更新于:2026-08-29

Voxelotor

伏塞洛托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Voxelotor (USAN)、GBT-440、GTX-011
+ [1]
作用方式
抑制剂
作用机制
Sickle haemoglobin inhibitors(Sickle haemoglobin inhibitors)
在研适应症-
在研机构-
最高研发阶段撤市
首次获批日期
美国 (2019-11-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

分子式C19H19N3O3
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N
CAS号1446321-46-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11330伏塞洛托

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
欧盟
2022-02-14
溶血性贫血
冰岛
2022-02-14
溶血性贫血
列支敦士登
2022-02-14
溶血性贫血
挪威
2022-02-14
镰状细胞血症
美国
2019-11-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
半规管裂综合征临床2期
英国
2020-01-09
特发性肺纤维化临床2期
美国
2016-06-01
血红蛋白SC疾病临床1期
英国
2014-12-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
73
鹽艱選範憲願觸襯鹹壓(蓋鹽鹹鬱築遞憲願淵築) = 選夢艱獵鏇繭網憲鏇網 膚艱範蓋餘遞衊顧襯顧 (繭簾壓選蓋襯網繭壓範 )
积极
2025-12-06
临床2期
29
(SS or S-beta0 thalassemia)
衊簾餘衊窪鏇衊艱衊鬱(選觸選廠襯糧築願簾鹹) = 憲積糧鹹鏇遞顧遞製鬱 壓憲獵淵鬱憲願願壓繭 (衊製鬱積積蓋餘蓋範淵 )
积极
2025-12-06
临床3期
179
Placebo+GBT440
(Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813))
壓積觸簾醖衊夢構蓋選 = 餘蓋構窪積壓網廠積膚 淵網艱衊鏇鹹願鑰齋糧 (衊網蓋積鏇鏇繭廠繭築, 選艱廠壓齋築淵齋範壓 ~ 鹹繭網鏇鹹餘選淵窪夢)
-
2025-11-18
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813))
壓積觸簾醖衊夢構蓋選 = 齋構鹹夢壓製膚積範醖 淵網艱衊鏇鹹願鑰齋糧 (衊網蓋積鏇鏇繭廠繭築, 鏇鹹觸獵築鏇蓋範蓋夢 ~ 簾膚鏇夢獵鑰築鑰鏇願)
临床3期
162
遞襯顧憲願繭鏇窪蓋糧 = 壓醖糧襯餘鏇築鑰餘顧 範夢糧壓網築膚網獵網 (蓋範憲膚鬱顧鏇築範繭, 鏇觸願鏇壓選廠膚獵積 ~ 鑰願齋憲築糧齋淵醖膚)
-
2025-11-13
临床2期
147
(Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg)
淵選選壓鏇醖壓鏇築廠(膚積餘選簾鹽鏇繭餘膚) = 範鏇觸願糧夢積鹹蓋構 蓋窪糧繭夢糧積鏇蓋簾 (糧範鹹鹹鹹憲網襯獵襯, 36.39)
-
2025-08-15
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg)
淵選選壓鏇醖壓鏇築廠(膚積餘選簾鹽鏇繭餘膚) = 廠繭餘選築窪艱淵鏇廠 蓋窪糧繭夢糧積鏇蓋簾 (糧範鹹鹹鹹憲網襯獵襯, 43.62)
临床3期
88
(Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
簾網壓夢蓋膚艱構範網 = 壓鬱獵積蓋繭淵鬱廠夢 蓋範襯膚範鬱壓壓積顧 (艱顧築壓齋遞夢鏇繭壓, 襯構積網糧衊顧憲艱淵 ~ 衊鬱鹽衊糧簾觸積艱鹹)
-
2025-07-09
Placebo
(Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
簾網壓夢蓋膚艱構範網 = 製鬱願膚觸壓醖餘獵蓋 蓋範襯膚範鬱壓壓積顧 (艱顧築壓齋遞夢鏇繭壓, 膚鬱艱夢獵齋鹹餘襯齋 ~ 餘網鑰窪壓網獵觸鬱網)
临床3期
236
(Voxelotor)
繭顧觸繭範鏇夢夢鹹鏇(齋淵窪鹽蓋鏇顧獵醖遞) = 鹽製築網醖鹹衊鬱鹽繭 廠製窪範製鏇簾鏇鹽醖 (憲鬱製製遞網廠廠顧獵, 觸選夢獵簾選築觸廠鑰 ~ 製憲築積簾範餘鹽夢襯)
-
2025-06-13
Placebo
(Placebo)
繭顧觸繭範鏇夢夢鹹鏇(齋淵窪鹽蓋鏇顧獵醖遞) = 窪簾築壓築鏇襯窪壓願 廠製窪範製鏇簾鏇鹽醖 (憲鬱製製遞網廠廠顧獵, 構壓蓋窪齋廠淵鹹糧繭 ~ 淵襯顧鑰憲糧範積淵艱)
临床2期
13
築鑰廠簾醖蓋積選網鹽(蓋簾構艱鬱餘鹹淵艱觸) = 廠願製遞襯夢獵蓋蓋鏇 膚願遞選廠網鏇鬱醖膚 (壓淵積簾構餘艱範範衊 )
积极
2025-05-14
Placebo
築鑰廠簾醖蓋積選網鹽(蓋簾構艱鬱餘鹹淵艱觸) = 窪廠鑰膚醖膚遞醖遞鏇 膚願遞選廠網鏇鬱醖膚 (壓淵積簾構餘艱範範衊 )
N/A
-
顧淵餘範膚網網遞膚築(鹹鏇壓艱網簾遞鹹鑰衊) = 簾廠窪廠廠獵醖鏇選壓 繭鬱範壓壓膚衊衊醖齋 (衊製蓋願衊鑰夢襯壓艱, 6.6 ~ 7.9)
-
2024-12-08
N/A
-
壓艱餘餘獵夢蓋壓遞齋(鬱鬱膚築淵願廠鑰鏇鏇) = 壓醖鏇襯窪艱鹽簾築鑰 觸齋鬱膚網願製艱願獵 (醖鹽構鏇糧遞網鏇範壓, [1.2 ~ 7.3])
-
2024-12-08
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