Difluprednate

2025年美国眼科治疗领域在FDA审批层面呈现审慎而活跃的态势：全年仅有两款全新分子实体药物获批，同时生物类似药、仿制药、新剂型与新适应症拓展构成了年度进展的主体，折射出眼科药物研发向差异化与患者便利性持续深化的趋势。 01 全新分子实体 聚焦老视与干眼症 其中：2025年美国FDA获批的眼科领域“新型”药物仅有两款——用于老视的VIZZ™，以及用于干眼症的TRYPTYR®。此处 “新型” 特指此前从未在美国获批或上市的全新药物。 1.1 TRYPTYR® 适应证：干眼症 药物类别：瞬时受体电位M8（TRPM8）受体激动剂 给药方式：滴眼液 FDA 已批准Alcon（爱尔康） 公司研发的TRYPTYR®（0.003% 阿考曲明滴眼液）（前称 AR-15512），用于改善干眼症（DED）的体征与症状。 此次获批基于两项 Ⅲ 期临床试验数据，研究共纳入 930 余名有干眼症病史的患者，按 1:1 比例随机分配至TRYPTYR® 治疗组或赋形剂对照组。在 COMET-2 试验（临床试验官网注册号：NCT05285644）与 COMET-3 试验（临床试验官网注册号：NCT05360966）中，用药第 14 天时，TRYPTYR® 治疗组患者自然泪液分泌量较基线增加至少 10 毫米的比例，最高达到对照组的 4 倍；其中 COMET-2 试验中两组比例分别为 42.6% 与 8.2%，COMET-3 试验中两组比例分别为 53.2% 与 14.4%，两项试验差异均具有统计学意义（P 均 < 0.0001）。且在整个 90 天的试验周期内，各时间节点均观察到一致的阳性结果。 TRYPTYR® 采用一次性眼药瓶包装，推荐用法为双眼各滴 1 滴，每日两次。制造商预计该药物于 2025 年第三季度在美国正式上市。 1.2 VIZZ™ 适应证：老视 药物类别：缩瞳剂 给药方式：滴眼液 FDA 已批准LENZ 的VIZZ™（1.44% 乙酰胆碱滴眼液），这是首款基于乙酰胆碱成分的成人老视治疗滴眼液。该药物计划于 2025 年 10 月在美国推出样品，2025 年第四季度中期实现全面上市。 VIZZ™ 的获批基于三项随机、双盲、对照 Ⅲ 期临床试验结果，分别为 CLARITY 1（临床试验官网注册号：NCT05656027）、CLARITY 2（临床试验官网注册号：NCT06045299）以及 CLARITY 3（临床试验官网注册号：NCT05753189）。 “在 CLARITY 1 与 CLARITY 2 两项临床试验中，VIZZ™ 达成了所有改善近视力的主要和次要终点指标，证实其可在用药后 30 分钟内改善近视力，且药效持续时间长达 10 小时。该药物耐受性良好，在三项 CLARITY 临床试验总计超过 3 万例治疗日中，未观察到与治疗相关的严重不良事件。” 02 生物类似药与仿制药 降低治疗成本，提升可及性 2.1 EYDENZELT® 适应证：湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞后继发性黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿及糖尿病视网膜病变 药物类别：血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂 给药方式：玻璃体内注射 FDA 批准Celltrion 公司研发的EYDENZELT®（阿柏西普-boav注射液），该药物是EYLEA®（阿柏西普注射液，再生元公司研发） 的生物类似药，获批适应症包括湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（wAMD）、视网膜静脉阻塞后继发性黄斑水肿（RVO）、糖尿病性黄斑水肿（DME）以及糖尿病视网膜病变（DR）。 阿柏西普是一种用于眼部注射的血管内皮生长因子抑制剂，通过抑制血管内皮生长因子 - A（VEGF-A）和胎盘生长因子（PlGF）这两种参与眼部新生血管形成的生长因子，能够阻断眼部新生血管的生长，并降低眼内血管的通透性（减少血管内液体渗漏）。此次 FDA 批准是基于全面的证据，其中涵盖分析数据、非临床研究数据以及临床研究数据。 2.2 0.05% 环孢素眼用乳剂 适应证：干眼症 药物类别：局部免疫调节剂 给药方式：滴眼液 FDA 批准了Amneal 制药研发的无菌无防腐剂配方 0.05% 环孢素眼用乳剂仿制药，该药品采用一次性眼药瓶包装。此产品为Restasis®（0.05% 环孢素眼用乳剂） 的等效仿制药，原研药Restasis® 是艾伯维旗下子公司Allergan 的注册商标。 0.05% 环孢素眼用乳剂作为局部免疫调节剂，适用于因干眼症相关眼部炎症导致泪液分泌减少的患者，可提升其泪液生成量。该药物最常见的不良反应为眼部灼烧感。 2.3 醋酸泼尼松龙滴眼液 适应证：类固醇敏感性眼部炎症 药物类别：糖皮质激素 给药方式：滴眼液 FDA 批准 Amneal 公司的无菌型1% 醋酸泼尼松龙滴眼液，该药物为Allergan（艾尔建） 公司Pred Forte®（醋酸泼尼松龙滴眼液） 的仿制药。美国药典标准的1% 醋酸泼尼松龙滴眼液 是一种无菌局部抗炎药物，适用于治疗类固醇敏感性眼部炎症。 临床研究显示，醋酸泼尼松龙滴眼液 最常报告的不良反应包括眼压升高、可能诱发青光眼，此外还偶见视神经损伤、后囊膜下白内障形成以及伤口愈合延迟等情况。 2.4 二氟泼尼酯滴眼液仿制药 适应证：眼科手术后的炎症和疼痛 药物类别：局部眼用皮质类固醇 给药途径：滴眼液 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Caplin 公司生产的二氟泼尼酯滴眼液仿制药上市。二氟泼尼酯是一种皮质类固醇，用于治疗眼科手术后的炎症和疼痛，也可用于治疗眼内炎症。该获批药物与 Durezol（山德士公司）疗效相当。 2.5 盐酸奥洛他定滴眼液（0.2%） 适应证：眼部过敏 药物类别：抗组胺药 给药方式：滴眼液 Glenmark研发的盐酸奥洛他定滴眼液（美国药典标准，0.2% 浓度） 获得 FDA 批准，该药物为非处方药（OTC）。 这款非处方药与Alcon公司的Pataday Once Daily Relief Ophthalmic Solution（0.2% 盐酸奥洛他定滴眼液） 具有生物等效性，获批后Glenmark公司可在美国市场将其作为Pataday 的替代产品，用于治疗眼部过敏相关症状。 03 新剂型与新适应症 优化治疗方案 3.1 EYLEA HD® 适应证：视网膜静脉阻塞后继发性黄斑水肿 药物类别：血管内皮生长因子抑制剂 给药方式：玻璃体内注射 FDA 批准了 8 毫克规格EYLEA HD®（阿柏西普注射液） 用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）后继发性黄斑水肿。该疗法在初始每月给药阶段后，可调整为每 8 周给药一次。同时，FDA 还批准了该药物的每月（每 4 周）给药方案，适用于部分经获批适应症的患者，具体包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、糖尿病视网膜病变以及视网膜静脉阻塞。 公告称：“此次EYLEA HD® 获批用于视网膜静脉阻塞的治疗，依据是一项名为 QUASAR 的 Ⅲ 期临床试验数据。该试验对比了EYLEA HD® 与 2 毫克规格EYLEA®（阿柏西普注射液） 在视网膜静脉阻塞患者中的疗效与安全性。QUASAR 试验在第 36 周达到主要终点，每 8 周给药一次的EYLEA HD® 组患者（经过 3 次或 5 次初始每月给药后），其视力改善效果与每 4 周给药一次的EYLEA® 组相比，达到非劣效标准。” 3.2 Susvimo®(6月审批) 适应证：糖尿病视网膜病变 药物类别：抗血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂 给药方式：眼内植入剂 FDA 已批准Genentech（基因泰克） 公司研发的Susvimo®（兰尼单抗注射液，浓度 100 毫克 / 毫升） 用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。此次获批基于 Ⅲ 期 Pavilion 临床试验（临床试验官网注册号：NCT04503551）为期 1 年的阳性结果。 新闻稿指出：“这是首款且唯一一款获得 FDA 批准的持续给药型治疗产品，研究证实其可维持糖尿病视网膜病变患者的视力，且仅需每 9 个月补充给药一次。目前，Susvimo® 已面向美国视网膜专科医生及其接诊的糖尿病视网膜病变患者开放使用，适用人群为既往接受过至少两次抗血管内皮生长因子（VEGF）注射且应答良好的患者。” Susvimo® 此前已于 2021 年获批用于湿性年龄相关性黄斑变性的治疗，并于 2025 年 2 月新增糖尿病性黄斑水肿适应证。 3.3 Susvimo®(2月审批) 适应证：糖尿病性黄斑水肿 药物类别：抗血管内皮生长因子（VEGF）药物 给药方式：玻璃体内植入 FDA 已批准Genentech（基因泰克） 公司研发的Susvimo®（兰尼单抗注射液） 用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）。 Susvimo® 是一种眼内植入装置，通过基因泰克公司研发的 “眼内给药平台（Port Delivery Platform）”，实现兰尼单抗定制配方的持续释放。该装置的设计目的是减少患者所需接受的注射治疗次数，从而减轻治疗负担。 此次Susvimo® 获批糖尿病性黄斑水肿适应证，使其治疗领域进一步拓展，此前该药物已于 2021 年获批用于湿性年龄相关性黄斑变性的治疗。 3.4 Dextenza® 适应证：眼科术后眼部炎症与疼痛（拓展至儿科人群） 药物类别：糖皮质激素 给药方式：眼内缓释泪小管植入剂 FDA 批准Ocular 公司研发的Dextenza®（地塞米松眼内缓释泪小管植入剂） 拓展适用人群，纳入儿科患者。此次 FDA 批准的Dextenza® 新增适应证，包括用于治疗成人及儿科患者眼科手术后的眼部炎症与疼痛。 此外，该药物还获批用于治疗成人及 2 岁以上儿科患者过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒。但需注意，对于因过敏性结膜炎需使用该植入剂治疗眼部瘙痒的儿科患者，若植入操作需要对儿童进行镇静，则不建议使用该产品。 3.5 Epioxa™ 适应证：圆锥角膜 药物类别：局部眼科治疗药物 给药方式：滴眼液 FDA 通过新药申请（NDA）途径批准了Glaukos 公司研发的Epioxa™ HD/Epioxa™（依匹奥沙滴眼液）。该药物是一种无创性局部治疗方案，用于圆锥角膜的治疗，给药方式为序贯点眼，并在角膜交联术中配合紫外线照射激活药效。 此次获批基于两项前瞻性、随机、多中心、双盲 Ⅲ 期关键性临床试验数据，两项试验共纳入超过 400 名圆锥角膜患者。“Epioxa™ 的获批为圆锥角膜患者带来了全新的标准治疗方案，它是首款无需去除角膜上皮即可使用的 FDA 批准局部药物。该药物能够显著提升患者治疗舒适度，缩短术后恢复时间，堪称圆锥角膜治疗领域的革命性突破。” 3.6 Izervay™（阿伐新普肽） 适应证：年龄相关性黄斑变性继发地图样萎缩 药物类别：补体抑制剂 给药方式：玻璃体内注射 FDA 批准Astellas（安斯泰来制药） 公司研发的Izervay™（阿伐辛普肽玻璃体内注射液） 拓展适应证标签，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图样萎缩（GA）。此次更新后，阿伐辛普肽的用药时长限制被取消，此前获批的 12 个月用药期限要求被移除。此次审批决策是在安斯泰来制药公司针对 FDA 反馈意见提交补充新药申请资料后做出的。阿伐辛普肽最初于 2023 年 8 月获批上市，临床数据证实其在延缓地图样萎缩病变进展方面具有显著疗效。 3.7 Encelto™ 适应证：2 型黄斑毛细血管扩张症 药物类别：基因治疗 给药方式：玻璃体内植入 FDA 已批准Neurotech公司研发的Encelto™ 封装细胞治疗植入剂，用于治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。此次获批基于两项 Ⅲ 期临床试验结果，研究显示，患者植入该装置后，在接下来的 24 个月内，黄斑感光细胞的丢失情况得到显著改善。 Encelto™ 封装细胞治疗植入剂 预计于 2025 年 6 月起正式面向美国患者供应。 相关阅读： 2025年40项眼科产品获FDA510(K)上市许可 2025年153项眼科产品获FDA PMA批准+1项De Novo批准

青白视角® 本期更新48条眼科前沿进展眼科+0 青3 白1 视28 角16 1. Avisi 公布 VisiPlate 房水引流装置新数据 11 月 3 日，Avisi 在 AAO 年会上公布 VisiPlate 房水引流装置 12 个月阳性临床数据。VITA 试验在南非 3 个中心开展，15 例无滤过手术史的开角型青光眼患者接受单侧植入术。基线时患者平均日间眼压 24.1±6.2mmHg，用药2.0±1.5 种；12个月后，眼压降至 13.1±2.6mmHg，用药减少 42.6%，46.7% 患者停用所有抗青光眼药物。试验无严重不良事件及持续性视力丧失报告，该器械目前正在美国 SAPPHIRE 试验中进一步研究。 2. SpyGlass 公布 BIM-IOL 系统两项临床试验结果 11 月 10 日，SpyGlass在 IGC 会议上公布 BIM-IOL 系统两项临床试验阳性结果，该系统用于治疗轻中度开角型青光眼或高眼压症。首次人体试验 36 个月随访显示，所有剂量组患者平均眼压降低 37%，从25.1±2.5mmHg 降至 15.9±2.7mmHg，95% 患者无需局部降眼压药物，100% 患者最佳矫正远视力达 20/30 及以上，无产品相关不良事件。1/2 期试验 3 个月中期结果显示，78 微克和 39 微克剂量组眼压均降低 36%-37%，分别有 98% 和 96% 患者无需局部药物，所有患者最佳矫正远视力达 20/40 及以上。 3. Ocuvex 重新提交溴莫尼定青光眼滴眼液 NDA 11 月 20 日，印度 SPARC 公司宣布，其合作伙伴 Ocuvex 已向美国 FDA 重新提交青光眼治疗药物 PDP-716 的新药申请（NDA）。PDP-716 是每日一次的溴莫尼定滴眼液制剂，此前于 2023 年 7 月因第三方生产工厂设施检查相关问题，收到 FDA 完整回复函。SPARC 表示，若监管机构接受此次重新提交，将发布最新进展。Ocuvex 为美国私人控股公司，2024 年与 Visiox 制药合并后沿用原名，旗下有青光眼药物奥姆隆替滴眼液，研发管线还包括术后疼痛炎症治疗药物 SDN-037。SPARC 于 2007 年从太阳制药分拆，专注创新疗法研发。 此处「青」涵盖：青光眼诊疗相关的药械产品技术 1. 昊海生科7400万元全资控股新产业眼科 11月9日昊海生科公告称，拟以7400万元收购旗下非全资子公司深圳市新产业眼科新技术有限公司余下20%股权，交易完成后该子公司将成为昊海生科全资子公司，实现100%控股。新产业眼科主营角膜塑形镜（OK镜）及人工晶状体的研发与销售。此次收购标志着昊海生物完成眼科板块内部整合，全面掌控近视防控与白内障治疗产品线，强化资源协同与市场竞争力。 此处「白」涵盖：白内障和老视诊疗相关的药械产品技术 1. Duke 眼科中心开展 MacTel 细胞疗法植入术 11 月 3 日，Duke 眼科中心宣布完成美国学术医疗中心首例新型商用细胞基因疗法植入手术，用于治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该手术由 Lejla Vajzovic 教授团队主导，植入物含超 20 万个活细胞，可向眼壁释放蛋白质。此前，FDA 于 2025 年 3 月批准该疗法，在此之前无任何疗法能延缓 MacTel 进展，此次手术为患者带来新的治疗选择。 2. Aavantgarde 完成 1.41 亿美元 B 轮融资 11 月 4 日，临床阶段生物技术公司 Aavantgarde Bio 宣布完成 1.41 亿美元 B 轮融资，由施罗德资本、Atlas Venture等牵头。资金将用于推进两项关键临床项目：一是 AAVB-039 疗法针对 ABCA4 基因突变所致斯塔加德病的 CELESTE 研究及 STELLA 自然病史研究；二是 AAVB-081 疗法针对 MYO7A 基因突变引发的 1B 型厄舍综合征的 LUCE 1/2 期试验。这两种疾病均为罕见遗传性视网膜疾病，目前无获批治疗方案，新疗法有望改善患者生活质量。 3. Ocular 的 SOL-R 试验达成入组目标 11 月 4 日，Ocular宣布其治疗湿性 AMD 的药物 Axpaxli 的 SOL-R 注册试验，已完成 555 例患者随机化入组。该 Ⅲ 期试验为多中心、双盲研究，在美、阿、印、澳等约 100 个中心开展，对比 Axpaxli（每 6 个月给药）与阿柏西普（每 8 周给药）的疗效，主要终点为 56 周时最佳矫正视力变化非劣于对照组。顶线数据预计 2027 年上半年公布，其另一项 SOL-1 试验顶线数据将于 2026 年一季度公布。若两项试验均阳性，公司计划提交 NDA。 4. Nanoscope 公布 RP 光遗传学疗法 5 年数据 11 月 5 日，Nanoscope公布 MCO-010 的 EXTEND 研究 5 年安全性结果。MCO-010 是玻璃体内注射光遗传学疗法，用于治疗晚期视网膜色素变性（RP）。EXTEND 研究随访 10 名单次给药受试者，5 年间无严重不良事件，证实长期耐受性。高剂量组受试者 1 年后视力表视力显著改善，且视力相关生活质量评分持续维持或提升，尤其在远距离活动与视觉独立性方面获益明显。该药物已启动滚动式 BLA，获 FDA 快速通道等多项资格，同时公布了治疗斯塔加德病的鼓舞性数据。 5. LambdaVision 获 700 万美元推进太空人工视网膜 11 月 5 日，LambdaVision 筹集 700 万美元种子资金，用于推进视网膜退行性疾病治疗疗法的临床前开发及生产规模扩大。该公司人工视网膜采用光敏蛋白模拟天然光感受器吸光功能，其专有工艺利用国际空间站微重力环境，生产超均匀 200 层蛋白膜，此精度在地球重力下难以实现。该工艺已在 ISS 9 次任务中验证，有望为视网膜色素变性、AMD 等患者恢复视力。 6. PolyActiva 与 RareSight 合作研发儿童视网膜疾病疗法 11 月 6 日，PolyActiva 与 RareSight 宣布战略合作，旨在研发罕见儿童视网膜疾病的同类首创疗法。合作将借助 PolyActiva 的 PREZIA 平台，开发可缓释玻璃体内注射疗法，药物直接递送至视网膜，无需患者自行给药，适配儿童及照护者需求。PREZIA 平台可实现零级释放长效治疗，其临床阶段管线 PA5108 为可生物降解眼部微植入物，用于 6 个月眼压控制，目前正在美国开展 2b 期临床试验，计划纳入 75 例患者评估其安全性与疗效持久性。 7. Opus 推进 OPGx-LCA5 基因疗法研发 11 月 6 日，Opus宣布完成与 FDA 关于 OPGx-LCA5 的 B 类再生医学先进疗法会议，该基因疗法用于治疗 5 型莱伯先天性黑矇（LCA5）。FDA 认可该疾病未被满足的医疗需求，提供了 CMC 及试验设计的建设性反馈。OPGx-LCA5 通过 AAV8 载体递送功能性 LCA5 基因，1/2 期试验中 6 名晚期患者视力改善，无严重不良事件。公司计划采用适应性 3 期试验设计，入组 8 名患者，设置观察期作为自身对照，2026 年下半年开始给药，顶线数据约一年后公布，拟申请 FDA 罕见病证据原则审评程序。 8. 4DMT公布湿性 AMD 基因疗法长期数据 11 月 6 日，4DMT公布 4D-150 治疗湿性 AMD 的 1/2 期 PRISM 试验 2 年阳性长期数据。该玻璃体内注射基因疗法在各队列中展现稳定视力维持效果，显著降低治疗负担。近期确诊的 2b 期亚组第 1 年抗 VEGF 补充注射减少 94%，1.5 年减少 92%；重度难治性患者第 1 年注射减少 83%，第 2 年减少 79%。3 期选定剂量疗效更优，71 名患者中仅 2 例出现轻度眼内炎症且已缓解，无其他严重不良事件。目前 3 期 4FRONT-1 试验入组超 200 人，4FRONT-2 预计 2026 年下半年完成入组。 9. 礼来收购 MeiraGTx 的 LCA4 基因治疗项目 11 月 10 日，礼来宣布与 MeiraGTx 达成协议，获得其 AAV-AIPL1 基因治疗项目全球独家权利，用于治疗 4 型莱伯先天性黑矇（LCA4）。MeiraGTx 将获 7500 万美元预付款，及超 4 亿美元里程碑付款和特许权使用费。此前两周，礼来刚收购 Adverum 及其湿性 AMD 基因治疗候选产品 Ixo-vec。临床试验显示，11 名 4 岁以下 AIPL1 基因突变致盲儿童接受治疗后，视力均有可测量改善，且在沟通、学习等方面获突破性进展。礼来还将获得 MeiraGTx 眼科基因治疗平台技术独家使用权，含新型衣壳、AI 生成启动子等。 10. 芬兰研究发现热疗对早期 AMD 具治疗前景 11 月 11 日，芬兰阿尔托大学研究人员公布一项早期 AMD 新疗法，通过精准热疗增强视网膜细胞保护机制。该疗法将视网膜组织加热数度，利用近红外光加热并实时监测温度，避免超过 45°C 造成损伤。热量可激活热休克蛋白帮助受损蛋白质折叠，或启动自噬过程分解异常蛋白质聚集物。该疗法已在小鼠和猪身上试验成功，计划 2026 年春季在芬兰启动人体临床试验，首阶段重点验证安全性，后续将确定重复治疗频率。研究成果已发表于《自然・通讯》，团队成立初创公司 Maculaser 推动商业化。回顾点击：无损伤，个性化--眼底治疗新潜力 11. Kodiak 公布 KSI-101 治疗 MESI 的 20 周数据 11 月 11 日，Kodiak公布 KSI-101 治疗炎症继发性黄斑水肿（MESI）的 1b 期 APEX 研究 20 周随访数据。KSI-101 是 100mg/mL 高浓度双特异性抗体疗法，靶向 IL-6 与 VEGF。患者于第 0、4、8、12 周给药，截至 20 周，药物安全性和耐受性良好，无新安全信号。主要亮点包括：视网膜持续干燥，多数患者视网膜内液和视网膜下液完全消退；视力显著改善，不少患者恢复至 20/25 正常水平；起效迅速，第 1 周即观察到大部分视网膜干燥效果。目前，评估 5mg 和 10mg 剂量的 3 期 PEAK 和 PINNACLE 研究正在招募患者。 12. Apellis 公布 Syfovre 延缓 GA 进展 5 年数据 11 月 12 日，Apellis公布 GALE 扩展研究事后分析结果，显示 Syfovre（培克珠单抗）持续治疗 5 年，可显著减缓 AMD 继发地图样萎缩（GA）进展。对非中心凹区 GA 患者，每 2 个月和每月给药方案，均能将病灶生长延缓约 1.5 年，相比假治疗或模拟假治疗效果显著。5 年治疗安全性与此前一致，无新安全信号。GALE 研究是 3 期开放标签扩展研究，纳入 792 名患者，超 80% 来自 OAKS 和 DERBY 研究，旨在评估长期疗效与安全性，通过眼底自发荧光成像监测病灶面积变化。 13. Opus完成Best病基因治疗试验首例给药 11月13日，Opus宣布其 OPGx-BEST1 治疗 Best 病的 1/2 期 BIRD-1 临床试验完成首例受试者给药。Best 病由 BEST1 基因突变引发，会破坏视网膜色素上皮细胞功能，导致进行性中心视力丧失，OPGx-BEST1 是单次视网膜下注射药物，通过 AAV 载体递送功能性 BEST1 基因，恢复病变细胞功能。该多中心、适应性、开放标签研究，旨在评估药物对卵黄样黄斑营养不良或常染色体隐性遗传性 Bestrophin 病患者的安全性、耐受性及初步疗效，两个剂量组受试者均接受单眼单次注射，初步临床数据预计 2026 年一季度公布。 14.EyePoint 的 Duravyu 关键 Ⅲ 期试验获积极推荐 11 月 19 日，EyePoint宣布，独立数据安全监查委员会完成对 Duravyu 治疗湿性 AMD 关键 Ⅲ 期临床试验的第二次审查，建议 LUGANO 和 LUCIA 试验按原计划推进。两项试验均为随机、双盲、以阿柏西普为对照的非劣效性研究，已完成全部入组，所有患者均完成第 8 周访视（治疗组接受首剂给药），约 25% 患者在第 32 周接受第二剂给药。主要终点为第 52 周和 56 周时最佳矫正视力平均变化非劣于对照组，次要终点包括安全性、治疗负担降低等。Duravyu 有望为湿性 AMD 患者提供新的治疗选择。 15. FDA 批准 Eylea HD 治疗 RVO 并延长给药间隔 11 月 20 日，FDA 批准 Regeneron 公司的 Eylea HD（8mg 阿柏西普）注射液，用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）继发的黄斑水肿，初始每月给药后，间隔最长可延至 8 周。同时，FDA 批准其所有已获批适应症（湿性 AMD、DME、DR、RVO）的每月给药选项。批准获 Ⅲ 期 QUASAR 试验支持，该试验显示，Eylea HD 治疗患者视力改善不劣于标准剂量 Eylea（每 4 周给药），分支及中央 / 半侧 RVO 患者均有一致积极结果。常见不良反应包括眼压升高、视物模糊等。Regeneron 正解决预充式注射器生产问题，计划 2026 年 1 月前新增备用供应商，各适应症给药间隔均有延长。 16. AGC为 AAVantgarde 生产双载体基因疗法 11 月 21 日，AGC宣布与 AAVantgarde 达成生产协议，按 GMP 标准为其两款遗传性视网膜疾病候选疗法提供生产服务。AAVB-039 用于治疗斯塔加德病，正开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验；AAVB-081 用于治疗 1B 型乌谢尔综合征引发的视网膜色素变性，是首个进入临床的眼部双 AAV 载体基因疗法。双载体技术可解决单个 AAV 载体无法容纳过大治疗基因的问题，将基因拆分装入两个载体，给药后在靶细胞内重组。AGC米兰生产基地将提供支持，其 BravoAAV 平台可将基因到临床试验周期缩短至 9 个月。 17. Ocular完成 HELIOS-3 试验首例随机分组 11 月 24 日，Ocular 完成 HELIOS-3 试验首例患者随机分组，该试验是第二项 Ⅲ 期注册研究，评估 Axpaxli（OTX-TKI）治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的疗效。HELIOS 试验项目含 HELIOS-2 和 HELIOS-3 两项优效性研究，旨在评估 Axpaxli 早期治疗（最低每 12 个月给药一次）对 NPDR 进程的改善作用，主要终点为糖尿病视网膜病变严重程度评分至少降低 2 级。HELIOS-2 对比每 12 个月给药的 Axpaxli 与雷珠单抗，HELIOS-3 对比每 6 个月和 12 个月给药的 Axpaxli 与假手术。Axpaxli 有望以低注射频率重塑 NPDR 治疗格局。 18. Inflammasome 完成 K8 治疗 GAⅡ 期研究入组 11 月 25 日，Inflammasome宣布其双炎性体抑制剂 K8 治疗地图样萎缩（GA）的多中心 Ⅱ 期剂量探索试验完成入组。该研究在美国 9 个中心招募 30 例双侧 GA 患者，为期 6 个月，患者单眼接受含 0.3mg、0.7mg 或 1.05mg K8 的 3 个月可生物降解眼内植入剂治疗，对侧眼作为对照，3 个月后接受第二次注射并随访 3 个月。主要终点为安全性及通过 GA 病灶面积增长评估的疗效。此前 9 月公布的数据显示，0.3mg 剂量组治疗 3 个月后，病灶增长幅度较对照眼降低超 50%，该疗法为 GA 治疗带来新希望。 19. Coave 公布 CoTx-101 基因治疗视网膜血管疾病 11 月 25 日，Coave宣布核心基因治疗项目 CoTx-101，用于治疗湿性 AMD 和糖尿病性黄斑水肿等视网膜血管疾病。借助公司专有脉络膜上腔载体（coAAV-SCS），该疗法通过门诊手术实现持久视力改善。非人灵长类动物研究显示，载体对视网膜色素上皮细胞和光感受器细胞转导效率高，可规避免疫识别，具双眼治疗潜力。目前标准抗 VEGF 疗法需终身频繁注射，患者治疗负担重，停药率高。Coave 计划 2026 年完成非人灵长类动物全面测试，2027 年提交研究性新药申请。 20. Ripple 与博士伦子公司达成合作评估眼科制剂 11 月 25 日，Ripple 宣布与博士伦子公司签订评估项目及许可选择权协议。Ripple 的专利技术平台无需聚合物，通过化学工程将药物制备成控释制剂，专有前体药物通过表面溶蚀实现零级释放，可定制剂量与释放时长。根据协议，博士伦将为目标分子的早期可行性研究及临床前评估提供资金支持，拥有相关制剂的许可选择权，行使时需支付里程碑付款与专利使用费，具体条款未披露。此次合作有望推动眼科治疗方案的优化升级。回顾点击：技术破局+赛道精准，这家公司如何打动博士伦/艾伯维/Glaukos？ 21. 英科学家开发计算机模型揭示视网膜构建机制 11 月 26 日，英国萨里大学科学家开发出首款计算机模型，模拟视网膜从单一干细胞形成复杂层状结构的过程，相关成果发表于《计算机科学讲义》。研究采用基于智能体的建模方法，重现视网膜发生关键阶段，揭示简单遗传规则与细微随机性共同驱动祖细胞分化为六种特化神经元，形成有序层状结构。“再进入模型” 和 “多向模型” 复现生物学数据效果显著，表明视网膜细胞分化依赖灵活重叠的遗传通路。该模型为研究视网膜疾病异常及干细胞再生修复提供新工具，获 EPSRC 资助。 22. 新型人工智能数据集 LMOD + 推动眼科医疗变革 11 月 26 日，全球研究团队发布大型公开共享数据集 LMOD+，助力眼科多模态人工智能系统训练与测试。该数据集含 32633 个带标注样本，涵盖 5 种眼科成像模态，含影像、疾病标签、严重程度等结构化信息，覆盖 12 种常见眼科疾病，规模较前代扩大近 50%。可支持疾病筛查、分期、解剖结构识别等多样化任务。研究团队评估 24 个先进模型，零样本条件下最佳模型疾病筛查准确率约 58%，疾病分期等复杂任务性能不佳。研究人员指出，医疗领域专业化 AI 应用需领域专用数据集及严谨验证流程。 23. Outlook 重新提交 Lytenava 治疗 wet AMD 的 BLA 11 月 3 日，Outlook宣布就眼科专用贝伐珠单抗制剂 Lytenava（ONS-5010），向美国 FDA 重新提交生物制品许可申请（BLA），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）。此次提交基于与 FDA 最新 A 型会议结果，旨在解决 2025 年 8 月《完整回复函》中提及的有效性证据不足问题，且无需开展新临床试验。Lytenava 拟替代目前静脉用贝伐珠单抗 “超说明书用药” 的现状，其曾于 2023 年 8 月首次被驳回，后经 NORSE EIGHT 试验证实 12 周时疗效不劣于雷珠单抗。该药物已在欧盟、英国获批，2025 年 6 月在德英上市后，季度营收达 150 万美元。 24. 英国受理替拉雷班治疗 Stargardt 病上市申请 11 月 2 日，Belite Bio 宣布英国 MHRA 已受理口服替拉雷班治疗 Stargardt 病的有条件上市申请，中国监管机构此前于 10 月也作出类似决定。此次受理依据 Ⅲ 期 DRAGON 试验积极中期结果，该试验在多国招募 104 名青少年受试者，两年随访中多数患者视力稳定，平均变化不足 3 个字母，最终顶线数据计划于 2025 年第四季度公布。Stargardt 病由 ABCA4 基因突变引发，可致黄斑变性失明，替拉雷班通过减少维生素 A 类毒素蓄积发挥作用，目前针对该疾病及地图样萎缩的 Ⅲ 期试验均在推进。该药物已获美国突破性疗法认定等多项资格，欧美日均授予孤儿药资格。 25. 英国高院裁决为 Alvotech 阿柏西普生物类似药铺路 11 月 10 日，冰岛 Alvotech 宣布英国高等法院驳回 Regeneron 与 Bayer 针对其的禁令申请，为阿柏西普生物类似药 AVT06（商品名 Mynzepli）上市扫清障碍。待 Eylea 的补充保护证书（SPC）于 2025 年 11 月 23 日到期后，该生物类似药有望在欧洲经济区、英国及其他国家上市。按相关法规，SPC 到期前 6 个月内不得阻碍生物类似药生产，以支持上市筹备。AVT06 已于 2025 年 8 月先后在欧洲、英国获批，提供预充式注射器与瓶装剂型，适应症涵盖湿性 AMD、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿等。英国 Advanz Pharma 拥有其在欧洲大部分国家的权益。 26. 新型脑刺激疗法改善中风后视力恢复 11 月 17 日，瑞士洛桑联邦理工学院研究人员报告，新型脑刺激疗法可改善中风患者视力恢复。中风幸存者常患偏盲症，因脑部损伤导致视野一半丧失，影响平衡与日常活动。概念验证研究纳入 16 名偏盲症患者，受试者在完成盲区边缘视觉功能刺激的运动检测任务时，接受无创 “跨频率经颅交流电刺激”（cf-tACS），通过低强度电流调节并协调大脑振荡活动。结果显示，患者视野范围可测量扩大，特定 cf-tACS 模式在运动感知改善上效果更优。脑部成像与脑电图证实，初级视觉皮层与中颞叶区域的信号传递已恢复，该疗法有望为偏盲症患者提供更快速易获取的治疗选择，需更大规模试验验证。 27. Xbrane 计划 2026 年 3 月重新提交雷珠单抗生物类似药 BLA 11 月 19 日，瑞典 Xbrane宣布，计划于 2026 年 3 月向美国 FDA 重新提交雷珠单抗（Lucentis）生物类似药的生物制品许可申请（BLA）。此前 2025 年 10 月，FDA 发出《完整回复函》，指出某合同生产机构的生产场地存在未解决问题，相关整改工作将结合冬季停产及生产线再验证完成，导致提交时间推迟。该生物类似药在欧盟商品名为 Ximluci，2022 年 11 月获批，适应症涵盖湿性 AMD、糖尿病性黄斑水肿等多种眼病，自 2023 年 3 月上市以来已发货近 20 万瓶。Xbrane 预计 FDA 将为此次重新提交的 BLA 设定 2026 年 9 月为目标行动日期。 28. Curative 寻求合作伙伴推进二甲双胍滴眼液研发 11 月 18 日，美国 Curative 向股东发布信函，宣布计划寻求战略合作伙伴，推进基于二甲双胍的滴眼液研发，该制剂许可权来自美国国家眼科研究所，适应症为中度干性年龄相关性黄斑变性（AMD）及其他退行性眼病。同时，公司将同步开展犬类相似眼病的治疗研发，包括进行性视网膜萎缩与中枢进行性视网膜萎缩，据估算美国受这两类疾病影响的犬只超 600 万只。Curativ此次寻求合作旨在加速眼科创新疗法转化，同时拓展动物医疗领域市场。 此处「视」涵盖：眼底所有疾病包括葡萄膜炎等诊疗相关药械产品技术 1. Viridian 提交 Veligrotug 治疗 TED 的 BLA 11 月 3 日，Viridian向 FDA 提交生物制品许可申请（BLA），涉及其治疗甲状腺相关性眼病（TED）的在研药物 Veligrotug，且申请包含优先审评请求。该药物为靶向 IGF-1R 的全人源单克隆抗体，两项关键 Ⅲ 期临床试验显示，其可改善患者突眼症、复视等症状，耐受性良好。若获批，预计 2026 年年中商业化。此外，Viridian 正扩充 TED 治疗管线，VRDN-003 进入 Ⅲ 期，同时推进 FcRn 抑制剂研发以应对多种自身免疫性疾病。 2. Sydnexis 公布 SYD-101Ⅲ 期 STAR 试验顶线数据 11 月 4 日，Sydnexis 公布 0.01% 阿托品制剂 SYD-101Ⅲ 期 STAR 试验顶线结果，该药物用于延缓儿童近视进展。试验纳入 847 名 3-14 岁近视儿童，随机分至安慰剂组、0.01% 和 0.03% SYD-101 组。36 个月时，0.01% SYD-101 组达到 FDA 提出的主要疗效终点，且年近视进展速率（-0.30D / 年）显著优于安慰剂组（-0.38D / 年），耐受性良好。该药物已在欧盟获批，由参天以 “Ryjunea” 上市，美国 NDA 此前获 FDA 完整回复函，公司正推进后续沟通。 3. Tenpoint 向韩国提交老视药物 Brimochol PF 申请 11 月 5 日，Tenpoint宣布向韩国 MFDS 提交老视治疗药物 Brimochol PF 的 NDA，这是该疗法在美国外的首份监管申请。该无防腐剂复方滴眼液由韩国 KDP 牵头推进，兆科眼科支持，KDP 负责生产与分销。申请获两项 Ⅲ 期试验支持：BRIO-I 证实疗效优于单一成分，BRIO-II 显示其在不影响远视力的前提下，使双眼未矫正近视力显著改善 3 行及以上。该药物美国 NDA 正接受 FDA 审评，目标审评日期为 2026 年 1 月 28 日。 4. DefEYE 获 ExSight 投资推进眼部生物制剂研发 11 月 6 日，DefEYE 公司宣布获得 ExSight投资，资金将用于其基于脱细胞胎盘组织的平台研发，该平台专为眼表疾病治疗及眼科手术管理设计。DefEYE 正开发一系列脱细胞生物制剂解决方案，优化眼表疾病、翼状胬肉手术等病症的治疗与管理。ExSight评价其技术路线为眼部生物制剂领域的创新性探索，双方未披露投资具体条款，资金将支持业务增长及产品商业化。 5. Santen Ryjunea 获英批准延缓儿童近视 11月6日，Sydnexis 宣布合作伙伴参天获英国 MHRA 批准 Ryjunea（0.1mg/mL 低浓度阿托品）上市，用于延缓 3-14 岁儿童近视进展。该药物适用于年近视进展≥0.50D、近视度数在 - 0.50D 至 - 6.00D 之间的儿童，是英国首个获批的近视治疗药物。此前，Ryjunea 已获欧盟批准并在德国上市，Sydnexis 将 SYD-101 授权给 Santen 在欧洲、中东和非洲商业化。需注意的是，两周前 FDA 向 SYD-101 的美国 NDA 发出完整回复函，公司正推进与 FDA 沟通。 6. 两大视力恢复机构 ASN 与 MIS 宣布合并 11 月 7 日，全球视力恢复领域领军机构 Advancing Sight Network（ASN）与 Miracles In Sight（MIS）宣布合并，2026 年 1 月 1 日正式生效。合并后机构将扩大研究能力，拓展至临床试验、细胞治疗及非角膜性失明创新疗法；打造可扩展基础设施，强化运营与财务支持；建立协作型领导力，加速科研成果临床转化；坚守创新承诺，推动下一代眼科治疗技术研发。目前全球超 2.53 亿人失明或有中重度视力障碍，两机构在角膜移植、组织获取及眼科研究领域有开创性进展，合并后将进一步助力视力恢复事业。 7. Orasis 推出 Qlosi 起始装扩大老花眼治疗可及性 11月13日，Orasis宣布 0.4% 盐酸毛果芸香碱滴眼液（Qlosi）起始装在全美上市，旨在扩大老花眼治疗方案的可及性，为眼科医疗专业人员提供便捷推介方式。Qlosi 自 2025 年 4 月美国上市以来，续方率超预期，患者满意度和用药持续性良好，且无严重不良事件报告。此次起始装的推出，是该药物商业化进程中的重要里程碑，将进一步满足老花眼患者的治疗需求。 8. Heru 可穿戴检测平台完成超百万只眼检测 11月14日，Heru 公司宣布其可穿戴检测平台达成超百万只眼睛检测的里程碑。该设备由 Mohamed Abou Shousha 创立，经 FDA 注册，融合 AI、虚拟现实与人性化设计，将视力检查、瞳孔评估等多项诊断功能整合于头戴设备。在交互式视觉刺激引导下开展标准化检查，AI 算法实时定制流程，临床医师可通过数字仪表盘即时获取客观结果并整合至病历系统。设备可替代多种传统设备，适用于专科诊所、社区及远程诊疗场景，已获 FDA 注册及 74 项专利保护。 9. 拓普康全自动四合一预检测系统美国上市 11 月 18 日，拓普康医疗宣布其全自动四合一预检测系统 OMNIA 获 FDA 510 (k) 批准，正式在美国上市。该系统将客观验光、角膜曲率测量、眼压测量与角膜厚度测量四大功能整合，优化眼科诊疗流程。设备采用紧凑设计，配备 360 度旋转触摸屏，支持 DICOM 标准与电子病历无缝对接；搭载先进旋转棱镜技术、SLD 光源等专有技术，确保测量准确性，眼压测量采用柔和低噪音气脉冲提升舒适度。适用于各类医疗机构，支持一键式全自动检测，也可自定义检测顺序或启用手动模式，新员工及繁忙场景均可轻松操作。 10. Harrow 完成对 Melt的收购 11 月 19 日，Harrow 公司宣布完成对 Melt 的收购。Melt 专注于研发非阿片类、非静脉注射类医疗操作镇静创新疗法，其候选产品 MELT-210、MELT-300、MELT-400 基于 Zydis 口腔速溶片给药平台，在眼科等门诊操作中具潜在应用价值。MELT-300 是含 3mg 咪达唑仑和 50mg 氯胺酮的舌下制剂，Ⅲ 期临床试验数据显示疗效优于单用咪达唑仑，其前身 MKO Melt 已在美国 800 多家眼科机构用于白内障手术。收购后，Melt 将整合至 Harrow 运营体系，Harrow 将推进 MELT-300 的 NDA 提交、获批及上市，计划开展非临床动物研究及三项药代动力学研究支持申请。 11. Newton 与 HKO 达成合作拓展镜片市场 11 月 19 日，Newton 公司（前 Neurolens）宣布与HKO建立战略合作伙伴关系，HKO 成为其在香港及中国内地的独家经销商，将 Neurolens 治疗型镜片与 Sequel 镜片解决方案带给两地用户。CMER 眼科中心已将 Neurolens N3 测量设备整合至临床流程，HKO 与 Newton 还向香港理工大学眼科视光学院捐赠该设备，助力专业人员培训。N3 设备可客观测量双眼视功能异常，Neurolens 治疗型镜片采用专利轮廓棱镜技术，缓解相关头痛、视疲劳等症状，Sequel 镜片则通过聚散增强技术预防数字视疲劳。 12. 全球首例患者接受 3D 生物打印角膜植入治疗 11 月 21 日，Precise宣布其 Ⅰ 期临床试验中，首例患者在以色列拉姆巴姆医疗中心成功接受 3D 生物打印角膜植入物 PB-001 治疗。患者术前法定失明，单眼植入该植入物，这是全球首例基于细胞的功能性 3D 生物打印角膜移植术。PB-001 复刻天然角膜特性，在 GMP 工厂通过自动化 3D 生物制造系统生产，分离培养角膜细胞后打印成分层结构，支持长期冷冻保存，可缓解角膜供体短缺问题，旨在提升术后视觉效果、降低并发症。该手术为眼科及再生医学领域树立重要里程碑。 13. ROSE K 镜片在美国本土实现内部生产 11 月 24 日，X-Cel Specialty Contacts 与 Essilor Custom Contacts 宣布，ROSE K 系列镜片将完全由两家公司位于美国佐治亚州德卢斯市的工厂内部生产。该系列镜片是目前用于不规则角膜矫正的广泛设计之一，适用于圆锥角膜及其他不规则角膜疾病。此次生产转型是提升 ROSE K 矫正系统质量控制、生产效率及从业者支持服务的重要一步，将更好地满足相关患者的矫正需求。 14. STAAR 修订 Alcon 合并协议并推迟股东投票 11 月 7 日，STAAR宣布修订与 Alcon 的合并协议，增设 30 天询价期（至 12 月 6 日）以征集新收购方，同时将股东特别投票会议推迟至 12 月 19 日，股权登记日定为 10 月 24 日。Alcon 于 8 月提出以每股 28 美元现金收购 STAAR，较此前收盘价溢价 51%，但该报价遭 Broadwood Partners 等主要股东反对，认为对这家有晶状体眼人工晶状体领先制造商估值过低。Alcon 曾于 2024 年提出更高报价，后因担忧中国市场等因素撤回。修订后协议规定，若出现更优方案，Alcon 放弃报价匹配权，STAAR 无需支付终止费，公司欢迎各方收购意向，交易需超 50% 股东赞成方可通过。 15. Cellution 在美国推出 AmnioPlast 眼表修复移植物 11 月 19 日，美国 Cellution宣布，其 AmnioPlast 系列同种异体移植物正式在美国上市，包括单层与双层脱水羊膜移植物，均用于眼表修复。该产品采用无菌工艺处理，保留羊膜原有结构，无需冷冻保存，为即用型产品，在诊所和手术室使用时兼具一致性与操作便捷性。Cellution除眼表修复移植物外，还销售用于诊所及医院场景的伤口与烧伤覆盖移植物，此次新产品上市将进一步丰富其医疗产品管线，满足眼表修复领域的临床需求。 16. Cartwheel 获 ClearSight 非处方结膜炎药物许可权 11月12日，Cartwheel 公司宣布签署意向书，将于 2027 年起获得 ClearSight一款非处方（OTC）结膜炎（红眼病）治疗药物的许可权。ClearSight 由前爱尔康高管于 2023 年创立，其在研候选药物 CS-001 为临床前阶段双作用滴眼液，结合人工泪液与抗菌生物聚合物，适应症还包括干眼症、隐形眼镜润眼。双方计划未来 12 个月内敲定许可条款、筹备监管审查并启动上市规划，预计该药物 2027 年正式商业化。Cartwheel此次合作将丰富其 OTC 眼科药物管线。 此处「角」涵盖：眼表/角膜/屈光手术/视光/眼眶整形/斜弱视等其他诊疗相关的药械产品技术 系列阅读：月报系列已更新至第41期