Ensartinib Hydrochloride

点击蓝字 ↑ 关注药学观澜 近日，罗马尼亚科学院化学研究所Sorin Avram、美国新墨西哥大学Tudor I. Oprea等人在期刊Nature Reviews Drug Discovery上发表了一篇题为"The evolving landscape of drug targets"的研究论文。该综述基于DrugCentral数据库及2018–2025年"Target Watch"系列数据，对FDA、EMA和PMDA批准药物的机制性靶标进行了迄今最全面的量化梳理：截至2025年6月，已有1702个获批药物作用于686个生物分子靶标，其中人源靶标占90%（610个），酶（209个）、GPCR、离子通道和催化受体四大类仍占据人源靶标的78%。研究揭示了2000年人类基因组草图发布以来药物发现格局的深刻变革：25年间新增312个机制性靶标（较此前增长84%），内源性肽类靶标数量激增7.2倍，催化受体靶标翻倍，蛋白激酶抑制剂已达136个（靶向67种激酶）；生物制品的崛起尤为瞩目，其与小分子药物的靶标之比从6:1逆转为1.35:1，并于2023年在年度获批数量上与小分子药物持平。此外，作者还分析了不同模态药物的开发周期（首创药物平均约10年，生物制品中位开发时间仅6年，显著短于小分子的11年）以及FDA在靶标创新中的主导地位（78%的新靶标经FDA获批药物首次验证）。该研究系统界定了当前"可成药蛋白质组"的边界与演化趋势，为小分子、生物制品与RNA疗法的差异化布局、先导化合物筛选及"难成药"靶标攻关提供了关键的数据参照与方向指引，对药物化学与新药研发具有重要的指导价值。 Introduction 通过药物发挥获批治疗活性的分子靶标通常被称为疗效靶标或作用机制（MoA）靶标，理解这些靶标的特征对发现首创（first-in-class）药物、明确改进现有疗法的机会以及评估治疗进展的基准具有重要意义，因此界定药物靶标的定义并追踪其动态变化十分必要——随着每年新靶标药物的获批，药物靶标格局也在不断演变。2006年一项里程碑研究鉴定出324个分子药物靶标，其中58个为非人源；2017年发表的后续分析报道疗效靶标数量翻倍，达到667个人源和189个非人源生物分子，但这一增长部分源于两项研究对药物靶标定义的差异。本综述采用经过修订的靶标定义方法，以避免因电压门控钾通道等大分子蛋白复合物而造成靶标计数的不合理虚增（靶标定义复杂性的深入讨论见Santos等人的工作）。近年来药物获批数量屡创年度新高，本文基于2018至2025年间发表的"Target Watch"系列文章的见解，考察了美国FDA、欧盟EMA和日本PMDA批准药物的MoA靶标、药物类型（定义见文中方框1）及治疗领域的最新趋势；值得注意的是，2000年人类基因组计划首个工作草图的完成标志着药物发现的转折时刻，使系统性的靶标识别与验证成为可能，因此作者将这些进展置于过去25年的更大背景中进行审视。 Results ①药物靶标的当前格局 为保证靶标指认框架的严格与统一，本研究仅采用DrugCentral数据库（与Pharos共享靶标信息，二者均为美国国立卫生研究院2014年发起的"照亮可成药基因组"项目所建资源）中的数据，靶标来源于药品审评文件及科学文献，并剔除了不直接与药物相互作用以介导其治疗活性的蛋白（例如凡德他尼此前注释有25个MoA激酶靶标，现仅注释3个）；为避免计数偏差，含5个以上亚基的大型蛋白复合物被归并为单一代表性靶标（如含50个亚基的线粒体复合物Ⅰ和40个亚基的电压门控钾通道二者即占人源疗效靶标的15%，人源与非人源共8个此类复合物被合并统计），病原体靶标则按物种变体归并为独立实体。基于这一修订框架，截至2025年6月的当前药物靶标格局共包含由1,702个药物调控的686个生物分子（小分子占79%、生物制品占19%、其他类型占2%），其中人源生物分子占90%（610个），其余10%（76个）分布于病毒、细菌、真菌和寄生虫病原体（人源与病原体靶标比例分别对应2017年数据按同口径修订后的483个和61个）。在人源靶标中，酶数量最多（209个），酶、G蛋白偶联受体（GPCR）、离子通道和催化受体四大类合计占所有人源药物靶标的78%（475个），转运体（23个）和核激素受体（19个）占比较小；病原体靶标中三分之二为细菌（32个）和病毒（27个）蛋白，部分靶标跨物种保守而可实现广谱抗微生物作用，如二氢叶酸还原酶（DHFR）即可被甲氧苄啶（抗菌）、乙胺嘧啶（抗寄生虫）和三甲曲沙（抗真菌）共同靶向。不同药物类型偏好的蛋白类别差异明显：小分子药物最常靶向酶（191个，占酶MoA靶标的91%），其次为离子通道（90个，占98%）和"其他蛋白"（82个，其中67个为病原体靶标）；GPCR虽按靶标数量仅列第四（74个），却是小分子药物数量最多的靶标类别（358个）；核激素受体（全部19个）和转运体（23个中的21个）几乎仅由小分子药物靶向。生物制品的靶标谱则截然不同：催化受体数量最多（49个），其次为"其他靶标"（47个，按IUPHAR分类包括淋巴细胞抗原及以病毒为主的病原体蛋白）；迄今64个获批生物制品靶向43个内源性肽类靶标中的40个（涵盖生长因子、白细胞介素等细胞因子），凸显抗体类药物拦截可溶性信号介质的突出效用。放射性配体、无机盐等其他药物类型共靶向36个蛋白，其中过半为酶和GPCR。 ②二十一世纪的趋势分析 以人类基因组草图为时间基准 2000年人类基因组首个工作草图的发布是现代药物发现的关键进展，使系统性的靶标识别与验证成为可能。作者以该时间点为基准比较两个时代的药物发现趋势，但也指出，从新颖靶标鉴定到首个药物获批可能需十年以上，故其影响不会立即显现——世纪之交基于遗传数据的开创性工作已结出成果，如2001年获批的伊马替尼将慢性髓性白血病从致命疾病变为可管理疾病。该时间跨度分析涵盖三个互补视角：2000年前后靶标的比较分析、药物效力趋势考察，以及获批数量与靶标引入的逐年追踪。 主要转变之一：新靶标数量与结构变化 2000年前后获批药物的靶标对比揭示了格局的重要转变。2000年以来获批的药物新增了312个MoA靶标，较2000年前的375个增长84%；为简化讨论，该部分仅聚焦于合计占全部药物97%（1,649个）和全部靶标98%（671个）的小分子与生物制品。2000年前的靶标中，酶和离子通道为最大群体，其次是GPCR和病原体靶标（"其他蛋白"60个中的49个）；而2000年后引入的新靶标中，酶、催化受体和"其他蛋白"（非传统及病原体蛋白靶标）为最大群体，合计占该时期新靶标的70%。 酶类主导地位的背后推手：蛋白激酶 酶在2000年后仍保持最受靶向蛋白类别的地位，其中一个贡献趋势是蛋白激酶在过去25年（尤其肿瘤领域）崛起为高度成功的药物靶标。继2001年BCR-ABL激酶抑制剂伊马替尼获批的突破之后，RAF、MEK、CDK4/6等更多与癌症相关的激酶被靶向，且常需多代抑制剂以应对治疗耐药；JAK家族等激酶也成为免疫疾病领域成功的药物靶标。截至2025年，已有136个获批激酶抑制剂（78%为小分子）靶向67种不同激酶；按IUPHAR分类，37个人源激酶靶标归为酶、28个归为催化受体，另有两个病毒激酶归为"其他蛋白"。位于细胞表面的催化受体激酶既可被小分子（通常作用于胞内催化结构域）也可被生物制品（结合胞外区域）靶向，已成为癌症治疗的热门靶标：12个细胞表面激酶被生物制品靶向（28个药物，以单抗和肽类为主），25个被小分子靶向（53个药物），部分兼被两种模态靶向。典型例子是EGFR（HER1）——2002年首个EGFR激酶抑制剂吉非替尼获批，至2024年已有拉泽替尼等共10个小分子药物及西妥昔单抗、帕尼单抗、耐昔妥珠单抗和埃万妥单抗4个单抗以其为MoA靶标；另一范例是HER2，1998年曲妥珠单抗率先靶向，此后又有6个小分子激酶抑制剂、4个单抗和2个抗体偶联药物（ADC）获批。 最显著转变与生物制品重塑格局 过去25年最引人注目的转变是内源性肽类靶标数量增长7.2倍、催化受体靶标增长2倍；相反，离子通道和核激素受体作为新型治疗靶标的扩展极为有限——核激素受体靶标总数仅从18个增至19个，离子通道靶标从83个增至91个。值得注意，GPCR按药物数量计历史上是最成功的靶标类别（2000年前约占29%的药物），但按2000年后新引入靶标占比仅列第四（约13%），按2000年后GPCR靶向药物总体占比列第三（约21%）。尤其借助单抗技术的进步，生物制品在过去25年深刻重塑了药物靶标格局：2000年前的靶标主要由小分子调控，小分子与生物制品的靶标之比为6:1（330个对54个），而2000年后引入靶标的该比例骤变为1.35:1（188个对140个），反映两类药物之间的靶标分布已大为接近；同时被小分子和生物制品共同靶向的药物靶标数量自2000年以来几乎翻倍，从14个增至24个。 生物制品拓展的靶标空间及其边界 生物制品使胞外和细胞表面蛋白、尤其是内源性肽类成为可成药的靶标：2000年以来获批的生物制品中有57个调控内源性肽类，相比之下小分子仅有一例，即voxelotor（结合血红蛋白α亚基治疗镰状细胞病）。不过生物制品对离子通道虽有探索，迄今仅获批一个药物——齐考诺肽（肽类抑制剂，作用于电压依赖性N型钙通道α1B亚基CACNA1B，2004年获批用于疼痛管理）。由于细胞可及性限制，单抗等生物制品仍非靶向转运体（功能结合位点位于胞内结构域）和核激素受体的理想平台：目前仅一个生物制品靶向转运体，即bulevirtide（肽类，作用于钠/胆汁酸共转运体SLC10A1，2020年获批治疗丁型肝炎病毒感染）；核激素受体则无任何获批生物制品，这与该家族成员完全位于胞质/胞内的亚细胞定位一致，超出了经典单抗的作用范围。 小分子药物体外效力分析 除靶标分布的转变外，考察小分子药物的效力可反映现代药物发现工作的质量与精准度。作者分析了1,625对药物–靶标相互作用的体外效力数据，涵盖2025年6月前获批的985个小分子药物和415个MoA靶标。总体平均效力为7.7（标准差1.6，以–log₁₀[M]表示），对应约50 nM；2000年后获批药物的效力显著高于此前（8.2，标准差1.3 对 7.4，标准差1.7）。激酶抑制剂尤为突出，平均效力达8.4（标准差1.0），并在很大程度上支撑了酶和催化受体靶标效力的整体提升；事实上，酶、催化受体、GPCR、转运体和"其他蛋白"类别在2000年后均被效力显著更高的药物靶向（Brunner–Munzel检验，p<0.05）。这一更高效力趋势反映了现代药物化学中基于结构的药物设计、高通量筛选技术以及对靶标生物学更深入理解的进步。 2000–2024年的逐年演变 2000至2024年间，FDA、EMA和PMDA共批准1,091个药物，其中826个（76%）具有明确表征的MoA和清晰定义的靶标。年度获批数量总体上升，从2000–2004年的平均40个（标准差8.6）增至2020–2024年的平均59个（标准差8.3），这一增长由可成药靶标的扩展和已确立MoA的成熟药物类别的增长共同支撑。年度间波动显著：新冠大流行最初两年（2020、2021年）为获批高峰，分别达73个和62个（不论MoA是否阐明），而2003、2005和2010年获批药物均不足30个。整个25年间，具有明确MoA靶标的药物比例始终稳定在76%（标准差7.6%），与早期分析一致，表明以选定明确MoA靶标为起点的成功药物发现项目所占比例大体未变。 新靶标引入的节奏与类别差异 2000至2024年间共引入309个新生物分子靶标，年均约12个（标准差5）。从蛋白功能类别看，酶仍是新靶标中的主导类别，逐年保持稳步且可观的增长，部分由新激酶靶标驱动；以激酶为主的催化受体也保持了一致的增速。相反，过去十年GPCR作为药物靶标的新引入节奏已放缓，提示易成药家族成员已接近饱和；离子通道、转运体（尤其核激素受体）在此期间产生的新验证靶标也极少，不过转运体近年出现重获关注的迹象。内源性肽类和"其他蛋白"两类靶标自2010年前后起快速增长，将总体靶标创新速率推高至2024年为止的年均15个（标准差5）：内源性肽类靶标的激增由单抗治疗药物的获批驱动（如前所述），而"其他蛋白"这类非常规靶标的近期扩张则主要由人细胞表面/免疫学蛋白推动。 2010年后加速的归因与被靶向最多的靶标 2010年后具有新颖MoA靶标药物获批的加速可归因于多个因素，包括人类基因组计划的完成、对可成药激酶组的系统探索（得益于结构生物学和化学生物学筛选工具的进步）以及生物制品底层技术的成熟。这些进步不仅体现在新MoA靶标的涌现，也体现在既有MoA的渐进式复用上，推动了靶向同一蛋白的药物类别的增长。被药物靶向最多的两个靶标均为催化受体：EGFR（2002年由吉非替尼首启，现有14个获批抑制剂，其中10个小分子、4个单抗）和VEGFR2（2005年由索拉非尼首启，现有13个获批抑制剂，其中12个小分子、1个单抗）。 获批药物类型的趋势 小分子药物历史上长期主导药品获批，而21世纪见证了生物制品的急剧崛起。比较年度获批数量，生物制品（单抗、ADC、寡核苷酸、酶、融合蛋白和肽类）于2023年与小分子药物达到持平；若当前趋势延续，生物制品的年获批率有望在未来几年内超过小分子。迄今这一扩张主要由单抗和ADC驱动——2014年以来二者已占全部生物制品获批的50–70%。 ③治疗领域 为理解上述创新在治疗层面的影响，作者将1,526个药物（占数据集的90%）映射至世界卫生组织解剖学治疗学化学分类（ATC）一级分类的14个治疗领域，这些药物调控656个MoA蛋白靶标（占本研究全部疗效靶标的96%）；桑基图（图6）显示由于单个药物可跨多个适应症被赋予多个ATC编码，蛋白靶标和药物在各治疗领域间呈重叠分布，这反映了多数药物存在有意的多药理学或获批后拓展新适应症的治疗多效性。抗肿瘤药和免疫调节剂（ATC L类）是靶标数量（210个）和获批药物数量（322个）均最多的治疗领域，由酶、催化受体和"其他蛋白"主导；值得注意的是，所有人源催化受体靶标中的70%以及内源性肽类靶标的一半均服务于该领域，印证了生长因子和细胞因子信号传导在癌症和免疫疾病中的核心作用。生物制品在该领域渗透率极高，占ATC L类获批药物的42%，与占57%的小分子药物几乎平分秋色，且全部获批生物制品的45%指向血液、肿瘤或免疫疾病——这反映了抗体治疗药物适合靶向免疫检查点、肿瘤抗原和细胞因子等对小分子而言远难成药的胞外蛋白；生物制品还在系统性激素制剂（ATC H类）中占主导地位（占该领域药物的54%、靶标的61%），这与肽类激素和生物制品平台之间固有的匹配性（可直接替代或拮抗内源性激素）不无关系。按靶标数量计，神经系统药物（ATC N类）为第二大治疗领域，122个蛋白被260个药物调控，其中94%为小分子，主要由介导神经精神疾病中神经递质信号传导和膜兴奋性的离子通道和GPCR构成；心血管疾病药物（ATC C类）列第三，有105个蛋白靶标和187个获批药物，其调控的靶标类别更为多样，以GPCR、酶和离子通道最为普遍，体现了心血管病理生理（涵盖血流动力学调节、血栓形成、脂质代谢和心脏电生理）的多因素性质。此外，激酶抑制剂在肿瘤治疗中表现出突出效用：在120个被赋予ATC编码的激酶抑制剂中，94个（78%，含72个小分子）获批用于癌症治疗（ATC L01），靶向49种激酶（占全部药物化激酶的73%，包括25个催化受体和24个酶）。 ④全球市场的创新 本节从监管获批的地理分布与时间线角度考察了创新的地理格局，指出从新化合物发现到获批上市是一个横跨多个阶段、受到高度监管的复杂过程（典型路径为基于靶标的药物发现、苗头化合物识别与先导优化、临床前评价、Ⅰ–Ⅲ期临床试验及监管机构审评），而监管框架、开发周期和创新的地理集中度共同影响着哪些靶标获得验证及新药以多快速度惠及患者。不同模态药物的披露到获批时间差异显著：2000年后获批的小分子药物从CAS登记号赋予到首次获批的中位时间约为11年（80%在18年内获批），而生物制品的开发周期明显更短（80%在首次披露后10年内获批），这可能与其更高的靶标特异性和更可预测的药理学特性以及监管框架对这类药物的适应性调整有关；对2000年以来获批的引入新颖疗效靶标的首创药物而言，从首次公开披露到获批平均需10年（80%在15年内，其中小分子为15年、生物制品为11年），此类药物因需从零确立靶标生物学和临床获益而承担额外的验证负担。三大监管机构的获批动态差异明显：2000年以来FDA共批准750个具有明确MoA蛋白靶标的药物，远多于EMA的466个和PMDA的347个，且仅27%的药物同时获得三家机构批准；在FDA率先获批的药物中，44%（269个）在分析时间范围内未获EMA或PMDA授权，而在其余348个最终于美国以外获批的药物中，67%在上市后1年内获EMA批准、38%在1年内获PMDA批准， kinase抑制剂的美国领先地位尤为突出（83%，105个率先由FDA获批）。靶标创新方面同样集中于美国：2000年以来引入的312个新MoA靶标中，78%通过FDA获批药物首次获得验证，EMA和PMDA各占11%；按年度计FDA获批药物贡献了每年新引入MoA靶标的60–100%，且多数蛋白家族中约70%的新MoA靶标由FDA驱动，转运体是唯一例外（7个新转运体靶标中FDA引入3个占43%，EMA和PMDA分别贡献3个和2个）；此外，26个该时期引入的病原体（非人源）靶标中21个（81%）由FDA获批药物率先验证，几乎全部经FDA通道产生。上述美国市场的主导地位反映了监管基础设施、生物医学研究投入与创新激励政策之间的协同效应，以及市场优先级布局和审批时机的策略考量。本节方框还指出，美国、日本和欧盟以外地区的新药获批（尤其是中国）正受到日益关注：2019–2023年间中国NMPA共批准256个新药，较FDA多5.4%、较EMA多34%、较PMDA多37%，但其中63个截至2025年6月未获FDA/EMA/PMDA批准的药物仅合计引入6个新靶标，率先在中国上市的艾贝格司亭α、舒格利单抗、斯鲁利单抗和恩沙替尼均非其靶点的首创药物；这5年间美国引入59个新药靶标，日本12个，欧洲11个；2015–2021年肿瘤药分析亦显示FDA批准的90个肿瘤药中32%为first-in-class，而中国获批者中无一为first-in-class，不过在中国获批的美国原产药物与美国获批的时间差已缩短至4年以内。 ⑤中国的药物靶标创新：获批数量领先，但首创靶标贡献有限 本文在"全球市场的创新"部分指出，美国、日本和欧盟以外地区的新药获批——尤其是中国——正受到日益关注，并专门以方框形式汇总了2019至2023年间的中国药物靶标创新数据：基于Yan等人对中国国家药品监督管理局（NMPA）与美、日、欧监管机构新药批准的比较分析，NMPA在这5年间共批准256个新药，比FDA多5.4%、比EMA多34%、比PMDA多37%。作者随后对这些药物进行了靶标创新性评估：将组合疗法拆分为单药后共得216个在中国获批的药物，其中63个截至2025年6月未获FDA、EMA或PMDA批准，这63个药物合计仅引入了6个新靶标，即TNFRSF10A和TNFRSF10B（death receptor 4/5，APONermin，2023年，多发性黑色素瘤）、TNFSF13（APRIL，泰它西普，2021年，系统性红斑狼疮）、PPAR-δ（西格列他，2021年，2型糖尿病）、GCK（葡萄糖激酶，多格列艾汀，2022年，2型糖尿病）和RABV-G蛋白（奥木替韦单抗，2022年，狂犬病）；在其余同时获其他监管机构批准的药物中，24个缺乏明确疗效靶标，最终得到127个在中国及至少一个其他辖区获批且有明确MoA靶标的药物，其中艾贝格司亭α、舒格利单抗、斯鲁利单抗和恩沙替尼虽率先在中国上市，但均非其靶点的first-in-class药物。总体而言，这5年间中国的靶标创新落后于其他区域：美国引入了59个新药靶标，日本12个，欧洲11个；这与2015–2021年肿瘤药物获批的独立分析结果一致——FDA批准的90个肿瘤药中32%为first-in-class，而中国获批者中无一为first-in-class。另一方面，许多最初在美国获批的药物随后在中国获批，且与美国获批的时间差已缩短至4年以内。此外作者还提到，在本综述修订期间，Target Watch系列2025年最新一篇文章首次将NMPA获批药物纳入分析，其中包括首批靶向组织蛋白酶L和破伤风毒素的药物。综合来看，论文对中国药物创新的定位是：获批数量增长迅速、与全球首发的时间差不断缩小，但在首创性靶标验证和first-in-class药物方面仍明显落后于美国、日本和欧洲。 Conclusions 对2000至2025年间药物靶标的综合分析揭示，蛋白质可成药性的格局已发生根本性转变：新型靶标的持续扩展表明，可成药蛋白质组的边界已远超主导二十世纪药理学的经典受体、酶和离子通道范式，其驱动力包括支持理性靶标识别的基因组学与结构生物学进步、使激酶等关键家族实现选择性与效力提升的小分子药物发现技术、抗体治疗平台的成熟，以及能够作用于既往难处理靶标的RNA类模态的涌现。作者认为，生物制品的崛起是现代药物发现中影响最为深远的转变：2000年后的靶标分布显示，抗体治疗药物已成功将胞外信号蛋白（尤其是内源性肽类和催化受体）变为可成药靶标，但仍受制于细胞可及性障碍——蛋白类生物制品擅长靶向细胞表面和分泌蛋白，小分子则对胞内和膜嵌入靶标（胞内酶、核激素受体、离子通道和转运体）保持独特优势，而RNA疗法已崛起为第三大支柱，可对两者均难触及的部分靶标实现序列特异性调控；生物制品中位约6年（对小分子为11年）的更快开发周期，也有其更高靶标特异性、更可预测的药理学特性以及监管框架适配性作为支撑。与此同时，创新药物监管获批的地理集中度依然显著，多数引入新MoA靶标的first-in-class药物在美国获批，这一领先地位源于监管基础设施、研究投入与商业激励之间的协同效应。年度获批数量和靶标多样性的持续增长提示扩张仍在继续，但某些靶标类别已现平台期，提示尽管可成药蛋白质组不断扩展，根本性极限可能正在逼近——这些极限究竟代表生物学约束还是技术边界，将决定制药创新的下一个时代。展望未来，作者指出数项关键趋势有望塑造下一阶段格局：蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）、分子胶、大环药物、肽-药物偶联物和基于CRISPR的治疗等新兴模态有望触及历史上被视为"不可成药"的靶标；人工智能驱动的发现可加速靶标识别与验证；多组学数据集的整合或可缩短首创药物平均10年的开发周期并提高临床成功率。总体而言，该综述描绘了一个正朝着更精准、更高效力、更多样化模态转型的动态药物发现生态系统，其近年展现出高度适应性，针对未成药靶标及既往"不可成药"靶标的新模态开发节奏正在加快；未来的研发应在利用这一不断扩展的靶标空间的同时，着力应对药物递送、安全性和患者分层等挑战——这将成为通向个性化医学的门户，而对靶标内/脱靶构效关系与毒理学知识的积累、共享和理解（尤其在与经验证的人工智能技术结合时）将日益指导更新、更安全治疗药物的设计，最终使这一不断演变的格局有望为复杂疾病和未满足的临床需求带来变革性疗法。 文献详细全面信息请跳转原文阅读： https://doi.org/10.1038/s41573-026-01530-3 说   明 欢迎合理转载，请写明来源于【药学观澜】，本公众号内容系基于文献阅读提炼总结，疏漏与谬误在所难免，恳请不吝批评指正。标记【原创】指原创编译，是出于便于传播目的，著作权归出版社与作者所有。 投稿，合作，宣传等请联系后台 分享让更多人看看

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总 FDA · NMPA（中国）· EMA（欧盟）· PMDA（日本）—— 含靶点/作用机制与适应症 统计区间：2026-07-01 至 2026-09-30　|　编制日期：2026-10-01　|　口径：新分子实体（NME）/新生物制品首次上市 + 重要新增适应症 口径说明：① FDA 数据以 CDER《Drugs@FDA》月度原研 NDA/BLA 批准报告 + CBER 2026 年 BLA 批准清单为准，标注 Type 1 = 新分子实体、Type 5 = 新处方/新厂家、Type 4 = 新复方；② 中国以国家药监局《创新药品名录》1 类创新药批准公告为准，日期为官网公告日（较证书日可能晚 1–3 天）；③ EMA 分列 CHMP 积极意见与欧盟委员会（EC）正式上市许可，两者通常相隔 1–2 个月；④ 日本以 PMDA/KEGG 新活性成分批准清单为准，日本 7 月无新活性成分批准。 一、美国 FDA（CDER + CBER）2026 Q3A. 7 月：新药首次批准 批准日 商品名（通用名） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 属性 07-07Trutaknaatacicept-vymj Vera Therapeutics TACI-Fc 融合蛋白，同时阻断 BLyS/BAFF 与 APRIL 成人原发性 IgA 肾病（IgAN），降低蛋白尿新生物制品优先审评 07-09Sarclisa Escenaisatuximab-irfc Sanofi 抗 CD38 溶细胞性单抗（皮下注射剂型） 多发性骨髓瘤（覆盖原静脉剂型全部适应症）新剂型 BLA 07-10Zyogreenindocyanine green ProvePharm 吲哚菁绿荧光显影剂 血管/组织灌注荧光显像（新剂型）Type 3 07-14Revtorpykgedatolisib Celcuity 多靶点 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（PI3Kα/γ/δ + mTOR） HR+/HER2-、无 PIK3CA 突变、内分泌治疗后进展的局部晚期/转移性乳腺癌（+氟维司群 ±哌柏西利）NME优先审评 07-15Lipfendraenlicitide decanoate Merck / MSD 口服大环肽 PCSK9 抑制剂 成人高胆固醇血症（含 HeFH）降低 LDL-C，联合饮食与运动NME首个口服 PCSK9 07-17Edaravoneedaravone（新剂型） Azurity 自由基清除剂 肌萎缩侧索硬化（ALS，新剂型）Type 3 07-20Scomarasirolimus（新剂型） AFT Pharma mTOR 抑制剂 西罗莫司新剂型（按说明书）Type 3 07-22Jideytrozidesamtinib（NVL-655） Nuvalent 选择性 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂 既往接受过 ROS1 TKI 的局部晚期/转移性 ROS1+ NSCLC 成人NME 07-24Simtriyocentanafadine HCl Otsuka 5-HT / NE / DA 三重再摄取抑制剂 6 岁及以上（体重 ≥20kg）ADHD，每日一次缓释NME优先审评 07-24Lytenavabevacizumab-vikg Outlook Therapeutics 抗 VEGF 单抗（眼科专用制剂） 新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性新生物制品首个眼科贝伐珠单抗 07-24Garzulysinsulin aspart-fsan Emerge Bioscience 速效胰岛素类似物（胰岛素受体激动） 成人及儿童糖尿病血糖控制BLA 07-24Tylenol with Naproxen对乙酰氨基酚 + 萘普生钠 Kenvue 解热镇痛 + NSAID（COX 抑制）复方 12 小时缓解轻中度疼痛（首个非处方固定剂量复方）Type 4OTC 07-28Gwyn Lonorelgestromin + 炔雌醇透皮贴 Viatris 孕激素 + 雌激素复方 女性避孕（低剂量雌激素周贴）Type 5 07-29Glycophossodium glycerophosphate Fresenius Kabi 有机磷酸盐补充 肠外营养磷补充Type 2 07-29Qlonilikclonidine HCl（新剂型） CMP Dev 中枢 α2 肾上腺素受体激动剂 按说明书（新制剂）Type 5 07-31Zimrixbyrituximab-cdxx Dr. Reddy's 抗 CD20 单抗（生物类似药） 参照原研利妥昔单抗适应症生物类似药 B. 8 月：新药首次批准 批准日 商品名（通用名） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 属性 08-05Orzeyfuloveporexton Takeda 武田 口服食欲素（orexin）2 型受体 OX2R 激动剂 1 型发作性睡病（NT1，伴猝倒）成人NME优先审评 08-13Tauklarifyflorquinitau F-18 Cerveau / Lantheus tau 蛋白 PET 显像剂（放射性诊断） 成人认知障碍患者脑 PET，识别 tau 神经原纤维缠结病理（AD 评估）NME 08-13Zenbexusiberdomide Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 泛素连接酶调节剂），降解 Ikaros/Aiolos 复发/难治多发性骨髓瘤（+达雷妥尤单抗/透明质酸酶 + 地塞米松，既往 ≥1 线含 PI 与 IMiD）NME优先审评 08-19Pasatrugaretosmab-grts Regeneron 抗 Activin A（激活素 A）单抗 进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人，减少新发异位骨化与疾病 flare新生物制品 08-26Vobrigleuprolide acetate（新剂型） Sun Pharma GnRH 受体激动剂 亮丙瑞林新制剂Type 5 08-26Rasonquedaraxonrasib Revolution Medicines RAS(ON) 多选择性抑制剂，靶向 RAS GTPase 家族活性态 既往接受过 ≥1 线全身治疗（或不适合多药方案）的转移性胰腺导管腺癌成人NME优先审评 08-27Lisrayabrepocitinib Priovant / Roivant 口服 TYK2 / JAK1 双重抑制剂（抑制 I 型/II 型 IFN、IL-6、IL-12/23） 成人皮肌炎（DM）—— 首个针对 DM 获批的靶向口服药NME优先+孤儿 08-27Bixlenvobictegravir + lenacapavir Gilead INSTI（整合酶链转移抑制剂）+ HIV-1 衣壳抑制剂，每日一次复方 HIV-1 感染Type 4 新复方 08-28Mimrylorusfertide acetate Takeda / Protagonist 铁调素（hepcidin）模拟肽，调控铁代谢与红细胞生成 成人真性红细胞增多症的红细胞增多症NMEFirst-in-classC. 9 月：新药首次批准 批准日 商品名（通用名） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 属性 09-03Zanvastrozilganersen Ionis GFAP（胶质纤维酸性蛋白）靶向反义寡核苷酸 ASO Alexander 病（首个疾病针对性疗法）NME优先审评 09-03Omcaziocabozantinib laurylsulfate HANDA Oncology 多靶点 TKI（MET / VEGFR / AXL / RET），十二烷基硫酸盐新盐型 肾细胞癌、肝细胞癌、胰腺外神经内分泌肿瘤（可与食物同服）Type 5 09-04Etcamahcamizestrant AstraZeneca 口服雌激素受体拮抗剂/降解剂（SERD） HR+/HER2-、AI+CDK4/6 治疗期间检出 ESR1 突变的局部晚期/转移性乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）NME加速批准 09-11Pixclarafloretyrosine F-18（FET） Telix 氨基酸转运体 PET 显像剂（放射性诊断） 鉴别复发/进展性脑胶质瘤与治疗相关改变（首个 FET-PET 试剂）NMEFirst-in-class 09-11Isembyldapitegromab-mstn Scholar Rock 靶向肌生长抑制素（myostatin）前体的单抗 脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人（首个针对肌肉萎缩的疗法）BLAFirst-in-class 09-14Bexlutrylutetium Lu-177 dotatate Curium 放射性标记生长抑素类似物，靶向生长抑素受体（SSTR）+ β 射线 SSTR 阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人Type 5 09-17Empagliflozin（新剂型）empagliflozin Ridhisidhi SGLT2 抑制剂 恩格列净新剂型Type 3 09-23Lyrfigtulirafugratinib Elevar Therapeutics 强效选择性 FGFR2 抑制剂 既往治疗过的不可切除局部晚期/转移性、FGFR2 融合或其他重排的胆管癌成人NME优先审评 09-23Onswikinsulin efsitora alfa-gobe Eli Lilly 每周一次基础胰岛素类似物 成人 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）BLA首个周制剂基础胰岛素 09-25Juvmotavapadon AbbVie 多巴胺 D1/D5 受体部分激动剂 帕金森病NME 09-25Atebriozzilurgisertib Incyte ALK2 / ACVR1（骨形态发生蛋白 I 型受体）抑制剂 进行性骨化性纤维发育不良（FOP）—— 该病第三个获批疗法NME优先审评 09-25Degevmadenosumab-adet Teva 抗 RANKL 单抗（生物类似药） 参照原研地舒单抗适应症生物类似药 09-25Zueino（新剂型）diclofenac sodium AdventaPharma NSAID（COX 抑制） 双氯芬酸钠新制剂Type 5 09-28Emcitatetiratrico（tiratricol） Rare Thyroid Therapeutics 甲状腺激素（T3）类似物，替代 MCT8 转运缺陷 MCT8 缺乏症 / Allan–Herndon–Dudley 综合征（以 FDA 说明书为准）NME优先+孤儿D. CBER（生物制品评价与研究中心）Q3 批准——基因治疗、溶瘤病毒、疫苗、血液制品 批准日 商品名（通用名） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 属性 07-27 Source Plasma Care Plasma 原料血浆 用于注射剂进一步生产（非治疗性制品）血液制品 07-29EzplazFreeze Dried Plasma 冻干血浆 Vascular Solutions（Teleflex） 补充多种血浆凝血因子 成人需血浆输注且无其他血浆制品可用时（肝病/DIC、大量输血、华法林逆转）BLA 08-05MflusivaInfluenza Vaccine, mRNA ModernaTX mRNA 编码流感病毒 HA 抗原 50 岁及以上人群流感主动免疫（≥65 岁为加速批准）BLA加速批准(≥65) 08-06Tudriqevvusolimogene oderparepvec-wtpg（RP1） Replimune HSV-1 骨架溶瘤病毒免疫疗法（表达 GALV-GP-R−、GM-CSF） 不可切除晚期皮肤黑色素瘤，抗 PD-1 方案后进展（联合纳武利尤单抗）BLA 08-19Genglycospariglasgene brecaparvovec-opnr Ultragenyx AAV 载体基因治疗，递送 G6PC1 基因 糖原贮积病 Ia（GSDIa），≥8 岁患者减少每日玉米淀粉摄入基因治疗 09-17Fayuvirebisufligene etisparvovec-hopf（UX111） Ultragenyx AAV9 载体基因治疗，递送 SGSH 基因 黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA / Sanfilippo A 综合征）基因治疗E. Q3 重要新增适应症 / 新联合方案（已上市药物扩展） 批准日 药物（通用名） 企业 靶点 / 机制 新增适应症 / 变化 07-06 Casgevy（exagamglogene autotemcel） Vertex / CRISPR 自体 CRISPR 编辑造血干细胞（BCL11A 增强子） 扩展至 2 岁及以上镰状细胞病（反复 VOC）或输血依赖型 β 地贫 07-07 Fabhalta（iptacopan） Novartis 补体因子 B 抑制剂 由加速批准转为完全批准：延缓成人原发性 IgA 肾病肾功能下降 07-09 wilate（VWF/FVIII 复合物） Octapharma 血管性血友病因子 + FVIII 替代 扩展至 <6 岁儿童的常规预防（首个覆盖全年龄段 VWF 浓缩制剂） 07-10 Keytruda / Qlex + Padcev（pembrolizumab + enfortumab vedotin） MSD / Astellas 抗 PD-1 + 抗 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期（新辅助 + 膀胱切除后辅助），不论顺铂 eligibility 07-13 Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb） Eisai / Biogen 抗淀粉样蛋白 β 原纤维单抗 新增家用皮下起始剂量（每周一次），用于早期阿尔茨海默病 07-14 Retevmo（selpercatinib） Eli Lilly RET 受体酪氨酸激酶抑制剂 转为完全批准：≥2 岁、RET 融合阳性局部晚期/转移性实体瘤（组织无关） 07-16 Truqap（capivasertib）+ 阿比特龙 + 泼尼松 AstraZeneca AKT 抑制剂 + CYP17 抑制剂 PTEN 缺陷的转移性雄激素通路调节初治/敏感前列腺癌 07-24 Skyrizi（risankizumab-rzaa） AbbVie 抗 IL-23 p19 单抗 扩展至 ≥6 岁儿童中重度斑块型银屑病与活动性银屑病关节炎；新增 55mg 预充针 07 月内 Trodelvy（sacituzumab govitecan） Gilead 抗 Trop-2 ADC（SN-38） 新增一线治疗不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌；并获批联合帕博利珠单抗（PD-L1 CPS ≥10） 07 月内 Datroway（datopotamab deruxtecan） AstraZeneca / 第一三共 抗 TROP2 ADC（DXd） 不适合 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的不可切除/转移性 TNBC 07 月内 Imfinzi（durvalumab）+ BCG AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 BCG 初治高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持） 07 月内 Keytruda / Qlex + Welireg（pembrolizumab + belzutifan） MSD 抗 PD-1 + HIF-2α 抑制剂 肾切除术后中高危复发风险的 ccRCC 辅助治疗 08-25 Imaavy（nipocalimab-aahu） Johnson & Johnson 抗 FcRn 单抗（降低 IgG） 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）—— 该适应症首个获批药物 08-25 Tivicay PD（dolutegravir） ViiV / GSK HIV 整合酶链转移抑制剂 扩展至新生儿 HIV 感染治疗 08-25 Ziihera（zanidatamab-hrii）+ Tevimbra（tislelizumab）+ 化疗 Jazz / BeOne HER2 双表位双抗 + 抗 PD-1 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+/ISH+）不可切除局部晚期/转移性胃、胃食管结合部或食管腺癌一线 08-28 Stelara（ustekinumab） Janssen 抗 IL-12/23 p40 单抗 扩展至儿童溃疡性结肠炎 08-31 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 新增原发性血小板增多症（ET） 09-09 Hyrnuo（sevabertinib） Bayer HER2/EGFR 可逆 TKI HER2（ERBB2）TKD 激活突变的非鳞 NSCLC：加速批准扩展至不限既往治疗线（含初治） 09-11 Joenja（leniolisib） Pharming PI3Kδ 抑制剂 扩展至 4–11 岁儿童 APDS（活化 PI3Kδ 综合征） 09-14 Pluvicto（Lu-177 vipivotide tetraxetan）+ ARPI Novartis PSMA 靶向放射配体 + 雄激素受体通路抑制剂 PSMA 阳性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC） 09-14 Ameluz（aminolevulinic acid gel）+ PDT Biofrontera 光敏剂（ALA）+ 光动力治疗 新增浅表型基底细胞癌（原已获批光化性角化病） 09-18 Inluriyo（imlunestrant）+ Verzenio（abemaciclib） Eli Lilly 口服 SERD + CDK4/6 抑制剂 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期/转移性乳腺癌（内分泌治疗进展后） 09-18 Aqneursa（levacetylleucine） Zevra 乙酰亮氨酸（溶酶体/代谢调节） 扩展至毛细血管扩张性共济失调（A-T）患者的共济失调症状 09-24 Welireg（belzutifan）+ Lenvima（lenvatinib） MSD / Eisai HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR/FGFR TKI PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后、伴透明细胞成分的晚期肾细胞癌 09-25 Gazyva（obinutuzumab） Roche 抗 CD20 II 型糖工程化单抗 2 岁及以上特发性肾病综合征（INS） 边界提示：Lumvoa（veligrotug-vvze，抗 IGF-1R，甲状腺眼病）实际批准日为 2026-06-26，属 Q2；Xocova（ensitrelvir）、Zaynich（cefepime/zidebactam）、Ambelvist（gadoquatrane）、Cavhanza（尼洛替尼口崩片）、Cypsedo（cipepofol）、Decnupaz（pivekimab sunirine）、Hepcludex（bulevirtide）、Ranluspec（雷珠单抗可互换生物类似药）、Utebzi（tebipenem pivoxil）及 Otarmeni（lunsotogene parvec，OTOF 基因治疗）亦为 6 月或更早批准，不计入 Q3。二、中国 NMPA —— 1 类创新药批准（官网公告日）2026 Q3 · 共 21 项 公告日 通用名（商品名） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 属性 07-23琥珀酸思普可泮片 （优可盼，HSK39297） 海思科医药 补体因子 B（FB）选择性小分子抑制剂，口服每日一次 既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人1 类优先审评 07-29瑞西奇拜单抗注射液 （华亦净，HB0034） 上海华奥泰生物 抗 IL-36 受体（IL-36R）单抗 成人（体重 ≥40kg）泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作1 类优先审评 07-29舒地胰岛素注射液 （瑞恒盈，INS068） 江苏恒瑞医药 长效胰岛素类似物（desB30 人胰岛素 B29 赖氨酸侧链修饰） 成人 2 型糖尿病；中国首个自主研发长效胰岛素类似物1 类生物制品国产首个 07-29盐酸伊司特韦片 （mprosevir） 西湖制药（杭州） 口服小分子抗 SARS-CoV-2（DNA 编码化合物库 DEL 筛选所得） 成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID-19）1 类附条件批准 07-29椒七止痛凝胶贴膏 九典 中药复方外用（镇痛） 膝骨关节炎寒凝血瘀证中药 1 类 08-11替恩戈替尼片 （捷恩泰，tinengotinib） 药捷安康（南京） FGFR / VEGFR 等多靶点激酶抑制剂 既往接受过系统治疗和 FGFR 抑制剂、伴 FGFR2 融合/重排的晚期/转移性或不可切除胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-11小儿通便颗粒 （中药） 中药复方 中药创新药（儿科便秘）中药 1 类 08-13注射用菲泽妥单抗 （境斐，felzartamab） 天境生物（杭州） 抗 CD38 单抗 联合来那度胺+地塞米松，治疗既往至少接受过一线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类全球首批 08-20富马酸立康可泮胶囊 （恒优达） 恒瑞医药 / 成都盛迪 补体旁路途径因子 B 抑制剂（近端补体抑制），口服 既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人（同时抑制血管内/外溶血）1 类优先审评 08-20安弗利奇塔单抗注射液（皮下） （益赛那，SSGJ-613） 三生国健 重组抗 IL-1β 人源化单抗（IgG1/κ） 成人痛风性关节炎急性发作（NSAID/秋水仙碱禁忌、不耐受或无效，且不宜反复使用激素者）1 类国产首个自研 IL-1β 单抗 08-31莱康奇塔单抗注射液（皮下） （丽倍坦，LZM012/XKH004） 丽珠单抗 / 鑫康合生物 IL-17A / IL-17F 双靶点单抗 适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人（III 期头对头优于司库奇尤单抗）1 类生物制品国产首个 IL-17A/F 双抗 08-31纬利妥米单抗注射液 （维可妥） 重庆智翔金泰（授权药友制药） BCMA × CD3 双特异性抗体（共同轻链，非对称亲和力） 既往至少三线（含 PI、IMiD、抗 CD38 单抗）的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类附条件国产首个 BCMA×CD3 双抗 08-31酒石酸凡瑞格拉替尼片 （爱领达，fanregratinib / HMPL-453） 和记黄埔医药（和黄医药） FGFR1/2/3 抑制剂 既往接受过系统性治疗、伴 FGFR2 融合或重排的晚期/转移性/不可手术切除肝内胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-31盐酸伊可白滞素片 （icotrokinra） Janssen-Cilag（西安杨森） 口服 IL-23 受体拮抗肽 适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人及 ≥12 岁、体重 ≥40kg 儿童1 类优先审评 08-31甲磺酸氘申艾替尼片 （卡达沙，TY-9591） 浙江同源康医药（TYK Medicines） EGFR-TKI（氘代奥希替尼类），入脑性强 EGFR 19del 或 L858R 突变伴中枢神经系统转移的局部晚期/转移性 NSCLC 成人一线1 类附条件优先审评 09-03芮特韦拜单抗注射液 （新多妥，TNM001 / retavibart） 珠海泰诺麦博（Trinomab） 抗 RSV 融合蛋白（F 蛋白）单抗，长效 即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿，预防 RSV 下呼吸道感染1 类优先审评 09-03库莱韦拜单抗注射液 （英沐乐，culevibart） 瑞阳（山东）生物制药 抗 RSV 单抗 胎龄 ≥35 周、即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染（排除 CLD/BPD 及显著先天性呼吸道异常者）1 类优先审评 09-03艾曲帕米鼻喷雾剂 （星必妥，etripamil） Milestone Pharmaceuticals 快速起效 L 型钙通道阻滞剂（鼻喷给药） 成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作时的转复窦性心律1 类 09-03利扎布替尼片 （赛立止，rilzabrutinib） Genzyme（Sanofi） 可逆共价 BTK 抑制剂 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人1 类 09-03醒脾解郁片 （中药） 中药复方 中药创新药（按说明书）中药 1 类 09-30盐酸艾泊度胺胶囊 （赞赋，iberdomide） Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂） 联合达雷妥尤单抗+地塞米松，治疗既往至少一线（含一种 PI 和一种 IMiD）的多发性骨髓瘤成人1 类附条件优先审评 观察：Q3 中国 21 项 1 类创新药中，国产占约 3/4。补体 B 因子成为最拥挤赛道——海思科思普可泮（7/23）、恒瑞立康可泮（8/20）两款国产口服 FB 抑制剂同季获批，直面诺华伊普可泮（Fabhalta）；RSV 单抗同日双发（泰诺麦博、瑞阳生物），将打破 nirsevimab 独占格局；FGFR 赛道则出现"二线序贯"格局——替恩戈替尼获批于"FGFR 抑制剂治疗后"，凡瑞格拉替尼获批于"既往系统性治疗后"，两者形成前后接力。三、欧盟 EMACHMP 7 月会 + 9 月会A. CHMP 积极意见 —— 2026 年 7 月会议（7 月 20–23 日，共 12 项） 商品名（INN） 申请人 靶点 / 作用机制 拟批准适应症 类型Lyrokaul （lerodalcibep） — 第三代 PCSK9 抑制（重组融合蛋白），每月一次自注 成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常（联合饮食，可单用或联合其他降脂治疗）新药Evlarco （obicetrapib / ezetimibe） — CETP 抑制剂 + 胆固醇吸收抑制剂（NPC1L1）口服复方 同上（每日一次口服）新药Ubeslo （obicetrapib） — CETP 抑制剂（降低 Lp(a)/LDL-C、升高 HDL-C） 同上（每日一次口服）新药Susvimo （ranibizumab） Roche 抗 VEGF-A 单抗片段，经可 refill 眼内植入体缓慢释放（6 个月一次） 成人新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性；EU 首个此类眼内植入体新药Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23 受体拮抗肽（首个口服 IL-23R 靶向药） 成人及 ≥12 岁青少年中重度斑块状银屑病新药First-in-classLynavoy （linerixibat） GSK 回肠胆汁酸转运体（IBAT / ASBT）抑制剂 成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒新药Nezglyal （leriglitazone） Minoryx PPARγ 激动剂（中枢渗透性） 脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）；"特殊情况"下批准 + 孤儿药新药孤儿药Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 主蛋白酶（3CLpro / Mpro）抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药Cavoley （pegfilgrastim） CuraTeQ Biologics 聚乙二醇化 G-CSF（长效粒细胞刺激因子） 细胞毒化疗后中性粒细胞减少的管理生物类似药B. CHMP 积极意见 —— 2026 年 9 月会议（9 月 14–17 日，共 12 项） 商品名（INN） 申请人 靶点 / 作用机制 拟批准适应症 类型Frehemgo （denecimig） Novo Nordisk 双特异性抗体，模拟 FVIIIa 辅因子功能（桥接 FIXa 与 FX） 血友病 A 患者出血发作的预防新药Gevalka （ensartinib） SFL Pharmaceuticals ALK 酪氨酸激酶抑制剂 成人 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌新药Klygefa （gefurulimab） Alexion 补体 C5 纳米抗体（可自我皮下注射） 成人全身型重症肌无力（gMG）新药Lifyorli （relacorilant） Corcept 选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM） 铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌新药孤儿药Povofortay （povorcitinib） Incyte 口服 JAK1 抑制剂 成人中重度化脓性汗腺炎（HS）：抗 TNF 治疗无效或不耐受者首个口服每日方案新药首个口服Sepalna （senaparib） SFL Pharmaceuticals PARP 抑制剂 晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗新药VaxRabeo （灭活狂犬病疫苗，WISTAR 株） Sanofi Winthrop 灭活狂犬病毒（PM/WI38 1503-3M 株），主动免疫 全年龄段狂犬病暴露前与暴露后预防疫苗Zeydovio （glepaglutide） — GLP-2 受体激动剂（促进肠道吸收与黏膜适应） 成人短肠综合征新药Adcomfo （omalizumab） Advanz Pharma 抗 IgE 单抗（生物类似药） 哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹生物类似药Pebrilzo （pertuzumab） Biosimilar Collaborations Ireland 抗 HER2 单抗（生物类似药） 成人乳腺癌；EU 首个按"定制化临床路径"推荐的生物类似药生物类似药路径首例同期其他动态撤回申请（2 项初始 MA）： Isembyld（apitegromab，5q-SMA）、Zinmyleo（trilaciclib，广泛期 SCLC 化疗所致骨髓抑制）。值得注意的是 apitegromab 同季在美国获批、却在 EU 撤回。适应症扩展（11 项）： Anzupgo（delgocitinib，慢性手部湿疹降至 ≥12 岁青少年）、Abiraterone Mylan、Cosentyx、Enhertu、Jyseleca、Keytruda、Ocrevus、Padcev、Pepaxti、Sogroya、Tecvayli。7 月肿瘤药 CHMP 摘要中另有负面/撤回： Qezzaqar（catequentinib，平滑肌肉瘤与滑膜肉瘤）获阴性意见；Azacitidine Adienne 撤回；Imfinzi（durvalumab）NMIBC 适应症撤回。C. 欧盟委员会（EC）正式授予上市许可 —— 2026 Q3 授权日 商品名（INN） MAH 靶点 / 机制 适应症 / 说明 类型 07-15Jascayd （nerandomilast） Boehringer Ingelheim PDE4B 抑制剂（抗纤维化 + 免疫调节） 特发性肺纤维化 / 进展性肺纤维化新药 07-15Boey （trenibotulinumtoxinE） AbbVie E 型肉毒毒素（短效神经肌肉阻断） 肌肉松弛 / 外周作用肌松剂新药 07-15Vijoice （alpelisib） Novartis PI3Kα 抑制剂 PIK3CA 相关过度生长谱系（PROS）新药孤儿药 07-15Ablymico / Liraglutide STADA （liraglutide） STADA GLP-1 受体激动剂 糖尿病 / 体重管理（生物类似药路径）生物类似药 07-15Vislyfa （ranibizumab） Lupin Europe 抗 VEGF-A（生物类似药） 眼科（参照 Lucentis）生物类似药 07-20Etcamah （camizestrant） AstraZeneca 口服 SERD HR+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）新药 07-24Colchicine Agepha Pharma （colchicine） Agepha Pharma 微管蛋白聚合抑制（抗炎） 痛风 / 抗痛风制剂新药 08-20Aujemflu （细胞培养灭活佐剂流感疫苗） Seqirus Netherlands 流感病毒表面抗原（灭活、含佐剂、细胞培养） 季节性流感主动免疫疫苗 08-20Daybu （trofinetide） Acadia Pharmaceuticals IGF-1 类似物调节突触成熟（机制未完全阐明） Rett 综合征新药孤儿药 08-20Hopledo （levodopa / carbidopa） Zambon 多巴胺前体 + 芳香族氨基酸脱羧酶抑制剂 帕金森病（新给药装置/制剂）新药 08-28Denosumab Ascend （denosumab） Ascend GmbH 抗 RANKL 单抗（生物类似药） 参照原研地舒单抗生物类似药 09-18Susvimo （ranibizumab） Roche Registration 抗 VEGF-A 眼内植入体 湿性 AMD（对应 7 月 CHMP 意见）新药 09-18Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23R 拮抗肽 中重度斑块状银屑病新药 09-18Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 3CLpro 抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药 09-21Nezglyal （leriglitazone） Minoryx Therapeutics PPARγ 激动剂 脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）新药孤儿药 注：EMA 8 月通常不召开 CHMP 会议，故 Q3 仅 7 月、9 月两次意见。EC 授权日期来自第三方 EMA 批准追踪数据库（Priya Life Science EMA Approvals Tracker），与 CHMP 意见存在 1–2 个月时滞，部分条目对应的是前序月份的 CHMP 意见。建议以 EMA 官网 EPAR 为准做最终核对。四、日本 PMDA / MHLW8 月 24 日 5 项 + 9 月 16 日 11 项；7 月无新活性成分A. 2026-08-24 批准 —— 新活性成分（5 项） 商品名（INN） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 备注Hibsago （bepirovirsen sodium） GSK 靶向 HBV 的反义寡核苷酸（ASO），降解 HBV RNA、降低 HBsAg 慢性乙型肝炎（标签写入"功能性治愈"）全球首次Sakigake 先驱Brinsupri （brensocatib hydrate） Insmed 二肽基肽酶 1（DPP-1 / 组织蛋白酶 C）抑制剂，抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶 非囊性纤维化支气管扩张症NMEHyrnuo （sevabertinib hydrate） Bayer 薬品 HER2（ERBB2）可逆酪氨酸激酶抑制剂 HER2 突变阳性的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌NME孤儿药Orzeyful （oveporexton） 武田薬品 食欲素 2 型受体（OX2R）激动剂 1 型发作性睡病（伴猝倒）NMESakigakeImcivree （setmelanotide acetate） Rhythm Pharmaceuticals 黑皮质素 4 受体（MC4R）激动剂 获得性下丘脑性肥胖NME孤儿药B. 2026-08-24 批准 —— 同期抗癌药新增适应症 / 新剂型 药物 企业 靶点 / 机制 适应症（关键试验）吉西他滨膀胱内给药系统 （TAR-200 / J&J 系） 核苷类似物，膀胱内缓释释放系统 BCG 治疗后持续或复发的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（SunRISe-1，CR 82.4%）口服阿扎胞苷 （azacitidine） — DNA 甲基转移酶抑制剂（低甲基化） 急性髓系白血病维持治疗（QUAZAR AML-001，中位 OS 24.7 vs 14.8 个月）Cemiplimab Regeneron / 赛诺菲 抗 PD-1 单抗 不可切除晚期/复发性皮肤鳞状细胞癌；以及高复发风险皮肤鳞癌术后辅助（EMPOWER-CSCC-1、C-POST）Durvalumab （Imfinzi） AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持，POTOMAC，DFS HR 0.68）Ropeginterferon alfa-2b （Besremi） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 原发性血小板增多症（SURPASS-ET，9 与 12 个月持续改良 ELN 缓解率 43% vs 6%）C. 2026-09-16 批准 —— 单日 11 项，PMDA 现代史上最大批次 商品名（INN） 企业 靶点 / 作用机制 适应症 备注Xcopri （cenobamate） 小野薬品 电压门控钠通道阻滞 + GABA-A 正向变构调节 癫痫部分性发作NMEWakix （pitolisant） Viatris 组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂 发作性睡病；OSA 相关嗜睡NME孤儿药Klygefa （gefurulimab） Alexion Pharma 补体 C5 纳米抗体（皮下自我注射） 全身型重症肌无力（gMG）—— 挑战以静脉输注为主的 gMG 市场全球首次Vyepti （eptinezumab） Lundbeck Japan 抗 CGRP 单抗 偏头痛预防BLAAmlypave （anselamimab） Alexion Pharma 靶向 AL 淀粉样纤维（错误折叠轻链）的抗体，促清除 系统性 AL 型淀粉样变全球首次孤儿药Onsuik （insulin efsitora alfa） 日本イーライリリー 每周一次基础胰岛素类似物 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）；日本在 FDA 决定前批准BLAIcotyde （icotrokinra） ヤンセンファーマ 口服 IL-23 受体拮抗肽 斑块型 / 脓疱型 / 红皮病型银屑病NMEGamifant （emapalumab） Sobi 日本 抗 IFN-γ 单抗 巨噬细胞活化综合征 / 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）BLA孤儿药Ojemda （tovorafenib） Ipsen Pharma pan-RAF 激酶抑制剂 儿童低级别胶质瘤（BRAF 融合/重排或 V600E）NME条件性早期批准Elahere （mirvetuximab soravtansine） 武田薬品 抗叶酸受体 α（FRα）抗体偶联药物（DM4 载荷） FRα 阳性卵巢癌BLA孤儿药Modeyso （dordaviprone） 大原薬品工業 多巴胺 D2 受体拮抗 / 线粒体 ClpP 调节（ONC201） H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤NME孤儿药