Kunshi Biotechnology (Shenzhen) Co., Ltd.

细胞疗法作为精准医疗领域的核心方向，其核心逻辑围绕“细胞改造与扩增”展开，通过体外干预强化细胞治疗功能，再回输体内实现疾病干预。与传统放化疗的“无差别杀伤”不同，细胞疗法依托不同类型细胞的独特功能，形成了差异化的治疗路径。 细胞疗法主要分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其他体细胞治疗三大类。免疫细胞治疗以CAR-T、TCR-T、TIL等技术为代表，在癌症治疗领域已展现显著临床成效；干细胞治疗则以间充质干细胞（MSCs）为核心，在再生医学和自身免疫性疾病中潜力巨大；其他体细胞治疗如胰岛细胞疗法等，也在特定疾病治疗中发挥重要作用。各类疗法相互补充，覆盖肿瘤治疗、再生修复、自身免疫病等多个领域。 一、免疫细胞治疗 免疫细胞治疗以“激活机体自身免疫杀伤肿瘤”为核心，是目前技术最成熟、临床应用最广泛的板块，核心包括6类 （一）CAR-T细胞疗法 技术原理：通过基因工程技术改造患者自体T细胞，使其表达嵌合抗原受体（CAR），直接识别并杀伤肿瘤细胞。 核心优势：靶向性强，无需抗原呈递，直接识别肿瘤表面抗原（如CD19、BCMA）；持久应答，改造后的T细胞可在体内长期存活，形成免疫记忆；血液瘤疗效显著，其中新一代BCMA CAR-T疗法在多发性骨髓瘤患者中完全缓解率达74%，靶向CD19/CD22双特异性CAR-T对复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的完全缓解率达88%，传统CAR-T在白血病、淋巴瘤等治疗中完全缓解率仍维持50%-80%。 临床应用：主要用于难治性、复发性恶性肿瘤，重点用于急性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤等血液肿瘤。 国内外布局企业：Kite Pharma、Gilead Sciences、Bluebird Bio、Novartis、、复星凯瑞、药明巨诺、合源生物、驯鹿生物、科济药业、传奇生物、恒润达生、精准生物等。 （二）TIL疗法 技术原理：从患者自身的肿瘤活检组织中，通过DNA测序采集浸润的淋巴细胞，之后在体外进行扩增，最后再回输到患者体内，利用其天然肿瘤识别能力杀伤癌细胞。 核心优势：实体瘤潜力大，可穿透肿瘤微环境，对黑色素瘤、宫颈癌等实体瘤客观缓解率达36%-44%；多靶点识别，天然富集肿瘤特异性T细胞，可识别多种抗原。 临床应用：主要聚焦实体瘤治疗，包括黑色素瘤、宫颈癌、肺癌、乳腺癌、胆管癌等，可有效用于放化疗无效或耐药的实体瘤患者。 国内外布局企业：Iovance Biotherapeutics、Instil Bio、Obsidian Therapeutics、君赛生物、沙砾生物、华赛伯曼、蓝马医疗、卡替医疗等。 （三）TCR-T细胞疗法 技术原理：通过基因工程技术，将抗原特异性TCR基因序列（α和β链），转移到T细胞中，使其特异性识别肿瘤抗原，并且精准地杀死癌细胞，可识别细胞内抗原片段（需MHC呈递）。 核心优势：靶点广泛，可靶向细胞内抗原（如NY-ESO-1、gp100），覆盖实体瘤和病毒相关癌症；肿瘤穿透性强，对实体瘤微环境适应性较强。 临床应用：主要用于实体瘤治疗，包括黑色素瘤、滑膜肉瘤、头颈癌、葡萄膜黑色素瘤等，其中Adaptimmune的NY-ESO-1靶向TCR-T用于滑膜肉瘤，临床响应率达40%。 国内外布局企业：Adaptimmune Therapeutics、TCR2 Therapeutics、Immatics Biotechnologies、Kite Pharma、香雪生命科学、可瑞生物、新景智源等。 （四）NK细胞疗法（含CAR-NK） 基础NK细胞疗法：NK细胞是机体固有免疫系统的重要组成部分，可天然识别恶变/病毒感染细胞，非MHC限制性杀伤。技术路径为从患者外周血中分离NK细胞，通过体外培养和扩增，或使用细胞因子（IL-2、IL-12、IL-15等）刺激，增强其数量和抗肿瘤活性后回输。 CAR-NK疗法：通过基因工程技术改造NK细胞，使其表达CAR，兼具CAR靶向性和NK细胞非特异性杀伤能力，进一步提升抗肿瘤效果。 核心优势：安全性高，不易引发细胞因子风暴（CRS）；现货可用性，可制备通用型产品，无需个性化定制；杀瘤谱广，对多种肿瘤均有杀伤效果。 国内外布局企业：NKarta Therapeutics、Fate Therapeutics、Century Therapeutics、Artiva Biotherapeutics、ImmunityBio/NantKwest；英百瑞、中盛溯源、先博生物、达博生物、恩瑞恺诺等。 （五）CIK细胞疗法 技术原理：从患者体内提取外周血单个核细胞，经过体外多种细胞因子共同培养一段时间后，获得一群异质细胞，即CIK细胞，该细胞同时表达CD3和CD56两种膜蛋白分子，兼具T淋巴细胞强大的抗瘤活性和NK细胞的非MHC限制性杀瘤优点（。 核心优势：增殖能力强、抗肿瘤活性高、杀瘤谱广、毒副作用小。 临床应用：可有效清除手术、放化疗后残余的癌细胞及微小病灶，预防肿瘤的复发和转移，同时也可用于放化疗无效或对化疗药物产生耐药性的患者的治疗，但因疗效局限已逐步边缘化。 国内外布局企业：GC Cell、永泰生物、弘天生物等 （六）其他补充免疫细胞疗法 B细胞疗法：通过改造或利用患者自身的B细胞来治疗疾病，尤其在肿瘤和自身免疫性疾病中展现出巨大潜力。在肿瘤治疗方面，工程化B细胞疗法如ISP-001已用于1型黏多糖贮积症的临床试验；在自身免疫性疾病治疗中，B细胞清除疗法利用抗体药物靶向结合B细胞特异性抗原，介导B细胞裂解或凋亡。 iNKT细胞疗法：iNKT细胞即恒定自然杀伤T细胞，是一种特殊的T细胞亚群，具有衔接先天性和适应性免疫的功能，表面既有T细胞受体，又有NK细胞受体，能够特异性地被表面有CD1d分子的抗原提呈细胞激活，从而迅速释放大量的细胞因子，对多种肿瘤（肺癌、乳腺癌、大肠癌、肝癌、白血病等）具有治疗效果，且基本无副作用。 二、干细胞治疗 干细胞治疗以“再生修复、免疫调节”为核心，与免疫细胞治疗的应用场景形成互补，目前核心类型为间充质干细胞（MSCs），其他类型仍处于探索阶段。 （一）间充质干细胞（MSCs） 来源：主要来源于脐带、骨髓等组织，其中脐带间充质干细胞因取材方便、增殖能力强、免疫原性低，成为目前临床应用最广泛的类型。 技术原理：通过分化能力修复损伤组织，并通过旁分泌调节免疫微环境，具体为——一是多向分化能力，可分化为骨、软骨、神经细胞等，用于再生修复；二是旁分泌作用，分泌多种细胞因子，调节机体免疫微环境，抑制异常免疫反应。 核心优势：多向分化，可分化为多种细胞用于再生修复；免疫调节，可治疗移植物抗宿主病（aGVHD）、类风湿关节炎等自身免疫病；低免疫原性，异体移植排斥反应风险低。 临床应用：再生医学领域，用于骨修复、神经修复等；自身免疫性疾病领域，用于类风湿关节炎、克罗恩病等；此外，还可用于急性移植物抗宿主病（aGVHD）的治疗。 国内外布局企业：Mesoblast、SanBio、Brainstorm Cell Therapeutics、MediPost、铂生卓越、中源协和、贝来生物、易文赛生物、西比曼生物等。 （二）其他探索性干细胞类型 除间充质干细胞外，胚胎干细胞、诱导多能干细胞（iPSC）也属于干细胞治疗的范畴，但因伦理限制、技术难度大等原因，目前仍处于基础研究或早期临床阶段，尚未实现商业化应用。其中，诱导多能干细胞（iPSC）可通过体细胞重编程获得，具有多向分化能力，有望用于个性化再生修复治疗，但目前仍面临安全性、稳定性等问题。 三、新兴细胞疗法：CAR-M疗法 新兴细胞疗法以“CAR-M疗法”为核心，目前处于临床探索阶段。 技术原理：通过基因工程技术，将嵌合抗原受体（CAR）引入巨噬细胞，使其能够识别并吞噬特定的肿瘤细胞，增强其吞噬肿瘤细胞和抗原呈递能力，进而杀伤肿瘤细胞，并激活机体适应性免疫反应。 核心优势：肿瘤浸润能力极强，可穿透肿瘤微环境，在肿瘤部位快速积累；可重塑肿瘤免疫抑制微环境，解除免疫抑制，动员多种免疫细胞参与抗肿瘤；安全性高，不易引发严重毒副作用，且可制备通用型产品，无需个性化定制。 临床应用：目前处于I期临床阶段，主要聚焦实体瘤治疗，如乳腺癌、肺癌、结直肠癌等。 国内外布局企业：Carisma Therapeutics、Myeloid Therapeutics、Inceptor Bio、Thunder Biotech、鲲石生物、赛元生物、嘉晨西海、元迈细胞生物、巨世康济等。 四、总结 细胞疗法已形成“免疫细胞治疗、干细胞治疗、新兴细胞疗法”三大核心分类，其中，免疫细胞治疗聚焦肿瘤治疗，以CAR-T、TIL、TCR-T为核心，逐步向实体瘤突破；干细胞治疗聚焦再生修复与免疫调节，以间充质干细胞为核心；新兴细胞疗法（CAR-NK、CAR-M）为实体瘤治疗提供了新方向。细胞疗法已从单一CAR-T扩展至多技术路径并行，逐步填补传统治疗的空白，为不同疾病患者提供个性化治疗选择。 参考资料 [1]https://mp.weixin.qq.com/s/oHgUbTHNzNT7_F-zRTyf1Q?scene=1&click_id=3 [2]https://mp.weixin.qq.com/s/626ipsB3QLpT7lTxJyjFNg?scene=1&click_id=4 [3]https://mp.weixin.qq.com/s/zTiapFLwPL3QvvUUOT2H2w?scene=1&click_id=5 [4]https://mp.weixin.qq.com/s/XcaA6mQ-mEJL2CKqrctmnA?scene=1&click_id=6 [5]https://mp.weixin.qq.com/s/UCOLXDC_kiWJw2yeJZ1hCA?scene=1&click_id=7 [6]https://mp.weixin.qq.com/s/XLnRZ97CSQm7FrpJ-l2xMQ?scene=1&click_id=8 [7]https://mp.weixin.qq.com/s/CkTah6Rq8NIfxRMLPctnIw?scene=1&click_id=9 [8]https://mp.weixin.qq.com/s/Nr9BYGS0RGwi-P33qp4_qA?scene=1&click_id=10 [9]https://mp.weixin.qq.com/s/hxBn1pUCJzTGiFGVpH76zg?scene=1&click_id=11 五、会议推荐 近年来，细胞与基因治疗（CGT）与抗体偶联药物（ADC）作为生物药领域两大前沿方向，持续在全球范围内引领治疗范式的深刻变革。CGT凭借其“一次治疗、潜在治愈”的独特潜力，在肿瘤、遗传病等多个疾病领域展现出突破性疗效；ADC则以“精准靶向与高效杀伤”相结合的优势，成为全球创新药布局的重点赛道。 为打通科研探索与产业转化的协同壁垒，CPHI思享会-2026生物药创新与产业大会将于2026年4月23-24日在上海张江海科雅乐轩酒店盛大启幕。大会创新设置“细胞治疗”与“ADC药物”双轨并行议程，聚焦in vivo CAR-T等前沿技术突破、工艺优化升级、CMC全流程质控及商业化落地策略等核心议题，开展深度研讨与经验分享。大会将汇聚全球领域头部专家与创新力量，以技术攻坚为核心、以国际合作为纽带，加速创新疗法的研发进程与临床可及性，持续为行业高质量发展注入前沿洞见与强劲动能。 观众报名已火热开启🔥 🔍快来扫码加入这场医药盛宴吧 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 会议基本信息 会议时间：2026年4月23-24日 会议地点：上海 张江海科雅乐轩酒店 会议规模：800+ 4月23日上午 主论坛：洞见新机，擘画未来 论坛主持人：肇晖 上海医药行业协会副秘书长 09:00-09:10 大会观众签到入场 09:10-09:20 主持人开场 09:20-09:50 干细胞的研究与展望 刘中民  俄罗斯工程院外籍院士 09:50-10:20 通用型CAR-T和In Vivo CAR治疗自身免疫病的前景和挑战 徐沪济  海军军医大学附属长征医院，风湿免疫科主任 10:20-10:50 茶歇 10:50-11:20 人工智能赋能核酸药物研发（拟） 陈润生  中国科学院院士、国际欧亚科学院院士 11:20-11:50 中国Pharma并购Biotech破冰与产业升级 谢炘  中国生物制药执行董事、资深副总裁 11:50-12:20 从 “License-out” 到 “全球商业化”：中国生物药企业出海的进阶挑战与资本赋能 王兴利  复星医药 联席总裁、全球研发中心CEO Jenny Yang  诺和诺德亚太区外部创新和对外合作负责人 沈  蓉  辉瑞中国业务发展转型负责人 单国洪  百济神州全球高级副总裁、大中华区、中亚和南亚区域总经理 谢暄晖  TVM capital/ValueSeek Ventures管理合伙人 许兆颖  Executive Director, Lilly Ventures, China 更多对话嘉宾正在邀约中 4月23日下午 专题一：In Vivo CAR-T新突破 13:30-14:00 CAR-T 细胞治疗：新年新思路 张丹  俄罗斯工程院外籍院士、昆翎医药联合创始人兼首席战略官、谱新生物联合创始人兼联席董事长 14:00-14:30 In Vivo CAR-T和UCAR-T，谁先跑出来？ 郭志刚  南京师范大学生命科学学院教授、博士生导师，南京奇迹生物首席科学家 14:30-15:00 体内CAR-T技术专用mRNA免疫细胞自靶向递送系统tpLNP的研发 郭  磊 北京百替生物 创始人&CSO 15:00-15:20 茶歇 15:20-15:50 基于环形RNA的体内CAR开发 杨  赟  环码生物首席技术官 15:50-16:20 当通用性CAR-T遇到In Vivo CAR-T 方宏亮  晨泰医药首席研发官 16:20-16:50 AI赋能的体内CAR-T平台 TBD 16:50-17:30 圆桌讨论：破局・协同・提速 ——in vivo CAR-T 转化的核心挑战与突围路径 主持人：戚飞君 君联资本 执行董事 王立群  星奕昂，董事长兼首席执行官 徐应永  杭州启函生物科技有限公司CMO 陈  昂  上海锋寻生物科技有限公司项目管理与业务拓展VP 郭  磊  北京百替生物创始人&CSO 更多对话嘉宾正在邀约中 4月24日上午 专题二：细胞治疗专场 9:00-9:30 CAR-T细胞治疗现状与未来 李宗海  科济药业控股有限公司，创始人、董事长、CEO 9:30-10:00 慢病毒载体赋能：下一代 CAR-T 研发实践与展望 杨林  博生吉医药科技（苏州）有限公司，创始人/董事长/CEO 10:00-10:30 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）临床开发挑战及机会 王振玖  华赛伯曼临床医学高级副总裁 10:30-10:50 茶歇 10:50-11:20 CAR-T在实体瘤治疗中的探索及开发进展 郑彪  上海恒润达生生物科技股份有限公司总裁 11:20-11:50 人iPSC神经前体细胞注射液的临床开发和国际策略 范  靖  浙江霍德生物工程有限公司，创始人&CEO 11:50-12:20 TCR-T在实体瘤与慢性病领域的应用和突破 张  柯  星汉德，CSO 4月24日下午 专题四：CGT工艺开发和CMC 13:30-14:00 多能干细胞产品工艺开发策略与难点分析 吴军峰  上海跃赛生物科技有限公司，CMC高级副总裁 14:00-14:30 CAR-T细胞在生产工艺中的开发难点 王志云  原启生物执行副总裁、CMC负责人 14:30-15:00 细胞治疗产品上市后变更和创新性的考量 王文石 复兴凯瑞 技术运营高级副总裁 15:00-15:20 茶歇 15:20-15:50 TBD 15:50-16:20 细胞和基因治疗产品的安全性检测与质量评价 谭炳合  上海邦耀生物科技有限公司，CTO 16:20-16:50 CGT类生物制品在药品研发不同阶段的CMC挑战 张长风  上海医药集团生物治疗技术有限公司，质量与注册总监 观众报名已火热开启🔥 🔍快来扫码加入这场医药盛宴吧 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 参展咨询 赖先生 电话：13550291524（微信同号） 参观咨询 林女士 电话：021-33392105 往届回顾 1.CPHI思享会-2025细胞与基因治疗药物创新产业大会圆满落幕 2.CPHI思享会—2025第五届医药创新产业年会今日璀璨启幕！

2026年4月1日，北京大学生命科学学院与西湖大学的研究团队在《Science Translational Medicine》上发表了一项重要研究，提出了一种创新的mRNA递送策略，该策略利用红细胞将核酸精准递送至脾脏免疫细胞，进而在体内直接诱导生成具备抗肿瘤活性的CAR-髓系细胞。这一研究首次实现了通过红细胞定向递送核酸并构建功能性CAR-M，为细胞治疗开辟了新路径。相较于传统的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，红细胞具有更好的生物相容性和极低的免疫原性，能够有效避免在肝脏聚集的问题。研究团队将包裹mRNA的纳米颗粒固定在红细胞表面，构建了新型复合递送体系。研究结果显示，该系统能够优先在脾脏富集，并被髓系免疫细胞高效摄取，同时在非靶组织中的分布显著降低，表现出良好的免疫器官选择性。在细胞层面，红细胞介导的递送机制依赖于吞噬过程，这显著提升了mRNA进入细胞的效率，有望提高核酸药物的表达水平。研究人员利用这一递送系统成功对体内髓系细胞进行了原位编程，在多种肿瘤模型中展现了明显的抑制效果，并显著延长了动物的生存时间。值得注意的是，与传统LNP递送相比，该方法在约1/10的剂量下便能达到更优的治疗效果，且系统性毒性较低，显示出较好的安全性。转录组分析结果表明，体内生成的CAR-M细胞呈现出免疫激活相关特征，能够促进效应T细胞和自然杀伤（NK）细胞进入肿瘤组织，从而增强免疫协同反应。在体内CAR-M的研究领域，多个国内外企业积极布局。Carisma是该领域的先行者之一，其与Moderna的合作开发了首个体内CAR-M候选药物，旨在治疗包括肝细胞癌在内的实体瘤。LiberateBio则专注于将RNA疗法直接递送到免疫细胞，其核心技术涵盖了对髓系细胞的优化CAR相关技术方案，正在推进体内CAR-M疗法的临床评估。国内企业如鲲石生物和元迈细胞生物也在积极研发体内CAR-M技术，前者已完成5000万元人民币的A轮融资，后者则建立了多项核心技术平台，推动巨噬细胞免疫治疗的发展。赛元生物则关注于体内与体外工程化CAR-M疗法，已在小鼠模型中验证了其抗肿瘤免疫激活的潜力。整体来看，invivo CAR-M领域正处于临床前研发阶段，国内外企业和科研机构的持续努力为未来的临床转化奠定了基础，推动了生物医药领域的创新与发展。返回搜狐，查看更多

2026年4月1日，北京大学生命科学学院与西湖大学的研究团队在《Science Translational Medicine》上发表了一项重要研究，揭示了一种以红细胞为基础的mRNA递送新策略。这一研究成果的亮点在于其通过红细胞精准递送核酸至脾脏免疫细胞，从而在体内直接诱导生成具备抗肿瘤活性的CAR-髓系细胞。这一创新方法为细胞治疗提供了全新的实现路径，标志着CAR-M（Chimeric Antigen Receptor Myeloid Cells）疗法的重大进展。研究表明，与传统的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统相比，红细胞具有更好的生物相容性和较低的免疫原性。当红细胞衰老或结构变化时，它们会被脾脏中的吞噬细胞清除，这一生物过程为其进入免疫微环境提供了天然通道。研究团队通过将mRNA包裹在纳米颗粒中，并将其固定在红细胞表面，成功构建了一种新型复合递送体系。这一新策略的体内分布实验显示，mRNA-LNP-Ery在脾脏的富集程度明显高于其他非靶组织，显示出良好的靶向性和选择性。细胞层面的研究进一步证实，相较于传统LNP通过内吞作用进入细胞的方式，红细胞介导的递送体系更多依赖吞噬过程，这一机制的变化显著提高了mRNA在细胞内的表达效率。研究人员的实验结果显示，使用这一递送系统可以有效地对体内髓系细胞进行原位编程，并在多种肿瘤模型中展现出显著的抑制效果，且动物生存时间显著延长。更值得注意的是，这一红细胞递送系统在仅约1/10的剂量下就能达到更优的治疗效果，且系统性毒性较低，显示出较好的安全性。转录组分析表明，体内生成的CAR-M细胞展现出免疫激活相关特征，能够促进效应T细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）进入肿瘤组织，从而形成更强的免疫协同反应。在全球范围内，CAR-M赛道正在迅速发展。Carisma公司是这一领域的先驱，早在2024年就与Moderna合作开发了首个体内CAR-M候选药物，旨在治疗实体瘤，如肝细胞癌（HCC）。尽管该公司在2025年宣布与OrthoCellix合并，转向再生细胞治疗领域，其体内CAR-M的后续进展仍备受关注。与此同时，LiberateBio专注于将RNA疗法直接递送至免疫细胞，开发了可精准靶向特定免疫细胞的脂质纳米颗粒。该公司在2023年获得多项核心专利授权，涵盖了针对髓系细胞的CAR技术方案，声称其技术能够与自身的递送技术互补，推动体内CAR-M疗法进入临床评估阶段。国内的鲲石生物与元迈细胞生物也在积极布局体内CAR-M技术，分别专注于巨噬细胞药物研发和巨噬细胞免疫治疗。赛元生物则关注于开发体内与体外工程化CAR-M疗法，已在2025年美国临床肿瘤学会年会上展示了其研究成果。总体来看，invivo CAR-M赛道目前正处于临床前研发阶段，国外龙头企业依托专利协同加速临床转化，而国内创新药企则在技术前瞻布局与平台搭建方面展现出活力。科研机构和高校的前沿研究成果有望为后续临床转化铺平道路，同时推动产学研的协同发展。未来，CAR-M疗法的广泛应用有望为肿瘤及自身免疫疾病患者带来新的希望。返回搜狐，查看更多