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HSV作为基因治疗载体,探索
皮肤疾病
治愈可能
2022-11-22
·
佰傲谷BioValley
基因疗法
细胞疗法
临床研究
中心辐射型生物技术公司
Replay
正在以5500万美元的种子资金,围绕其专有的基因递送平台synHSV推出四家公司,现在正在推出其第二家公司Telaria,重点开发
营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)
的基因治疗产品。synHSV是一种HSV载体技术平台,HSV是人类常见的已
感染
病毒之一,并且HSV不会插入或破坏人类基因组,不会引起整合性的突变,具有良好的安全性。HSV作为载体在免疫原性方面上也更有利。根据报道,该平台能够提供高于AAV载体八倍的有效载荷,能够满足更大容量的基因片段递送,突破AAV载体的包装上限。此外,
Replay
还在开发一种能够实现超过AAV有效载荷30倍的HSV载体。作为皮肤基因的基因治疗,HSV载体具有更好的治疗作用。在持久性上,Telaria公司表示,能够实现更长和持续的表达,而不像AAV平台存在的目标蛋白水平下降。有望实现一次治疗,长期有效。Telaria的联合创始人包括开发HSV技术平台的Joe Glorioso,以及遗传皮肤病专家John McGrath和Epidermolysis Bullosa Research Partnership联合创始人Alexander Silver。明尼苏达大学儿科、血液和骨髓移植及细胞治疗系教授Jakub Tolar担任Telaria的高级顾问。根据计划,Telaria公司计划两年半内将针对DEB的HSV基因治疗推进临床。此外,Telaria公司可能还会布局其他的
皮肤疾病
基因治疗。今年10月份,
Replay
推出了生物技术公司Eudora,旨在利用其专有的HSV载体技术平台synHSV,开发针对
遗传性视网膜疾病
的基因治疗,包括
色素性视网膜炎
,
Stargardt病
和
1B型Usher综合征
。延伸阅读:AAV载体的潜在“代替品”EBD的基因治疗
大疱性表皮松解症(EB)
被称为是人类最痛苦的疾病之一,因为患者的皮肤及眼睛、口腔和食道等黏膜会反复创伤溃烂,需要经常换药包扎,痛苦万分。目前还没有针对DEB的治疗方法,护理标准仅限于姑息治疗,即防止水泡的形成和控制症状。DEB是一种罕见且严重的单基因慢性遗传疾病,由编码COL7的COL7A1基因出现突变引起,使皮肤缺少胶原蛋白,从而导致表皮与真皮分离。患者的皮肤和粘膜组织极度脆弱,轻微摩擦或创伤都会引起
水疱
和撕裂,开放性伤口会导致皮肤
感染
和
纤维化
,可能使手指和脚趾融合,并最终增加发生
鳞状细胞癌
的风险,严重时可能致命。目前就DEB,已经有多家公司正在开发相关的基因治疗。其中进度最快的是
Krystal
公司,该公司的HSV-1基因治疗产品B-VEC(beremagene geperpavec)已经向美国FDA提交了生物制品许可申请(BLA),其PDUFA日期定于2023年2月17日。延伸阅读:首款外用基因治疗提交上市申请此外,还有
Amryt
公司的DEB非病毒基因治疗
AP103
、
Fibrocell
公司的慢病毒基因治疗
FCX-007
、
Abeona
公司的
EB-101
。国内精缮生物提交的COL7A1转基因组织工程产品
GC101
已经获得国家药监局临床默示许可。参考资料:1.https://www.biopharmadive.com/news/replay-launch-telaria-skin-gene-therapy/637032/2.https://endpts.com/maker-of-new-gene-therapy-vector-launches-its-second-company-looking-to-zero-in-on-rare-skin-conditions/近期热门视频更多精彩视频,尽在佰傲谷视频号,欢迎关注~本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ 点亮在看,传递信息♥
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机构
Fibrocell Science, Inc.
Amryt AG
Krystal Biotech, Inc.
[+2]
适应症
皮肤疾病
营养不良性大疱性表皮松解
感染
[+8]
靶点
-
药物
AP-103
Dabocemagene autoficel (Fibrocell Science)
Prademagene zamikeracel
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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