Pilot Study of Asciminib as a Maintenance Treatment Post Cellular Therapies in Adults With Philadelphia Chromosome Positive Acute Lymphoblastic Leukemia

This phase I trial tests the safety, side effects and best dose of asciminib as maintenance treatment for adults with Philadelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukemia (ALL) who have undergone cellular therapies such as hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) or chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy. Maintenance treatment is given to help keep cancer from coming back after it has disappeared following initial therapy. Asciminib may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Giving asciminib may be safe and tolerable as maintenance treatment for adult patients with Philadelphia chromosome positive ALL who have undergone cellular therapies.

开始日期2026-12-19

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT07604233

/ Not yet recruiting临床1/2期

Phase Ib/II of the Combination of Fludarabine, Cytarabine, Idarubicin, G-CSF (FLAG-Ida) With Venetoclax and Asciminib in Patients With Advanced Phase Chronic Myeloid Leukemia and Philadelphia Chromosome-Positive Acute Myeloid Leukemia

The goal of Phase 1b is to establish the safety of asciminib in combination with FLAG-Ida and venetoclax in patients with CML-MBP, CML-LBP, and Ph+ AML. The goal of Phase 2 is to learn if asciminib in combination with FLAG-Ida and venetoclax can help to control the disease.

开始日期2026-11-30

申办/合作机构-

NCT07039760

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

An Early Phase 1 Study of Asciminib With or Without Sildenafil for Brain Tumors

Dissemination of medulloblastoma is an independent risk factor of poor prognosis. Dissemination of medulloblastoma at recurrence is nearly universally fatal. ABL1 and 2 have been recently found to mediate the dissemination of medulloblastoma. Genetically inactivating ABL1 and 2 resulted in decreased leptomeningeal medulloblastoma and improved overall survival (OS) in rodent models. ABL kinases have also been shown to play a role in the malignant properties of glioblastoma. Asciminib is an FDA approved for the treatment of chronic myeloid leukemia and is well tolerated, likely due to its specificity for ABL1 and ABL2. Asciminib is a P-glycoprotein (P-gp) substrate and thus may be susceptible to being pumped out of tumor cells and brain endothelial cells. It is unclear if asciminib can enter the central nervous system (CNS) and brain tumors in adequate concentration to have anti-tumor effects.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

100 项与盐酸阿思尼布相关的临床结果

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100 项与盐酸阿思尼布相关的转化医学

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100 项与盐酸阿思尼布相关的专利（医药）

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356

项与盐酸阿思尼布相关的文献（医药）

2026-07-01·LEUKEMIA RESEARCH

Real-world data on the use of asciminib in chronic-phase chronic myeloid leukemia after two or more prior tyrosine kinase inhibitors: Results of the Turkish managed access program along with a literature review

Review

作者: Özmen, Deniz ; Kasar, Mutlu ; Yüksel, Meltem Kurt ; Aylı, Meltem ; Yıldırım, Murat ; Özatlı, Düzgün ; Arikan, Fatma ; Özkocaman, Vildan ; Güler, Nil ; Altındağ Avcı, Burcu ; Özkalemkaş, Fahir ; Sönmez, Mehmet ; Bulduk, Tuba ; Gürkan, Emel ; Demir, Ahmet Muzaffer ; Şahin, Osman ; Ülküden, Burcu ; Yılmaz, Hüseyin ; Eşkazan, Ahmet Emre ; Kürekçi, Derya Deniz ; Özbalcı, Demircan ; Öztürk, Osman Can ; Can, Ferda ; Pepeler, Mehmet Sezgin ; Ünal, Ali ; Erkut, Nergiz ; Deveci, Burak ; Turgut, Mehmet ; Dal, Mehmet Sinan ; Bozer, Denis Sabriye ; Turgut, Burhan ; Güneş, Ahmet Kürşad ; Saydam, Güray ; Aslaner, Müzeyyen ; Kırkızlar, Onur ; Korkmaz, Gülten ; Yel Uygun, Kübra ; Altındal, Şermin

BACKGROUND:

Asciminib is a first-in-class STAMP inhibitor used in treating patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia (CML-CP). Although its efficacy has been demonstrated in clinical trials, real-world data remain limited, particularly in heavily pretreated populations.

METHODS:

This multicenter, retrospective study included patients with CML-CP from 25 centers in Turkey who received asciminib through a Managed Access Program. All patients had received at least two prior tyrosine kinase inhibitors (TKIs) or harbored the T315I mutation. Early molecular response (EMR), major molecular response (MMR), and deep molecular response (DMR) were evaluated according to the ELN 2020 criteria.

RESULTS:

There were 49 patients with a median age of 61 years. Patients had a median of 4 prior TKIs, and resistance was the most common reason for switching (47%). Seven patients (14.2%) carried the T315I mutation. EMR at 3 months was achieved in 80% of evaluable patients, higher among those switched due to intolerance than to resistance (90% vs. 74%), and higher among ponatinib-pretreated than ponatinib-naïve patients (94% vs. 72%). Cumulative MMR and DMR rates were 32.6% and 37.2%, respectively. Higher response rates were observed in patients switched due to toxicities and in those previously treated with ponatinib. Among patients with the T315I mutation, 71.4% maintained or improved their response. Three patients died during follow-up. Asciminib 40 mg BID and 80 mg QD regimens seemed to be comparable regarding both efficacy and safety.

CONCLUSION:

In this real-world cohort, asciminib was well tolerated and provided meaningful responses in heavily pretreated CML-CP patients, consistent with the published data. Favorable outcomes in ponatinib-pretreated patients may partly reflect prior achievement of optimal response before switching due to limited access.

2026-06-03·Future Medicinal Chemistry

Importance of five membered heterocyclic compounds in treatment of chronic myeloid leukemia by targeting various pathways

Review

作者: Prajapati, Navnit ; Mourya, Aman ; Ninave, Raju

Chronic myeloid leukemia (CML) is a clonal hematopoietic malignancy characterized by the presence of the Philadelphia chromosome, which generates the constitutively active BCR::ABL1 tyrosine kinase, driving uncontrolled myeloid proliferation. Although BCR::ABL1-targeted tyrosine kinase inhibitors (TKIs) have significantly improved CML management, challenges such as drug resistance, intolerance, and long-term adverse effects persist. To overcome these limitations, recent research has focused on developing next-generation TKIs and alternative molecular scaffolds capable of bypassing resistance mechanisms. Among these, five-membered heterocyclic compounds have gained considerable attention due to their structural diversity, favorable pharmacokinetic properties, and ability to interact with multiple biological targets. Several clinically relevant agents, including dasatinib, ponatinib, and asciminib, incorporate such heterocyclic frameworks, highlighting their therapeutic significance. In addition to direct inhibition of BCR::ABL1, these compounds can modulate key signaling pathways involved in CML progression, such as PI3K/Akt, MAPK, and JAK/STAT. This review explores the chemical diversity, molecular interactions, and therapeutic potential of five-membered heterocyclic compounds in CML. Overall, these scaffolds represent promising candidates for developing more effective and less toxic treatment strategies, improving long-term patient outcomes.

2026-06-01·LEUKEMIA

ASC4OPT: asciminib treatment optimization study in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors

Article

作者: Lim, Soo Min ; Nguyen, Thanh ; Hochhaus, Andreas ; Schuld, Peter ; Moiraghi, Beatriz ; Nicolini, Franck Emmanuel ; le Coutre, Philipp ; Abi Rached, Roberto ; Pavlovsky, Carolina ; Ayala Diaz, Rosa Maria ; Boquimpani, Carla Maria ; Etienne, Gabriel ; Grosicki, Sebastian ; Pokhriyal, Himanshu ; Ic, Aswin ; Phu, Chi Dung ; Milojkovic, Dragana ; Marco de Lucas, Fernando ; Pilipovic, Virginia ; Breccia, Massimo ; Chuah, Charles ; Alisch, Franz ; Kim, Dennis Dong Hwan

Abstract:

The ASC4OPT non-comparative phase 3b study (NCT04948333) evaluates asciminib once daily (QD) or twice daily (BID) in chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP) treated with ≥2 tyrosine kinase inhibitors (TKIs). This study enrolled 169 patients not in major molecular response (MMR), with unsatisfactory response (intolerant, warning or failure) as defined by European LeukemiaNet (ELN) 2020 criteria. Patients intolerant to their most recent TKI and in MMR at baseline ( n = 30) were also enrolled. The primary endpoint was the MMR rate at Week 48 for patients not in MMR at baseline. Results showed an overall MMR rate of 39.4% at Week 48 (40 mg BID, 43.4%; 80 mg QD, 35.4%) and 43.6% at Week 96 (40 mg BID, 45.8%; 80 mg QD, 41.5%) in patients not in MMR at baseline. Among 40 patients who had their asciminib dose escalated to 200 mg QD, 17.5% were in MMR at Week 96. Most patients in MMR at baseline remained in MMR at 48 and 96 weeks (93.3% and 86.7%, respectively). Safety for both dosing regimens was consistent with that of previous studies. Findings support asciminib as a potential standard of care for patients with CML-CP who have not responded optimally to prior TKI therapy.

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项与盐酸阿思尼布相关的新闻（医药）

2026-07-08

·医药代表

诺华买买买，又出手了！

今年的诺华，在医药并购市场上依然相当活跃。 7 月 6 日，诺华宣布，已与英国生物技术公司 Myricx Bio 达成协议，将以最高 15 亿美元的价格收购后者，进一步补强肿瘤产品管线，并获得一个全新的抗体偶联药物（ADC）载荷平台。根据协议，诺华将在交易交割时支付 11 亿美元首付款，此外还将根据后续进展支付最高 4 亿美元里程碑付款。该交易预计于 2026 年下半年完成，尚需满足监管批准等惯常交割条件。值得注意的是，这次诺华看上的 Myricx Bio，目前的核心资产仍处于临床前开发阶段。公开信息显示，Myricx Bio 成立于 2019 年，由英国帝国理工学院和弗朗西斯·克里克研究所的科研成果孵化而来，主要开发采用 N-肉豆蔻酰基转移酶抑制剂，也就是 NMTi 载荷的新一代 ADC。目前，Myricx 正在推进两款分别靶向 B7-H3 和 HER2 的 ADC 项目，潜在适应症覆盖多种实体瘤。 ▌ 11 亿美元，诺华到底买了什么？ ADC通常由抗体、连接子和具有细胞杀伤作用的载荷组成。过去几年，ADC已经成为全球肿瘤药物研发和交易市场中最热门的赛道之一，但随着进入临床的项目越来越多，行业竞争的重点也开始从热门靶点，进一步延伸至连接子和载荷技术。毕竟，HER2、TROP2 和 B7-H3 等靶点已经越来越拥挤，仅仅换一个抗体，未必能够形成真正的差异化。 Myricx 的价值，主要体现在它所开发的 NMTi 载荷上。 NMT 是一种参与细胞内重要蛋白功能调控的酶，对于癌细胞的生长和存活具有重要作用。Myricx 试图通过抑制 NMT，干扰癌细胞赖以生存的关键过程。诺华表示，临床前数据表明，这种 NMTi 载荷可能对多种实体瘤具有活性，其中也包括对拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，也就是 TOPO-1 抑制剂耐药的肿瘤模型。如果这些数据能够在临床研究中得到验证，NMTi 有望成为一种新的 ADC 载荷类别，并被应用于更多抗体、靶点和药物平台。因此，诺华此次购买的，不仅是两款靶向 B7-H3 和 HER2 的 ADC，还相当于买了一整套可能继续复制和扩展的载荷平台。诺华生物医学研究总裁菲奥娜·马歇尔（Fiona Marshall）表示，ADC 已经成为癌症治疗的重要组成部分，但行业仍然需要新的载荷机制，以克服耐药问题，进一步扩大 ADC 对患者的治疗价值。她还将这笔交易与诺华此前在放射性配体疗法领域的布局相提并论，希望将 NMTi ADC 发展为另一个可持续扩展的技术平台。 ▌ 技术有想象力，价格也相当大胆从技术逻辑来看，这笔收购并不是简单追逐 ADC 热潮。目前临床 ADC 使用的载荷主要集中在少数几类作用机制。随着越来越多患者接受 ADC 治疗，载荷耐药、交叉耐药以及治疗窗口有限等问题，也在逐渐受到关注。如果 NMTi 载荷能够在人体中证明疗效，同时展现出相对可控的安全性和更宽的治疗窗口，其价值可能远远不止 Myricx 现在的两款项目。但另一方面，诺华给出的价格也确实不低。 Myricx 目前尚未公布人体临床疗效数据，核心项目仍处于临床前阶段，但诺华已经同意支付 11 亿美元首付款，占最高交易总额的约 73%。也就是说，这并不是一笔以远期里程碑付款为主、将大部分风险留到临床验证之后的交易。诺华在交易交割时，就要支付大部分对价。部分英文媒体和分析师认为，Myricx 的 NMTi 平台与诺华的肿瘤战略高度契合，但对于一个尚未进入临床验证的平台而言，11 亿美元首付款仍是一笔相当激进的押注。 ▌ 今年，诺华已经多次出手 Myricx 并不是诺华今年宣布的第一笔收购。截至目前，诺华已经先后宣布了三笔公司或独立法律实体收购，潜在交易总额达到 65 亿美元。今年 3 月 20 日，诺华宣布，将支付 20 亿美元首付款以及最高 10 亿美元里程碑付款，从 Synnovation Therapeutics手中收购其全资子公司 Pikavation Therapeutics，交易总额最高达到 30 亿美元。 Pikavation 持有一组泛突变选择性 PI3Kα 抑制剂项目，其中核心资产 SNV4818 是一款正在开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究的口服药物，主要面向 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌及其他晚期实体瘤。仅仅一周后，3 月 27 日，诺华再次宣布，将以最高 20 亿美元收购美国临床阶段生物技术公司 Excellergy。目前，这笔交易已经完成，6 月 24 日，Excellergy 正式成为诺华的间接全资子公司。 Excellergy 的核心资产 Exl-111 是一款处于Ⅰ期临床阶段的下一代长效、高亲和力抗 IgE 抗体，潜在适应症包括食物过敏、慢性自发性荨麻疹、慢性诱导性荨麻疹和过敏性哮喘等 IgE 介导疾病。对于诺华来说，这笔收购与其现有过敏性疾病业务衔接得非常直接。诺华在 IgE 生物学和过敏性疾病领域已经积累多年，茁乐（Xolair，奥马珠单抗）也是这一领域的代表性产品。收购 Excellergy，可以理解为诺华在茁乐部分专利到期、逐步面临生物类似药竞争之际，提前布局下一代抗 IgE 产品。此外，今年 2 月 27 日，诺华还正式完成了对 Avidity Biosciences 的收购。这笔交易的完全摊薄股权价值约为 120 亿美元，企业价值约为 110 亿美元。Avidity 目前已经成为诺华的间接全资子公司。不过需要说明的是，该交易最早于 2025 年 10 月宣布，因此严格来说，不属于 2026 年新宣布的收购。 Avidity 为诺华带来的是肌肉靶向抗体寡核苷酸偶联物，也就是 AOC 平台，以及三款针对杜氏肌营养不良症、1 型强直性肌营养不良和面肩肱型肌营养不良症的后期项目。这笔交易帮助诺华进一步加码 RNA 疗法和神经肌肉疾病领域，也成为诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）上任以来规模最大的收购之一。如果将今年完成的 Avidity 交易也计算在内，按照 Avidity 的交易对价与另外三笔交易披露的最高潜在金额简单相加，诺华 2026 年至今涉及的四笔主要收购，名义交易总规模已经达到约 185 亿美元。从以上几笔交易来看，诺华的收购方向虽然横跨肿瘤、免疫过敏、神经肌肉疾病和 RNA 疗法，但背后的逻辑相当一致。它看重的不只是某一款药物，而是能够继续扩展的技术平台，以及可以嵌入现有产品组合的差异化资产。 Avidity 带来的是肌肉靶向 AOC 平台，Pikavation 补充的是下一代 PI3Kα 抑制剂，Excellergy 承接诺华已有的 IgE 业务，而 Myricx 提供的则是一种可能绕开现有载荷耐药问题的新型 ADC 平台。与此同时，诺华也正面临诺欣妥、茁乐等重要产品专利到期带来的增长压力。2026 年，诺华预计核心营业利润按固定汇率计算将出现低个位数下降，这也将是该指标自 2016 年以来首次出现年度下滑。公司需要依靠凯丽隆、信倍立、Pluvicto 等增长产品，以及不断补充的新管线，接替老产品留下的位置。今年 1 月，万思瀚便公开表示，诺华仍在寻找更多补强型收购机会。从随后几个月的动作来看，诺华显然没有停下来的意思。近日热点：礼来日本换帅！也是医药代表起步默克770亿元大并购！黑客入侵医药行业，又发生一起 2026国家医保目录通过初审名单益普生收购美国肿瘤Biotech 礼来，这个产品卖了！两副总经理辞职！ 3家医药企业被评“特别严重失信” 默沙东、阿斯利康，人事变动钟睒睒旗下药企，总经理辞任日企医药代表人均生产力破千万晖致前CEO接掌普渡制药继任公司销售老兵卸任，35岁“药二代”接棒CEO 第12批国采，一外企造假被查高伦博就任萌蒂中国总经理代表交流：什么是“重磅炸弹”药物？外企裁员，这三种说法你要了解下美国医药代表在官方职业体系位置新规之下，医药代表的三个重要职能什么是医学联络官（MSL）？成为「最失败医药代表」的五个黄金法则什么是药品不良反应（ADR）？医生做医学科普的10个方向医药代表投资自己的10个方式面试求职，医药代表需要了解的STAR法则最新职位：拜耳中国全国热招职位一览创新药企抢人！全新团队，等你来安泰适®专岗招募！百济神州更多岗位热招中最新药企内部招聘（7月2日更新）医药代表伴您成长！

并购抗体药物偶联物临床2期

2026-07-07

·网易号

诺华豪掷15亿美元，揭开ADC下一轮军备竞赛

“临床端存在大量未被满足的刚需。市场急需新一代ADC载荷，以此抬高现有治疗标准、解决载荷相关耐药、改善药物耐受性，拓宽安全治疗窗口。”这是英国生物技术公司Myricx Bio首席执行官Mohit Rawat的判断。而他的这句话，恰好解释了诺华为什么会在这个时间点，花15亿美元买下一家尚无产品上市的公司。早在2024年，当整个ADC赛道被DS-8201引爆，巨头们忙着在全球扫货、管线数量翻倍增长时，诺华高层明确表态不跟风。他们认为ADC内卷严重，不值得用巨额资本去买一堆“长相雷同”的资产。这不是否定ADC的价值，而是拒绝在靶点扎堆、载荷趋同的赛道里烧钱。7月6日，诺华终于出手。这笔收购Myricx Bio的交易总金额最高可达15亿美元，其中11亿美元是前期现金对价，剩余部分为潜在里程碑付款。标的公司的核心武器是N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂载荷平台，一套和市面上所有现有ADC产品完全不同的技术路线。诺华花了两年时间保持冷静，在这一刻用真金白银做出了选择。ADC赛道持续升温的同时，行业长期悬而未决的底层短板一直扎在原地。耐药、剂量限制性毒性、疗效不足，三座大山压在现有ADC身上。问题的根源错综复杂，覆盖分子设计、靶点天然属性、肿瘤微环境多重维度，最终全部锚定在ADC的三大核心组件上：抗体、毒素载荷、连接子。即便业内的有效载荷已经经历多轮迭代，当下主流的微管抑制剂、DNA损伤类毒素，依旧存在难以突破的天花板。毒副作用过强，临床只能被动减剂量或暂停给药，毒素无法在病灶达到有效杀伤浓度，治疗效果直接打折。机制单一则是另一重硬伤——现有毒素高度依赖细胞分裂、DNA复制起效，对休眠肿瘤干细胞、高耐药表型肿瘤杀伤力微弱。耐药问题同样与载荷本身深度绑定。肿瘤细胞通过靶基因突变、抗原表达下调，就能大幅削弱毒素杀伤能力。例如，TOP1突变会让肿瘤对DXd、SN-38这类TOP1抑制剂载荷产生耐药；微管蛋白亚型变异，则会切断DM1等微管抑制剂的结合通路。Myricx Bio的NMTi-ADC，是以N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂作为毒素载荷的新一代ADC，底层作用逻辑和市面上现有产品完全不同。NMT是调控细胞蛋白修饰的上游关键酶，负责为细胞内上百种蛋白接上肉豆蔻酰脂链。而这批蛋白大多是肿瘤增殖、侵袭、存活的核心推手，涵盖Src激酶家族、RAS/RHO小G蛋白、AKT/PDK1、MYC/MYCN转录因子等一众难治靶点。NMTi的作用逻辑清晰——特异性压制NMT酶活性，切断癌细胞关键蛋白的肉豆蔻酰化修饰。蛋白失去脂链修饰后，无法完成膜定位、丧失原有致癌功能，最终驱动肿瘤细胞凋亡。这条通路并非空中楼阁。全球首款靶向肉豆蔻酰化修饰机制的上市药Asciminib已经用商业化成绩佐证了这一机制的价值。传统TKI扎堆竞争ATP结合口袋，极易诱发耐药；Asciminib另辟蹊径，靶向BCR-ABL1的肉豆蔻酰口袋实现别构抑制，不挤占ATP位点，能有效攻克耐药型BCR-ABL靶点，实现既往无药可治靶点的成药突破。NMTi-ADC相当于把成熟的NMTi机制装进ADC递送框架。通过连接子将抑制剂偶联肿瘤特异性单抗，精准递送至病灶后抑制蛋白肉豆蔻酰化，瓦解致癌信号蛋白功能，直接触发肿瘤凋亡。从理论层面看，这套平台的差异化优势直击行业痛点：广谱抗肿瘤潜力覆盖三阴性乳腺癌、HER2低表达乳腺癌、内分泌/传统ADC耐药前列腺癌、结直肠癌、胰腺癌、肺癌等多类实体瘤；机制完全正交，与微管抑制剂、拓扑异构酶抑制剂等主流载荷通路互不重叠，不存在交叉耐药，对ADC耐药、增殖缓慢的休眠肿瘤依旧具备强杀伤能力；同时具备可控的旁观者杀伤效应。但必须指出的是，所有优势目前仅停留在临床前理论阶段。NMTi-ADC尚未完成充分的人体临床验证，这套差异化平台究竟能否兑现潜力、顺利落地商业化，还需要临床数据给出最终答案。2026年AACR大会上，ADC是肿瘤会场热度最高、成果最密集的赛道之一，相关摘要突破400份，相较去年直接翻倍。管线数量暴涨的另一面，是下一代ADC资产的大爆发。本轮扩张里，双抗ADC、双载荷ADC成为主流创新方向，仅多靶点、多载荷组合管线数量就突破100款。同质化内卷已是绕不开的现实。企业靶点扎堆B7-H4、TROP-2、HER2、EGFR、c-Met等成熟抗原组合；载荷设计也高度趋同，大多以Topo I抑制剂为核心，搭配MMAE、RNA Pol2抑制剂做标准化叠加。但放在创新药研发周期里看，任何技术赛道爆发初期，都必然伴随管线拥挤与大量试错，ADC也不例外。诺华这笔收购释放出的信号足够清晰。当下管线扎堆、靶点载荷高度重合，是技术迭代必经的阶段。未来会持续出现两类分化：大量同质化跟风管线将逐步出清；一批依靠底层创新跑出临床优势的技术平台，将持续收获巨头重金并购。这意味着，随着更多差异化技术完成临床验证，ADC重磅BD与收购交易还将密集浮出水面。一场围绕差异化优质资产的抢夺战，已经正式打响。

2026-07-07

·精准药物

JMC："老靶点"不服老！近十五年超1/3 FDA新药竟来自这些"常青树"

点击蓝字 ↑ 关注药学观澜近日，合肥工业大学谢周令/中国药科大学李志裕在药物化学权威期刊Journal of Medicinal Chemistry上发表了一篇题为"既往成药治疗靶点的演进策略：典范案例中的药物化学启示"的综述论文，系统梳理了2010—2025年间FDA批准的小分子药物中，那些"老树发新芽"的既往成药靶点如何通过药物化学创新实现持续产出，并提炼出可推广至未来药物设计的三大核心策略。该综述首先通过大数据分析指出，在2010—2025年FDA批准的460余个小分子药物中，约35.8%的靶点为2010年前即已成药的"legacy靶点"，其中GPCR（34.8%）和激酶（7.2%）占比显著，且CNS疾病（62.1%）和感染性疾病（50.0%）领域尤为依赖这类靶点。文章随后以GABA_A受体、DRD2/5-HT_2A受体、青霉素结合蛋白（PBPs）、细菌DNA旋转酶/拓扑异构酶IV、雄激素受体（AR）及Bcr-Abl六大代表性靶点为范例，深入剖析了"靶点再活化"（target revitalization）的三种药物化学路径：（1）基于成药药物的优化（drug-from-drug optimization），如瑞马唑仑的软药设计、头孢洛扎的膜通透性改造；（2）新机制驱动的药物优化，包括变构调节、信号偏向性调控、共价抑制、双靶/多靶策略及靶向蛋白降解（PROTAC）等；（3）新适应症的拓展，如氟班色林从抗抑郁药 repositioning 为HSDD治疗药物、吡马万色林作为5-HT_2A反向激动剂获批帕金森病精神病适应症。作者特别强调，这些"常青"靶点的持续成功并非源于简单的PK优化或"me-too"式改良，而是依赖于机制层面的根本性创新——例如神经甾体结合位点的挖掘使GABA_A受体超越了苯二氮䓬的局限性，DFG-out结合模式使Bcr-Abl抑制剂攻克了T315I gatekeeper突变，而DBO类β-内酰胺酶抑制剂则通过"非自杀底物"机制重新激活了PBP靶向抗生素的临床价值。综述最后展望，随着变构调控、偏向性信号、诱导邻近技术（PROTAC/RIPTAC）等策略的成熟，既往成药靶点仍将在差异化、耐药弹性及临床可及性方面展现巨大潜力，为药物化学家提供"低风险、高回报"的理性设计空间。 Introduction 治疗药物靶点是疾病病理生理中可调控以产生治疗获益的核心生物分子，蛋白质靶点（GPCRs、激酶、离子通道、核受体等）是研究最广泛、成药最成功的类别。截至2025年，已识别超3700个靶点，但仅约560个获FDA批准，瓶颈显著。2010—2025年间，460余个小分子药物对应193个靶点，GPCRs（22.3%）和激酶（20.2%）占比最高，治疗领域集中于癌症、CNS和感染性疾病。其中69个为2010年前已成药的"legacy靶点"，GPCRs占34.8%而激酶仅7.2%，且CNS领域legacy靶点占比达62.1%，远高于肿瘤的17.5%，表明肿瘤药物发现侧重新靶点，而CNS和抗感染领域仍高度依赖既往成功靶点。近年来，药物化学研究日益超越增量式改进，转向变构调节、信号偏向性、共价抑制和靶向蛋白降解等新机制，以解决耐药性、安全性、选择性及疗效等长期挑战，并利用这些靶点参与多生理过程的特性拓展适应症。本综述以GABA_A受体、DRD2、PBPs和AR等代表性靶点为例，分析其再活化策略，提炼可推广的药物化学设计洞见，为未来药物发现提供参考。 Results ①GABA_A受体 GABA_A受体是CNS中研究最广泛的抑制性神经递质受体，由19种亚基组成五聚体配体门控离子通道，不同亚型介导不同生理功能——α1关联镇静抗惊厥，α2/3介导抗焦虑，α5参与认知记忆。经典苯二氮䓬类作为完全激动剂存在耐受、依赖及镇静运动障碍等不良反应，且缺乏亚型选择性。部分激动策略通过"天花板效应"降低不良反应风险，代表药物包括2023年中国获批的地咪西泮和2011年FDA获批的氯巴占，后者对α2亚基亲和力更高，镇静副作用更低。α2/3亚型选择性调节剂因苯二氮䓬口袋高度同源而难以实现，基于效能偏向的MRK-409虽在临床前实现抗焦虑无镇静，但人体试验失败，凸显物种间功能"设定点"差异及动物模型预测局限。α5选择性因结构差异相对可行，但basmisanil和S44819均因临床转化困难终止开发。靶向神经甾体结合位点成为成功替代策略：该位点位于跨膜结构域，可调控突触外δ亚基受体，拓宽治疗谱。brexanolone（2019年，产后抑郁，静脉）、ganaxolone（2022年，癫痫，口服）和zuranolone（2023年，重度抑郁/产后抑郁，口服）三代神经甾体类药物通过逐步优化PK性质实现临床成功。双靶策略如stiripentol（GABA_A受体+CYP450，2018年）和cenobamate（GABA_A受体+电压门控钠通道，2019年）以及软药设计（remimazolam，2020年）和丙泊酚衍生优化（ciprofol，2020年）则分别从多靶点协同和成药性改善角度延伸了GABA_A靶点的治疗价值。 ②多巴胺D2受体/5-羟色胺2A受体 DRD2和5-HT2AR是CNS药物发现中经典的互补靶点对，双靶调节可改善阴性症状并减少锥体外系副作用，但代谢综合征等不良反应仍未解决。2010年以来获批的lurasidone、cariprazine和brexpiprazole均保留LCAP骨架——质子化哌嗪与保守Asp的离子键是GPCR正构口袋的结构约束。三者的临床差异化源于耐受性改善而非阳性症状控制：lurasidone兼具5-HT7R拮抗活性但PK受限；cariprazine优先部分激动DRD3，改善阴性症状和认知，正进行MDD III期试验；brexpiprazole降低DRD2内在活性、增强5-HT2AR拮抗，减少静坐不能。三者均保留5-HT1AR部分激动活性，提示重新平衡多靶点信号而非最大化单靶调控是降低不良反应的关键。lumateperone（2019年）以四环喹喔啉新骨架实现突触前DRD2部分激动/突触后DRD2-5-HT2AR拮抗，兼SERT抑制和间接NMDA调控，为目前耐受性最佳的代表。5-HT2AR拮抗并非抗精神病疗效的绝对必要条件：IHCH7041（临床前）作为DRD2/3-5-HT1AR部分激动剂、5-HT2AR无亲和力，挑战了长期范式；pimavanserin（2016年）作为5-HT2AR反向激动剂获批帕金森病精神病，验证了无DRD2活性的选择性调控策略。lumateperone-5-HT2AR晶体结构揭示的延伸口袋和β-arrestin偏向信号，催生了低致幻风险的偏向性激动剂（如化合物21）。信号偏向策略亦推广至其他靶点，如2023年获批的G蛋白偏向μOR激动剂oliceridine。此外，双价配体（化合物23）、变构调节剂（SB-269652）等临床前策略，以及药物重定位（amisulpride用于术后恶心呕吐、flibanserine用于HSDD）和前药优化（aripiprazole lauroxil长效注射剂）进一步拓展了该靶点对的成药空间。 ③青霉素结合蛋白 PBPs是1960年代确立的β-内酰胺类靶点，其转肽酶（TP）结构域催化细胞壁交联，按分子量分为HMM（PBP1-3，含双功能Class A和单功能Class B）和LMM（PBP4-6）两类，后者参与维持细胞形态和抗生素耐受。不同菌种间PBPs数量和功能分类差异显著，增加了靶向复杂性。临床β-内酰胺均通过共价酰化TP结构域发挥作用，但缺乏亚型选择性且不抑制转糖基酶（TG）结构域。细菌耐药三大机制为：低亲和力耐药PBPs（如MRSA的PBP2a）、β-内酰胺酶水解、以及革兰阴性菌外膜通透性降低。增强耐药PBP亲和力是核心再工程策略：ceftaroline fosamil（2010年，首个五代头孢）通过先结合PBP2a变构位点触发构象重排、再协同占据催化位点的独特机制规避MRSA耐药；ceftobiprole medocaril（2024年，第二个五代头孢）则通过乙烯基吡咯烷酮占据PBP2a深疏水隧道直接暴露催化Ser403，无需两步激活。非β-内酰胺类选择性PBP4抑制剂9314848可避免酶水解，拓展了化学型空间。增强外膜通透性和酶稳定性方面，ceftolozane（2014年）的碱性氨基脲侧链减少外排识别并增强AmpC稳定性；cefiderocol（2019年）以氯儿茶酚铁螯合策略利用细菌铁摄取通路跨膜，规避孔蛋白丢失耐药且对丝氨酸/金属β-内酰胺酶均稳定；sulopenem etzadroxil（2024年）为首个口服青霉烯前药。DBO类β-内酰胺酶抑制剂（avibactam、relebactam、durlobactam等）以可逆共价加合、非"自杀底物"机制重新激活配对抗生素；zidebactam和nacubactam更兼具直接PBP2抑制活性，展示DBO作为非β-内酰胺PBP抑制剂新类别的潜力；vaborbactam（2017年）则以硼酸骨架实现高亲和慢解离。 ④细菌DNA旋转酶/拓扑异构酶IV 细菌DNA旋转酶和Topo IV为高度同源但功能分化的II型拓扑异构酶，分别调控DNA复制和染色体分离，均由切割连接亚基（GyrA/ParC）和ATP结合亚基（GyrB/ParE）组成。喹诺酮类靶向GyrA/ParC，但QRDR突变（如GyrA Ser83/Asp87破坏Mg²⁺配位桥）和类相关毒性限制其应用。药物优化策略改善了喹诺酮的PK和耐药谱：finafloxacin（2014年）以C-8氰基降低pKa保持酸性环境膜通透性；delafloxacin（2017年）以3-羟基氮杂环丁烷实现酸性条件下非两性离子态增强穿透；ozenoxacin（2017年）去除C-6氟消除光毒性，三者均降低外排敏感性。非喹诺酮类新机制抑制剂是克服QRDR耐药的核心策略：化合物45保留ParC结合但增强ParE相互作用并绕过QRDR；gepotidacin（2025年，NBTI类）以LHS-RHS三药效团双 engagement GyrA二聚体界面和DNA，与喹诺酮机制根本不同；zoliflodacin（2025年）以螺嘧啶三酮骨架主要结合GyrB而非GyrA，诱导致死双链断裂，为近20年首个单纯性淋病新疗法。此外，针对氨基糖苷乙酰转移酶修饰和Qnr靶点保护等耐药机制的新型抑制剂开发亦日益受到重视。 ⑤雄激素受体 AR为1960年代鉴定的类固醇激素受体，ADT阻断其信号是前列腺癌经典疗法。AR含NTD、DBD、铰链区和LBD四个功能域，迄今所有获批拮抗剂均靶向LBD激素结合口袋。第一代氟他胺（1989年）受肝毒性和突变致激动限制；第二代恩扎卢胺（2012年）和阿帕鲁胺（2018年）以硫代乙内酰脲骨架克服部分早期突变，但F876L及LBD缺失仍导致耐药，且存在CNS毒性。PK优化可降低中枢暴露：SHR3680（2022年）引入二羟基减少BBB穿透。改变结合机制是克服突变耐药的关键：达罗鲁胺（2019年）以柔性吡唑骨架替代刚性硫代乙内酰脲，在F876L突变时仍维持拮抗构象；普克鲁胺以噁唑疏水尾强化H12置换并可能促进AR降解，但III期终止。非LBD策略应对AR-V7等剪接变体：EPI-7386（I/II期）靶向NTD，ASC-J9（临床前）破坏AR-共调节因子相互作用促降解。PROTAC可克服多重耐药：ARV-766（II期）和BMS-986365（III期，2025年）为口服AR降解剂。RIPTACs如HLD-0915（I/II期）通过肿瘤特异性蛋白-泛必需蛋白三元复合物选择性杀伤癌细胞。非肿瘤适应症拓展方面，clascoterone（2020年，痤疮）和pyrilutamide（雄激素性脱发III期）靶向皮肤局部AR；proxalutamide曾进入COVID-19 III期试验；enobosarm（AR激动剂）虽肿瘤适应症终止，但提示肌肉萎缩等非肿瘤潜力。 ⑥Bcr-Abl Bcr-Abl为9号和22号染色体易位产生的酪氨酸激酶，与CML和Ph+ ALL相关。2001年伊马替尼获批标志CML治疗突破，但ATP位点突变导致耐药。博舒替尼（2012年）对F317L等突变广谱有效，但对T315I gatekeeper突变无效。普纳替尼（2012年）以乙炔连接子规避T315I位阻、稳定DFG-out构象，但脱靶VEGFR致心血管毒性；奥雷巴替尼（2021年，中国）以吡唑并吡啶骨架增强铰链氢键，覆盖更复杂突变；PF-114则通过优化铰链结合基团提高选择性、降低心血管风险。变构抑制是根本性耐药解决方案：阿西米尼（2021年）靶向豆蔻酰口袋稳定失活态，规避ATP位点突变交叉耐药，适用于普纳替尼耐药的T315I经治患者；瑞巴替尼以switch-control机制锁定失活构象，但临床开发未成功。非ATP竞争性策略仍面临变构口袋突变和代偿通路耐药。PROTAC如SIAIS178因PK和选择性挑战进展缓慢；共价抑制剂化合物71以赖氨酸靶向策略实现持续抑制。此外，普纳替尼等多靶点活性（FGFR、PDGFR、RET、KIT）提示双靶/多靶策略可拓展Bcr-Abl至其他适应症。 Discussion 尽管"既往成药治疗靶点"一词可能暗示过时，但GABA_A受体、DRD2等靶点因其在疾病驱动生物学中的核心作用，近年来仍是小分子药物发现与开发的中心。针对这类靶点的药物发现利用已确立的药理学知识，相比全新靶点具有更高的成功概率和更低的商业风险，因此持续吸引工业界和学术界关注；尤其在感染性疾病等领域，新靶点的识别和验证仍具挑战，进一步推动了既往成药靶点的研究。2010—2025年间，2010年前即已成药的靶点占所有成功靶点的35.8%，在CNS和感染性疾病治疗中占比尤为突出。本综述系统分析了GABA_A受体、DRD2/5-HT2AR、PBPs、细菌旋转酶/Topo IV、AR和Bcr-Abl等代表性靶点跨越CNS、感染性疾病和肿瘤领域的开发策略，Table 1进一步总结了其他既往成药靶点2010—2025年的开发轨迹，凸显了这些"常青"靶点的持久转化价值。值得注意的是，成功再活化这类靶点更少依赖增量式PK优化，更多依赖作用机制创新。主要药物化学设计策略可归纳为三类：一是基于成药药物的优化，强调成药性改善——不同患者亚群在起效速度、给药途径、组织分布、给药频率和安全性方面需求各异，理性优化PK和理化性质而非仅靶点亲和力可显著提升临床价值，代表策略包括前药设计（aripiprazole lauroxil）、软药设计（remimazolam）、组织选择性重工程（SHR3680）和骨架跃迁（peramivir），在感染领域则通过增强外膜通透性（cefiderocol）或减少外排泵敏感性（finafloxacin）克服耐药。二是新机制驱动的药物优化——部分激动剂/拮抗剂、变构调节剂、信号偏向性配体、共价抑制剂、双靶/多靶抑制剂和靶向蛋白降解剂等机制差异化治疗策略，主要通过减轻脱靶副作用和克服耐药机制来再活化先前被认为饱和或难治的靶点，如变构Bcr-Abl抑制剂阿西米尼规避ATP位点耐药、G蛋白偏向性μOR激动剂oliceridine显著降低传统阿片类药物不良反应、共价抑制剂dacomitinib通过不可逆相互作用增强突变EGFR效价、PROTAC（ARV-766）和双靶/多靶抑制剂（regorafenib）提供抑制适应性耐药通路的新机制途径，以及更精确的多靶策略（lumateperone）最小化不良反应改善整体安全性耐受性；在抗感染领域，利用新结合模式作用于耐药靶点变体（ceftaroline、avibactam、gepotidacin）是恢复或增强抗耐药病原体活性的代表性策略。三是新适应症拓展——为成药靶点扩展临床适应症是再活化的有力策略，除药物重定位（amisulpride）外，开发具有新机制或增强选择性新化学实体尤为有效，如5-HT2AR拮抗剂传统用于精神分裂症，但机制差异化的反向激动剂pimavanserin获批帕金森病精神病、双靶5-HT1A/5-HT2A调节剂flibanserin获批HSDD；高选择性ROCK2抑制剂belumosudil获批慢性移植物抗宿主病（此前非选择性ROCK1/2抑制剂未能有效覆盖）；选择性I类HDAC抑制剂givinostat（2024年）获批杜氏肌营养不良，与早期主要面向肿瘤的vorinostat等HDAC靶向药物形成显著差异。文献详细全面信息请跳转原文阅读： https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.6c00858 说明欢迎合理转载，请写明来源于【药学观澜】，公众号以个人学习和分享最新科研成果为目的，本文内容为阅读文献提炼总结的内容，因学识有限，难免有所疏漏和谬误，恳请批评指正。标记【原创】指原创编译，是出于便于传播目的，著作权归出版社与作者所有。分享让更多人看看

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适应症	国家/地区	公司	日期
T315I 突变的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2024-10-29
慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2022-07-15
慢性粒细胞性白血病	日本	Novartis Pharmaceuticals KK	2022-03-28
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2021-10-29

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	阿根廷	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	奥地利	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	巴西	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	保加利亚	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	加拿大	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	捷克	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	丹麦	Novartis Pharma AG	2022-08-30
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	临床3期	法国	Novartis Pharma AG	2022-08-30

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04971226 (ASC4FIRST, ASCO2026)	临床3期	慢性期慢性髓性白血病一线	405	Asciminib 80 mg	觸網願簾糧顧齋糧鬱願(糧淵鑰壓構選窪襯餘衊) = 鑰構鹹觸選繭衊築鬱選醖醖顧廠壓餘淵窪夢範 (鑰艱繭夢獵繭積觸簾範 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT04971226 (ASC4FIRST, ASCO2026)	临床3期	慢性期慢性髓性白血病一线	405	Investigator-selected tyrosine kinase inhibitors (IS TKIs)	觸網願簾糧顧齋糧鬱願(糧淵鑰壓構選窪襯餘衊) = 糧淵艱壓艱顧憲構顧願醖醖顧廠壓餘淵窪夢範 (鑰艱繭夢獵繭積觸簾範 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病一线	98	Asciminib	壓願積艱艱製鏇遞繭膚(鹹膚鬱憲淵壓蓋觸壓艱) = Cardiovascular-related adverse events were uncommon (hypertension: 4.1%, heart failure: 3.1%, QTC prolongation: 2.0%, cardiac arrhythmias: 1.0%, myocardial infarction: 1.0%). 觸築範艱糧夢簾鬱壓艱 (淵壓夢願願膚範醖獵觸 )	积极	2026-05-29
NCT06236724 (ASCO2026)	临床2期	慢性粒细胞性白血病一线	59	Asciminib 80 mg/day	膚積憲餘衊簾衊艱選襯(醖觸鏇鏇夢醖繭願積壓) = 選艱鹽簾鏇廠齋製蓋夢積夢範觸鑰顧齋獵淵顧 (遞觸獵構範顧鹽憲鑰艱 ) 更多	积极	2026-05-29
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	106	Asciminib	簾獵醖顧窪糧艱選製淵(鹹構鏇衊膚網衊範艱選) = 顧鹹艱範網鹽餘願淵網膚鬱選鏇壓願鏇鹹糧簾 (憲獵蓋齋齋衊觸襯鹹憲, 69.7 ~ 92.4) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	106	Second-generation TKIs (dasatinib, nilotinib, or bosutinib)	簾獵醖顧窪糧艱選製淵(鹹構鏇衊膚網衊範艱選) = 艱範積醖衊壓簾衊獵膚膚鬱選鏇壓願鏇鹹糧簾 (憲獵蓋齋齋衊觸襯鹹憲, 60.2 ~ 84.4) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	临床4期	慢性粒细胞性白血病	15	Asciminib 80 mg	膚觸構齋艱製網獵憲觸(簾築膚構鹹淵艱襯獵築) = 淵顧餘窪築鏇鏇觸鏇淵夢壓製衊願醖醖遞齋鏇 (衊顧範願襯壓夢鬱蓋簾 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	临床2期	慢性粒细胞性白血病	59	Asciminib 80 mg/day	鬱顧顧製餘蓋廠餘遞蓋(齋鹽網鹽選獵遞蓋廠簾) = 鏇憲獵鹹壓蓋觸窪廠窪顧簾淵憲憲廠夢構鹽獵 (鹽糧製衊網鏇獵顧糧選 ) 更多	积极	2026-05-12
ASCEND (EHA2026)	临床2期	慢性期慢性髓性白血病一线	100	Asciminib 40mg	膚夢鹹簾壓鬱鬱鏇衊夢(構築膚鏇鏇簾鬱蓋積鹹) = The most common adverse events (AEs) were infections, skin rashes, myalgia/arthralgia and fatigue (28-44%, 1-2% grade (gr) 3/4). Increased lipase occurred in 25%, 10% grade 3/4). Thrombocytopenia, neutropenia and anaemia were reported at 15%, 8% and 9% respectively, (gr 3/4 at 5%, 2% & 7%). One 1 haematological toxicity - gr 4 neutropenia - was reported after 24 mos. 夢襯遞鹹顧遞獵艱顧淵 (遞構網糧壓鑰鑰繭鹹顧 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性粒细胞性白血病	47	Asciminib (ASC) (Chronic Myeloid Leukemia (CML))	淵壓鑰鹹願淵餘製積膚(鑰艱壓齋鏇構選鏇鑰鹽) = 醖醖衊餘願鏇鑰網鬱醖艱築遞鬱醖醖選鏇廠醖 (餘積壓鹹廠餘遞觸觸願, 6 ~ 31) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	慢性期慢性髓性白血病	15	Asciminib	夢繭鹹膚繭鏇壓襯餘壓(鹽觸願觸顧範顧構鏇齋) = Discontinuation was due to intolerance in 5(33%) and progression in 1(7%) patient, the latter harboring T315I mutation and progressing to blastic phase. 鏇遞壓蓋製簾簾顧鏇製 (獵獵鹹醖壓衊廠窪醖遞 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	急性髓性白血病 \| 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 \| 加速期慢性骨髄性白血病	34	Asciminib maintenance	顧積鏇顧鹹築鬱膚鏇餘(鏇蓋觸鏇鑰顧醖醖齋夢) = Treatment was generally well tolerated; dose reduction occurred in 2 patients and discontinuation due to adverse events in 1, with 2 additional discontinuations due to severe infection. Reported adverse events included anemia (n=9), neutropenia (n=4), and thrombocytopenia (n=10). 夢網壓窪繭廠鹽鹽糧網 (糧獵願鏇衊製製鹹淵鹽 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	急性髓性白血病 \| 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 \| 加速期慢性骨髄性白血病	34	Asciminib pre-emptive		积极	2026-05-12