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神济昌华
:成功完成国内首例
渐冻症
患者AAV基因治疗及3个月随访
2023-09-11
·
生物谷
基因疗法
临床研究
临床结果
近期,基因治疗公司
神济昌华
一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗
肌萎缩侧索硬化症
患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后
近期,基因治疗公司
神济昌华
一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗
肌萎缩侧索硬化症
患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后的3个月随访。这是国内首例
肌萎缩侧索硬化症
的AAV基因治疗临床给药尝试。
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来源: 生物谷
SNUG01是一款以腺相关病毒(AAV)为载体的,采用
神济昌华
独家治疗靶点SG001的基因治疗药物,以期实现“一次给药,长期作用”的治疗效果。SNUG01为
神济昌华
首研管线,由
清华大学
长聘教授、
神济昌华
科学创始人贾怡昌博士领导开发。
SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据,显示对神经元有显著的保护作用。SNUG01的临床应用有望开启
ALS
治疗的新领域,改善无药可治的情况,为患者及其家庭带来新的希望。
本次研究纳入了1例病程超过24个月,疾病进展迅速急需治疗的
ALS
患者。该患者生存期进入倒计时且国内外缺乏有效治疗
ALS
的药品。综合判断SNUG01社会及科学价值和受试者潜在的利益大于干预相关的风险,研究者同意给予同情基因治疗。
在安全评估方面,本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLT*观察,未发现DLT事件;给药后3个月,受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面,患者疾病进展较前稳定,整体无显著再进展,肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势,
SG001
基因表达在给药后有所上升。综上,受试者整体状况良好,但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。
公司管线
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来源: 生物谷
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机构
神济昌华(北京)生物科技有限公司
清华大学
适应症
肌萎缩侧索硬化
靶点
-
药物
SG-001(神济昌华)
标准版
¥
16800
元/账号/年
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