Dimethyl fumarate

2026年2月19日，日本厚生劳动省专家委员会正式批准了两款诱导多能干细胞（iPS细胞）再生医疗产品的制造销售，分别为用于治疗重症心力衰竭的ReHeart和用于治疗帕金森病的Amchepri。这标志着全球首个iPSC来源细胞产品获得药事审批，诺贝尔奖得主山中伸弥教授2006年的开创性研究，历经二十年终于从实验室迈入产业化阶段。日本获批：全球iPSC疗法的历史性时刻 日本此次采用的“条件性及限时批准制度”，允许基于早期小规模数据提前上市，但企业需在获批后7年内完成大规模确证性临床，提交长期安全性与有效性数据，否则可能撤销许可。 诺贝尔医学奖得主-山中伸弥教授 ReHeart（重症心衰治疗）由大阪大学创业公司Cuorips开发。该产品将人类iPS细胞分化为心肌细胞，制成直径4-5厘米、厚度仅0.1毫米的“心肌片”，通过微创手术贴附于患者心脏表面，通过分泌多种因子促进血管新生和改善微循环，修复心功能。2020至2023年，以大阪大学医院为中心的4家机构对8名患者进行的临床试验显示，移植后所有患者症状均有改善，安全性得到验证。 Amchepri（帕金森病治疗）由住友制药研发。通过将iPS细胞分化的多巴胺神经前体细胞移植至患者脑内，补充缺失的神经元，从源头改善运动障碍。临床数据显示，24个月随访中移植细胞长期存活率超过90%，多巴胺分泌量平均增加44.7%，高剂量组达63.5%。6例患者中4人运动功能显著提升，MDS-UPDRS评分平均提升9.5分，而接受标准药物治疗的同类患者平均恶化5分。中国力量：从“跟跑”到“并跑” 日本的获批拉开了全球iPSC产业化序幕，但中国企业在这一赛道同样展现出强劲势头。截至2025年底，国内已有超过20款iPSC来源细胞药物获得临床试验默示许可，部分企业在获批数量、国际监管认可、临床数据深度等方面已实现与国际齐头并进甚至局部领先。 获批数量领跑：中盛溯源覆盖多条技术路线 总部位于安徽的中盛溯源是目前国内获批产品最多的iPSC企业，累计已有5款产品获得IND批准，技术平台广泛覆盖iMSC（间充质样细胞）、iNK（自然杀伤细胞）和iDAP（多巴胺能神经前体细胞）三大方向。 其在帕金森病领域的NCR201于2025年4月获批临床，同年6月由中国科学技术大学附属第一医院完成首例给药，术后患者即可下床行走。针对膝骨关节炎的NCR100已进入II期临床，针对间质性肺病的NCR101在早期临床中观察到用力肺活量最高改善超20%的突破性疗效。国际监管突破：霍德生物获FDA豁免美国I期临床 霍德生物的核心产品hNPC01（前脑神经前体细胞）针对缺血性脑卒中后偏瘫，于2023年6月在国内获批临床，2024年3月获美国FDA临床许可，是国际首个进入临床的iPSC来源前脑神经前体细胞产品。 2026年1月，霍德生物宣布与FDA的EOP1会议取得关键突破：FDA同意hNPC01基于中国的I期临床数据，直接在美国开展2/3期适应性确证临床，豁免了美国的I期重复试验。这使其成为多能干细胞领域首个获此突破性认可的中国产品。 支撑这一决策的是扎实的临床数据。在已完成的23例患者（病史6个月至5年）I期临床中，90%的随访患者在18个月时仍有进一步的运动功能持续改善，部分患者从依赖轮椅恢复到独立行走50米，握力从0增加到5.6公斤。低剂量组12个月上肢运动功能评分平均改善16分，远超全球唯一获批的迷走神经刺激疗法5.8分的改善幅度。原料药国际标准：中源协和获美国FDA DMF备案 2026年2月，中源协和旗下子公司自主研发的诱导多能干细胞（iPSC）获得美国FDA药品评价与研究中心及生物制品评价与研究中心的双重II型原料药DMF备案资格，成为国内首个公开报道获得美国FDA DMF备案的iPSC细胞原料药。 该iPSC起始于HLA纯合子脐带血单个核细胞，来源符合伦理规范，生产工艺和质量控制体系达到国际标准。此次备案成功不仅标志着中国企业在GMP级iPSC制备方面的技术实力获得国际认可，也为后续制剂企业申报FDA IND项目提供了可直接引用的关键原料支持，将显著加快中国iPSC细胞治疗产品的国际化进程。资本持续加持：士泽生物完成4亿元融资 2026年1月，专注于神经系统疾病iPSC治疗的士泽生物宣布连续完成B/B+轮及C1轮4亿元市场化融资。本轮融资由国新基金领投，三生制药、泰珑资本、凯莱英医药集团等参与投资，老股东峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国持续追加。 资金将用于支持其“全球首款”或“中国首发”的异体通用型iPSC衍生细胞新药推进至关键性确证临床阶段。目前，士泽生物的XS-228注射液（针对渐冻症）已获得美国FDA孤儿药资格及中美双报临床许可，针对帕金森型多系统萎缩的管线也于2026年1月获NMPA批准开展I/II期试验。资本风向：细胞治疗领跑2026年首月融资 据不完全统计，2026年1月中国生物创新药领域共发生17起融资事件，总额近40亿元，其中细胞治疗企业9家成为最热门细分赛道。值得注意的是，5家涉及iPSC相关技术的企业斩获融资，显示iPSC作为“通用型细胞”可解决细胞来源短缺、异体排斥等核心痛点的优势正获得资本高度认可。 其他值得关注的企业还包括：睿健医药的帕金森病管线NouvNeu001在I期临床中实现12个月运动功能评分改善30.6分；艾尔普再生医学的心肌细胞注射液HiCM-188为全球首个在美国进入临床的iPSC衍生心肌细胞产品；跃赛生物的帕金森病管线UX-DA001已在中美双报获批。奋起2026：中国要实现突破 日本此次率先获批的确具有象征性意义，标志着iPSC技术从科研概念正式转变为可落地的治疗方案。但中国企业在过去两年间同样交出了亮眼答卷：从霍德生物获FDA豁免美国I期临床的国际突破，到中源协和拿下国内首个iPSC原料药DMF备案，再到士泽生物、睿健医药斩获数亿元融资，中国iPSC产业正加速从“跟跑”迈向“并跑”。 随着产业化推进与国际合作深化，未来iPSC技术或将扩展至脊髓损伤、视网膜疾病、糖尿病等更多疾病领域。正如日本用了二十年将iPSC技术转化为临床疗法，中国这批走在前列的企业，正在用扎实的临床数据和国际监管认可，书写属于自己的产业化篇章。 免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。