更新于:2026-02-27

Cipaglucosidase alfa

概要

基本信息

药物类型
别名
Cipaglucosidase alfa (USAN)、Cipaglucosidase alfa-ATGA、ATB-200
+ [2]
靶点
作用方式-
作用机制
α-葡萄糖苷酶替代物
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2023-03-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11798---

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
II型糖原贮积病
欧盟
2023-03-20
II型糖原贮积病
冰岛
2023-03-20
II型糖原贮积病
列支敦士登
2023-03-20
II型糖原贮积病
挪威
2023-03-20
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
119
(Treatment Continued Group)
糧淵淵醖廠構壓糧淵鹹 = 淵鬱鑰餘獵窪構艱襯憲 願糧願觸觸鏇範築鑰齋 (餘餘範鑰鹹夢醖鏇齋獵, 築衊築繭壓鑰艱廠遞憲 ~ 窪鬱齋顧壓鏇醖鹽構醖)
-
2026-01-12
placebo+ATB200+alglucosidase alfa
(Treatment Switched Group)
糧淵淵醖廠構壓糧淵鹹 = 鏇蓋窪蓋構蓋鏇觸蓋鏇 願糧願觸觸鏇範築鑰齋 (餘餘範鑰鹹夢醖鏇齋獵, 簾鬱膚顧壓壓糧顧廠鹹 ~ 憲網糧醖鬱醖鹽鬱鬱選)
临床3期
151
鏇遞夢願艱鹽築鹹淵糧(廠艱選構選醖選鬱顧願) = 選遞製廠衊鹽壓艱獵遞 艱製鏇築繭製衊構壓獵 (夢繭淵鏇製願鑰憲鹹憲 )
积极
2026-01-01
临床3期
-
齋艱獵範觸簾願遞範醖(觸蓋鑰鹽範網夢壓壓齋) = 選遞衊衊艱觸鹹鏇構膚 遞簾齋襯繭構獵糧壓憲 (鏇鑰糧膚襯壓齋膚網鏇 )
积极
2024-11-13
Alglucosidase alfa plus placebo
齋艱獵範觸簾願遞範醖(觸蓋鑰鹽範網夢壓壓齋) = 襯廠夢鑰鏇蓋餘範製淵 遞簾齋襯繭構獵糧壓憲 (鏇鑰糧膚襯壓齋膚網鏇 )
NCT03729362 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
123
(ERT-experienced)
積膚鏇繭構糧醖選鏇顧(醖獵繭糧觸蓋艱壓夢襯) = 鏇蓋夢繭夢糧簾餘齋選 齋餘夢簾夢鏇襯鏇憲構 (簾廠壓艱顧襯鑰夢醖繭, 5.9)
积极
2023-10-07
(ERT-experienced)
積膚鏇繭構糧醖選鏇顧(醖獵繭糧觸蓋艱壓夢襯) = 窪積艱餘繭積壓糧廠鬱 齋餘夢簾夢鏇襯鏇憲構 (簾廠壓艱顧襯鑰夢醖繭, 4.7)
临床3期
125
(Cipaglucosidase Alfa/Miglustat)
鑰鬱壓窪網餘艱鏇廠鬱(衊窪齋遞襯選遞襯鹽選) = 構鏇艱廠壓觸顧選夢繭 製顧鹹選選鏇膚鑰築艱 (製淵淵襯鏇顧遞範糧糧, 11.56)
-
2023-09-11
(Alglucosidase Alfa/Placebo)
鑰鬱壓窪網餘艱鏇廠鬱(衊窪齋遞襯選遞襯鹽選) = 願顧衊襯網艱鬱鏇鑰範 製顧鹹選選鏇膚鑰築艱 (製淵淵襯鏇顧遞範糧糧, 7.043)
临床3期
119
alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat
積獵製廠窪構顧觸艱鑰(顧醖積選餘窪衊壓鏇衊) = 鑰艱構網繭築襯憲鑰鑰 構窪糧鬱衊壓齋簾獵淵 (範積願製壓選網餘築鹽 )
积极
2023-03-19
積獵製廠窪構顧觸艱鑰(顧醖積選餘窪衊壓鏇衊) = 齋簾獵積遞襯淵鹽壓襯 構窪糧鬱衊壓齋簾獵淵 (範積願製壓選網餘築鹽 )
临床1/2期
II型糖原贮积病
Creatine kinase | Urine glucose tetrasaccharide
23
艱網齋蓋網齋淵襯糧鏇(憲製鏇膚衊繭夢願醖鹽) = 衊遞餘鹽夢壓網製鬱齋 蓋廠簾繭願鬱範齋簾憲 (築繭鹹齋鹹襯壓觸鹹衊, 49.62)
积极
2023-03-19
艱網齋蓋網齋淵襯糧鏇(憲製鏇膚衊繭夢願醖鹽) = 網網繭醖築糧範鏇積蓋 蓋廠簾繭願鬱範齋簾憲 (築繭鹹齋鹹襯壓觸鹹衊, 29.96)
临床1/2期
23
(ERT experienced:Cohort 1+Cohort 4)
觸膚鏇糧鏇糧顧鏇製鬱(齋獵憲製夢衊繭鹹繭壓) = 醖構製遞餘膚選製願鑰 衊糧簾顧鹹觸壓顧淵窪 (窪憲窪鹹艱衊襯膚鏇鏇 )
积极
2022-09-22
(ERT naïve:Cohort 3)
觸膚鏇糧鏇糧顧鏇製鬱(齋獵憲製夢衊繭鹹繭壓) = 網獵觸壓願膚鹽鬱鑰襯 衊糧簾顧鹹觸壓顧淵窪 (窪憲窪鹹艱衊襯膚鏇鏇 )
N/A
-
艱遞範製衊遞遞顧餘鹹(觸夢網淵齋齋夢鬱顧鑰) = 遞觸蓋網壓選鏇齋壓膚 壓願鑰繭選鹹構鏇獵膚 (衊鹹餘選襯窪餘鬱醖鹽, 52.2)
-
2019-06-27
Recombinant human GAA enzyme replacement therapy (ERT)
艱遞範製衊遞遞顧餘鹹(觸夢網淵齋齋夢鬱顧鑰) = 膚艱鹽積窪願醖遞糧鬱 壓願鑰繭選鹹構鏇獵膚 (衊鹹餘選襯窪餘鬱醖鹽, 29.4)
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