Ademetionine 1,4-Butanedisulfonate

2026年8月26日，海思科宣布将其临床前口服自免资产（推测核心化合物为HSK60002）的海外权益以NewCo（新设公司）模式授权给美国Sentivera Therapeutics。这笔交易的首付款为4000万美元现金，外加17.5%的股权以及高达14.6亿美元的里程碑付款，总交易额达到了15.36亿美元。[1] 　　关于海思科的交易本身及其在STAT6早期开发沿革，这次研究不做过多赘述。真正值得我们深思的现象是：为什么转录因子STAT6，一个96年就探明机[2]、五六年前便已产生大额前沿资产交易的赛道，仍能在当今撬动如此顶尖的美元基金机构（如ARCH Venture）[3]关注与庞大的资金杠杆？ 　　长期以来，特应性皮炎（AD）和哮喘等2型炎症（Type 2 Inflammation）领域的霸主是年销售额逼近180亿美元的度普利尤单抗（Dupilumab）。[4] 这种大分子生物制剂通过阻断细胞外的IL-4/IL-13受体取得了巨大的成功。然而，生物制剂必须注射给药，且价格昂贵，难以向下渗透到庞大的轻中度患者群体中。为了寻找口服替代方案，行业曾寄希望于JAK抑制剂，但由于JAK激酶在胞内负责传导包括干扰素、促红细胞生成素在内的多种信号，广谱阻断不可避免地带来了感染、血栓及肿瘤等黑框警告风险。[5] 　　在这个背景下，直接靶向IL-4/IL-13通路的专属汇聚节点——STAT6（信号传导及转录激活因子6），开发出“口服版度普利尤单抗”，成为了过去近十年间药化界孜孜以求的圣杯。但STAT6作为转录因子，缺乏传统激酶那样深邃的疏水结合口袋，长期被归类为“不可成药”。但随着KYMERA、强生、赛诺菲等企业的不断迭代研发，以及包括海思科这笔交易的落定，确实不断传递STAT6不可成药的铁幕已经被实质性撕开的信号。 　　数据的初步探索 　　在医药魔方的新药数据库中，我们以“STAT6”为靶点进行全球管线检索，全球当前活跃（Active）的STAT6靶向资产高达71条，且呈现出一些较为明显的特征。一方面，以Kymera Therapeutics的KT-621为代表的靶向蛋白降解剂（PROTAC）已经迅速推进至全球临床II期阶段[6]；辉瑞的PF-08049820口服 STAT6 抑制剂、AD II 期也于2025年 11 月启动（NCT07216027）[7]；再者，赛诺菲/Recludix（REX-8756）以及海思科（HSK60002）为代表的小分子抑制剂也在2025至2026年间密集步入I期临床。[8] 　　通过医药魔方全球交易库的数据交叉比对，我们发现了更有意思的现象：赛诺菲（Sanofi）在STAT6赛道上采取了“双重下注（Double-down）”策略。他们先是与Nurix合作推进口服PROTAC降解剂（NX-3911）[9]，随后又以超12亿美元的总金额引进了Recludix的小分子抑制剂（REX-8756）[10]。自免领域的绝对霸主、度普利尤单抗的拥有者赛诺菲，对STAT6表现出了近乎防御性的全面的下注姿态。 　　结合这两组数据，我们初步判断，当前的STAT6核心战局已经从“能否成药”演变为了“哪种化学分子形态（降解剂 vs 小分子抑制剂）能在口服慢病用药的场景下获得最优的治疗窗与商业价值”。 　　定向寻找更多数据：深入专利与结构的解构对比 　　为了进一步验证我们的初步结论，我们结合医药魔方的专利与转化医学模块，利用API和MCP数据接口对当前跑在头部的几款核心分子的化学结构、专利布局及转化医学文献进行了定向深挖。在这场追逐中，各大药企展现出了截然不同的药物设计哲学。 　　· 第一流派：pTyr模拟物的极致亲和力（以Recludix REX-8756为例） 　　STAT6通过SH2结构域结合IL-4Rα/IL-13受体胞内段的磷酸酪氨酸位点，随后发生Tyr641磷酸化，并通过SH2-pTyr相互作用形成二聚体；因此，占据STAT6的正构SH2口袋可以同时阻断受体募集及后续信号转导。既往STAT6磷酸肽模拟物研究显示，配体磷酸基可与Lys544和Arg562形成离子作用[11]，如在数据库中显示Recludix后续专利WO2026015868A1披露了一组含苯并噻吩和膦酸/磷酰胺酸酯的STAT6调节剂；例如母药A20含Ar-CH(F)-P(O)(OH)₂型氟甲基膦酸，而相应C系列化合物采用可在体内释放母药的ProTide样前药设计等。 　　图源：医药魔方NextPharma全球新药数据库，点此试用 　　对于REX-8756本身，Recludix报告其SH2scan结合Kd为0.04 nM，在IL-4或IL-13刺激的人PBMC中抑制pSTAT6的IC50分别为0.72和0.19 nM，并且相对STAT1/2/3/4/5的生化和细胞选择性均超过1000倍。[12]游离膦酸通常因生理条件下带负电而面临被动跨膜障碍，但该项目采用前药策略改善递送；进一步调研公司宣介材料和专利信息显示REX-8756及其相关前药结构在犬中经每日一次口服即可产生深而持久的pSTAT6抑制，并已于2026年进入健康志愿者Phase 1研究。[13] 　　· 第二流派：面向 STAT6 的口服稠环小分子探索——以 Kaken KP-723 为例 　　针对 IL-4/IL-13 介导的 2 型炎症通路，日本科研制药株式会社（Kaken Pharmaceutical）开发了 STAT6 抑制剂项目 KP-723。Johnson & Johnson 于 2024 年 12 月 26 日公告称，其已与 Kaken 就 STAT6 项目达成全球开发、生产和商业化独占许可协议，项目包括 lead candidate KP-723。公告同时称，Kaken 保留日本商业化权利，KP-723 预计首先在特应性皮炎中开展 1 期临床试验，并可能拓展至哮喘等其他 Th2 介导疾病。[14] 　　图源：医药魔方NextPharma全球新药数据库，点此试用 　　Kaken 的专利 WO2024071439A1（“Fused Ring Compound and Pharmaceutical Containing Same”）公开了一系列具有 STAT6 抑制作用的新型稠环化合物。专利摘要及说明书 [0001]、[0008]–[0009] 将发明目的概括为提供具有 STAT6 抑制活性、可用于炎症性和过敏性疾病治疗的新型化合物；权利要求 18 和 22 列举的疾病包括特应性皮炎、支气管哮喘、慢性鼻窦炎、过敏性鼻炎、嗜酸性食管炎、痒疹和荨麻疹等。从专利通式看，该系列通过稠环骨架以及可变化的杂芳基、非芳香杂环、烷基、卤代烷基、烷氧基烷基和酰胺类取代基构建较宽的化学空间。 　　· 第三流派：事件驱动的靶向蛋白降解（以Kymera KT-621与先声SIM0712为例） 　　与需要维持足够靶点占有率的传统小分子抑制剂不同，蛋白降解剂通过同时结合靶蛋白和E3泛素连接酶，诱导靶蛋白泛素化并由蛋白酶体清除。由于降解剂可在一次降解事件后继续参与新的三元复合物形成，其药效学并不必然与瞬时血药浓度同步。 　　KT-621是Kymera开发的首创口服STAT6降解剂，也是公开资料中首个进入临床评价的STAT6靶向药物。在BroADen Ib期研究中，22例中重度特应性皮炎患者分别接受100 mg或200 mg每日一次口服治疗28天。该研究为开放标签、多中心、单臂试验，临床活动指标属于探索性终点。第29天，两个剂量组外周血STAT6中位降解均约为98%，皮损组织中位降解均约为94%。全体患者的EASI评分平均下降约63%，峰值瘙痒NRS平均下降约40%。[15]这些结果显示出深度组织靶点结合和初步临床活动，但由于样本量较小且缺少同期对照，仍需随机对照的2b期研究验证。 　　图源：医药魔方NextPharma全球新药数据库，点此试用 　　先声药业将SIM0712公开描述为一种强效、选择性的口服STAT6 PROTAC。2026年ATS摘要报告了其溶解度、通透性、代谢稳定性、跨物种口服PK/PD和早期安全性评价，并称蛋白质组、激酶及安全性筛查中未发现显著脱靶活性[16]；当时项目仍处于计划提交IND阶段，候选物仍需通过长期毒理和长期临床随访确认慢性给药安全性。 　　· 初步总结 　　度普利尤单抗年销早已迈过百亿美元，综合前面各类分子的结构设计与初步数据，口服 STAT6被视作这条通路上最接近“口服版达必妥”的机会。如果真要进行一定程度的预测和判断，那么可能不同管线往后比的，主要是下面四件事。 　　第一，对同源 STAT 家族的选择性。STAT6长期难成药，首先是因为 SH2 结构域表面大而平坦，适合的配体不好找；拿到配体之后，还要躲开家族里的近亲。STAT6 的 SH2 与 STAT5B更近，与 STAT3 相对远一些。STAT3 在上皮和髓系细胞里参与黏膜修复，STAT5 则传递促红素、促血小板生成素的信号，这两条路被碰到，理论上会碰到血细胞和黏膜相关的毒性。至少在目前，各家都在把选择性往极高处做——Kymera 的 KT-621 在通路实验里对其他 STAT 基本看不到活性，Recludix 的 REX-8756 也强调可逆、高选择性的正位抑制。 　　第二，组织分布要服务适应症，制剂形态与MOA需同步考量。特应性皮炎有屏障破坏，哮喘却是系统性疾病，IL-4/IL-13/STAT6 这条轴本身就是全身的。所以当前跑在前面的口服分子，要的是可靠的口服吸收，以及皮肤、气道里够用的靶点覆盖，而不是把血浆暴露压到越低越好。外用是另一条路。医药魔方收录信息显示，利奥制药与吉利德 2025 年1月达成抑制剂LP0208的合作：吉利德拿下口服 STAT6的全球权益，对准皮炎、哮喘、慢阻肺等；利奥则保留皮肤科外用的全球权利。[17]金赛药业的 GenSciP166 在 2026 年SID 年会上以口服 STAT6 降解剂亮相，小鼠模型里低剂量即可近乎完全降解组织内 STAT6，公司自己强调的是差异化 PK 和口服利用度。[18] 　　第三，降解与占位，比的是两套 PK/PD。降解剂不需要全天把游离浓度顶在 IC90 以上，催化循环本身就能把药效拉长。占位抑制剂要赢，得证明每日一次就能在给药间隔内把通路压住，并且临床终点跟得上。赛诺菲自己也是两条腿：抑制剂握着 Recludix，降解剂握着 Nurix 的 NX-3911，后者 2026 年 8月已经进 I 期。[19] 　　第四，慢性病要吃很多年，类药性和生产成本会慢慢显出来。PROTAC 分子量通常更高，合成步骤长，晶型和制剂都更费功夫，CMC 成本一般高于传统小分子；CRBN 配体还要长期盯新底物风险。KT-621 短期安全性看起来干净，和安慰剂差不多，更长周期的数据还没有。占位剂若能把疗效和安全性做实，工艺和成本的账会比 PROTAC 好算一些；具体到膦酸模拟物，电荷和透过仍是老问题，前药把一部分难度挪到了制剂和种属差异上。眼下还没有头对头试验，谁先把疗效和安全性同时做实，谁才有资格谈医保和基层。 　　机会洞察：自免主战场之外的肿瘤尝试 　　通过医药魔方靶点星阵模块进一步定向检索STAT6靶点在各个疾病适应症中的文献集表现来看，我们发现除了AD和哮喘这两大“主战场”之外，业内对于STAT6的预期正在向更深远的疾病领域拓展，并催生了一批具有差异化竞争力的全新管线。 　　图源：医药魔方NextPharma全球新药数据库，点此试用 　　孤立性纤维瘤（SFT）几乎都带NAB2-STAT6基因融合。2013年《Nature Genetics》51例里51例检出[20]，后来核内STAT6染色成了病理诊断的常规手段。这跟过敏炎症不是一回事：12号染色体上的框内融合，把NAB2的抑制结构换成了STAT6的转录激活区，EGR1通路被持续打开。德州大学达拉斯分校和Ionis合作，做出针对STAT6 3'UTR的反义核酸ASO 993523，在患者来源的移植瘤里把融合转录本压低约两成、瘤体缩小约三成，可耐受，仍属临床前[21]。SFT极罕见，若真有成药，走孤儿药通道在情理之中；眼下还没有针对这一机制的孤儿药认定，也没有STAT6 PROTAC进入SFT临床。 　　巨噬细胞这头，STAT6是IL-4/IL-13下游、推动肿瘤相关巨噬细胞向M2极化的关键转录因子。Codiak当年用工程化外泌体把STAT6 ASO送进巨噬细胞（exoASO-STAT6，CDK-004），临床前单药在肝癌模型里活性不错，I期NCT05375604做过肝癌和肝转移；2023年公司破产，项目已停。[22]公司宣称CDK-004和PD-1联用并非通吃，结直肠癌模型里没有叠加，肝癌耐药模型里公司宣称有协同。[23]韩国Twinpig Biolab的TAMpep-IP，是巨噬细胞归巢肽接STAT6抑制肽，能压p-STAT6、在小鼠结肠癌模型里重塑微环境，同样停在临床前。[24] 　　其他方向上，SID2026里，凌泰氪披露TSLP/STAT6双靶向ASO[25]。凌泰氪做的是lncRNA模块化递送，已亮相的是透皮、泛肿瘤和中枢方向。TSLP作为上皮警报素、STAT6作为IL-4/IL-13的转录枢纽，两边一起压，药理上可能可以说得通，期待更多披露。 　　总结 　　把分子、临床、药代和疾病格局放到一张图上，STAT6 这条赛道的局面其实已经能看清七八分：降解剂先把人体数据打出来，占位小分子紧随其后，巨头两边都买票。终局还早，方向却不糊涂。 　　「口服版度普利尤单抗」这句口号，Kymera 自己先喊响，业内也就沿用下来。短期看，KT-621 仍是标杆。更往后看，占位型口服抑制剂会不会凭借分子更小、工艺更熟、理论上少一重 E3 相关顾虑，在慢病里找到自己的位置，这是合理的产业想象。SH2 界面又平又浅，磷酸模拟物电荷重、透过差，杂环替代是近年真实的化学课题，至于 2028 年以后谁统治赛道，要等 KT-621 的 II/III 期、REX-8756 的人体 PK/PD，以及 HSK60002、KP-723自己的初步数据验证。眼下这座里程碑，先记在「口服转录因子终于有了人体数据」这一页上，就恰如其分。 　　栏目介绍 　　《医药深思考》栏目由医药魔方研究中心打造的一档行业深度解读专栏，每周精选一个热点事件或热门赛道，做结构化拆解与独立判断。文章为公开阅读，更深度的闭门研讨可报名参加「医药深思考」系列直播。 　　- 上下滑动查看参考资料 - 　　[1] 海思科医药集团股份有限公司. 关于签订独占许可协议的公告. 2026-08-25. Sentivera支付约7,589万美元首付款（含4,000万美元现金及等值约3,589万美元的17.5%股权）及最高14.6亿美元里程碑付款，潜在总对价约15.36亿美元. 参见：药时代. 超15亿美元！海思科出海一项临床前自免资产. 2026-08-26. https://www.drugtimes.cn/2026/08/26/chao15yimeiyuanhaisikechuhaiyixianglinchuangqianzimianzichan/ 　　[2] Hou J, Schindler U, Henzel WJ, Ho TC, Brasseur M, McKnight SL. An interleukin-4-induced transcription factor: IL-4 Stat. Science. 1994;265(5179):1701-1706. doi:10.1126/science.8085155. Takeda K, Tanaka T, Shi W, et al. Essential role of Stat6 in IL-4 signalling. Nature. 1996;380(6575):627-630. doi:10.1038/380627a0. 　　[3] BioWorld. Haisco expands newco strategy in $1.5B Sentivera deal. 2026-08-26. Arch Venture Partners与Population Health Partners围绕海思科临床前免疫资产设立Sentivera. https://www.bioworld.com/articles/733816-haisco-expands-newco-strategy-in-15b-sentivera-deal 　　[4] Sanofi 2025全年业绩：Dupixent（dupilumab）销售收入约EUR 157.14亿（约USD 182.9亿），同比增长25.2%. PharmCube. Sanofi Reports 2025 Results with USD 18.3b from Key Driver Dupixent. 2026-02-02. https://global.pharmcube.com/news/detail/f2590817763848dd808d006a9ba62820 　　[5] U.S. FDA. Janus Kinase (JAK) Inhibitors: Drug Safety Communication — FDA requires warnings about increased risk of serious heart-related events, cancer, blood clots, and death. 2021-09-01. 黑框警告涵盖严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件及血栓. https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-requires-warnings-about-increased-risk-serious-heart-related-events-cancer-blood-clots-and-death 　　[6] Kymera Therapeutics. Completes Enrollment in the Phase 2b BROADEN2 Trial of KT-621 in Atopic Dermatitis with Topline Data by Year-end 2026. 2026-06-25. BROADEN2（NCT07217015）为全球随机双盲安慰剂对照剂量探索IIb期，约200例中重度特应性皮炎. https://www.dermatologytimes.com/view/kymera-completes-broaden2-enrollment-for-kt-621-in-atopic-dermatitis 　　[7] ClinicalTrials.gov. NCT07216027. 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Enters into a Strategic Collaboration with Sanofi to Advance Novel Oral STAT6 Inhibitor. 2023-07-20. 近端付款1.25亿美元，潜在开发/注册/销售里程碑超过12亿美元. https://recludixpharma.com/recludix-pharma-enters-into-a-strategic-collaboration-with-sanofi-to-advance-novel-oral-stat6-inhibitor-in-multiple-immunological-and-inflammatory-indications/ 　　[11] Mandal PK, Morlacchi P, Knight JM, et al. Targeting the Src Homology 2 (SH2) Domain of STAT6 with Cell-Permeable, Phosphatase-Stable Phosphopeptide Mimics Potently Inhibits Tyr641 Phosphorylation and Transcriptional Activity. J Med Chem. 2015;58(22):8970-8984. doi:10.1021/acs.jmedchem.5b01323. 　　[12] Recludix Pharma. FASEB 2025 presentation / Corporate Presentation (July 2025). REX-8756：SH2scan KD 0.04 nM；人PBMC中IL-4/IL-13刺激pSTAT6的IC50分别为0.72 nM和0.19 nM；相对STAT1/2/3/4/5选择性均>1,000倍. https://recludixpharma.com/wp-content/uploads/2025/06/FASEBJune2025Final.pdf 　　[13] Recludix Pharma. REX-8756 is an Oral, First-in-Class Orthosteric STAT6 Inhibitor. SID 2026 poster (Gardino et al.). 犬每日一次口服可完全抑制pSTAT6；当时已在健康志愿者I期. https://recludixpharma.com/wp-content/uploads/2026/05/Recludix_SID_Poster_Gardino_FINAL.pdf 　　[14] Johnson & Johnson. 与科研制药就STAT6项目达成独占许可协议. 2024-12-26. 含lead candidate KP-723；Kaken保留日本商业化权利. https://www.jnj.com/innovativemedicine/japan/press-release/20241227 ；科研制药. STAT6阻害剤に関するライセンス契約締結のお知らせ. 2024-12-26. https://tdnet-pdf.kabutan.jp/20241226/140****41226544796.pdf 　　[15] Kymera Therapeutics. BroADen Phase 1b（开放标签、多中心、单臂；22例中重度AD，100 mg或200 mg QD×28天）. 第29天两组外周血STAT6中位降解约98%、皮损组织约94%；全体患者EASI平均下降约63%，峰值瘙痒NRS平均下降约40%. SEC Exhibit 99.1, 2025-12-08. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1815442/0001193****5310670/d77337dex991.htm 　　[16] Zhou M, Gu P, Zhu Y, et al. D21-20 SIM0712, an Oral STAT6 Degrader for the Treatment of Th2-driven Inflammatory Diseases. Am J Respir Crit Care Med. 2026. ATS 2026摘要. doi:10.1093/ajrccm/aamag162.868. 　　[17] Gilead Sciences / LEO Pharma. 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STAT6 inhibition of M2 macrophages suppresses tumor growth by modulating the tumor microenvironment in colon cancer model. Front Immunol. 2026;17:1733991. TAMpep-IP为M2归巢肽与STAT6抑制肽偶联物. https://www.frontiersin.org/journals/immunology/articles/10.3389/fimmu.2026.1733991/full 　　[25] 成都凌泰氪生物技术有限公司. 2026 SID年会｜凌泰氪小核酸透皮递送平台两项最新研究以口头报告形式亮相：涂抹给药，双靶点协同抑炎. 2026-05-18. https://lnctac.com/ 　　Copyright © 2026 PHARMCUBE. All Rights Reserved.免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

基因测序与药物研发每日资讯 今日摘要 【基因测序·重大】人类基因组计划 25 周年：卢煜明（无创产前/鼻咽癌早筛）、黄岩谊（荧光测序化学）、曹云龙（多癌种早筛）同台详解测序成本从数百美元降至数百元与游离 DNA 早筛新进展，是本周基因测序领域覆盖面最广的事件。 【基因测序】Broad/MIT「细胞自报告」转录组测序登《Cell》：以病毒样颗粒让活细胞主动释放自身 RNA，实现不杀细胞、可重复采样的时序 RNA 测序，突破传统测序「一次性快照」局限。 【基因与细胞治疗】CTX310 CRISPR 降脂 12 个月持久性数据出炉：NEJM + ESC 2026 同步发布，最高剂量组 LDL-C 较基线降 52.5%、甘油三酯降 47.8%，一年随访无治疗相关严重不良事件，为「一针长效」基因编辑降脂提供最新证据。 【药物研发/监管】阿斯利康 Etcamah 获 FDA 加速批准：首个基于循环肿瘤 DNA 指导的 HR+/HER2− 乳腺癌口服 SERD；翰森 HS-20093 B7-H3 ADC 申报上市、一品红 AR882 痛风 III 期达标，国产创新药密集兑现。 【投资并购】AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee；先声药业三抗 SIM0660 以最高 15.3 亿美元授权罗氏；Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera，创新药出海与整合持续升温。 🧬 基因测序 （6） 福建科研团队完成大黄鱼锥体虫染色体水平「无缺口」全基因组组装，25 条拟染色体达 T2T 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 福州晚报 / 福建省农科院 ｜ 公司： 福建省农科院 / 海南大学 / 福建省水产技术推广总站 福建省农业科学院罗土炎研究员团队联合海南大学等单位，首次完成大黄鱼锥体虫（一种寄生于大黄鱼血液的单细胞寄生原虫）染色体水平、无缺口的全基因组组装，成果发表于国际期刊《Scientific Data》[1]。团队以 PacBio HiFi 长读长测序 + Hi-C 建库完成从样本到染色体水平基因组的技术链条，最终获得总长约 51.04 Mb 的高质量参考基因组并组装为 35 条拟染色体，其中 25 条达到端粒到端粒（T2T）完整组装（HiFi 回贴率 99.99%、BUSCO 完整度超 99%），共预测出 10,172 个蛋白编码基因。比较基因组分析发现 515 个基因家族扩张，富集于宿主—病原互作、免疫逃逸等通路，为黄鱼锥体虫病的分子检测靶标筛选与精准防控提供了基础数据。 🔗 来源链接：福州晚报 — 福建科研团队破译大黄鱼锥体虫基因密码 Broad/MIT「细胞自报告」转录组测序登《Cell》：让活细胞主动释放 RNA，不杀细胞即可时序测序 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： MIT News / Broad Institute ｜ 公司： Broad Institute / MIT（Paul Blainey 团队） Broad 研究所与 MIT 团队在《Cell》发表一种被称为「细胞自报告」（cellular self-reporting）的新方法：工程化细胞表达逆转录病毒结构蛋白，将自身 RNA 包裹进病毒样颗粒（VLP）并主动分泌到培养基，研究者只需取样培养基即可分离并测序 RNA，无需杀死或损伤细胞即可反复获取同一细胞群的时序转录组[2]。相较依赖机械活检或裂解细胞的传统方法，该分子编码方案可在永生细胞、癌细胞系、干细胞、神经元及原代细胞中工作，并已在三维内皮细胞球状体与器官芯片（organ-on-chip）上验证，能捕捉短期扰动后的转录变化。该技术为观察同一细胞群随时间如何「出错」、药物如何影响细胞提供了新工具。 🔗 来源链接：MIT News — New method allows scientists to follow gene activity over time in the same cells 翌圣生物与华大智造达成战略合作，围绕纳米孔长读长测序平台与试剂盒开发 日期： 2026-09-02 ｜ 来源： 华安证券 / 翌圣生物 ｜ 公司： 翌圣生物 / 华大智造 翌圣生物（上海）与华大智造正式签署战略合作协议，围绕纳米孔测序平台与试剂盒开发，共同推动长读长测序相关产品及解决方案的开发与应用[3]。作为生命科学上游核心试剂供应商，翌圣生物在核苷酸、蛋白、细胞、类器官四大品类及 NGS、qPCR、核酸提取等方向形成完整体系；此次将结合华大智造在纳米孔测序平台（CycloneSEQ 全流程：G400-ER 超高通量测序仪、G100-ER 轻量化方案、CycloneFlow 生信平台）与产业生态的积累，加快长读长相关试剂产品的开发与应用。双方还就长读长全产品线与 CycloneSEQ 生态合作展开交流，进一步扩容国产长读长测序「朋友圈」。 🔗 来源链接：华安证券 — 长读长测序「朋友圈」再扩容！翌圣生物与华大智造达成战略合作 人类基因组计划 25 周年：测序成本降至数百元、游离 DNA 早筛灵敏度达 65.4% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 中国日报 ｜ 公司： 香港中文大学 / 北京大学 / 昌平实验室 人类基因组计划 25 周年会议上，中外科学家集中展示了基因组学最新进展[4]：中国科学院院士、香港中文大学校长卢煜明开创的基于血浆胎儿 DNA 的无创产前基因筛查全球检测量已逾 1 亿次，并拓展至鼻咽癌早筛（检出比例提升至 70% 以上）；昌平实验室黄岩谊团队通过原创芯片重置技术实现同一套测序耗材可重复使用 10 次以上，将单人全基因组测序成本从数百美元降至数百元人民币水平；曹云龙团队完成 1800 余对组织样本与 3000 余例游离 DNA 的全基因组甲基化分析，最新多癌种早筛方案在超 2 万份样本中验证，早期癌症灵敏度达 65.4%，并计划将发现一例早期癌症的成本降至约 5000 美元。会议为期两天，涵盖测序技术、单细胞多组学、肿瘤基因组学与 AI 等前沿方向。 🔗 来源链接：中国日报 — 人类基因组计划25周年：中外科学家共绘生物医药创新蓝图 Nicheformer 空间转录组基础模型亮相《Nature Methods》：1.1 亿细胞训练，把空间信息「迁移」回离体单细胞 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Nature Methods / Helmholtz Munich ｜ 公司： Helmholtz Munich / 慕尼黑工业大学（TUM） 赫尔姆霍兹慕尼黑研究中心与慕尼黑工业大学团队在《Nature Methods》发表首个大规模基础模型 Nicheformer，在超过 1.1 亿细胞的 SpatialCorpus-110M 数据集上训练，将单细胞分析与空间转录组学打通[5]。该模型的独特能力在于「迁移」——能把空间语境重新赋予此前被分离的细胞，拼合其在组织中的位置与邻域关系，在多项空间基准任务上持续优于现有方法。团队负责人 Fabian Theis 表示，这是迈向「虚拟细胞与组织模型」的第一步，未来可应用于肿瘤微环境解析、癌症、糖尿病与慢性炎症等复杂疾病研究。 🔗 来源链接：Nature Methods（via Solatatech）— Nicheformer: a foundation model for single-cell and spatial omics Illumina 被纳入标普 500 指数，9 月 21 日开盘前生效 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 财联社 ｜ 公司： Illumina（因美纳） 标普道琼斯指数公司于美股周五收盘后公布季度调整，将基因测序设备龙头 Illumina（因美纳）纳入标普 500 指数，成分股变动将于 9 月 21 日开盘前生效[6]。纳入标普 500 意味着 Illumina 将进入被动指数基金的强制配置范围，反映出测序行业头部公司在资本市场地位的进一步巩固，也折射出基因组学作为「底层生命科学工具」的长期价值正在获得更广泛的主流认可。 🔗 来源链接：财联社 — 美股收盘：基因测序设备龙头 Illumina 纳入标普 500 指数 🧪 基因与细胞治疗 （1） 上海本导基因 BD114 病毒样颗粒 CRISPR/Cas9 治疗 HPV-16 宫颈 HSIL 早期临床完成 日期： 2026-09 ｜ 来源： ClinicalTrials.gov ｜ 公司： 上海本导基因（Shanghai BDgene）/ 复旦妇产科医院 根据 ClinicalTrials.gov 登记（NCT07170254），上海本导基因开发的瞬时 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 BD114（病毒样颗粒，VLP）用于治疗 HPV-16 相关宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的开放标签、双臂早期临床已完成主要阶段[7]。该研究在复旦大学附属妇产科医院开展，以病灶内注射方式给予低/高剂量 BD114，随访 40 周评估安全性、药代动力学、组织学病变消退及 HPV-16 病毒清除。这是国产 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法在宫颈癌前病变领域的一次前沿探索，体现基因编辑从血液瘤/罕见病向常见病毒感染相关癌前病变延伸的趋势。 🔗 来源链接：ClinicalTrials.gov — NCT07170254: BD114 for HPV-16-Related Cervical HSIL 💊 药物研发 （2） 一品红痛风创新药 AR882 III 期达主要终点：24 周血尿酸达标率 86%，显著优于非布司他 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： 每日经济新闻 / 一品红公告 ｜ 公司： 一品红 一品红发布公告，其在研痛风创新药 AR882 国内 III 期临床试验取得顶线数据：75 mg 组治疗 24 周后血尿酸 <360 μmol/L 的有效率达 86.0%，显著优于非布司他 40 mg 组（P<0.001），达到预设主要疗效终点[8]。统计结果表明 AR882 在痛风伴高尿酸血症人群中表现出积极疗效与良好安全性：疗效持续时间可达 24 小时，且在清除体内尿酸的同时避免肾毒性，克服了部分传统降尿酸药物的缺点，为痛风患者提供了新的差异化治疗选择。 🔗 来源链接：每日经济新闻 — 一品红痛风创新药 AR882 Ⅲ期临床研究达到主要终点 翰森制药 B7-H3 ADC（HS-20093）治疗小细胞肺癌上市申请获 NMPA 受理 日期： 2026-09-02 ｜ 来源： 翰森制药 / 21财经 ｜ 公司： 翰森制药 翰森制药宣布，其自主研发的 B7-H3 靶向抗体药物偶联物（ADC）注射用 HS-20093（瑞康立伏妥塔单抗 / Risvutatug Rezetecan）用于既往含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）成人患者的上市许可申请获 NMPA 正式受理（受理号 CXSS2600134）[9]。该申请基于关键 III 期 ARTEMIS-008 研究——2026 年 7 月该研究已达总生存期（OS）主要终点，是全球首个在 III 期临床证实 B7-H3 ADC 带来显著 OS 获益的研究，完整数据将在 2026 年世界肺癌大会（WCLC）主席论坛作最新突破性摘要（LBA）报告。HS-20093 已在中美日欧获 12 项突破性疗法、孤儿药等监管认定，海外权益授予 GSK。 🔗 来源链接：翰森制药 — 注射用 HS-20093 治疗小细胞肺癌的上市许可申请获国家药监局正式受理 📋 监管获批 （3） 阿斯利康 Etcamah（camizestrant）获 FDA 加速批准，首个基于 ctDNA 指导的 HR+/HER2− 乳腺癌口服 SERD 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 华尔街日报 / Dow Jones ｜ 公司： AstraZeneca FDA 批准阿斯利康 Etcamah（camizestrant）联合 CDK4/6 抑制剂，用于芳香化酶抑制剂与 CDK4/6 抑制剂治疗后检出雌激素受体 1（ESR1）突变的 HR 阳性、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者[10]。FDA 同步批准了用于检测 ESR1 耐药突变的伴随诊断试剂。阿斯利康肿瘤血液业务部负责人 Dave Fredrickson 表示，该组合「开创了利用循环肿瘤 DNA（ctDNA）的乳腺癌治疗新路径，是该类型药物在 1 线治疗场景中的首个且唯一」。这是口服 SERD 与 ctDNA 伴随诊断协同获批的又一里程碑。 🔗 来源链接：华尔街日报（via Morningstar）— AstraZeneca Gets FDA Approval for Breast Cancer Treatment Utebzi 获 FDA 批准，成为美国首款口服碳青霉烯类抗生素（治疗复杂尿路感染） 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Pharmaceutical Executive ｜ 公司： FDA FDA 批准 Utebzi 用于口服治疗选择有限或无其他口服选择的成人复杂尿路感染（包括肾盂肾炎），成为美国首个且唯一获批的口服碳青霉烯类抗生素[11]。批准基于 III 期 Pivot-PO 试验（1690 名住院成人），显示口服 Utebzi 与静脉注射亚胺培南-西司他丁相比非劣效。该药填补了多重耐药复杂尿路感染患者此前需住院静脉输注碳青霉烯类或经 PICC 置管治疗的临床空白，让「口服替代静脉」成为可能。 🔗 来源链接：Pharmaceutical Executive — FDA Approves Utebzi and Capvaxive 武田 Mimrylo（rusfertide）获 FDA 批准，成为真性红细胞增多症首款疗法 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： RTTNews ｜ 公司： Takeda 武田（Takeda）的 Mimrylo（rusfertide） 获 FDA 批准，用于成人真性红细胞增多症（PV），成为该病首款获批疗法[12]。Mimrylo 模拟天然铁调节激素 hepcidin，通过限制铁的可用性减少过量红细胞生成，从而降低血栓与心血管并发症风险。批准得到 VERIFY 试验数据支持，武田正推进全球申报以扩大患者可及性。这一获批为 PV 患者带来了调控疾病根源、而非仅放血对症的新选择。 🔗 来源链接：RTTNews — Takeda's Mimrylo Secures FDA Approval for PCV 💰 投资并购 （3） Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera，加码小分子自免管线 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Pharmaceutical Executive ｜ 公司： Biogen / RayThera Biogen 达成最终协议，拟以最高 10 亿美元（首付款 + 以临床与监管里程碑为主的里程碑付款）收购总部位于圣迭戈的私营免疫学生物技术公司 RayThera[13]。RayThera 专注发现与开发针对免疫介导疾病的小分子疗法，管线包含多个抗炎小分子候选药，覆盖多种适应症，领先资产预计于 2026 年第三季度初进入 I 期临床。这是 Biogen 2026 年的第二笔收购，延续其向免疫学领域多元化拓展的战略。 🔗 来源链接：Pharmaceutical Executive — Biogen announces its second acquisition of 2026 (RayThera) Tarsus 完成收购 Alkeus，囊获 Stargardt 病口服药物 gildeuretinol（ALK-001） 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： BioSpace / GlobeNewswire ｜ 公司： Tarsus Pharmaceuticals / Alkeus Pharmaceuticals Tarsus Pharmaceuticals 宣布完成对私营视网膜疾病生物技术公司 Alkeus Pharmaceuticals 的收购，纳入 ALK-001（gildeuretinol acetate） 的全球权益[14]。ALK-001 是一款每日一次口服的在研小分子，通过减少毒性维生素 A 二聚体积累来靶向 Stargardt 病（一种可致盲的遗传性视网膜疾病，美国约有 8.6 万患者、且无 FDA 批准疗法）的潜在生物学根源，已获 FDA 突破性疗法、孤儿药、快速通道与罕见儿科疾病认定，正在全球 NORTHSTAR III 期试验中评估（顶线数据预计 2029 年）。 🔗 来源链接：BioSpace — Tarsus Pharmaceuticals Completes Acquisition of Alkeus Pharmaceuticals 先声药业三特异性抗体 SIM0660 授权罗氏：7500 万美元首付，总对价最高 15.3 亿美元 日期： 2026-09-01 ｜ 来源： 证券日报 / 先声药业公告 ｜ 公司： 先声药业（先声再明）/ 罗氏 先声药业旗下抗肿瘤创新药公司先声再明与罗氏就 CD79a/CD19/CD3 三特异性抗体 SIM0660 达成全球开发与商业化合作，罗氏获得该分子的全球独家开发、生产与商业化权益[15]。根据协议，先声药业有权收取 7500 万美元首付款及最高可达 14.55 亿美元的里程碑付款，潜在总对价最高达 15.3 亿美元，并可按未来净销售额收取最高双位数的分级特许权使用费。SIM0660 依托先声再明自有的 T 细胞衔接器（TCE）多特异性抗体平台开发，双 B 细胞靶点设计具同类首创价值，有望覆盖新诊断及复发/难治性 B 细胞淋巴瘤与 B 细胞介导自免疾病。至此先声药业已完成 6 项创新药对外授权，潜在总交易金额超 61 亿美元。 🔗 来源链接：证券日报 — 先声药业「牵手」罗氏，三特异抗体 SIM0660 达成全球开发合作 🔄 进展更新 （2） [进展更新] CTX310 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3 降脂 12 个月持久性数据出炉：最高剂量 LDL-C 降 52.5% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Medical Xpress / NEJM ｜ 公司： CRISPR Therapeutics / Cleveland Clinic 此前已于 9/1 报道 CTX310（靶向 ANGPTL3 的体内 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法）的早期 2 个月数据，本次最新进展为首次人体试验的 12 个月持久性随访结果，同步发表于《新英格兰医学杂志》并在 2026 欧洲心脏病学会（ESC）年会报告[16]。15 例难治性血脂异常患者接受单次输注后，最高剂量组（0.8 mg/kg）12 个月时 LDL-C 较基线降低 52.5%、甘油三酯降低 47.8%，ANGPTL3 平均降低 78.6%，一年随访未观察到治疗相关严重不良事件（一例患者在治疗后 179 天死亡，判定与治疗无关）。研究印证了「一次性敲低 ANGPTL3、长效降脂」的可行性，1b 期试验正以最高剂量开展中。 🔗 来源链接：Medical Xpress — CRISPR gene-editing therapy safely and continuously lowers cholesterol and triglycerides [进展更新] AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee，纳入长效 IL-13 单抗 zumilokibart 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： AllSci ｜ 公司： AbbVie / Apogee Therapeutics 此前已于 7/25 报道「艾伯维 109 亿美元收购 Apogee」的宣布，本次为收购正式完成：AbbVie 于 9 月 3 日以每股 135.11 美元现金完成对 Apogee Therapeutics 的收购，股权总价值约 109 亿美元[17]。核心资产 zumilokibart（APG777） 是一款半衰期延长的皮下抗 IL-13 单抗，用于中重度特应性皮炎，II 期 APEX 试验中约三分之二患者 16 周实现显著皮损清除，支持每季度或每半年给药（对比度普利尤单抗的每两周/每月），差异化优势在于给药间隔；III 期计划 2026 年下半年启动。该交易延续了 AbbVie 通过 Capstan（体内 CD19 CAR-T）、Nimble（口服多肽 IL-23R）等构建的结构化并购组合。 🔗 来源链接：AllSci — AbbVie closes USD 10.9b Apogee purchase for IL-13 zumilokibart 趋势点评 · 今日最热：从「读取」到「改造」，测序与基因编辑的边界正在双向渗透 今日两条主线并行：测序端在「读」的能力上持续突破成本与范式边界——人类基因组计划 25 周年宣告单人全基因组成本逼近「数百元人民币」量级，Broad/MIT 用病毒样颗粒把转录组测序从「一次性快照」推向「时序追踪」，Nicheformer 以 1.1 亿细胞基础模型打通单细胞与空间组学；基因编辑端在「改」的持久性与可及性上继续验证——CTX310 用 12 个月数据坐实「一次注射、长效降脂」，本导基因的 VLP 递送 CRISPR 把编辑触角伸向宫颈癌前病变。 值得注意的是，这两条线正在双向渗透：一方面，测序（尤其长读长、单细胞、空间组学、ctDNA 甲基化）正成为基因与细胞治疗从研发到上市后监测的「标配」，CTX310 等体内编辑产品因不存在回输前成品质控环节，其脱靶、整合位点、克隆组成与长期残留必须依赖纵向 NGS 监测来兜底；另一方面，基因编辑产物本身（sgRNA、mRNA、病毒载体）的质量控制，也越来越多地依赖直接 RNA 测序等精准「读取」手段。对 NextSeq 亦镁诺而言，NGS 安全性评估的差异化价值，正随「体内编辑 + 可读可测」时代的到来而进一步放大——疗效天花板被反复验证，安全地板则必须由量化监测共同垫高。 📚 资料来源 [1] 福州晚报 — 福建科研团队破译大黄鱼锥体虫基因密码 ｜ 大黄鱼锥体虫染色体水平无缺口全基因组组装（PacBio HiFi + Hi-C），25 条拟染色体达 T2T。 https://www.faas.cn/cms/html/fjsnykxy/2026-09-04/1619461475.html [2] MIT News — 活细胞自报告转录组测序（Cell） ｜ Broad/MIT 以病毒样颗粒实现不杀细胞的时序 RNA 测序，本文「细胞自报告」条目来源。 https://news.mit.edu/2026/new-method-allows-following-gene-activity-over-time-same-cells-0904 [3] 华安证券 — 翌圣生物与华大智造战略合作 ｜ 纳米孔长读长测序平台与试剂盒开发合作，本文「翌圣×华大智造」条目来源。 https://www.hazq.com/main/include/zxdetail.shtml?news_id=8396102 [4] 中国日报 — 人类基因组计划 25 周年 ｜ 卢煜明、黄岩谊、曹云龙详解测序成本下降与游离 DNA 早筛进展。 https://cn.chinadaily.com.cn/a/202609/04/WS6a9a6d85e4b09a165c788106.html [5] Nature Methods — Nicheformer 空间转录组基础模型 ｜ 1.1 亿细胞训练的细胞组织基础模型，本文「Nicheformer」条目来源。 https://solatatech.com/article/unveiling-the-secrets-of-cell-organization-a-new-ai-model/2835 [6] 财联社 — Illumina 纳入标普 500 ｜ 标普道琼斯季度调整将基因测序龙头 Illumina 纳入标普 500，9/21 生效。 https://so.html5.qq.com/page/real/search_news?docid=70000021_1906a9b471160252 [7] ClinicalTrials.gov — NCT07170254 ｜ 上海本导基因 BD114 VLP CRISPR/Cas9 治疗 HPV-16 宫颈 HSIL 早期临床。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07170254 [8] 每日经济新闻 — 一品红 AR882 痛风 III 期达标 ｜ AR882 24 周血尿酸达标率 86%，显著优于非布司他，本文「AR882」条目来源。 https://so.html5.qq.com/page/real/search_news?docid=70000021_3336a99fd5868452 [9] 翰森制药 — HS-20093 上市申请获 NMPA 受理 ｜ B7-H3 ADC 治疗小细胞肺癌上市申请受理，全球首个 III 期 OS 获益 B7-H3 ADC。 https://cn.hspharm.com/news/news-detail-513501.htm [10] 华尔街日报（via Morningstar）— Etcamah 获 FDA 加速批准 ｜ 阿斯利康 camizestrant 联合 CDK4/6 抑制剂治疗 ESR1 突变乳腺癌，ctDNA 伴随诊断同步获批。 https://www.morningstar.com/news/dow-jones/202609047250/astrazeneca-gets-fda-approval-for-breast-cancer-treatment [11] Pharmaceutical Executive — Utebzi 获 FDA 批准 ｜ 美国首款口服碳青霉烯类抗生素，用于复杂尿路感染。 https://www.pharmexec.com/view/daily-fda-approves-utebzi-capvaxive [12] RTTNews — 武田 Mimrylo（rusfertide）获 FDA 批准 ｜ 真性红细胞增多症首款获批疗法，模拟 hepcidin 调节铁代谢。 https://www.rttnews.com/3688627/weekly-buzz-ions-mist-biib-azn-win-nods-tcrx-nvs-cut-jobs-ovid-vir-data-regn-pasg-deals.aspx [13] Pharmaceutical Executive — Biogen 收购 RayThera ｜ Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera。 https://www.pharmexec.com/view/daily-fda-approves-utebzi-capvaxive [14] BioSpace — Tarsus 完成收购 Alkeus ｜ 囊获 Stargardt 病口服药 gildeuretinol（ALK-001），NORTHSTAR III 期进行中。 https://www.biospace.com/press-releases/tarsus-pharmaceuticals-completes-acquisition-of-alkeus-pharmaceuticals-expanding-leadership-in-eye-care [15] 证券日报 — 先声药业 SIM0660 授权罗氏 ｜ CD79a/CD19/CD3 三特异性抗体，首付 7500 万美元、总对价最高 15.3 亿美元。 https://www.toutiao.com/article/7680865803511628298/ [16] Medical Xpress — CTX310 CRISPR 降脂 12 个月数据 ｜ CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3 的首次人体试验 12 个月持久性数据（NEJM + ESC 2026）。 https://medicalxpress.com/news/2026-09-crispr-gene-therapy-safely-lowers.html [17] AllSci — AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee ｜ 纳入长效 IL-13 单抗 zumilokibart，差异化给药间隔为季度/半年。 https://allsci.com/news/pharma/abbvie-apogee-acquisition-acquires-for-usd-109b 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。