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报告日期：2026年10月 标的：亿帆医药股份有限公司（002019.SZ） 免责声明：本报告仅为产业基本面深度研究，不构成任何投资建议。公司业务包含原料药周期品、国内制剂、全球创新生物药，面临原料药价格周期波动、国内药品集采、创新药商业化不及预期、海外临床/注册风险、研发失败、国际化销售落地不确定性、汇率波动等多重风险。 目录 第一章 公司概况与发展沿革：从原料药龙头向全球大分子创新药企转型 第二章 医药行业全景解析：化学原料药、仿制药制剂、大分子生物创新药赛道市场空间、产业链、政策与竞争格局 第三章 核心业务板块深度拆解：医药制剂、大分子创新药、原料药（泛酸钙）、合成生物新材料四大板块 第四章 核心产品矩阵、大分子技术平台、在研管线梯队与临床进展 第五章 生产基地布局、质量体系、供应链与全球化产能建设 第六章 客户结构、海内外商业化体系、肿瘤领域商业化平台建设 第七章 股权结构、实控人、管理层、资本运作与并购复盘 第八章 核心竞争优势、经营短板、历史经营痛点深度剖析 第九章 同业对标分析：原料药、大分子创新药同赛道企业横向对比 第十章 财务报表深度解析（2021-2025年报+2026半年报） 第十一章 资产负债、经营性现金流、存货、应收账款、费用结构专项拆解 第十二章 短期、中期、长期三维成长驱动逻辑梳理 第十三章 乐观/中性/悲观三情景业绩全面推演 第十四章 全维度重大风险逐条解析 第十五章 估值逻辑、市场交易主线与投资逻辑总结 第一章 公司概况与发展沿革：从原料药龙头向全球大分子创新药企转型 1.1 公司基本信息 亿帆医药股份有限公司，股票代码002019.SZ，总部位于安徽合肥，是一家集原料药、化学制剂、中成药、大分子创新生物药、合成生物新材料研发、生产、全球销售于一体的综合性医药企业。公司发展路径具备鲜明特色：起家于维生素原料药，依靠泛酸钙（维生素B5）全球龙头地位获取稳定现金流，依托原料药业务积累的资金持续投入大分子创新药研发，通过控股亿一生物（原健能隆）搭建全球大分子新药平台，实现从传统原料药企业向具备全球新药申报、海外商业化能力的创新药企转型。 公司当前战略总纲：筑牢基本盘、锚定真创新、加速国际化，三年规划主题为“创新、创收、创标杆”。业务分为四大板块：医药制剂（化学药+中成药，国内商业化基本盘）、大分子创新药（亿一生物，全球创新药核心增长引擎，核心产品亿立舒/F-627）、原料药（泛酸钙、泛醇，传统现金牛业务）、合成生物新材料（HMO母乳低聚糖等，远期合成生物增量赛道）。 截至2026上半年，公司业务覆盖全球超过80个国家和地区；核心创新药亿立舒（Ryzneuta®，艾贝格司亭α）已经在美国、中国获批上市，在全球39个国家/地区获得上市许可，是国内少数实现中美双报、FDA批准、海外多国商业化的自主大分子创新药。 2025全年核心经营数据：营业收入51.33亿元，同比-0.52%；归母净利润4.02亿元，同比+4.16%；扣非归母净利润3.25亿元；经营活动现金流净额4.58亿元。 2026上半年核心经营数据：营业收入24.68亿元，同比-6.36%；归母净利润2.05亿元，同比-32.48%；扣非归母净利润2.03亿元。利润下滑主要受研发投入增加、汇兑损失、国内院内制剂收入下滑、政府补助减少等因素影响；创新药亿立舒海内外发货量同比增长超50%，创新板块增长动能持续释放。 1.2 公司完整发展时间线 1995-2003：公司前身创立，进入精细化工、维生素原料药领域，杭州鑫富基地投产，主攻泛酸钙。 2004：鑫富药业深交所上市，依托自主生物发酵工艺，逐步成为全球泛酸钙龙头。 2014：亿帆集团收购鑫富药业，更名为亿帆医药，开启向医药制剂转型，收购国内多个中成药、化学制剂品种，搭建国内处方药销售网络。 2016：控股健能隆（亿一生物前身），切入大分子生物创新药赛道，布局F-627、F-652等大分子创新管线，确立“原料药+制剂+生物创新药”战略。 2017-2020：国内制剂业务持续扩张，收购多个肿瘤、骨科、呼吸领域品种；F-627国内III期临床完成，达到预设终点；泛酸钙业务维持全球龙头地位，为创新药研发持续输血。 2021：国内药品集采、DRG/DIP政策落地，中成药、仿制药制剂板块承压，公司收缩低效品种，聚焦肿瘤、骨科等优势治疗领域。 2023年11月：里程碑事件，F-627（艾贝格司亭α，海外商品Ryzneuta®）获得美国FDA批准上市，是公司首个全球自主大分子创新药，实现中美双报，成为国内为数不多成功出海的长效G-CSF创新药。 2024：亿立舒国内获批上市，启动国内商业化；同步推进F-652、ACT001等管线临床推进；HMO母乳低聚糖实现产业化突破。 2025：管理层换届，推出三年战略规划，确立“创新、国际化”主线；合并国内销售体系，设立全球商业事业部、全球BD中心，强化全球对外授权与合作。 2026：三年规划开局之年；亿立舒新增中国境内生产场地获得FDA批准，搭建中美德柔性供应链；F-652急性GVHD适应症II期临床首例入组；获得ACT001东亚、东南亚独家商业化权益；持续引进肿瘤品种（泰索帝等），强化肿瘤商业化平台。 1.3 商业模式与双轮驱动逻辑 亿帆医药采用传统业务提供稳定现金流，大分子创新药打造长期成长曲线的非对称双轮商业模式。 1.3.1 传统业务（现金底盘） 1）原料药板块：泛酸钙（维生素B5）、泛醇，全球龙头，70%产品出口海外，属于周期型基础化工原料药，供给格局决定价格，行业景气周期波动，为公司提供持续经营性现金流，反哺创新药研发投入。 2）国内制剂板块：化学处方药+中成药，覆盖肿瘤、骨科、呼吸、皮肤科等领域，依靠国内学术推广销售网络实现院内销售；受集采、医保控费、DRG/DIP影响，传统制剂业务增长承压，公司持续优化产品结构，淘汰低毛利品种，聚焦肿瘤高价值品种。 1.3.2 创新业务（长期成长引擎，亿一生物大分子平台） 依托亿一生物DiKine®、LaMbs两大自主大分子技术平台，开发Fc融合蛋白、长效多肽、双特异性抗体等全球创新大分子药物，采用全球同步临床、中美双报、海外授权+自主商业化并行模式。 核心产品亿立舒（F-627，长效G-CSF），已经实现中美上市，海外多国获批；后续F-652、ACT001等管线进入临床中后期，形成创新药梯队。 创新药商业模式：国内自建肿瘤商业化团队；海外采用区域授权分销模式，与海外药企合作，由合作方负责当地市场推广，公司收取首付款、里程碑、销售分成，降低海外自建销售团队的高额成本。 1.3.3 合成生物新材料（远期业务） 依托原料药发酵技术积累，拓展合成生物赛道，核心产品2'-FL（母乳低聚糖HMO），面向婴幼儿配方食品市场，实现商业化突破，属于原料药技术横向延伸，打开食品添加剂新赛道。 1.4 收入结构拆解（2025全年口径） 1）医药板块43.58亿元，占总收入84.91%，其中化学制剂、中成药、创新药共同构成；创新药收入占医药板块比重持续提升，是未来结构升级核心。 2）维生素原料药板块6.13亿元，占总收入11.95%，以泛酸钙为主，业绩跟随维生素周期波动。 3）高分子材料/合成生物新材料1.61亿元，占比3.14%，以HMO等新产品为主，尚处于产业化早期。 业务迭代趋势：短期依靠泛酸钙+国内成熟制剂维持现金流；中期核心增量来自亿立舒海内外商业化放量；长期由F-652、ACT001、其他大分子管线以及合成生物新材料贡献业绩。 1.5 长期发展战略 公司战略概括：筑牢传统医药基本盘，聚焦大分子真创新，全力推进产品全球化注册与商业化，打造具备全球竞争力的生物创新药企，依托合成生物技术拓展原料药与食品原料新赛道。 1）固本：优化国内制剂业务，聚焦肿瘤、骨科等高壁垒领域，剥离低毛利品种，提升制剂板块盈利能力；维持泛酸钙全球龙头地位，稳定现金流，控制成本，发挥合成生物发酵工艺优势。 2）创新：依托亿一生物大分子平台，持续推进全球创新大分子新药临床开发，打造产品梯队，重点推进F-652、ACT001等品种临床进度；持续引进优质外部品种，BD引进+内部自研双线并行。 3）国际化：创新药坚持全球同步开发，中美欧多区域申报；海外市场采用区域授权模式，快速覆盖全球市场；搭建全球化生产供应链，实现国内外柔性生产，降低海外供货成本；原料药业务持续巩固全球客户。 4）合成生物延伸：依托发酵技术积累，拓展HMO等食品原料、新型维生素衍生物，开辟第二原料赛道。 第二章 医药行业全景解析：化学原料药、仿制药制剂、大分子生物创新药赛道市场空间、产业链、政策与竞争格局 2.1 维生素原料药（泛酸钙/B5）赛道（公司传统现金牛） 2.1.1 赛道定义 D-泛酸钙（维生素B5），属于B族维生素，核心用途为饲料添加剂，其次用于食品、医药领域。饲料端需求占总需求70%以上，下游是畜禽养殖行业；需求具备刚性，需求增速缓慢，行业核心变量是供给格局与产能投放，属于典型强周期精细化工原料药。 泛酸钙生产核心壁垒是生物发酵工艺，传统化学合成路线成本高，主流企业采用生物发酵法。亿帆是国家标准起草单位，发酵工艺具备成本优势。 2.1.2 市场空间与需求结构 全球泛酸钙市场规模约15-20亿元，需求增速维持2%-4%低速增长，下游养殖行业周期性波动影响需求。全球产能约2.6万吨，亿帆医药产能8600吨，全球市占率40%-45%，行业龙头；其余主要厂商：新发医药、帝斯曼、巴斯夫、兄弟科技。 行业特点：产能集中，一旦行业新增产能投放，价格下行；产能出清、供给收缩阶段，产品价格上行，公司盈利弹性大。 2.1.3 产业链全景 上游：玉米淀粉、葡萄糖等发酵原料、菌种、化工辅料； 中游：泛酸钙发酵、提纯、结晶； 下游：饲料添加剂企业、食品厂商、医药原料厂商。 下游养殖行业周期、环保政策、能耗双控是行业核心影响变量。 2.1.4 竞争格局 全球市场：亿帆医药第一，帝斯曼、巴斯夫为海外老牌厂商；国内新发医药为第二大厂商。行业格局相对稳定，新进入者发酵工艺壁垒较高，新产能投放周期长。 行业趋势：环保、安全生产监管趋严，落后产能逐步出清；合成生物技术持续迭代，头部企业持续优化发酵收率，巩固成本优势。 2.2 国内化学制剂+中成药赛道（国内业务基本盘） 2.2.1 赛道定义 国内处方药市场，覆盖肿瘤、骨科、呼吸、皮肤科等领域，包含仿制药、中成药。国内医药市场受集采、医保谈判、DRG/DIP支付改革持续影响，行业逻辑从“营销驱动”转向临床价值驱动。 集采常态化，仿制药价格大幅下行，企业需要转向高壁垒专科药、肿瘤领域品种；中成药受医保控费、院内限制使用政策影响，增长承压。 2.2.2 市场空间 国内处方药市场规模万亿级别，肿瘤、骨科属于高价值专科赛道，市场空间大、毛利率相对更高，也是亿帆制剂业务聚焦方向。 行业核心变化：集采常态化，仿制药利润持续压缩；鼓励创新，具备临床价值的创新药、改良型新药享受政策红利；合规推广要求提升，学术营销成为主流。 2.2.3 产业链与竞争格局 上游：原料药包材；中游制剂生产企业；下游医院、零售药房。 竞争格局：肿瘤赛道外资药企占优，国内企业通过仿制药引进、BD合作、创新药切入赛道；中成药赛道竞争分散，政策压力持续。亿帆的差异化策略：聚焦肿瘤专科商业化平台，自建专业肿瘤销售团队，引进海外品种做国内独家推广，规避普药红海市场。 2.3 大分子生物创新药赛道（核心成长赛道，长效G-CSF、Fc融合蛋白） 2.3.1 赛道定义 亿帆核心赛道为长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），用于肿瘤化疗后中性粒细胞减少症，是肿瘤支持治疗的刚需品种；同时布局Fc融合蛋白、细胞因子创新药，用于移植物抗宿主病、炎症等领域。 G-CSF分为短效、长效两类；传统长效G-CSF采用PEG修饰技术；亿立舒F-627采用Fc融合蛋白技术，非PEG修饰，是差异化技术路线，具备差异化临床优势。 2.3.2 市场空间 全球长效G-CSF市场规模约40-50亿美元；中国市场规模约数十亿元。传统长效G-CSF原研为安进的Neulasta，国内多家生物类似药已经获批上市。亿立舒属于创新分子，不是生物类似药，差异化技术路线，全球同步开发，具备海外市场拓展潜力。 赛道特点：肿瘤支持治疗刚需，临床需求稳定；但赛道竞争激烈，国内已有多款长效G-CSF生物类似药，市场竞争激烈，产品差异化、海外注册能力是核心壁垒。 2.3.3 产业链与竞争格局 上游：培养基、细胞株、生物反应器、层析填料等生物制药原材料； 中游：大分子创新药研发、临床、生产； 下游：全球肿瘤医院、肿瘤科。 国内企业：恒瑞、百济、信达、亿帆等布局大分子创新药；海外龙头安进、罗氏。亿帆差异化：聚焦Fc融合蛋白、细胞因子类创新药，DiKine®平台自主知识产权，专注肿瘤支持治疗、炎症疾病，赛道相对小众，竞争压力小于PD-1等热门靶点。 2.4 合成生物HMO母乳低聚糖赛道（远期新赛道）

移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植后，供者免疫细胞攻击受者组织引起的并发症，分急性与慢性两类；慢性 GVHD 可累及皮肤、口腔、眼、肝、肺、胃肠道等多个器官。现有治疗以糖皮质激素等系统性方案为主，一部分患者激素耐药、或在多线治疗后仍未控制，是本期在招研究主要面向的人群。本期 5 项研究覆盖四段人群：新诊断急性 GVHD 的联合治疗（项目 1）、三线及以后慢性 GVHD 的口服药对照研究（项目 2）、糖皮质激素耐药慢性 GVHD（项目 3）、儿童慢性 GVHD（项目 4）与慢性眼部 GVHD 的局部镜片研究（项目 5）。 这 5 项有几个共同点：都只收异基因造血干细胞移植后的患者——项目 1–4 的入选标准明确要求既往接受过异基因移植，项目 5 要求眼病由移植引起；除项目 1 面向刚发病的急性 GVHD 外，其余 4 项都面向慢性 GVHD，且入组前提都是现有治疗没能控制病情（项目 2 要求已用过 2–5 线系统性治疗，项目 3 要求糖皮质激素耐药，项目 4 要求 2 线及以上系统性治疗后难治或复发，项目 5 要求眼局部常规治疗无效或效果不佳）。设计上 4 项是开放标签，项目 1 的研究整体为两阶段 II 期，目前开展的阶段 A 是开放、单臂的剂量探索（阶段 B 才是随机双盲安慰剂对照，尚未开展）。 可及性差别也大：项目 2 是 III 期研究，在 25 个省份的 42 家医院开展，是本期覆盖最广的一项；项目 3 有 22 家医院；项目 4 只在 4 家儿童医院开展（上海、北京、深圳、苏州），项目 5 只有 3 家医院（北京、广州），异地就医前请先看清各项目下面列的省份。 本期 5 个项目，先看哪个跟您有关 新诊断急性移植物抗宿主病（II–IV 度、下消化道受累）、刚开始足量全身糖皮质激素治疗 72 小时内、18–80 岁 → 项目 1：F-652 联合皮质类固醇，II 期，10 省 15 家医院 三线及以后中重度慢性移植物抗宿主病、18–70 岁 → 项目 2：罗伐昔替尼，III 期，25 省 42 家医院 糖皮质激素耐药慢性移植物抗宿主病、12 岁以上、能够吞咽片剂 → 项目 3：芦可替尼，IV 期，16 省 22 家医院 1–<18 岁中重度慢性移植物抗宿主病儿童、2 线及以上系统治疗后难治或复发 → 项目 4：甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂，Ⅰ期／Ⅱ期，4 省 4 家医院 慢性眼部移植物抗宿主病、常规治疗无效或效果不佳、18–65 岁 → 项目 5：MSCohi-O 镜片，I 期，2 省 3 家医院一、新诊断急性 GVHD：与皮质类固醇联合治疗1 · F-652 联合皮质类固醇（重组人白介素22-Fc融合蛋白） 新诊断急性移植物抗宿主病、刚开始全身糖皮质激素治疗 72 小时内的 18–80 岁患者 · II 期 · 10 省 在做什么 评价注射用重组人白介素22-Fc融合蛋白（F-652）联合全身用皮质类固醇治疗造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病（aGVHD）的安全性（主要目标）与有效性、药代动力学特征（次要目标）。研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、两阶段的 II 期临床研究：阶段 A 是剂量探索（单臂、开放，所有参与者都接受 F-652 联合皮质类固醇治疗），阶段 B 基于阶段 A 确定的剂量做随机、双盲、安慰剂对照的剂量拓展；目前仅开展阶段 A。 谁能报名 18 至 80 岁（阶段 A），性别不限 临床确诊为 II–IV 度、下消化道受累的 aGVHD（按 MAGIC 分级标准） 首次给药前，因治疗 aGVHD 接受足剂量全身用糖皮质激素治疗未超过 72 小时（即刚开始激素治疗的患者） 自筛选前 2 周至末次给药后 6 个月无生育计划，并采取有效避孕措施 器官功能达标：ALT、AST、ALP ≤2.5 倍正常上限（aGVHD 导致的升高除外）、血肌酐 ≤1.5 倍正常上限、中性粒细胞绝对值 ≥0.5×10⁹/L 哪些情况不适合 首次给药前经研究者评估为糖皮质激素治疗失败，或已启动 aGVHD 二线治疗 存在慢性 GVHD 特征（急性/慢性 GVHD 重叠综合征或典型慢性 GVHD） 合并活动性且未控制的感染；需使用血管升压药或机械通气 研究入组时存在血液系统恶性肿瘤复发或进展的证据；计划外供体淋巴细胞输注（DLI）导致的 aGVHD 接受异基因造血干细胞移植超过 1 次 有银屑病或特应性皮炎病史；既往有上皮来源恶性肿瘤史、套细胞淋巴瘤或间变性大细胞淋巴瘤病史 临床不能排除巨细胞病毒（CMV）肠炎、移植相关血栓性微血管病变（TA-TMA）、消化道感染等引起的腹泻；存在肝静脉闭塞病、中毒性巨结肠、活动性消化道出血等 存在不稳定或控制不佳的心血管疾病（未控制的高血压或心律失常、症状性充血性心力衰竭、6 个月内曾发生心肌梗死等）；妊娠或哺乳期 在哪些省份 北京、天津、安徽、山西、广东、江苏、河北、河南、湖北、福建 CTR20262536 ｜ 申办方：亿一生物医药开发（上海）有限公司、亿一生物制药（北京）有限公司 二、慢性 GVHD 的口服药研究：III 期与 IV 期2 · 罗伐昔替尼（TQ05105 片） 三线及以后、中重度慢性移植物抗宿主病的 18–70 岁患者 · III 期 · 25 省 在做什么 以研究者选择的方案为对照（阳性对照），评估罗伐昔替尼治疗三线及以后中重度慢性移植物抗宿主病的有效性（第 24 周客观缓解率，主要目的）与安全性。研究为随机、开放、阳性对照、多中心的 III 期临床试验：分到对照组的参与者，会接受研究限定方案中的其中一种药物治疗。 谁能报名 18 至 70 周岁，KPS 体能评分 ≥60 分，预计生存期超过 6 个月 既往接受过异基因造血干细胞移植 根据 NIH 标准临床诊断为中重度 cGVHD 既往接受过 2–5 线针对 cGVHD 的系统性治疗（本研究面向三线及以后） 筛选前 2 周内，糖皮质激素与环孢素或他克莫司的治疗剂量保持稳定 育龄女性入组前 7 天内血清妊娠试验阴性且非哺乳期；研究期间及结束后 6 个月内采取避孕措施 哪些情况不适合 已知或怀疑有活动性急性 GVHD 3 年内既往或同时患有其它恶性肿瘤；原恶性血液疾病复发，或移植后淋巴组织增生性疾病等其他基础疾病进展 随机前 6 个月内异基因造血干细胞移植失败，或既往接受过 2 次 随机前 2 周内使用过 JAK 抑制剂、BTK 抑制剂、ROCK2 抑制剂、西罗莫司等针对 cGVHD 的系统性治疗药物，或其他化疗药物 随机前 7 天内存在间质性肺炎、非感染性肺炎，或需要系统性治疗的不能控制的活动性感染 有影响口服药物的因素（无法吞咽、肠梗阻等） 血压控制不理想（用 2 种以上药物仍 ≥150/100 mmHg）、6 个月内心肌梗死或严重心律失常、失代偿期肝硬化（Child-Pugh B 或 C 级）、HIV 感染或活动性梅毒；患癫痫且需要治疗 随机前 4 周内参加过其他临床试验 在哪些省份 上海、云南、北京、吉林、四川、天津、安徽、山东、山西、广东、广西、新疆、江苏、江西、河北、河南、浙江、湖北、湖南、甘肃、福建、贵州、辽宁、重庆、陕西 CTR20243691 ｜ 申办方：正大天晴药业集团股份有限公司 3 · 芦可替尼（磷酸芦可替尼片） 糖皮质激素耐药慢性移植物抗宿主病、12 岁以上的患者 · IV 期 · 16 省 在做什么 评估芦可替尼治疗异基因造血干细胞移植后糖皮质激素耐药慢性移植物抗宿主病（SR-cGVHD）中国患者的有效性与安全性（官方标题写「疗效和安全性」，正文按研究口径写作有效性与安全性）。研究为单臂、多中心的 IV 期研究：所有参与者都接受芦可替尼治疗，不设对照组。 谁能报名 12 岁及以上的中国男性或女性患者（含青少年与成人）；能够吞咽片剂 有粒系与血小板植入证据：中性粒细胞绝对值 >1.0×10⁹/L、血小板计数 ≥25×10⁹/L（筛选期间和基线时不允许输血来达到该标准） 按 NIH 共识标准（2015）诊断为中度至重度 cGVHD 当前针对 cGVHD 的全身性糖皮质激素治疗持续时间 <12 个月，并按 2014 年 NIH 共识标准确诊为糖皮质激素耐药——如泼尼松 1 mg/kg/天至少 1 周后缺乏缓解或疾病进展；或泼尼松 >0.5 mg/kg/天治疗至少 4 周疾病仍持续；或两次减量失败后重新加量 ECOG 体能状态评分 0–2 分 哪些情况不适合 除糖皮质激素 ± 钙调磷酸酶抑制剂（CNI）外，还接受过 ≥2 种 cGVHD 全身治疗（本项目面向治疗线数较前的激素耐药患者） 既往接受过 ROCK2 抑制剂治疗 cGVHD 既往使用 JAK 抑制剂治疗 aGVHD（曾达完全或部分缓解、且入组前已停用 JAK 抑制剂至少 8 周者除外） 未将糖皮质激素 ± CNI 和其他全身治疗减停、就从活动性 aGVHD 直接发展为 cGVHD 的患者 入组前 6 个月内异基因造血干细胞移植（alloSCT）治疗失败 移植后原发恶性疾病复发，或因复发接受治疗 计划外供者淋巴细胞输注（DLI）抢先治疗后发生的 SR-cGVHD（作为移植程序一部分的计划性 DLI、且不用于恶性疾病复发管理者可参加） 在哪些省份 上海、北京、四川、安徽、广东、广西、江苏、江西、河北、河南、浙江、湖北、湖南、贵州、重庆、陕西 CTR20252724 ｜ 申办方：北京诺华制药有限公司 三、儿童慢性 GVHD：贝舒地尔的 Ⅰ/Ⅱ 期研究4 · 甲磺酸贝舒地尔口服混悬剂 需要系统性治疗、2 线及以上系统治疗后难治或复发的 1–<18 岁中重度慢性移植物抗宿主病儿童 · Ⅰ期／Ⅱ期 · 4 省 在做什么 在需要系统性治疗的 1 至 <18 岁中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童中评价甲磺酸贝舒地尔：Ⅰ 期确定推荐的儿童等效剂量，Ⅱ 期评价至 24 周的总体缓解率（ORR）（主要目的），并评估安全性、缓解持续时间、器官缓解等。研究为开放标签、Ⅰ/Ⅱ 期、多中心研究。 谁能报名 签署知情同意时 1 至 <18 岁（Ⅰ 期部分收 1 至 <12 岁） 已接受异基因造血干细胞移植（HCT） 按 NIH 共识诊断和分期标准，患有需要系统性治疗的活动性中重度 cGVHD 既往至少 2 线系统性治疗后难治或复发，且不超过 5 线 如正在用糖皮质激素治疗 cGVHD，需在首次给药前至少 2 周保持剂量稳定（糖皮质激素和钙调神经磷酸酶抑制剂可在整个研究期间继续使用） Lansky-Play（<16 岁）或 Karnofsky（≥16 岁）体能评分 ≥60 分；体重 ≥8 kg；可以口服或经鼻胃管给药 哪些情况不适合 既往暴露于甲磺酸贝舒地尔 首次给药前 4 周内原患疾病进展，或首次给药前 3 年内被诊断另一种恶性肿瘤（进行了移植的恶性肿瘤除外） 第 1 秒用力呼气容积（FEV1）≤39%，或肺部评分为 3 首次给药前 14 天内新开始任何系统性 GVHD 治疗；正在用伊布替尼、芦可替尼、麦考酚酯、甲氨蝶呤、利妥昔单抗、axatilimab 或伊马替尼、且无法按方案要求减停的患者（与其他系统性 GVHD 治疗之间有洗脱期要求） 中性粒细胞绝对计数 <1.0×10⁹/L；血小板计数 <25×10⁹/L ALT 和/或 AST >3 倍正常上限（cGVHD 所致则 >5 倍）；总胆红素 >1.5 倍正常上限（Gilbert 综合征或 cGVHD 所致则 >3 倍）；肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 m² 活动性乙型或丙型肝炎；活动性未控制的 CMV 或 EBV 感染；HIV 病史；妊娠或哺乳期 在哪些省份 上海、北京、广东、江苏 CTR20254242 ｜ 申办方：赛诺菲（中国）投资有限公司 四、慢性眼部 GVHD 的局部镜片研究5 · MSCohi-O 镜片 常规治疗无效或效果不佳的慢性眼部移植物抗宿主病、18–65 岁患者 · I 期 · 2 省 在做什么 评估 MSCohi-O 镜片治疗慢性眼部移植物抗宿主病患者的安全性和耐受性（主要），并初步评估有效性。研究为开放、多中心的 I 期临床研究。这是本研究中唯一针对眼部局部的专项研究，与面向全身治疗的其余项目不同。 谁能报名 18–65 周岁（含界值），性别不限 诊断为由造血干细胞移植引起的慢性眼部移植物抗宿主病（移植术后 3 个月以上） 研究眼（同一只眼）符合 coGVHD 临床诊断评分标准：总评分在无全身 cGVHD 症状时 ≥8 分、有全身 cGVHD 症状时 ≥6 分（总评分＝基础泪液分泌试验 （Schirmer Ⅰ）＋角膜荧光素染色＋OSDI 评分＋结膜充血） 研究眼任一区域角膜荧光素染色评分 ≥2 分；筛选时 OSDI 评分 ≥13 分 筛选前经研究者判断，眼部症状经常规治疗（人工泪液、糖皮质激素／环孢素／他克莫司滴眼液、自体血清等）无效或效果不佳 Karnofsky 功能状态评分（KPS）>60 分 哪些情况不适合 曾经使用过干细胞药物治疗的患者（本临床试验药物除外） 合并眼部急性活动性真菌、细菌或病毒性角膜炎或结膜炎等急性眼部感染 筛选前 3 个月内行眼科手术；3 个月内参加过眼科相关器械类临床试验 对试验用药品任何成份过敏 患有任何不稳定或未控制的心血管、肺、胃肠道、泌尿生殖、凝血、免疫、内分泌、代谢等疾病，且研究者认为会干扰研究或危害安全 乙肝表面抗原阳性或近 3 个月内 HBV-DNA ≥2000 IU/mL；丙肝抗体阳性且HCV-RNA 阳性；HIV 抗体或梅毒螺旋体抗体阳性 既往患有其他恶性实体肿瘤（已治愈的 IB 期及更低级别宫颈癌、非侵袭性皮肤基底细胞或鳞状细胞癌、完全缓解超过规定年限的黑色素瘤与其他恶性肿瘤除外）；妊娠或哺乳期女性 在哪些省份 北京、广东 CTR20251496 ｜ 申办方：广东普罗凯融生物医药科技有限公司 除上述 5 个项目外，平台上还有预防急性移植物抗宿主病发生的研究与急性移植物抗宿主病的其他治疗项目在招，可在小程序卡片中按病种查看。报名前要准备的病历资料 移植与诊断资料：异基因造血干细胞移植的记录（移植日期、供者类型、移植次数）与 GVHD 的诊断证明。项目 1 需要急性 GVHD 的受累器官与分级记录（II–IV 度、下消化道受累）；项目 2–4 需要慢性 GVHD 的 NIH 分级（中度至重度）资料。 治疗经过：用过哪些针对 GVHD 的系统性治疗（糖皮质激素及剂量、钙调磷酸酶抑制剂、JAK／BTK／ROCK2 抑制剂等）、各用了多久、停药时间与治疗反应。项目 2 要求既往 2–5 线系统性治疗；项目 3 要求当前激素治疗不满 12 个月且符合激素耐药标准；项目 4 要求 2 线及以上治疗后难治或复发。 眼部检查（项目 5）：泪液分泌试验（Schirmer Ⅰ）、角膜荧光素染色、OSDI 量表评分、结膜充血的检查记录，以及用过的眼局部治疗（人工泪液、激素或环孢素等滴眼液、自体血清）与效果。 体能与功能评估：KPS／ECOG／Lansky-Play 评分相关病历；项目 4 需要体重（≥8 kg）与给药途径评估（能否口服或经鼻胃管给药）；项目 4 还要肺功能资料（FEV1）。 化验检查：血常规（中性粒细胞、血小板）、肝肾功能（ALT／AST／ALP、总胆红素、血肌酐或肾小球滤过率）、乙肝／丙肝／HIV／梅毒筛查；感染相关资料（项目 1 关注活动性未控制感染与 CMV、艰难梭菌毒素等结果）。 原发病资料：移植前的血液系统恶性肿瘤诊断与当前状态（复发或进展会被排除）；育龄患者准备妊娠计划相关说明与避孕措施安排。几个会反复出现的词 移植物抗宿主病（GVHD）：异基因造血干细胞移植后，移植物中的供者免疫细胞把受者组织当作目标发起攻击引起的并发症。按发病时间与表现分急性 GVHD（多在移植后早期，常累及皮肤、胃肠道、肝）与慢性 GVHD（可累及全身多个器官、病程长）。两类的研究药物与入选人群不同，报名前先看清项目面向哪一类。 异基因造血干细胞移植（HSCT／alloSCT／HCT）：使用他人（供者）的造血干细胞进行的移植。本期 5 项研究都只收异基因移植后的患者，自体移植不在范围内。 糖皮质激素耐药（SR）：足量激素治疗后缺乏缓解、疾病进展或持续存在、或两次减量失败后重新加量。项目 3 要求按 2014 年 NIH 共识标准符合这三条之一；项目 1 则相反，只收刚开始激素治疗 72 小时以内的患者。 治疗线数与「三线及以后」：每换一种系统性治疗方案算一线。项目 2 面向已用过 2–5 线系统性治疗的患者（即三线及以后）；项目 3 面向激素耐药、尚未用过其他 ≥2 种全身治疗的患者。两个项目面向不同治疗线数，不可互替。 MAGIC 分级：急性 GVHD 的临床分级标准之一，按皮肤、胃肠道、肝的受累程度分 I–IV 度。项目 1 要求 II–IV 度且下消化道受累。 总体缓解率（ORR）与客观缓解：研究里评价治疗反应的指标，指病灶或症状按统一标准评估达到缓解的比例。项目 2 的主要终点是第 24 周客观缓解率，项目 4 的 II 期部分评价至 24 周的总体缓解率。 开放标签与安慰剂对照：开放标签指参与者与研究者都知道用的是研究药物；安慰剂对照指对照组用不含药物成分的制剂。本期项目 2、3、4、5 都是开放标签；项目 1 整体设计为两阶段，目前开展的阶段 A 是开放、单臂的剂量探索。 OSDI 评分与角膜荧光素染色：OSDI 是干眼症状的自评量表（≥13 分为项目 5 的入选门槛）；角膜荧光素染色检查角膜上皮缺损情况（研究眼任一区域 ≥2 分）。项目 5 的研究眼还要求泪液分泌试验（Schirmer Ⅰ）、OSDI、染色与结膜充血四项合计的总评分达到标准。 KPS／ECOG／Lansky-Play 评分：评估日常活动能力的量表，KPS 与 Lansky-Play 分越高状态越好（项目 2 要求 ≥60、项目 5 要求 >60、项目 4 要求 ≥60），ECOG 分越低状态越好（项目 3 要求 0–2 分）。 FEV1 与肺部评分：FEV1 是第 1 秒用力呼气容积，反映肺通气功能；慢性 GVHD 肺受累用肺部评分评估。项目 4 把 FEV1 ≤39% 或肺部评分 3 分列为不适合参加，肺受累较重的儿童报名前先做肺功能评估。报名方式 点击本文中的小程序卡片，进入「全国移植物抗宿主病临床试验」搜索结果列表。也可以直接点击某一项下方的链接，进入该项目的详情页。 在详情页中点击报名入口（页面上显示为「申请入组评估」或「寻找相关试验」）。 在「试验入组服务」页面填写姓名、疾病，并通过微信授权手机号。「更多信息」为选填，填得越全，匹配越快。患者是儿童时，可由家长或监护人代为填写。 点击「提交报名」。 提交后，医学团队将与您取得联系。试验参与者权益保障与伦理声明 上述研究均已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与信息公示平台公开登记（登记号见各项目）。在中国大陆开展的药物临床试验还须经开展医院的伦理委员会审查同意后实施。试验参与者在试验任何阶段均可自愿退出，无需说明理由，且不影响后续常规诊疗。上述研究的具体入组条件、随访安排与相关约定，以研究中心提供的知情同意书为准。各项目的中心名单与招募状态可能调整，请以研究中心和登记平台的公示为准。 本文仅提供信息指引，不构成诊疗建议。是否适合参加某项临床试验，需由研究医生根据具体病情评估决定。