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又一国产戈谢病AAV基因疗法申报IND
基因疗法孤儿药临床申请临床2期
近日，根据CDE官网公示，凌意（杭州）生物科技有限公司用于治疗戈谢病的AAV疗法——LY-M001的新药临床申请已经获得了NMPA的受理，值得一提的是，此前这款产品才在10天前被FDA授予了孤儿药资格认定。
而对于戈谢病药物的开发，凌意显然不是个例，而这些企业往往都采用了多地多报的方案，这也并不奇怪，戈谢病根据症状的情况主要为I型，II型，III型，还有根据出血等症状划分的少见亚型，发病患者群体各有不同。
一般来说，非神经病变型（I型）戈谢病是最常见和最不严重的表现形式，可以在任何地方发病。急性神经病变型（II型）戈谢病多发于阿什肯纳兹犹太人（又称德系犹太人，分布于东欧和中欧，美国）。慢性神经病变型（III型）戈谢病在亚洲人中的发病率较高。而随着这几年各类Biotech公司的逐步兴起。即使是像戈谢病那样一些人数极少（国内似乎有3000人以下的患者群体，但是各类说法不一，也有认为患者群体并没有破千的）的罕见疾病都有几款管线竞速。
竞速的戈谢病疗法管线急性神经病变型（II型）戈谢病慢性神经病变型（III型）戈谢病
除了上文提到的凌意以及本身戈谢病治疗领域的霸主赛诺菲之外，还有多家公司开始展开戈谢病的临床试验。
例如，国内较为知名的罕见病公司北海康成已经进入赛诺菲临床的酶替代疗法CAN103针对的是戈谢病I型＆III型。天泽云泰开发了用于治疗II型戈谢病的AAV基因疗法VGN-R08b，目前已经进入临床II期。
Freeline TherapeuticsRD-02在III型戈谢病中也展现出了较为优异的数据。I型戈谢病FLT201
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