An Open-Label, Non-Randomized, Phase II Study to Study the Efficacy of Talquetamab (JNJ-64407564) and Lenalidomide as Post Stem Cell Transplant Maintenance in Multiple Myeloma (OPTIMMAL)

Multiple myeloma (MM) is a heterogenous plasma cell malignancy characterized by clonal proliferation of plasma cells and organ damage. Autologous transplantation with high dose chemotherapy is the standard of care in frontline treatment of eligible patients with MM.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

NCT06965244

/ Not yet recruiting临床3期IIT

Lenalidomide vs mEthotrexate in dIfficult-to-treat cutaneouS lUpus eRythEmatosus : An Assessor-blinded Randomized Clinical Trial

Cutaneous lupus erythematosus (CLE) is a heterogeneous inflammatory autoimmune disease associated or not with systemic lupus erythematosus (SLE). Active CLE often cause pain/burning sensation and may lead to permanent visible scars and cicatricial alopecia, with psycho-social consequences/poor quality of life. First-line antimalarials (AMs) are recommended in CLE in addition to topical corticosteroids/tacrolimus with long-term response rate around 50%. Oral glucocorticosteroids (GCs) are recommended in addition to AMs for short term therapy in severe or widespread active CLE lesions. In non-responders to AMs and low-dose oral GCs, i.e., difficult-to-treat CLE, guidelines recommend the add-on of methotrexate as preferential second-line agent, with an overall efficacy of 50% in observational studies. Thalidomide has shown response rate of ≈90% in CLE in a meta-analysis of observational studies and is recommended as a second or third-line agent. However, potential severe adverse events (AEs) including teratogenicity, peripheral neuropathy and thromboembolic events limit its use.
Biological therapies including belimumab and anifrolumab, are approved only for patients with associated SLE (and not for those with isolated CLE). Their efficacy has been demonstrated as add-on therapy versus placebo but not versus a comparative drug. Moreover, efficacy of belimumab seems limited in difficult to-treat CLE and has not been assessed using validated tool, as the Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity (CLASI) Index. Anifrolumab seems interesting in CLE associated with SLE, but its use is limited by monthly intravenous infusions, high cost and unknown long-term AEs. Moreover, its efficacy in isolated CLE has not been assessed.
Lenalidomide is a thalidomide analogue with in vitro 1000 more potent immunomodulatory properties. It is recommended as a third-line treatment in France. With more than 60 treated patients, it showed excellent and rapid efficacy with an absence of drowsiness and peripheral neuropathy with a low-dose regimen of 5 mg/day. The use of lenalidomide was to date limited by its very high cost and its indications were restricted to haematological disorders. For note, the prevention of the higher risk of thromboembolism with lenalidomide requires the daily use of low-dose aspirin.
In France, a generic of lenalidomide is now available with a monthly cost of 2 euros, allowing a broad-scale assessment of its efficacy. Finally, lenalidomide might have a better efficacy than methotrexate.
We hypothesize that lenalidomide would be more efficacious than methotrexate in difficult-to-treat CLE patients with or without associated SLE. We assume that such trial would not be supported by pharmaceutical companies.

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Assistance Publique des Hôpitaux de Paris SA

NCT06932562

/ Not yet recruiting临床3期IIT

A Randomized, Open-Label, Controlled Phase 3 Study of Comparing Daratumumab, Lenalidomide and Dexamethasone Induction Followed by Linvoseltamab Versus Continued Daratumumab, Lenalidomide, and Dexamethasone in Newly Diagnosed Transplant Ineligible Multiple Myeloma Patients

This study is researching an experimental drug called linvoseltamab. The study is focused on participants with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM) who are ineligible for autologous stem cell transplantation (transplant-ineligible).
The main purpose of this study is to compare the effect and safety of linvoseltamab with the effect and safety of the standard treatment.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

European Myeloma Network

[+1]

100 项与来那度胺相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与来那度胺相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与来那度胺相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

9,314

项与来那度胺相关的文献（医药）

2025-12-31·Hematology

Review

作者: Kollsete Gjelberg, Hilde ; Dahl Hamnvik, Lars Henrik ; Sefland, Øystein ; Sandnes, Miriam ; Reikvam, Håkon ; Ktoridou-Valen, Irini ; Andersson Tvedt, Tor Henrik ; Brendsdal Forthun, Rakel

OBJECTIVES:

Myeloid neoplasms occurring after cytotoxic therapy (MN-pCT), previously termed therapy-related myelodysplastic neoplasia (MDS) or therapy-related acute myelogenous leukemia (AML), pose significant treatment challenges due to high resistance, poor chemotherapy tolerance, and relapse.

METHODS:

We present a 73-year-old woman with therapy-related AML following treatment for myxofibrosarcoma, characterized by the rare RUNX1::MECOM fusion resulting from a t(3;21)(q26;q22) chromosomal translocation. We also review the current literature regarding cases of this rare translocation.

RESULTS:

The patient, previously treated with chemotherapy and radiotherapy for sarcoma, was diagnosed with pancytopenia and hypoplastic bone marrow with increased blasts. Cytogenetic analysis confirmed RUNX1::MECOM fusion. Furthermore, we discuss the molecular mechanisms underlying MECOM rearrangements, specifically the role of the EVI1 oncogene. AML associated with MECOM rearrangements is associated with poor prognosis and resistance to conventional therapies. While allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) remains the only potential curative treatment, the high relapse rate limits its efficacy. Recent advancements in understanding the molecular drivers of MECOM-related AML suggest potential therapeutic strategies, including hypomethylating agents and novel combinations such as lenalidomide.

CONCLUSION:

this case and literature review emphasizes the importance of long-term monitoring of cancer survivors treated with cytotoxic therapies, as well as awareness of rare translocations in MN-pCT.

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact of introducing glofitamab for treatment of relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy in the United States

Article

作者: Li, Jia ; Mahmoudjafari, Zahra ; Masaquel, Anthony ; Parisé, Hélène ; Bercaw, Eric ; Bognar, Katalin ; Wang, Si-Tien

BACKGROUND:

Glofitamab is a T-cell engaging bispecific monoclonal antibody that was granted accelerated approval from the United States Food and Drug Administration for adult patients with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma, after ≥2 lines of systemic therapy (3L+).

METHODS:

A budget impact model was developed for a hypothetical blended commercial/Medicare health plan with 1,000,000 members. Comparators were axicabtagene ciloleucel (Axi-cel), lisocabtagene maraleucel (Liso-cel), tisagenlecleucel (Tisa-cel), loncastuximab tesirine, polatuzumab vedotin + bendamustine + rituximab, rituximab + gemcitabine + oxaliplatin, tafasitamab + lenalidomide, and epcoritamab (Epcor). Total costs included those for drugs, wastage, administration, grade ≥3 adverse reactions, and all-grade cytokine release syndrome) and routine care. Market shares were based on internal projections and expert opinions. Total and per-member per-month (PMPM) net budget impacts over 3 years were calculated.

RESULTS:

Approximately nine patients were projected to be eligible for 3L + DLBCL treatment in a health plan of 1,000,000 members. The introduction of glofitamab as a treatment option resulted in estimated total and PMPM cost savings of $728,697 and -$0.0202, respectively, over 3 years. Costs were reduced across all cost categories but particularly in drug costs. Among the newer therapies, total 3-year cost per treated patient was lowest for glofitamab: $226,658 versus Tisa-cel = $564,113; Axi-cel = $540,002; Liso-cel = $516,272; and Epcor = $335,293. Across all sensitivity analyses, the inclusion of glofitamab had minimal PMPM budget impact, ranging from -$0.0256 to -$0.0108.

CONCLUSIONS:

With the lowest 3-year total cost per treated patient among the newer therapies, glofitamab being an available option in the 3L + DLBCL market is estimated to save a hypothetical 1,000,000-member health plan $728,697 in cumulative total costs and $0.0202 in PMPM costs over 3 years.

2025-12-31·Hematology

Bortezomib, thalidomide, and dexamethasone versus bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone in transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma: a systemic review and meta-analysis

Review

作者: Lin, Cheng-Hsien ; Teng, Chieh-Lin Jerry ; Su, Yu-Chen ; Wang, Yin-Che

BACKGROUND:

The current study aimed to compare treatment responses, the incidence of the need for auto-HSCT, and the occurrence of specific adverse events (AEs) between VTD and velcade, VRD induction regimens in patients with transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma (NDMM).

METHODS:

This systematic review and meta-analysis included 15 studies: six evaluating the VTD regimen and nine evaluating the VRD one. The primary endpoints were response rates after induction therapy and the incidence of a need for autologous hematopoietic stem cell transplantion (auto-HSCT) between the groups. We also examined the occurrence of grade 3 or 4 hematological, infection, and thrombotic AEs in both groups.

RESULTS:

The VTD group showed an overall response rate (ORR) of 93%, while the VRD group had an ORR of 86%. The very good partial response (VGPR) rates were 61% in the VTD group and 60% in the VRD one. The auto-HSCT rate was higher in the VTD group, averaging 93% compared to 70% in the VRD one. The incidence of grade 3 or 4 hematological AEs was 31% for VTD and 33% for VRD. The rates of grade 3 or 4 infection-related AEs were 9% in the VTD group and 14% in the VRD one. The incidence of grade 3 or 4 thrombotic AEs was 4% for VTD and 3% for VRD.

CONCLUSIONS:

With comparable safety profiles, VTD and VRD induction therapies are similarly effective for transplant-eligible NDMM, showing similar ORRs and VGPR rates.

1,864

项与来那度胺相关的新闻（医药）

2025-06-06

·同写意

一再续写的“传奇”

同写意年度巨献！！7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！2017年盛夏，范晓虎团队带着西达基奥仑赛早期试验中100%客观缓解率（ORR）的数据，奔赴美国芝加哥的ASCO年会。那一次，传奇生物一战成名。8年后，“传奇”在ASCO续写。这款已获FDA批准上市，商品名为Carvykti的CAR-T疗法，在临床试验中成功延长多发性骨髓瘤患者生存期，中位数达到5年，更有32位患已超5年未复发。这项突破性成果，被业界予以“可能实现临床治愈”的厚望。从创立之初“无人员、无经费、无场地”的“愣头青”，摇身成为全球员工超2000人、在中美欧拥有细胞生产基地、纳斯达克市值一度达140亿美元的“翩翩少年”。在传奇生物成长的这些年，全球治疗方式也经历了多次迭代，最前沿的疗法正不断在临床实践中加以验证。医学奇迹正在发生，Legends Never Die！TONACEA01前所未有迄今为止，已有超过6500名患者接受了Carvykti的治疗。在今年的ASCO会议上，传奇生物公布了CARTITUDE-1研究的最新长期随访数据，其中33% (32/97)的患者在五年或更长时间未出现疾病进展（PFS）。“前所未有”——传奇生物的报告中，难掩对自家药物数据的满意程度。这项研究针对的是那些复发或特别难治的多发性骨髓瘤患者，不仅是惊艳的PFS，在衡量抗癌药疗效的“金标准”——中位总生存期（OS）上，Carvykti的数据也达到了60.7个月，差不多是五年。还没结束，在一项纳入12位病人的小规模研究（微小残留病MRD）的持续观察中，所有受试者不仅五年没进展，体内也未查到残余的肿瘤细胞（MRD阴性），影像检查也未显示疾病迹象。可以说，治疗非常彻底，复发的可能性大大降低。安全性方面，Carvykti与已知的获益-风险特征一致，没有新的严重神经方面的问题。报告特别强调，Carvykti是目前唯一一个在多发性骨髓瘤治疗中，跟标准疗法比起来，能明确看到总生存期获益的CAR-T疗法。在另一项CARTITUDE-4研究中，Carvykti在更早期患者中的探索也令人鼓舞。这是一项III期研究，评估Carvykti治疗只接受过1-3线治疗复发，并且对常用药来那度胺耐药的患者中的效果。结果显示，与标准治疗方案（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd] 或达雷妥尤单抗、泊马度胺、地塞米松 [DPd] ）相比，无论患者是基因风险高，还是发生髓外病变（EMD），或者之前经历过不同治疗线数，Carvykti都显示出了更优的PFS和OS优势。具体来看，对于有EMD的病人，使用Carvykti的中位PFS是13个月，标准方案是4个月；中位OS上，Carvykti组的患者还未达到，标准方案组为16个月。对于经过1-3线药治疗复发的患者，Carvykti组的中位PFS也未达到，标准方案组分别是17个月、12个月、8个月。综上，这是一个让医生用着放心、患者也有信心的长期数据。TONACEA02霸主在传奇生物公布Carvykti最新数据的次日（6月4日），其股价一度涨超13%，达每股32.13美元，6月5日，公司股价依旧维持在31美元附近。然而，在此前一季度报披露时，传奇生物经历过比较大的跌幅。有分析指出，这是因为一季度公司亏损1亿美元，且管理层在业绩会上表示二季度会“温和增长”的表述。据财报，Carvykti在2025年第一季度同比激增超100%至3.69亿美元，即使第二季度“温和增长”，涨幅也会超过100%，预计年内将突破重磅药物门槛（年销售额10亿美元）。至于亏损，实际上公司扣非净亏损只有2700万美元，同比大幅下降。传奇生物管理层已表示，公司力争在2025年达到盈亏平衡，2026年实现全面盈利。截至2024年12月31日，传奇生物拥有2.87亿美元的现金及现金等价物，8.36亿美元的流动存款，足以支撑公司运营至实现长期盈利。上述因素之外，竞品的表现或许也是一个原因。首先是来自韩国Arcellx开发的同类产品Anito-cel（Anitocabtagene Autoleucel），适应症与Carvykti重合。根据Arcellx去年在ASH上披露的数据（II期IMMagine-1研究），疗效还是Carvykti更优。Anito-cel在神经毒性方面有些优势，但需要指出，Anito-cel的临床患者在入组前使用类固醇预处理，且入组排除了CNS（神经毒性）病理异常。此外，这项临床试验是在病情更轻的患者中进行的研究。如今，上述毒性已经可以通过事前筛查预防和事后治疗。目前，业界多表示，Anito-cel更像是个me-too药。提到Carvykti，避不开的另一个竞品是来自BMS的Abecma。这是全球首款获批的抗BCMA CAR-T细胞疗法，在2021年3月首次获批用于治疗至少四种既往不同类型治疗无效或疾病复发的多发性骨髓瘤成人患者。2023 年4月，Abecma成功从四线治疗推进到二线治疗。III期KarMMa-3试验结果显示，中位随访时间18.6个月时，接受Abecma治疗的患者中位PFS为13.3个月。这意味着Abecma可降低51%的疾病进展或死亡风险。ORR部分，接受Abecma治疗的大多数患者（71%）获得缓解，39%获得完全缓解或严格完全缓解，Abecma的中位持续时间为14.8个月。不过，Abecma整体安全性优于Carvykti。虽然Abecma的定价为 41.95万美元，低于Carvykti在美国52.5万美元的定价（在欧洲约为43万美元），但后者的销售显然更多。今年第一季度，Abecma的销售额仅为1.03亿美元，较去年同期增长26%。实际上，凭借优异的疗效，Carvykti的销售额在2023年已反超Abecma，全年斩获约5亿美元，同比上涨276%。Abecma同期销售4.72亿美元，同比增长22%。不过，现阶段Carvykti仍处于供不应求的阶段。据传奇生物的财报，在产能部分，传奇生物计划年末扩产到1万针产能，2027年末达成2万针，Raritan和诺华的产能也将在今年上半年上线。分析师普遍预测，Carvykti在2030年峰值销售额约为70亿美元。TONACEA03续写传奇CAR-T在血液瘤上极具优势，但在实体瘤上一直难以突破。这次ASCO会议上，传奇生物也展示了公司在实体瘤管线上的新进展，虽然都还是早期，但已显示出不错的苗头。LB1908是一款靶向CLDN18.2的CAR-T细胞疗法，针对晚期的胃癌、胃食管结合部癌、食管腺癌。CLDN18.2蛋白在很多胃癌、胰腺癌细胞表面高表达，是这几年肿瘤药研发的重点。针对LB1908的I期研究初步结果显示，其在胃食管癌患者中具有可控的安全性和抗肿瘤活性。在最低剂量下，也能看到CAR-T细胞在病人身体里扩增，且有早期抗肿瘤活性迹象。报告特别指出，研究采用了针对性策略，有效减轻了CAR-T攻击正常胃黏膜细胞可能带来的副作用，在保证药效的同时，成功降低了毒性反应。对传奇生物来说，这是往实体瘤CAR-T领域迈出的关键一步。另一项CAR-T细胞疗法是靶向DLL3的LB2102，针对至少接受过一线治疗后复发或难治的小细胞肺癌及大细胞神经内分泌癌患者。DLL3靶点在小细胞肺癌这类神经内分泌肿瘤上比较多，传奇生物给这款产品配了一件“dnTGFβRII装甲”，用于帮助CAR-T细胞顶住实体瘤环境中的其他干扰，更好地定位肿瘤细胞并进行查杀。LB2102在试验中表现出良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。而且在剂量更高的患者身上，观察到了“令人鼓舞”的疗效苗头，似乎剂量越大效果越好，并且临床反应似乎与CAR-T细胞扩增相关。值得一提的是，关于这款产品，传奇生物在2023年11月，已与诺华达成独家全球许可协议。后续开发将由诺华接手，传奇生物只负责I期临床试验。传奇生物管线，图源：官网从2014年南京一间实验室起步，到2024年手握全球最优多发性骨髓瘤BCMA CAR-T疗法，去年更是传出估值或达150亿美元的潜在并购要约，传奇生物十年征程的意义远超商业成功。中国创新药企正在全球医药创新领域从参与者走向主导者，期待“癌症治愈”也能从愿景走向临床实践。参考文章：1、传奇生物在2025年ASCO年会上公布Carvykti®治疗多发性骨髓瘤突破性的五年生存数据；传奇生物2、降低51%疾病进展或死亡风险！BCMA CAR-T公布首个III期结果；医药魔法Info

免疫疗法细胞疗法临床结果临床3期ASCO会议

2025-06-06

·创药网

【技术剖析】靶向蛋白降解技术新策略和临床进展

近年来，以蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）为代表的靶向蛋白降解（TPD）技术给分子靶向治疗领域带来了新的机遇。本文概述了TPD技术的发展，以及临床在研药物研发管线，供科研人员参考。新型靶向蛋白降解技术近年来，以蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）为代表的靶向蛋白降解（TPD）技术给分子靶向治疗领域带来了新的机遇。TPD利用体内天然降解系统，例如泛素-蛋白酶体系统（UPS）和溶酶体系统，直接降解蛋白，提供了一种有望突破传统药物开发局限、解决难成药和耐药问题的全新策略。尽管经典PROTAC策略开辟了靶向药物的新赛道，但是不能解决所有的药靶问题，并面临着分子量过大、透膜性差、受限于E3泛素连接酶工具的研发水平等挑战。因此，近几年TPD领域涌现出了多种新型蛋白降解技术，通过创新策略拓展了“不可成药”靶标的治疗潜力。将PROTAC技术与其他药物设计策略巧妙结合，赋予传统PROTAC更多的功能，通过不同的响应方式调控PROTAC分子的靶向性和降解效率，降低对正常细胞的毒性，减少脱靶效应带来的安全性风险。此外，多个针对胞外和细胞膜蛋白的降解技术应用了抗体、多肽、核酸和小分子等多种药物形式或其组合，极大拓展了可降解靶蛋白的范围。突破小分子药物设计的思维定势，采用不同药物分子形式或其组合，是当前研发的热点。表1列出了近期在国际期刊上发表的新型TPD技术。表1：近期在国际期刊上发表的新型TPD技术临床在研药物概况据丁香园Insight数据库，目前共有111款TPD药物处于临床研发阶段（表2）。其中，已有3款TPD药物获批上市，均为分子胶降解剂，分别为泊马度胺、来那度胺和沙利度胺，主要用于治疗多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等血液系统疾病。来那度胺在2021年的全球销售额高达128亿美元，展现出强劲的市场表现。除分子胶外，其他细分技术领域尚无药物获批，进展最快的是PROTAC药物。目前共有6款TPD药物处于Ⅲ期临床阶段，其中3款为分子胶降解剂，另3款为PROTAC药物（表3），适应症主要为前列腺癌、乳腺癌、多发性骨髓瘤和淋巴瘤等。此外，处于早期临床阶段（Ⅰ/Ⅱ期）的在研药物数量较多，显示出该领域的活跃研发态势。表2：进入临床开发阶段的TPD在研药物数量和分类表3：进入Ⅲ期临床的TPD药物从临床在研药物数量来看（包括合作开发项目），百时美施贵宝是当前在TPD领域布局最为广泛的公司（图1）。Kymera、Arvinas、C4、Nurix等一批新锐企业也正积极探索前沿靶标，持续拓展TPD技术的应用边界。跨国药企如辉瑞、诺华、罗氏、卫材等也纷纷涉足该领域。近年来，国内药企亦加快布局步伐，包括百济神州、江苏恒瑞、海思科、海创药业等在内的企业已在TPD领域展开积极探索。目前，已有近40款国产TPD药物进入临床开发阶段（表4），其中，百济神州的BTK降解剂BGB-16673已进入Ⅲ期临床，正在针对慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤进行开发。这些国产TPD药物中，绝大多数为PROTAC药物，其次是分子胶，主要靶向IKZF1/3、AR和BTK等关键蛋白，适应症集中在血液肿瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病等领域。图1：临床在研TPD药物数量Top20公司表4：进入临床开发阶段的国产TPD药物参考资料1、丁香园Insight数据库：2025年4月20日；2、药渡数据库：2025年4月20日.本文其它内容请见《全球药物创新快讯》2025年第3期（总第150期）。

蛋白降解靶向嵌合体临床3期

2025-06-06

·药明巨诺 JW Therapeutics

李兰芳教授、宋拯教授｜POD24的滤泡性淋巴瘤患者，瑞基奥仑赛带来完全缓解

*本文转载自医学界血液频道惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）是一种进展缓慢但难以根治的血液系统恶性肿瘤，其中，滤泡性淋巴瘤（FL）是最常见的惰性淋巴瘤类型。约20％FL患者一线接受免疫化疗后2年内出现疾病进展（POD24），这类患者生存率显著下降，POD24患者的5年生存率仅50%，而无POD24患者可达90%。进展期FL（Ⅲ/Ⅳ期）具有不可治愈的特点，多线复发患者治疗困难。此外，8％～70％的FL患者在诊断后15年内会转化为侵袭性淋巴瘤，其中以弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）最为常见，年转化发生率为2％～3％，转化FL（tFL）患者预后显著下降，5年OS率约为70%[1-3]。近年来，以瑞基奥仑赛为代表的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗为FL/tFL患者带来了治疗新选择，极大改善了FL/tFL患者的预后。本期我们特邀天津医科大学肿瘤医院淋巴瘤科的李兰芳教授和宋拯教授分享一例由瑞基奥仑赛治疗的经多线治疗、POD24 tFL和进展期FL患者的典型病例，并分享诊治经验。一般情况男性，42岁。2018年11月因“双腹股沟肿物3个月”就诊，无发热、盗汗。门诊超声示：双颈、腋下、腹股沟多发淋巴结肿大，最大4cmx3cm。行右腹股沟淋巴结切检术。辅助检查血常规：WBC 9.89×109/L，HGB 132g/L，PLT 163×109/L，LY 2.12×109生化：肝肾指标正常，LDH 199u/L、β2-MG 3.10mg/L。血凝常规：未见明显异常。流病检测：HBV、HCV（-）。骨髓细胞学：三系增生骨髓象。骨髓活检：未见异常淋巴细胞。影像学检查（PET-CT）：双颈、腋下、纵隔、腹腔、腹膜后、髂脉区、腹股沟多发肿物，放射性浓聚。最大：腋下3.7cmx2.8cm，SUV 13.2；纵隔3.1cmx1.8cm，SUV 5.6；腹腔内10.0cmx6.3cm，SUV 10.0。肝脏多发结节、肿物，放射性浓聚，SUV 11.5；脾大，放射性浓聚，SUV 4.2；左胸腔积液伴左下肺叶膨胀不全，未见放射性浓聚。疾病诊断FL（右腹股沟），双颈、腋下、纵隔、腹腔、腹膜后、髂脉区、腹股沟淋巴结，肝，脾累及。病理：FL I-II级。分期：IVA期。FLIPI：2分（分期、淋巴结区＞5处）。 FLIPI2：2分（β2-MG、淋巴结最大直径＞6cm）。治疗历程>>>> 一线治疗2018.11至2019.5：使用R-CHOP方案化疗（6周期），疗效评估为完全缓解（CR），后使用利妥昔单抗维持治疗（至2020年9月）。2020.10：左腋下发现肿物，3cmx2cm，病情复发（POD 24）。穿刺活检病理：（右髂脉区）FL，II级。>>>> 首次复发（POD24）2020.11至2021.5（二线治疗）：使用BR方案（苯达莫司汀+利妥昔单抗，6周期），但疾病进展（PD）。PET-CT：左腋下结节，最大2.9cmx1.9cm，放射性浓聚SUV 4.9。腹膜后腹主动脉及下腔静脉周围，髂总血管走形多发肿物，最大范围7.0cmx3.0cm，放射性浓聚SUV 13.1。>>>> 三线治疗2021.6至2022.2：患者入组ROSEWOOD试验，开始尝试靶向组合：奥妥珠单抗（新型CD20单抗）+泽布替尼（BTK抑制剂），8周期后仍无效（PD）。>>>> 四线治疗2022.3至2022.5：患者入组Mosunetuzumab+来那度胺试验，使用双特异性抗体Mosunetuzumab（CD20/CD3）联合来那度胺治疗，3周期后再次进展（PD）。活检发现病理转为IIIa级（更具侵袭性），提示可能向侵袭性淋巴瘤转化。>>>> CAR-T细胞治疗2022.6.17：行单细胞采集。2022.6.22：奥妥珠单抗+伊布替尼治疗（1周期），2022-7.16行FC方案化疗清淋。2022-7.22：CAR-T回输，使用CD19 CAR-T瑞基奥仑赛回输。不良反应：细胞因子释放综合征（CRS）：发热，体温39.5℃，1级，出现于回输后第2天，持续6天，第6天、7天给予托珠单抗8mg/kg，地塞米松10mg连续两天治疗。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：无。骨髓抑制：血小板减少，粒细胞减少III级。回输1个月和3个月后PET-CT评估均为CR。回输1、3月后PET-CT评效：CR病例总结1.多线复发、POD24 FL患者，选择CAR-T细胞疗法还是双抗？在我国，FL的发病率占B细胞NHL的8％～23％，低于欧美地区。该病总体预后良好，中国大样本多中心结果显示FL患者5年PFS率和OS率分别为61％和89％[1]。约20%的FL患者会出现POD24，这类患者生存率显著降低，POD24患者的5年生存率仅50%，而无POD24患者可达90%。POD24患者中位OS约4-5年，而非POD24患者中位OS可超过10年[2-3]。可见，POD24是FL远期预后的重要高危因素。因此，针对POD24患者，需采取更积极的治疗策略，目前主要包括CAR-T细胞疗法和双特异性抗体等新型免疫治疗手段。研究发现，CAR-T细胞疗法在复发/难治性FL（包括POD24患者）中展现出显著疗效。在CIBMTR研究中[4]，POD24患者接受CAR-T治疗后，CR率高达78%，2年OS率达到55%。一项匹配调整间接比较（MAIC）分析[5]对比了lisocabtagene maraleucel（liso-cel）和Mosunetuzumab在复发/难治性FL（包括POD24患者）中的疗效。结果显示，CAR-T细胞疗法的CR更高（75% vs 60%），且PFS更长（中位PFS：未达到 vs 17个月）。该研究提示，对于追求深度缓解的POD24患者，CAR-T细胞疗法可能更具优势。本病例经历了多线治疗，属于典型的POD24难治性病例。经过多线治疗后，最终通过CAR-T细胞疗法达到了CR。对于FL患者而言，如何早期识别POD24是目前比较大的挑战。目前有多种预后模型来预测FL患者的预后。天津医科大学肿瘤医院张会来教授团队的研究发现[6]，通过综合基因组学和转录组学分析，并结合logistic回归模型发现染色体增益（Gain）6p22.2（HIST1H1D；HR=4.75，p=0.02）、18q21.33（BCL2；HR=3.23，p=0.030以及染色体缺失（Loss）（1p36.13 HR=5.73，p<0.01）可独立于FLIPI预测POD24。2.CAR-T细胞疗法可能是治疗复发/难治性FL和tFL患者的“利器”对于FL患者来说，多次复发后生存时间将逐渐缩短。CAR-T细胞治疗相较于传统的化疗可以给患者带来更优的疗效和预后，给患者的远期生存提供了保障。在 RELIANCE 研究（NCT04089215）[7，8]中，纳入了中国复发/难治性FL（Ⅲa级或1-2级伴进展）患者，经过CAR-T瑞基奥仑赛治疗后。研究结果显示，ORR达到100%，CR率为92.6%（数据截至2021年12月17日）。在POD24亚组中，CR率与整体人群相当（74%），且持续缓解良好，12个月PFS率为70.5%。在安全性方面，3级及以上CRS的发生率仅为1.9%，ICANS的发生率为3.7%。提示CAR-T细胞治疗能够给复发/难治性FL患者带来获益，且安全性更优。此外，在天津医科大学肿瘤医院的一项研究中[9]，将瑞基奥仑赛治疗组（来自RELIANCE研究）和常规治疗组（来自RWS）进行1：1倾向性评分匹配。匹配后，瑞基奥仑赛组和常规治疗组各有27例患者纳入最终的预后比较分析。瑞基奥仑赛在复发/难治性FL患者中显示出比当前常规治疗更好的生存获益，2年PFS率分别为76%和38.2%；2年OS率分别为 100%和38.2%。瑞基奥仑赛组和SCHOLAR- 5队列比较，2年PFS率分别为76%和15.3%，2年OS率分别为100%和62.7%。瑞基奥仑赛在复发/难治性FL患者中显示出比当前常规治疗更好的生存获益，尤其是在经过2线以上治疗的患者中。瑞基奥仑赛的疗效在与国际队列的比较中也显示出一致性和持久性，维持较高的生存率。临床中，8％～70％的FL患者在诊断后15年内会转化为侵袭性淋巴瘤，其中以DLBCL最为常见，年转化发生率为2％～3％，tFL患者预后显著下降[1]。CAR-T细胞治疗是tFL的治疗“利器”。TRANSCEND-NHL-001研究[10]纳入了60例FL转化的DLBCL，57例可评估的患者，ORR 84.2%，CRR 63.2%；RELIANCE-LBCL研究[11]纳入了13例非DLBCL患者，其中9例是FL转化的DLBCL，非DLBCL患者的ORR为94.12%。这个病例体现了难治性惰性淋巴瘤iNHL的治疗挑战，也展示了CAR-T细胞治疗在耐药/转化型淋巴瘤中的突破性价值。对于传统治疗失败的患者，CAR-T提供了新的治愈希望，未来有望成为更前线的治疗选择。目前瑞基奥仑赛注射液已获批的三大适应症（R/R LBCL，R/R FL， R/R MCL）中，包括了FL转化的DLBCL（tFL）和24个月内复发（POD24）FL，为国内复发/难治性的iNHL患者提供了重要治疗选择。专家简介李兰芳教授天津医科大学肿瘤医院淋巴瘤科主任医师医学博士硕士生导师中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员天津市抗癌协会淋巴瘤专业委员会常委天津市抗癌协会肿瘤临床化疗专委会常委天津市整合医学学会淋巴瘤专委会委员美国内布拉斯加大学医学中心访问学者美国莫菲特癌症中心访问学者担任多项国际国内临床试验主要研究者发表多篇论文承担并参与多项课题专家简介宋拯教授天津医科大学肿瘤医院淋巴瘤科副主任医师国家淋巴瘤质控专家委员会青委会委员中国抗癌协会淋巴瘤整合康复专委会委员中国老年保健协会肿瘤免疫治疗专委会委员中国老年保健协会淋巴瘤专委会委员天津市抗癌协会淋巴瘤专委会委员兼秘书天津市抗癌协会肿瘤临床化疗专委会委员兼秘书天津市整合医学学会转化医学专委会常委天津市整合医学学会淋巴瘤专委会委员天津市整合医学学会病理专委会委员美国莫非特癌症中心访问学者参考文献：[1]徐兵，林志娟，中华血液学杂志，2023年12月第44卷第12期[2]Casulo C, et al. J Clin Oncol 2015;33:2516–22[3]Leonard J. P. Blood .2022 Mar 17;139(11):1609-1610[4]Pasquini MC, et al. JCO 2023[5]Nastoupil LJ, et al. Exp Hematol Oncol. 2025 Mar 5;14(1):30. [6]Huilai Zhang, et al. Leukemia. 2025. [7]Zhitao Ying,et,al.Cytotherapy. 2023 May;25(5):521-529. [8]Yuqin Song, et,al.Blood (2022) 140 (Supplement 1): 10329–10331.[9]Gao, F., Sun, C., Hematological Oncology,2025 Mar;43(2):e70051.[10]Stephen J Schuster,et,al.N Engl J Med. 2019 Jan 3;380(1):45-56. [11]Jun Zhu,et,al.Blood (2020) 136 (Supplement 1): 39–40.免责声明本文转载自医学界血液频道，版权归原作者或原平台所有，转载此文旨在传递行业资讯与学术分享。文章内容仅供读者参考，不可替代专业医疗建议，具体诊疗请遵循医疗机构或医师指导。关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）- 滑动查看更多介绍 -瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。关于药明巨诺- 滑动查看更多介绍 -药明巨诺（股份代码：2126）是一家独立的、创新型的生物科技公司，专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品，并致力于以创新为先导，成为细胞免疫治疗引领者。创建于2016年，药明巨诺已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台，以及涵盖血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高质量的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望，引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。欲了解更多详情，请访问：www.jwtherapeutics.com前瞻性声明- 滑动查看更多介绍 -本发布所包含的前瞻性声明是基于管理层现有的期望和信心，会存在一定的不确定性或风险从而导致实际结果在实质上与所描述的有所区别。显著的风险和不确定性，可能包括了以下涉及的内容，以及在公司提交给香港交易所（HKEx）的报告中予以更为全面的描述。除非另有注明，公司提供截至发布日期当日的信息，并且明确无义务更新相关事项及其所含内容或提供任何解释。具体内容，详见公司官网：www.jwtherapeutics.com/cn/forward-looking-statements/

免疫疗法细胞疗法临床结果临床2期

100 项与来那度胺相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D04687	来那度胺	L04AX04	DB00480

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
大B细胞淋巴瘤	美国	Seagen, Inc.	2025-02-11
边缘区B细胞淋巴瘤	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2019-05-28
成人T细胞白血病/淋巴瘤	日本	Bristol-Myers Squibb KK	2017-03-02
染色体5q缺失综合征	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
染色体5q缺失综合征	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
染色体5q缺失综合征	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
染色体5q缺失综合征	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
套细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
套细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
套细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
输血依赖性贫血	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
输血依赖性贫血	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
输血依赖性贫血	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
输血依赖性贫血	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2007-06-14
多发性骨髓瘤	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2006-06-29

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	美国	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	日本	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	阿根廷	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	奥地利	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	加拿大	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	哥伦比亚	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	捷克	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	法国	Incyte Corp.	2021-05-11
T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	临床3期	德国	Incyte Corp.	2021-05-11

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03012880 (CTgov)	临床2期	多发性骨髓瘤	80	lenalidomide+ixazomib citrate+daratumumab+dexamethasone (Cohort A)	築衊製齋蓋衊蓋簾蓋醖 = 廠願範鹹簾壓醖醖齋鹹網製醖齋鹹顧鏇鑰選顧 (醖顧艱蓋鏇蓋製網網願, 艱製廠範築鹽鏇選鑰艱 ~ 餘簾衊憲廠衊淵簾衊觸) 更多	-	2025-06-04
				lenalidomide+ixazomib citrate+daratumumab+dexamethasone (Cohort B)	築衊製齋蓋衊蓋簾蓋醖 = 襯繭鹹夢窪構齋憲鬱鏇網製醖齋鹹顧鏇鑰選顧 (醖顧艱蓋鏇蓋製網網願, 醖鏇顧鑰鬱願積鬱網觸 ~ 齋簾壓醖選顧襯淵網夢) 更多
NCT04268498 (ADVANCE, ASCO2025)	临床2期	多发性骨髓瘤 minimal residual disease (MRD) positive	306	DKRd (Daratumumab, Carfilzomib, Lenalidomide, Dexamethasone)	艱繭顧構鏇淵選觸鬱襯(醖簾製襯淵鏇鹹網觸衊): adjusted OR = 2.5 (95% CI, 1.5 ~ 4.2) 更多	积极	2025-05-30
				KRd (Carfilzomib, Lenalidomide, Dexamethasone)
NCT03652064 (CEPHEUS, ASCO2025)	临床3期	del(17p) \| t(4;14) \| t(14;16) ... 更多	395	Daratumumab + bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (DVRd)	簾願簾膚窪壓選蓋廠壓(壓廠鬱窪鑰鑰膚窪襯齋) = 夢淵顧觸鬱糧鹹顧願鬱鑰廠醖蓋範願鹹選憲範 (糧鑰糧壓積範憲網廠網 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT03104842 (GMMG-CONCEPT, ASCO2025)	临床2期	多发性骨髓瘤 HR cytogenetic aberration (CA) (del(17p), t(4;14), t(14;16), ≥3 copies 1q21)	219	Isatuximab, carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone (Isa-KRd)	鏇繭襯壓膚鹹網築廠網(鹽鑰鹹壓選觸醖獵襯鏇) = mOS has not been reached 觸簾夢簾簾繭淵築鹹範 (鬱簾齋選齋憲願衊鹹衊 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT01863550 (ENDURANCE, ASCO2025)	临床3期	多发性骨髓瘤 del17p \| t(14;16) \| t(14;20) ... 更多	1,087	VRd (Bortezomib, Lenalidomide, Dexamethasone)	願鏇鏇構鹽鹽願繭鹽壓(壓遞觸繭壓鹹壓築鏇夢) = 構夢窪鏇壓觸築壓網鏇範淵廠願壓齋夢觸繭願 (窪廠糧夢壓醖餘憲鹹襯 )	积极	2025-05-30
				KRd (Carfilzomib, Lenalidomide, Dexamethasone)	願鏇鏇構鹽鹽願繭鹽壓(壓遞觸繭壓鹹壓築鏇夢) = 窪築觸選夢鑰繭淵廠襯範淵廠願壓齋夢觸繭願 (窪廠糧夢壓醖餘憲鹹襯 )
NCT03652064 (CEPHEUS, ASCO2025)	临床3期	多发性骨髓瘤	395	Daratumumab plus bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (DVRd)	淵衊艱網遞顧網顧遞繭(鹽蓋鬱簾選艱窪簾積憲) = 築鏇鏇鏇餘範網構醖構鏇獵膚憲鹹鹽憲遞艱齋 (遞夢積壓鬱醖鏇鑰鬱選, 1.47 ~ 3.80) 更多	积极	2025-05-30
NCT02659293 (ATLAS, ASCO2025)	临床3期	多发性骨髓瘤维持	81	Carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone (KRd)	襯鏇衊觸網遞構糧範窪(範觸鹽淵構繭窪鑰簾繭) = 觸壓齋衊觸築壓範鹹廠鹽廠廠醖鬱網夢鑰觸窪 (鹽蓋製範積膚鑰鑰築壓 ) 更多	积极	2025-05-30
				Lenalidomide (R)	襯鏇衊觸網遞構糧範窪(範觸鹽淵構繭窪鑰簾繭) = 網憲衊築衊鹽遞築鏇襯鹽廠廠醖鬱網夢鑰觸窪 (鹽蓋製範積膚鑰鑰築壓 ) 更多
NCT01476787 (RELEVANCE, CTgov)	临床3期	滤泡性淋巴瘤 \| 复发性 3a 级滤泡性淋巴瘤	1,030	Lenalidomide+Rituximab (Rituximab-Lenalidomide)	觸窪鬱夢淵蓋蓋築觸製 = 繭遞顧願憲網鹽獵顧壓網願淵顧製繭鏇鬱遞壓 (餘艱窪製衊壓憲範糧鑰, 願鹹範壓願衊鑰齋糧簾 ~ 齋鏇獵膚獵鏇鬱選膚鏇) 更多	-	2025-05-14
				R-CVP+bendamustine+rituximab (Investigator Choice)	觸窪鬱夢淵蓋蓋築觸製 = 蓋淵衊窪網醖鹽遞選積網願淵顧製繭鏇鬱遞壓 (餘艱窪製衊壓憲範糧鑰, 鹹衊淵構淵繭窪鹽觸壓 ~ 網廠壓顧觸遞窪遞顧鏇) 更多
NCT01054196 (CTgov)	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤	52	Lenalidomide+melphalan (Phase 2 Expansion)	齋餘廠夢艱簾獵網顧憲 = 簾顧顧憲鹽醖夢鬱製糧構艱襯製壓窪製簾憲鹹 (觸糧築鬱夢襯淵觸製製, 築願遞築鏇鏇築願壓鏇 ~ 鏇鑰獵窪鬱艱壓範遞襯) 更多	-	2025-05-13
				Lenalidomide+melphalan (Phase 1 Dose Level 1)	鹹顧構網鬱顧糧顧壓積(網構膚憲願醖醖顧膚壓) = 構簾淵鏇廠艱餘窪繭糧糧蓋衊襯築淵選範鹹齋 (顧醖餘蓋選窪網願餘製, 鏇顧淵憲醖餘積簾鬱鏇 ~ 膚壓蓋蓋糧製淵蓋網鹽) 更多
AACR2025	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	6	Continuous subcutaneous lenalidomide delivery	鹽糧觸觸築襯繭鑰鑰壓(醖糧壓壓憲醖餘製鹽醖) = 壓製淵艱選繭憲衊餘鬱衊鑰選壓遞獵齋憲遞積 (齋積壓簾齋餘憲糧壓窪, 630 ~ 1503) 更多	积极	2025-04-28