This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
The objectives of the registry are:
To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients
To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments
To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs)
To describe the natural history of untreated Pompe disease

开始日期2024-02-16

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

NCT04808505 / Recruiting临床3期

An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Both ERT-experienced and ERT-naïve Pediatric Subjects With Infantile-onset Pompe Disease Aged 0 to < 18 Years

This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.

开始日期2023-07-18

申办/合作机构

Amicus Therapeutics, Inc.

JPRN-jRCT2061210056 / RecruitingN/A

An Expanded Access Study for Cipaglucosidase Alfa in Conjunction with Miglustat for the Treatment of Adult Subjects with Late-Onset Pompe Disease in Japan

开始日期2021-12-22

申办/合作机构-

100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的临床结果

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100 项与 Cipaglucosidase alfa 相关的转化医学

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项与 Cipaglucosidase alfa 相关的文献（医药）

2023-12-12·The Cochrane database of systematic reviews

Enzyme replacement therapy for late-onset Pompe disease.

Review

作者: Sanjush Dalmia ; Reena Sharma ; Uma Ramaswami ; Derralynn Hughes ; Nikki Jahnke ; Duncan Cole ; Sherie Smith ; Tracey Remmington

BACKGROUND:

Pompe disease is caused by a deficiency of the enzyme acid alpha-glucosidase (GAA). People with infantile-onset disease have either a complete or a near-complete enzyme deficiency; people with late-onset Pompe disease (LOPD) retain some residual enzyme activity. GAA deficiency is treated with an intravenous infusion of recombinant human acid alglucosidase alfa, an enzyme replacement therapy (ERT). Alglucosidase alfa and avalglucosidase alfa are approved treatments, but cipaglucosidase alfa with miglustat is not yet approved.

OBJECTIVES:

To assess the effects of enzyme replacement therapies in people with late-onset Pompe disease.

SEARCH METHODS:

We searched the Cochrane Inborn Errors of Metabolism Trials Register, compiled from electronic database searches and handsearching of journals and conference abstract books. We also searched MEDLINE OvidSP, clinical trial registries, and the reference lists of relevant articles and reviews. Date of last search: 21 April 2022.

SELECTION CRITERIA:

We included randomised controlled trials (RCTs) of ERT in people with LOPD of any age.

DATA COLLECTION AND ANALYSIS:

Two review authors independently assessed trial eligibility, extracted data, assessed the risk of bias and the certainty of the evidence (using GRADE). We resolved disagreements through discussion and by consulting a third author.

MAIN RESULTS:

We included six trials (358 randomised participants) lasting from 12 to 78 weeks. A single trial reported on each comparison listed below. None of the included trials assessed two of our secondary outcomes: need for respiratory support and use of a walking aid or wheelchair. Certainty of evidence was most commonly downgraded for selective reporting bias. Alglucosidase alfa versus placebo (90 participants) After 78 weeks, alglucosidase alfa probably improves the six-minute walk test (6MWT) distance compared to placebo (mean difference (MD) 30.95 metres, 95% confidence interval (CI) 7.98 to 53.92; moderate-certainty evidence) and probably improves respiratory function, measured as the change in per cent (%) predicted forced vital capacity (FVC) (MD 3.55, 95% CI 1.46 to 5.64; moderate-certainty evidence). There may be little or no difference between the groups in occurrence of infusion reactions (risk ratio (RR) 1.21, 95% CI 0.57 to 2.61; low-certainty evidence), quality of life physical component score (MD -1.36 points, 95% CI -5.59 to 2.87; low-certainty evidence), or adverse events (RR 0.94, 95% CI 0.64 to 1.39; low-certainty evidence). Alglucosidase alfa plus clenbuterol versus alglucosidase alfa plus placebo (13 participants) The evidence is very uncertain about the effect of alglucosidase alfa plus clenbuterol compared to alglucosidase alfa plus placebo on: change in 6MWT distance after 52 weeks (MD 34.55 metres, 95% CI-10.11 to 79.21; very low-certainty evidence) and change in % predicted FVC (MD -13.51%, 95% CI -32.44 to 5.41; very low-certainty evidence). This study did not measure infusion reactions, quality of life, and adverse events. Alglucosidase alfa plus albuterol versus alglucosidase alfa plus placebo (13 participants) The evidence is very uncertain about the effect of alglucosidase alfa plus albuterol compared to alglucosidase alfa plus placebo on: change in 6MWT distance after 52 weeks (MD 30.00 metres, 95% CI 0.55 to 59.45; very low-certainty evidence), change in % predicted FVC (MD -4.30%, 95% CI -14.87 to 6.27; very low-certainty evidence), and risk of adverse events (RR 0.67, 95% CI 0.38 to 1.18; very low-certainty evidence). This study did not measure infusion reactions and quality of life. VAL-1221 versus alglucosidase alfa (12 participants) Insufficient information was available about this trial to generate effect estimates measured at one year or later. Compared to alglucosidase alfa, VAL-1221 may increase or reduce infusion-associated reactions at three months, but the evidence is very uncertain (RR 2.80, 95% CI 0.18 to 42.80). This study did not measure quality of life and adverse events. Cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo (125 participants) Compared to alglucosidase alfa plus placebo, cipaglucosidase alfa plus miglustat may make little or no difference to: 6MWT distance at 52 weeks (MD 13.60 metres, 95% CI -2.26 to 29.46); infusion reactions (RR 0.94, 95% CI 0.49 to 1.80); quality of life scores for physical function (MD 1.70, 95% CI -2.13 to 5.53) and fatigue (MD -0.30, 95% CI -2.76 to 2.16); and adverse effects potentially related to treatment (RR 0.83, 95% CI 0.49 to 1.40) (all low-certainty evidence). Cipaglucosidase alfa plus miglustat probably improves % predicted FVC compared to alglucosidase alfa plus placebo (MD 3.10%, 95% CI 1.04 to 5.16; moderate-certainty evidence); however, it may make little or no change in % predicted sniff nasal inspiratory pressure (MD -0.06%, 95% CI -8.91 to 7.71; low-certainty evidence). Avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa (100 participants) After 49 weeks, avalglucosidase alfa probably improves 6MWT compared to alglucosidase alfa (MD 30.02 metres, 95% CI 1.84 to 58.20; moderate-certainty evidence). Avalglucosidase alfa probably makes little or no difference to % predicted FVC compared to alglucosidase alfa (MD 2.43%, 95% CI -0.08 to 4.94; moderate-certainty evidence). Avalglucosidase alfa may make little or no difference to infusion reactions (RR 0.78, 95% CI 0.42 to 1.45), quality of life (MD 0.77, 95% CI -2.09 to 3.63), or treatment-related adverse events (RR 0.92, 95% CI 0.61 to 1.40), all low-certainty evidence.

AUTHORS' CONCLUSIONS:

One trial compared the effect of ERT to placebo in LOPD, showing that alglucosidase alfa probably improves 6MWT and respiratory function (both moderate-certainty evidence). Avalglucosidase alfa probably improves 6MWT compared with alglucosidase alfa (moderate-certainty evidence). Cipaglucosidase plus miglustat probably improves FVC compared to alglucosidase alfa plus placebo (moderate-certainty evidence). Other trials studied the adjunct effect of clenbuterol and albuterol along with alglucosidase alfa, with little to no evidence of benefit. No significant rise in adverse events was noted with all ERTs. The impact of ERT on some outcomes remains unclear, and longer RCTs are needed to generate relevant information due to the progressive nature of LOPD. Alternative resources, such as post-marketing registries, could capture some of this information.

2023-12-06·Journal of neurology

Long-term safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat in individuals living with Pompe disease: an open-label phase I/II study (ATB200-02).

Article

作者: Barry J Byrne ; Benedikt Schoser ; Priya S Kishnani ; Drago Bratkovic ; Paula R Clemens ; Ozlem Goker-Alpan ; Xue Ming ; Mark Roberts ; Matthias Vorgerd ; Kumaraswamy Sivakumar ; Ans T van der Ploeg ; Mitchell Goldman ; Jacquelyn Wright ; Fred Holdbrook ; Vipul Jain ; Elfrida R Benjamin ; Franklin Johnson ; Sheela Sitaraman Das ; Yasmine Wasfi ; Tahseen Mozaffar

Cipaglucosidase alfa plus miglustat (cipa + mig) is a novel, two-component therapy for Pompe disease. We report data from the Phase I/II ATB200-02 study for up to 48 months of treatment. Four adult cohorts, including one non-ambulatory ERT-experienced (n = 6) and three ambulatory cohorts, (two enzyme replacement therapy [ERT]-experienced cohorts [2-6 years (n = 11) and ≥ 7 years (n = 6)]), one ERT-naïve cohort (n = 6), received 20 mg/kg intravenous-infused cipa plus 260 mg oral mig biweekly. Change from baseline (CFBL) for multiple efficacy endpoints at 12, 24, 36, and 48 months, pharmacodynamics, pharmacokinetics, safety, and immunogenicity data were assessed. Six-minute walking distance (% predicted) improved at 12, 24, 36, and 48 months: pooled ambulatory ERT-experienced cohorts, mean(± standard deviation [SD]) CFBL: 6.1(± 7.84), n = 16; 5.4(± 10.56), n = 13; 3.4(± 14.66), n = 12; 5.9(± 17.36), n = 9, respectively; ERT-naïve cohort: 10.7(± 3.93), n = 6; 11.0(± 5.06), n = 6; 9.0(± 7.98), n = 5; 11.7(± 7.69), n = 4, respectively. Percent predicted forced vital capacity was generally stable in ERT-experienced cohorts, mean(± SD) CFBL - 1.2(± 5.95), n = 16; 1.0(± 7.96), n = 13; - 0.3(± 6.68), n = 10; 1.0(± 6.42), n = 6, respectively, and improved in the ERT-naïve cohort: 3.2(± 8.42), n = 6; 4.7(± 5.09), n = 6; 6.2(± 3.35), n = 5; 8.3(± 4.50), n = 4, respectively. Over 48 months, CK and Hex4 biomarkers improved in ambulatory cohorts. Overall, cipa + mig was well tolerated with a safety profile like alglucosidase alfa. ATB200-02 results show the potential benefits of cipa + mig as a long-term treatment option for Pompe disease. Trial registration number: NCT02675465 January 26, 2016.

2023-06-01·Drugs

Cipaglucosidase Alfa: First Approval.

Review

作者: Hannah A Blair

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti^™) is a recombinant human acid α-glucosidase (GAA) product being developed by Amicus Therapeutics along with the enzyme stabilizer miglustat as a two-component therapy for Pompe disease. Pompe disease is a rare, inherited lysosomal disease caused by a deficiency of the enzyme GAA, which leads to accumulation of glycogen in various tissues. On 27 March 2023, cipaglucosidase alfa was approved in the EU as a long-term enzyme replacement therapy (ERT) used in combination with miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease. This article summarizes the milestones in the development of cipaglucosidase alfa leading to this first approval.

项与 Cipaglucosidase alfa 相关的新闻（医药）

2024-03-26

·美通社

药明生物2023年业绩稳健增长

收益同比增长11.6%至人民币170.3亿元毛利同比增长1.5%至人民币68.3亿元非新冠项目收益同比增长37.7%，延续强劲增长势头非新冠临床后期及商业化生产收益持续上升，同比增长101.7% CRDMO商业模式R加速发力，进一步拓展合作里程碑及研究服务收入逾8700万美元综合项目新增132个，非新冠新增项目数创历史新高自由现金流达6亿人民币，助力业务持续增长未完成订单总额达206亿美元 * * * CRDMO商业模式推动长期可持续增长 "跟随并赢得分子"战略助力收益稳健增长综合项目总数达698个，包括51个临床Ⅲ期项目和24个商业化生产项目，助力未来业绩增长 "赢得分子"战略贡献18个外部转入项目，加速增长临床后期与商业化生产收益增长至人民币77.3亿元，占总收益45.4% 全球布局加速发展，人才队伍持续扩充，支撑业务再上新台阶全球各大市场的非新冠业务持续增长，其中，欧洲市场及亚洲市场（不包含中国）增长显著微生物及多种新型生物药业务发展势头良好，成为未来增长引擎累计通过33项全球监管检查，展现卓越的国际质量体系药明生物精益运营管理系统（WBS）持续提升运营效率充足产能支持4周内启动任何新项目香港 2024年3月26日 /美通社/ -- 为合作伙伴提供开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台的全球CRDMO服务公司药明生物（"WuXi Biologics"或"集团"，股票代码：2269.HK），今日欣然宣布其截至2023年12月31日（"报告期内"）之经审核年度业绩。 2023 年财务亮点收益：集团收益增至人民币170.3亿元，同比增长11.6%。收益增长的主要因素是：（1）成功执行本集团的"跟随并赢得分子"战略，凭借领先的技术平台、行业最佳的项目交付时间和优秀的项目执行过往记录，推动本集团收益增长；（2）为生物制药行业提供的服务范围扩大，包括抗体偶联药物（ADC）和双特异性抗体在内的技术平台快速发展，提高本集团的收益；（3）本集团多种前沿技术带来的研究服务收益增长；（4）利用现有及新扩展的产能，包括欧洲和美国生产基地的产能爬坡。毛利和毛利率：毛利同比增长1.5%至人民币68.3亿元，毛利率为40.1%。毛利率下降主要归因于爱尔兰、德国及美国新生产设施预期的产能爬坡的影响，部分被WBS与其他持续改善举措所实现的效率提升所抵消。纯利和本公司拥有人应占纯利：本报告期内，纯利和本公司拥有人应占纯利分别为人民币35.7亿元和人民币33.9亿元，较去年同期分别下降21.5%和23.1%，主要归因于：（1）产能爬坡影响导致的毛利率减少；（2）资本市场动荡导致的投资损益减少；（3）外汇收益减少；（4）销售及营销开支、行政开支和研发开支增加；及（5）与药明合联单独上市相关的上市费用。经调整纯利：剔除股权投资亏损（收益）、外汇收益，以股份为基础的薪酬开支及药明合联上市开支，本报告期内经调整纯利为人民币49.5亿元，同比下降2%。经调整纯利率为29.1%。基本每股盈利（ EPS ）：基本每股盈利和经调整基本每股盈利分别为人民币0.82元和人民币1.13元。 2023年集团自由现金流达6亿人民币，为集团持续提升产能、国际化发展以及持续投资前沿技术奠定坚实的财务基础。 2023 年业务亮点尽管新冠疫情后面临严峻的宏观环境挑战，集团凭借独特的CRDMO商业模式和成功实施"跟随并赢得分子"战略，依然保持业务稳健增长。综合项目总数再创新高，达到698个，新增综合项目数达132个，创下单一财年内非新冠项目新增数目历史新高。临床后期项目数和商业化生产项目数分别增长至51个和24个，为集团收益持续增长奠定坚实基础。 "赢得分子"战略进一步助力业务增长，为集团贡献了18个外部转入项目，其中包括9个临床后期和商业化生产项目，项目数创历史新高，推动集团近期和长期收益增长。截至2023年12月31日，集团包括未完成服务订单和里程碑付款在内的未完成订单总额达206亿美元。其中，未完成服务订单达134亿美元，未完成潜在里程碑订单72亿美元，将继续保证近期和长期业绩稳定增长。在强大的非新冠项目数的助力下，集团非新冠业务保持强劲增长势头，收益同比增长高达37.7%，为集团未来长期可持续发展注入动力。临床后期和商业化生产收益增长至人民币77.3亿元，占2023年总收益的45.4%，延续集团临床后期和商业化生产业务加速增长势头。剔除新冠项目后，集团临床后期和商业化生产收益同比大增101.7%，体现出集团在新冠疫情后的持续增长势头。凭借行业领先的技术平台，集团研究服务业务蓬勃发展，同广大客户建立起多项药物发现合作，其中包括集团与GSK（LSE/NYSE: GSK）就多款创新T细胞接合器（TCE）双特异性/多特异性抗体达成研究服务合作，以及与BioNTech (NASDAQ: BNTX)就单抗开发达成研究服务协议，这些合作有力证明了集团研究服务以及一体化CRDMO商业模式中R的强大优势。集团致力于在全球应用行业领先的自有技术平台，为客户提供端到端的CRDMO服务。截至2023年末，集团通过其一体化平台累计服务114个双抗项目（包括45个WuXiBody ™ 项目）、143个ADC项目以及25个疫苗项目。这些领先的技术平台不仅夯实了集团的多元化CDRMO业务模式，还成为驱动集团持续增长的重要引擎。为满足全球客户日益增长的需求，巩固"全球双厂"战略，集团继续加强全球生产网络，在爱尔兰、德国、美国和新加坡持续扩大产能。集团在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有多元化的生产设施，提供灵活和可靠的全球供应链网络，充分满足其全球客户和合作伙伴的需求。为充分释放业务增长潜力，集团子公司药明合联生物技术有限公司，一家全球领先的专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物的CRDMO企业，于2023年11月17日在香港联合交易所主板挂牌上市（股票代码：2268.HK），迎来新的业务增长和发展机遇。剔除新冠项目后，北美和欧洲市场实现同比增长52.5%。此外，受益于当前良好的业务发展势头及全球业务拓展，欧洲市场非新冠项目收益强势增长达172.4%。集团持续推进WBS体系，2023年实施超过370个WBS项目，节约成本超过人民币2.45亿元，包括物料成本、资本支出，以及运营支出。此外，这些项目还大幅降低了相当于人民币2.7亿元的库存。集团将进一步开发WBS这一管理系统，持续改善运营效率，为客户及合作伙伴创造价值。集团始终恪守世界一流的质量体系，自2017年以来已累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等权威药品监管机构共33次检查。截至2023年12月31日，集团员工总数达到12740人，其中包括生物药开发的4432名顶级科研人员。集团国际人才招聘进展顺利，并保持了较高的人才保留水平，集团关键人才保留率近97%，高于行业平均水平。集团将环境、社会和治理（ESG）战略视为长期可持续发展的基石。在ESG领域取得的出色成绩也获得了业界广泛认可，包括入选道琼斯可持续发展世界指数、获得明晟公司（MSCI）最高AAA评级、获得EcoVadis最高"铂金"评级、被晨星Sustainalytics评为2024年"行业最高评级"和"区域（亚太）最高评级"企业，荣登CDP 2023年度水安全管理领导力"A评分"和气候变化 "A-评分"。尽管2023年宏观经济环境复杂多变，集团凭借优秀的执行力、先进的技术、灵活的产能、一流的质量体系，以及一如既往的卓越运营，业务保持稳健增长势头。通过坚持"跟随并赢得分子"战略，以及独特的CRDMO商业模式优势，集团将继续为实现长期增长注入动能，加速赋能全球合作伙伴，惠及广大病患。无惧宏观环境挑战，业务表现稳健 2023年，集团积极应对全球生物医药产业变化，坚持独特的 CRDMO 商业模式，并成功执行"跟随并赢得分子"战略，业务增长持续强劲。集团综合项目新增132个，为历史最好水平（剔除新冠项目），综合项目总数达698个。其中包括51个临床后期项目和24个商业化生产项目，为集团长期收益增长奠定坚实基础。 2023年，集团实现收益人民币170.3亿元，同比增长11.6%，这主要得益于非新冠项目的强劲增长。2023年，集团非新冠项目收益同比增长37.7%，非新冠业务蓬勃增长，抵消了新冠业务下滑带来的影响。截至2023年12月31日，集团未完成订单总额、未完成服务订单和未完成潜在里程碑付款订单分别达206亿美元、134亿美元和72亿美元，充分彰显集团业务可持续增长趋势。三年内未完成订单总额约39亿美元，带动集团短期内收益稳健增长。尽管综合项目数再创新高，未完成订单具有相当规模，集团仍然能够凭借强大的服务能力和充沛的产能确保在四周内启动任何新项目。临床后期和商业化生产赢未来得益于坚定执行"跟随并赢得分子"战略，集团临床后期和商业化生产业务发展势头加快。截至报告期末，集团临床后期项目和商业化生产项目分别增长至51个和24个。临床后期和商业化生产收益同比增长12.8%，达到77.3亿人民币，占2023年总收益的45.4%。剔除新冠项目，临床后期和商业化生产收益同比大幅增长101.7%，未来收益增长潜力巨大。在报告期内，集团战略合作伙伴Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）的Pombiliti™获得了美国FDA、英国MHRA以及欧盟批准上市。Pombiliti™是一种与麦格司他联合治疗用于晚发型庞贝病成人患者的长期酶替代疗法。集团于2012年启动Pombiliti™项目，从一个概念起步，成功推进实现商业化。该合作项目的成功离不开集团自研一体化技术平台的支持和集团多元化的生产能力，真正验证了集团长期以来坚持的 "跟随分子" 战略的成效——将概念转变为商业化生物药。凭借一如既往的高效执行力、快速的交付时间和前沿技术，集团商业化生产的能力和规模受到全球客户广泛认可，已建立起优秀的行业口碑。在报告期内，集团通过"赢得分子"战略持续加速业务管线增长，成功转入18个外部项目，包括9个临床后期和商业化生产项目，创历史新高。这一战略将持续推动临床后期和商业化生产收益的增长，为集团长期发展注入动力。 CRDMO 业务平台 – 研究服务（ R ） : 研究服务业务方兴未艾实现显著增长集团持续致力于加强创新生物药发现及优化的能力，不断丰富和改进现有技术平台，这对CRDMO商业模式的成功至关重要。通过不断努力，集团的研究服务业务实现显著增长。集团不仅与GSK（LSE/NYSE: GSK）达成研究服务合作，集团的研究服务实力再次通过与BioNTech (NASDAQ: BNTX) 达成研究服务协议得到验证。集团将通过其专利技术平台为BioNTech开发针对两个未披露靶点抗体，用于研发新一代候选药物。集团将获得2000万美元首付款，并有资格获得研究、开发、注册和商业化里程碑付款以及分级销售提成。在报告期内，集团位于美国的波士顿研究中心正式运营。该中心是集团全球第三个研究服务中心，也是集团在美国首个能为不同规模客户提供药物发现研究服务的基地，对集团为赋能全球客户的多元化综合服务提供重要支持。 CRDMO 业务平台 – 开发服务（ D ） : 前沿技术平台强化业务增长动能为赋能全球合作伙伴将高质量、可负担的创新生物药带给全球病患，集团顶级生物药开发团队不断探索创新，致力于将"一纸创想变为可以改变生命轨迹的生物药和疫苗"。在报告期内，集团赋能客户完成110项新药临床研究审批（IND），为超过670种不同药物分子提供研究和开发服务。报告期内，作为持续创新的成果之一，集团推出自研创新生物工艺技术平台-WuXiUI™，能够显著提升不同细胞系及多种分子结构药物的产量和质量。该平台基于超强化的流加细胞培养工艺开发的解决方案，相较于传统工艺，能将上游开发产量提升3-6倍，并能显著降低生产成本。WuXiUI™还具有超强的灵活性，增强商业化产品的市场竞争力，可以满足不同商业化产品市场的供应和生产需要。集团不断推出创新技术平台，以兼具质量、速度和成本效益的解决方案，赋能客户迎接下一代创新药研发浪潮。 CRDMO 业务平台 – 生产服务（ M ） : 持续提升产能强化生产能力为满足全球客户日益增长的需求，集团坚持施行"全球双厂"战略，不断提升全球产能，打造可靠的供应链网络。报告期内，集团位于爱尔兰敦多克的生产基地荣获国际制药工程协会（ISPE）2023年度"最佳设施运营奖"。爱尔兰基地于2022年第四季度完成GMP放行，在全球客户大量商业化生产需求的支持下，该基地目前正处于高效、快速的产能爬坡阶段。集团将继续增强其在德国的生产能力，其中勒沃库森基地新增第二条制剂灌装生产线，伍珀塔尔基地原液产能翻番，预计将从1.2万升增长至2.4万升。两个基地双双扩充产能，将形成强大的合力，显著提升集团在欧洲的临床和商业化生产服务能力。为了满足全球客户日益增长的合同生产服务需求，集团将把美国马萨诸塞州伍斯特基地产能从2.4万升扩大至3.6万升。伍斯特基地建设完成并投入运营后，将能够更好地为全球客户提供从生物药发现、开发到临床和商业化生产的全方位、端到端服务。集团在新加坡的一体化CRDMO中心也在快速推进。在当地政府的支持下，已完成土地收购，正在积极推进各项申请。该中心近期已正式开工奠基，工程建设正在按照计划有序推进。集团与森松法玛度达成战略合作，后者将为新加坡CRDMO中心的两个重要生产设施提供模块化工厂。通过以上产能扩充，集团加强了在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡的全球网络，服务能力得到极大提升，能够更灵活地就近为全球客户提供服务。微生物业务将成为又一增长引擎集团利用其强大的服务能力和产能，为各类生物药研发建立起一体化服务平台。这些平台已快速实现成功应用和拓展，极大地拓宽了集团的业务范围，成为未来新的增长引擎。通过资深科学家团队的努力，以及集团在抗体开发领域积累的精深洞见，截至报告期末，集团已累计服务114个不同构型的双抗项目。集团拥有业界领先的双特异性抗体专利平台WuXiBody ™ ，该平台几乎可将所有抗体序列用以构建双特异性抗体，还兼具构建各种不同价数的灵活性。该平台共达成45个对外合作项目，持续在全球获得广泛认可。药明合联也取得了令人瞩目的发展，在全球范围内的ADC及其他生物偶联药物的综合项目数增至143个，其中21个项目处于临床II/III期阶段，进一步增强了其在全球ADC及其他生物偶联药物外包服务领域的领先地位。在报告期内，药明海德也实现了稳定增长和发展，项目数增加至59个，包括25个综合项目，彰显了药明海德卓越的技术实力、服务质量、CMC及注册服务能力，行业声誉不断增强。同时，集团还拓展了端到端服务能力，为基于微生物发酵技术的新一代生物制品提供全方位服务。集团一体化技术平台吸纳了大肠杆菌和酵母等微生物表达系统，可以更快、更高效、更具有成本效益地为酶、抗体片段、重组蛋白、病毒样颗粒（VLP）等多种分子提供服务。药明合联在香港联交所成功上市 2023年7月，集团宣布拟分拆其旗下生物偶联药物CRDMO服务公司药明合联（WuXi XDC）并于香港联交所主板上市。同年11月17日，药明合联生物技术有限公司（股票代码：2268.HK）于香港联合交易所有限公司主板成功上市，开启发展新征程。药明合联为集团并表子公司。此次上市会进一步释放药明合联的发展潜能，专注于其独特的、全球领先的生物偶联药物的CRDMO服务，并从抗体偶联药物（ADC）拓展至所有生物偶联药物，以更明确的业务重心及策略支持集团的持续增长。同时，这也使集团的整体资金及资源配置更为有序高效，通过公司管治、市场沟通、营运及财务透明度的提高，为集团及其股东创造价值。世界一流质量体系为未来奠定基石集团持续打造全球最高质量体系，构建了坚实的护城河。自2017年以来，集团累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等多个国际权威药品监管机构的33次检查，审查过程中，无发现重大问题及数据可靠性问题，成为首家以及唯一一家获得该等监管机构认证的在中国商业化生产的生物药公司。集团已完成全球客户的超过1200次GMP审计，以及超过120次欧盟质量受权人（QP）审计。成功通过这些严苛的认证和审计，彰显集团始终恪守国际质量体系，持续向全球客户交付高质量生物药造福全球患者的实力和能力。全球顶尖人才团队药明生物重视人才发展，建立了系统的招聘、培训和薪酬计划，吸引并保留全球顶尖人才。截至2023年12月31日，集团员工总数达到12740人，生物药研发服务团队已形成相当规模，由4432名科研人员组成。国际市场人才招聘进展顺利，以支持集团能力和规模壮大。不断扩大的人才团队助力集团保持强劲的业务增长势头，准时满足项目交付。集团人才保留策略卓有成效，关键人才保留率超过97%，远高于行业平均水平。 ESG作为长期发展基石药明生物始终将可持续发展视为企业发展战略的基石，并将其融入集团的愿景与使命，是集团实现高质量、长期发展的关键驱动力。集团积极承担环境、社会和治理责任，致力于促进ESG表现持续提升，旨在造福所有利益相关者，为社会做出积极贡献。在报告期内，各项ESG目标和指标在其聚焦领域，如DEI、气候变化与节能减排、资源效率等，都得到了优先考虑和监测。报告期内，集团宣布签署科学碳目标倡议（SBTi）承诺书，成立DEI委员会，加入联合国全球契约组织（UNGC）。此外，集团的ESG战略和举措也得到了全球评级机构的认可——入选2023年标普道琼斯可持续发展世界指数（DJSI World）和道琼斯新兴市场指数（DJSI Emerging Markets Index）；在明晟公司（MSCI）的ESG评级中获得最高AAA评级；获得国际权威企业可持续发展评估机构EcoVadis最高"铂金"评级；被国际知名ESG评级机构晨星Sustainalytics评为2024年"行业最高评级"和"区域（亚太）最高评级"企业；获得环境非营利组织CDP全球环境信息研究中心水安全管理A级评分、气候变化A-评分。管理层评论药明生物首席执行官陈智胜博士表示："尽管面临宏观环境挑战，我们依然在2023年保持业务稳健增长，再获佳绩。集团凭借独特的CRDMO商业模式和‘跟随并赢得分子'战略，在过去一年内新增132个综合项目，其中非新冠业务继续保持强劲增长，达历史最好水平。集团综合项目总数高达698个，其中51个处于临床后期阶段，24个处于商业化生产阶段，彰显了我们持续增长的蓬勃势头。‘赢得分子'战略也取得了出色的成果——贡献了18个外部项目，其中包括9个临床后期和商业化生产项目，这一突破性成绩反应了全球客户对我们的高度认可。在充沛的业务管线支持下，非新冠业务仍然是集团稳健增长的关键驱动力，非新冠项目收益同比增长37.7%，非新冠临床后期和商业化生产收入同比激增101.7%。得益于融资环境复苏和全球布局加速发展，北美和欧洲市场的非新冠收益显著提升，同比增长52.5%，体现了集团持续获得全球合作伙伴认可，合作伙伴关系得到进一步深化。" 陈博士进一步表示："2023年，我们独特的CRDMO商业模式在‘R'、‘D'、‘M'方面均取得重要突破。在‘R'端，我们与GSK，BioNTech等国际知名医药公司达成研发服务协议, 再次证明了公司一体化生物药发现技术平台助力全球合作伙伴研发创新产品的能力。‘D'端强势发展，我们已支持全球客户成功完成超过110个新药临床试验申请（INDs），并推出了创新生物工艺技术平台WuXiUI ™ 和WuXiHigh ™ 。未来，我们将继续投资新一代技术，增强‘R'端和‘D'端能力，通过行业领先的技术平台和全面的研发能力保持技术领先地位，高质高效赋能广大合作伙伴。集团在‘M'端持续扩大，我们已合作24个商业化生产项目，达历史新高，持续增加的商业化项目及管线类潜在重磅药物将带来巨大增长空间。为了满足全球客户日益增长的需求，我们贯彻‘全球双厂'战略，并利用稳健的自由现金流为全球产能扩大注入强大动能，为在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡的多元化布局奠定坚实基础。尽管国际市场复杂多变，融资环境缓慢复苏，生物医药行业砥砺前行，我们初心依旧，持续修炼内功，通过一系列战略举措在挑战中创造不凡，在逆境中强韧增长。展望 2024 年，我们恪守合规经营的原则，并遵照开展业务地区适用的法律法规运营，致力于为全球医疗健康行业的发展做出积极贡献。我们将持续推广WBS精益管理体系，助力客户提高研发生产的效率。同时，我们坚持行业领先的ESG战略和屡获认证的世界一流质量体系，成为值得全球客户信赖的合作伙伴。未来，我们也将继续加强能力和规模建设，持续打造和巩固一体化技术赋能平台, 为集团持续稳定发展夯实基础，加速和变革全球生物药发现、开发和生产进程，赋能全球合作伙伴，造福广大病患。" 药明生物董事长李革博士总结道："以独特的CRDMO商业模式为驱动，矢志不渝急客户之所急，解客户之所需，药明生物实现了持续稳定增长。展望未来，我们将继续以客户为中心，坚持端到端的CRDMO业务模式，进一步提升执行能力，加强全球产能建设，臻于至善，卓越运营。我们将继续奋楫笃行，助力合作伙伴快速将创新药推向市场，造福全球患者，早日实现‘ 让天下没有难做的药，难治的病'的伟大愿景。" 主要财务比率（截至12月31日止12个月）主要财务比率 2023 年 2022 年变动收益（人民币百万元） 17,034.3 15,268.7 11.6 % 毛利（人民币百万元） 6,827.9 6,724.0 1.5 % 毛利率（ % ） 40.1 % 44.0 % 纯利（人民币百万元） 3,570.6 4,549.9 (21.5 %) 纯利率（ % ） 21.0 % 29.8 % 本公司拥有人应占纯利（人民币百万元） 3,399.7 4,420.3 (23.1 %) 本公司拥有人应占纯利率（%） 20.0 % 29.0 % 经调整纯利（人民币百万元） 4,950.4 5,053.9 (2.0 %) 经调整纯利率（%） 29.1 % 33.1 % EBITDA （人民币百万元） 5,613.2 6,353.4 (11.7 %) EBITDA 利润率（ % ） 33.0 % 41.6 % 经调整 EBITDA （人民币百万元） 6,993.0 6,857.4 2.0 % 经调整EBITDA利润率（%） 41.1 % 44.9 % 经调整基本每股盈利（人民币） 1.13 1.18 (4.2 %) 关于药明生物药明生物（股票代码：2269.HK）是一家全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）公司。公司通过开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台，提供全方位的端到端服务，帮助合作伙伴发现、开发及生产生物药，实现从概念到商业化生产的全过程，加速全球生物药研发进程，降低研发成本，造福病患。药明生物在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有超过12000名员工。凭借这些员工组成的专业服务团队，以及卓越的技术和洞见，公司为客户提供高效经济的生物药解决方案。截至2023年12月底，药明生物帮助客户研发和生产的综合项目高达698个，其中包括24个商业化生产项目。药明生物将环境、社会和治理（ESG）视为业务发展和企业精神的重要组成部分，并致力于成为全球生物药CRDMO领域的ESG领导者，例如应用更绿色环保的新一代生物制药技术和能源等引领行业发展。公司成立了由首席执行官领导的ESG委员会，全面落实ESG战略并践行可持续性发展承诺。如需更多信息，请浏览： www.wuxibiologics.com 。前瞻性陈述本新闻稿载有若干前瞻性陈述，该等前瞻性陈述并非历史事实，乃基于本集团的信念、管理层所作出的假设及现时所掌握的资料而对未来事件作出的预测。尽管本集团相信所作的预测合理，但基于未来事件固有的不确定性，前瞻性陈述最终或会变得不正确。前瞻性陈述受以下相关风险影响，其中包括本集团所提供的服务的有效竞争能力、能够符合扩展服务的时间表、保障客户知识产权的能力。本新闻稿所载的前瞻性陈述中仅以截至有关陈述作出当日为准，除法律有所规定外，本集团概不承担义务对该等前瞻性陈述更新。因此，阁下应注意，依赖任何前瞻性陈述涉及已知及未知的风险。本新闻稿载有的所有前瞻性陈述需参照本部分所列的提示声明。非国际财务报告准则指标为补充本集团按照国际财务报告准则展示的简明综合财务报表，本集团提供作为额外财务指标的经调整纯利、经调整纯利率、经调整税息折旧及摊销前利润、经调整税息折旧及摊销前利润率及经调整每股基本及摊薄盈利，惟该等数据并非国际财务报告准则所要求，也不是该准则所呈列。本公司认为经调整的财务指标有利于理解及评估本公司的基础业绩表现及经营趋势，并且通过参考该等经调整的财务指标，及借着消除本集团认为对本集团核心业务表现并无指标作用的若干异常、非经常性、非现金及/或非经营性项目的影响，有助于管理层及投资者评价本集团财务表现。本集团管理层认为该等非国际财务报告准则的财务指标于本集团经营所在行业被广泛接受和应用。然而，该等未按照国际财务报告准则所呈列的财务指标，不应被独立地使用或者被视为替代根据国际财务报告准则所编制及呈列的财务信息。本公司股东及有意投资者不应独立看待以上经调整业绩，或将其视为替代按照国际财务报告准则所准备的业绩结果。且该等非国际财务报告准则的财务报告指标不可与其他公司所呈列类似标题者作比较。

抗体药物偶联物临床3期财报申请上市

2024-03-20

·FiercePharma

#FierceMadness is back: Get voting in the 2024 drug name tournament

This year we’re taking the branded drug names that were officially approved by the FDA in 2022 and 2023 - now it's your turn to vote for your winner. LAUNCHED: Wednesday, March 20, 7:00 a.m. ET It’s March, so it’s time for some #FierceMadness. Last year, we channeled the NCAA tournament for the best pharma ad campaigns, but, this year, we’re looking for the best of the best in drug names. Here’s how it works. We’ve chosen 64 of the most distinctive drug names to come out of the FDA’s 2022 and 2023 crop of new approvals. Whittling down to 64 from the 92 drug names available was our staff challenge, but now it’s up to you, readers, to deliberate and vote down to the final winner. Remember, this isn’t about the drugs themselves—neither how well they may work (or not) nor any controversies in how they may have been approved. Our goal is to assess their marketing suitability, considering how well they perform in their respective field and against competitors. Ready to play? Check out the bracket here (PDF) and see the full Madness 64 list below. Then vote is via our poll here. You can vote from now until Friday, March 22, at 6 p.m. ET. Check back here Monday, March 25, for your results, and the chance to vote in the next round. After that, we’ll be back with a new round each Wednesday and Monday through Monday, April 8, when you can vote for your championship winner. Any remote robo-voting will be noted, and those votes will be discarded. Please play fair. Don’t forget to tell us why you picked what you picked in the voting poll comments section—and what you think each drug name really sounds like. We’ll include the funniest and most out-of-the-box comments in our recaps every round, so make 'em good! New this year: Our sister publication Fierce Biotech is also running its own Madness tournament for the best of the best in biotech company names. Check out and vote in its championship here. Good luck, and happy Madness! #FierceMadness 2024: The full bracket of 64 Jesduvroq vs. Lamzede Jesduvroq Maker: GSK Indication: Anemia due to chronic kidney disease Sounds like: When you hit your finger with a hammer, but it’s in front of your children so you’re trying not to swear Lamzede Maker: Chiesi Indication: Non-central nervous system manifestations of alpha-mannosidosis Sounds like: A vegan meal Pluvicto vs. Lunsumio Pluvicto Maker: Novartis Indication: Prostate-specific membrane antigen-positive metastatic castration-resistant prostate cancer following other therapies Sounds like: A new planet Lunsumio Maker: Roche Indication: Relapsed or refractory follicular lymphoma, a type of non-Hodgkin lymphoma Sounds like: A Japanese wrestler Briumvi vs. Camzyos Briumvi Maker: TG Therapeutics Indication: Relapsing forms of multiple sclerosis Sounds like: A sixth-generation cheese Camzyos Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Obstructive hypertrophic cardiomyopathy Sounds like: A Spanish holiday resort Voquezna vs. Mounjaro Voquezna Maker: Phathom Pharmaceuticals Indication: Helicobacter pylori infection Sounds like: A sports drink with a kick Mounjaro Maker: Eli Lilly Indication: Lowering blood sugar levels in Type 2 diabetes Sounds like: A legendary medieval sword fighter Vtama vs. Amvuttra Vtama Maker: Dermavant Indication: Plaque psoriasis Sounds like: A mouthful Amvuttra Maker: Alnylam Indication: Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis Sounds like: A pope’s gift Xenpozyme vs. Daxxify Xenpozyme Maker: Sanofi Indication: Acid sphingomyelinase deficiency Sounds like: An alien protein Daxxify Maker: Revance Indication: The treatment of cervical dystonia and for the temporary improvement of frown lines Sounds like: A ray gun to make you sassy Fruzaqla vs. Sotyktu Fruzaqla Maker: Takeda Pharmaceuticals Indication: Refractory, metastatic colorectal cancer Sounds like: A European swear word Sotyktu Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Moderate to severe plaque psoriasis Sounds like: Gesundheit! Terlivaz vs. Imjudo Terlivaz Maker: Mallinckrodt Pharmaceuticals Indication: Improve kidney function in adults with hepatorenal syndrome with rapid reduction in kidney function Sounds like: A Hungarian dance Imjudo Maker: AstraZeneca Indication: Unresectable hepatocellular carcinoma Sounds like: A self-confident martial artist Elahere vs. Vabysmo Elahere Maker: ImmunoGen Indication: Recurrent ovarian cancer that is resistant to platinum therapy Sounds like: An inebriated attempt at Hawaiian Vabysmo Maker: Roche Indication: Neovascular (wet) aged-related macular degeneration and diabetic macular edema Sounds like: A new way of saying fantastic Pyrukynd vs. Rystiggo Pyrukynd Maker: Agios Indication: Hemolytic anemia in pyruvate kinase deficiency Sounds like: A drunk Scrabble game Rystiggo Maker: UCB Indication: Generalized myasthenia gravis in adults who are anti-acetylcholine receptor- or anti-muscle-specific tyrosine kinase antibody-positive Sounds like: An Italian village Beyfortus vs. Xdemvy Beyfortus Maker: AstraZeneca Indication: To prevent respiratory syncytial virus lower respiratory tract disease Sounds like: A medieval stronghold Xdemvy Maker: Tarsus Pharmaceuticals Indication: Demodex blepharitis Sounds like: Elon Musk’s drunk attempt at renaming his business Tzield vs. Rezlidhia Tzield Maker: Provention Bio Indication: Delay the onset of stage 3 Type 1 diabetes Sounds like: An electronic barrier Rezlidhia Maker: Rigel Pharmaceuticals Indication: Relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation Sounds like: A new Disney princess Krazati vs. Leqembi Krazati Maker: Mirati Therapeutics Indication: KRAS G12C-mutated locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer in adults who have received at least one prior systemic therapy Sounds like: A crazy party Leqembi Maker: Eisai Indication: Alzheimer’s disease Sounds like: An inspirational French aphorism Cibinqo vs. Brenzavvy Cibinqo Maker: Pfizer Indication: Refractory, moderate to severe atopic dermatitis Sounds like: A game of cheeky bingo Brenzavvy Maker: TheracosBio Indication: Glycemic control in adults with Type 2 diabetes mellitus as an adjunct to diet and exercise Sounds like: Heard in a copy of "Pirates of the Caribbean" Jaypirca vs. Skyclarys Jaypirca Maker: Eli Lilly Indication: Relapsed or refractory mantle cell lymphoma in adults who have had at least two lines of systemic therapy, including a BTK inhibitor Sounds like: A strong coffee Skyclarys Maker: Biogen Indication: Friedreich’s ataxia Sounds like: A high-rise building Zavzpret vs. Paxlovid Zavzpret Maker: Pfizer Indication: Migraine treatment Sounds like: A Turkish fast-food restaurant Paxlovid Maker: Pfizer Indication: Mild to moderate COVID-19 in adults at high risk for progression to severe COVID-19 Sounds like: A bizarre Pac-Man sequel Inpefa vs. Columvi Inpefa Maker: Lexicon Pharmaceuticals Indication: Heart failure Sounds like: An anti-fascist offshoot group Columvi Maker: Roche Indication: Diffuse large B-cell lymphoma, not otherwise specified, or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma after two or more lines of systemic therapy Sounds like: An ancient Roman detective Daybue vs. Zynyz Daybue Maker: Acadia Indication: Rett syndrome Sounds like: How my five-year-old insists debut is spelled Zynyz Maker: Incyte Indication: Metastatic or recurrent locally advanced Merkel cell carcinoma Sounds like: Drug naming companies may be running out of ideas Rezzayo vs. Qalsody Rezzayo Maker: Melinta Therapeutics Indication: Candidemia and invasive candidiasis Sounds like: A phrase used when you’ve had a great nap in the day Qalsody Maker: Biogen Indication: Amyotrophic lateral sclerosis in adults who have a SOD1 gene mutation Sounds like: From the makers of “Better Call Saul” comes “better Qalsody” Elfabrio vs. Veozah Elfabrio Maker: Chiesi Indication: Fabry disease Sounds like: The lost Spanish Mario brother Veozah Maker: Astellas Indication: Moderate to severe hot flashes caused by menopause Sounds like: A Broadway play Epkinly vs. Zurzuvae Epkinly Makers: AbbVie/Genmab Indication: Relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma and high-grade B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy Sounds like: Someone who watches too many streaming episodes Zurzuvae Makers: Sage/Biogen Indication: Postpartum depression Sounds like: A mouthful Izervay vs. Talvey Izervay Maker: Iveric Bio Indication: Geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration Sounds like: A new app for scanning the land Talvey Maker: Johnson & Johnson Indication: Relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least four prior therapies Sounds like: A little too close to talc… Elrexfio vs. Veopoz Elrexfio Maker: Pfizer Indication: Relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least four prior lines of therapy Sounds like: A new dinosaur found in Mexico Veopoz Maker: Regeneron Pharmaceuticals Indication: Patients 1 year old and older with CD55-deficient protein-losing enteropathy Sounds like: Double-plus good! Zilbrysq vs. Ojjaara Zilbrysq Maker: UCB Indication: Generalized myasthenia gravis in adults who are anti-acetylcholine receptor antibody positive Sounds like: Absolute zero Ojjaara Maker: GSK Indication: Intermediate or high-risk myelofibrosis in adults with anemia Sounds like: “What’s my name?” Exxua vs. Pombiliti Exxua Maker: Fabre-Kramer Pharmaceuticals Indication: Major depressive disorder Sounds like: Someone who’s always leaving Pombiliti Maker: Amicus Indication: Late-onset Pompe disease Sounds like: The ability to treat Pompe disease (this feels a little on the nose) Rivfloza vs. Velsipity Rivfloza Maker: Novo Nordisk Indication: Urinary oxalate levels in patients 9 years and older with primary hyperoxaluria type 1 and relatively preserved kidney function Sounds like: An exuberant DJ Velsipity Maker: Pfizer Indication: Moderately to severely active ulcerative colitis in adults Sounds like: A deodorant brand you wouldn’t want to buy Bimzelx vs. Omvoh Bimzelx Maker: UCB Indication: Moderate to severe plaque psoriasis in adults who are candidates for systemic therapy or phototherapy Sounds like: Throwing away unwanted antacids Omvoh Maker: Eli Lilly Indication: Ulcerative colitis Sounds like: A new age prayer Loqtorzi vs. Defencath Loqtorzi Maker: Coherus Biosciences Indication: Recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma when used together with or following other therapies Sounds like: How you close the door in a magical kingdom Defencath Maker: CorMedix Indication: Reduce the incidence of catheter-related bloodstream infections in adults with kidney failure receiving chronic hemodialysis Sounds like: A Dungeons and Dragons character Augtyro vs. Ryzneuta Augtyro Maker: Bristol Myers Squibb Indication: ROS1-positive non-small cell lung cancer Sounds like: A virtual reality game where you’re the bad guy Ryzneuta Maker: Acrotech Biopharma Indication: Neutropenia Sounds like: Getting rid of someone’s charisma Truqap vs. Ogsiveo Truqap Maker: AstraZeneca Indication: Breast cancer that meets certain disease criteria Sounds like: A limit on truth Ogsiveo Maker: SpringWorks Indication: Progressing desmoid tumors who require systemic treatment Sounds like: Oh, give us a go! Quviviq vs. Ztalmy Quviviq Maker: Idorsia Indication: Insomnia Sounds like: A producer asking a biotech founder turned politician to get ready for his TV appearance Ztalmy Maker: Marinus Indication: Seizures in cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder Sounds like: A nefarious Yevgeny Zamyatin character Opdualag vs. Wainua Opdualag Maker: Bristol Myers Squibb Indication: Unresectable or metastatic melanoma Sounds like: A Russian prison Wainua Maker: AstraZeneca Indication: Polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis Sounds like: A Premier League footballer

2024-03-15

·赛柏蓝

药明康德退出群聊

李昀 | 撰文王晨 | 编辑深蓝观 | 来源子弹还在飞。从2024年初，美国国会议员提出的《生物安全法案》，在社会舆论层面、立法层面，已经掀起不小的波澜，越来越多的角色被动或主动地卷入，为这起或将持续数月的事件，增加了风浪。这一次，被卷入的是政客之外的专业协会。3月13日，BIO表示支持生物安全法案，将所涉及的中国CRO龙头公司药明康德剔除了会员资格。BIO全称“美国全球生物技术工业组织”，是全世界最大的生物技术贸易协会，旗下有1200多家会员企业，主要为它们提供宣传、业务拓展、交流等服务。而在一个多月前，BIO是药明的坚定支持者。前CEO Rachel King从产业角度，旗帜鲜明地反对《美国生物安全法案》，表达了一种产业界的普遍担心：药明康德作为已嵌入美国制药产业链的企业，在商业逻辑和产业运行上，已有了长期的信用，因为政治上的原因被出局，影响的不仅是这一家公司，还有美国的医药产业。但新任BIO的CEO，却撤回了前任CEO的立场，和提出法案的政客们站在了一起。消息的第二天上午，药明康德A股以及港股股价，分别跌去了4.74%和9.38%——这是每次法案消息一出，市场必然做出的反应。对于BIO的这一决定，一些产业人士并不意外。“BIO 应该受到了来自国会的压力。作为一个行业协会，他们没有太大的必要和国会对着干。”一名在美的律师说到。“有时就是议员一个电话的事情。”如今，即使在资本和市场为导向的美国，专业主义也向政治低头——这不是此次事件中药明的悲剧，某种程度上也是文明的悲剧。表明新立场后的BIO，虽然提出在美国国家安全的角度，和国会一致，但进而提到在推进法案的前行时，会在具体内容上提出专业性的修订意见，并且也表达了和前任CEO一致的担忧：美国生物制药的产业链极其复杂，牵一发或动全身，希望最终的法案不会影响病人的福祉。在政客阵营，同样有“担心生物安全法案成为美国市场保护主义的工具”的声音出现。同样的场景，出现在Tiktok上。一位在美多年的企业律师观察到，在两国脱钩断链的政治背景下，中国的民营企业不堪其苦。前10来年，美国对于中国企业的指责瞄准中国国有企业，以政府补贴为理由。现在针对做大做强的民营企业，数据安全成了美国对其指责和打压的主要理由。她认为，数据安全只是一个借口，根本的一点：“是‘谁动了我的奶酪’，美国政客或者说其他的CRO 公司不想看到药明占了如此大的市场份额。相比于反垄断所需要的经济和市场分析，数据安全的理由来得更简单粗暴。”中国制药企业和美国市场的一段长夜，就此拉开大幕。除了企业和美国政府之外，未来将有越来越多的产业势力和不同声音被迫卷入其中。01产业界的“服软”周三，BIO总裁兼首席执行官John Crowley致信议员Mike Gallagher，表示想要撤回组织之前寄出的一封信，表明了BIO的态度发生了360度变化。所谓之前的这封信，是由BIO前CEO Rachel King于2月8日寄出，其中表达了对《生物安全法案》的反对。信中警告到：这一法案“将很快对美国生物技术公司产生负面影响”，并且“对药物开发的供应链造成难以估量的损害，其中包括已经批准上市的药物供给，以及正在开发的各种管线”。作为全球生物制药知名的专业机构，之所以能为药明康德“背书”，是因为药明这十多年来在全球生物医药界的信用。药明作为一家稳定的服务商，在美国建厂，在美国提供不少工作机会。但是现在却因为非商业的原因，有被移出美国的供应链的可能——而BIO作为一家专业行业机构，维持产业和市场的稳定，是基本责任。正因如此，BIO先前的立场并不苟同于正在上演的“脱钩”大戏。这种异见，遭到了一些议员们的攻击。在3月7日的听证会上，共和党众议员Mike Gallagher批评了BIO这封信的立场，将战火引向组织。他指责道：“BIO本来有机会和委员会合作，一起维护国家安全。但它还是和中国站在了一起。”他也是众议院通过“剥离Tiktok”法案的推动者。产业和政治的矛盾愈发不可收拾。此前表达反对的CEO Rachel King在这个月初卸任，接手烫手山芋的John Crowley选择向政治低头。在这位新CEO周三写给议员的信中，他表示BIO将支持《生物安全法案》，并剔除药明康德的会员资格，终止与其合作。但在政治姿态之外，他在信中还隐隐约约地表达了一些产业界的担忧。他写到：“希望《生物安全法案》能有所改进…不能马上切断和药明康德的一切联系。因为这将对依赖该公司药品的患者造成损害。”02药明的主动退出药明康德没有让BIO太为难。3月12日，药明康德美国和欧洲地区高级副总裁Richard Connell致信John Crowley，表示“自愿脱离BIO，从而让BIO能够继续引导政策制定者、提升公共意识、为产业发声。”简单来说，就是不想拖累BIO，给双方都留一个体面。BIO的新CEO John Crowley，其实是药明的老朋友。John Crowley是罕见病药企Amicus的创始人，当时为了拯救患有庞贝病的儿女而进入创新药行业。公司针对庞贝病的第二代产品Pombiliti，就是和药明生物合作生产的。当时的John Crowley曾在各种场合对药明生物表达过高度赞赏。曾经Amicus的董事会不相信一款超高难度新药可以在中国被生产出来，是John带着团队在调查后力排众议，最终达成了Pombiliti的生产合作。John Crowley和他的Amicus，作为医药产业全球分工的真实受益者，拥有和中国药企合作的一手经验。而至于他到底会在之后《生物安全法案》的修订过程中传达产业专业意见，还是会被政治风气裹挟，还属未知数。无论是自愿还是被迫，药明从BIO中被移出，都已成定局。“这显示出在遇到强大的地缘政治压力与危机时，企业在海外自己发声或者是有其他的渠道来发声，是非常非常有限的。”一名在美的律师评析道。03事件的影响这封信一经发出，让药明康德在美国的命运又滑落了一个台阶。但实际造成的影响，究竟几何？“关于这封信对于药明的实质性影响，一位深耕多年中美生命科学跨境交易的美国律师发表了如下看法：“BIO只是在内外压力下想表个态。而这封信对于药明造成的公众影响比实际法律适用要广得多。”换言之，失去会员资格，会对企业形象和声誉造成影响，是一种“软性”损失，这很可能比法案本身带来的直接损失要大。还有行业人士对药明系在美业务忧心忡忡。据药明康德2023年三季报，公司来自美国客户收入194.0亿元，剔除特定商业化生产项目后同比增长36%，是公司业绩总量和业绩增长的顶梁柱。“如果这个法案得到通过的话，也只是禁止获得美国联邦政府资助或者与联邦政府有合同的公司使用他们的服务。有很多公司并不在这个范围内。关键还是要看，这种类型的客户对于药明而言占多大比例。” 在评价法案的具体适用范围时，该名律师发表了上述观点。说到底，在此事件中，药明康德实实在在失去的，主要是一些BIO的平台红利。比如该组织每年都会在美举办全球生物技术行业规模最大的活动——BIO 大会，药明康德往年也会在期间举办公司的创新日活动，而之后就少了这一展示与合作的场合。同时，被切割的会员也丧失一些会员互动的机会，在维持老客户、发展新客户上都会有一定影响。根据药明康德和BIO的信件，我们也可以看到：目前组织只是认同了《生物安全法案》中维护国家安全的总纲，但一些具体细仍然有修改和商讨的空间。在施行之前，法案还要获得两院协调。两院协商委员会会对文本中存在分歧的地方进行统一，之后还会交由总统裁定。若未被签署，国会将要进行两院的投票表决——这是一个极其缓慢的过程。也许我们不该低估BIO在这一过程中的话语权。BIO会员中有大量正在开发首批产品的创业型公司，需要中国CXO的成本优势。而这些企业，根据OpenSecrets的不完全统计，在2023年花出的游说费用达到了900万美金左右，在议会中有着不小的影响力。而板起脸来的华盛顿政界，据说已经对来自中国企业的Lobby关闭了大门。除了BIO代表的产业力量与议会进行斡旋之外，药明康德的下一步也有很多的事情要做。“公司有什么法律工具，可以在美国进行维权？这是应该被继续探索的问题。”END内容沟通：13810174402医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

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II型糖原贮积病	批准上市	美国更多	Amicus Therapeutics, Inc. 更多

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02675465 (ATB200-02, MDA2023) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病 Creatine kinase \| Urine glucose tetrasaccharide	23	Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-experienced)	(壓顧鬱積範膚鹹顧顧淵) = 繭憲醖獵構壓衊衊鏇構鹽選鏇獵淵構製鬱繭遞 (膚齋繭顧齋蓋鬱鹹鬱襯, 49.62) 更多	积极	2023-03-19
				Cipaglucosidase alfa 20 mg/kg+Miglustat 260 mg (ERT-naïve)	(壓顧鬱積範膚鹹顧顧淵) = 觸壓築鏇壓醖繭壓鹽餘鹽選鏇獵淵構製鬱繭遞 (膚齋繭顧齋蓋鬱鹹鬱襯, 29.96) 更多
NCT04138277 (PROPEL, MDA2023) 人工标引	临床3期	II型糖原贮积病	119	alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat	(願膚餘夢淵窪鬱鬱憲觸) = 餘衊壓獵鹽齋餘構構範繭選淵鑰衊膚遞鏇壓夢 (餘廠觸淵膚構憲衊齋構 )	积极	2023-03-19
				cipaglucosidase alfa+miglustat	(願膚餘夢淵窪鬱鬱憲觸) = 積窪夢鬱夢積築壓糧築繭選淵鑰衊膚遞鏇壓夢 (餘廠觸淵膚構憲衊齋構 )
NCT03729362 (CTgov)	临床3期	II型糖原贮积病	125	Miglustat+Cipaglucosidase Alfa (Cipaglucosidase Alfa/Miglustat)	(醖構網築積憲顧蓋襯憲) = 選鑰艱鏇艱觸壓鹽襯願蓋選壓鹹鹽齋衊餘顧衊 (壓鬱窪艱糧齋願膚積餘, 選鹹夢齋範襯齋簾獵齋 ~ 淵醖鏇遞鬱觸網網築願) 更多	-	2023-09-11
				Placebo (Alglucosidase Alfa/Placebo)	(醖構網築積憲顧蓋襯憲) = 鹽遞衊網製窪襯壓鏇窪蓋選壓鹹鹽齋衊餘顧衊 (壓鬱窪艱糧齋願膚積餘, 網構獵艱鹹鬱鏇願簾鹹 ~ 襯製製艱簾構鹹積簾廠) 更多
NCT02675465 (ATB200-02, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	II型糖原贮积病	23	Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT experienced：Cohort 1+Cohort 4)	(鏇蓋積顧蓋積觸選顧築) = 範願憲獵艱鏇簾糧窪鏇鬱簾築製製齋範簾壓壓 (顧鹹顧遞壓願憲齋簾餘 ) 更多	积极	2022-09-22
				Miglustat+Cipaglucosidase alfa (ERT naïve：Cohort 3)	(鏇蓋積顧蓋積觸選顧築) = 夢憲獵觸醖積網範憲簾鬱簾築製製齋範簾壓壓 (顧鹹顧遞壓願憲齋簾餘 ) 更多