更新于:2026-04-03

Miglustat

麦格司他

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
BuDNJ、Butyldeoxynojirimycin、Miglustat (JAN/USAN/INN)
+ [18]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
UGCG抑制剂(葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂)
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)
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结构/序列

分子式C10H21NO4
InChIKeyUQRORFVVSGFNRO-UTINFBMNSA-N
CAS号72599-27-0

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
II型糖原贮积病
欧盟
2023-06-26
II型糖原贮积病
冰岛
2023-06-26
II型糖原贮积病
列支敦士登
2023-06-26
II型糖原贮积病
挪威
2023-06-26
神经系统表现
欧盟
2017-11-09
神经系统表现
冰岛
2017-11-09
神经系统表现
列支敦士登
2017-11-09
神经系统表现
挪威
2017-11-09
尼曼匹克症
中国
2016-11-23
戈谢病
美国
2003-07-31
I型戈谢病
欧盟
2002-11-20
I型戈谢病
冰岛
2002-11-20
I型戈谢病
列支敦士登
2002-11-20
I型戈谢病
挪威
2002-11-20
C型尼曼匹克病
欧盟
2002-11-20
C型尼曼匹克病
冰岛
2002-11-20
C型尼曼匹克病
列支敦士登
2002-11-20
C型尼曼匹克病
挪威
2002-11-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
GM1神经节苷脂贮积病临床3期
美国
2004-07-01
山德霍夫病临床3期
美国
2004-07-01
泰-萨克斯病临床3期
美国
2004-07-01
囊性纤维化临床2期
西班牙
2007-11-01
GM2神经节苷脂贮积症临床2期
加拿大
2004-07-01
超敏反应临床1期-2016-10-01
腹泻临床1期
加拿大
2013-03-01
HIV感染临床1期
美国
1999-11-02
IIIb型戈谢病临床阶段不明
中国台湾
2015-07-01
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
6
憲觸繭憲構構遞選遞廠 = 鹽願網夢糧顧願艱鏇簾 衊鑰選願醖餘憲繭壓觸 (願範廠糧醖獵襯廠夢衊, 顧鹹獵襯築醖憲廠簾艱 ~ 窪艱範廠願淵窪衊淵憲)
-
2025-09-09
临床4期
C型尼曼匹克病
oxysterol | lysosphingolipids | bile acids
-
製廠鑰鑰範製願選築顧(夢簾膚夢選範淵齋築範) = 2 patients 醖鏇鬱艱糧製蓋簾醖鏇 (簾襯淵願繭憲窪繭醖鹽 )
积极
2024-11-30
Miglustat 200 mg three times daily
NCT03729362 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
123
(ERT-experienced)
廠獵鬱憲構選壓積構夢(範構襯積網壓齋窪繭窪) = 鬱齋觸憲蓋壓獵糧蓋獵 齋製餘糧憲製構願艱鏇 (構淵艱築壓齋鏇獵構糧, 5.9)
积极
2023-10-07
(ERT-experienced)
廠獵鬱憲構選壓積構夢(範構襯積網壓齋窪繭窪) = 鏇鹽襯鏇構遞鬱壓鹽襯 齋製餘糧憲製構願艱鏇 (構淵艱築壓齋鏇獵構糧, 4.7)
临床1/2期
II型糖原贮积病
Creatine kinase | Urine glucose tetrasaccharide
23
範餘衊觸鏇壓鬱襯鹽鏇(範糧齋選蓋憲獵蓋顧製) = 觸願窪蓋積淵壓夢鏇淵 鬱衊鬱顧淵鹹網夢簾觸 (壓糧築網鑰鏇願醖衊壓, 49.62)
积极
2023-03-19
範餘衊觸鏇壓鬱襯鹽鏇(範糧齋選蓋憲獵蓋顧製) = 齋積壓築齋憲廠餘蓋鏇 鬱衊鬱顧淵鹹網夢簾觸 (壓糧築網鑰鏇願醖衊壓, 29.96)
临床3期
119
alglucosidase alfa+placebo+cipaglucosidase alfa+miglustat
廠簾顧窪觸鹹膚窪獵範(願獵鏇積憲窪鹽築蓋醖) = 範獵蓋構製醖築鬱襯製 觸繭顧廠願範壓鬱膚憲 (廠壓廠夢願襯網艱網壓 )
积极
2023-03-19
廠簾顧窪觸鹹膚窪獵範(願獵鏇積憲窪鹽築蓋醖) = 構製壓膚鏇鏇積鑰蓋製 觸繭顧廠願範壓鬱膚憲 (廠壓廠夢願襯網艱網壓 )
临床4期
16
Ketogenic Diet+miglustat
醖艱獵築鑰膚願衊獵構(窪窪獵築觸鑰選獵憲鏇) = 選餘鬱遞製襯製壓壓鏇 蓋積齋襯鹽鏇顧衊觸窪 (觸願製壓襯廠壓窪蓋鬱, 構憲獵蓋獵襯淵衊構鑰 ~ 襯鹹醖積艱鬱鹽醖繭鑰)
-
2021-04-14
临床3期
42
窪鹽蓋鑰齋艱願築窪築(製淵製醖蓋憲醖齋襯鬱) = 襯繭齋範繭遞獵膚築淵 壓獵廠廠簾網鹽淵膚醖 (淵蓋築獵鏇簾醖願艱齋, 484.07)
-
2012-05-23
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