阿斯利康酶替代疗法在中国启动两项3期临床

2024-03-18

临床3期临床结果

▎药明康德内容团队编辑中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近日公示，阿斯利康（AstraZeneca）已经在中国启动了两项ALXN1850注射液的国际多中心（含中国）3期临床研究，分别用于治疗2~12岁低磷酸酯酶症儿童受试者、≥12岁的青少年和成人低磷酸酯酶症受试者。根据阿斯利康公开资料，ALXN1850（重组碱性磷酸酶）是正在研发中的新一代组织非特异性碱性磷酸酶酶替代疗法（ERT）。截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网低磷酸酯酶症（HPP）是一种罕见单基因遗传性疾病，以骨骼矿化障碍及牙齿脱落、血液及骨骼碱性磷酸酶（ALP）水平反常性减低为特征。HPP主要由ALPL基因突变引起，ALPL基因失活性突变导致组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）减少，其作用底物细胞外焦磷酸盐堆积，抑制羟基磷灰石形成，同时细胞外焦磷酸盐诱导骨桥蛋白产生，也对羟基磷灰石的形成起抑制作用，这是引起患者牙齿早发脱落和骨骼矿化异常的主要机制。根据《罕见病诊疗指南（2019年版）》，对于HPP患者，过度补充钙或维生素D可能会诱发或加重高钙血症、高尿钙及高磷血症，而其骨骼病变并无获益。特异性的酶替代治疗是目前HPP最为有效的治疗方法。ALXN1850（efzimfotase alfa）正是一款组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）酶替代疗法。相比于阿斯利康早先的HPP疗法asfotase alfa，ALXN1850具有较长的半衰期，增加了酶活性、提高了生物利用度和体内暴露，并改善了制造过程。截图来源：参考资料[2]本次阿斯利康在中国启动了两项3期临床，分别为：1）一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期研究，在既往未接受过asfotase alfa治疗的低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性，该研究中国主要研究者为首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀主任医师；2）一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、3期研究，评估ALXN1850在既往未接受过asfotase alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁）和成年受试者中皮下给药的有效性和安全性，该研究中国主要研究者为中国医学科学院北京协和医院夏维波主任医师。参考资料：[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台官网. Retrieved Mar 7 , 2024. From https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/20272/session/609[2] AstraZeneca Q4. Retrieved February 9, 2023, from https://www.astrazeneca.com/content/dam/az/PDF/2022/fy/Full-year-and-Q4-2022-results-presentation.pdf本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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