针对肢端肥大症，锐康迪医药「双羟萘酸帕瑞肽微球」拟纳入优先审评！

2024-03-23

优先审批

▎药明康德内容团队编辑3月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球拟纳入优先审评，拟定适应症为：治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。公开资料显示，这是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate）。此前博鳌乐城维健罕见病临床医学中心已经引进该产品治疗肢端肥大症患者。截图来源：CDE官网肢端肥大症是由生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）分泌过多引起的一种罕见的、使人衰弱的内分泌疾病，该病已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。在大多数情况下，这种疾病是由脑垂体上的非癌性肿瘤引起的。长期暴露于生长激素和IGF-1可能会导致患者经历极端的身体变化，包括手、脚和面部特征的增大。肢端肥大症使患者死亡率增加2~3倍，并和严重的健康并发症有关，包括心脏病、高血压、糖尿病、关节炎和结肠癌。肢端肥大症治疗的总体目标是抑制GH过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。对于不能选择手术或手术后尚未治愈，且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。双羟萘酸帕瑞肽于2014年相继获得欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。本次该药被CDE拟纳入优先审评，意味着其有望加速获批，惠及更多患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 22，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]肢端肥大症患者治疗新选择！创新药长效帕瑞肽可在乐城申请使用 . Retrieved Oct 9， 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/6hJIqHK_P37So8FIRaJFNw[3]Recordati Rare Diseases, Inc. Announces Transfer of U.S. Marketing Rights to SIGNIFOR® (pasireotide) Injection and SIGNIFOR LAR® (pasireotide) for Injectable Suspension. Retrieved Feb 20， 2020. From https://www.recordatirarediseases.com/us/node/169本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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