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系统性红斑狼疮 最容易被名字耽误。听起来像皮肤病， 实际上它是一种 可以累及肾脏、血液、神经、肺、心脏的多器官自身免疫病 真正决定长期结局的，往往不是脸上的红斑，而是肾脏有没有被卷进去。 它也不只是"少见病"。 我国患者人数超过 100 万；男女患病比约 1:8.9，18–35 岁患者占 43.7%， 育龄期女性是绝对高发群体。 近年随着诊疗水平提升，5 年生存率已明显改善， 但长期生存仍受到器官损伤、感染和心血管风险的影响， 远期预后仍有改善空间 这也是这几年治疗目标从"把症状压住"转向"减少激素、保护器官"的原因。 过去几年治疗思路也变了：从"把症状压住"转向"追求临床缓解、尽量减少激素"。 路线多了，问题也跟着来： 到底该走哪条？ 我们按 2026 年国内可及的实际情况，把 5 条路和各自的数据一次整理清楚。 先认识一下这个病 SLE 是慢性自身免疫病，免疫系统把自身的细胞核成分当成外来物攻击，形成免疫复合物沉积在器官里，引起炎症和组织损伤。病程特点是反复发作与缓解交替，很难一次治好了事。 它最常累及的地方：皮肤黏膜、关节、肾脏（狼疮性肾炎）、血液系统（贫血、白细胞与血小板减少）、神经系统、肺和心脏。疾病活动度通常用 SLEDAI 评分衡量，器官损伤程度用 BILAG 评估。 目前国内一个现实是： 部分研究显示，国内糖皮质激素的使用比例仍较高，临床缓解率与欧美报道的水平也存在差距。 这组差距，正是这几年国内指南反复强调"减少激素依赖、提高达标率"的原因。 （不同队列、不同年份的统计口径差异较大，具体比例不宜直接横向比较。） 首诊应该去风湿免疫科，涉及肾脏受累时需要风湿免疫科与肾内科共同管理。 需要警惕的 6 个信号： ① 面部蝶形红斑或光敏感（日晒后皮疹加重）； ② 反复口腔溃疡、脱发； ③ 不明原因的关节痛、关节肿； ④ 泡沫尿、尿检异常或血压升高； ⑤ 不明原因发热、乏力，血常规出现白细胞/血小板/血红蛋白下降； ⑥ 反复流产或血栓事件。 以上任何一条反复出现，都建议到风湿免疫科查抗核抗体（ANA）、抗 dsDNA 抗体、补体 C3/C4 和尿常规。 SLE 5 条治疗路线全对比 说明：表中"应答率"指临床研究中达到方案预设改善标准的患者占比，用于衡量疾病活动度控制情况，不是治愈率；不同研究的入组人群与评估标准不同，数字之间不宜直接横向比较。各药适应症与报销状态以国家药监局、医保部门最新公告为准。路线代表方案作用层面疗效参考状态 ① 羟氯喹＋激素 羟氯喹；泼尼松等糖皮质激素 基础免疫调节＋快速抗炎 羟氯喹可降低复发风险；激素用于急性期诱导 已上市·几乎所有患者的基础 ② 免疫抑制剂 吗替麦考酚酯、环磷酰胺、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、他克莫司 抑制异常免疫增殖，帮助激素减量 狼疮肾炎等重症的标准联合方案 已上市·重症核心 ③ 生物制剂 泰它西普、贝利尤单抗；阿伏利尤单抗（国内审评中） 靶向 B 细胞通路／I 型干扰素通路 泰它西普 52 周 SRI-4 应答率 82.6%（vs 安慰剂 38.1%） 已上市·近年最大进展 ④ CAR-T CD19 CAR-T、CD19/BCMA 双靶 CAR-T 清除致病 B 细胞，免疫重置 小样本研究中出现停药后持续缓解 试验性·仅限难治性患者 ⑤ 干细胞（UC-MSC） 脐带间充质干细胞，静脉输注 免疫调节＋组织修复 见下文公开研究数据 临床研究／乐城转化应用 ① 羟氯喹＋激素：几乎所有患者都在走的第一步 羟氯喹是 SLE 治疗的基石药物， 也是少数被证实能降低复发风险的药物之一。 它价格便宜、已进医保，主要作用是调节免疫、控制皮疹和关节症状，并降低血栓风险。国内维持治疗中羟氯喹的年费用约 4800 元 。长期使用需要定期做眼底检查，这是常规但不是可省略的一项。 糖皮质激素是急性期的"救火队员"：病情活动时足量使用，快速压制炎症，剂量通常按体重计算，稳定后逐步减量。 而 2026 年最值得说清的一点变化是激素的定位： 它正在从"长期维持用药"转为"急性期诱导过渡用药"。 2023 年 EULAR 指南已建议把泼尼松龙维持剂量降到每日不超过 5mg，并强调尽可能缩短疗程。 之所以反复强调减量，是因为长期大剂量激素带来的骨质疏松、感染、血糖血压问题，本身就是器官损伤的一部分。 ② 免疫抑制剂：帮激素"往下减"的那一类药 当单用激素控制不住，或者为了帮激素减量，医生会联合免疫抑制剂。常用的是这几种： 吗替麦考酚酯： 狼疮肾炎常用，疗效与环磷酰胺相当，副作用相对更少，尤其适合育龄女性。 环磷酰胺： 传统经典，用于重症器官受累，通常按月静脉冲击，需注意生殖毒性与感染风险。 硫唑嘌呤： 多用于维持缓解。 甲氨蝶呤： 适合皮肤和关节症状为主的患者。 他克莫司： 部分肾炎方案中会用到。 这类药的关键在监测：用期间需要定期查血常规、肝肾功能，警惕骨髓抑制和感染。它们的作用不是"根治"，而是把疾病压到低活动度、同时把激素用量降下来。 有一点必须提醒：这些药多数不能自行停。病情稳定后突然停药，复发风险很高，而且复发往往比初次发作更难控制。 ③ 生物制剂：这几年最大的变化在这里 SLE 前几十年几乎没有专属的靶向药， 所有治疗都靠"广谱免疫抑制"。生物制剂改变了这一点。 泰它西普（中国原研，双靶点）： 同时作用于 BLyS 和 APRIL 两条 B 细胞通路。 按荣昌生物公开的 III 期数据，治疗 52 周 SRI-4 应答率 82.6%（安慰剂组 38.1%），平均 SELENA-SLEDAI 评分下降 4.95 分，44.9% 的患者实现激素减量（减至 ≤7.5mg/天或较基线减少 ≥25%）； 伴蛋白尿的患者中 71.8% 实现有临床意义的肾脏相关改善。2021 年经优先审评附条件批准上市，2023 年转为完全批准； 2026 年 7 月被纳入《国家基本药物目录（2026 年版）》，同年 9 月 1 日起实施——它在基层医院的配备和使用会更方便。 贝利尤单抗： 全球首个获批治疗 SLE 的生物制剂，已纳入国家医保乙类目录， 2026 年可通过"双通道"政策在医院或定点药店购药享受同等报销。 医保支付范围覆盖成人 SLE、儿童 SLE，以及成人狼疮性肾炎的诱导期与维持期治疗。 阿伏利尤单抗（Anifrolumab）： 靶向 I 型干扰素通路，对皮肤黏膜和血液系统受累效果明显，已在全球 70 多个国家获批，累计超过 4 万名患者使用，中国的注册审评工作仍在进行中——也就是说，国内目前还不能常规开到。 这一类的共同问题也清楚： 需要长期规律用药，停药后复发风险明确；费用虽有医保覆盖，但个体自付部分仍需评估。它们的价值在于让激素能真正减下来，而不是让患者停掉全部药物。 ④ CAR-T：2026 年集中出数据的方向，需要冷静看 CAR-T 治疗 SLE 的逻辑和前几条路不同： 不是压制免疫，而是把制造致病抗体的 B 细胞清除掉，再让免疫系统重新长出一套不那么"自我攻击"的 B 细胞。 这套思路被称为"免疫重置"，也是它可能实现"一次治疗、长期停药"的原因。 2026 年确实密集出了数据，几个可以查证的： 北恒生物 CTA313（双靶向 CD19/BCMA 异体 CAR-T，即"现货型"）： 2026 年 6 月在美国基因与细胞治疗学会年会上公布的研究者发起试验数据（会议公布口径，尚未见正式论文），28 例可评估的狼疮／狼疮肾炎患者，中位随访 6 个月——100% 达到 SRI-4 应答，50% 达到 DORIS 缓解；在非肾脏受累的亚组中，80% 达到 DORIS 缓解，其中 90% 实现无免疫抑制剂缓解。 药明巨诺瑞基奥仑赛（国内首个获批开展 SLE 临床研究的商业化 CAR-T）： 2026 年 6 月在欧洲风湿病学年会上公布的Ⅰ 期结果（会议公布口径，尚待正式发表），12 例全部有肾脏受累的难治性患者——100% 达到 SRI-4 复合终点，50% 达到低疾病活动状态，25% 符合 DORIS 缓解标准；92% 出现 1 级细胞因子释放综合征，经处理中位 5.6 天缓解。 《自然·医学》CASTLE 篮子试验（Nature Medicine，2026 年 1 月 7 日在线发表，DOI 10.1038/s41591-025-04185-6）： 这是一项 1/2a 期篮子试验，共入组 24 例难治性自身免疫病患者（系统性红斑狼疮 10 例、系统性硬化症 9 例、炎性肌病 5 例）。 10 例狼疮患者接受单次 CD19 CAR-T（Zorpo-cel）后，9 例达到 DORIS 缓解，SLEDAI 评分从中位 12.5 分降至 0 分，抗 dsDNA 抗体在 6 个月内转阴； 24 周观察期内，所有患者均未使用糖皮质激素及其他免疫抑制剂。该研究未出现 2 级以上细胞因子释放综合征与 ICANS。 但这一条路的限制，比上面三条都更硬： · 样本量小、随访短：上面前两组分别只有 28 例和 12 例，随访 6 个月和更长一些，都是早期研究； · 整体仍处早期阶段：有综述统计，自身免疫病 CAR-T 试验中 64.29% 仍为 I 期，进入 II 期的仅 7.14%，大规模随机对照的硬终点证据还没出来； · 安全性不是"没有代价"：细胞因子释放综合征发生率约 87%（多数为 1–2 级），还需要清淋预处理，存在感染风险和 B 细胞耗竭后免疫球蛋白下降的问题，不是门诊开药那么简单； · 不是所有人有效：部分患者反应不佳；费用与可及性也是现实问题。 所以现阶段 CAR-T 在 SLE 里的定位很清楚：试验性治疗，主要面向常规方案控制不住的难治性患者，且需在具备资质的研究中心、以临床试验的方式开展。它正在从"个案"走向"更多患者可参与"，但还不到可以当作常规选项的阶段。 ⑤ 干细胞：已经在积累数据的免疫调节方向 间充质干细胞治 SLE 的思路和 CAR-T 相反： 不清除细胞，而是把失衡的免疫网络往回调。 脐带间充质干细胞（UC-MSC）通过旁分泌作用影响 T 细胞、B 细胞和树突状细胞，抑制促炎因子、提升调节性 T 细胞比例，主要方向是纠正免疫失衡、诱导免疫耐受、修复组织、改善器官功能； 同时它的免疫原性低，使用时不需要严格配型，也不需要预处理和强化免疫抑制。 这个方向在国内的临床证据积累比 CAR-T 更早。可以查到几组公开数据： 一项 4 家中心、40 例活动性难治性 SLE 的多中心研究（《Arthritis Research & Therapy》2014）： 2 次 UC-MSC 静脉输注、间隔一周、按体重 1×10⁶ 个细胞/kg，随访 12 个月——总体生存率 92.5%，临床反应率 60%；SLEDAI 与 BILAG 评分显著下降，血清白蛋白与补体 C3 升高，24 小时尿蛋白、血清肌酐、尿素氮下降； 移植后 9 个月与 12 个月复发率分别为 12.5% 与 16.7%。 一项 81 例耐药性 SLE 的长期随访（《Stem Cell Reports》2018）： 单次 UC-MSC 输注，随访至少 5 年、平均 6.0 年、最长 8 年 5 年总生存率 84%，5 年疾病缓解率 34%； 肺（间质性肺病、弥漫性肺泡出血）、皮肤、神经、消化道、骨（股骨头坏死）等多器官表现多数显著改善或稳定； 其中 1 例患者术后 3 年正常分娩，女儿无异常。 狼疮性肾炎方向（《Clinical Rheumatology》2014）： 81 例难治性 LN 患者，单次输注后随访 12 个月——总生存率 95%，肾缓解率 60.5%（CR 完全缓解 30.9%、PR 部分缓解 29.6%），肾复发率 22.4%。 另外，国家干细胞临床研究备案项目"人脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究"已完成 232 例全部入组和治疗，目前仍在随访中。 上面这些研究是北科生物与南京鼓楼医院孙凌云团队合作完成的 I、II 期研究者发起研究（相关项目 2019 年获国家技术发明奖二等奖）。 该技术使用的细胞制剂由深圳市北科生物提供。 国内可及性方面， 缓解系统性红斑狼疮的人脐带间充质干细胞治疗技术已进入博鳌乐城先行区的生物医学新技术转化应用路径，落地机构是四川大学华西乐城医院， 公开备案参考价为 13.5 万元／次。 公开的转化方案是单次静脉输注、一次给药，若有效且患者愿意，可间隔半年追加一疗程； 给药过程为床旁回输，输注后观察 24 小时无异常即可出院，之后按第 3、6、9、12 个月随访，此后每年一次长期随访。 关于这条路，三件事必须说清楚： ① 它属于备案转化应用，不是已上市药品——可以合规收费并公开参考价格，但须经医学评估、符合条件才能开展； ② 上述研究中的给药剂量（按体重 1×10⁶ 个细胞/kg）与现行转化方案的剂量口径不同，两者不能相互替代或换算，具体以医院方案与面诊评估为准； ③ 价格是公开备案参考价（13.5 万元／次），费用全自费、不纳入基本医保。实际费用会因医学评估结论、治疗方案及随访要求的不同而有差异，最终以医院公示与评估结果为准。 贯穿所有路线的一条主线：防晒、减激素、复查 不管走哪条药物路线，有三件事和吃药同等重要，而且常被患者忽略。 第一，防晒是治疗的一部分，不是护肤。 紫外线是 SLE 最常见的诱发因素，会直接诱发皮疹与全身活动。物理防晒（遮阳伞、长袖）加化学防晒（SPF≥30 广谱），是日常必须。 第二，把"激素减停"当作一个明确的治疗目标去追问。 2026 版《中国系统性红斑狼疮诊治指南》把治疗目标分层： 低疾病活动度（LLDAS）是过渡目标，DORIS 临床缓解是终极目标。 研究发现，即使处在低疾病活动度状态，患者仍可能发生新的器官损伤。 每次复诊都值得问一句：我现在处于哪一档？激素有没有可能再减？ 第三，复查项目是固定的，不是"感觉好就不用查"。 常规是每 3–6 个月查血常规、尿常规、肝肾功能、补体 C3/C4、抗 dsDNA 抗体，定期评估疾病活动度（SLEDAI-2K）。 其中尿常规和尿蛋白尤其不能省——肾脏受累早期往往没有任何感觉，等出现水肿、泡沫尿时，损伤可能已经积累了一段。 长期用激素的要同时关注骨密度、血糖血压；用羟氯喹的要定期查眼底。 怎么选？——给患者的决策参考如果你的情况是通常考虑 新确诊，症状以皮疹、关节痛为主，脏器未受累 羟氯喹为基础，必要时短期小剂量激素＋严格防晒 肾脏、血液或神经系统受累，病情活动 激素诱导＋免疫抑制剂（狼疮肾炎常用吗替麦考酚酯或环磷酰胺），风湿免疫科与肾内科共同管理 常规治疗效果不理想，或激素想往下减但减不动 在医生评估后用生物制剂（泰它西普／贝利尤单抗），目标是控制活动度并减少激素依赖 多线治疗无效的难治性患者 可咨询具备资质的研究中心，了解 CAR-T 临床试验是否适用（试验性治疗，需签署知情同意） 常规方案下仍有活动、想了解免疫调节方向 可到乐城先行区正规医疗机构评估 UC-MSC 适用性（转化应用，全自费） 三条红线提醒： ① SLE 目前无法治愈，任何承诺"根治""断根"的说法都不成立； ② 激素和免疫抑制剂不能自行停用或减量，擅自停药可能诱发比初次更重的复发； ③ 无论是 CAR-T 还是干细胞，都属试验性或转化应用阶段，别把它当"治愈手段"，也别为"常规治疗无效"硬凑——先和风湿免疫科医生把疾病活动度、器官受累和下一步方案聊清楚。 SLE 的治疗也不是单选题。羟氯喹打底、激素控制急性期、免疫抑制剂护器官、生物制剂帮助减激素，是一条按阶梯推进的主线； CAR-T 和干细胞是这条主线之外的探索方向。防晒、监测、把激素减下来，是贯穿所有路线的那根线。 关注公众号，回复【狼疮】；有具体问题可以留言或私信，帮你梳理情况。 对 SLE 患者来说，这几年真正的变化不是"多了一种神药"，而是治疗目标变了：从"把症状压住"变成"追求临床缓解、尽可能把激素减下来"。哪种方案匹配你现在的活动度和器官受累情况，仍然要回到具体病情。 看到细胞治疗的信息，先问三个问题： ① 这是已经证实有效的标准治疗，还是仍在探索中的新技术？ ② 关于它治疗狼疮，目前有没有随机对照研究？样本量和随访时间是多少？ ③ 我正用着激素或免疫抑制剂，评估它会不会影响我现在的规范治疗？ 启创寰球医疗｜连接CGT创新与产业未来 启创寰球医疗（启创寰球（海南）医疗科技有限公司）成立于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域，致力于推动全球创新技术与中国医疗产业体系之间的高效连接。 围绕CGT产业从技术创新、临床转化、产业制造到市场应用的完整链路，公司构建以全球资源链接、产业转化服务、创新资产合作和生态协同赋能为核心的CGT产业服务体系。 启创寰球医疗一端连接全球前沿CGT技术、创新企业与产业资源，另一端链接国内医疗机构、产业园区、科研及商业转化体系，推动先进细胞基因治疗技术从实验室创新走向临床应用与产业落地。 未来，启创寰球医疗将持续打造CGT产业基础设施，成为连接全球创新资源与中国医疗市场的重要产业连接器与生态赋能者，助力中国CGT产业高质量发展。 数据来源：荣昌生物公开的泰它西普 SLE III 期数据（52 周 SRI-4 82.6%）、2026 年版《国家基本药物目录》、国家医保目录公开信息、《Arthritis Research & Therapy》2014 年 40 例 UC-MSC 多中心研究、《Stem Cell Reports》2018 年 81 例长期随访、《Clinical Rheumatology》2014 年 81 例狼疮肾炎研究、北恒生物 ASGCT 2026 公布数据、《自然·医学》CASTLE 试验、EULAR 2026 药明巨诺 I 期数据，以及《中国系统性红斑狼疮诊治指南》公开内容。上述干细胞研究为北科生物与南京鼓楼医院孙凌云团队合作完成的 I、II 期研究者发起研究。干细胞与 CAR-T 疗效数据样本量小、随访有限，不构成疗效承诺；细胞治疗项目属临床研究／备案转化应用阶段，不是已上市药品，是否适用及最终费用以医院评估与公示为准。狼疮目前无法治愈；各药物审批与报销状态以 NMPA／医保部门最新公告为准。数据截止：2026 年 9 月。本文仅作信息参考，不构成医疗建议。

来源：市场资讯 （来源：商图药讯） 9月16日，BioCon China Expo 2026 第十三届国际生物药技术年会在上海圆满收官！六大高规格平行论坛重磅开启，百余项前沿议题深度研讨，汇聚 100 + 顶尖行业专家领衔开讲，覆盖创新药出海BD、双多/单抗、ADC/XDC、体内细胞治疗、核酸药物、iPSC干细胞、AI新药研发全赛道。3000 +行业精英齐聚一堂，35+优质展商同台亮相，全场座无虚席、热度拉满，共绘生物医药产业高质量发展新蓝图。 本篇体内细胞治疗专场报道，带您直击第十三届BioCon上海站次日不容错过的精彩内容！ 演讲话题：体内cart治疗多发性骨髓瘤 演讲嘉宾：李春蕊，华中科技大学同济医学院附属同济医院，血液内科副主任、主任医师 李主任分享 ESO‑T01 体内 CAR‑TⅠ 期临床，无需单采、体外制备及清淋预处理，依靠改造慢病毒载体实现 T 细胞靶向转导。5 例 RRMM 受试者均实现体内 CAR‑T 扩增，ORR 达 80%，3 例达 sCR，第 60 天可评价患者全部 MRD 阴性。存在双相炎症反应，CRS 多见但整体可控，出现髓外病灶相关死亡个案。证实体内原位生成 CAR‑T 的可行性，同时指出样本量小，后续需优化载体、预处理方案，做好高危患者分层管理。 演讲话题：当通用型CAR-T遇到In vivo CAR-T 演讲嘉宾：方宏亮，晨泰医药&首席研发官（CDO） 方博士对比通用型 UCAR‑T 与 In Vivo CAR‑T 两条即用型路线。WU‑CART‑007 为 CRISPR 编辑 CD7 通用型 CAR‑T，用于复发难治 T‑ALL/LBL，RP2D 剂量下 ORR 达 91%，安全性整体可控。分析体内 CAR‑T 在 T 系肿瘤的应用局限，梳理国内外 in‑vivo CAR‑T 早期临床数据，列举基因细胞疗法临床不良事件案例。提出两种路线各有优劣，需重视新技术临床风险管控，展望不同技术在不同适应症的差异化应用前景。 演讲话题：聚焦模型选择与评价体系：In Vivo CAR-T疗法的临床前研究策略 演讲嘉宾：顾晔，上海南方模式生物科技股份有限公司药理部JuniorSD 顾总聚焦 in vivo CAR‑T 临床前动物模型选择。梳理病毒、LNP 非病毒两类递送技术发展历程，介绍 M‑NSG 免疫缺陷小鼠。对比 hu‑PBMC、hu‑HSC 人源化模型：hu‑PBMC 适合快速药效筛选，但受 GvHD 限制观察窗口；MHCII/B2M DKO 小鼠可延长观测周期；hu‑HSC 适合长期生物学评价。结合 BCMA、CD19、GPC3 靶点实例给出模型选型建议，针对 LNP、病毒载体药物区分实验方案，同时介绍南模生物可提供的全套药理药效服务。 演讲话题：新型红细胞药物用于免疫耐药的泛实体肿瘤治疗 演讲嘉宾：高晓飞，西湖大学未来产业研究中心云谷教授、生命科学学院特聘研究员、细胞药物与递送技术实验室负责人、博士生导师；西湖生物医药科技（杭州）有限公司创始人、董事长（库总代讲） 库总介绍西湖生物免疫红细胞药物平台。红细胞无核、安全性高，可偶联抗体、小分子等多种载荷。核心品种 WTX‑212 用于 PD‑1 耐药实体瘤，已实现临床患者完全缓解，登上 ASCO 大会。平台拥有自动化生产工艺，布局完整专利。红细胞靶向脾脏免疫微环境重激活抗肿瘤免疫，具备治疗泛实体瘤潜力，目前处于科研临床阶段，推进 IND 申报，为免疫耐药肿瘤提供全新细胞治疗路径。 演讲话题：体内细胞治疗临床前安全性评价 演讲嘉宾：汪溪洁，上海益诺思生物技术股份有限公司 总裁助理 技术创新中心执行主任 汪博士解读 in‑vivo 细胞治疗监管与安评思路，该类药物存在载体脱靶、插入突变、细胞因子风暴、免疫原性等特有风险。强调风险导向设计非临床试验，动物模型存在局限性，重视体外、生信证据的价值。需关注载体生物分布、体内 CAR 细胞存续、致瘤风险，安评样品必须匹配临床工艺。试验数据支撑临床起始剂量、风险监控，同时讨论重复给药、伴随药效、GLP 合规等实操要点，为体内细胞产品 IND 申报提供参考。 演讲话题：下一代自体肿瘤浸润淋巴细胞的工艺与临床策略 演讲嘉宾：张长风，杭州华赛伯曼 CEO 张博士介绍 HS‑IT101 FAST‑TIL，依托全封闭自动化平台，取材量小、生产周期 14 天，清淋与 IL‑2 用量更低。I 期临床 ORR 50%，DCR 100%，安全性优于海外同类产品。研究提示疗效和组织取材量、细胞活率无明显相关，与记忆 T 细胞占比正相关。二代 NICE‑TIL 进一步强化 NKG2D 通路，增加安全开关。产品已进入关键 II 期，布局多条实体瘤适应症，推进后续 NDA 申报。 演讲话题：通用型CAR-T治疗自身免疫性疾病：长期缓解能否成为新的临床目标 演讲嘉宾：葛文刚，北恒生物科技有限公司，临床开发VP 葛总分享 CD19/BCMA 双靶点通用型 CAR‑T CTA313 治疗 SLE 临床数据。产品经多重基因编辑降低排异，实现 B 细胞‑浆细胞轴深度清除。I 期安全性良好，无 3 级以上 CRS 及 GVHD；随访 12 个月 72.7% 患者达 DORIS 缓解，部分实现激素停药。CAR‑T 无需长期存续即可完成免疫重置，自身抗体转阴、肾脏病理改善。该平台有望拓展至多类自身免疫疾病，已获美国 FDA IND 批准。 演讲话题：高洁，上海长海医院，风湿免疫科、细胞治疗中心主任 主持人：吕锋华，上海贝斯昂科生物科技有限公司，CMC高级总监、质量负责人 吕总剖析 NK 细胞产品 CMC 难点，对比中美 IND 申报差异，CDE 对批次、原材料管控更严，FDA 更侧重脱靶与外源因子风险。围绕扩增、基因编辑、工艺放大、放行检测、关键设备选型展开论述，解析不同基因编辑技术 CMC 风险。强调以 QbD 理念设计生产，把控 Feeder 细胞、基因修饰系统质量。介绍贝斯 AccuBase® 零脱靶碱基编辑平台，无 DNA 双链断裂，具备 GMP 级编辑蛋白，可用于 NK 等细胞药物开发，同时梳理产品工艺变更的监管应对要点。 演讲话题：纳米抗体驱动的闪CAR-T及装甲化的细胞药物平台的开发及临床研究 演讲嘉宾：钱其军，上海细胞治疗集团董事长兼CEO 钱教授介绍 VHHMAb® 纳米抗体平台，开发低免疫原性 “驼人” VHH。针对传统 CAR‑T 清淋预处理毒性、周期长、成本高等痛点，推出 JL‑闪 CAR‑T 平台，制备缩至 6 小时，支持非清淋给药，大幅降低成本。三靶点 BZE2204 开展 IIT，治疗复发难治淋巴瘤 ORR 达 95%，非清淋方案安全性良好，血液毒性显著降低，也在探索骨髓瘤、红斑狼疮适应症，布局体内 CAR‑T 等新一代技术。 以上内容由组委会整理编辑而成，未全经本人审阅，