Respiratory Syncytial Virus Vaccine(Moderna)

冬季来临，呼吸道合胞病毒（RSV）感染病例显著攀升。呼吸道合胞病毒（Respiratory Syncytial Virus，RSV）是引发急性呼吸道感染的常见病原体。 它对低龄儿童和老年人威胁尤为严重：婴幼儿免疫系统尚未成熟，呼吸道狭窄，感染后易引发支气管炎或肺炎，导致呼吸急促甚至呼吸困难；老年人因免疫力衰退及基础疾病，病情可能急剧恶化。 当前RSV的医疗防控主要有两个方向：接种RSV疫苗及使用RSV单克隆抗体。 RSV 疫苗市场情况及研发进展 全球范围内有3款RSV预防性疫苗获批上市，分别是葛兰素史克（GSK）研发的Arexvy，辉瑞（Pfizer）研发的ABRYSVO，以及Moderna 的mRESVIA。 2024年这三款RSV总计销售额达15.1亿美元，其中GSK 重组RSV 疫苗销售额7.4亿美元，辉瑞重组RSV 疫苗销售额7.55亿美元，Moderna RSV mRNA 疫苗销售额2500万美元。 国内目前尚且没有RSV 疫苗上市，但广阔市场前景吸引了众多企业布局，且采用了不同的技术路线，包括mRNA疫苗、重组蛋白疫苗、减毒活疫苗、病毒载体疫苗、合成疫苗等，研发进度大多在临床一期和临床二期。 RSV疫苗技术路径，佐剂和辅料情况 最先上市的GSK RSV 疫苗表现出较好的保护效力，其对预防60岁以上老年人RSV相关下呼吸道疾病的保护效力达到82.6%；预防严重RSV相关下呼吸道疾病的保护效力达到94.1%，今年扩大适用人群至50-59岁。这可能跟其使用的佐剂系统AS01e有一定的相关性。 AS01e 佐剂系统组分包含：皂苷佐剂QS21, MPLA，胆固醇，DOPC 这款AS01佐剂系统的特点就是其关键佐剂成分QS21 和MPLA能够引发极强的细胞免疫反应，而对于由病毒引起的传染病，需要通过Th1来活化巨噬细胞、B细胞和CD8+细胞毒性T细胞的功能来直接杀死已经被感染和病变的细胞。 Croda禾大PHAD系列：全合成MPLA ，增强免疫原性 在疫苗研发中，佐剂的选择至关重要。它需精准激活免疫应答，增强疫苗效力，同时确保安全性，避免过度炎症反应。 Croda禾大可提供3款全合成MPLA 系列产品： PHAD™(CDE登记号：F20250000129)3D(6-acyl)-PHAD™3D-PHAD™ 核心优势 突破原研细菌来源MPLA的专利限制规避了细菌来源生产工艺环节潜在的微生物毒性和杂质残留全合成MPLA，高纯度且结构均质GMP 标准生产，卓越的批间一致性全球范围内经临床研究充分验证专业的法规申报和支持 PHAD系列经临床充分验证，安全可靠 选择一款经临床验证的佐剂产品和合规可靠的供应商，对提升疫苗的保护效果、延长免疫持久性及扩大适用人群，具有决定性的作用。 Croda禾大全合成MPLA，经临床研究充分验证，全方位助力未来疫苗的开发 200+临床前应用验证60+ I期临床试验15+ II 期临床试验 在研新型疫苗主要覆盖：疟疾肺结核、血吸虫病、流感、艾滋病毒、癌症、成瘾 禾大全系列疫苗佐剂解决方案 80多年来，Croda禾大专注疫苗佐剂的研发与商业化生产。 从传统铝盐佐剂，到AS01 新型佐剂系统、阳离子佐剂系统、mRNA递送系统，抑或是生物制剂高纯度辅料，从科学发现到临床应用，我们全链路赋能疫苗研发。 全系列疫苗佐剂解决方案，满足您不同技术路径疫苗开发的需求，为RSV病毒防控助力。 AS01 新型脂质体佐剂系统 单磷脂酰脂质A系列（全合成MPLA） PHAD™3D(6-acyl)-PHAD™3D-PHAD™ 皂苷佐剂 QS 21 Avanti™ DOPC 胆固醇（植物源） MF59 乳油佐剂成分 Sustainably Sourced Squalene角鲨烯（全合成，非动物来源）Super Refined™ Polysorbate 80 超级精制-聚山梨酯80Span™ 85 LNP 递送系统 ALC-0315*ALC-0159*Avanti™ DMG mPEG2000Avanti™ DSPC胆固醇（植物源） 铝盐佐剂 / 阳离子佐剂系统 氢氧化铝佐剂 Alhydrogel™磷酸铝佐剂 Adju-Phos™ 阳离子佐剂系统 CAF® 01CAF® 09b RSV 抗体药物 据统计，目前尚未有针对婴幼儿的RSV 疫苗上市。 对于早产儿、有基础疾病的高风险婴幼儿，赛诺菲和阿斯利康的尼塞韦单抗和默沙东的克莱罗韦单抗，这两款长效抗体药物是临床预防RSV 重症的“一线选择”。 Croda禾大可提供Super Refined™超级精制聚山梨酯80系列，助力RSV 抗体药物的开发。 如您有相关需求，请联系我们 #RSV#

（来源：BCG波士顿咨询） 前言 《2025年新型疗法》报告沿用2023年与2024年的分析框架，旨在为瞬息万变的生物制药行业提供前沿洞察。与往年一样，我们从产品数量、管线收入和交易活动三个维度，追踪了六大类新型疗法的开发进展。我们旨在探究三个核心问题：在行业分析师眼中，哪些疗法进展最快？哪些最具潜力？这些发现对患者和生物制药企业有何意义？ 本年度报告的一大新增亮点，在于首次将中国药企的临床管线纳入专项评估。目前，中国企业在研的新型疗法临床阶段药物已突破4000种，规模仅次于美国。尤为引人注目的是，在大型药企的交易中，源自中国资产的比重正持续攀升。 新型疗法进入加速增长期 在经历三年平稳发展后，新型疗法管线价值在2025年迎来强劲增长，预期总额达到1,970亿美元，较2024年增长17%，增速显著超越传统疗法。这是自2021年以来增幅最大的一年，但不同疗法的增长并不均衡，其中抗体、重组蛋白和多肽（特别是GLP-1疗法），以及核酸药物的增速最快（参阅图1）。 2025年全球十大畅销生物制药产品中，有八款属于新型疗法（参阅图2）。其中三款为新入榜产品：礼来的Mounjaro和Zepbound、诺和诺德的Wegovy。这三款重组蛋白药物成功取代了传统药Jardiance（勃林格殷格翰/礼来）及单抗药物Stelara（强生）、Opdivo（百时美施贵宝）。分析师预计，到2030年，全球销售额前十的药品中，新型疗法将占据九席，其中包括五款GLP-1激动剂。 行业投资布局风向 与往年报告一致，2025年的分析通过聚焦管线产品数量和管线收入，追踪了六大类疗法的增长情况（分别参阅图3和图4）。这一预期增长折射出行业对其经济潜力及管线推进能力的充分信心。 抗体类：延续稳健增长态势 抗体疗法虽为新型疗法中发展最早的领域，但在重磅药物接连上市、适应症向非肿瘤领域拓展的驱动下，其研发管线进展、收入增长与行业关注度依然保持强劲势头。 单克隆抗体（mAbs）：作为新型疗法中临床管线规模最大的类别，单抗管线依旧保持强劲增长——临床阶段管线产品数量较去年增长7%，管线价值增长9%。单抗疗法正持续向肿瘤和免疫领域之外拓展，其研发管线已在神经疾病、罕见病、胃肠病、心血管疾病等领域取得积极进展。脊髓性肌萎缩症治疗药物Apitegromab（Scholar Rock）已获FDA优先审评，是肿瘤和免疫领域外收入潜力最高的在研单抗药物。单抗管线很可能将受到H.R.1法案对《通胀削减法案》（IRA）补充条款的影响。根据新规，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）将根据药品首个非罕见病适应症的获批时间，来决定是否将其纳入“最高公平价格”谈判范围。因此，企业可能会优先寻求罕见病适应症的批准，以获得更长的价格谈判豁免期。这一新规对单抗药的影响尤为显著，因其在所有新型疗法中拥有规模最大的罕见病研发管线。抗体药物偶联物（ADC）：过去一年，ADC药物管线的预期价值增长了40%，其过去五年复合年增长率（CAGR）也高达22%。这一强劲增长主要得益于多款新药获批，例如用于治疗乳腺癌的Datroway（阿斯利康和第一三共）——该药在去年获批的所有ADC药物中，预期峰值销售额高居榜首。双特异性抗体（BsAbs）：作为一种能同时靶向两种抗原的平台技术，双特异性抗体的预期管线收入在过去一年内增长了50%。这一增长主要源于两方面因素：一是研发管线中涌现出如ivonescimab（康方生物和Summit）等潜力产品；二是已上市疗法获得FDA扩大适应症范围批准，如Rybrevant（强生和Genmab）。在各类双特异性抗体中，CD3 T细胞衔接器是作用机制临床验证最充分的类型。根据2030年预期收入排名，前十款最受瞩目的双特异性抗体中，有七款均采用这一作用机制。 重组蛋白和多肽：GLP-1推动重组药物快速增长 过去一年，重组技术平台药物在GLP-1激动剂的强劲驱动下，实现了18%的收入增长。然而在美国市场，以下几大演进趋势可能对GLP-1激动剂的未来增长构成影响： 医保与医疗补助覆盖：CMS目前未将GLP-1激动剂纳入肥胖症医保覆盖，但本届美国政府据称正考虑推出试点项目，允许联邦医疗保险D部分（Medicare Part D）计划及各州医疗补助（Medicaid）自主选择覆盖。《通胀削减法案》最高公平价格（MFP）谈判：诺和诺德旗下的 Ozempic、Rybelsus和Wegovy已被CMS纳入MFP谈判名单，谈判将于2025年进行，谈判后的价格将于2027年生效。需重点关注这些谈判可能对竞品GLP-1疗法定价产生的影响。最惠国（MFN）定价：特朗普总统签署行政令，强制药企向美国患者提供最惠国处方药价格后，特别提及了肥胖症治疗药物的定价差异。礼来公司表示，将提高Mounjaro在英国的标价，同时确保英国国民医疗服务体系（NHS）患者仍能获得该药。最惠国定价对GLP-1类药物的全面影响尚待观察。医药消费化：GLP-1药物还引发了“直达患者”（DTP）商业模式创新。2024年，礼来推出数字医疗平台LillyDirect，提供远程诊疗处方服务，并上线了Zepbound自付疗程计划。诺和诺德随后推出NovoCare Pharmacy，为无保险或保险覆盖不足的患者提供DTP购药选择。其他药企纷纷跟进——例如，辉瑞与百时美施贵宝近期就其重磅抗凝药Eliquis（Xa因子抑制剂）联合推出了DTP项目。 细胞疗法：发展迅速，但疗效喜忧参半 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法管线持续快速增长。而其他新兴细胞疗法则面临多重挑战，包括临床研究遭遇延迟和失败、生产成本高、应用普及率低： CAR-T疗法：CAR-T疗法的核心临床价值与市场优势目前仍集中体现在血液肿瘤领域；而在实体瘤和自身免疫疾病方面，其疗效表现则良莠不齐。值得关注的是，多家企业正在积极布局体内CAR-T研发——这一技术不仅能规避传统CAR-T复杂的体外制备流程，甚至有望实现比异体CAR-T更理想的治疗前景。TCR-T、TIL、干细胞及CAR-NK疗法：虽然这类新型细胞疗法在临床上取得了一定进展，但市场分析师对其收入潜力仍普遍持保守态度。2024年，全球首款T细胞受体疗法（TCR-T）Tecilas（Adaptimmune）获批上市。然而，其市场应用规模始终有限。近期，Adaptimmune公司已将该药物连同多项在研管线产品以5,500万美元的总价出售给US WorldMeds。近年来，针对实体瘤的肿瘤浸润性淋巴细胞（TIL）疗法在临床前及临床阶段的研发管线持续扩张。2024年获批的Amtagvi是当前全球唯一上市TIL产品，未来有望成为重磅。干细胞疗法也取得了一些临床进展。2025年，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的Ryoncil（Mesoblast）获得FDA批准，成为首个获批的间充质基质细胞疗法。然而，嵌合抗原受体自然杀伤细胞疗法（CAR-NK）的开发进展相对滞后。由于临床结果未达预期，多家公司近期已开始缩减该技术方向的布局。 基因疗法：安全隐忧制约增长 基因治疗领域近年来挑战不断。近期多起基因增补疗法安全事件导致临床试验中止与监管审查升级。例如2025年，FDA出于安全担忧暂停Elevidys（Sarepta）发货，而欧洲药品管理局则基于疗效考量拒绝批准该药上市。基因增补疗法还面临商业化困境——辉瑞因医患需求不足而暂停血友病基因疗法Beqvez的上市推广。 基因编辑疗法方面，基于CRISPR技术的Casgevy（福泰制药和CRISPR）仍是目前唯一获批产品，其预期收入一直保持稳定。但该领域也展现出积极进展：2025年，Sarepta基因治疗载体获得首个FDA平台技术认定，中国批准了国内首款B型血友病基因疗法，辉瑞的Durveqtix也在欧洲获得人用药品委员会（CHMP）的积极推荐。 核酸类疗法：新冠疫情后涌现新增长动力 DNA、RNA疗法及RNAi正快速增长，而随着疫情逐渐消退，mRNA疗法则持续显著萎缩： DNA和RNA：这是过去一年增长最快的疗法类型。预计营收同比增长65%，增长动能主要来源于近期获批的多款反义寡核苷酸药物，包括Rytelo（Geron）、Izervay（安斯泰来）和Tryngolza（Ionis）。RNAi：此类疗法持续保持稳定增长态势。Amvuttra（Alnylam）获批用于治疗心肌病，Qfitlia（赛诺菲）等新药获批用于治疗甲型和乙型血友病，加之管线研发的持续推进，共同推动该领域管线价值在过去一年增长27%。mRNA：我们去年观察到管线价值下滑趋势明显加剧，五年期收入预测已从2024年的230亿美元大幅下调至2025年的150亿美元。值得注意的是，美国卫生与公众服务部最近撤销了价值近5亿美元的mRNA疫苗拨款和合同，此举进一步加剧了该疗法长期发展前景的不确定性。 在此形势下，药企正加速开拓新应用领域，Moderna近期获批的呼吸道合胞病毒疫苗mResvia即是成功范例。与此同时，流感疫苗与体内CAR-T疗法这两大高潜力赛道也迎来重点布局，其中Moderna的mRNA-1010流感疫苗在同类产品中增长前景最为瞩目。 其他新型疗法：增长持续放缓 蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）及其他新型疗法仍处于发展初期，其临床管线增长缓慢甚至陷入停滞： PROTAC：多款在研PROTAC药物尚未能证实其疗效优于传统疗法。然而，辉瑞与Arvinas共同提交的vepdegestrant（针对ESR1突变ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌）新药上市申请已于近期获FDA受理。同时，百时美施贵宝的前列腺癌疗法与百济神州的BTK降解剂已进入三期临床试验阶段。微生态疗法：该疗法的发展持续陷入停滞。虽然已有三款产品上市，但此类疗法尚未形成商业吸引力，市场分析师预计其难以创造显著价值。溶瘤病毒：随着管线产品数量不断增长，溶瘤病毒疗法的价值持续增长。CG Oncology 的 cretostimogene grenadenorepvec（拟于2025年向FDA提交申请）为最具潜力产品，市场分析师预测其有望成重磅药物。 新型疗法领域交易火热 收购与许可交易是衡量大型药企价值判断与战略布局的重要风向标。我们系统评估了过去三年间针对早期（临床前或一期临床）与晚期（二期临床及以后）资产的收购和许可交易。需注意，本次分析未包含研究项目交易。 2023年至今，全球前20大生物制药企业在新型疗法交易上的投入约达1,700亿美元（参阅图5）。由于并非所有交易及交易金额均会公开，这一数值很可能低于实际总交易规模。回顾这段时间，2023年辉瑞并购Seagen的交易稳坐“最大单”宝座；2024年交易额大幅下滑75%；2025年，市场已显现复苏迹象。 2023至2025年间，并购与早期阶段许可交易在大型药企新型疗法交易中占据着主导地位。在1,700亿美元总交易额中，约700亿美元用于37笔收购项目，其余资金则投向81笔许可协议，其中早期交易数量以二比一的优势远超晚期阶段（参阅图6）。 过去三年间，交易活动高度集中于抗体领域，其规模占据大型药企半数以上交易量及逾75%的交易总额。今年以来，全球制药巨头已完成七笔价值超十亿美元的抗体交易：包括阿斯利康/和铂医药、艾伯维/Xilio、诺华/Anthos及艾伯维/先声药业的单抗交易；勃林格殷格翰/龙沙与罗氏/信达生物的ADC交易；以及赛诺菲/Dren Bio的双抗交易。这种高度集中的交易现象，突显出行业对已验证生物药疗法的坚定信心——这类疗法凭借明确的作用机制、成熟的监管审批先例，以及可规模化的商业潜力，成为当前市场的稳健选择。 2025年其他疗法领域的交易热度虽不及往年，但行业对其长期价值依然认可。重组蛋白、基因编辑和核酸药物领域仍不乏亮点交易：诺和诺德与联华药业携手，礼来收购Verve Therapeutics，诺华收购Regulus Therapeutics，Sarepta与Arrowhead达成合作，均彰显细分领域的投资价值。 中国：新型疗法新势力 在近期的临床进展与药企交易中，中国创新药的全球占比正持续提升。伴随着管线资产的快速增长，中国已然崛起为新型疗法领域不可忽视的创新高地。目前，在全球抗体与细胞疗法管线中，源自中国的研发资产占比已超过30%（参阅图7）。 中国在药物创新领域的领先地位是近年来才逐步形成的。回顾历史，中国原创疗法此前多集中于少数已验证的作用机制，且市场主要面向国内患者。如今，中国企业正积极布局具有独特靶点或靶点组合的创新资产研发。中国临床管线中，近半数资产的作用机制均为全新，目前在全球尚无进入三期临床或已上市的直接竞品。 中国创新资产已成功吸引全球生物制药企业的关注。今年，前20大药企的交易支出中，超过40%流向了源自中国的资产，这一比例在我们所分析的历年数据中创下新高。 源自中国的数款创新疗法已成功进入全球市场并实现商业化。例如，针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法Carvykti（强生与传奇生物）已在商业上取得显著成功；此外，单抗药物安尼可（康方生物与正大天晴）及替雷利珠单抗（百济神州）近期也相继获得美国FDA批准。我们预期，未来将有更多中国研发的创新产品进入全球市场，大型药企也将持续加大从中国引进创新资产的力度。 ● ● ● 今年以来，抗体、重组蛋白和多肽及CAR-T等相对成熟的新型疗法板块增长强劲。反观新兴疗法，则因安全性问题、临床挫折与商业化挑战而进展放缓。然而，基因疗法与核酸药物等领域依然亮点频现：不仅技术取得关键突破，更达成了数笔高价值交易，彰显出行业对其长期前景的坚定看好。 (BCG波士顿咨询)