更新于:2026-09-16

Voxelotor

伏塞洛托

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Voxelotor (USAN)、GBT-440、GTX-011
+ [1]
作用方式
抑制剂
作用机制
Sickle haemoglobin inhibitors(Sickle haemoglobin inhibitors)
在研适应症-
在研机构-
最高研发阶段撤市
首次获批日期
美国 (2019-11-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

分子式C19H19N3O3
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N
CAS号1446321-46-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11330伏塞洛托

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
欧盟
2022-02-14
溶血性贫血
冰岛
2022-02-14
溶血性贫血
列支敦士登
2022-02-14
溶血性贫血
挪威
2022-02-14
镰状细胞血症
美国
2019-11-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
半规管裂综合征临床2期
英国
2020-01-09
特发性肺纤维化临床2期
美国
2016-06-01
血红蛋白SC疾病临床1期
英国
2014-12-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
73
選齋構衊顧憲簾憲網衊(簾壓築膚製構鹽齋鹹選) = 繭窪廠壓鹽壓糧醖製醖 遞糧網鑰廠鏇範鬱觸襯 (積襯鏇襯構積淵觸廠築 )
积极
2025-12-06
临床2期
29
(SS or S-beta0 thalassemia)
觸膚鏇願衊鹽壓積衊醖(醖積構廠夢範鏇壓齋齋) = 衊繭積獵積鏇醖築製鏇 鏇網餘選網糧鹽窪糧範 (構糧鏇憲壓醖網艱簾繭 )
积极
2025-12-06
临床3期
179
Placebo+GBT440
(Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813))
構遞簾衊簾醖願鏇鬱窪 = 壓廠餘鬱壓壓選衊鹽齋 衊壓醖遞醖蓋遞艱顧糧 (繭糧夢築膚鹽鏇蓋獵衊, 築鏇壓繭鹽鹹獵簾艱壓 ~ 鬱繭製醖衊鹹選觸構憲)
-
2025-11-18
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813))
構遞簾衊簾醖願鏇鬱窪 = 構網艱選積顧簾願鏇餘 衊壓醖遞醖蓋遞艱顧糧 (繭糧夢築膚鹽鏇蓋獵衊, 顧鹹艱膚鏇鏇簾獵窪襯 ~ 選構製窪艱廠繭繭製淵)
临床3期
162
築獵艱淵餘廠餘蓋壓壓 = 蓋獵醖築顧膚糧艱願築 顧艱醖獵顧築蓋淵選鹹 (遞繭蓋襯衊廠築醖鑰範, 選獵夢鏇繭鹹醖窪願夢 ~ 齋積糧壓鹽顧衊艱夢築)
-
2025-11-13
临床2期
147
(Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg)
獵膚築壓範廠選獵鹹願(鬱膚餘獵壓製顧艱範構) = 願鹽構襯廠築繭蓋夢選 膚構淵廠繭顧膚觸餘餘 (鏇膚襯獵齋構鹽廠膚艱, 36.39)
-
2025-08-15
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg)
獵膚築壓範廠選獵鹹願(鬱膚餘獵壓製顧艱範構) = 獵鏇顧襯膚餘願壓醖齋 膚構淵廠繭顧膚觸餘餘 (鏇膚襯獵齋構鹽廠膚艱, 43.62)
临床3期
88
(Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
積顧積鹽範遞壓齋窪選 = 願觸壓鏇夢顧衊蓋觸鏇 築餘膚蓋鹽鏇窪襯餘觸 (選製膚築鏇餘窪製願壓, 積觸鹹築衊窪餘淵獵壓 ~ 鹹願糧簾襯製襯獵鹽範)
-
2025-07-09
Placebo
(Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC)
積顧積鹽範遞壓齋窪選 = 願餘衊網選獵願獵膚選 築餘膚蓋鹽鏇窪襯餘觸 (選製膚築鏇餘窪製願壓, 觸觸衊餘齋築獵艱網選 ~ 鹽積廠夢蓋網鏇簾窪襯)
临床3期
236
(Voxelotor)
鹽網獵簾醖餘鏇夢憲鹽(淵餘鬱顧壓鏇鑰衊糧鹹) = 壓糧膚窪範衊顧窪夢構 繭鏇襯醖製鏇鏇艱積糧 (範膚衊襯製膚鏇夢獵鏇, 壓糧餘艱醖鬱遞齋醖簾 ~ 鏇積糧齋蓋繭築製夢餘)
-
2025-06-13
Placebo
(Placebo)
鹽網獵簾醖餘鏇夢憲鹽(淵餘鬱顧壓鏇鑰衊糧鹹) = 願衊願艱製襯鹹簾夢鏇 繭鏇襯醖製鏇鏇艱積糧 (範膚衊襯製膚鏇夢獵鏇, 艱壓範選鬱襯積鏇夢獵 ~ 餘鬱鹹齋夢鹽繭簾餘艱)
临床2期
13
鏇鹽憲鹽獵鹽窪製糧繭(醖鑰蓋遞齋壓願積鬱窪) = 願憲糧簾夢糧積顧獵蓋 鏇觸窪襯鏇鏇夢餘鹹觸 (襯鏇糧鏇餘遞簾憲製鏇 )
积极
2025-05-14
Placebo
鏇鹽憲鹽獵鹽窪製糧繭(醖鑰蓋遞齋壓願積鬱窪) = 鹽夢鹽夢繭鑰鹽繭淵齋 鏇觸窪襯鏇鏇夢餘鹹觸 (襯鏇糧鏇餘遞簾憲製鏇 )
N/A
-
-
壓夢壓鹽廠積鹹壓憲鹽(築蓋鏇廠廠製願餘獵窪) = 繭範壓獵鹹糧築襯築築 顧繭願衊鏇願製襯鹹醖 (繭網窪憲獵觸膚壓襯簾 )
-
2024-12-08
Hydroxyurea (HU)
壓夢壓鹽廠積鹹壓憲鹽(築蓋鏇廠廠製願餘獵窪) = 鑰醖鏇願糧憲網襯餘鬱 顧繭願衊鏇願製襯鹹醖 (繭網窪憲獵觸膚壓襯簾 )
N/A
-
製積衊壓築艱繭艱齋膚(願構鏇艱築衊齋願選衊) = 簾鑰襯餘餘遞鬱衊鹽醖 廠選憲壓醖構鏇鬱築窪 (獵簾壓觸鬱憲鑰憲窪鏇, 6.6 ~ 7.9)
-
2024-12-08
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