Asciminib Hydrochloride

甲苯磺酸利特昔替尼胶囊（商品名：乐复诺®，LITFULO®）是辉瑞（Pfizer）研发的一款用于12 岁及以上青少年和成人重度斑秃（含全秃、普秃）的不可逆共价抑制剂。 基本信息 靶点：不可逆共价抑制剂，靶向JAK3/TEC激酶家族，高选择性，区别于巴瑞替尼等JAK1/2抑制剂。 作用机制：斑秃是CD8⁺ T细胞攻击毛囊的自身免疫性疾病。利特昔替尼共价结合JAK3，同时抑制TEC家族激酶，阻断 T 细胞受体下游信号，抑制 CD8⁺细胞活化，减轻毛囊免疫攻击，促进毛发再生；对 JAK1/JAK2抑制弱，理论上心血管、血脂等相关风险相对更低。 适应症：12岁及以上青少年和成人重度斑秃（含全秃、普秃）。 规格：50mg（按利特昔替尼计） 用法用量：50mg，每日1次口服，可随餐或空腹；胶囊整粒吞服，不可掰开、碾碎、咀嚼；漏服：距离下一次服药＞8小时尽快补服，不足8小时。重点不良反应与监测 感染风险升高：带状疱疹、单纯疱疹、呼吸道感染；活动性结核、活动性严重感染禁用；用药前筛查结核、肝炎。 血栓、心血管事件：静脉/动脉血栓、心梗、卒中风险，有血栓病史、心血管高危人群慎用。 恶性肿瘤风险：淋巴瘤、其他肿瘤风险增加。 实验室异常：淋巴细胞减少、血小板下降、肌酸激酶升高、肝酶升高；重度肝损伤（Child-Pugh C）不推荐使用。 其他：痤疮、头痛、腹泻、恶心；少数听力 / 耳部不良反应。特殊人群 妊娠：不推荐；备孕需停药。 哺乳期：用药期间及末次给药后14小时禁止哺乳。 65岁以上老年人：不良反应风险更高，慎用。 ＜12岁儿童：国内尚未获批适应症，属于超说明书使用。 竞品分析（vs 巴瑞替尼（斑秃另一款JAK抑制剂）） 国内定位：利特昔替尼为国内首个获批可用于12–17岁青少年重度斑秃的口服系统治疗药物；巴瑞替尼的国内斑秃适应症仅限成人。上市情况 美国（全球首批）：2023-06-23，FDA批准，用于12 岁+ 重度斑秃。 FDA橙皮书信息 日本：2023-06-26，获批难治性广泛性斑秃。 欧盟：2023-07-20，EMA人用药品委员会CHMP给出积极意见，随后正式获批；后续英国、加拿大等陆续获批同适应症。 中国：2023-10-19获批，为1类创新药，优先审评、突破性疗法认定，适应症为12岁及以上青少年和成人重度斑秃（含全秃、普秃）。 注册与受理信息 参比制剂 临床试验信息 专利情况 美国橙皮书专利：辉瑞为原研专利权人。 US9617258：基础化合物 + 盐 + 制剂，2034-12-03到期，仿制药最早可挑战的核心专利。US12077533：用途专利，2034-12-03到期，即使化合物专利被挑战无效，治疗斑秃的给药用途权利要求依然可以单独形成壁垒。US12116368：晶型 + 甲苯磺酸盐 + 中间体，保护延长至2041-10-17，是长效壁垒；仿药即便绕开基础化合物专利，仍需要规避晶型、盐型、中间体相关权利要求。 Litful在美国还有5年新化学实体NCE独占期，2028-06-23 到期，独占期内FDA不受理仿制药 ANDA 申请。 国内专利： 专利壁垒：CN106061973B是国内化合物 + 甲苯磺酸盐 + 斑秃等自身免疫病治疗用途的核心授权专利，2034-11-20到期，是仿制药立项最大壁垒。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 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周二，Novartis市值缩水约 300 亿美元。又一项核心管线研发失利，市场对这家制药巨头下一轮增长引擎来自何处的质疑进一步加剧。在此背景下，Pluvicto的适应症持续拓展，以及整个放射配体疗法业务板块，对Novartis而言战略意义愈发关键。这家企业正面临管线接连受挫，同时遭遇公司史上最为严峻的专利悬崖之一。 Novartis周二遭遇重挫。这家瑞士制药巨头在苏黎世交易所股价下跌约 9%，市值蒸发约 240 亿瑞士法郎（折合约 300 亿美元），导火索为deldesiran用于I型强直性肌营养不良的Ⅲ 期 HARBOR 研究未达到主要终点。就在此次失利的数天前，Novartis另一款备受关注的候选药物pelacarsen关键心血管Ⅲ 期试验宣告失败。双重打击令市场更加担忧：在本十年余下时间里，Novartis究竟依靠哪些管线资产实现可观的业务增长。 上述两项失败均与核医学无关。但对放射性制药行业而言，Novartis本周发生的事件意义重大：每一次重要管线受挫，都会抬升那些已经取得成功的资产的相对价值，而 Pluvicto 正是其中表现亮眼的产品。 短短数日内，接连两项管线重大失利 deldesiran 并非Novartis管线深处一款无足轻重的在研药物。Novartis斥资约 120 亿美元收购 Avidity Biosciences 获得该药物，该项目也是 CEO Vas Narasimhan 为重建公司增长管线而推行收购战略的重要试金石。 Ⅲ 期 HARBOR 研究入组约 150 名 1 型强直性肌营养不良患者。该疾病属于进行性神经肌肉病，目前尚无获批治疗药物。Novartis周二公布，该试验主要终点未观察到相比安慰剂具备统计学意义的改善；但在部分次要终点与探索性分析中，能够看到一定临床活性信号。Novartis仍在继续解析全部数据，并计划与监管机构探讨该项目后续走向。 市场的反应，远不止对单款药物失败的失望。继 pelacarsen 心血管关键 Ⅲ 期失败之后，deldesiran 再度折戟；此外，因出现患者死亡事件，Novartis已经暂停其实验性细胞疗法 rapcel 十项研究中的八项。随着老产品销售下滑、大批药品专利即将到期，投资者原本寄希望于上述多款管线资产扛起未来增长重任。 Novartis依旧维持原有财务指引。公司周二重申，20252030 年销售额复合年增长率目标为 5%6%。现实挑战在于：每一次后期临床重大失败，就少了一个可以贡献增长的候选药物，留存下来的产品与管线将背负更大业绩压力。 放射配体疗法，因此再也不能被视作公司业务组合中一个小众板块。 Pluvicto 成长为实打实的增长引擎 Pluvicto2026 年第二季度销售额达 6.51 亿美元，按固定汇率计算同比增长 43%；上半年销售额接近 13 亿美元，固定汇率口径增幅 55%。另一款产品 Lutathera 第二季度实现 2.25 亿美元营收，上半年营收 4.36 亿美元。 这样的业绩，让Novartis放射配体疗法板块的行业地位，与数年前相比已经截然不同。 Pluvicto 不再仅仅证明放射配体疗法具备商业化潜力，它已经成为Novartis为数不多的增长担当，而公司不少老牌产品正步入衰退周期。与Entresto的对比尤为鲜明：第二季度 Entresto 固定汇率口径销售额下滑 51%，而 Pluvicto 同期增长 43%。 今年夏天，该产品迎来重大机遇：7 月 FDA 批准 Pluvicto 联合雄激素受体通路抑制剂，用于 PSMA 阳性转移性激素敏感性前列腺癌。这一批准将治疗线位向前推移，潜在患者规模大幅扩张。 对Novartis来说，Pluvicto 的落地执行能力变得至关重要。生产产能、医疗机构落地使用、PSMAPET 检测的可及性、稳定可靠的给药能力，不再只是一项新兴技术的配套支撑，而是支撑公司核心增长业务的关键基础设施。 放射性制药早已不只是科研层面的赌注 Novartis是最早大规模战略押注放射配体疗法的大型药企之一，先后收购 Advanced Accelerator Applications 与 Endocyte。彼时，这两笔交易被看作是对一个新兴肿瘤治疗技术的押注。 如今，意义已然改变。Pluvicto 与 Lutathera 构建起商业化放射药物业务。Novartis持续加码，一方面扩充生产制造产能，另一方面布局下一代产品管线。管线中覆盖多个靶点、多种同位素，其中就包括锕225，力求在靶向放射治疗下一代竞争中保持领先优势。当传统药物研发接连遇挫，这套战略的价值就进一步凸显。 药物研发本身自带高风险；几项临床试验失败，并不代表Novartis就此转型成为一家放射性制药企业。公司产品矩阵依旧多元，核心增长品种包括 Kisqali、Kesimpta、Scemblix、Leqvio。仅 Kisqali 第二季度销售额就接近 17 亿美元，固定汇率口径同比增长 43%。 但资产组合管理的要义，就是降低对单一研发方向的依赖。放射配体疗法商业化已经走向成熟，当其他管线资产失利时，它就可以承接一部分增长任务。这与Novartis最初布局该赛道时，放射性制药所处的行业处境相比，已是巨大转变。 市场抛售重塑资本分配的讨论逻辑 本次股价暴跌，也向整个放射性制药行业抛出一个宏大命题：当大型药企某条新兴增长平台（放射性药物）交出亮眼成绩单，同时其他重金投入的研发项目接连失败，后续资源分配会发生什么？资本会追随真实业务数据。 Novartis已经在放射配体疗法的生产、临床开发、商业化基础设施投入巨资。Pluvicto 持续的业绩增长，既给管理层带来实实在在的投资回报，也为继续加大下一代放射性药物研发投入提供有力论据。 当然，这不代表所有放射配体疗法的收购项目或内部管线都能成功；放射性药物本身也面临巨大临床、生产、商业化风险。但现实对比已经出现：一边是业务平台持续高速变现，另一边是一笔 120 亿美元收购换来后期临床失利，二者会显著改变内部战略权衡。 其影响不止局限于Novartis。其他药企也正目睹现代药物研发的两面：重磅 Ⅲ 期试验失败，数十亿投入付诸东流；而一个新兴技术赛道一旦成功商业化，又可以快速成长为重要增长引擎。 正因如此，大型药企评估放射性药物赛道，不会只盯着个别临床项目成败。越来越多企业将其视作平台型技术，有能力产出多款药物、覆盖多个靶点，迭代多代疗法。 放射配体疗法的博弈 stakes 显著抬升 除核医学板块之外，Novartis手上仍有不少增长动力。因此不能简单认为，本周几项试验失败就会在一夜之间彻底改写公司整体战略。公司依旧维持到 2030 年实现中高个位数销售增长的目标，多款重磅产品销售表现强劲。 但研发受挫改变了业务组合内部的压力格局。每一个从未来业绩预测中消失的数十亿美元级别候选药，都会抬高那些已经证明自身增长能力产品的权重。Pluvicto 正属于此类产品：今年上半年销售额接近 13 亿美元，又凭借新适应症打开更大患者群体。 多年来，放射性制药行业从业者一直主张，靶向放射治疗终将成为大型药企未来的重要组成部分。Novartis属于最早入局、投入力度最大的企业之一，亲身验证该设想。 本周发生的系列事件，并不证明放射性药物可以完全填补其他管线损失的增长缺口，但它揭示了对核医药产业更深远的事实：当药企其他重大研发赌注落空时，Novartis多年打造的放射性药物业务，价值会瞬间变得无比珍贵。 点击下方阅读原文，了解详情 往期回顾 迎战Novartis：Curium 力证放射性药物供应链韧性的价值 Novartis 叫停一款中期放射性药物管线资产，Pluvicto 销售额大幅攀升 刚敲定Novartis 合作，Niowave 动工建设耗资 7500 万美元放射性同位素生产工厂 汇佳生物专注于转化医学领域的前沿研究及临床转化应用技术，业务涵盖生物标志物和药物靶标技术，新型诊断试剂及治疗药物的研发，相关仪器设备的开发及临床转化技术的应用，实现了产、医、研的融合发展。 媒体合作/科研宣传/产品咨询 长按二维码，联系我们