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Safety and Efficacy of Universal 4SCAR7U T Cell Therapy Targeting CD7-positive Hematological Malignancies
The purpose of this clinical trial is to assess the feasibility, safety and efficacy of universal CAR T cells based on 4SCAR7U design against CD7-positive hematological malignancies using CD7 specific universal CAR T cells. The study also aims to learn more about the function of CD7 targeting CAR T cells and their persistence in patients of hematological malignancies.
Universal CAR T Cells for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia
The purpose of this clinical trial is to assess the feasibility, safety and efficacy of universal CAR T-cell products targeting CLL-1, CD33, CD38 and CD123 in patients with relapsed and refractory AML. The study also aims to learn more about the function of the universal CAR T cells and their persistency in AML patients.
Universal 4SCAR19U T Cell Therapy for the Treatment of Relapsed and Refractory B Cell Malignancies
The purpose of this study is to assess the feasibility, safety and efficacy of universal CAR T cell therapy against CD19-positive hematological malignancies using a novel CD19-specific CAR T cell product, 4SCAR19U T cells. The study also aims to learn more about the function of the 4SCAR19U T cells and their persistence in patients. This is a phase I trial enrolling patients from multiple clinical centers.
100 项与 Shenzhen Geno-Immune Medical Institute 相关的临床结果
0 项与 Shenzhen Geno-Immune Medical Institute 相关的专利(医药)
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。细胞和基因疗法(CGT)是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,引领生物制药的新一轮浪潮。据不完全统计,2024年1-2月,共有18家CGT公司完成融资,如下所示:从融资金额来看,18家公司总计融资超20亿美元;从融资轮次来看,六成融资处于早期阶段。融资金额过亿元的国内公司有:1、恒瑞源正——C3轮,融资近亿元2024年1月9日,恒瑞源正宣布完成近亿元的C3轮融资,原投资方紫金港资本继续追投,其他跟投方包括中科科创等机构。所获资金将用于推动该公司实体瘤细胞疗法管线开发。恒瑞源正由恒瑞医药及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年在上海创立,是一家专注实体瘤细胞治疗的生物科技公司。恒瑞源正在研产品管线有MASCT产品、TCR-T免疫细胞产品、TCR双抗产品。公司MASCT产品和TCR-T产品已经申请各类专利46项,通过PCT申请在中国、美国、日本、俄罗斯和以色列已经获得15个授权。公司拥有自主知识产权的“多抗原自体免疫细胞注射液(MASCT-I)”已经获得国家药品监督管理局的临床试验批件,正在开展注册Ⅱ期临床试验研究。研发管线2、深研生物——B+轮,超3亿元2024年2月21日,深研生物完成超3亿元B+轮融资。本轮融资由越秀产业基金领投,达晨财智、粤科金融、天士力资本、亚商资本、清水湾二期等基金跟投,老股东斯道资本及某国际知名产业集团持续跟投,凯乘资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮所筹资金将用于进一步推进慢病毒载体(LVV)规模化生产技术的商业化应用、腺相关病毒载体(AAV)规模化生产技术的研发、以及细胞药物生产自动化整体解决方案的优化,全力支持客户细胞药物从研发、申报、临床到商业化生产。同时,本轮所筹资金也将用于进一步拓展国际市场、支持公司扩大运营。深研生物是一家基因及细胞治疗核心技术研发商,专注于基因治疗及细胞治疗领域中的核心技术与核心工艺的研究与开发。公司致力于通过计算机科学、电子工程、纳米材料、化学工程等多学科与生命科学的交叉融合、技术创新,为细胞与基因治疗(CGT)行业提供着综合性的解决方案总结CGT公司的融资有利于企业扩大规模、开发新产品。有研究称全球CGT行业市场规模自2016年开始快速增长,到2023年已达到约111.1亿美元,预计2024年全球CGT市场规模增至185.1亿美元。而2023年上市的17款CGT疗法销售总额为86亿美元,未来CGT疗法销售可观。目前国内布局CGT业务的公司超过100家,其中复星凯特和药明巨诺、科济药业均有产品上市,另外,研发管线数量靠前的有:纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。参考资料:各公司资料
CAR-T是继PD-1之后又一竞争日益激烈的研发赛道,尤因其价格昂贵而闻名。所谓CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。该研究源于1989年,至今已35个年头,现已更新到了第5代(通用型CAR-T技术)。本文将从单价、销售、在研三个方面对CAR-T做一汇总分析。目前,全球共批准8个CAR-T产品上市,其中,国外5个、我国3个。01单价:最贵>300万既然以贵闻名,CAR-T到底有多贵呢?定价最高的是诺华的Kymirah,也是唯一超过300万元的,高达326万元。国外的另4款CAR-T定价都在200万元以上,即施贵宝的Abecma和Breyanzi分别为288万元和282万元,以及吉利德的Yescarta和Tecartus都定价256万元。国产的3款CAR-T以南京传奇生物的西达基奥伦赛最贵,定价293万元,位居全球第二高。其余两款国产CAR-T定价全球最低,均不足130万元,仅为诺华Kymirah326万元的三分之一,即药明巨诺的倍诺达(瑞基奥仑赛)129万元、复星凯特的奕凯达(阿基仑赛)120万元。(详见图一)。02销售:最大78亿CAR-T这么贵,有多少人能承受得起呢?目前,除复星凯特的奕凯达(阿基仑赛)外,其他7款CAR-T都已通过其公司2022年度财报披露了销售额,全球7款CAR-T产品2022年共实现销售183亿元。其中,销售额最大的是吉利德的Yescarta和诺华的Kymirah,分别卖了78亿元和36亿元,二者都是全球最早于2017年上市的,已销售了6年,比我国的早上市了4~5年。国外的另3款,也都卖了10亿元以上,即Abecma(施贵宝)26亿元、Tecartus(吉利德)12亿元、Breyanzi(利基迈仑赛,施贵宝)10亿元。国产CAR-T上市时间尚短,2022年,传奇生物的Carvykti(西达基奥伦赛)卖了9亿元,药明巨诺的倍诺达(瑞基奥仑赛)卖了1.46亿元。(详见图二)03在研截至2021年11月15日,我国已注册了714项CAR-T细胞治疗临床研究,其中510项临床试验在美国临床试验数据库(ClinicalTrials.gov)注册,另外204项在中国临床试验注册中心注册。一、临床试验:中国>美国从2015年开始,我国CAR-T临床试验数量就已超过美国,2019年,我国的CAR-T临床试验数量(106款)已2倍于美国(53款)。(详见图三)二、研究阶段:70%处于早期目前,我国和全球在研的CAR-T项目,约有70%都仍处于早期研发阶段(I期、I~II期)。(详见图四)三、开展研究:北京最多我国进行CAR-T细胞治疗的研究中心已覆盖了21个省份,主要集中在医疗资源和研究设施较先进的沿海、华中和川渝陕地区。其中,北京承接的CAR-T研究项目最多,达84项。广东和浙江并列第二,都有65项。上海、河北和重庆分别有54项、38项和30项。(详见图五)04申报单位截至2022年7月,申报CAR-T研究项目最多的是上海雅科生物,申报了27项。其次是301医院,有21项。深圳市免疫基因治疗研究院和南京传奇生物并列第三,都申报了14项。(详见图六)大多在研CAR-T项目终将完成研究争取上市,届时能否进医保、能否出海、会否再掀价格战,都将直接影响着巨额研发成本如何收回和投资者信心,PD-1的经历可供后来者借鉴。《PD-1:100家企业、750个临床、100亿营收(附6图)》 END特约作者 | 张自然博士来源 | 医药经济报不想错过赛柏蓝每日资讯,点击在看⬇️
基因治疗是一种新型疗法,是继小分子药物、抗体药物之后的生物医药的第三次产业革命。据弗若斯特沙利文数据显示,2015 年以来,全球基因治疗行业开始高速发展。到2016年,全球和国内基因治疗市场规模分别为5,040 万美元、1,500 万元;2020年全球基因市场规模有所增长,达到20.8 亿美元。据预计,2025年,全球市场和国内市场将分别达到近305.4 亿美元、178.9 亿元。与传统疗法相比,基因治疗有望实现“一针治愈”!从源头解决疾病的发生,靶向性强且疗效好,适应症更广,并且具有非细胞毒性,为难治性疾病治疗提供新选择。新冠疫情的爆发,让基因治疗备受关注。药企纷纷加入COVID-19疫苗(包括核酸疫苗、腺病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗等)研发行列。加之近年来国家、地方政策的加持,例如:《“十三五”国家科技创新规划》《“十三五”生物产业发展规划》《关于推动 生物医药产业园区特色化发展的实施方案》《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》等政策,促使基因治疗成为国家重点发展的创新生物医药前沿领域。上市情况来源:国泰君安研报广义的基因治疗包括:基因调节、基因治疗、基因编辑、未经改造的细胞治疗。而基因药物可划分为核酸类药物、重组病毒类药物以及细胞治疗类药物。药融云数据显示:截止2022年2月底,全球已上市基因治疗药物共计37款(不含疫苗)。其中,核酸类药物共计15款:裸质粒2款,反义寡核苷酸9款,RNAi 4款;重组病毒类药物9款;细胞治疗类药物13款。从分类上看,在已上市基因治疗药物中,在体途径占大多数,其中最多的是重组病毒和反义寡核苷酸;离体途径中,主要是自体细胞,其中有7款为CAR-T疗法。来源:药融云数据从疾病治疗领域看,一半是罕见病,其次是肿瘤。从载体来看,除了裸质粒/寡核苷酸外,使用最多的是慢病毒载体。来源:药融云数据临床试验情况:除此之外,据药融云数据库显示,截至2022年2月,全球共有2365款基因治疗药物在研,其中I期临床363款,II期临床371款,III期临床48款。截图来源:《药融云医药行业观察8月月报》目前,全球领先的基因治疗新药公司的核心技术包括腺相关病毒载体技术、 T细胞治疗技术、溶瘤病毒技术等,治疗领域集中于各类罕见疾病和肿瘤。国内基因治疗新药公司主要专注于 CAR-T、TCR-T 等免疫细胞产品,以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发,治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。来源:和元生物招股书AVV基因疗法基因治疗也可分为质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。众所周知,基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性,并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。而腺相关病毒(AAV)载体是目前基因治疗中使用最广泛的病毒递送载体,具有免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广、扩散能力强、表达稳定以及特异性强等优势。由此,AAV基因疗法成为目前基因疗法赛道中最重要的方法之一。已上市的AVV基因疗法 来源:药融云数据其中,AAV基因疗法代表药物Zolgensma于2019年在美国上市,2020年陆续在欧盟、日本上市,2021年销售额已达到13.51亿美金,增长强劲。Zolgensma曾以单价210万美元成为史上最贵药物,随着今年2月份AAV基因疗法Hemgenix的获批上市,Hemgenix一跃成为世界上最昂贵药物。来源:药融云数据随着基因治疗的快速发展,它也面临着许多挑战基因治疗新药开发技术难度大,工艺稳定性要求高,但受限于国内上游行业的技术发展水平,其所需的关键生产设备和关键试剂耗材目前主要由欧美等发达国家供应,对于境外供应商存在一定依赖,核心环节的国产化率较低;国内关于基因治疗的生产标准和规范仍不成熟,监管体系尚不全面,相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整;细胞治疗涉及T细胞、肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)、诱导多能干细胞(iPSC)、自然杀伤细胞(NK)等,细胞种类、自体或异体细胞来源和细胞修饰、激活和扩增等各种技术相结合,这些对CMC提出了巨大的挑战,也是IND和BLA申报的巨大障碍;CAR-T技术研发公司专利申请不断,但专利导致的纠纷也不在少数,例如:Juno公司起诉Kite公司专利侵权;基因治疗行业虽增长较快,但整体仍处于起步阶段,存在一定不确定性;目前国内基因治疗领域的商业化程度不高,药物研发管线总体处于偏前期阶段,研发投入主要来自 PE/VC 或其他产业融资;目前全球基因治疗领域均面临工艺人才不足的制约,从而对基因治疗药物的工艺开发、IND申报、临床及商业化进程构成挑战等。中国拥有全球第二大医药市场,目前国内多家药企布局基因疗法,其中研发管线数量靠前的有:纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。那么,国内药企如何更好地发展基因疗法并进行弯道超车呢?来8月3-4日苏州国际博览中心c馆基因治疗论坛找答案!↓↓↓ 快速报名通道 ↓↓↓细胞与基因治疗论坛部分话题话题01:细胞治疗产品CMC常见申报缺陷分析话题02:CAR-T细胞疗法全球专利进展话题03:细胞治疗法规和政策解读话题04:CAR-NK疗法的创新药开发实践话题05:TCR-T疗法的创新药开发实践话题06:TIL疗法的创新药开发实践话题07:细胞及基因治疗药物的生物分析话题话题08:细胞及基因治疗药物的安全性评价话题话题09:细胞及基因治疗药物非临床药效学评价话题10:细胞及基因治疗药物的注册申报话题话题11:细胞及基因治疗药物的质量控制话题话题12:细胞及基因治疗药物的CMC要点话题13:基于表观遗传调控机制开发新一代慢病基因疗法话题14:地中海贫血领域基因编辑治疗进展话题15:现货通用型DNT细胞治疗血液肿瘤的临床研究话题16:CAR-T新思路:化实体瘤为血液瘤话题17:病毒载体的工艺制造与分析开发话题18:iPSC衍生细胞治疗产品在神经疾病治疗应用话题19:肿瘤免疫细胞疗法临床研究设计话题20:异体CAR-T疗法的开发实践话题21:溶瘤纳米颗粒介导实体瘤消退并增强系统性免疫细胞与基因治疗论坛部分确认嘉宾王立群,星奕昂,CEO阙红,阿思科力,CEO郑彪,邦耀生物,CEO张柯,星汉德,CSO张宝弘,益杰立科,联合创始人&CEO李宗海,科济药业,CEO(行程确定中)孙文骏,药明巨诺,副总裁(行程确定中)李懿,瑅安生物,董事长、CSO王婷婷,来恩生物,首席运营官&首席医疗官金华君,君赛生物,CEO&CTO孙敏敏,易慕峰,CEO戴卫国,门罗生物,CEO尚晓云,茂行生物,董事长(行程确定中)* 此为部分确认嘉宾和议题,请以现场议程为准*c馆同期论坛议题和嘉宾请点击图片查看同期精彩点击链接查看第五届中国国际生物&化学制药博览会C1| 合成生物学创新峰会D1| 制剂品牌馆E1| 原辅包设馆参考文献国泰君安研报和元生物招股书
100 项与 Shenzhen Geno-Immune Medical Institute 相关的药物交易
100 项与 Shenzhen Geno-Immune Medical Institute 相关的转化医学