100%可评估患者症状改善！突破性小分子疗法启动3期临床试验；RNAi疗法早期临床结果积极

2024-06-27

▎药明康德内容团队编辑 100%可评估患者达标，小分子疗法2期临床结果积极 X4 Pharmaceuticals今天宣布了其正在进行的2期临床试验的积极临床数据，该试验评估了口服CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂mavorixafor在治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）患者中的安全性和有效性。对6个月研究数据的中期分析显示，每日一次口服mavorixafor通常耐受性良好，并且在单药治疗和与稳定剂量的注射用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用时，均能持久地增加参与者的绝对中性粒细胞计数（ANC）。 Mavorixafor的2期研究是一项为期6个月的开放标签临床试验，共招募了23名诊断为特发性、先天性或周期性CN的参与者。截至数据截止日期，中期分析的结果显示：完成六个月研究的所有可评估参与者（6/6）在每日一次的mavorixafor治疗下，无论是否合并使用稳定剂量的G-CSF，在第3个月和第6个月均达到了ANC增加的目标（>500个细胞/µL）。在这项研究招募的23名参与者中，mavorixafor作为单药和与G-CSF联合使用时总体耐受性良好，截至中期分析数据截止日期，没有报告与药物相关的严重不良事件。在23名参与者中，有3名因非严重不良事件而中途退出。总体安全性特征与先前的临床研究结果一致。今天该公司还宣布，目前正在筛选患者参与其全球性、关键性3期临床试验4WARD研究，评估每日一次口服mavorixafor（伴或不伴稳定剂量的G-CSF）在患有不同类型CN并且反复出现严重感染的患者中的疗效、安全性和耐受性。 Mavorixafor是一种选择性CXCR4拮抗剂，它已经获得FDA批准用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗WHIM综合征。只需每6周一针，RNAi疗法早期结果积极 Silence Therapeutics今天宣布，其正在进行的1期临床试验SANRECO获得积极结果。该研究评估了divesiran（SLN124），一种针对TMPRSS6的siRNA，用于治疗真红细胞增多症（PV）患者的安全性和疗效。截至2024年3月29日，在16名可评估患者中，8名患者血细胞比容（HCT）控制良好。这是一项检测血液中红细胞比例的指标。截至目前，divesiran的耐受性良好，没有发现重大安全问题。 PV是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，其特征是红细胞过量生成，常常导致血细胞比容升高。Divesiran是一款靶向TMPRSS6的siRNA。TMPRSS6是铁调素（hepcidin）的负调节因子，而铁调素是体内铁代谢的主要调节因子，负责铁的吸收、分布和储存。通过在PV患者中沉默TMPRSS6的表达，divesiran旨在增加肝细胞铁调素的生成和释放，从而限制骨髓中的铁含量，减少依赖铁供应的红细胞过度生成。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] X4 Pharmaceuticals Announces Positive Interim Clinical Data from Ongoing Six-Month Phase 2 Trial of Mavorixafor in Chronic Neutropenia (CN) and Initiation of Pivotal Phase 3 CN Trial. Retrieved June 27, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/27/2905026/0/en/X4-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Interim-Clinical-Data-from-Ongoing-Six-Month-Phase-2-Trial-of-Mavorixafor-in-Chronic-Neutropenia-CN-and-Initiation-of-Pivotal-Phase-3-CN-Trial.html [2] Silence Therapeutics Announces Positive Results from Ongoing SANRECO Phase 1 Study of Divesiran in Polycythemia Vera Patients. Retrieved June 27, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240627515407/en 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新