A Phase 1 Study of OTS-412 (Recombinant Oncolytic Vaccinia Virus) in Combination With Hydroxyurea or Hydroxyurea/Atezolizumab in Treatment-refractory Solid Tumor Patients

This clinical trial aims to determine whether the administration of the investigational drug OTS-412, OTS-412 in combination with hydroxyurea or hydroxyurea/atezolizumab is safe and effective for patients with various types of cancer.

开始日期2027-01-01

申办/合作机构

Bionoxx, Inc.

NCT07785752

/ Not yet recruitingN/AIIT

Clinical Utility of Urinary N-Acetyl-β-D-Glucosaminidase (NAG), Kidney Injury Molecule-1 (KIM-1), and Diffusion-Weighted Renal MRI for the Early Detection of Sickle Cell Nephropathy in Children

To evaluate the diagnostic performance of urinary N-acetyl-β-D-glucosaminidase (NAG) and kidney injury molecule-1 (KIM-1) Biomarkers for detection of early onset of Sickle Cell Nephropathy in children under HU therapy

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Assiut University

NCT07766850

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

FLAsH-IV-AML: A Phase I/II Multi-center Study to Assess the Tolerability and Efficacy of the Addition of Hydroxyurea to Salvage Treatment With Fludarabine, Ara-C, Idarubicin and Venetoclax for Adults With Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia

This study is evaluating a new treatment approach for adults with acute myeloid leukemia (AML) that has either returned after previous treatment or has not responded to treatment. Outcomes for these patients are often poor, and there is a need for more effective therapies.
The study is investigating whether adding hydroxyurea to a combination of established AML medicines (fludarabine, cytarabine, idarubicin, and venetoclax) is safe and tolerable and can improve treatment results. Laboratory studies suggest that hydroxyurea may help leukemia cells become more sensitive to treatment and may increase the effectiveness of chemotherapy.
The study is being conducted in two parts. In the first part, researchers will determine the safest and most appropriate dose of hydroxyurea when given together with the study treatment. In the second part, researchers will evaluate whether adding hydroxyurea improves treatment outcomes, including the length of time patients remain free from disease progression, relapse, or death.
The overall goal of the study is to determine whether adding hydroxyurea to standard treatment for relapsed or refractory AML is safe and may improve patient outcomes.

开始日期2026-10-01

申办/合作机构

Region Stockholm

[+1]

100 项与羟基脲相关的临床结果

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100 项与羟基脲相关的转化医学

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100 项与羟基脲相关的专利（医药）

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12,194

项与羟基脲相关的文献（医药）

2026-12-31·Hematology

Distinct clinical, molecular, and treatment response profiles in primary and secondary myelofibrosis: a single-center retrospective study

Article

作者: Liu, Yumei ; Fu, Rong ; Shao, Zonghong ; Wang, Huaquan ; Dong, Xifeng ; Liu, Wenya ; Ren, Yue ; Xing, Limin ; Yang, Liyan ; Liang, Yingao

BACKGROUND:

Myelofibrosis (MF) includes primary myelofibrosis (PMF) and secondary myelofibrosis (SMF) evolving from essential thrombocythemia (ET) or polycythemia vera (PV). The clinical and molecular heterogeneity of MF remains incompletely characterized in real-world cohorts.

METHODS:

We retrospectively analyzed 56 patients with MF treated at a single center, including 33 with PMF and 23 with SMF (ET-MF or PV-MF). Clinical characteristics, laboratory parameters, bone marrow pathology, cytogenetic and molecular findings, treatment strategies, and follow-up outcomes were evaluated.

RESULTS:

PMF patients demonstrated a predominantly cytopenic phenotype, characterized by more severe anemia and lower platelet counts, whereas SMF patients showed a more proliferative profile with higher leukocyte and platelet counts. Bone marrow examination revealed typical megakaryocytic atypia and reticulin fibrosis in both groups, while PMF exhibited more heterogeneous marrow cellularity. Mutational analysis showed that JAK2 was the most frequent driver mutation, followed by CALR and MPL, and approximately one-third of PMF cases were triple-negative. Among additional mutations, ASXL1 was the most common, followed by spliceosome-related genes such as SF3B1 and U2AF1. Patients harboring JAK2 mutations displayed higher hemoglobin levels, red blood cell counts, and neutrophil percentages compared with JAK2-wild type patients. Treatment strategies included supportive care, interferon, hydroxyurea, and ruxolitinib. During follow-up, most patients remained alive, although leukemic transformation occurred in a small proportion of PMF cases.

CONCLUSIONS:

PMF and SMF demonstrate distinct clinical phenotypes despite sharing bone marrow fibrosis as a common endpoint. The mutational landscape highlights the genetic heterogeneity of MF and underscores the importance of integrating clinical, pathological, and molecular information to improve disease characterization and guide individualized management.

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Thrombotic burden and longitudinal outcomes in Thai patients with polycythemia vera

Article

作者: Piriyakhuntorn, Pokpong ; Hantrakun, Nonthakorn ; Punnachet, Teerachat ; Tantiworawit, Adisak ; Chai-Adisaksopha, Chatree ; Rattanathammethee, Thanawat ; Norasetthada, Lalita ; Srichairatanakool, Sirichai ; Hantrakool, Sasinee ; Rattarittamrong, Ekarat ; Niprapan, Piangrawee

BACKGROUND:

Polycythemia vera (PV) is a myeloproliferative neoplasm frequently complicated by thromboembolic events. However, data regarding thrombotic burden and long-term outcomes among Asian patients remain limited.

MATERIALS AND METHODS:

We conducted a retrospective cohort study at a tertiary referral center to evaluate thromboembolic events, treatment-related complications, disease progression, and overall survival in patients with PV.

RESULTS:

A total of 133 patients were included, with a median age of 61 years (range 18-88). Most patients were male (60.2%). Fifty-one patients (38.3%) experienced at least one thromboembolic event, with 54 events in total, of which 87% occurred before or at PV diagnosis. Arterial thrombosis accounted for 90.7% of all events. Age ≥60 years was significantly associated with thromboembolic events, with an odds ratio of 2.34 (95% confidence interval [CI], 1.07-5.11). After a median follow-up of 7.7 years, the 5-year overall survival was 82.7% (95% CI, 74.61-88.35). Prior thrombosis was associated with an increased risk of death (hazard ratio, 1.98; 95% CI, 1.15-3.42). Hydroxyurea resistance or intolerance occurred in 9.8% of patients. Bleeding complications were observed in 6.8%, including major bleeding in 4.5%. Fibrotic transformation, leukemic transformation, and secondary solid malignancies occurred in 4.5%, 3.8%, and 6.0% of patients, respectively.

CONCLUSION:

Thromboembolic events were common and predominantly arterial in this Asian PV cohort, occurring mainly before or at diagnosis. Prior thrombosis was associated with inferior survival. Long-term follow-up also revealed disease progression and secondary solid malignancies, underscoring the importance of continued surveillance.

2026-12-31·RENAL FAILURE

Tubular dysfunction in stable adult sickle cell patients in Kinshasa: prevalence and associated factors - a cross-sectional study

Article

作者: Mboliasa, Marie-France Ingole ; Mokoli, Vieux Momeme ; Nkodila, Aliocha Natuhoyila ; Sumaili, Ernest Kiswaya ; Bukabau, Justine Busanga ; Mansoni, Blondy ; Longo, Augustin Luzayadio ; Makulo, Jean-Robert Rissassy ; Nlandu, Yannick Mayamba ; Engole, Yannick Mompango ; Mvibudulu, Rague

Renal complications of sickle cell disease (SCD) often begin with tubular dysfunction (TD), yet this entity remains insufficiently recognized in African populations. Data from adults in Kinshasa are particularly scarce. We conducted a cross-sectional study between March 2023 and April 2024, enrolling 279 clinically stable adult SCD patients from 14 centers in Kinshasa. Tubulopathy was defined by the concomitant presence of three abnormalities: urinary α1-microglobulin-to-creatinine ratio (A1M/Cr) ≥20 mg/g, dipstick glucosuria ≥1+ with plasma glucose <126 mg/dL, and urine pH ≥5.5. Glomerular involvement was assessed by urinary albumin to creatinine ratio (UACR ≥30 mg/g). Measured GFR (mGFR) was obtained by iohexol clearance. Multivariable logistic regression was used to identify independent factors associated with tubulopathy. Tubulopathy was identified in 58 patients (20.8%). Compared with those without tubulopathy, affected patients had significantly higher median A1M/Cr (44.7 vs. 14.2 mg/g; p < 0.001) and UACR (22.1 vs. 10.7 mg/g; p = 0.007). They also displayed lower mean eGFR by CKD-EPI_crea+cys2021 (107.4 vs. 115.9 mL/min/1.73 m²; p = 0.031) and higher LDH levels (217.0 vs. 209.1 IU/L; p = 0.016). In multivariable analysis, independent predictors of tubulopathy included higher LDH (per 100 IU/L increase) (aOR 2.53, 95% CI 1.14-5.61), UACR ≥30 mg/g (aOR 1.94, 95% CI 1.18-5.18), while hydroxyurea use was independently associated with lower odds of tubulopathy (aOR 0.37, 95% CI 0.16-0.87). One in five stable adult SCD patients in Kinshasa presented with tubulopathy. This phenotype was associated with hemolysis, albuminuria, and lower eGFR, whereas hydroxyurea use was inversely associated with tubulopathy.

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项与羟基脲相关的新闻（医药）

2026-09-04

·阿昌e普

医疗与医保行业本周要闻 I 9月第1周

🏥 医疗与医保行业每周要闻 2026年9月第1周（9月1日 — 9月5日）本周一句话核心：2026医保国谈9月5日正式启动，DIP/DRG 3.0版分组方案落地，Besremi成为原发性血小板增多症近30年首个新疗法，和黄医药12.95亿美元ADC授权创国产BD新高。 📋 本周概览过去一周，医保支付改革与创新药出海双线突破： 🏛️ 政策端：2026医保国谈启动"双目录"新机制，DIP/DRG 3.0版分组方案发布，"十五五"医保改革四重点明确 💊 新药端：Besremi获FDA批准（ET近30年首药），康诺亚CLDN18.2 ADC III期阳性，Stoke/Biogen Dravet综合征4年数据亮眼 🏭 产业端：和黄医药12.95亿美元ADC全球授权，金斯瑞拟分拆蓬勃生物上市，Anktiva膀胱癌3年数据公布一、🏛️ 医保政策与支付改革篇 01 2026医保国谈9月5日启动，"双目录"谈判成最大亮点 ⭐⭐⭐⭐⭐ 据媒体消息，2026年度国家医保药品目录谈判竞价，连同商保创新药目录价格协商工作，将于9月5日在北京全国人大会议中心正式启动。医保局已在上周完成和药企的预沟通，整场现场谈判预计持续4—5天，新版目录大概率11月底对外公布，2027年1月落地执行。今年国谈最大亮点是基本医保目录+商保创新药目录"双目录"并行——创新药可先通过商保目录快速获得支付，再逐步过渡到基本医保目录，这是医保支付方式的重大创新。科普解读：过去创新药进医保只有"独木桥"——要么进基本医保目录（降价幅度大但覆盖广），要么自费（患者负担重）。"双目录"机制相当于修了"立交桥"：创新药先进商保目录，价格降幅相对温和，同时获得商业保险覆盖；待销量和成本平衡后再进基本医保。这既减轻了医保基金压力，又让患者更快用上新药，是"多层次医保体系"的关键落地。 📎 来源：今日头条/伯乐好剧、医保局预沟通公告（9月3—5日）02 DIP/DRG 3.0版分组方案发布，158个基层病种"同病同付" ⭐⭐⭐⭐⭐ 9月2日，国家医保局正式印发**《按病组和病种分值付费3.0版分组方案》**（医保发〔2026〕22号），并做好落地实施相关工作。核心变化：推出158个基层病种清单，同一医保区域内，大小医院看这些病实行同病同付分组方案进一步细化，减少"高编高靠"和推诿病人现象配套长期护理保险支付管理指导意见同步推进科普解读：DIP/DRG付费的核心是"按病种打包付费"——看一种病，医保给医院固定金额，花多了医院自己承担，花少了医院留用。3.0版最大的变化是基层病种"同病同付"：以前大医院看感冒报销多、社区医院报销少，患者都往大医院挤；现在同样的病在哪看报销都一样，引导患者基层首诊，缓解大医院拥堵。 📎 来源：国家医保局官网、今日头条（9月2—4日）03 "十五五"医保改革四重点明确，累计纳入199种创新药 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日，国新办举行"开局起步'十五五'"系列主题新闻发布会，国家医保局四位副局长集体亮相，明确"十五五"医保改革四方面重点：健全多层次医保体系：基本医保为主体，商保、医疗救助协同深化支付方式改革：DIP/DRG 3.0全面落地强化医保基金监管：智能监管全覆盖推进医药服务供给侧改革：集采、目录动态调整常态化数据显示，2018年以来医保药品目录动态调整累计新增纳入949种药品，其中199种为创新药。科普解读：四位副局长同时出席发布会，规格罕见，说明医保改革已进入"深水区"。199种创新药进医保是什么概念？意味着过去8年，几乎所有重要的国产创新药和进口新药都通过谈判纳入了医保，患者用上新药的时间从过去的5—8年缩短到1—2年。 📎 来源：新华网、央视新闻、上观新闻（9月4日）二、💊 新药研发与临床突破篇 04 Besremi获FDA批准，原发性血小板增多症近30年首个新疗法 ⭐⭐⭐⭐ 9月1日，FDA批准PharmaEssentia公司的Besremi（ropeginterferon alfa-2b）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。这是近30年来FDA批准的首个ET新疗法。 Besremi是一种长效干扰素，每两周注射一次，通过刺激骨髓调节血小板生成。ET是一种骨髓增殖性肿瘤，患者血小板异常升高，血栓和出血风险大增，传统治疗依赖羟基脲等化疗药。科普解读：原发性血小板增多症患者的血液像"加了太多血小板的粥"，容易在血管里"结块"导致中风或心梗。近30年来没有新疗法，患者只能用羟基脲（一种化疗药），副作用大。Besremi是长效干扰素，两周打一针，从免疫调节角度控制血小板，副作用远小于化疗，是ET患者的重大利好。 📎 来源：FDA、Drugdu、PharmaEssentia公告（9月1—3日）05 康诺亚CMG901 CLDN18.2 ADC III期阳性，总生存期显著获益 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日消息，康诺亚/博奥信全球首创CLDN18.2 ADC药物CMG901，由全球合作伙伴阿斯利康推进的III期临床获积极顶线结果，总生存期（OS）显著获益。 CMG901已获中国NMPA突破性治疗药物认定，并同时获得美国FDA及欧盟委员会孤儿药资格。康诺亚正从港股冲刺A股上市。科普解读：CLDN18.2是胃癌和胰腺癌表面的特异性蛋白，ADC药物（抗体偶联药物）像"精确制导导弹"——抗体找到CLDN18.2阳性癌细胞，把化疗药直接送到癌细胞内释放。CMG901 III期OS阳性，意味着它不仅能缩小肿瘤，还能真正延长患者生命。这是国产ADC在全球胃癌领域的又一重大突破。 📎 来源：澎湃新闻、康诺亚公告（9月4日）06 Stoke/Biogen Dravet综合征ASO 4年长期数据，认知行为持续改善 ⭐⭐⭐ 9月1—5日，在希腊雅典举行的**第16届欧洲癫痫大会（EEC）**上，Stoke Therapeutics与渤健（Biogen）公布了Zorevunersen治疗Dravet综合征的4年长期扩展研究数据。结果显示：癫痫发作持续显著减少认知和行为改善持续4年，显示疾病修饰潜力安全性良好，耐受性佳 Zorevunersen是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过增加功能性Nav1.1蛋白表达来治疗Dravet综合征。科普解读：Dravet综合征是一种严重的儿童癫痫，患儿一岁内发病，频繁癫痫发作导致智力发育迟缓，猝死风险高。目前只有控制发作的药物，没有改善病因的疗法。Zorevunersen用ASO技术"补上"缺陷基因的蛋白表达，4年数据显示不仅控制抽搐，还改善了认知和行为，这是真正的"疾病修饰"——不只是对症，而是在改变疾病进程。 📎 来源：渤健公告、Stoke公告、GlobeNewswire（9月1—5日）07 Anktiva+BCG膀胱癌3年数据，71%完全缓解率 ⭐⭐⭐ 9月3日公布的II/III期临床3年随访数据显示，Anktiva（nadofaragene firadenovec，IL-15激动剂）联合BCG治疗BCG无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），完全缓解率达71%，缓解持续时间最长达54个月以上。 Anktiva是一种非复制型腺病毒载体，携带干扰素α-2b基因，直接灌注膀胱，激活局部免疫系统对抗癌细胞。科普解读：非肌层浸润性膀胱癌是最常见的膀胱癌类型，术后容易复发。BCG（卡介苗）灌注是标准治疗，但约一半患者会出现BCG无应答，之后只能选择切除膀胱。Anktiva+BCG让71%的患者达到完全缓解，且效果维持3年以上，意味着很多患者可以保住膀胱，生活质量大幅提升。 📎 来源：Kanker Actueel、临床研究数据（9月3日）三、🏭 医药产业与资本篇 08 和黄医药12.95亿美元BD，ADC平台首个全球授权 ⭐⭐⭐⭐ 9月4日，和黄医药宣布与全球合作伙伴达成总额可达12.95亿美元的BD合作，将其创新有效载荷平台下的HMPL-A830（第三款候选药物，也是首个授权全球合作伙伴的ADC候选药）对外授权。管理层回应市场疑虑：借助合作加速开发，但不会调整整体战略。科普解读：12.95亿美元的ADC授权，是国产创新药BD（商务拓展）的又一重磅交易。和黄医药过去以小分子靶向药闻名（如呋喹替尼），这次ADC平台对外授权说明其技术平台获得了国际认可。对国产创新药企业而言，"自研+BD授权"双轮驱动已成为主流模式——既保留中国市场权益，又通过海外合作分摊研发成本和风险。 📎 来源：凤凰网/每日经济新闻、和黄医药公告（9月4日）09 金斯瑞拟分拆蓬勃生物独立上市，CDMO赛道再添新军 ⭐⭐⭐ 9月4日，金斯瑞生物科技宣布拟分拆子公司蓬勃生物独立上市，公告当日股价跌超13%。蓬勃生物是金斯瑞旗下的生物药CDMO（合同研发生产组织）平台，此前已完成多轮融资： 2021年8月：高瓴资本领投1.5亿美元A轮 2022年7月：镇江高新创投约3725万美元B轮 2023年1月：君联资本领投2.24亿美元C轮，投后估值15亿美元三轮累计募资约4.11亿美元科普解读：CDMO是"医药行业的富士康"——帮药企做研发和生产，自己不卖药。金斯瑞分拆蓬勃生物上市，是因为CDMO业务体量已经足够大、估值逻辑和母公司不同（金斯瑞还有生命科学服务和细胞疗法）。分拆后蓬勃生物可以独立融资、独立估值，有利于业务加速发展。但市场担心分拆后母公司"空心化"，所以股价下跌。 📎 来源：凤凰网、金斯瑞公告（9月4日）10 Replimune Tudriqev溶瘤病毒FDA加速批准,PD-1耐药黑色素瘤新选择 ⭐⭐⭐ 9月1日，FDA加速批准Replimune公司的Tudriqev（vusolimogene oderparepvec-wtpg）联合纳武利尤单抗（Opdivo），用于治疗PD-1抑制剂治疗后进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤。 Tudriqev是一种基因工程溶瘤病毒，直接注射入肿瘤，在癌细胞内复制并裂解癌细胞，同时激活全身免疫应答，将"冷肿瘤"变"热肿瘤"。科普解读：PD-1免疫治疗是黑色素瘤的重大突破，但约一半患者会耐药。溶瘤病毒是另一种思路：直接把病毒打进肿瘤，病毒在癌细胞里"搞破坏"的同时，释放肿瘤抗原，让免疫系统重新识别并攻击癌细胞。Tudriqev+PD-1的组合相当于"病毒炸开城门+免疫军队冲锋"，为耐药患者带来新希望。 📎 来源：FDA、Onco'Zine、Replimune公告（9月1日）🎯 本周关键词医保国谈双目录 DIP/DRG 3.0 同病同付 Besremi血小板增多症 CLDN18.2 ADC Dravet综合征ASO 膀胱癌溶瘤病毒和黄医药BD CDMO分拆上市十五五医保改革💬 互动思考 2026医保国谈首次实行"基本医保+商保创新药"双目录机制，你认为这会如何改变创新药的定价策略和患者可及性？商保目录的加入，能否真正缩短创新药从获批到患者用上的时间？ DIP/DRG 3.0版推出158个基层病种"同病同付"，你认为这能否有效引导患者基层首诊？对大医院和基层医疗机构的收入结构会产生什么影响？医生又该如何适应？ 📅 以上为2026年9月第1—2周全球医疗与医保行业重要动态，下周同一时间继续更新。 🤖 本文内容由AI辅助整理，事实信息均标注来源，配图为AI生成插图，非真实新闻现场图。发布前请核实关键数据。

2026-09-04

·馨的日志

全球药品注册与前沿发展动态｜9月4日

全球药品注册与研发日报（2026年9月4日·周五）本期覆盖范围：2026年9月3日 09:00 — 9月4日 09:00（过去24小时）信息源自公开监管机构官网与专业媒体一、本期核心事件 / 头条新闻【核心事件1】NMPA一日批准5款新药——含两款国产RSV预防单抗同日获批，中国呼吸道合胞病毒预防进入“国产时代” • 机构/企业：国药集团同济堂（贵州）制药、珠海泰诺麦博制药、瑞阳（山东）生物制药、赛诺菲（Genzyme）等。 • 药品名称与适应症：①醒脾解郁片（中药1类，轻中度抑郁症）；②芮特韦拜单抗注射液（泰诺麦博自研，通过优先审评，用于即将进入或出生在首个RSV流行季的新生儿和婴儿预防RSV下呼吸道感染，1类儿童专用药）；③库莱韦拜单抗注射液（瑞阳山东，同上，限胎龄≥35周新生儿，不含CLD/BPD及有临床意义先天呼吸道异常儿童）；④利扎布替尼片（赛诺菲Genzyme，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症ITP成人）。 • 关键内容：9月3日中国食品药品网披露，国家药监局近日集中批准上述新药。其中两款RSV预防用单抗（芮特韦拜单抗、库莱韦拜单抗）同日获批，标志国产RSV被动免疫制剂从零到一；此前国内仅赛诺菲尼塞韦单抗（Beyfortus）一款进口RSV单抗，且2026-2027年RSV疫苗/单抗赛道全球竞争白热化。利扎布替尼为ITP领域新一代小分子药物，填补对激素/丙球治疗失败患者的后线选择。 • 信息来源：中国食品药品网（2026-09-03）、NMPA官网。【核心事件2】FDA提前批准Zanvastro（zilganersen）——全球首款亚历山大病（Alexander Disease）治疗药物 • 机构/企业：Ionis Pharmaceuticals（IONIS）。 • 药品名称：Zanvastro（zilganersen，ION373），反义寡核苷酸（ASO）疗法，鞘内注射、每3个月一次。 • 关键内容：9月3日获FDA批准用于儿童及成人亚历山大病（含2岁以下幼儿，适应症自婴儿期至成年全覆盖）——该病由GFAP基因突变导致胶质纤维酸性蛋白异常蓄积，发病率不足百万分之一，此前无任何获批疗法。关键研究NCT04849741（49例≥2岁+4例<2岁开放子研究）：≥5岁可测量行走困难患者61周步行速度显著改善，2-4岁儿童综合运动功能指标（站立/行走/跑跳）改善而对照组下降；<2岁以药代动力学模型外推支持。曾获孤儿药、快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病及优先审评券认定。 • 意义：原PDUFA日期为9/22，实际提前约3周获批——FDA罕见病审批提速的又一标志；ASO疗法在超罕见神经病领域的适应症版图继续扩张。 • 信息来源：FDA官网新闻稿（2026-09-03）、Drugs.com。【核心事件3】和黄医药KRAS-EGFR抗体靶向偶联药HMPL-A830授权GSK——首付1.1亿美元、总额最高12.95亿美元 • 机构/企业：和黄医药（HUTCHMED，Nasdaq/AIM/HKEX：HCM）+葛兰素史克（GSK）。 • 药品名称：HMPL-A830，基于和黄自研ATTC（抗体靶向偶联，Antibody Targeted Tubulin/靶向偶联）创新载荷平台，将抗EGFR抗体与KRAS小分子抑制剂载荷偶联，实现EGFR+KRAS双通路抑制并定向递送至EGFR阳性肿瘤。 • 关键内容：9月3日公告，和黄授予GSK除中国内地、中国香港、中国澳门、中国台湾外的全球独家开发与商业化权益；和黄保留大中华区全部权益。对价：首付款1.1亿美元+开发/注册/商业化里程碑最高11.85亿美元（总额最高12.95亿美元）+基于净销售额的分层特许权使用费；GSK另获和黄一款更早期ATTC候选药物优先谈判权。和黄负责全球I期（2026年下半年启动，聚焦结直肠癌、胰腺癌、肺癌——KRAS突变高发瘤种），I期后由GSK主导全球开发。 • 意义：KRAS长期被视为“不可成药靶点”，新一代偶联技术为KRAS突变肿瘤提供全新思路；系和黄ATTC平台首个授权全球伙伴的候选药，也是继呋喹替尼（2023）、赛沃替尼（全球III期成功后授权AZ）后第三个“出海”资产。公告当日和黄股价大涨14.32%。 • 信息来源：和黄医药港交所公告（2026-09-03）、澎湃新闻、财华社。【其他头条】英国MHRA 9月1日起暂停avacopan（Avacopan Vifor，原Tavneos）对“新患者”的使用/供应/销售——FDA、欧盟、英国全球“监管撤退”第三站（详见2.3）。【其他头条】复星医药芦沃美替尼片（FCN-159，MEK1/2抑制剂）新增适应症获批——成人NF1丛状神经纤维瘤（9/3公告，详见2.1）。二、药品注册动态 2.1 中国 NMPA / CDE 动态 • 【批准-新药5款】NMPA近日集中批准：中药1类醒脾解郁片（同济堂贵州，轻中度抑郁症）；芮特韦拜单抗注射液（泰诺麦博，RSV预防，优先审评，1类儿童专用）；库莱韦拜单抗注射液（瑞阳山东，RSV预防）；利扎布替尼片（Genzyme/赛诺菲，成人ITP）（详见核心事件1）。 • 【批准-新适应症】复星医药芦沃美替尼片（复迈宁，FCN-159，化学2.4类）新增适应症获NMPA批准：用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）成人患者（9/3公告）——该药MEK1/2选择性抑制剂，此前已获批LCH/组织细胞肿瘤、儿童NF1-PN、儿童复发难治LCH三项适应症，并另有低级别脑胶质瘤III期、KRAS突变NSCLC联合安罗替尼II期等在研。 • 【批准-皮肤科】康哲药业（867.HK）子公司德镁芦可替尼乳膏（Lumirix®，磷酸芦可替尼，外用JAK抑制剂）新增适应症获NMPA批准：轻中度特应性皮炎（AD），覆盖≥2岁儿童及成人（9/2批、9/3拿证）——基于儿科品种优先审评通道加速；2026年1月该药已以白癜风适应症成为中国首个获批的外用JAK抑制剂，此次为第二治疗领域拓展。 • 【批准-成都造】圣诺生物利那洛肽胶囊（便秘型肠易激综合征IBS-C）获药品注册证书；康弘药业康柏西普眼用注射液（朗沐）新增早产儿视网膜病变（ROP）适应症获批——康柏西普第5个适应症（此前nAMD、pmCNV、DME、RVO）。 • 【批准-仿制药】九洲药业子公司枸橼酸坦度螺酮片（5mg/10mg，化学4类，抗焦虑）获注册证书（国药准字H20265796-797）；石四药盐酸地尔硫卓片（30mg）通过仿制药一致性评价（集团第3个）；康诺亚司普奇拜单抗注射液（康悦达）东南亚+中亚18国授权（见3.2）。 • 【受理-ADC】翰森制药HS-20093（瑞康立伏妥塔单抗，B7-H3靶向ADC）治疗经含铂治疗失败小细胞肺癌（SCLC）的上市许可申请获NMPA受理（9/2公告）——该药中美欧日均获BTD/优先审评/孤儿药资格，海外权益已于2024年授权GSK。 • 【受理-眼科】欧康维视（1477.HK）地塞米松眼内混悬液（OT-502/DEXYCU国产化技术转移品种，化学4类）注册申请获CDE受理并完成优先审评公示（9/1）。 • 【上市受理汇总-提醒】9月1日NMPA公示药品通知件送达信息15项（签发多为8/19-8/31），含华北制药阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂、东北制药多替拉韦钠片、湖南明瑞蔗糖羟基氧化铁咀嚼片等仿制药“不批/撤回”件（详见2.4拒绝注册汇总）。 2.2 美国 FDA 动态 • 【批准-里程碑】9/3批准Ionis Zanvastro（zilganersen）——全球首款亚历山大病ASO疗法，早于原9/22 PDUFA约3周（详见核心事件2）。 • 【批准-儿科】ustekinumab（Stelara）获批用于≥2岁活动性溃疡性结肠炎儿科患者（8/31，FDA于9月初披露）——该药成为首个同时覆盖两种主要儿科炎症性肠病（IBD：克罗恩+UC）的非TNF-α单抗。 • 【9月PDUFA剩余窗口】9/11 TLX101-Px/Pixclara（Telix，18F-FET PET显像，胶质瘤）；9/18 zidesamtinib/Jideytro（Nuvalent，ROS1+ NSCLC）；9/19 AQNEURSA levacetylleucine（IntraBio，A-T共济失调，优先审评，III期IB1001-303 SARA改善-1.88分）+UX111（Ultragenyx，MPS IIIA基因疗法）；9/21 WINREVAIR（默沙东，PAH新诊断标签扩展）；9/26 zilurgisertib（Mirum/Incyte，FOP）；9/27 lirafugratinib（Elevar/HLB，FGFR2融合胆管癌二线，优先审评，韩媒聚焦HLB能否重获信任）；9/28 Emcitate（tiratricol，MCT8缺乏）+Ameluz（PDT，sBCC）；9/30密集决策：CAMZYOS（青少年梗阻性HCM）、apitegromab（SMA，Catalent整改后审评继续）等。 • 【拒绝-近视药】Sydnexis SYD-101（低剂量阿托品，儿科近视）NDA收到CRL——尽管III期STAR试验（800+例，FDA推荐-0.75D主要疗效终点已达成、快速进展亚组36个月进展减缓超50%）且无安全/质量缺陷，FDA仍认为证据不足以证明其对儿童近视的有效性——公司计划与FDA沟通确定后续路径（该公司低剂量阿托品已于2025年6月获欧盟上市许可，为欧盟首个近视进展管理药物）。 • 【透明化-政策】FDA自7月恢复公开发布CRL（4月曾因匿名企业公民请愿暂停），RSM统计已公开300+份CRL：219个最终获批产品中CMC/产品质量问题最常见（90个）；CRL后平均2.4年/中位1.5年方获批，纯CMC原因者中位超21个月——生产与CMC缺陷是最主要的“可修复但昂贵”的拒批因素。 • 【案例跟踪】恒瑞“双艾”组合（卡瑞利珠单抗+阿帕替尼，uHCC一线）三次CRL均为cGMP生产质量体系缺陷（非临床数据），2026上半年海外自营药品收入占比仅2.8%、尚无自研药获FDA批准；BMS 152亿美元合作系通过BMS销售——国产创新药“生产合规出海”议题持续发酵（9/2市场分析）。 2.3 欧盟 EMA / 英国 MHRA / 日本 PMDA 动态 • 【英国MHRA-撤市程序】9月1日起暂停avacopan（Avacopan Vifor，C5a受体拮抗剂，ANCA相关性血管炎GPA/MPA）对新患者的“使用、供应、销售”——MHRA认定ADVOCATE关键试验数据“完整性与可靠性存疑”（FDA披露：揭盲人员选择患者数据进行再判定与再分析，且原申请对数据库锁定、揭盲与分析存在不实陈述），现有证据不再支持正性获益-风险平衡；现有患者6个月过渡期后（2027/3/1）拟正式撤销上市许可。此前：美国FDA 2026年4月拟撤市+安进7月请求听证抗辩；欧盟CHMP 6月建议撤销、欧盟委员会8月已正式撤销；日本厚劳省强化肝损监测（本报告上期已载）。 • 【EMA/CHMP-基因疗法】CHMP对Sarepta/Roche的DMD基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）出具否定意见（不推荐对可走动患者授予附条件上市许可）——主要依据III期EMBARK研究未达主要终点（Roche称关键次要终点功能指标显著改善、安全可控）；Roche表示失望并将继续与EMA沟通。该药美国已批准（可走动≥4岁），但经历2025年两例非可走动患者急性肝衰竭死亡、非可走动适应症移除与黑框警告。 • 【欧盟-申请表升级】比利时FAMHP：9月1日起新版上市许可申请/变更申请表eAF（1.28.0.0）可用于国家程序（NP）、互认（MRP）与分散（DCP）程序，2027年1月1日起强制——主要目的为与ISO IDMP药品识别模型对齐（兽药同步反映NVR 2019/6变化）；提醒程序中不得更换申请表版本。 • 【日本PMDA】本期无重大注册批准事项更新；MHLW/PMDA“一站式服务平台（OSSP/ENSEMBLExJ）”持续运行——对海外新兴生物制药企业（EBP）赴日开发提供优先正式咨询通道（National Centers+临床研究核心医院协同），关注日本加速引入海外创新药的制度红利。 2.4 国际组织及其他国家动态 ■ 各国注册法规 / 指南更新（本期重点） • 【WHO-镰状细胞病】WHO发布首份儿童青少年（0-19岁）镰状细胞病（SCD）诊断、预防与管理指南（15项建议、7大优先领域，强烈推荐9个月-19岁镰状细胞贫血患儿无论严重程度均使用羟基脲）；发布儿科羟基脲目标产品概况（TPP，7月，覆盖剂型/给药/稳定性/包装/可负担性）；据此发起WHO首个SCD治疗药物预认证意向邀请（EOI：儿科剂型羟基脲+500mg胶囊）——GAP-f网络研讨会9月2日在线解读。SCD致2021年5岁以下儿童死亡8.11万例，近80%在撒哈拉以南非洲。 • 【中国-官方出口指南】商务部发布《出口商品技术指南——药品注册（2026版）》（中国医药保健品进出口商会组织修订）——系统梳理WHO PQ程序（标准/简化/CRP/EUL路径、CTD+QIS格式、APIMF与独立API PQ、WLA转型与Reliance基调）、各国注册要求，可作为国内制剂/原料药企业国际注册的官方操作手册。 • 【PIC/S】新版PI 006-4《确认与验证推荐指南》10月1日生效临近（取代PI 006-3）：强化生命周期确认/验证+质量风险管理、验证报告须由未参与执行的独立人员审核、数据完整性与变更控制并列为维持验证状态两大支柱；EMA/PIC/S联合推进的EU GMP Annex 11（计算机化系统，草案从5页扩至19页/111条款）与新增Annex 22（AI：仅允许静态确定性模型、排除生成式AI/LLM）及Chapter 4（文件）修订，EMA目标2026年Q4提交最终文本——计算机化系统与AI合规成为GMP下一波重点。 • 【印度】拟修订《药品与化妆品规则1945》及NDCT规则2019：将“生物制品”定义入法并强制标签声明活性成分来源（合成/重组DNA/人源/动物源），以堵住司美格鲁肽等既可化学合成又可生物合成的药物“一分子两许可（Form 28/28D）”漏洞（9/2报道）；8月CDSCO单次抽检约280批次药品为不符合质量标准（NSQ）；CDSCO端到端数字化平台首阶段预计18个月内上线（DCGI 8/3宣布）。 • 【中东-合规综述】（Adherent 9/1季度综述）约旦JISM 7/30发布三类认证计划（产品符合性证书、约旦质量标志、化妆品清真认证）；阿联酋内阁第107/2026号决定（商业欺诈法执行条例）8/14生效；沙特SFDA批准SFDA.FD 5036:2026（电商食品要求技术法规，2027/7/1实施）；以色列《标准法》第21修正案创设“美国路线”（以美国联邦法规替代以色列标准）、第5776-2026号令将部分标准移出进口第一组。 • 【沙特-数字化监管】SFDA在LEAP 2026（8/31-9/3，利雅得）发布“ProVerifier”AI智能核查工具（SAIL实验室自研）：现场检查员对包装/标签拍照即可在6-20秒内自动提取信息并交叉比对法规给出核查结论，目标将产品核查时间缩短至多98%，首期覆盖药品与化妆品、后续扩展食品与器械——中东监管AI化标志性动作。 • 【其他区域】蒙古UNDP/卫生部/MMRA向国家血液中心移交VIII/IX重组凝血因子（9/1，血友病）——UNDP三年期“必需药品采购”项目落地（节省3.5亿蒙图并新增3款必需药）；马来西亚NPRA制造商/进口/批发许可指南第4版（2026年7月）；新加坡HSA电子标签扩展至P/GSL药品（6/30）。 ■ 药品拒绝注册 / 撤回 / 暂停公示汇总 • 【美国FDA-CRL】Sydnexis SYD-101（低剂量阿托品，儿科近视）CRL——主要终点虽达成，FDA认定证据不足以证明有效性（无安全/质量缺陷，公司计划再沟通重报）；该药欧盟已批（跨境审评标准差异案例）。 • 【欧盟EMA-否定意见】CHMP否定Elevidys（DMD基因疗法，可走动患者）附条件上市——EMBARK III期主要终点未达（Roche/Sarepta）。 • 【英国MHRA-暂停】avacopan（Avacopan Vifor/Tavneos）对新患者暂停使用（9/1生效，2027/3/1拟撤销MA）——关键试验数据完整性存疑（见2.3）。 • 【中国NMPA-通知件】9/1公示15项药品通知件送达（签发集中于8/19-8/31）：涉及华北制药阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂、圣嘉生物注射用氨苄西林钠舒巴坦钠、东北制药多替拉韦钠片、四川美大康注射用甲苯磺酸奥马环素、湖南明瑞蔗糖羟基氧化铁咀嚼片（3类仿制）、河北华晨碳酸镧颗粒、郑州泰丰沙库巴曲缬沙坦钠片（2个受理号）、山东创新比索洛尔氨氯地平片、四烯甲萘醌软胶囊、硫酸镁钠钾口服用浓溶液、2个中药（阳春合剂、复方梨汁润肺茶、复方半夏止咳糖浆）及1个进口（Teika贝美前列素滴眼液）等——仿制药/中药/进口品“不批/主动撤回”常态化，仿制药审评收紧趋势延续。 • 【持续性跟踪】恒瑞“双艾”第三次CRL（cGMP）、HLB/信达rivoceranib第三次CRL（cGMP）——FDA拒批主因持续集中于生产质量体系而非临床数据（RSM 300+ CRL分析佐证）。 ■ WHO预认证 / PIC/S 动态 • WHO首份SCD儿童指南+首个SCD治疗药物PQ EOI（儿科羟基脲500mg胶囊/可溶分散片）——向非洲/儿童友好剂型倾斜的PQ新窗口（详见2.4法规更新首条）。 • 商务部《出口商品技术指南——药品注册（2026版）》系统整理WHO PQ路径：标准审评（Full Assessment）面向未获高级别监管批准的仿制药；简化/删减审评适用于已获WLA（原SRA）批准产品（热带气候稳定性数据适用性复核）；CRP协同注册实现“一次预认证、全球多国准入”；疫苗另有EUL与Fast-track；原料药可经APIMF（随制剂，不单独收费不公开）或独立API PQ（WHOAPI-XXX，独立收费公开列名）；杂技管理遵循ICH Q3D、2024年起新申请须含亚硝胺风险评估——国内企业PQ申报可对标操作。 • PIC/S PI 006-4（10/1生效）过渡期倒计时：验证报告独立审核、数据完整性+变更控制双支柱、清洁验证生命周期方法——企业在1个月过渡期内完成验证体系差距评估为上策；银诺医药（依苏帕格肽）中国两个受托生产场地7/27通过ANVISA（PIC/S体系）GMP检查获证书——中国场地借PIC/S成员机构检查拓展拉美准入的路径再获验证。 ■ 中亚/西亚/东南亚/蒙古/土库曼斯坦等非主流国家监管动态 • 【土库曼斯坦】本期无重大注册法规更新（8/28内阁会议聚焦立法与教育）。实操提示：中国出口土库曼的药品/器械/化妆品均须办理自由销售证书（FSC）并完成领事认证——系土库曼海关清关与上市注册的先决条件；建议由NMPA（监管产品）或中国医药保健品进出口商会等行业组织（非强监管产品）出具，并与当地注册文件（CPP、GMP证、POA）配套提交。 • 【中亚-市场情报】2026年中亚五国罕见病用药市场预计4.87亿美元（+24.2%），哈萨克占48.6%、乌兹别克占31.3%、土库曼约0.27亿美元（增速16.2%）；进口原研占61.2%但本土仿制/生物类似药份额快速攀升（2023年9.7%→2026年24.5%）；前五大MNC（罗氏/赛诺菲/辉瑞等）占67.3%——罕见病与高值药出海中亚仍以“授权+本地伙伴”为主流。 • 【中亚/东南亚-授权模式】康诺亚司普奇拜单抗注射液（康悦达，国产首个IL-4Rα单抗）授权Aeira Pte. Ltd.在东南亚11国+中亚5国（哈/吉/塔/土/乌）+港澳共18个国家和地区开展上市注册与商业化（9/2公告）——首付款+各国上市获批里程碑+商业化里程碑+高双位数销售分成；康诺亚保留生产供应。继正大天晴×Cipla（7新兴市场）、中国生物制药×Cipla之后，国内创新药以“区域授权+本地注册”轻资产覆盖中亚新兴市场再添案例。 • 【蒙古】UNDP“必需药品采购”项目向国家血液中心移交血友病VIII/IX重组凝血因子（9/1）；该国加速注册名单覆盖13个SRA/WLA（含NMPA，2025年A/206号令后名单状态建议向MMRA核实）；外国厂商不能直接持证（须蒙古本地持证机构/代表处+注册合同），179种必需药单一来源直采以WHO质量认可厂商为门槛——WHO PQ/SRA批件成为实质准入优势。 • 【沙特】健进制药获SFDA GMP证书（Q2现场检查无关键缺陷）后继续推进中东注册；SFDA发布ProVerifier AI核查工具（9/2，见法规更新）；NADR罕见病加速计划9/5生效窗口已至——拟入中东的罕见病/复杂疗法可评估NADR通道；电商食品技术法规2027/7/1前有充足过渡期。 • 【中亚其他国家跟踪】哈萨克：SRA认可快速通道（≤15工作日）+“一站式”试点至2026/12/31（目标100工作日）+注册新规草案待正式落地；乌兹别克：10/1 WLA/ML4认可登记生效在即、2027国家GMP强制、第3848号ICH对齐档案要求——拟10月后递交乌兹注册者应优先评估认可路径与ICH格式合规。三、医药研发进展与突破 3.1 临床突破 • 【痛风-创新药】一品红AR882（URAT1抑制剂）中国III期达主要终点（9/3顶线数据）：75mg组治疗24周血尿酸<360μmol/L达标率86.0%，显著优于非布司他40mg（P<0.001），疗效持续长达24小时且无肾毒性信号——拟尽快递交NDA；此前全球REDUCE 2研究已报阳性。 • 【AML-多抗】Aptevo mipletamig（CD123靶向三特异T细胞衔接器）+维奈克拉+阿扎胞苷用于TP53突变初治AML（9/3）：14例可评估患者临床获益率93%、CR/CRi率79%（对照文献ven/aza方案在TP53突变高危人群复合缓解率约41%）——为难治性AML最困难亚群带来突破信号；RAINIER研究剂量优化阶段年底完成，计划2027上半年与监管沟通。 • 【医美-减脂】Raziel Therapeutics/复星医药RZL-012（注射溶脂，双下巴颏下脂肪）中国关键III期达全部主要及次要终点（9/2，480例：360例药物/120例安慰剂，单次治疗周期，84天评估，主要应答率较安慰剂优30个百分点）——计划2026年底向NMPA递交NDA；复星筹备身体塑形扩展适应症。 • 【乳腺癌-ADC推进】恒瑞瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）HER2+复发/转移性乳腺癌一线关键III期期中分析两试验组均达PFS主要终点（8/31披露，上期已载）——恒瑞近期将向CDE递交上市前沟通交流申请，进入NDA申报前段。 • 【神经-双盲注意】FDA批准Zanvastro（亚历山大病）系基于49例+4例小样本RCT/开放研究+PK外推的罕见病审评范例（详见核心事件2）——罕见病小样本试验设计获FDA认可路径再受验证。 3.2 重要交易与合作 • 【ATTC平台出海】和黄医药HMPL-A830（KRAS-EGFR偶联药）授权GSK：首付1.1亿美元+里程碑最高11.85亿（总额最高12.95亿美元）+分层分成（9/3，详见核心事件3）——KRAS“不可成药”靶点借偶联技术出海。 • 【区域授权】康诺亚司普奇拜单抗授权Aeira东南亚+中亚18地注册与商业化（9/2）——国产IL-4Rα单抗以授权模式加速新兴市场布局。 • 【月度复盘】2026年8月中国创新药BD出海约8笔、潜在总额约60亿美元（媒体9/3统计口径）；迪哲医药×阿斯利康舒沃哲全球授权（首付6亿美元）已于9月1日正式生效——国产小分子首付款纪录落地；港股创新药板块9/3走强（中证香港创新药指数盘中涨超2%，石药+4%、中生制药/康希诺+3%）。 • 【资本市场】力诺药包筹划发行H股并在港交所主板上市（8/31董事会审议通过）——医药包装供应链国际化融资案例。 3.3 热门靶点与前沿技术 • 【KRAS新偶联技术】抗体-小分子抑制剂偶联（ATTC）成为KRAS突变肿瘤新解题思路（和黄×GSK背书）：通过EGFR引导递送KRAS抑制剂，规避系统性pan-RAS抑制剂的皮肤毒性，实现“双通路抑制+肿瘤靶向”——补齐KRAS G12D/非G12C等广谱KRAS缺口，结直肠癌（44%）、肺腺癌（34%）、胰腺导管腺癌（89%）为KRAS突变高发适应症。 • 【ASO/小核酸】Ionis在神经系统超罕见病再下一城（Zanvastro，亚历山大病）；加上已获批的Tryngolza（高甘油三酯）等，ASO平台在罕见遗传病/代谢病版图持续扩张——鞘内给药ASO的监管可接受路径（小样本+PK外推+综合运动终点）值得国内小核酸企业对标。 • 【RSV预防】国产RSV预防单抗双获批（芮特韦拜单抗/库莱韦拜单抗）——RSV被动免疫从进口（Beyfortus）转向国产双雄竞争；联合RSV疫苗（GSK mRNA流感+RSV等）赛道，全球RSV预防进入多技术路线竞争期。 • 【监管科技】AI进入监管工具箱：SFDA ProVerifier（AI产品核查）、FDA持续以AI工具审评CRL模式、欧盟Annex 22（仅静态确定性模型可用于关键GMP应用）——企业数字化/IT合规（审计追踪、数据治理、供应商云审计）成为国内外共同硬门槛。四、国际注册策略启示与建议 5.1 主流市场（FDA / EMA / PIC/S / WHO PQ）注册策略启示 • 【启示1-CRL大数据：CMC与生产是第一否决变量】RSM对300+份FDA公开CRL分析显示：219个最终获批产品中90个曾因CMC/产品质量被拒（占比最高）；CRL后平均2.4年、中位1.5年方获批，纯CMC原因中位超21个月——申报前完成CMC“压力测试”（工艺稳健性、规格合理性、场地审计、第三方灌装设施合规核实）并按ICH Q12做好既定条件（EC）管理，比临床数据论证更能决定上市时点。恒瑞“双艾”三次CRL、rivoceranib三次CRL、apitegromab因第三方场地CRL均印证：生产供应链冗余=注册保险。 • 【启示2-数据完整性成为全球撤市级风险】avacopan事件（FDA 4月拟撤市、EMA 8月撤销、MHRA 9月暂停）根源在ADVOCATE试验揭盲后选择数据再分析、申请文件对数据库锁定与揭盲的不实陈述——即便产品已上市多年仍难逃全球清算。注册申报必须确保：预设定统计分析计划SAP不可事后修改、揭盲流程留痕可审计、关键试验数据（数据管理/盲态/再判定）全流程符合ICH E6(R3)与ALCOA+，中国2026版核查要点（9/1施行）亦将“数据管理”升级为“数据治理”同向收紧。 • 【启示3-罕见病“小样本+PK外推”审评路径成熟】Zanvastro以49例RCT+4例开放子研究+PK建模覆盖婴儿至成人全年龄段获批；其获得孤儿药/快速通道/BTD/罕见儿科+PRV全栈认定——国内布局超罕见病（患病率<1/100万）者应尽早申请各类加速资格并设计“监管可接受”的小样本确证策略（含与FDA/EMA/PMDA沟通试验设计与终点）。 • 【启示4-EMA对基因疗法的审慎】Elevidys获CHMP否定意见提示：美国加速批准+欧盟附条件批准的证据标准并不等价——基因/细胞治疗拟入欧者须按EMA要求准备强确证性数据与长期随访，勿以FDA批准直接推断欧洲路径；同时关注欧盟eAF/IDMP对齐（2027/1/1强制）对变更管理系统的要求。 • 【启示5-WHO PQ新窗口】SCD治疗药物首个EOI（儿科羟基脲500mg胶囊/可溶分散片）为“儿童友好剂型”申报打开窗口；商务部2026版出口药品注册指南提供PQ全流程官方操作手册（CTD+QIS、APIMF、EUL/CRP）——拟进入联合国/全球基金采购体系的企业应逐条对标EOI清单与技术指南提前布局（含亚硝胺风险评估、ICH Q3D、热带稳定性）。 5.2 非主流市场（中亚、西亚、蒙古、土库曼斯坦等）注册策略建议 • 【土库曼斯坦（Creavex重点市场）】本期无新规，按既定路径推进：FSC（自由销售证书）+领事认证链是清关与注册双重前置条件，建议与当地代理核对最新认证要求（政府机构或行业商会出具均可）；文件俄语化、国家格式（CTD需预批）、180天审评+实验室分析复合周期、60%剩余效期进口红线、本地授权代表等要点持续适用。 • 【中亚区域授权模式】康诺亚×Aeira（18地）、正大天晴/中生制药×Cipla（新兴市场）已验证“国内生产+区域独家授权+本地持证代理注册”模式对中亚/东南亚的适用性——对自身注册团队薄弱的中亚市场，可评估将多个邻近市场打包授权的交易结构（首付+获批里程碑+分成），降低逐国注册成本；授权协议中应明确本地注册主体、文件翻译责任与PV本地化分工。 • 【哈萨克/乌兹时间窗】哈萨克“一站式”试点（至2026/12/31，目标100工作日）与SRA快速通道（≤15工作日）进入窗口尾声，持FDA/EMA批件产品宜在年底前启用；乌兹10/1 WLA/ML4认可登记生效——NMPA（过渡WLA/ML4评估中）批件产品可探询简化认可路径（约60天），档案按第3848号ICH对齐并含GMO/朊病毒披露。 • 【蒙古】UNDP采购与179种必需药直采以WHO质量认可为门槛——已获WHO PQ或SRA/WLA批件的产品可直接受益；外资不能直接持证，需锁定蒙古本地持证机构并签署注册合同（持有人变更按微小变更处理，便于后期切换）。 • 【沙特/中东】NADR（9/5生效）接受AI/ML与器官芯片等灵活证据，罕见病/难治瘤种可优先评估；ProVerifier AI核查上线后进口产品包装/标签合规（条形码、追溯信息、阿拉伯语标识）将被秒级核验——出口前务必自检标签数据库一致性；沙特电商食品法规（2027/7/1）提示中东数字化合规节奏加快。 5.3 跨市场趋势与风险预警 • 【趋势1-“数据完整性”全球零容忍】avacopan（英/美/欧/日四地联动）、中国数据治理升级、FDA CRL公开中数据缺陷高频出现——数据可靠性已从“审评加分项”变为“生死线”，建议以ICH E6(R3)+ALCOA+为标准统一建设跨国临床数据体系（同一套数据资产可同时支撑中美欧申报与境外检查）。 • 【趋势2-监管决策证据标准出现分化】同一产品在不同市场命运迥异：SYD-101欧盟批/美国CRL（近视适应症）、Elevidys美国批/欧盟否定（DMD基因疗法）——多市场申报时应按各监管机构偏好定制证据包与沟通策略，勿做“一刀切”假设。 • 【趋势3-生物药/合成药边界监管趋严】印度拟强制标注“合成/重组/人源/动物源”来源、semaglutide双通道许可争议——多肽/GLP-1类等“化学可合成亦可生物合成”品种的监管归类在全球发酵，相关产品注册策略（按化学药 vs 生物类似药路径）需前瞻评估并保持申报资料一致性。 • 【风险预警】①RSV等预防性抗体国产化将加剧国内定价与集采压力，进口同类产品市场份额承压；②FDA公开CRL+AdCom回归（如deramiocel 9:3负面）提示审评不确定性上升，上市时间表应预留缓冲；③中亚/蒙古订单依赖国际采购组织（UNDP/UNICEF）周期，需管理回款与汇率风险；④新兴市场本地伙伴能力参差，签约前应尽调其注册成功率与GMP/存储条件（如土库曼冷链）。五、本期总结与展望 • 本期（2026年9月3日-9月4日）全球药品注册与研发呈现三条主线：其一，中国创新药批准与受理“多点开花”——NMPA单日5款新药（含两款国产RSV预防单抗、ITP新药、中药抗抑郁1类）、复星芦沃美替尼NF1成人适应症、康哲外用JAK乳膏AD适应症、翰森HS-20093 B7-H3 ADC提交SCLC上市申请，国产创新从“跟随”走向“并跑”；其二，全球监管“一体两面”——FDA罕见病审批提速（Zanvastro提前3周获批）与数据完整性清算（avacopan英/美/欧联动）并存，CMC/数据治理成为跨国注册共同硬约束；其三，国产创新资产持续获得跨国药企溢价认可——和黄ATTC平台12.95亿美元授权GSK，KRAS偶联技术开启新叙事。 • 国际注册环境层面：WHO首个SCD治疗药EOI、商务部2026版药品注册出口指南、PIC/S PI 006-4（10/1生效）、欧盟eAF/IDMP（2027/1/1强制）、印度生物药来源强制标注等密集更新，要求企业以“一套CTD主文件+区域化Module 1/标签合规+前瞻性CMC与数据治理投入”架构组织全球注册体系。 • 展望：9月下旬FDA PDUFA进入高潮（9/18 ROS1抑制剂、9/19 A-T与MPS IIIA、9/27 FGFR2胆管癌、9/30多项密集决策），需持续跟踪结果并评估对同类管线（KRAS/ADC/罕见病）的映射影响；哈萨克“一站式”试点与乌兹10/1认可登记窗口临近，建议对Creavex及在研管线按“土库曼180天主路径+哈萨克/乌兹认可/快速通道”组合测算2026Q4-2027H1申报节奏；PIC/S PI 006-4实施与RSV国产双雄商业化（定价、采购、与进口品竞争）亦为下阶段重点观察项。免责声明本报告由国际药品注册团队基于公开可检索的监管机构官网、上市公司公告及专业媒体信息整理汇编，仅供内部工作参考，不构成注册申报、投资或商业决策建议。报告中涉及的产品审批状态、法规条款与时间节点以各监管机构官方发布为准；转载或引用请注明来源。

2026-09-02

·融合医学

要报|解放军总医院团队揭示直肠癌肿瘤间质免疫互作机制发现疗效预测新指标

点击上方“融合医学”关注我们【国内要报】①国家医保局发布DRG/DIP 3.0版分组方案首次明确158个基层病种 2026年9月2日，国家医保局召开新闻发布会，正式发布《按病组（DRG）付费3.0版分组方案》和《按病种分值（DIP）付费3.0版分组方案》。此次3.0版在国家层面首次明确158个基层病种，其中DRG基层病种31个、DIP基层病种127个，实行统筹地区内不同等级医疗机构基层病种同病同付，标志着医保支付方式改革进入精细化新阶段。 DRG/DIP付费是我国医保支付方式改革的核心内容，通过按病种分组付费替代传统按项目付费，控制医疗费用不合理增长，引导医疗机构规范诊疗行为。2.0版实施以来，全国超过90%的统筹地区已开展DRG/DIP付费。此次3.0版分组方案在2.0版基础上进一步细化分组，DRG核心分组从409组增加到492组，系统组从634组增加到825组，更加符合临床实际。基层病种主要是适宜在二级及以下医疗机构收治、诊疗技术相对成熟的常见病、多发病及部分慢性病，覆盖高血压、糖尿病、呼吸系统感染等。实行同病同付即同一病种在不同等级医院执行相同医保支付标准，旨在调动基层医疗机构积极性，推动分级诊疗，引导患者有序就医。方案还细化了重点传染性疾病病种分组，将耐药结核与非耐药结核等单独成组，真实反映治疗费用差异。国家医保局要求，实施按病种付费的地区和医疗机构原则上在2026年底前完成3.0版分组方案落地实施。该方案将进一步提升医保基金使用效率，支持基层医疗卫生服务发展。②我国牵头制定全球首个病原基因数据库国际标准 2026年9月2日，据国家标准委消息，由我国牵头制定的全球首个病原基因数据库国际标准（ISO/AWI 26077）近日正式立项。该标准全称为《基因组信息学——病原基因组参考数据库通用要求》，将为全球病原微生物基因组数据库的建设确立统一的"标尺"，标志着我国在病原微生物基因组标准化领域取得国际主导权。病原微生物基因组参考数据库相当于一本"基因参考字典"，把患者样本里的基因信息与字典中的词条比对，就能确认是哪种病毒或细菌，帮助医生对症治疗。长期以来，全球病原微生物基因组数据库缺乏统一标准，各国数据库格式不一、数据难以互通，在传染病疫情防控中影响病原快速识别和溯源效率。此次由我国牵头制定的ISO/AWI 26077国际标准，将规范病原基因组参考数据库的建设要求、数据格式、质量控制和共享机制，推动全球病原微生物基因组数据的标准化和互联互通。标准落地后，统一的数据库能实现疑难感染病例的精准识别，大幅降低误诊、漏诊概率，同时助力各国快速锁定疫情源头、追踪传播路径，为全球传染病防控提供技术支撑。该标准由我国在ISO/TC 215/SC 1（健康信息学技术委员会/基因组信息学分技术委员会）框架下牵头制定，体现了我国在基因组信息学与多组学数据标准化领域的技术优势和国际影响力。近年来，我国在病原微生物基因组数据库建设方面积累了丰富经验，国家微生物科学数据中心、国家病原微生物数据库等平台已形成较为完善的数据体系，为国际标准制定提供了坚实基础。③国家药监局加强药品信息化追溯要求全品种赋码全链条扫码 2026年9月1日，国家药监局发布《关于进一步加强药品信息化追溯管理工作的公告》（2026年第85号），要求全面加强药品信息化追溯和预警管理，实现药品全品种赋码、全链条扫码，做到"应赋尽赋、见码必扫"，确保药品来源可查、去向可追、风险可预警、责任可追究。药品信息化追溯是保障药品质量安全、打击假冒伪劣药品、提升药品监管效能的重要手段。我国自2018年启动药品信息化追溯体系建设以来，已建成基础设施体系，技术标准体系不断健全，疫苗、血液制品、国家集中采购药品等重点品种已率先实现追溯。此次公告进一步压实药品上市许可持有人、境内责任人、生产企业、经营企业、使用单位、追溯系统运营单位等各方责任。公告明确，持有人、境内责任人应当完成药品标识码备案及多码关联，建立追溯码、药品标识码、商品条码之间的对应关系，做到"一物一码、物码同追"；药品批发企业须将扫码核对作为入库验收必选项，药品零售企业和医疗机构在采购、销售、使用环节应扫码上传数据；追溯系统运营单位应保障系统稳定运行和数据安全。公告还要求加强追溯数据应用，推动追溯数据与药品监管、医保支付、公共卫生等系统对接，提升风险预警和应急处置能力。药品追溯体系的全面建成，将实现药品从生产到使用的全生命周期监管，有效保障公众用药安全，同时为打击药品违法犯罪、应对药品安全突发事件提供技术支撑。国家药监局要求各地结合实际抓好贯彻落实，确保2026年底前实现药品全品种全链条追溯。④解放军总医院团队揭示直肠癌肿瘤间质免疫互作机制发现疗效预测新指标近日，解放军总医院普通外科医学部杜晓辉教授、杜峻峰副教授团队联合北京协和医院吴斌教授团队，在国际肿瘤免疫治疗领域重要期刊《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》（IF=11.7）发表研究论文，系统揭示直肠癌肿瘤间质与免疫细胞的抑制性互作机制，发现肿瘤间质比例（TSR）可有效预测直肠癌患者预后及新辅助放化疗联合免疫治疗的疗效，为直肠癌精准治疗提供了新的病理学指标。直肠癌是全球高发的消化道恶性肿瘤，新辅助放化疗联合免疫治疗是局部进展期直肠癌的重要治疗策略，但患者疗效差异较大，亟需简便有效的疗效预测标志物。研究团队纳入解放军总医院和北京协和医院两个中心共498例直肠癌患者，结合单细胞RNA测序、T细胞受体测序、bulk RNA测序、免疫组化及多重免疫荧光等技术，系统分析肿瘤间质比例与免疫微环境及新辅助治疗敏感性的关系。研究发现，高TSR与更具侵袭性的临床病理特征及不良预后密切相关。单细胞分析显示，高TSR肿瘤中终末耗竭CD8⁺T细胞、活化调节性T细胞、LRRC15⁺癌相关成纤维细胞及SPP1⁺单核细胞明显富集。细胞通讯分析提示，LGALS9–CD44和SPP1–CD44等信号通路可能参与肿瘤间质与免疫细胞之间的抑制性互作。在新辅助治疗队列中，治疗前TSR较低的患者总体获得更好的病理缓解；在新辅助放化疗联合免疫治疗队列中，TSR低组主要病理缓解率显著高于TSR高组。该研究表明，肿瘤基质比例可通过常规H&E切片进行评估，无需额外检测，有望成为预测直肠癌预后和新辅助治疗疗效的简便病理学指标，并为探索针对肿瘤间质免疫抑制网络的联合治疗策略提供重要依据。杜晓辉、杜峻峰和吴斌为共同通讯作者，北京协和医院王乾宇、解放军总医院第七医学中心田娜为共同第一作者。【国际要报】①诺华瑞米布替尼III期试验达终点为复发型多发性硬化提供新选择 2026年9月1日，诺华集团宣布，其口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂瑞米布替尼（remibrutinib）用于复发型多发性硬化（RMS）的两项III期临床试验REMODEL-1和REMODEL-2取得积极顶线结果。与特立氟胺相比，瑞米布替尼显著降低患者年复发率和脑部炎性病灶，安全性表现良好，诺华计划在全球范围内提交上市申请。多发性硬化是一种中枢神经系统自身免疫疾病，患者免疫系统错误攻击神经纤维的髓鞘，导致神经传导受损，出现视力障碍、肢体无力、平衡失调等症状，严重影响生活质量。复发型多发性硬化是最常见的类型，患者经历反复的发作和缓解。目前治疗药物主要包括干扰素、特立氟胺、富马酸二甲酯等，但仍有部分患者控制不佳，亟需更有效、更安全的口服治疗选择。瑞米布替尼是一种高选择性、高效的口服BTK抑制剂，通过抑制B细胞受体信号通路，减少自身反应性B细胞的活化和增殖，从而控制炎症反应。REMODEL-1和REMODEL-2是两项多中心、双盲、随机对照III期试验，在全球范围内入组复发型多发性硬化成人患者，比较瑞米布替尼与特立氟胺的疗效和安全性。结果显示，瑞米布替尼在主要终点年复发率上显著优于特立氟胺，同时在MRI新发或扩大病灶等次要终点上也表现出显著优势。安全性方面，瑞米布替尼耐受性良好，未发现肝脏安全性信号，包括未发现符合Hy's Law标准的病例，这在BTK抑制剂类药物中尤为重要。诺华将在2026年MSToronto大会上公布详细数据，并计划向全球卫生监管机构提交上市申请。②FDA批准Besremi用于原发性血小板增多症近30年首个新疗法 2026年8月31日，美国FDA批准药华医药（PharmaEssentia）的Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft，罗佩干扰素α-2b）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。这是近30年来FDA批准的首个原发性血小板增多症新疗法，也是首个且唯一获批用于该病的干扰素类药物，适用于无论基因型或疾病状态的成人患者，包括初治患者。原发性血小板增多症是一种罕见的慢性骨髓增殖性肿瘤，骨髓产生过多血小板，导致血液黏稠度增加，患者面临血栓和出血风险，可引发脑卒中、心肌梗死等严重并发症，部分患者还可能进展为骨髓纤维化或急性白血病。该病传统治疗药物包括羟基脲、阿那格雷等，但部分患者疗效不佳或不耐受，近30年来未有新的系统性治疗药物获批。Besremi是一种长效聚乙二醇化干扰素，通过与干扰素受体结合，抑制骨髓异常增殖，降低血小板计数，同时具有免疫调节和抗增殖作用。该药此前已于2021年获FDA批准用于治疗真性红细胞增多症（PV），此次ET适应症的获批基于全球III期SURPASS ET临床试验结果。该试验评估了Besremi在原发性血小板增多症患者中的疗效和安全性，结果显示患者获得持久的欧洲白血病网络（ELN）血液学缓解，血小板计数得到有效控制，同时安全性和耐受性良好。Besremi的给药方式为每两周注射一次，相较于传统干扰素每周多次注射更为便捷，有利于提高患者依从性。药华医药表示，ET适应症的获批进一步扩大了Besremi在骨髓增殖性肿瘤领域的应用范围，为这类罕见病患者提供了新的治疗选择。③全球首个RAS(ON)抑制剂Rasonque 获FDA批准胰腺癌治疗迎新突破 2026年8月26日，美国FDA提前批准Rasonque（daraxonrasib）用于治疗既往接受过至少一轮全身治疗、或不适合多药联合方案的成人转移性胰腺腺癌患者。这是全球首个获批的RAS(ON)抑制剂，比原定审评目标日期提前了6.5个月，标志着胰腺癌治疗从"化疗主导"迈入"精准靶向"新纪元，结束了长期以来KRAS突变驱动胰腺癌"无靶向药可用"的困境。胰腺癌是恶性程度最高的消化道肿瘤之一，因早期诊断困难、进展迅速、预后极差，被称为"癌中之王"。约90%以上的胰腺癌携带KRAS基因突变，KRAS蛋白曾长期被科学界视为"不可成药靶点"，过去仅少数突变亚型有对应药物，大部分胰腺癌患者缺少靶向治疗手段，一线治疗仍以化疗为主，5年生存率不足10%。Daraxonrasib是一种新型RAS(ON)抑制剂，通过独特的三元复合物作用机制，锁定RAS蛋白的活性"ON"状态，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。与此前仅针对特定KRAS突变亚型的抑制剂不同，daraxonrasib具有更广的突变覆盖范围。此次批准基于关键临床试验数据，结果显示在既往接受过治疗的转移性胰腺癌患者中，daraxonrasib显示出具有临床意义的抗肿瘤活性和可控的安全性。FDA通过加速审批通道批准该药，并要求上市后继续开展验证性临床试验。该药的获批为转移性胰腺癌患者提供了新的治疗选择，也为RAS靶向药物研发开辟了新方向。业内专家指出，RAS(ON)抑制剂的成功上市是胰腺癌治疗领域的里程碑事件，未来随着更多临床数据的积累和联合治疗方案的探索，有望进一步改善胰腺癌患者的生存预后。④礼来替尔泊肽获FDA批准新增适应症降低2型糖尿病心血管事件风险 2026年8月28日，美国FDA批准礼来公司的GIP/GLP-1受体激动剂替尔泊肽（tirzepatide）新增适应症，用于降低伴有高心血管事件风险的成人2型糖尿病患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中。这是替尔泊肽在2型糖尿病和肥胖适应症之外的又一重要拓展。心血管疾病是2型糖尿病患者最主要的并发症和死亡原因，超过半数的2型糖尿病患者死于心血管事件。因此，在降糖治疗的同时降低心血管风险，是2型糖尿病管理的核心目标之一。替尔泊肽是一种每周注射一次的GIP/GLP-1双受体激动剂，通过同时激活葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体，发挥降糖、减重、改善代谢等多重作用。该药此前已获FDA批准用于2型糖尿病的血糖控制和肥胖或超重患者的体重管理。此次新增心血管适应症基于SURPASS-CVOT临床试验结果，该试验在伴有高心血管风险的2型糖尿病患者中评估替尔泊肽的心血管安全性和有效性。结果显示，与活性对照药物相比，替尔泊肽显著降低主要不良心血管事件风险，达到非劣效性和优效性标准，同时在降糖、减重等代谢指标改善方面也表现出显著优势。安全性方面，替尔泊肽耐受性良好，最常见的不良反应为胃肠道反应，如恶心、腹泻和呕吐，多为轻至中度，随治疗时间延长逐渐减轻。FDA指出，伴有高心血管事件风险的2型糖尿病患者在使用替尔泊肽时，应继续遵循标准的心血管风险管理措施，包括控制血压、血脂和抗血小板治疗等。免责声明：本栏目内容旨在传播医学科技与卫生健康领域前沿信息，不构成疾病诊疗建议；部分内容源于媒体和期刊资讯报道，如涉及作品内容、版权和其它问题，可及时联系我们妥善处理来源：国家医疗保障局、国家药品监督管理局、国家标准委、美国FDA、《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》、诺华公司官网等资讯报道封面：由AI生成编辑：星叙编审：南山邮箱：ronghemedical@163.com

100 项与羟基脲相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00341	羟基脲	L01XX05	DB01005

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	日本	Bristol-Myers Squibb KK	2013-03-25
真性红细胞增多症	日本	Clinigen KK	2013-03-25
血管闭塞危机	欧盟	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	冰岛	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	列支敦士登	Theravia SAS	2007-06-29
血管闭塞危机	挪威	Theravia SAS	2007-06-29
慢性粒细胞性白血病	日本	CHEPLAPHARM Arzneimittel GmbH	1992-07-03
难治性慢性粒细胞白血病	日本	Clinigen KK	1992-07-03
原发性血小板增多症	日本	Clinigen KK	1992-07-03
头颈部肿瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
肾肿瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
黑色素瘤	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
头颈部鳞状细胞癌	中国	国药控股股份有限公司	1981-01-01
镰状细胞血症	美国	Waylis Therapeutics LLC	1967-12-07
疼痛	美国	Waylis Therapeutics LLC	1967-12-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
白蛋白尿	临床2期	科特迪瓦	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	法国	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	瓜德罗普	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	马里	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	马提尼克	Theravia SAS	2019-05-28
白蛋白尿	临床2期	塞内加尔	Theravia SAS	2019-05-28
β地中海贫血	临床2期	牙买加	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
β地中海贫血	临床2期	英国	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
血红蛋白SC疾病	临床2期	牙买加	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03
血红蛋白SC疾病	临床2期	英国	Nova Laboratories Ltd.	2019-01-03

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Azacitidine	遞淵選鑰蓋齋鬱獵顧蓋(獵廠壓艱選鑰蓋鑰繭衊) = 獵範壓願觸憲艱醖糧簾壓選鑰範蓋醖膚醖鏇憲 (網積範窪憲簾遞築簾範 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病	55	Combinations of HMAs±LDAC	鏇膚鑰製獵積糧衊積夢(觸衊膚淵淵淵齋鏇築築) = 糧壓鬱願築顧選願襯蓋廠廠窪淵膚築遞鬱鹹鏇 (繭繭窪醖觸夢艱觸廠糧, 17 ~ 35) 更多	积极	2026-05-29
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	47	Hydroxyurea	網夢築襯範齋製壓襯範(選廠窪膚製繭淵築鏇簾) = 製築蓋鑰鹽製憲憲願遞齋鏇齋鹽襯觸壓獵蓋顧 (獵蓋夢構廠廠醖窪襯醖 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	镰状细胞血症	42	Hydroxyurea use	鹹憲膚網壓醖鹹構餘廠(糧願選窪鏇淵範膚構齋) = Higher reticulocyte percentage at baseline was significantly associated with recurrence (Hazard Ratio [HR] 1.15 per 1% increase; 95% Confidence Interval [CI]: 1.03-1.29; p=0.01). Patients not receiving hydroxyurea had a higher likelihood of recurrence (HR 2.4; 95% CI: 1.1-5.2; p=0.03). Female gender was not significantly associated with recurrence. Hemoglobin and platelet counts showed no significant effect. 艱襯構鹹積網壓憲願膚 (範遞壓簾鑰範獵糧願膚 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	原发性血小板增多症	133	hydroxyurea	願觸憲構窪糧繭糧廠範(網壓衊獵壓鏇壓膚觸製) = 糧廠壓襯築觸觸廠淵夢構繭憲顧壓膚壓衊糧壓 (網鹹齋壓蓋糧壓選鹹夢 ) 更多	不佳	2026-05-12
EHA2026	N/A	原发性血小板增多症	60	hydroxyurea (HU)	積鹽製構衊顧餘積窪鏇(願衊夢鏇鬱鏇範選顧築) = 鑰淵鏇顧憲襯願齋製壓構遞鏇鹽窪顧構鏇製夢 (範獵齋構鹹鬱鏇餘窪築 ) 更多	积极	2026-05-12
EBMT2026	N/A	地中海贫血	145	Flu-Bu-Cy-ATG + Flu-Treo-Cy-ATG	鹹選網憲淵淵憲網窪衊(網構蓋憲網遞選顧鑰願) = 鬱餘膚壓獵築襯簾繭窪夢鬱製淵艱窪鏇鹽鹹繭 (窪夢醖繭鹹範積網觸鏇 ) 更多	积极	2026-03-22
NCT00305175 \| NCT01966731 \| NCT01976416 \| NCT02556099 \| NCT02286154 (EXTEND, Pubmed \| Blood Adv)	N/A	镰状细胞血症	451	Hydroxyurea (United States)	窪鑰獵鏇顧觸衊廠鑰夢(積齋積築蓋鏇鏇糧鹽壓) = 築積憲膚壓憲鑰繭鹹蓋夢繭鹽獵夢網築蓋構壓 (鑰餘糧積壓鏇鏇窪齋構, 5.9)	积极	2026-01-27
	N/A	镰状细胞血症	451	Hydroxyurea (Africa)	窪鑰獵鏇顧觸衊廠鑰夢(積齋積築蓋鏇鏇糧鹽壓) = 築艱廠糧構製遞壓廠糧夢繭鹽獵夢網築蓋構壓 (鑰餘糧積壓鏇鏇窪齋構, 6.5)	积极	2026-01-27
NCT05451940 (ACHiEvE-SCD, CTgov)	临床1/2期	镰状细胞血症	17	Epoetin Alfa+Hydroxyurea	蓋糧簾淵糧糧襯遞鹹鏇 = 鏇淵憲簾積網觸製餘憲製淵顧鬱獵獵齋繭鬱鏇 (積繭廠獵鑰壓繭壓蓋顧, 壓襯壓廠衊鬱選夢餘獵 ~ 蓋蓋觸鏇範齋鬱壓蓋範) 更多	-	2026-01-07
ASH2025	N/A	血红蛋白SC疾病	263	Hydroxyurea	醖淵築繭夢願簾膚鹹糧(淵簾製壓齋齋願網獵襯) = 構艱選製蓋衊獵願醖繭鬱膚醖齋鏇網構繭繭網 (獵構築壓繭夢淵襯範淵, 0.84) 更多	积极	2025-12-06
PACTR202108893981080 (PIVOT, ASH2025)	临床2期	血红蛋白SC疾病	198	Hydroxyurea (Siklos)	夢遞積鏇獵憲醖簾顧齋(夢顧鏇艱範鏇鑰網構窪) = 鬱簾廠淵廠築網壓鑰夢範壓襯蓋膚膚膚願築壓 (範餘遞壓鹽鏇構醖糧製 ) 更多	积极	2025-12-06
PACTR202108893981080 (PIVOT, ASH2025)	临床2期	血红蛋白SC疾病	198	Placebo	製製淵獵餘築顧廠製壓(鹹憲鏇襯淵餘觸顧鬱蓋) = 襯鏇繭衊構襯淵壓襯膚鑰鬱淵鬱構鑰築獵範膚 (襯憲遞廠製簾觸壓糧蓋 )	积极	2025-12-06