FDA批准DMD基因疗法Elevidys扩大到4岁以上患者
2024-06-21
孤儿药基因疗法临床3期加速审批
6月20日，美国食品药品管理局（FDA）批准Sarepta Therapeutics的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）扩展适应症，将用于年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良症（DMD）、无论是否可行走，且携带DMD基因突变患者。
其中，在FDA的决定中，该机构对所有4岁及以上确诊DMD基因突变的患者给予全面批准，同时对无法行走的患者给予加速批准。后者的批准取决于正在进行的III期研究的结果。
FDA在决定中指出，根据Sarepta提供的证据，该机构已验证了其临床益处。尽管原始研究未能达到主要终点，但对次要终点和探索性终点的审查“令人信服”，足以证明临床益处。
去年6月，FDA加速批准Elevidys用于4岁和5岁仍能行走的DMD基因突变儿童，尽管应用患者数量有限，但作为全球首款DMD基因疗法无疑给未来带来新希望。
6 月 12 日，辉瑞开发的DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec刚刚遭遇3期CIFFREO临床试验失败：研究未达到其主要终点，即与安慰剂相比，并未改善接受治疗的 4 至 7 岁男孩的运动功能。
Elevidys扩大适应症的获批对于DMD患者无疑是一大利好。同时期望DMD基因疗法研究取得更多新突破。
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