Hydroxycarbamide

2026年3月14日，由北京整合医学学会、北京善友公益基金会联合主办的MPN精准诊疗交流会在北京东升凯莱酒店盛大召开。北京协和医院段明辉、北京大学人民医院孙于谦、吉林大学第一医院林海等国内血液科领域顶尖专家齐聚一堂，围绕骨髓增殖性肿瘤（MPN）的精准诊疗核心议题展开深度研讨，为临床实践与患者全程管理提供了权威专业的指导方向。 MPN是起源于造血干细胞的恶性血液肿瘤，核心亚型包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（PMF）等。这类疾病起病隐匿且具有进展性，部分亚型存在转化为急性白血病的风险，因此诊治过程中需强调早期识别与精准分层。 本次会议以“精准诊疗、规范管理、突破进展”为核心，通过专家授课、病例分享、思辨讨论等多元形式，全面解析MPN发病机制新发现、临床指南更新要点及核心药物研发进展，推动国内MPN诊疗理念从传统“控制血象”向“分子学缓解、功能性治愈”的高阶目标升级，助力实现同质化规范诊疗。林海教授：MF诊疗现状与挑战，锚定早期干预关键林海教授围绕2025年ASH会议中骨髓纤维化的诊疗进展展开分享，明确MF作为进行性恶性血液疾病的严峻预后：中位生存期约5.7年，高危患者仅2.3年，49%的患者仅能生存2-4年；约半数患者因疾病进展死亡，31%会转化为AML，18%进展不转化，同时还面临移植并发症、门脉高压等多重致死风险。 同时，林海教授解读了MPN发病机制的新观点：JAK2V617F克隆会显著改变骨髓微环境，破坏间充质干细胞（MSC）的分化与扩增，导致支持性骨间充质细胞丢失，突变克隆逐渐战胜健康克隆，最终造成微环境永久性改变。这一机制提示，早期干预、阻断微环境损伤是改善MF预后的关键，而罗培干扰素凭借调控微环境、降低突变负荷的作用，成为早期MF（Pre-PMF）患者的重要治疗选择。 林海教授重点强调，在MF治疗中，替尼类药物与罗培干扰素联合使用可取得优异疗效，核心原因在于罗培干扰素降低驱动基因的效果和速度远优于替尼类药物；即便在Pre-PMF治疗中，单用罗培干扰素也能达到良好治疗效果。许娜教授：PV/ET诊治热点及临床未被满足的需求南方医科大学南方医院许娜教授梳理了PV、ET的诊疗现状，重点讲解了PV治疗方案中的干扰素类药物，明确其包含罗培干扰素及其他干扰素类型，并着重强调PV治疗中35%的转阴率这一关键数据。她结合自身参与的临床实践分享，对罗培干扰素的治疗效果给予高度认可：首先，她亲自参与诊疗的4例PV患者，均在2.5-3年的治疗周期内达到分子学缓解；其次，这些患者在持续治疗两年后，部分已实现无治疗缓解（TFR）并成功停药，这让她坚定认为，只要PV治疗效果足够好，患者达到深度分子学缓解后，是可以实现停药的，为临床TFR的探索提供了有力的实践支撑。同时她提到，临床中发现JAK2基因负荷下降至10%以下时，患者的血液学指标可长期稳定3-6个月，由此强调JAK2基因在PV诊疗中的重要性，指出传统治疗（羟基脲、阿那格雷）在控制突变负荷、延缓疾病进展方面的不足，而罗培干扰素恰好填补了“仅控血象、难改病灶”的临床空白。创新思辨显实效，共探临床诊疗细节本次交流会的一大亮点是学术讨论的创新性与实效性：专家们围绕MPN诊疗前沿，以“正方反方”形式辩论临床分歧，凭扎实数据与病例支撑观点，打破传统单向输出模式，凝聚诊疗共识。 其中，首都医科大学宣武医院惠吴函与北京协和医院朱铁楠教授就极低危及低危ET（血小板1500以下）患者是否需降细胞治疗激烈辩论，双方论据扎实，叶芳、郭振兴等多位专家参与讨论，丰富了辩论视角。 临床实践探讨中，惠吴函教授强调低危ET并非“无危”，罗培干扰素可降低其血栓风险、缓解不适；冯翠翠教授提出风险分层需灵活，罗培干扰素是年轻高危患者个体化优选，停药需参考分子缓解深度与疗程；邹慧芬教授建议明确不同突变类型TFR停药阈值，需结合数字PCR监测；张立强教授指出儿童ET三阴性占比高，罗培干扰素适合作为核心治疗，需平衡毒性与获益。 专家共识明确，需重视MPN患者个体化评估，罗培干扰素早期使用可最大化分子缓解概率，配合数字PCR监测实现闭环管理，推动诊疗向个体化精准化进阶。张敏教授：罗培干扰素临床研究与真实案例，全面解析治疗优势华中科技大学同济医院张敏教授围绕罗培干扰素在MPN中的治疗进展展开全面分享，系统阐述这款全球首个超长效干扰素的核心优势。作为已获多项国内外指南权威推荐的MPN一线治疗药物，2026年NCCN指南将其列为低危/高危PV及需降细胞治疗ET的首选，2022年中国PV指南推荐其用于各年龄段PV患者降细胞治疗，2024年CSCO指南也将其列为PV一线降纤药物，同时针对有症状、脾脏肿大的Pre-PMF患者，它可降低驱动及非驱动突变负荷，是重要治疗选择。 临床数据充分印证其疗效优势：在PV治疗中，国际与国内研究均显示，罗培干扰素的血液学缓解率、分子学缓解效果显著优于羟基尿，能有效降低血栓与疾病进展风险，且安全性良好，部分患者可探索无治疗缓解（TFR）。针对ET治疗，其疗效远优于阿那格雷，不仅能有效降细胞，还能改善突变负荷，避免阿那格雷相关的心血管副作用。在Pre-PMF/MF治疗中，罗培干扰素可有效实现血液学缓解，联合JAK抑制剂使用时，能进一步优化疗效，改善患者症状。 张敏教授还分享了一则真实案例：85岁PV合并帕金森的退休教授，既往羟基尿治疗无效，换用聚乙二醇干扰素后血小板跌破100×10⁹/L，发热等副作用明显；改用罗培干扰素（500μg起始剂量）后，半年内各项指标平稳，无不良反应，食欲与活动能力显著改善，生活质量大幅提升，患者特意写下感谢信致谢。此外，针对特殊人群与用药方案，她提到胎盘、乳汁中罗培干扰素暴露量极低，中晚孕期PV患者使用安全，早孕期可联合阿司匹林、低分子肝素规避风险；500μg起始剂量无需逐步递增，能快速达到CHR，减少药物浪费且安全性良好，未来可探索不同风险分层患者的剂量优化方案。聚焦TFR目标，解锁MPN功能性治愈新可能下午会议精彩持续，无治疗缓解（TFR）作为当前MPN诊疗的核心追求目标，成为专家们热议的焦点。专家们指出，以往传统治疗药物难以实现深度分子学缓解，因此无法达成TFR目标，而罗培干扰素的临床应用成功突破这一局限——经两年半治疗后，35%的患者可达到完全分子学缓解（CMR），持续治疗两年后可尝试停药观察。要实现更稳定的TFR，头部医院已研发出更精准的基因检测方法，为患者通过治疗达到更深层次的分子学缓解，提供了坚实的实验论证支撑。围绕这一话题，尹玥教授与蔡昊教授分别展开专题分享。尹玥教授：无治疗缓解（TFR）可行性与核心条件北京协和医院尹玥教授聚焦“经典型MPN无治疗缓解（TFR）”，结合慢粒治疗经验，探讨PH阴性MPN实现TFR的可行性与实践要点。多项研究证实，PV、ET低危患者经长效干扰素治疗达成深度分子学缓解后，TFR具备临床可行性——早期7例PV患者停药后，中位13个月仍维持血液学缓解，3例保持分子学缓解。实现TFR的核心条件包括：以罗培干扰素为代表的长效干扰素为优选药物，其降突变负荷、改善微环境效果优于传统药物；JAK2V617F等位基因负荷需降至10%以下（部分指南建议＜2%或＜1%）；需长期治疗（至少2年）以稳定控制突变负荷；优先适用于PV、ET低危患者（MF因异质性强仍需深入探索）。目前TFR仍面临困境：MPN存在多驱动突变及三阴性类型，非驱动突变影响预后，且缺乏统一判定标准，给临床应用带来挑战。蔡昊教授：数字PCR精准监测，为TFR提供量化依据北京协和医院蔡昊团队聚焦JAK2V617F基因定量监测，借助数字PCR（ddPCR）技术，实现骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者分子层面的精准管理。该技术精准度优势显著，最低检测限可达到0.01%以下，远超传统荧光PCR技术，能够精准捕捉极低频基因突变，为MPN患者治疗监测提供了更科学的量化支撑。尤其是对于接受罗培干扰素治疗的患者，当病情达到完全分子学缓解（CMR）后，该技术可精准检测基因负荷的深层变化，明确治疗后基因水平的改善程度，为后续治疗方案的优化调整、助力患者实现治疗目标（TFR）提供了坚实的科学依据。会议亮点综合各位专家的分享可以看出，罗培干扰素对比羟基脲、传统干扰素、阿那格雷等传统治疗方案，在疗效、安全性、适用范围及长期预后上均具备显著优势，并有充分临床数据与真实病例支撑。 在疗效上，它不仅能快速实现稳定的血液学缓解，更可深度降低JAK2、CALR等驱动突变及相关非驱动突变负荷，从分子层面控制疾病，显著降低血栓与疾病进展风险，为实现无治疗缓解（TFR）奠定关键基础。 在安全性上，罗培干扰素整体不良反应更轻微，流感样症状、肝肾功能影响、脱发等副作用明显少于传统干扰素，患者耐受性更高；同时作为超长效制剂，给药间隔更长、频次更少，大幅提升长期治疗依从性，对高龄、合并基础疾病以及中晚孕期患者也同样友好。 在临床适用范围上，它已覆盖PV、ET及早期骨髓纤维化等主要MPN亚型，既可作为初诊患者的一线优选，也可用于传统治疗效果不佳或不耐受的二线方案，还可与JAK抑制剂联合使用，进一步提升复杂病例的治疗效果，这与2025年ASH指南中探索JAK抑制剂联合治疗、降低驱动基因定量水平的理念高度契合。 面向未来，罗培干扰素为MPN 患者的治疗带来了新的突破，不仅为患者探索停药方案、实现功能性治愈提供了可能，更为MPN 治疗开辟了新路径。配合数字PCR 的精准监测，可实现个体化疗效评估与治疗方案调整，推动MPN 治疗从单纯的血象控制，迈向更精准、更长效的治疗新阶段。同时，随着下一代测序（NGS）技术的普及与标准化应用，进一步助力患者精准分层治疗，优化全程管理策略，让MPN 治疗更具针对性、更具长效性，切实为患者的治疗效果提供坚实保障。文末寄语如果您是MPN患者或家属，可结合自身情况，咨询主治医生了解罗培干扰素的适配性；如果是临床医生，可参考本次会议指南推荐与数据，优化MPN分层治疗策略，让精准诊疗真正落地。让我们共同关注MPN诊疗进展，携手为患者创造更美好的未来！