益普生罕见病创新疗法在中国申报上市！

2024-03-22

优先审批并购申请上市上市批准

▎药明康德内容团队编辑今日（3月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Albireo公司和益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊上市申请获得受理。公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。该产品已经被CDE纳入优先审评，用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo公司的收购，从而获得后者的这款罕见病领域产品（商品名：Bylvay）。截图来源：CDE官网Odevixibat是一种强效IBAT抑制剂，以每日一次以胶囊形式服用。该药可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。此外，该产品只在小肠局部起作用，从而减少了药物的全身暴露。2021年，odevixibat相继在美国获批用于治疗3月龄及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症，以及在欧盟获批用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。2023年6月，该药再次获FDA批准治疗儿童和成人Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤淤性瘙痒。目前，该产品针对第三种适应症——罕见儿童胆汁淤积性肝病胆道闭锁也正处于后期开发阶段。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，两项odevixibat胶囊治疗胆管闭锁的国际多中心（含中国）3期临床研究正在进行中。其中一项为双盲、随机、安慰剂对照研究（BOLD），旨在接受Kasai肝门肠吻合术的胆管闭锁儿童中评价odevixibat的疗效和安全性；另一项为开放性扩展研究（BOLD-EXT），旨在价odevixibat在胆管闭锁儿童中的长期疗效和安全性。2023年11月，odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Mar 22，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]益普生完成收购Albireo，扩展罕见病领域的产品组合 . Retrieved Mar 13， 2023. From hhttps://mp.weixin.qq.com/s/eiEf5SZz1K58aZ68yFD4Gg[3]U.S. FDA approves Bylvay® for patients living with cholestatic pruritus due to Alagille syndrome . Retrieved June13， 2023. From https://www.ipsen.com/press-releases/u-s-fda-approves-bylvay-for-patients-living-with-cholestatic-pruritus-due-to-alagille-syndrome/本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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