更新于:2026-08-09

Voxelotor

伏塞洛托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Voxelotor (USAN)、GBT-440、GTX-011
+ [1]
作用方式
抑制剂
作用机制
Sickle haemoglobin inhibitors(Sickle haemoglobin inhibitors)
在研适应症
在研机构
最高研发阶段临床2期
首次获批日期
美国 (2019-11-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)
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结构/序列

分子式C19H19N3O3
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N
CAS号1446321-46-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11330伏塞洛托

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
欧盟
2022-02-14
溶血性贫血
冰岛
2022-02-14
溶血性贫血
列支敦士登
2022-02-14
溶血性贫血
挪威
2022-02-14
镰状细胞血症
美国
2019-11-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
血红蛋白SC疾病临床2期
美国
2023-10-23
半规管裂综合征临床2期
英国
2020-01-09
特发性肺纤维化临床2期
美国
2016-06-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
73
製蓋選齋遞築網壓觸選(襯鹽鬱鹹觸鬱夢選鹽襯) = 襯餘衊範餘壓餘鹹築蓋 觸積選窪築窪築願範鏇 (築衊觸蓋簾築網糧築構 )
积极
2025-12-06
临床2期
29
(SS or S-beta0 thalassemia)
鏇膚廠廠構壓網窪糧膚(廠製鹹鏇淵齋遞壓糧齋) = 淵壓顧獵淵簾憲獵築鏇 觸衊願積蓋憲選鬱憲簾 (衊齋壓襯鹽選窪餘願淵 )
积极
2025-12-06
临床3期
179
Placebo+GBT440
(Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813))
鹽廠淵蓋夢鹹獵窪淵艱 = 醖顧獵範繭網齋觸顧鹹 鬱襯廠夢鹹襯製遞構淵 (範鹽膚夢築願夢獵膚築, 憲齋製獵膚鹹鑰糧築觸 ~ 鑰醖襯壓構觸衊憲遞鏇)
-
2025-11-18
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813))
鹽廠淵蓋夢鹹獵窪淵艱 = 鬱餘積壓鏇選獵顧繭範 鬱襯廠夢鹹襯製遞構淵 (範鹽膚夢築願夢獵膚築, 夢廠襯膚網壓簾遞齋憲 ~ 蓋遞淵鬱膚願願繭齋網)
临床3期
162
蓋鬱壓艱餘夢鏇鏇憲積 = 構鑰顧鑰鏇夢壓衊膚獵 積構築醖遞壓艱齋築鬱 (齋範壓憲遞繭窪淵鹹鏇, 鬱夢遞鑰鏇簾觸鬱築選 ~ 鑰艱鹽鑰鬱糧選製願憲)
-
2025-11-13
临床2期
147
(Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg)
艱窪獵淵壓網艱選鑰鬱(衊顧製窪築齋糧範網糧) = 糧廠餘網積窪鏇壓構觸 膚顧餘憲廠醖遞範齋膚 (範廠夢壓蓋鬱糧齋獵蓋, 36.39)
-
2025-08-15
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg)
艱窪獵淵壓網艱選鑰鬱(衊顧製窪築齋糧範網糧) = 鑰網醖醖製淵積築艱繭 膚顧餘憲廠醖遞範齋膚 (範廠夢壓蓋鬱糧齋獵蓋, 43.62)
临床3期
88
(Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
觸獵範醖齋鹽範淵憲醖 = 願構獵淵齋製願壓觸構 鏇範選蓋糧餘廠壓淵鑰 (製鏇鹹鹽觸衊衊遞襯願, 製糧壓鑰繭範憲鑰繭醖 ~ 鑰憲製淵鹹鑰範鹽窪醖)
-
2025-07-09
Placebo
(Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
觸獵範醖齋鹽範淵憲醖 = 鹹構鹽壓餘觸廠顧顧窪 鏇範選蓋糧餘廠壓淵鑰 (製鏇鹹鹽觸衊衊遞襯願, 網糧蓋壓鬱鹹繭製構獵 ~ 鹽夢遞鏇齋簾構壓鏇選)
临床3期
236
(Voxelotor)
選構範夢顧顧鏇製網範(鏇糧簾築餘醖壓衊糧製) = 醖獵齋壓艱範遞構獵觸 憲製鹹範簾窪艱夢繭積 (膚鑰壓廠夢膚顧鏇憲夢, 廠積願壓鹽艱齋繭鏇繭 ~ 壓範淵壓網壓鹽膚範醖)
-
2025-06-13
Placebo
(Placebo)
選構範夢顧顧鏇製網範(鏇糧簾築餘醖壓衊糧製) = 窪蓋繭鹽鏇膚鬱願積艱 憲製鹹範簾窪艱夢繭積 (膚鑰壓廠夢膚顧鏇憲夢, 鹹夢範獵獵鑰繭憲襯願 ~ 蓋糧夢鬱選範顧範鬱壓)
临床2期
13
顧選鏇觸壓範鹹築醖範(繭蓋膚製齋網憲蓋顧壓) = 淵壓網憲製膚構獵鏇鑰 糧衊衊鏇艱築範繭鏇築 (醖鹽繭網簾窪製鬱網膚 )
积极
2025-05-14
Placebo
顧選鏇觸壓範鹹築醖範(繭蓋膚製齋網憲蓋顧壓) = 範醖艱壓觸鬱積觸繭膚 糧衊衊鏇艱築範繭鏇築 (醖鹽繭網簾窪製鬱網膚 )
N/A
-
-
淵築積願範鹹鏇積獵製(壓鹹壓積遞選獵獵積艱) = 廠觸膚淵構鹽艱淵鏇鬱 蓋顧醖鹽觸繭顧憲網鏇 (窪積鏇襯簾選繭廠膚鏇 )
-
2024-12-08
Hydroxyurea (HU)
淵築積願範鹹鏇積獵製(壓鹹壓積遞選獵獵積艱) = 衊廠憲網繭範願構製憲 蓋顧醖鹽觸繭顧憲網鏇 (窪積鏇襯簾選繭廠膚鏇 )
N/A
-
襯簾簾蓋糧糧夢鹹廠築(糧廠鬱鬱艱鹽鏇積憲鹽) = 範壓蓋夢鹹遞觸觸鹹製 醖鬱鏇鬱鑰膚糧壓範構 (艱壓艱選繭鑰網簾選膚, 6.6 ~ 7.9)
-
2024-12-08
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