又一国产戈谢病AAV基因疗法申报IND
2023-10-27
基因疗法孤儿药临床申请临床2期
近日，根据CDE官网公示，凌意（杭州）生物科技有限公司用于治疗戈谢病的AAV疗法——LY-M001的新药临床申请已经获得了NMPA的受理，值得一提的是，此前这款产品才在10天前被FDA授予了孤儿药资格认定。
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来源: 佰傲谷BioValley
而对于戈谢病药物的开发，凌意显然不是个例，而这些企业往往都采用了多地多报的方案，这也并不奇怪，戈谢病根据症状的情况主要为I型，II型，III型，还有根据出血等症状划分的少见亚型，发病患者群体各有不同。
一般来说，非神经病变型（I型）戈谢病是最常见和最不严重的表现形式，可以在任何地方发病。急性神经病变型（II型）戈谢病多发于阿什肯纳兹犹太人（又称德系犹太人，分布于东欧和中欧，美国）。慢性神经病变型（III型）戈谢病在亚洲人中的发病率较高。而随着这几年各类Biotech公司的逐步兴起。即使是像戈谢病那样一些人数极少（国内似乎有3000人以下的患者群体，但是各类说法不一，也有认为患者群体并没有破千的）的罕见疾病都有几款管线竞速。
竞速的戈谢病疗法管线
除了上文提到的凌意以及本身戈谢病治疗领域的霸主赛诺菲之外，还有多家公司开始展开戈谢病的临床试验。
Freeline Therapeutics可能是近期最出风头的，本来在现金流紧张的情况下，死保治疗I型戈谢病的AAV疗法FLT201，依靠两名患者的临床数据，吸引来了购买者。
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