Nanexa AB

趁假期和 MRCLUB 的小伙伴们分享一个消息，刚在资本市场日公布未来战略（详情>>）的诺和（Novo，原诺和诺德），又在长效减肥药上出手了。 9 月 25 日，瑞典药物递送技术公司 Nanexa 宣布，与诺和达成一项全球独家许可及合作协议。根据协议，诺和将获得 Nanexa 旗下 PharmaShell 长效药物递送技术的使用权，用于开发肥胖症、2 型糖尿病以及其他心血管代谢疾病领域的特定肽类药物。 这笔交易潜在总金额最高达到 11.65 亿欧元，约合 13.3 亿美元。 其中，首付款以及开发、监管里程碑付款合计最高 6.15 亿欧元，另外还有最高 5.5 亿欧元的销售里程碑付款。不过，双方没有披露具体首付款金额。 按照双方协议，诺和最多可以将 PharmaShell 平台用于 5 个开发项目，目标给药频率包括每月一次和每季度一次。 这意味着什么？ 目前业界熟悉的诺和盈（Wegovy，司美格鲁肽）是每周注射一次，如果未来能够进一步延长至一个月甚至一个季度注射一次，对于体重管理这样的长期治疗来说，患者的用药便利性将明显发生变化。 简单介绍一下 PharmaShell 整个技术平台的原理，据介绍，它是利用原子层沉积技术（Atomic Layer Deposition，ALD），在每一个药物微粒外面包上一层非常薄的无机涂层。 这些经过包覆的药物颗粒注射进人体后，会在注射部位形成一个“药物储库”。随着外层涂层缓慢溶解，里面的活性药物逐步释放进入血液。 而且，通过改变涂层的厚度和组成，可以控制药物释放速度，从几天、几周一直延长到数月。Nanexa 表示，目前使用的涂层材料主要包括无毒的氧化铝和氧化锌。 需要说明的是，Nanexa 已经拿司美格鲁肽做过实验了。 今年 1 月，Nanexa 曾公布其 PharmaShell 平台开发的每月一次司美格鲁肽制剂临床前研究结果。 按照 Nanexa 当时公布的信息，这款长效司美格鲁肽制剂在临床前研究中表现出了更加平缓的血药浓度曲线，公司认为，这种药代动力学特征有潜力降低 GLP-1 药物常见的不良反应，同时把给药间隔延长至每月一次。 就在这笔交易公布前三天，诺和在伦敦举行 2026 年资本市场日，公布了未来几年的研发和产品战略。诺和首席科学官 Martin Holst Lange 在会上透露，公司计划今年将一款每月一次给药的 GLP-1 药物推进至临床阶段。 而且诺和准备了不仅一款。 Lange 表示，未来一年，公司预计至少会看到 3～4 款每月一次 GLP-1 首次进入人体试验。 原因也很简单。 对于 GLP-1 这类药物来说，给药频率从每周一次进一步延长到每月一次之后，药物暴露、剂量递增以及胃肠道耐受性都会成为新的问题。因此，诺和希望同时测试多个候选方案，最后找出真正适合月度给药的产品。 这也是下一代减肥药竞争中一个越来越明显的方向。 过去几年，GLP-1 领域最受关注的是减重幅度，从司美格鲁肽，到替尔泊肽，再到各种 GLP-1/GIP、GLP-1/胰淀素联合方案，大家比的是谁能把体重降得更多。 但随着这一赛道越来越成熟，竞争维度也开始发生变化。 口服、长效、更好的耐受性，以及更方便的给药方式，都开始成为新的战场。 辉瑞目前也拥有一款每月一次 GLP-1 候选药物，该资产来自其对 Metsera 的收购，而诺和此前也曾参与对 Metsera 的争夺。 礼来同样早已开始布局长效技术。去年，礼来与瑞典药物递送公司 Camurus 达成最高 8.7 亿美元的合作协议，获得其长效药物递送技术的使用权，今年 6 月又进一步把合作范围扩大到胰淀素受体激动剂。 所以，诺和此次拿下 PharmaShell 平台，也可以看到，这家制药巨头正在提前布局下一代肥胖症药物的竞争，长效正在成为减肥药赛道新的竞争方向。 近日热点： 2026年全球药企50强 前诺华中国总裁张颖，下一站公布！ 阿斯利康加速拓展管线布局 医药代表备案学历问题，最新官方解读 武田制药前总裁去世 治理变相带金销售，14部门确定任务分工 销售“回流药”，7家药企被查处 诺和诺德，连签两个大单！ 50家药企年收将超百亿！医药行业重磅文件发布 央视曝光“回流药”黑色产业链 曾为辉瑞代表，她将出任安斯泰来首席合规官 武田制药原总裁，下一站公布！ 诺和亮“新牌”，超5款超级重磅药品在后头 中国10大民营药企公布 拜耳重磅抗肿瘤药出售，买家定了！ 30年药企老将，执掌赛诺菲中国公共事务 医药职场现形记（20） 企业公开致歉：涉事员工已开掉 68个品种！又一省际联盟开启带量采购 两家外企，高管变动！ 代表交流： 医药代表的7个职业路线 全球制药行业三大超级赛道 医药代表职业规划路线图，你处于哪个阶段？ 最新职位： 来拜耳中国上班！最新热招职位一览 首药控股商业化启航，诚招英才 最新药企内部招聘（9月25日更新） 医药代表 伴您成长！

昨日，FDA批准礼来Onswik每周一次基础胰岛素用于2型糖尿病，每周一次胰岛素赛道再添重磅玩家；罗氏/Genentech与AI双抗公司Earendil达成15亿美元合作，诺和诺德则以11.65亿欧元押注Nanexa长效注射剂技术，MNC密集加码下一代药物递送和AI药物发现。以下为详细梳理。 --- ▎今日速览 ● 法规监管：FDA批准礼来Onswik每周一次基础胰岛素用于2型糖尿病，每周一次胰岛素赛道迎来第二款产品，与诺和诺德Awiqli正面竞争 ● 法规监管：FDA批准Welireg+Lenvima联合用于晚期肾透明细胞癌，默沙东HIF-2α抑制剂再拓适应症 ● 法规监管：加拿大卫生部批准Epkinly用于滤泡性淋巴瘤，罗氏CD20xCD3双抗扩展适应症 ● 跨国BD：罗氏/Genentech与Earendil达成15亿美元双抗合作，AI驱动肿瘤双特异性抗体发现，首付款5500万美元 ● 跨国BD：诺和诺德与Nanexa达成11.65亿欧元长效注射剂合作，PharmaShell技术用于肥胖/糖尿病肽类药物，首付款6.15亿欧元 ● 资本市场：ADARx Pharmaceuticals IPO融资4.46亿美元，RNA靶向疗法公司上市受热捧；Enveda完成3.11亿美元E轮融资 --- 一、法规监管 【美国】FDA批准礼来Onswik每周一次基础胰岛素用于2型糖尿病，每周一次胰岛素赛道迎来重磅玩家 9月24日，FDA批准礼来（Eli Lilly）的Onswik（insulin efsitora alfa-gobe）上市，作为饮食和运动的辅助手段，用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Onswik是一款每周一次皮下注射的基础胰岛素类似物，将以两种浓度上市：500单位/mL（总1500单位）和1000单位/mL（总3000单位）。此次批准基于多项III期临床研究数据，Onswik在血糖控制（HbA1c降低）方面非劣效于每日一次基础胰岛素，且低血糖风险可控。这是继2026年3月诺和诺德Awiqli（insulin icodec）获批后，FDA批准的第二款每周一次基础胰岛素，标志着胰岛素治疗从"每日注射"向"每周一次"的范式转变加速。礼来与诺和诺德在GLP-1赛道的激烈竞争正延伸至基础胰岛素领域，每周一次胰岛素有望显著提高患者依从性，重塑全球胰岛素市场格局。 来源：礼来公告、FDA、Medscape、Fierce Pharma、Nasdaq、HCPLive | 2026-09-24 【美国】FDA批准Welireg+Lenvima联合用于晚期肾透明细胞癌，默沙东HIF-2α抑制剂再拓适应症 9月25日，FDA批准默沙东（Merck & Co./MSD）的Welireg（belzutifan）联合Lenvima（lenvatinib）的新适应症，用于既往接受过免疫治疗的晚期肾透明细胞癌（ccRCC）成人患者。Welireg是全球首个获批的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，此前已获批用于von Hippel-Lindau（VHL）病相关肿瘤。此次联合方案的批准为晚期肾癌患者在免疫治疗后提供了一种新的口服治疗选择。肾细胞癌是最常见的肾脏恶性肿瘤，透明细胞癌约占所有肾癌的70-80%，尽管免疫检查点抑制剂已成为一线标准治疗，但耐药后仍存在巨大未满足需求。 来源：The Pharma Letter、默沙东公告 | 2026-09-25 【加拿大】加拿大卫生部批准Epkinly用于滤泡性淋巴瘤，罗氏CD20xCD3双抗扩展适应症 9月25日，加拿大卫生部（Health Canada）批准罗氏（Roche）的Epkinly（epcoritamab）用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。Epkinly是一款CD20xCD3双特异性抗体，通过同时结合B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3，激活T细胞杀伤肿瘤B细胞。此前Epkinly已在多个国家获批用于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽进展缓慢但难以治愈，复发后治疗选择有限。此次批准为FL患者提供了一种新的皮下注射治疗选择。 来源：The Pharma Letter、罗氏公告 | 2026-09-25 二、行业动态 1. 罗氏/Genentech与Earendil达成15亿美元双抗合作，AI驱动肿瘤双特异性抗体发现 9月24日，罗氏旗下Genentech与AI驱动生物技术公司Earendil Labs宣布达成研究合作与许可协议，共同发现和开发用于肿瘤学的治疗性双特异性抗体。根据协议，Earendil将获得5500万美元首付款，以及最高14.45亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，总交易价值超15亿美元，外加特许权使用费。Earendil成立于2023年，总部位于美国特拉华州，其AI平台能够加速下一代生物制剂的设计和发现。这是Earendil近期达成的第三笔大型合作——今年1月已与罗氏达成自免和IBD领域双抗合作（最高17.2亿美元里程碑），此前还与药明合联达成8.85亿美元ADC合作。罗氏一天内签署两笔总价值约35亿美元的合作（另一笔为与Atavistik的心血管代谢小分子合作），显示出MNC通过外部创新加速管线布局的战略意图。 来源：Earendil公告、PR Newswire、Pharmaceutical Technology、BioSpace、Fierce Biotech、European Biotechnology | 2026-09-24 2. 诺和诺德与Nanexa达成11.65亿欧元长效注射剂合作，押注肥胖/糖尿病肽类药物递送 9月24日，诺和诺德（Novo Nordisk）与瑞典生物技术公司Nanexa AB宣布达成全球独家许可与合作协议，利用Nanexa的PharmaShell原子层沉积（ALD）药物递送技术平台，开发用于肥胖症、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病的长效注射肽类药物。根据协议，Nanexa将获得6.15亿欧元首付款及开发和监管里程碑付款，加上销售里程碑，总交易价值最高达11.65亿欧元（约13.3亿美元），外加全球净销售额低个位数百分比特许权使用费。协议涵盖最多5个开发项目，目标给药频率为每月一次和每季度一次。诺和诺德将主导全球开发和商业化。PharmaShell技术通过ALD涂层实现药物的缓慢释放，可大幅降低注射频率，提高患者依从性。在GLP-1赛道竞争白热化的背景下，长效注射剂型正成为MNC差异化竞争的关键方向。 来源：Nanexa公告、Nasdaq、36氪、财联社、Fierce Biotech、Il Sole 24 Ore | 2026-09-24 3. ADARx Pharmaceuticals IPO融资4.46亿美元，RNA靶向疗法公司上市受热捧 9月25日，总部位于美国圣地亚哥的ADARx Pharmaceuticals宣布在纳斯达克IPO中融资4.463亿美元，发行价高于预期，显示出投资者对RNA靶向疗法领域的持续热情。ADARx专注于利用ADAR（腺苷脱氨酶）介导的RNA编辑技术开发精准基因药物，其在研管线涵盖遗传性血管性水肿（HAE）、罕见病和其他疾病。RNA编辑作为继反义寡核苷酸（ASO）、siRNA之后的新一代RNA靶向技术，能够在RNA水平上实现精准的单碱基修正，而不改变基因组DNA，被认为具有更高的安全性和可逆性。此次IPO是2026年生物技术领域规模最大的IPO之一，标志着资本市场对创新RNA技术的认可。 来源：Boursorama、ADARx公告 | 2026-09-25 4. Enveda完成3.11亿美元E轮融资，AI驱动代谢组学药物发现持续升温 9月25日，美国科罗拉多州生物技术公司Enveda Biosciences宣布完成3.11亿美元E轮融资，用于推进其AI发现的代谢组学疗法管线。Enveda利用人工智能和代谢组学技术，系统性地发现以前难以成药的靶点和候选药物。代谢组学作为连接基因组、蛋白质组与表型的关键层面，正成为药物发现的新前沿。此次融资是AI制药领域又一笔大额融资，继此前Isomorphic Labs、Basecamp Research（NVIDIA投资1.4亿美元）等公司之后，再次印证了AI+药物发现赛道的资本热度。 来源：Pharmaceutical Technology、BioSpace | 2026-09-25 写在最后 今日动态呈现"给药方式革命+AI药物发现"双主线：FDA批准礼来每周一次基础胰岛素Onswik，与诺和诺德Awiqli形成双雄争霸，胰岛素治疗正从"每日注射"迈向"每周一次"的新时代；而诺和诺德11.65亿欧元押注Nanexa的每月/每季度一次长效注射技术，则预示着GLP-1等肽类药物的下一个竞争维度将是给药频率。与此同时，罗氏15亿美元与Earendil的AI双抗合作、ADARx 4.46亿美元IPO和Enveda 3.11亿美元E轮融资，共同勾勒出AI+生物技术从概念走向商业化的清晰路径——AI不再只是辅助工具，而是正在成为药物发现的核心引擎。 以上信息来源于公开渠道，仅供参考，不构成投资建议。

GLOBAL BIOMEDICAL DAILY 全球生物医药每日10条 大药企在为"递送和设计能力"付钱，一次性治疗在变成数据 2026 年 9 月 26 日 · 星期六 · 监测范围：全球 这两天全球生物医学产业出现了一个清晰的错位：真正被批准上市的产品只有少数几个，但被买走的平台能力却排成了队。FDA 批准了首个 HIF-2α 抑制剂联合 VEGFR-TKI 的口服方案用于二线肾癌；在自免领域，一款 CD19 CAR-T 交出了"一年持效、零高级别毒性"的注册级数据；与此同时，诺和诺德花 13.25 亿美元买递送技术，罗氏在一天之内签下 AI 双抗与代谢小分子两笔平台大单。 中国方向则是"临床与注册同时兑现"：石药一款免化疗双靶方案在三期期中分析达标，翰森一款 B7-H3 ADC 的骨肉瘤上市申请获受理。本期 10 条横跨 7 个国家和地区、6 类企业形态。 今日速览 01 默沙东 × 卫材｜HIF-2α 抑制剂联合方案获批用于二线肾癌 02 Kyverna｜自免 CAR-T 一年数据实现零高级别毒性 03 诺和诺德 × Nanexa｜13.25 亿美元买长效递送技术 04 罗氏/基因泰克 × Earendil｜15 亿美元 AI 双抗发现合作 05 百时美施贵宝｜蛋白降解剂三期首次公布，深缓解率翻倍 06 Neuraxpharm × Minoryx｜欧盟首个脑型肾上腺脑白质营养不良药物 07 石药集团｜免化疗双靶方案三期期中分析达标 08 翰森制药｜B7-H3 ADC 骨肉瘤上市申请获受理 09 Prime Medicine｜体内 Prime Editing 疗法进入临床 10 ADARx｜4.46 亿美元 IPO，十年来首个 RNAi 美股上市 一、今日最重要的 10 条进展 01 默沙东 × 卫材｜HIF-2α 抑制剂联合方案获批用于二线肾癌 Impact Score 92/100 ｜ 事件等级：Critical 9 月 25 日，FDA 批准 belzutifan（默沙东）联合 lenvatinib（卫材）用于既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂后进展的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成人患者。这是该治疗场景下首次获批的" HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR-TKI"全口服组合。 三期 LITESPARK-011 中，该组合对比卡博替尼把疾病进展或死亡风险降低 26%（HR 0.74，p=0.001），中位无进展生存 14.6 个月 vs 10.6 个月，客观缓解率 53% vs 40%（p=0.0002）。但要看清：另一项主要终点总生存期未达统计学显著；肝毒性、贫血与缺氧均写入黑框警告，联合用药还有心功能下降风险。换句话说，这是一个"用 PFS 换 PFS"的获批，商业价值取决于医生是否愿意接受更高的管理成本。 02 Kyverna｜自免 CAR-T 一年数据实现零高级别毒性 Impact Score 90/100 ｜ 事件等级：Critical 9 月 24 日，Kyverna 公布 miv-cel（CD19 CAR-T，KYV-101）在僵人综合征（SPS）注册试验 KYSA-8 的一年顶线数据，以及重症肌无力 Ph2 部分的更长随访。26 例难治性 SPS 患者中，25 英尺计时行走的中位改善达 49%（第 16 周为 46%），95% 的起效患者一年后仍维持应答；治疗前需助行器的 12 人中 67% 不再需要，92% 保持停用慢性免疫治疗。 更重要的一行数据在安全性：一年随访内零高级别细胞因子释放综合征、零 ICANS、零 IEC-HS。这正是自免 CAR-T 赛道当前最敏感的地方 —— 8 月底诺华与百时美施贵宝先后曝出安全性信号，行业信心一度受挫。公司滚动提交的 BLA 计划在 2026 年四季度完成，若获批将是全球首个用于自身免疫病的 CAR-T。 03 诺和诺德 × Nanexa｜13.25 亿美元买长效递送技术 Impact Score 89/100 ｜ 事件等级：Critical 9 月 25 日，诺和诺德与瑞典 Nanexa 达成全球独家许可与合作，总额最高 11.65 亿欧元（约 13.25 亿美元），覆盖至多 5 个长效注射项目，方向为肥胖、2 型糖尿病及其他心血管代谢疾病。核心资产是 PharmaShell —— 在药物颗粒表面包覆一层薄无机壳来控制释放速率，从而把多肽类药物的给药间隔进一步拉长。消息公布后 Nanexa 斯德哥尔摩开盘一度大涨逾 150%，随后回落至约 114%。这笔交易买的是"给药频率"而不是新靶点：当 GLP-1 类产品的疗效差距收窄，差异化就会转向一年几次、能否口服、能否减肌。 04 罗氏/基因泰克 × Earendil｜15 亿美元 AI 双抗发现合作 Impact Score 88/100 ｜ 事件等级：Critical 9 月 24 日，Earendil Labs 与基因泰克达成肿瘤双特异性抗体发现与开发合作：首付 5500 万美元，里程碑总额超过 15 亿美元，另附分级销售特许权。Earendil 负责发现与早期临床，基因泰克接手全球后期开发与商业化。该公司是华深智药的海外主体，平台上同时跑预测性蛋白建模、生成式蛋白设计与高通量湿实验验证。 把它放进同一个 24 小时看：罗氏同日还与 Atavistik Bio 签下心血管/肾/代谢小分子合作，首付 7000 万美元、总额近 20 亿美元 —— 一天之内约 35 亿美元投向外部平台。这是 Earendil 17 个月内的第三笔大药企交易（此前赛诺菲两笔），它 6 月刚完成 7.87 亿美元融资。信号是：大药企对 AI 生物学的付费点，已经从"算法订阅"转向"买下早期风险"。 05 百时美施贵宝｜蛋白降解剂三期首次公布，深缓解率翻倍 Impact Score 87/100 ｜ 事件等级：High 9 月 25 日，百时美施贵宝在格拉斯哥 IMS 2026 年会以最新突破摘要（LBA12）首次公布三期 EXCALIBER-RRMM 结果，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》。iberdomide 联合达雷妥尤单抗与地塞米松，对比达雷妥尤单抗 + 硼替佐米 + 地塞米松，中位随访 15.7 个月、420 例可评估患者：微小残留病阴性完全缓解率 41.1% vs 20.7%（p<0.0001，比值比 2.75），总缓解率 88.9% vs 76.1%，≥完全缓解 45.9% vs 24.9%。代价是 3/4 级中性粒细胞减少 84.3% vs 11.3%、3/4 级感染 39.2% vs 21.6%；但周围感觉神经病变显著更低（12.3% vs 42.6%）。这是多发性骨髓瘤领域首个以 MRD 阴性完全缓解为主要终点取得优效的疗法，FDA 已于 8 月 13 日加速批准，800 例确证性队列的无进展生存仍在随访。 06 Neuraxpharm × Minoryx｜欧盟首个脑型肾上腺脑白质营养不良药物 Impact Score 86/100 ｜ 事件等级：High 9 月 25 日，Neuraxpharm 与 Minoryx 宣布欧盟委员会已于 21 日授予 leriglitazone（商品名 Nezglyal）"特殊情况上市许可"，用于 2–12 岁、MRI 显示病灶无钆增强、神经功能评分 0 或 1 的男性脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者。leriglitazone 是每日一次口服、可穿透血脑屏障的选择性 PPARγ 激动剂 —— 在基因治疗已经折戟（同类基因疗法 2024 年因商业原因撤市）的市场里，一款小分子反而先跑通了。依据是 2/3 期 NEXUS：23 例患儿中 96 周时 35%（7/20）病情停止恶化，而未治疗的自然病程预期仅 10%。该药 2024 年首次申报曾被拒，本次仅获批儿科窄适应症。欧洲首个上市市场为德国，预计年底前落地。 07 石药集团｜免化疗双靶方案三期期中分析达标 Impact Score 85/100 ｜ 事件等级：High 9 月 24 日，石药集团公告：贝柯妥塔单抗（JMT101）联合奥希替尼一线治疗携带 EGFR 20 号外显子插入突变（ex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，三期试验在预设期中分析达到主要终点。对比铂类联合培美曲塞化疗，联合组显著延长无进展生存期，并在总生存期上显示获益趋势，安全性良好。 机制上的看点在于这是"抗体 + 小分子 TKI"的免化疗双靶方案：JMT101 是高亲和力人源化抗 EGFR 单抗，作用于胞外；奥希替尼作用于胞内 —— 一条通路的两个截面同时被封。ex20ins 在 EGFR 突变 NSCLC 中约占 4%–10%，长期缺乏一线标准治疗，现有药物多为后线。完整数据拟在后续学术会议公布。 08 翰森制药｜B7-H3 ADC 骨肉瘤上市申请获受理 Impact Score 83/100 ｜ 事件等级：High 9 月 24 日，翰森制药自研的注射用 HS-20093（瑞康立伏妥塔单抗）上市许可申请获国家药监局受理，适应症为 12 周岁及以上、经至少二线治疗失败的骨肉瘤患者。HS-20093 是公司自主的 B7-H3 靶向抗体偶联药物。值得注意的是时间线：就在本月初，该药刚在 WCLC 2026 公布小细胞肺癌三期总生存期阳性结果。两周之内，同一个分子从"读出生存获益"走到"递交第二个适应症的上市申请" —— 这正是本轮中国创新药最值得记录的变化节奏。 09 Prime Medicine｜体内 Prime Editing 疗法进入临床 Impact Score 82/100 ｜ 事件等级：High 9 月 24 日，Prime Medicine 宣布 FDA 已放行 PM647 的 IND，用于 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。PM647 是脂质纳米颗粒递送的体内 Prime Editing（先导编辑）疗法，目标是修正 SERPINA1 基因的 E342K（Pi*Z）突变，从根源恢复功能性 AAT 蛋白，从而同时覆盖肺与肝两个器官的表现。 Ph1/2 为全球单臂开放标签首次人体试验：单次静脉输注、剂量递增，先入组仅有肺部表现的患者，耐受性确认后扩展至肝病队列。美国约 10 万人携带 PiZZ 基因型。公司称在完全人源化小鼠中，单次输注即在临床相关剂量下把纠正后的蛋白恢复到健康范围；首批临床数据预计 2027 年。这是先导编辑（区别于碱基编辑）少见的进入临床的实例。 10 ADARx｜4.46 亿美元 IPO，十年来首个 RNAi 美股上市 Impact Score 81/100 ｜ 事件等级：High 9 月 24 日定价、25 日挂牌：ADARx 以每股 17 美元（区间上沿）发行 2625 万股，募资约 4.463 亿美元；艾伯维同时以同价认购至多 1 亿美元（约占 4.9% 股份），合计约 5.352 亿美元，市值约 18 亿美元。这是 2026 年第四大生物医药 IPO，也是十年多来首个定价上市的 RNAi 公司。主打资产 onvuzosiran 针对遗传性血管性水肿，早期数据显示可将血浆激肽释放酶降低多达 93%，公司称有望实现每年两次给药，三期早期数据预计 2027 年底。  二、今天的技术趋势 1. "一次性治疗"正在走出肝脏和血液瘤两个舒适区。Kyverna 把一次性 CAR-T 做出了一年持效的注册级数据，Prime Medicine 把先导编辑推进到肝-肺双器官覆盖的 AATD。共同问题是：单次给药能否覆盖足够多的患者与足够复杂的病理。谁先回答，谁定义下一轮定价。 2. 大药企买的是"递送与设计能力"，不是临近上市的产品。诺和诺德买长效递送壳层，罗氏一天买下 AI 蛋白设计与代谢小分子两个筛选平台。这些交易的标的几乎全部停留在临床前到早期临床。交易结构说明一件事：MNC 判断下一步的瓶颈在工程学，而不在靶点数量。 3. 成熟机制靠"新组合"重新定价，而不是靠新分子。本期的三个成功案例都不是新靶点：HIF-2α 抑制剂 + VEGFR-TKI、抗 EGFR 抗体 + EGFR TKI、CELMoD + CD38 单抗。它们把已有机制重新编排，换出新的终点优势 —— 这也是研发成功率下降周期里更便宜的一条路。 4. 中国创新药进入"临床读数与注册递交并行"的节奏。石药在期中分析读出阳性，翰森在同一周把第二个适应症递进 NMPA。开发周期被压缩之后，同一分子的价值释放开始以"月"甚至"周"为单位。 三、值得关注的企业 Kyverna Therapeutics。它手里握着两条证据：一年持效与零高级别毒性。前者决定能不能获批，后者决定能不能铺开 —— 因为自免 CAR-T 最大的商业障碍是医院端的风险管理能力。关键节点是 2026 年四季度完成滚动 BLA，以及确认性三期 KYSA-6 的入组进度。 Earendil Labs（华深智药）。17 个月签下三笔大药企合作、6 月融资 7.87 亿美元，说明它的平台已被反复验证。接下来要看的不是再签几单，而是它自己推进到早期临床的项目能否读出数据 —— 这才是"平台公司"和"卖水公司"的分界线。其关联的 Helixon 在中国，也让它处在中国创新生态与全球定价体系的接口位置。 翰森制药与石药集团。两家都在证明同一件事：中国大药企的自研管线已经能同时供给"全球授权"与"本土注册"两条路线。翰森的 B7-H3 ADC 从三期读出到递交上市申请只用了两周，石药的免化疗双靶方案直取长期缺乏一线标准治疗的 ex20ins 人群。 Nanexa。一家瑞典小型递送技术公司，一天之内市值翻倍。它的考题很具体：PharmaShell 能否在 GLP-1 这类高剂量多肽上真正实现更长的给药间隔，而不是只停留在"理论可行"。后续要看五个项目中有几个真正进入临床。 四、产业判断 判断一：自免 CAR-T 的竞争门槛正在从"能不能缓解"变成"毒性有多干净"。诺华与百时美施贵宝近期遭遇的安全性挫折，反而把 Kyverna 的相对位置抬高。未来两年，这条赛道的赢家大概率不是疗效最强的那家，而是风险管理最成熟的那家。 判断二：心血管代谢赛道的差异化，已经转向给药频率与给药方式。诺和诺德买递送技术、礼来此前布局口服与减肌药物，指向的是同一个方向。当疗效差距进入个位数百分点，工程学就是商业护城河。 判断三：小分子在罕见 CNS 病上并未退场。在基因治疗因商业原因撤市的市场里，一款口服 PPARγ 激动剂拿到了欧盟首个 cALD 批准。这提示"基因治疗覆盖不到的窄人群"仍是小分子的可及战场。 判断四：靶向蛋白降解正在从"技术平台"变成"注册终点"。iberdomide 是首个以 MRD 阴性完全缓解为主要终点取优效的骨髓瘤疗法 —— 这不是概念验证，而是用监管认可的硬指标把降解剂从"新机制"推进到了"可申报"。 判断五：生物科技 IPO 窗口实质性打开，但结构上偏向"临床阶段 + 大药企背书"。ADARx 的 4.46 亿美元、区间上沿定价、艾伯维同步入股，三个条件缺一不可。这意味着本轮窗口不是全面回暖，而是对确定性资产的定向再定价。 五、未来值得关注 监管决策：翰森 HS-20093 骨肉瘤上市申请在中国药监局的审评进度；阿斯利康 Imfinzi 联合恩沃单抗在肌层浸润性膀胱癌的 FDA 决定（2026 年四季度）；Prime Medicine PM647 的首例患者给药；ADARx 于 9 月 28 日完成交割。 临床读出：百时美施贵宝 iberdomide 确证性队列（800 例）的无进展生存；Kyverna 的确认性三期入组进度；Minoryx 的 CALYX 三期（成人 cALD，读出预计 2028 年初）与 Rett 综合征 2a 期（2026 年底）；石药 JMT101 在经典突变 NSCLC 与结直肠癌的后续三期。 合作与并购：是否出现第二笔"AI 蛋白设计平台"级别的中国关联交易；核药资产的授权节奏（本月已有中国核药资产被诺华引进）；罗氏一天 35 亿美元之后，其他 MNC 会不会跟进补平台。 技术与平台：体内先导编辑与碱基编辑的临床竞速（Prime Medicine vs Beam vs YolTech）；自免 CAR-T 的安全性随访是否会拖累整个赛道；长效递送技术在多肽以外的适用边界。 把这一期连起来看，最清晰的一条线是：产业在用两种方式降低不确定性 —— 用大额交易把工程学能力买进自己体内，用注册级终点把"新机制"变成可定价的资产。当一次性治疗的毒性曲线开始变干净，当递送能力开始被单独标价，被重新定价的就不再是某一个分子，而是"做出一款可及药物"这件事本身的成本结构。 以上为今日全球生物医学产业动态，持续关注技术、产品和产业格局的变化。 — END — BME先声 · 生物医学工程前沿速递关注我们，第一时间读懂下一波医工交叉突破 © BME先声 · 转载需授权 · 欢迎关注仅供科普参考，不构成医疗建议。相关诊疗请咨询正规医疗机构。 — 扫码关注 BME先声 · 读懂下一波医工前沿 —