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100%可评估患者达标,小分子疗法2期临床结果积极
X4 Pharmaceuticals今天宣布了其正在进行的2期临床试验的积极临床数据,该试验评估了口服CXC趋化因子受体4(CXCR4)拮抗剂mavorixafor在治疗慢性中性粒细胞减少症(CN)患者中的安全性和有效性。对6个月研究数据的中期分析显示,每日一次口服mavorixafor通常耐受性良好,并且在单药治疗和与稳定剂量的注射用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合使用时,均能持久地增加参与者的绝对中性粒细胞计数(ANC)。
Mavorixafor的2期研究是一项为期6个月的开放标签临床试验,共招募了23名诊断为特发性、先天性或周期性CN的参与者。截至数据截止日期,中期分析的结果显示:完成六个月研究的所有可评估参与者(6/6)在每日一次的mavorixafor治疗下,无论是否合并使用稳定剂量的G-CSF,在第3个月和第6个月均达到了ANC增加的目标(>500个细胞/µL)。
在这项研究招募的23名参与者中,mavorixafor作为单药和与G-CSF联合使用时总体耐受性良好,截至中期分析数据截止日期,没有报告与药物相关的严重不良事件。在23名参与者中,有3名因非严重不良事件而中途退出。总体安全性特征与先前的临床研究结果一致。
今天该公司还宣布,目前正在筛选患者参与其全球性、关键性3期临床试验4WARD研究,评估每日一次口服mavorixafor(伴或不伴稳定剂量的G-CSF)在患有不同类型CN并且反复出现严重感染的患者中的疗效、安全性和耐受性。
Mavorixafor是一种选择性CXCR4拮抗剂,它已经获得FDA批准用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者,以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定,治疗WHIM综合征。
只需每6周一针,RNAi疗法早期结果积极
Silence Therapeutics今天宣布,其正在进行的1期临床试验SANRECO获得积极结果。该研究评估了divesiran(SLN124),一种针对TMPRSS6的siRNA,用于治疗真红细胞增多症(PV)患者的安全性和疗效。截至2024年3月29日,在16名可评估患者中,8名患者血细胞比容(HCT)控制良好。这是一项检测血液中红细胞比例的指标。截至目前,divesiran的耐受性良好,没有发现重大安全问题。
PV是一种罕见的骨髓增生性肿瘤,其特征是红细胞过量生成,常常导致血细胞比容升高。Divesiran是一款靶向TMPRSS6的siRNA。TMPRSS6是铁调素(hepcidin)的负调节因子,而铁调素是体内铁代谢的主要调节因子,负责铁的吸收、分布和储存。通过在PV患者中沉默TMPRSS6的表达,divesiran旨在增加肝细胞铁调素的生成和释放,从而限制骨髓中的铁含量,减少依赖铁供应的红细胞过度生成。
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参考资料:
[1] X4 Pharmaceuticals Announces Positive Interim Clinical Data from Ongoing Six-Month Phase 2 Trial of Mavorixafor in Chronic Neutropenia (CN) and Initiation of Pivotal Phase 3 CN Trial. Retrieved June 27, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/27/2905026/0/en/X4-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Interim-Clinical-Data-from-Ongoing-Six-Month-Phase-2-Trial-of-Mavorixafor-in-Chronic-Neutropenia-CN-and-Initiation-of-Pivotal-Phase-3-CN-Trial.html
[2] Silence Therapeutics Announces Positive Results from Ongoing SANRECO Phase 1 Study of Divesiran in Polycythemia Vera Patients. Retrieved June 27, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240627515407/en
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