍了其研发核心的ADC平台领域相关成绩。其中ENHERTU与阿斯利康合作，在多癌种治疗成果显著，正推进扩大适应症与新剂型开发；DATROWAY在乳腺癌和肺癌的研究应用中重点突出，各国审批进度有别且积极开展生物标志物临床开发。与默沙东合作的HER3 - DXd、I - DXd、R - DXd 等项目也稳步推进，还新增MK - 6070 联合研究助力肺癌治疗。 在研发应用拓展方面，全力扩大5DXd ADCs在乳腺癌和肺癌不同亚型及分期肿瘤的应用范围，并积极构建和拓展数字病理平台，借助与伙伴合作促进其在ADC 研发和商业化进程中的应用，提升自身能力。 市场供应上，伴随临床开发深入，5DXd ADCs 需求剧增，与阿斯利康和默沙东合作大幅提升产品价值与开发机遇，预计需求超原计划1.5 倍，公司已全球投资提升供应能力满足ADCs 峰值需求。 SUMMARY 小结 对全球生物制药来说，这是一年中最重要的一周，bioSeedin也将持续关注，并带来报道。 注：资料转载自各大公司官网、公开信息源。版权归原作者所有，仅供读者学习、研究或者欣赏，不得用于商业用途，如涉及作品内容、版权和其他问题，请在30日内联系删除；本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的真实可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者学习、参考。 封面：截图自JPM官网。 往期链接 “小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点  人人学懂免疫学 | 人人学懂免疫学（语音版）    综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普 | 医药前沿笔记 PROTAC技术 | 抗体药物 | 抗体药物偶联-ADC 核酸疫苗 | CAR技术 | 化学生物学 温馨提示 医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群加作者微信（yiyaoxueshu666）或者扫描公众号二维码添加作者，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。 简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送 ①点击标题下方“医药速览”   ②至右上角“...”  ③点击“设为星标

点击蓝字 关注我们 编者按 2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（2025 CASH）在津盛大召开。本届会议以“大血液、大卫生、大健康”为主题，邀请国内外血液学领域顶尖专家学者，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势。《肿瘤瞭望-血液时讯》特别邀请到苏州大学附属第一医院陈苏宁教授，就2024年度急性髓系白血病（AML）领域的重磅进展进行专访，以期深入了解这些新治疗策略将如何改变临床实践，并为我国AML患者带来新的治疗希望。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 近年来AML领域重磅进展不断涌现，您的团队在2024年ASH上展现了多项重要研究，如维奈克拉联合地西他滨用于新诊断AML患者的诱导治疗、阿伐替尼在伴KIT基因突变的核心结合因子-急性髓系白血病（CBF-AML）患者中的应用。请问您认为这些新治疗策略将如何改变临床实践，并为我国AML患者带来哪些新的希望？ 陈苏宁教授：在2024年的美国血液学年会（ASH）上，多项具有里程碑意义的研究成果得以展示，其中苏州大学附属第一医院血液科亦展现出了不俗的实力，共有31项研究入选口头报告和壁报交流环节。在5项入选的口头报告中，有两项研究出自我们课题组。 第一项研究为对照试验，旨在比较维奈克拉联合地西他滨（VEN-DEC）与去甲氧柔红霉素（12 mg/m²）联合阿糖胞苷（IA-12）方案在年轻且体能状态良好的AML患者诱导治疗中的疗效（摘要号：971）。研究结果显示，VEN-DEC方案与IA方案在总体疗效上相当。然而，在年龄超过40岁以及中危和高危遗传学亚组的患者中，VEN-DEC组展现出更高的反应率。值得注意的是，RUNX1::RUNX1T1亚组对IA-12的反应更好（88% vs 44%）。安全性方面，与IA-12组相比，VEN-DEC组在第一周期诱导治疗期间的整体安全性显著提升，且输血需求和感染风险均明显降低。因此，该研究提示我们，在适合接受强化疗的年轻成人AML患者中，诱导治疗的标准或许不再局限于传统的“7+3”方案，维奈克拉联合去甲基化药物有望成为这部分患者的标准治疗方案。此外，未来化疗与以维奈克拉为代表的泛靶向药物以及特异性靶向药物的整合治疗将成为一种趋势。 第二项研究则聚焦于阿伐替尼在CBF-AML患者中的应用（摘要号：222）。研究显示，对于已接受至少一个巩固治疗但分子融合基因仍为阳性的患者，加用阿伐替尼后，一个周期内约有60%至70%的患者融合基因水平转阴或至少下降一个对数级。这一发现预示着阿伐替尼在未来可能成为伴有KIT突变的AML患者诱导和巩固治疗的重要武器之一。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 站在全球视野，您认为AML领域的年度突破与进展有哪些？结合您的团队研究和国内外最新进展，您认为未来AML治疗的研究方向将如何发展？ 陈苏宁教授：在2024年AML领域研究进展中，靶向药物的应用无疑是最为引人注目的亮点，其中最具代表性的当属Menin抑制剂。2024年11月中旬，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个Menin抑制剂进入临床应用，该药物源自美国Syndax制药公司。此前，Menin抑制剂Revumenib单药治疗在临床试验中已展现出显著的疗效，相关成果已在《Nature》上发表。在2024年EHA及ASH上，Menin抑制剂相关的临床试验数据也纷纷发布，其中也涵盖了来自中国烨辉医药的口服Menin抑制剂BN104，这些研究成果共同表明了Menin抑制剂有望成为AML领域下一个重大的突破性进展。 苏州大学附属第一医院血液科也开展了多个关于Menin抑制剂的临床试验，包括一项注册研究和一项由研究者发起的临床试验。总体而言，Menin抑制剂对于携带KMT2A重排、NUP98重排的患者，以及HOXA家族基因过表达的患者而言，可能会成为一种非常重要的治疗手段。然而，必须明确的是，单一药物很难治愈所有患者，或仅有极少数患者能够依靠单一药物实现长期生存。因此，未来的重点将是Menin抑制剂与常规的化疗方案、异基因造血干细胞移植，以及其他泛靶向药物的整合应用。我相信，这种整合治疗策略将为患者带来更为显著的临床获益，并推动血液病治疗领域的重要进展。 《肿瘤瞭望-血液时讯》 最后，您作为中华医学会血液学分会第十二届委员会副主委，请问在未来的工作中，您有哪些具体的发展计划和着力点，特别是在我国AML领域，您希望推动哪些方面的进步？ 陈苏宁教授：我个人的未来工作重心将聚焦于两大核心领域。首要关注的是诊断领域，特别是血液病的分子诊断，这一领域不仅是我的专长所在，也是我持续深耕的方向。我期望推动中国血液病领域在分子诊断或整合诊断技术上的进一步革新，使未来的诊断技术能够更加迅速、全面且精确，为患者从诱导治疗开始直至整个治疗过程中，提供持续且具有临床价值的诊断信息。 当前，我们课题组已成功开创了一种急性白血病诊疗的新模式，实现了72小时内测序报告的发布。这一创举意味着，每位急性白血病患者在接受诱导治疗前，临床医生均已能够精准地掌握其白血病细胞内涉及的关键遗传信息，包括突变、融合基因等。依据国内外的危险度分层标准，对患者进行精确分层，并据此评估是否存在特异性的靶向治疗药物及潜在的治疗靶点。展望未来，我们将矢志不渝地致力于推广这一高效且精准的诊断技术，以期造福更广泛的血液病专科医师与患者群体。 其次，在急性白血病的治疗领域，小分子靶向药物与免疫治疗药物的研发日新月异。在急性髓系白血病的治疗中，各类小分子靶向药物，如早期应用的艾伏尼布、恩西地平、维奈克拉等，以及当前备受瞩目的Menin抑制剂，正逐步重塑疾病的治疗格局。而在急性B淋巴细胞白血病的治疗中，新型免疫治疗药物如CAR-T细胞疗法、贝林妥欧单抗等，也极大地提升了这类疾病的治疗效果。此外，三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）以及STAMP抑制剂等药物，未来可能为费城染色体（Ph）或ABL-class Ph阳性的急性淋巴细胞白血病患者开辟新的治疗途径。同时，针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的CD7 CAR-T细胞治疗也取得了显著的阶段性成果。 因此，我的第二个工作重点是探索如何将这些新兴的小分子靶向药物或免疫治疗手段与传统的化疗或异基因造血干细胞移植进行更为有机地整合，期望通过这种综合性的治疗策略，能够减轻患者的治疗负担，提升治愈率，并显著改善患者的长期生存质量。 陈苏宁 教授 苏州大学附属第一医院 博士、主任医师 江苏省医学会血液学分会主任委员 江苏省血液研究所副所长 中华医学会血液学分会委员 中国病理生理学会实验血液学分会常委 中国康复医学会血液病康复专业委员会副主任委员 （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部） 声 明 凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。