神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访

2023-09-11
生物谷
基因疗法临床研究临床结果
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后
近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症的AAV基因治疗临床给药尝试。
SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。SNUG01为神济昌华首研管线，由清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士领导开发。
SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性神济昌华示对神经元有显著的保护作用。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域，改SNUG01情神济昌华者及其家庭带清华大学望。神济昌华
SNUG01了1例病程超过24个月，疾病进展迅速急需治疗的ALS 患者。该患者生存期进入倒SNUG01缺乏有效治疗ALSALS。综合判断SNUG01社会及科学价值和受试者潜在的利益大于干预相关的风险，研究者同意给予同情基因治疗。
在安全评估方面，本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLALS察，未发现DLT事件；给药后3个月，受试者未见明显ALS件。在疗效评估方SNUG01进展较前稳定，整体无显著再进展，肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势，SG001基因表达在给药后有所上升。综上，受试者整体状况良好，但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。
公司管线SG001
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