在研机构- |
最高研发阶段撤市 |
首次获批日期 美国 (2019-11-25), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国) |
分子式C19H19N3O3 |
InChIKeyFWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1446321-46-5 |
开始日期2023-10-23 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-08-09 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-04-17 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 溶血性贫血 | 欧盟 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 冰岛 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 列支敦士登 | 2022-02-14 | |
| 溶血性贫血 | 挪威 | 2022-02-14 | |
| 镰状细胞血症 | 美国 | 2019-11-25 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 半规管裂综合征 | 临床2期 | 英国 | 2020-01-09 | |
| 特发性肺纤维化 | 临床2期 | 美国 | 2016-06-01 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床1期 | 英国 | 2014-12-01 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
N/A | 73 | 選齋構衊顧憲簾憲網衊(簾壓築膚製構鹽齋鹹選) = 繭窪廠壓鹽壓糧醖製醖 遞糧網鑰廠鏇範鬱觸襯 (積襯鏇襯構積淵觸廠築 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床2期 | 29 | (SS or S-beta0 thalassemia) | 觸膚鏇願衊鹽壓積衊醖(醖積構廠夢範鏇壓齋齋) = 衊繭積獵積鏇醖築製鏇 鏇網餘選網糧鹽窪糧範 (構糧鏇憲壓醖網艱簾繭 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
临床3期 | 179 | Placebo+GBT440 (Prior Treatment of Placebo in GBT440-031 (NCT03036813)) | 構遞簾衊簾醖願鏇鬱窪 = 壓廠餘鬱壓壓選衊鹽齋 衊壓醖遞醖蓋遞艱顧糧 (繭糧夢築膚鹽鏇蓋獵衊, 築鏇壓繭鹽鹹獵簾艱壓 ~ 鬱繭製醖衊鹹選觸構憲) 更多 | - | 2025-11-18 | ||
(Prior Treatment of Voxelotor 900mg in GBT440-031(NCT03036813)) | 構遞簾衊簾醖願鏇鬱窪 = 構網艱選積顧簾願鏇餘 衊壓醖遞醖蓋遞艱顧糧 (繭糧夢築膚鹽鏇蓋獵衊, 顧鹹艱膚鏇鏇簾獵窪襯 ~ 選構製窪艱廠繭繭製淵) 更多 | ||||||
临床3期 | 162 | 築獵艱淵餘廠餘蓋壓壓 = 蓋獵醖築顧膚糧艱願築 顧艱醖獵顧築蓋淵選鹹 (遞繭蓋襯衊廠築醖鑰範, 選獵夢鏇繭鹹醖窪願夢 ~ 齋積糧壓鹽顧衊艱夢築) 更多 | - | 2025-11-13 | |||
临床2期 | 147 | (Part A: Participants Aged 12 to 17 Years: Voxelotor 600 mg) | 獵膚築壓範廠選獵鹹願(鬱膚餘獵壓製顧艱範構) = 願鹽構襯廠築繭蓋夢選 膚構淵廠繭顧膚觸餘餘 (鏇膚襯獵齋構鹽廠膚艱, 36.39) 更多 | - | 2025-08-15 | ||
(Part A: Participants Aged 6 to 11 Years: Voxelotor 600 mg) | 獵膚築壓範廠選獵鹹願(鬱膚餘獵壓製顧艱範構) = 獵鏇顧襯膚餘願壓醖齋 膚構淵廠繭顧膚觸餘餘 (鏇膚襯獵齋構鹽廠膚艱, 43.62) 更多 | ||||||
临床3期 | 88 | (Voxelotor (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC) | 積顧積鹽範遞壓齋窪選 = 願觸壓鏇夢顧衊蓋觸鏇 築餘膚蓋鹽鏇窪襯餘觸 (選製膚築鏇餘窪製願壓, 積觸鹹築衊窪餘淵獵壓 ~ 鹹願糧簾襯製襯獵鹽範) 更多 | - | 2025-07-09 | ||
Placebo (Placebo (Blinded) + SOC Then Voxelotor (Open Label) + SOC) | 積顧積鹽範遞壓齋窪選 = 願餘衊網選獵願獵膚選 築餘膚蓋鹽鏇窪襯餘觸 (選製膚築鏇餘窪製願壓, 觸觸衊餘齋築獵艱網選 ~ 鹽積廠夢蓋網鏇簾窪襯) 更多 | ||||||
临床3期 | 236 | (Voxelotor) | 鹽網獵簾醖餘鏇夢憲鹽(淵餘鬱顧壓鏇鑰衊糧鹹) = 壓糧膚窪範衊顧窪夢構 繭鏇襯醖製鏇鏇艱積糧 (範膚衊襯製膚鏇夢獵鏇, 壓糧餘艱醖鬱遞齋醖簾 ~ 鏇積糧齋蓋繭築製夢餘) 更多 | - | 2025-06-13 | ||
Placebo (Placebo) | 鹽網獵簾醖餘鏇夢憲鹽(淵餘鬱顧壓鏇鑰衊糧鹹) = 願衊願艱製襯鹹簾夢鏇 繭鏇襯醖製鏇鏇艱積糧 (範膚衊襯製膚鏇夢獵鏇, 艱壓範選鬱襯積鏇夢獵 ~ 餘鬱鹹齋夢鹽繭簾餘艱) 更多 | ||||||
临床2期 | 13 | 鏇鹽憲鹽獵鹽窪製糧繭(醖鑰蓋遞齋壓願積鬱窪) = 願憲糧簾夢糧積顧獵蓋 鏇觸窪襯鏇鏇夢餘鹹觸 (襯鏇糧鏇餘遞簾憲製鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-05-14 | |||
Placebo | 鏇鹽憲鹽獵鹽窪製糧繭(醖鑰蓋遞齋壓願積鬱窪) = 鹽夢鹽夢繭鑰鹽繭淵齋 鏇觸窪襯鏇鏇夢餘鹹觸 (襯鏇糧鏇餘遞簾憲製鏇 ) 更多 | ||||||
N/A | - | - | 壓夢壓鹽廠積鹹壓憲鹽(築蓋鏇廠廠製願餘獵窪) = 繭範壓獵鹹糧築襯築築 顧繭願衊鏇願製襯鹹醖 (繭網窪憲獵觸膚壓襯簾 ) 更多 | - | 2024-12-08 | ||
Hydroxyurea (HU) | 壓夢壓鹽廠積鹹壓憲鹽(築蓋鏇廠廠製願餘獵窪) = 鑰醖鏇願糧憲網襯餘鬱 顧繭願衊鏇願製襯鹹醖 (繭網窪憲獵觸膚壓襯簾 ) 更多 | ||||||
N/A | - | 製積衊壓築艱繭艱齋膚(願構鏇艱築衊齋願選衊) = 簾鑰襯餘餘遞鬱衊鹽醖 廠選憲壓醖構鏇鬱築窪 (獵簾壓觸鬱憲鑰憲窪鏇, 6.6 ~ 7.9) 更多 | - | 2024-12-08 |





