Phase 2 Study to Assess the Safety and Efficacy of Subcutaneous Blinatumomab in Patients With Measurable Residual Disease Positive B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia

To find out if giving blinatumomab as injections under the skin can help to control MRD and keep the disease from coming back in participants with B-cell ALL.

开始日期2026-09-27

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT07178912

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of the Combination of Subcutaneous Blinatumomab and Olverembatinib in Patients With Philadelphia Chromosome (ph)-Positive and/or BCR::ABL1 Positive Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)

To find out if giving blinatumomab as injections under the skin and olverembatinib can help to control the disease in patients with Ph-positive ALL.

开始日期2026-08-27

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+2]

NCT07301424

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of Subcutaneous Blinatumomab Plus Ponatinib for BCR-ABL Positive B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia

B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) is an aggressive blood cancer; about 30% of B-ALL cases in adults have a mutation called BCR-ABL that drives the disease.
Blinatumomab is an antibody drug that targets B-ALL cells and helps the immune system to kill them. It is usually given intravenously, but a newer formulation can be given under the skin. Ponatinib is a drug, taken by mouth, that targets and kills leukemia cells that have the BCR-ABL mutation.
The goal of this clinical trial is to test the effectiveness of treating patients with BCR-ABL positive B-ALL with blinatumomab given subcutaneously (under the skin) combined with ponatinib tablets. The study will also evaluate what side effects occur using this combination.
Participants will first receive ponatinib tablets for 70 days, along with prednisone for the first month. This will be followed by blinatumomab injections 3 times per week for 4 weeks, repeated for 5 treatment cycles, along with ponatinib. Participants will then continue ponatinib tablets alone for 5 years from the start of treatment.
During treatment, participants will undergo regular blood and bone marrow tests to see how well the treatment is working, and to check for side effects. The effect of this treatments on their quality of life will also be evaluated.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

University of Alberta

[+1]

100 项与贝林妥欧单抗相关的临床结果

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100 项与贝林妥欧单抗相关的转化医学

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100 项与贝林妥欧单抗相关的专利（医药）

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1,074

项与贝林妥欧单抗相关的文献（医药）

2026-12-01·CURRENT TREATMENT OPTIONS IN ONCOLOGY

The Use of Targeted Therapy in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia: Exploring Novel Approaches and Emerging Therapies

Review

作者: Krieger, Marissa ; Byrwa, David J ; Kelly, Kara M ; Niswander, Lisa M

Opinion Statement:

With modern risk stratification of multi-agent cytotoxic chemotherapy protocols, we now cure the majority of patients with pediatric acute lymphoblastic leukemia (ALL). However, patients with high-risk features or relapsed disease continue to have suboptimal outcomes. Conventional chemotherapy agents may increase long term organ toxicities even in more favorable patients. Improved understanding of the molecular characteristics of pediatric ALL has led to the preclinical and clinical development of more targeted and less systemically toxic therapeutic options for patients with ALL. Agents such as blinatumomab, inotuzumab ozogamicin, tisagenlecleucel and several others have revolutionized the treatment of relapsed or refractory ALL by either directing therapies locally to leukemic cells or by targeting specific leukemogenic pathways. Here we present current evidence for efficacy and toxicity profiles for these targeted therapies in pediatric patients with ALL. Many of these strategies have been more comprehensively studied in the adult population and we will highlight ongoing and needed clinical trials in pediatrics. We need to overcome our historically delayed approach to introducing new therapeutic options in pediatrics, as adults often benefit from innovations for years before they are evaluated in children. More proactively incorporating these emerging treatments into frontline therapy for the most vulnerable, high-risk pediatric ALL populations could meaningfully reshape our treatment paradigm. Earlier collaboration for development of clinical trials across pediatric and adult ALL may facilitate more rapid access to promising agents. We anticipate that successful upfront integration of more targeted approaches will improve response rates, reduce reliance on highly toxic chemotherapies and ultimately increase the likelihood of duration of remission. We expect the next generation of clinical trials will credential more targeted therapies for use in frontline therapy with the goal of improved outcomes with minimized toxicity for all patients with pediatric ALL, not just those with more favorable disease characteristics.

2026-05-01·PEDIATRIC BLOOD & CANCER

BCG Infection Following Therapy of Infant Acute Lymphoblastic Leukemia

Article

作者: Myakova, Natalia ; Khachatryan, Lili ; Lemeshev, Mikhail ; Shelikhova, Larisa ; Fominykh, Veronika ; Laberko, Alexandra ; Balashov, Dmitry ; Solopova, Galina

ABSTRACT:

Background:

The Bacillus Calmette‐Guérin (BCG) vaccine is widely administered in tuberculosis‐endemic regions. BCG infection (BCGitis) is a rare vaccine adverse event seen in immunocompromised patients. While BCGitis is well documented in patients with inborn errors of immunity and acquired immunodeficiency, data on BCGitis in infants with hematological malignancies are scarce.

Methods:

We retrospectively analyzed five cases of BCGitis in infants with acute lymphoblastic leukemia (ALL) and treated at a single tertiary pediatric oncology center. Clinical characteristics, timing of BCGitis in relation to anticancer therapy, immune parameters, management, and outcomes were reviewed.

Results:

The median age at ALL diagnosis was 1.5 months (range, 0.5–5.3); four patients had KMT2A rearrangements. All received BCG vaccination with the Russian BCG strain vaccine at birth. BCGitis developed during chemotherapy ( n = 2), blinatumomab immunotherapy ( n = 1), or post‐hematopoietic stem cell transplantation (HSCT; n = 2). One patient with BCGitis during chemotherapy had a reactivation of BCGitis after HSCT. All cases presented as localized infection; one had regional lymphadenitis. BCGitis onset correlated with either T‐cell reconstitution or therapy‐induced cytopenia. Antimycobacterial therapy (levofloxacin, amikacin, isoniazid, and ethambutol) led to resolution in all cases.

Conclusion:

BCGitis in infants with acute leukemia is a rare complication that is likely associated with chemotherapy‐induced immunodeficiency or immune reconstitution following chemotherapy, immunotherapy, or HSCT. While manifestations are typically localized, careful management is required to prevent further complications. This is particularly crucial for patients undergoing HSCT, where prophylactic antimycobacterial therapy may be considered in selected high‐risk settings.

2026-05-01·LEUKEMIA RESEARCH

Impact of measurable residual disease on outcomes using a modified DFCI protocol for adults with BCR-ABL negative acute lymphoblastic leukemia

Article

作者: Page, David ; Brandwein, Joseph ; Szkotak, Artur ; Wang, Peng

Adults with acute lymphoblastic leukemia (ALL) have been reported to have favorable outcomes with the pediatric-based DFCI protocol, but measurable residual disease (MRD) data were lacking. We retrospectively evaluated outcomes in all adults with ALL treated with the DFCI protocol, including a modified protocol for patients >age 60, over a 10-year period (n = 89) in a real-world setting. MRD was assessed post-induction using multiparameter flow cytometry (MPFS) with 0.01% sensitivity. The morphologic complete remission (CR) rate was 92% treated with DFCI vs. 65% with DFCI > 60 (p = 0.0015), due to a higher induction mortality due to sepsis in patients >age 60. The 5-year overall survival (OS) was 72% and disease-free survival (DFS) of the CR patients was 66%. The OS was inferior in patients who received DFCI > 60 vs. DFCI but the DFS was not different. The OS declined with increasing age group (18-35 vs. 36-60 vs. >60, p = 0.011). Patients who were MRD negative (<0.01%) post-induction had a 5-year DFS of 80% vs. 47% for those with MRD > 0.1% (p = 0.01); the 5-year OS was 90% for MRD negative patients vs. 62% for MRD > 0.1% (p = 0.039). The 5-year DFS outcomes by MRD were comparable in the B-ALL patients (77% vs. 48%, p = 0.047). In patients aged > 35 years, MRD > 0.1% also predicted for inferior DFS (78% vs. 34%, p = 0.036) but not in patients aged 18-35. For MRD+ patients there was no difference in DFS comparing patients transplanted in CR1 vs. non-transplanted patients. On multivariate analysis MRD post-induction remained a significant predictor of DFS (p = 0.007), while age group was not significant. In conclusion, MRD is a significant predictor of outcomes with DFCI. DFS and OS are high in MRD negative patients, without the use of blinatumomab.

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项与贝林妥欧单抗相关的新闻（医药）

2026-05-12

·山东水发生命科学研究有限公司

CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病治疗中的应用前景

引言自身免疫疾病已成为全球范围内主要的健康挑战，估计影响约4.5%的世界人口。其经济负担同样沉重，仅在美国，相关年花费预计高达1800亿美元，并可能在15年内翻倍。传统治疗手段多依赖广谱免疫调节剂和糖皮质激素，但很少能实现根治。尽管近年出现的新型靶向药物提供了更多治疗选择，患者仍需长期用药，这不仅推高了医疗开支，也未能真正治愈疾病。对于难治性患者，疾病控制不佳可能导致不可逆的器官损伤、残疾甚至死亡风险升高。同时，长期治疗还伴随感染、心血管代谢紊乱等不良事件，需要持续监测和干预。B细胞在多种自身免疫病的发病机制中扮演关键角色，它们通过产生自身抗体、分泌促炎细胞因子、呈递自身抗原以及向自身反应性T细胞提供共刺激信号等方式推动疾病进展。基于这一认识，利妥昔单抗（一种单克隆抗体）已被广泛用于多种难治性自身免疫病的治疗。然而，该药的组织穿透能力有限，且难以完全清除B细胞，从而限制了其达到持久缓解和理想疗效的能力。肿瘤治疗领域的经验表明，过继性细胞疗法能够实现深度、全身性的B细胞清除，为克服上述局限性提供了潜在路径。这引发了将嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法用于自身免疫病的设想——通过清除B细胞，使幼稚且无自身反应性的B细胞重新填充免疫系统，实现所谓的“B细胞免疫系统重置”，进而带来长期缓解甚至治愈。越来越多的临床证据支持这一假设，尤其是在B细胞驱动的自身免疫病中。早期研究显示，患有严重难治性疾病的患者在接受CAR-T细胞治疗后，能够长期脱离药物治疗，疾病得到持续控制，症状显著改善或完全缓解，为新的治疗模式提供了初步的概念验证。 Part.1 靶点的选择实现B细胞清除可采用靶向谱系限制性表面抗原的策略，如CD19、CD20和CD22。其中，靶向CD19不仅能清除成熟B细胞，还能去除浆母细胞，可能加快疗效显现。不过，也有少数患者在CD19导向治疗后出现疾病复发。至少有一例报告显示，当自身抗体血清学转换不完全导致复发时，改用BCMA靶向的CAR-T细胞治疗可再次诱导缓解，提示长寿命浆细胞可能是持续疾病活动的驱动因素。由于长寿命浆细胞通常不表达CD19，因此能够逃避CD19靶向清除。由此可见，部分患者可能需要同时靶向B细胞和浆细胞，才能实现持久缓解。目前尚无法前瞻性地判断哪些患者需要浆细胞靶向治疗。同时清除这两类细胞群会暂时剥夺体液免疫能力，显著增加感染风险，患者需全面重新接种疫苗。单独靶向BCMA虽然也能带来临床获益，但无法重置B细胞系统，复发可能性较高。此外，与仅清除B细胞相比，消耗浆细胞与更高的感染风险相关。因此，制定精确的靶向策略并改进生物标志物，对于指导患者筛选和治疗顺序至关重要。 Part.2 B细胞清除技术的风险与机遇 B细胞清除可通过基于蛋白质或基于细胞的方法实现。自2006年获批用于类风湿关节炎以来，靶向CD20的利妥昔单抗已广泛用于自身免疫适应症。近年来，新一代B细胞清除抗体（如经Fc工程优化的CD20单抗obinutuzumab）相比利妥昔单抗展现出了更深的B细胞清除效果，包括在组织间隙内。双特异性T细胞衔接分子（TCE），如blinatumomab及其后续衍生物，也在探索之中。迄今为止，基于蛋白质的方法始终难以达到细胞疗法所实现的组织B细胞清除深度与持久性，部分原因在于组织渗透不足。TCE在自身免疫病中的发展受到剂量限制性毒性的制约——为达到全身足够的清除水平所需的暴露量往往伴随毒性，而且它们尚未证明优于obinutuzumab等优化的单克隆抗体。尽管如此，下一代蛋白质疗法仍为难治性患者提供了重要选择。目前，支持免疫系统重置的最有力且可重复的证据来自自体离体CAR-T细胞疗法，已在多项临床试验中得到评估。在自身免疫病中，CAR-T相关的毒性相比肿瘤学领域通常发生频率更低、持续时间更短、严重程度更轻。异基因CAR-T策略也显示出前景，但清除深度和长期持久性因平台及CAR-T细胞存续能力的不同而异。预计未来1-3年内，自体离体CAR-T细胞疗法将率先获得监管批准，为这些疾病的安全性和有效性建立基准。在肿瘤领域，CAR-T细胞治疗需要配合淋巴细胞清除化疗才能发挥效力。然而，最近的早期临床数据显示，在自身免疫病中使用自体CAR-T产品时，或许可以避免化疗。一个快速发展的前沿方向是体内生成CAR-T细胞，主要通过靶向慢病毒载体或脂质纳米颗粒递送的mRNA实现。这些方法避免了体外制备和化疗，具有显著的成本优势。靶向慢病毒载体可在单次输注后实现永久的CAR基因整合。相比之下，脂质纳米颗粒-mRNA方法产生瞬时的CAR表达，需要重复给药，并展现出更快的靶向动力学。这两种策略均已产生早期临床数据，显示出令人信服的活性迹象，但也伴有警示性的安全信号。 Part.3 CAR-T疗法的可及性可负担性与可扩展性受肿瘤学经验的影响，人们对可及性、成本和可扩展性的担忧一度抑制了自体CAR-T细胞疗法在自身免疫病中的热情，尤其是考虑到将其商业成功转化为可持续收入模式的挑战。这促使人们积极开发替代疗法如同种异体CAR-T、双特异性TCE以及体内CAR-T策略。尽管迄今为止这些候选产品的结果尚未能与自体离体CAR-T细胞疗法在清除深度、一致性和持久性方面匹敌，但预计在2026年底至2027年，替代疗法的临床数据将迎来有意义的新进展。自身免疫病的定价和报销动态与肿瘤学有着根本不同。持久的免治疗缓解有望消除每年可能高达数十万美元的终身治疗费用（以美国为例），为支付方带来长期价值。此外，CAR-T细胞疗法较低的毒性和门诊给药频率的增加进一步改善了经济性。这些因素可能支持与肿瘤学相比具有竞争力甚至更高的定价模型，尤其是在制造成本通过规模经济、自动化、合同开发与制造组织间的竞争以及工艺创新而下降的背景下。最近的研究进展挑战了自体CAR-T细胞疗法不可扩展的传统观点。省略淋巴细胞清除化疗可将与输注相关的住院次数从多次减少到一次。多位开发者已证明可以用简单的抽血替代白细胞分离术。自动化和灵活可扩展的生产已接近现实，多家生物制药公司正致力于使其现有商业流程适配全自动化。总体而言，这些创新支持了下一代治疗模式：患者只需提供血样，数周后返回接受一次门诊输注，而不会因产能问题导致延迟，从而极大改善患者体验和可及性。不良事件的管理仍是一个关键考量。患者必须在能够处理细胞因子介导毒性的中心接受治疗，输注后可能需要暂时的地理就近。不良事件的发生率和严重程度因疾病和产品而异，毒性管理将直接影响真实世界中的可负担性和应用率。与肿瘤学相比，现有数据支持CAR-T细胞疗法在自身免疫病中具有更好的安全性。随着更多数据的积累，这可能推动其更广泛的应用。培训自身免疫病专家对于保障安全至关重要。医生和患者对安全性、有效性、持久性、成本以及治疗体验之间的权衡偏好，可能会影响治疗选择。结语对于难治性自身免疫病患者而言，在B细胞清除后停止长期免疫抑制并实现长期缓解的前景，代表着一种变革性的进步。我们正接近首个用于自身免疫病的CAR-T细胞疗法的批准，预计将在未来一年内实现，随后到2028年还将有数个产品获批。早期适应症将包括患病人数较少、未满足需求较高的疾病，如僵人综合征、肌炎和系统性硬化症，随后扩展到更大的适应症。从“杀灭癌症”到“纠正免疫偏差”，CAR-T疗法正在深刻重塑自身免疫病的治疗格局。参考资料：Realizing the promise of CAR-T cell therapies for autoimmune diseases. Nat Rev Drug Discov. 2026 Apr 17. 免责声明：内容源自网络，如有侵权，请联系我们删除！本文仅作为信息交流，文中观点不代表细胞与外泌体立场，亦不代表细胞与外泌体支持或反对文中观点，更不作为医疗建议，无推荐公司和医院之意。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2026-05-11

·雪球

百济神州2026年第一季度业绩交流会议核心纪要

百济神州2026年第一季度业绩交流会议核心纪要$百济神州(SH688235)$会议主题：解读2026年第一季度经营业绩、核心产品市场表现、研发管线进展及全年展望会议时间：2026年5月7日（纪要整理日期为5月11日）会议形式：线上闭门交流会一、开场：强劲开局与全年指引上调会议伊始，主持方对百济神州2026年一季度的表现给予了高度评价。他指出，公司在创新药领域录得了非常强劲的“开门红”，继续巩固了全球最大BTK抑制剂的市场地位。今年，公司还将迎来多个核心资产的临床概念验证（POC），包括CDK4抑制剂、B7H4ADC以及GPC3x4-1BB双抗等，这些核心资产将在即将到来的ASCO（美国临床肿瘤学会年会）上披露相关数据，这被视作今年中国创新药领域最大的催化剂之一。主持方坚定认为，百济作为国内创新药标杆龙头，其一季度的开门红预示着公司利润将迎来非线性的向上释放，并对公司上调全年业绩指引充满信心。随后，公司总裁兼首席运营官进行了开场发言。他首先回顾了昨天（5月6日）财报电话会议的核心要点。2026年第一季度，公司财务表现远超预期，产品销售收入的增长非常强劲，GAAP每股正收益也增长良好。基于此，公司已将2026年全年的收入区间上调了1亿美元。在业务层面，肿瘤团队正在迅速推进多项批准，关键的注册性里程碑将在近期到来。在即将到来的ASCO和EHA（欧洲血液学协会年会）上，公司共有60多项摘要被接收，其中在ASCO上将公布三项进入后期临床阶段的实体瘤突破性概念验证数据。二、商业化表现：核心产品全球放量超预期公司总裁兼首席运营官详细拆解了第一季度的产品销售数据。第一季度，公司整体产品组合非常强劲，季度产品收入达到15亿美元，同比增长约34%至35%。泽布替尼（百悦泽）依然是第一大产品，收入达到11亿美元，这是连续第二个季度超过10亿美元大关，同比去年同期增长了38%。在所有已获批适应症和市场区域，都看到了强劲的增长。其中，美国市场第一季度销售为7.6亿美元，比去年同期增长了28%，主要驱动力是临床需求（demand）而非渠道库存变动。他特别解释，美国市场每年第四季度经销商通常会有一些年底去库存行为，而第一季度经销商会适当补库存，但由于底层需求非常强劲，今年的补库存速度很快，导致一季度数据依然亮眼。三月份和四月份美国市场表现仍然强劲，这也是公司上调全年收入指引的重要基点之一。替雷利珠单抗（百泽安）是公司的第二大产品，同比增长20%。尽管PD-1市场竞争非常激烈，但在中国市场上，该产品继续保持第一的领导地位。在新上市的国家（包括欧洲、美国及新兴市场），增长达到了预期目标。整个替雷利珠单抗的增长中，有一半来自中国以外的市场。安进公司授权引进的产品整体增长也非常强劲，同比增长27%。其中，倍利妥（贝林妥欧单抗）单季度实现了接近1亿美元的收入。尽管已有多个生物类似药提交了上市申请，竞争可能加剧，但公司非常有信心，因为倍利妥是第一个在该适应症上引进的生物制剂，学术观念已经深入人心，相信即使有生物类似药上市，它仍将继续保持良好的增长。分区域来看，美国依然是公司最大的市场，同比增长36%；中国是全球第二大市场，第一季度收入4.65亿美元，同比增长17%，泽布替尼和替雷利珠单抗继续保持市场第一的地位；欧洲市场实现了接近2亿美元的收入，同比增长64%，其中剔除汇率影响后仍有强劲增长，EU4（德法意西）和英国作为欧洲最大的市场表现尤为强劲。由于泽布替尼在欧洲的上市比美国晚一年多，他相信欧洲的增长还会继续扩大。关于欧洲市场高度关注的“Amplify”（固定疗程方案），初步情况显示，其主要在德国获得报销，增长主要来自其他固定疗程的持续时间下降，对整体市场影响不大。世界其他区域（包括日本、巴西等重点市场）收入比同期翻倍。此外，他还提到了在中国新上市的塞利尼索（塞利尼索片）表现令人振奋。目前已有300多家医院开始处方这款产品，对于血液瘤产品而言这是非常好的开局。该产品已进入CSCO指南的一线和二线慢淋、二线套细胞淋巴瘤等适应症推荐。三、研发管线进展：三大阶段与核心资产更新公司总裁、全球研发负责人随后介绍了研发方面的最新进展。他将百济的研发历程划分为三个阶段：第一阶段（前十年），公司还像一个小作坊，有11个新分子进入临床，其中泽布替尼和替雷利珠单抗成为核心资产；第二阶段（2020年至2024年），公司创新产出持续加速，从2021年到2023年有10个分子进入临床，在2024至2025年两年间共有18个分子进入临床；第三阶段（2025年至今），公司已有5个自研分子拿到了临床概念验证，开始有更多产品进入注册性临床阶段，管线将进入持续壮大和加速发力的过程。关于泽布替尼，公司今年将期待其在初治套细胞淋巴瘤的MANGROVE3期研究中的中期PFS数据读出。如果成功，这将成为首个无化疗治疗方案。他强调了泽布替尼是目前唯一一个与伊布替尼头对头比较显示出优效数据的产品（HR=0.6，p值0.001）。而竞争对手的产品在与伊布替尼的头对头研究中，P值仅为0.4，未能达到统计学优效。此外，在ASCO上，公司将公布一项涉及58000名患者的大规模真实世界数据，进一步论证泽布替尼在临床上的显著获益。关于托克拉（BCL-2抑制剂，索克拉），已进入关键里程碑阶段。公司正在等待美国FDA的审批结果，同时已完成欧盟申报并被纳入SMO指南。在今年的ASCO和EHA上，公司将公布托克拉联合泽布替尼治疗慢淋的更多结果，此前已展示过很高的uMRD（微小残留病灶阴性）率，本次将进一步展示uMRD如何转化为生存获益。今年下半年，公司还将启动托克拉在多发性骨髓瘤中的3期临床试验，这是一个非常重要的新适应症拓展。关于BTKCDAC（蛋白降解剂），公司预计今年下半年在复发难治性慢淋中进行注册申报。针对初治套细胞淋巴瘤的3期头对头试验进展顺利，预计在2027年初完成入组，而竞争对手同类产品的3期临床尚未启动。关于实体瘤管线，公司负责人将2026年称为“真正的拐点之年”。公司的CDK4抑制剂在进入临床约两年半后，将展开第一个全球3期临床，首个研究中心已经启动，首例病人即将入组。B7H4ADC在乳腺癌和妇科肿瘤中看到了早期优异结果，将在ASCO上进一步汇报。GPC3x4-1BB双抗是公司非常兴奋的产品，在肝癌上已展开一项潜在的关键性临床研究（单臂、120名患者的2期研究）。在过去20个月中，该研究已入组超过200名患者，其中包括45名以上一线患者（三药联合：替雷利珠单抗+贝伐珠单抗+GPC3双抗）。该产品已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药认定。对于PMT5抑制剂，其差异化的特性包括血脑屏障穿透性，公司已在肺癌和胰腺癌中展开一线治疗，并将快速推进至注册性临床。此外，还有一款CEAADC将在今年下半年公布早期结果。关于PD-1（替雷利珠单抗），在HER2阳性胃癌中获得了美国FDA的优先审评资格，方案是与化疗及HER2双抗联合用药，预计今年下半年获得批准。关于BD（业务发展），公司最近引入了一款PD-1xVEGFxTGF-β三抗产品，预计下个月进入临床。公司负责人认为这款产品有机会成为公司的“基石产品”，在肿瘤免疫方面可以与公司的ADC产品以及GPC3双抗等联合用药。四、财务状况与全年指引更新亚太区投关负责人随后简要介绍了基于GAAP准则的财务状况。第一季度，毛利率由上年的约85%提升至89%，主要得益于有利的产品组合、价格以及产品成本效率的提升。运营费用同比增长16%至11亿美元，反映了公司持续支持商业化增长和快速推进管线。经营利润为2.5亿美元，显著高于上年同期的1100万美元。净利润达到2.27亿美元。自由现金流为1.61亿美元，同比增加1.73亿美元（第一季度通常由于运营资金季节性特征而偏低）。鉴于美国市场强劲的需求增长以及相对稳定的定价环境，公司上调了2026年全年收入指引至63亿至65亿美元。受人民币对美元汇率变化影响，以人民币计算的收入指引调整为436亿至452亿人民币。此次指引已充分纳入了当前及可预见的竞争格局变化。GAAP毛利率预期仍保持在80%的高位区间，运营费用指引维持47至49亿美元不变。随着收入指引上调，GAAP经营利润预计提升至7.5亿至8.5亿美元。五、问答环节核心要点在问答环节，公司管理层就市场关注的多个热点问题进行了详细解答。1.为何一季度业绩超预期？背后原因是什么？公司总裁兼首席运营官回应称，美国市场方面，尽管第一季度传统上经销商会去库存，但由于底层临床需求非常强劲，去库存速度很快，实际销售数据依然亮眼。美国市场的强劲需求在三、四月份仍在延续。欧洲市场增长超过60%，剔除汇率因素后依然非常强劲，所有主要国家都在增长。中国市场17%的增长也大幅超出了行业平均水平。全球所有市场（包括新兴市场）都在强劲增长，这构成了信心基础。2.泽布替尼与竞争产品（如pirtobrutinib）的临床差异及医生反馈如何？公司负责人首先分享了医生反馈，认为竞争产品在一线治疗中并不亮眼，医生普遍倾向于将其定位在BTK共价抑制剂耐药后的后线治疗，因为如果前推，可能会削弱后续治疗手段。而且前方已有非常好的BTK抑制剂（如泽布替尼），美国及欧洲医生用药非常谨慎。从临床数据看，竞争产品与伊布替尼的头对头研究中，其研究者评估的PFS看似有差异，但独立评审委员会（IRC）评估的两条曲线完全重叠，风险比为0.845，p值为0.41，未达到统计学优效。其事件数量也较少（各约一半），很难在未来分开。在安全性方面，竞争产品声称更安全，但其与伊布替尼头对头研究中，因治疗导致的停药率是8%，伊布替尼是7%，反而略高。而泽布替尼与伊布替尼的头对头中，泽布替尼停药率为8%，伊布替尼为13%，有5个百分点的优势。因此，竞争产品既不比伊布替尼更有效，也不比伊布替尼更安全，没有理由推到前线。3.关于与华辉安健的三抗合作，公司战略考量是什么？公司全球研发负责人解释，公司一直对双抗赛道（特别是PD-1/VEGF双抗）保持观察，但认为这类产品主要延长无进展生存期（PFS），对总生存期（OS）的影响可能受限。而CTLA-4有强烈的临床验证数据，虽然对PFS帮助不大，但对OS有潜在贡献。因此公司认同三抗概念，既能增加PFS又能增加OS。之所以选择华辉安健的分子，是因为其整体设计（包括FC平衡、PD-1和TGF-β的亲和力等）较为均衡。需要强调的是，这目前是一个“期权交易”而非完全收购，公司会根据一期临床结果决定是否行权。4.CDK4抑制剂在ASCO上的数据会有哪些更新？公司全球研发负责人表示，摘要将在下周公布，正式口头报告安排在6月1日或2日（周一）。届时会有比摘要更丰富的数据，主要汇报与来曲唑联合一线治疗的结果，涉及约60例病人不同剂量组的数据。同时还会展示食物影响研究的结果，食物能够进一步减轻本已不严重的胃肠道毒性。药物显示出很好的客观缓解率（ORR）以及明显优于辉瑞同类产品的血液学毒性特征。关于PFS数据，由于入组时间尚短，还需要时间成熟。5.GPC3x4-1BB双抗的注册路径与数据期望？公司全球研发负责人表示，GPC3在肝癌中表达率很高，绝大多数病人都是阳性。目前公司正与全球监管机构讨论注册路径，尚未最终敲定。公司将同时展开后线和一线的多个3期临床试验。目前在后线（单药）和一线（三药联合）均看到了令人振奋的结果，尤其是三药联合方案进展神速，已入组超过45例一线患者。这证明了百济强大的全球临床执行能力——CDK4抑制剂两年半从进入临床到开3期，GPC3双抗19个月从进入临床到开潜在注册性2期，后续产品也不会慢。6.BTKCDAC的3期临床试验进展？公司全球研发负责人确认，BTKCDAC针对初治套细胞淋巴瘤的头对头3期试验进展顺利，预计2027年初完成入组，而竞争对手同类产品的3期尚未启动。7.索克拉（BCL-2）联合泽布替尼一线慢淋的3期数据读出节点？公司全球研发负责人表示，两者的uMRD在一年时已达到91%，这是非常优异的疗效。该3期试验的对照药物选择了目前固定疗程方案中疗效最强的BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗），因为上市较晚，必须打硬仗。最后一名病人入组是在2025年2月，治疗周期包括3个月诱导加12个月联合用药，共15个月，本月最后一名病人将结束治疗。预计到今年年底会有较多的PFS事件发生，从而可以读出PFS数据。关于uMRD作为替代终点的问题，目前FDA尚未批准用于慢淋，但公司会持续沟通。值得注意的是，BR方案的uMRD为73%，而另一方案VI（维奈克拉+伊布替尼）的uMRD为47%，但两者最终PFS无差别，说明机制不同。即使索克拉的uMRD未能显示出对BR的优势，也不代表PFS不能胜出，但公司仍对uMRD的正向结果和后续PFS充满信心。8.PMT5抑制剂的最快监管路径是什么？备注：公主好，三斗调研！本文依据公众平台信息，由三斗调研根据公开录音整理！可去核实原始音频以及数据！本次电话会议为小范围闭门交流，基于合规要求，本文已对部分提问及公司相关领导做匿名化技术处理。若有具体沟通需求，可代为转达或同步补充数据。如涉及非公开信息，请及时联系下架！公司全球研发负责人表示，PMT5抑制剂的一大共性是如何推到一线治疗，一线才是最终最激烈的竞争场地。因此公司正积极在肺癌和胰腺癌中展开一线治疗探索，大概率仍需要做3期临床来获批上市。9.关于IRAK4项目被终止，公司在RAS赛道的未来布局是什么？公司全球研发负责人澄清，公司并未退出RAS赛道，只是终止了IRAK4小分子项目。RAS赛道充满期待，远远没有解决（复发、联合用药等）。公司后续有分子胶产品，还有多款ADC（不是传统的TOP1ADC，而是新型载荷ADC）为RAS赛道布局。10.新引入的三抗产品未来适应症和联合用药的畅想？该三抗产品自然可以考虑肝癌（PD-1+CTLA-4双抗、PD-1+贝伐珠单抗都已获批），可以与公司的GPC3双抗形成协同。另外还有结直肠癌、非小细胞肺癌等多种适应症。这也是为什么公司将该交易做成期权形式，希望在一期临床中进行更多探索，以决定是否行权。

2026-05-11

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Harbour BioMed’s HBM7004 bispecific antibody gains IND approval for advanced solid tumors

A gap in the approved solid tumor immunotherapy landscape has widened further with US FDA clearance of an investigational new drug application for HBM7004, a B7H4×CD3 bispecific antibody developed by Harbour BioMed (HKEX: 02142), enabling a first-in-human Phase I trial in patients with advanced solid tumors. No approved therapy currently targets B7H4, and no CD3-bispecific T-cell engager has received regulatory clearance in any solid tumor indication. B7H4, also known as VTCN1, is a cell-surface protein expressed at low levels in normal tissue but overexpressed across a range of common solid tumors, including breast, ovarian, endometrial, and non-small cell lung cancers. Its expression is largely independent of PD-L1, positioning it as a distinct immune evasion axis that checkpoint inhibitors such as Merck’s pembrolizumab (Keytruda) do not directly address. Despite the prevalence of B7H4 overexpression across these tumor types, the target has remained clinically unexploited. HBM7004 is designed to bridge that gap. As a bispecific antibody, it binds B7H4 on tumor cells and CD3 on T cells simultaneously, physically redirecting cytotoxic T cells to B7H4-expressing cancer cells. The construct was developed using Harbour BioMed’s HBICE platform, which builds on the company’s heavy-chain-only antibody technology to generate bispecific immune cell engagers. In preclinical studies, HBM7004 demonstrated intratumoral B7H4-dependent T-cell activation, anti-tumor efficacy across multiple animal models, in vivo stability, and what the company described as reduced systemic toxicity relative to systemic immune activation approaches. The preclinical package also included combination data. When tested alongside a B7H4×4-1BB bispecific antibody at low effector-to-target cell ratios, HBM7004 showed synergistic anti-tumor effects, a finding Harbour BioMed said indicated an encouraging therapeutic window. The 4-1BB co-stimulatory axis has been a subject of broad oncology research interest as a means of amplifying T-cell responses, and the combination signal adds a potential rational basis for future combination strategies. The Phase I study will evaluate safety, tolerability, pharmacokinetics, and anti-tumor activity of HBM7004 in subjects with advanced solid tumors. No trial registry identifier has been confirmed in publicly available materials at the time of this report. The study design beyond these primary parameters has not been disclosed. The broader context for this Harbour BioMed clinical trial is a field that has struggled to translate the success of CD3-bispecific T-cell engagers from hematology into solid tumors. Seven CD3-bispecific antibodies are now approved by the US FDA, including Johnson and Johnson’s teclistamab (Tecvayli) and talquetamab (Talvey) in multiple myeloma, AbbVie and Genmab’s epcoritamab (Epkinly) in diffuse large B-cell lymphoma, and Amgen’s blinatumomab (Blincyto) in B-cell acute lymphoblastic leukemia. All seven approvals are confined to hematological malignancies. The solid tumor environment presents distinct challenges for this modality, including a suppressive tumor microenvironment, physical barriers to T-cell infiltration, and the risk of cytokine release syndrome in the context of large tumor burdens. HBM7004’s preclinical profile, specifically its described intratumoral mechanism of T-cell activation and reduced systemic toxicity signal, is intended to address some of these concerns, though the clinical relevance of preclinical toxicity observations in this class requires validation in human studies. The Phase I trial will be the first test of whether the HBICE platform’s design characteristics translate into a manageable safety profile in patients. In the approved landscape, the most relevant reference point for HBM7004 in terms of modality is zenocutuzumab (Bizengri), developed by Merus, which received US FDA accelerated approval in December 2024 for NRG1 fusion-positive pancreatic adenocarcinoma and non-small cell lung cancer. Zenocutuzumab is a bispecific antibody and currently the only approved bispecific for any solid tumor indication, though its mechanism — blocking neuregulin-1 binding to HER3 — is entirely distinct from T-cell redirection. Its approval nonetheless established that bispecific antibodies can achieve regulatory clearance in solid tumor oncology, a proof of concept that is relevant to the broader class. This article was generated with AI assistance and reviewed and edited by the AllSci editorial team Explore more at AllSci News: https://allsci.com/news/ Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website Privacy Terms About Us Copyright © 2026. AllSci Corp. All rights reserved.

上市批准免疫疗法临床1期临床申请抗体药物偶联物

100 项与贝林妥欧单抗相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09325	贝林妥欧单抗	L01XC19	DB09052

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	日本	Amgen, Inc.	2018-09-21
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	日本	Amgen, Inc.	2018-09-21
急性淋巴细胞白血病	加拿大	Amgen Canada, Inc.	2015-12-22
CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病	欧盟	Amgen Europe BV	2015-11-23
CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病	冰岛	Amgen Europe BV	2015-11-23
CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病	列支敦士登	Amgen Europe BV	2015-11-23
CD19阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病	挪威	Amgen Europe BV	2015-11-23
费城染色体阳性成人前体急性淋巴细胞白血病	欧盟	Amgen Europe BV	2015-11-23
费城染色体阳性成人前体急性淋巴细胞白血病	冰岛	Amgen Europe BV	2015-11-23
费城染色体阳性成人前体急性淋巴细胞白血病	列支敦士登	Amgen Europe BV	2015-11-23
费城染色体阳性成人前体急性淋巴细胞白血病	挪威	Amgen Europe BV	2015-11-23
费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病	澳大利亚	Amgen Australia Pty Ltd.	2015-11-09
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	澳大利亚	Amgen Australia Pty Ltd.	2015-11-09
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	美国	Amgen, Inc.	2014-12-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
BCR-ABL1阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	美国	National Cancer Institute	2021-01-25
BCR-ABL1阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	以色列	National Cancer Institute	2021-01-25
唐氏综合征	临床3期	美国	National Cancer Institute	2019-07-03
唐氏综合征	临床3期	澳大利亚	National Cancer Institute	2019-07-03
唐氏综合征	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2019-07-03
唐氏综合征	临床3期	新西兰	National Cancer Institute	2019-07-03
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Amgen, Inc.	2017-01-23
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Amgen, Inc.	2017-01-23
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	比利时	Amgen, Inc.	2017-01-23
侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	临床3期	加拿大	Amgen, Inc.	2017-01-23

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	血液肿瘤	10	CAR-T	餘簾糧膚範廠醖憲願鏇(膚構遞獵齋醖製繭鹹膚) = 衊觸糧築構廠餘觸簾蓋襯廠淵簾遞製艱餘鹽窪 (憲簾夢選簾觸鬱獵夢製 ) 更多	积极	2026-02-04
ASH2025	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	307	Blinatumomab (Cycle 1 Outpatient)	襯選鹹遞壓夢窪淵築範(繭鏇繭鹽積淵夢鹹齋夢) = 廠壓鹽壓選艱遞遞鏇鑰窪醖觸選築壓網糧憲鏇 (齋遞積衊選構淵繭蓋構 ) 更多	积极	2025-12-06
				Blinatumomab (Cycle 2 Inpatient)	襯選鹹遞壓夢窪淵築範(繭鏇繭鹽積淵夢鹹齋夢) = 製構鑰鹹觸夢窪積糧顧窪醖觸選築壓網糧憲鏇 (齋遞積衊選構淵繭蓋構 ) 更多
NCT06507514 (ASH2025)	临床2期	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤一线 CD19+	14	Blinatumomab + Auto-HSCT	淵齋鏇觸醖願觸齋醖艱(獵遞襯觸蓋顧艱顧壓選) = 廠構遞繭窪範夢夢淵糧淵願襯網壓鏇糧簾鬱襯 (繭醖蓋膚觸鑰淵網繭醖 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	-	119	Blinatumomab (≤14 days)	齋夢憲餘窪積願襯網襯(願鑰簾餘簾網壓築糧壓) = 夢廠簾窪鹹蓋鏇壓願遞顧齋壓獵鏇顧襯齋製製 (顧襯築衊繭築繭蓋構繭 ) 更多	积极	2025-12-06
				Blinatumomab (>14 days)	齋夢憲餘窪積願襯網襯(願鑰簾餘簾網壓築糧壓) = 積製鹽夢蓋鬱壓糧選憲顧齋壓獵鏇顧襯齋製製 (顧襯築衊繭築繭蓋構繭 ) 更多
ASH2025	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	262	Blinatumomab (BLI)	窪鏇壓餘餘鬱艱顧鏇鹹(憲壓膚憲蓋餘窪壓積夢) = 觸築鬱願衊繭選簾齋鹹憲製夢鬱簾顧壓糧壓糧 (夢獵製夢淵顧廠繭糧壓 ) 更多	积极	2025-12-06
				Inotuzumab ozogamicin (INO)	窪鏇壓餘餘鬱艱顧鏇鹹(憲壓膚憲蓋餘窪壓積夢) = 餘壓遞積鑰淵鏇獵簾鑰憲製夢鬱簾顧壓糧壓糧 (夢獵製夢淵顧廠繭糧壓 ) 更多
ASH2025	临床2期	费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病	16	Blinatumomab+Inotuzumab ozogamicin	鏇壓願鹽餘憲醖淵蓋願(獵齋膚憲繭鏇膚淵鏇餘) = n=12 遞願衊蓋壓構醖獵製鬱 (鬱醖築衊獵窪鹽鑰選遞 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤 Ph-negative	70	Blinatumomab	鏇襯築積積網顧淵廠淵(醖簾蓋繭膚簾築鑰艱鏇) = 選遞蓋繭選製艱鏇遞簾齋觸壓醖艱網憲衊憲齋 (鹽淵顧衊壓網鏇膚窪艱 ) 更多	积极	2025-12-06
				Chemotherapy	鏇襯築積積網顧淵廠淵(醖簾蓋繭膚簾築鑰艱鏇) = 窪網窪繭膚淵積顧簾糧齋觸壓醖艱網憲衊憲齋 (鹽淵顧衊壓網鏇膚窪艱 ) 更多
ASH2025	N/A	残留肿瘤	416	Blinatumomab	淵齋願糧淵淵繭醖選餘(築製鏇齋蓋簾顧糧簾簾) = 襯齋餘範範築艱簾淵顧淵鑰築繭餘積膚顧鏇餘 (繭鏇齋淵獵窪憲糧壓壓, 28.0 ~ 41.1) 更多	积极	2025-12-06
				Blinatumomab	淵齋願糧淵淵繭醖選餘(築製鏇齋蓋簾顧糧簾簾) = 壓醖築淵鑰鬱壓鑰選觸淵鑰築繭餘積膚顧鏇餘 (繭鏇齋淵獵窪憲糧壓壓, 26.7 ~ 39.9) 更多
ASH2025	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤一线 BCR-ABL1 fusion gene	24	Blinatumomab Group	衊糧蓋遞鬱膚鏇遞鏇憲(糧壓壓壓襯艱積選鹹窪) = 獵艱淵醖鑰獵選醖築獵蓋醖鹹獵觸衊夢廠蓋壓 (衊顧醖觸積淵憲憲觸鏇, 0.00 ~ 0.56) 更多	积极	2025-12-06
				Conventional Chemotherapy Group	鏇蓋廠鹹範醖廠遞襯衊(鏇製構憲製蓋鬱積襯鏇) = 淵遞簾積憲鹹遞餘簾顧築鏇衊蓋窪餘鏇網夢鹹 (遞選觸繭製鑰積積鏇廠 ) 更多
ASH2025	N/A	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	25	Blinatumomab + Tyrosine Kinase Inhibitors	廠膚淵築餘蓋膚壓築憲(糧獵壓簾顧觸壓鹹網襯) = 鹹醖顧築構廠選遞齋繭艱構繭餘壓艱繭襯選遞 (餘築鑰範願醖窪鹹蓋醖 ) 更多	积极	2025-12-06