速递 | 降低疾病进展、死亡风险达53%！“渐冻症”积极数据公布

2024-02-22

临床结果临床研究基因疗法

▎药明康德内容团队编辑今日，NeuroSense Therapeutics公布其主打项目PrimeC用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的PARADIGM临床2b期试验的额外积极数据。分析显示，PrimeC能显著改善ALS患者的生活质量和无并发症生存，且对减缓疾病进展展现统计学显著效果。该试验持续进行中，神经丝生物标志物结果预计将在今年第一季度公布。PARADIGM试验为一项为期6个月的双盲2b期试验，该试验的次要临床疗效终点包括生活质量和生存率。与之前报道的结果一致，PrimeC对患者生活质量的各个方面（包括心理和身体健康）显示出具有临床意义的影响。此外，生存分析显示PrimeC可能减轻患者的疾病进展和负担。与安慰剂相比，接受PrimeC治疗患者的无并发症生存率提高，将ALS疾病并发症或死亡风险降低达53%。这些生存分析观察从受试者自随机分组到因任何原因死亡的时间，或因ALS相关并发症或疾病进展而导致住院的时间。NeuroSense于去年12月公布PARADIGM试验在68名受试者中获得积极的顶线结果。分析显示试验达到了安全性和耐受性的主要终点。通过黄金标准ALS追踪测量分析，与安慰剂相比，PrimeC显著减缓患者疾病进展达37.4%（p=0.03）。图片来源：123RFALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。根据NeuroSense公司网站提供的信息，PrimeC是由两种美国FDA已经批准的药物环丙沙星和塞来昔布构成的创新组合配方，通过调节microRNA合成、减少神经炎症和调节铁积累来治疗ALS。在基于ALS斑马鱼模型的临床前研究中，PrimeC展示了显著的疗效：使用PrimeC可以显著改善ALS斑马鱼模型的运动能力，并恢复运动神经元、神经肌肉接头结构和小胶质细胞的形态。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] NeuroSense Reports Additional Positive Results from its ALS Phase 2b PARADIGM Trial. Retrieved February 21, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurosense-reports-additional-positive-results-from-its-als-phase-2b-paradigm-trial-302067299.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

更多内容，请访问原始网站

文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。

机构