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免疫细胞疗法9篇 免疫细胞疗法#01 · 摘录时间06-11 08:00MC|华西医院等科研单位综述整合生物标志物赋能CAR-T细胞疗法的精准导航路径 四川大学华西医院的牛挺主任医师和赵艾琳副教授团队在《Molecular Cancer》上发表了关于CAR-T细胞疗法的综述，提出了整合生物标志物以实现CAR-T疗法精准导航的策略。综述系统整合了影响CAR-T疗效与安全性的生物标志物，并从治疗流程和生物学来源两个维度进行归纳，分析了不同标志物的潜在应用场景，并讨论了新兴技术平台对未来标志物研究的新要求。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间06-11 09:36北恒生物双靶点CD19/BCMA异体CAR-T疗法IND获FDA批准 北恒生物的双靶点CD19/BCMA异体CAR-T疗法CTA313获得FDA批准IND，标志着公司研发领域拓展至自身免疫疾病领域。CTA313使用北恒生物专有技术，旨在治疗B细胞介导的自身免疫性疾病，已在中国开展IIT评估，覆盖多个适应症。此次FDA批准的1b期篮式临床研究将评估CTA313在多种B细胞介导的自身免疫疾病中的安全性、有效性及细胞药代动力学特征。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间06-11 09:36复星凯瑞获新一轮战略融资，深圳国资联手复健资本、鲲鹏资本加注CAR-T龙头 国内CAR-T细胞治疗领域领军企业复星凯瑞完成新一轮战略融资，由深业资本联合复健资本、坪山引导基金及鲲鹏资本共同完成。复星凯瑞主要负责CAR-T等创新细胞产品的研发、生产和商业化。核心产品奕凯达®已获批上市，是国内首款商业化CAR-T药品。公司还在拓展其他细胞治疗领域，与思比曼生物达成战略合作，获得AlloJoin在中国内地及港澳地区的独家商业化权益。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间06-11 09:54共同开发体内CAR-T！威斯津生物与美国上市药企Cartesian达成BD 威斯津生物与纳斯达克上市公司Cartesian达成战略合作与许可协议，共同开发基于mRNA和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的体内CAR-T及T细胞衔接器（TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病。Cartesian将获得威斯津生物靶向LNP平台在合作项目中的使用权，双方将结合各自技术优势，共同开发新一代体内细胞治疗产品。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#05 · 摘录时间06-11 11:04上海细胞治疗集团与复星健康战略合作，共建白泽计划产学研医共同体 2026年6月9日，上海细胞治疗集团与复星健康科技（集团）有限公司在上海细胞治疗集团秦皇岛北戴河新区医院举行了战略合作签约仪式。双方将共建白泽计划产学研医共同体，共同推动细胞治疗行业规范化高质量发展。十余年前，细胞治疗技术在血液系统肿瘤领域实现颠覆性突破，以CAR-T为代表的创新疗法显著提升了难治、复发型患者的生存率。当前，国家已将细胞科技明确列为战略新兴产业与未来产业重点发展方向，行业监管与发展体系日趋完善。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#06 · 摘录时间06-11 11:46国产 CAR-T 领跑全球自免赛道！合源生物申报新适应症 合源生物科技股份有限公司申报的HY001N细胞注射液新药临床试验申请（IND）正式获得受理，受理号为CXSL2600628，药品类型为治疗用生物制品1类新药。这是继2025年10月该产品首次申报自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症并于同年12月获得默示许可后，合源生物在自身免疫性疾病领域的又一重要进展。HY001N细胞注射液是基于合源生物创新型快速制备NexT技术平台开发的首个产品，也是该平台首款进入临床阶段的自免领域CAR-T疗法。与传统自体CAR-T技术相比，NexT平台具有生产周期大幅缩短、患者等待时间减半、产品质量更优等优势。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#07 · 摘录时间06-11 17:00迈向 in vivo CAR-T疗法的成功之路：比较病毒载体和非病毒载体 嵌合抗原受体（CAR）细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中已展现出显著疗效，但更广泛的应用受限于毒性、对实体瘤疗效降低以及体外生产的高成本和复杂性。体内CAR-T疗法应运而生，旨在患者体内生成功能性CAR-T细胞，目前已有多个平台进入早期临床试验。该方法无需依赖患者来源的起始材料，降低了生产失败率，并有望以更低的成本实现即用型产品。体内CAR-T疗法开发的关键在于选择合适的基因递送平台，包括病毒载体和非病毒载体，如脂质纳米颗粒（LNP）和聚合物复合物。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#08 · 摘录时间06-11 17:40威斯津生物与Cartesian Therapeutics达成战略合作，共同开发体内CAR-T及TCE疗法治疗自身免疫疾病 威斯津生物医药科技有限公司（WestGene Biopharma）与纳斯达克上市公司Cartesian Therapeutics, Inc.宣布达成战略合作与许可协议，共同开发基于mRNA和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的体内CAR-T（in vivo CAR-T）及T细胞衔接器（T Cell Engager, TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病。根据协议，Cartesian将获得威斯津生物靶向LNP（tLNP）平台在合作项目中的使用权，双方将结合Cartesian经过临床验证的CAR和TCE资产与威斯津生物自主研发的经过临床验证的mRNA及靶向递送技术，共同开发新一代体内细胞治疗产品。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#09 · 摘录时间06-11 21:27NK细胞，如何阻断慢性炎症 慢性炎症是多种疾病如衰老、自身免疫病、代谢病和肝肾纤维化的共同诱因。NK细胞，作为人体固有免疫系统的核心，具有杀伤清理和免疫调节的双重能力，能够阻断慢性炎症的持续攻击，重塑免疫平衡。NK细胞通过识别-调控-清除的闭环能力，负向管控过激免疫反应，阻断炎症的持续放大，从而成为调控慢性炎症的内源核心力量。 阅读原文 → 干细胞与再生医学3篇 干细胞与再生医学#10 · 摘录时间06-11 08:40效果亮眼！2149 例临床证明：CIK细胞疗法显著降低胃癌死亡与复发风险 昆明医科大学第三附属医院等国内医疗团队在《肿瘤学前沿》发表系统综述与荟萃分析研究，证实CIK细胞疗法联合传统化疗能显著提升胃癌患者治疗效果、延长生存时间，且治疗安全性优异。该研究为胃癌患者提供了新的治疗选择，有望改善长期生存情况。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#11 · 摘录时间06-11 17:00Carbohydrate Polymers｜王红兵团队：制黄精多糖PSP-1-1的结构解析与抗衰老新机制 上海市东方医院（同济大学附属东方医院）干细胞基地再生医学研究所/同济大学生命科学与技术学院王红兵教授课题组在Carbohydrate Polymers发表的研究系统揭示了经“九蒸九晒”炮制后的黄精来源低分子量多糖PSP-1-1在结构特征、抗衰老活性及肠道菌群调节方面的多重功能。黄精在我国药用历史悠久，被誉为“长寿草”，在抗衰老方面具有重要价值。研究团队综合运用多种技术手段，对制黄精中分离得到的低分子量多糖PSP-1-1进行了系统性结构解析与抗衰老机制研究。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#12 · 摘录时间06-11 17:27BIOSENS BIOELECTRON｜香港理工大学杨莫讲座：整合DNA步行器与CRISPR‑Cas13a的数字液滴微流控，实现单外泌体表面蛋白与miRNA同步检测 香港理工大学杨莫讲座教授团队在Biosensors and Bioelectronics杂志上发表题为“Digital droplet microfluidics in...”的研究论文，报道了一种整合DNA步行器与CRISPR-Cas13a的数字液滴微流控技术，实现单外泌体表面蛋白与miRNA同步检测。该技术有望显著提高液体活检在来源确认、分型判读、异质性解析上的信息密度，为肿瘤液体活检提供新的检测手段。 阅读原文 → 基因治疗与编辑9篇 基因治疗与编辑#13 · 摘录时间06-11 07:30华西医院论著见刊NEJM：基因治疗遗传性眼病 《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了四川大学华西医院关于基因疗法治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的研究。这项由陆方教授、杨阳研究员、魏于全院士以及张康教授共同完成的研究，通过单次视网膜下注射携带人RS1基因的AAV8载体，使得12名儿童患者的平均最佳矫正视力提高了10.8个ETDRS字母。这项早期临床研究不仅为XLRS的治疗提供了新策略，也展示了基因治疗在遗传性眼病中的潜力。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#14 · 摘录时间06-11 08:31总投资约20亿元！凯莱英CDMO新项目正式开工 凯莱英医药集团的化学大分子创新药CDMO研发及生产一体化项目在天津经开区西区核酸医药产业园正式开工，总投资约20亿元。项目将重点布局多肽、寡核苷酸等生物医药前沿创新领域，打造专业化、一体化的创新药CDMO研发生产基地，进一步提升天津经开区生物医药产业的核心竞争力。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#15 · 摘录时间06-11 10:31和元生物2026年度「投资者开放日」| 大力推进“1+N” 多中心布局策略，构建CGT疗法临床转化的全链条路径 和元生物（股票代码：688238）于2026年6月10日在上海临港和元智造精准医疗产业基地举办了2026年度首场投资者开放日。此次活动以“聚势兴和，元启致远”为主题，深入探讨了细胞与基因治疗（CGT）产业链在政策驱动下的长期成长空间与价值机遇。随着“818号令”与“828号令”的实施，中国CGT产业迎来了合规驱动的黄金发展期，构建起“医疗技术+药品”双轨监管体系。和元生物作为科创板专注CGT领域的上市公司，通过全链条技术闭环与前瞻性产能布局，致力于解决行业转化痛点，实现自身价值的持续跃升。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#16 · 摘录时间06-11 11:31NEJM：四川大学华西医院陆方/杨阳/魏于全团队开发AAV基因疗法，治疗遗传性眼病 2026年6月10日，四川大学华西医院陆方、杨阳、魏于全团队在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表了题为“Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis”的研究论文。该研究纳入了12名X-连锁视网膜劈裂症儿童患者，单次视网膜下注射携带编码人RS1基因互补DNA的AAV8载体（scAAV8-hRS1），初步结果显示，该AAV基因疗法治疗X-连锁视网膜劈裂症具有良好的安全性和有效性。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#17 · 摘录时间06-11 16:30Nature | 让癌细胞“读到自己的突变”后自毁：CRISPR 还能这样杀肿瘤？ 加州大学伯克利分校Jennifer A. Doudna团队在Nature在线发表的研究论文提出了一种颠覆性的癌症治疗策略：不再试图修复突变的蛋白，而是直接杀死表达突变蛋白的细胞。这项新策略的核心是一个名为CRISPR-Cas12a2的分子机器，Cas12a2本身是一种RNA引导的核酸酶，在细菌中通过识别外源RNA并降解细胞内DNA来阻止病毒传播。研究团队改造这种“识别特定RNA就发动攻击”的特性，将其作为一种精准的细胞杀伤工具，为癌症治疗提供了新的可能性。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#18 · 摘录时间06-11 17:05Nat Biotech | 樊荣、陈斯迪团队开发Perturb-DBiT：首次实现空间CRISPR筛选下的全景式RNA解析 耶鲁大学樊荣和陈斯迪团队在Nature Biotechnology发表研究论文，报道了一种全新的空间功能基因组学技术Perturb-DBiT。该技术首次实现了在完整组织环境中同时解析CRISPR遗传扰动及其对应的全景式总RNA响应，为研究基因功能及其在肿瘤组织中的作用机制提供了全新工具。Perturb-DBiT最早于2024年以预印本形式发表于bioRxiv，并于2025年进一步更新，受到空间生物学和功能基因组学领域的广泛关注。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#19 · 摘录时间06-11 17:20拜耳、强生集体押注！这家公司用微气泡技术破局基因治疗递送难题，有望拓展慢病治疗 美国旧金山的生物技术公司SonoThera凭借超声介导的基因递送技术，在基因治疗领域提供了新的解题思路。该公司近日完成了1.25亿美元超额认购轮融资，由Vida Ventures领投，拜耳、强生等跨国药企旗下投资机构共同参投。资金将用于推动SonoThera两大核心项目DMD和ADPKD进入临床开发阶段，其中DMD项目预计2027年启动人体试验。SonoThera的技术有望为基因治疗领域带来突破。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#20 · 摘录时间06-11 17:49NBT新文上线 | 樊荣团队开发Perturb-DBiT：在体内实现空间CRISPR筛选与全RNA组学解析，揭示复杂组织中的基因调控全景 研究背景 CRISPR技术极大推动了功能基因组学的发展，使研究者能够系统性扰动基因并解析其对细胞状态与表型的影响。从群体筛选到单细胞CRISPR测序，已可在单细胞水平建立基因扰动与转录响应的关联。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#21 · 摘录时间06-12 07:20全球首例！AAV 基因疗法递送至 8 个月婴儿脑内 以色列和美国科学家开发了一种新型AAV基因疗法，成功将健康基因递送到一名8个月大婴儿的脑内，以治疗严重的遗传性癫痫。这一进展标志着罕见神经系统疾病向精准基因治疗迈出了重要一步，为患者提供了新的治疗希望。 阅读原文 → 产业动向与监管风向10篇 产业动向与监管风向#22 · 摘录时间06-11 07:30低甲基化突变 ssDNA：MPN潜在治疗新靶点 一项新研究揭示了JAK2V617F单链DNA在骨髓增殖性肿瘤（MPN）中的作用，表明其能够调节外泌体复合物的活性和DNA感应途径。这项发表在《Molecular Therapy — Nucleic Acids》上的研究由Esra Nur Demirtaş, Ipek Naz Kadioglu, 和 Selçuk Sözer共同完成，为MPN的潜在治疗提供了新的靶点。研究中提到的m6A RNA甲基化片段富集试剂盒(qPCR版)等产品，为表观遗传学研究提供了工具，有助于进一步探索DNA甲基化在疾病中的作用。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#23 · 摘录时间06-11 07:46全球首例人体试验！让细胞“返老还童” 全球首例人体试验中，科学家们尝试通过激活3种基因使衰老细胞恢复年轻状态，以治疗可能导致失明的青光眼。这项由美国公司Life Biosciences主导的试验，旨在通过部分重编程技术恢复衰老细胞的生理特性。尽管动物实验已证实部分重编程的安全性，但科学家们仍担心该技术可能导致细胞癌变。这项试验的首要目标是验证技术的安全性，其结果将对细胞重编程技术的未来应用具有重要意义。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#24 · 摘录时间06-11 10:54mRNA 药物注册申报流程核心分析技术与典型案例分析 mRNA技术因其研发周期短、靶点适配性广、成药潜力突出等优势，正引领生物医药创新的突破性发展。mRNA技术的应用已广泛覆盖肿瘤治疗、传染性疾病防控、罕见病攻克、细胞治疗等多个前沿赛道。然而，mRNA药物分子结构特殊、生产链条复杂，其全链条质量控制、分析技术体系构建、注册申报合规性是决定药物研发成败与产业化落地的核心。当前国内外mRNA药物监管指南持续更新完善，分析与质控相关问题始终是注册申报中的高频发补项，如何构建科学、合规、全面的mRNA药物分析技术体系是行业面临的挑战。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#25 · 摘录时间06-11 11:14干细胞衍生物治疗脑出血恢复期Ⅱ期临床试验启动，计划招募25人 2026年6月8日，中国临床试验注册中心公示了一项重要临床试验信息，由华中科技大学同济医学院附属同济医院牵头开展的注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物ALT001治疗脑出血恢复期患者的II期临床试验完成预注册。该研究聚焦脑出血恢复期神经功能修复难题，依托创新干细胞衍生药物开展干预性研究，为脑出血后遗症临床治疗探索全新方向。脑出血占所有脑卒中的20%-30%，死亡率可达40%，超过半数的幸存者会遗留不同程度的神经功能障碍。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#26 · 摘录时间06-11 14:00ASCO年会数据分析丨四大前沿赛道重构肿瘤药物研发应用格局 2026年ASCO年会的临床试验结果表明，全球肿瘤治疗格局正在经历重大变革。PD-1单抗的主导地位正在结束，而抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、PROTAC技术和细胞疗法等四大前沿技术正在形成新的治疗格局。ADC已成为实体瘤治疗的主流，双抗开启了免疫治疗2.0时代，PROTAC技术实现了商业化突破，而TIL细胞疗法则打破了实体瘤治疗的瓶颈。这些技术的发展标志着肿瘤药物研发已从资本驱动的粗放扩张阶段，进入以技术创新和临床价值为导向的高质量研发阶段。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#27 · 摘录时间06-11 17:03120亿美元押中！诺华AOC临床告捷 诺华公司宣布其在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法del-brax在I/II期FORTITUDE临床试验中取得积极结果，成功达到主要终点与关键次要终点。FORTITUDE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入90例FSHD患者。研究设置三个剂量递增队列，主要终点为评估KHDC1L血浆浓度的变化情况，次要终点聚焦于肌酸激酶（CK）的变化。del-brax已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，有望为FSHD患者带来新的治疗选择。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#28 · 摘录时间06-11 21:36同济医院牵头干细胞衍生物II期临床：探索脑出血恢复期神经功能修复，计划招募50人 同济医院牵头的II期临床研究探索了干细胞衍生物ALT001在脑出血恢复期神经功能修复中的安全性和有效性。脑出血是脑卒中的一种类型，急性期后患者可能面临多种神经功能障碍。该研究计划招募50名脑出血恢复期患者，标志着干细胞研究从活细胞输注向干细胞衍生物和无细胞治疗的探索。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#29 · 摘录时间06-12 05:00大会议题 | Janet Woodcock主持，Peter Marks领衔，中美欧日加意监管专家齐聚上海！ 第三届Hope for Rare Science Conference（HRSC）将聚焦“先进疗法的监管创新”，邀请全球监管专家探讨如何平衡创新与安全、利用真实世界证据支持监管决策以及加强国际监管协作。会议将讨论生物医学新技术临床研究和临床转化应用的新挑战，以及如何为罕见病患者提供制度保障和治愈希望。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#30· 摘录时间06-12 07:08Nature：下一个肿瘤免疫黄金赛道——空间生态型 Nature上发表的文章提出了肿瘤免疫微环境的新概念——空间生态型，强调肿瘤免疫研究已从“数细胞”时代进入“看生态”的时代。文章通过整合多组学数据，提供了肿瘤空间免疫生态研究的新视角，为肿瘤免疫治疗提供了新的研究方向。 阅读原文 → 产业动向与监管风向#31 · 摘录时间06-12 07:20CGT产学研协同创新交流会圆满落幕，共性公共服务平台正式揭牌启航 由赛桥生物主办的“聚力光明・智链全球——细胞与基因治疗产学研协同创新与全球化发展交流会”在深圳光明区成功举办。会议聚焦CGT临床转化、工艺产业化、中欧跨境合作等议题，旨在构建高水平的国际交流合作平台，推动CGT产业的商业化与全球化发展。 阅读原文 →

6月9日，江北新区南京生物医药谷园区企业北恒生物宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准公司针对CTA313的新药临床试验申请(IND)。CTA313是一款双靶向CD19/BCMA的异体CAR-T细胞疗法，旨在治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。这一重要里程碑标志着北恒生物研发领域正式战略性拓展至自身免疫疾病领域。 此次FDA批准的1b期篮式临床研究设计 (basket design) 将评估CTA313在多种B细胞介导的自身免疫疾病中的安全性、有效性及细胞药代动力学特征，适应症包括系统性红斑狼疮 (SLE) 、进展型多发性硬化症 (pMS) 和自身免疫性脑炎 (AE) 。该篮式研究设计有助于高效探索CTA313在多个适应症中的可行性，同时保持灵活性，以便将具备积极信号的适应症推进至II 期临床开发。 北恒生物首席医学官Jan Davidson-Moncada, MD, PhD表示： “此次FDA批准不仅验证 CTA313作为治疗候选产品的潜力，也体现了ANSWER™平台技术的广泛适用性。异体CAR-T疗法最令人期待的优势之一，在于CTA313可提前完成生产并实现即用型供应。 我们的‘现货型’治疗模式意味着符合条件的患者有望更快接受治疗，避免因等待制备而造成的延误——对于病情快速进展的患者而言，这一点可能至关重要。同时，该疗法也可免除患者接受单采的需求，从而减轻治疗负担。此次批准使我们向着让更多患者可及细胞治疗的目标又迈进了一步。” 北恒生物与FDA保持着持续且积极的沟通。此前，公司CD7靶向疗法CTD402已于2025年2月获得IND批准，并于2026年1月获得孤儿药资格认定，目前正在开展注册临床研究，用于治疗T细胞恶性血液肿瘤。本次CTA313的IND批准再次体现了监管机构对北恒生物“现货型”CAR-T治疗策略的关注与认可。 CTA313 CTA313是一款处于临床研究阶段的双靶点CD19/BCMA异体CAR-T细胞疗法，来源于健康供者的PBMC，旨在治疗由B细胞介导的自身免疫性疾病。该产品使用了北恒生物专有的ANSWER™抑制性配体及基因编辑技术，以增强其抵抗宿主免疫排斥的能力，从而提升治疗持久性。 CTA313可提前生产并储存，一次生产可用于多名患者治疗，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供“现货型”治疗解决方案。CTA313 已在中国开展的研究者发起的试验（IIT）中进行评估，覆盖多个自身免疫相关适应症，包括肾脏、风湿、内分泌、消化、血液等疾病领域。 北恒生物 北恒生物（Imviva Biotech）是一家临床阶段生物技术公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者开发创新型异体CAR-T细胞疗法。公司专有平台融合先进细胞工程技术，旨在打造现货型细胞免疫治疗产品。北恒生物的研发管线涵盖肿瘤和自身免疫疾病两大领域。 来源 | 北恒生物 编辑 | 石丽莹 校对 | 陶禹歌 审核 | 刘迪 钱钰玲