This is a Long-term Follow-up (LTFU) study in patients who received BEAM-101 in the parent study (Study BTX-AUT-001). Eligible patients who received BEAM-101 will be asked to participate in this LTFU study prior to completing Study BTX-AUT-001. Patients who enter into this study will be followed for 13 years (a total of 15 years after receiving BEAM-101).

开始日期2025-12-15

申办/合作机构

Beam Therapeutics, Inc.

NCT07304791

/ Recruiting临床1期

A Randomized, Single-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 Single Ascending Dose Study to Assess the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BEAM-103 in Healthy Subjects

The purpose of this Phase I single ascending dose study is to evaluate the safety, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of BEAM-103 in healthy subjects between the ages of 18 and 55. The main questions the study aims to answer are:
* Safety and tolerability of BEAM-103
* The pharmacokinetic (PK) profile and pharmacodynamic (PD) characteristics of EAM-103
* The effect of BEAM-103 on hematologic parameters
* To assess the immunogenicity of BEAM-103
Researchers will determine and establish the therapeutic window of the antibody and select optimal doses for future trials in patients.
Subjects will:
* Be asked to participate in the study for a duration of 4-5 months total
* Be asked to sign informed consent
* Be assessed for eligibility
* Provide medical and medication history
* Receive a single intravenous infusion of BEAM-103 or placebo on study Day 1 according to their assigned cohort
* Be followed up to 4 months after infusion

开始日期2025-10-27

申办/合作机构

Beam Therapeutics, Inc.

NCT06934382

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase 1 Study of Allogeneic Anti-CD7 CAR-T Cells (BEAM-201) in Relapsed/Refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) or T-cell Lymphoblastic Lymphoma (T-LLy)

This will be a Phase 1, open-label study to evaluate the safety and efficacy of BEAM-201 in patients with R/R T-ALL or T-LLy. BEAM-201 is an allogeneic anti-CD7 CART therapy.

开始日期2025-04-29

申办/合作机构

The Children's Hospital of Philadelphia

[+1]

100 项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的临床结果

登录后查看更多信息

0 项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的文献（医药）

2025-05-01·JOURNAL OF IMMUNOTHERAPY

Combined CLEC2d Expression and CD58 Loss Mitigate Rejection of Allogeneic T Cells

Article

作者: Karaca, Cisem ; Leboeuf, Dominique ; Camblin, Adam J. ; Musenge, Faith M. ; Coholan, Lindsey J. ; Maldini, Colby R. ; White, Moriah L.

Immunogenicity of allogeneic chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapies may preclude durable therapeutic responses and broad clinical implementation. Although genetic knockout (KO) of beta-2-microglobulin (B2M) is commonly employed to abrogate HLA class I expression thereby preventing allorecognition by recipient T cells, this deficiency induces missing-self responses by natural killer (NK) cells. Here, we demonstrated that forced expression of a chimeric membrane-bound CLEC2d, an inhibitory ligand of CD161, and concurrent loss of CD58 (LFA-3), an adhesion ligand of CD2, substantially mitigated NK cell responses against allogeneic B2MKO T cells. This combination reduced in vitro NK cell-dependent lysis to a greater extent than either strategy alone and increased the in vivo persistence of these cells after infusion into NK cell-replete humanized mice. Collectively, these findings demonstrate that the convergence of orthogonal genome engineering approaches effectively averts NK cell-driven rejection of allogeneic T cells for immunotherapy.

AAPS Journal

Technical Considerations of Pharmacokinetic Assays for LNP-mRNA Drug Products by RT-qPCR

Article

作者: Peddigari, Suresh ; Kubista, Mikael ; Ramaswamy, Swarna Suba ; Durham, Jennifer ; Park, Alice ; Xu, Bin ; Valentine, Jenny ; Lavelle, Amy ; Azadeh, Mitra ; Colletti, Kelly ; Adamowicz, Wendy ; Li, Geng ; Cheng, MingLai ; Lochmann, Timothy ; Zondlo, Susan ; Liu, Hsing-Yin ; Stanta, Johannes ; Duchstein, Lara ; Pennucci, Jason ; Piche, Marie-Soleil ; Portabella, Enric Bertran ; Hays, Amanda ; Benhammadi, Mohamed ; Doddareddy, Rajitha ; Veirs, Katherine ; Wissel, Mark ; Smet, Muriel ; Jani, Darshana ; Moritz, Benjamin ; Johansson, Oskar ; Wu, Meizhen ; Gullick, Bryan ; Vepachedu, Venkata ; Murphy, Jacqueline ; Jani, Niketa ; Dholakiya, Sanjay L ; Ma, Haiyan ; Guelman, Sebastian ; Reddy, Asha ; Li, Yanchun ; John, Kaarthik ; Herr, Kate

Abstract:

Lipid nanoparticle-messenger RNA (LNP-mRNA) drug products are a growing class of drug modalities. The unique composition of these drug products requires multiple measurements to account for the different components of these drug modalities. Pharmacokinetic (PK) measurements include measurement of the encapsulated mRNA and components of the LNP in circulation to understand the effectiveness of the therapeutic mRNA. The PK measurements can utilize many different platforms including PCR. Current regulatory guidance documents for bioanalytical method validation are specific to ligand binding and chromatographic assay methods and difficult to interpret for use with molecular workflows. The purpose of this paper is to provide information on considerations for validation of regulated reverse transcription quantitative PCR (RT-qPCR) assays that are used to support the pharmacokinetic analysis of LNP-mRNA drug products.Graphical Abstract

Journal of Blood Medicine

The Characteristics of Compound Heterozygosity for Hemoglobin G-Makassar with Hb E in Malaysia

作者: Chen, Guo ; Mohamad, Ahmad Sabry ; Esa, Ezalia ; Selvaratnam, Veena ; Mohd Yasin, Norafiza ; Hamzah, Roszymah

Background:

Human hemoglobin of G-Makassar and hemoglobin E (Hb E) are hemoglobin variants that affect Beta (β) globin. Hb G-Makassar is a very rare variant while Hb E is estimated to affect at least one million people worldwide. Both Hb G-Makassar and Hb E can be inherited in the heterozygous, homozygous or compound heterozygous state. This case series describes the characteristics of four individuals with compound heterozygosity for Hb G-Makassar/Hb E cases in Malaysia. To the best of our knowledge, these are the only four individuals with this genotype reported in the literature.

Case Series:

We present four cases of compound heterozygosity for Hb G-Makassar/Hb E identified from October 2014 to January 2021. All the cases were incidental findings whereby the screening Hb analysis showed the presence of peaks in both Hb S and Hb E zones on capillary electrophoresis (CE) and cation-exchange high-performance liquid chromatography (HPLC). Molecular analysis confirmed the findings of compound heterozygous Hb G-Makassar/Hb E. Two cases had a history of anemia secondary to unrelated conditions that resolved with treatment of the underlying cause. The other two cases were asymptomatic individuals who were detected through Malaysia's National Thalassemia Screening program. On the last follow-up, all the individuals were well, non-transfusion dependent, and had no reported history of chronic anemia, bleeding, hemolysis or thromboembolism complications.

Conclusion:

The cases reported here highlight the possibilities for rare compound heterozygous states in multi-ethnicity populations such as Malaysia. Compound heterozygous Hb G-Makassar/Hb E individuals are clinically silent with laboratory values suggesting microcytic and hypochromic red blood cells. Further local epidemiology or population studies with genotyping tests are required for a better understanding of the diversity of its clinical phenotype.

442

项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的新闻（医药）

2026-02-03

·精准药物

最新！GSK 放弃 33 亿美元布局的新疗法

当地时间 2026 年 2 月 2 日，Wave Life Sciences 宣布从 GSK 手中重新获得 WVE-006 的全部权利，这款候选药物专为治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）设计，采用 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸（AIMer）技术。此次权益调整源于双方共识，GSK 的呼吸系统产品线聚焦患者群体庞大的疾病领域，而 AATD 作为罕见病，由专注该领域且具备相关技术专长的 Wave 主导推进，更利于项目高效开发。值得注意的是，这一协议是在 RestorAATion-2 临床试验下一队列数据公布前达成，该数据仍预计于 2026 年第一季度发布，目前 Wave 正积极与 FDA 沟通以加快 WVE-006 的加速审批进程，预计 2026 年中期将获得监管反馈。回溯至 2022 年 12 月，Wave 与 GSK 曾达成重磅战略合作，共同推进针对新型遗传学靶点的寡核苷酸疗法。合作包含两部分核心内容：一是基于 Wave 专有的 PRISM 发现与药物开发平台，结合 GSK 在遗传学和基因组学方面的专长，开展为期四年的发现合作，GSK 有权推进至多八个项目，Wave 可推进至多三个项目；二是 GSK 获得当时处于临床前阶段的 AATD 项目 WVE-006 的独家全球许可。根据彼时协议，Wave 获得 1.7 亿美元预付款（含 1.2 亿美元现金支付和 5000 万美元股权投资），并有资格获得高达 2.25 亿美元的开发和启动里程碑付款及 3 亿美元相关付款，在初步四年的研究合作中，Wave 最多可获得 33 亿美元款项。此次 WVE-006 权益回归并未影响双方其他项目的合作，截至 2026 年 1 月，GSK 已从合作中遴选第四个项目进入开发候选阶段，PRISM 平台合作稳步推进，Wave 表示若合作项目全部顺利推进，仍有资格获得总计高达 28 亿美元的里程碑付款及销售分成，相关款项预计 2026 年及之后陆续到账。 AATD 是由 SERPINA1 基因突变引发的遗传性疾病，该基因编码的 α-1 抗胰蛋白酶（AAT）是人体血清中最丰富的蛋白酶抑制剂，核心功能是保护肺组织免受中性粒细胞弹性蛋白酶破坏。而常见的 Z 突变等会导致 AAT 蛋白错误折叠，在肝细胞内质网中聚集且无法正常释放到血液，既造成血清中功能性 AAT 严重不足，使肺组织缺乏保护易引发肺气肿等病变，也会对肝脏造成影响。WVE-006 的设计旨在从根源解决问题，通过精准编辑突变的 mRNA，指导肝细胞持续产生功能正常的 AAT 蛋白，有望同时应对肺部和肝脏病变，既提升保护性 AAT 的血清水平以护肺，又减少毒性突变蛋白的合成与聚集以保肝。这款药物已公布的临床数据展现出显著潜力。2024 年 10 月，Wave 公布 WVE-006 的首次人体（Ib/IIa 期）RestorAATion-2 研究积极数据，使其成为全球首个进入临床的 RNA 编辑药物，数据显示单次给药即可显著提升患者血液中的总 AAT 和功能性野生型 M-AAT 水平。2025 年 9 月公布的最新数据进一步完善了证据链，在 200mg 多剂量队列中，患者总 AAT 达到 11.9µM，野生型 M-AAT 达到 7.2µM，占总 AAT 的 64.4%，同时突变 Z-AAT 蛋白较基线下降 60.3%，且疗效在末次给药后至少两个月内维持在总 AAT 的 50% 以上。不过，当时同步公布的 400mg 单次给药数据（总 AAT12.8µM，M-AAT5.3µM）引发部分市场担忧，投资者认为其提升幅度未显著优于 200mg 多剂量方案，可能提示疗效平台期，导致 Wave 股价一度承压，这也与竞争对手 Beam Therapeutics 的基因编辑疗法 BEAM-302 在更高剂量下持续提升血液蛋白水平的趋势形成对比。但药物开发需综合权衡疗效、安全性、便利性及长期风险，WVE-006 采用的 RNA 编辑技术具有可逆性（作用于 RNA，不改变基因组），结合 GalNAc 靶向递送技术实现肝脏靶向性，带来了良好的安全谱，其临床试验中，即便纳入基线存在轻中度肝损伤的患者，所有报告的不良事件均为轻中度，未发生严重不良事件或因不良事件导致的治疗中断。此次 GSK 退回 WVE-006 权益，恰逢其全球研发团队调整之际。近期 GSK 宣布研发组织优化计划，预计影响英国和美国等地不超过 350 名员工，公司表示此举旨在将资源更集中地分配到核心重点领域，并投资新技术以提升研发生产力。同时，GSK 明确将美国市场作为未来五年的投资重点，计划投入高达 300 亿美元，在 “聚焦” 战略下，GSK 一方面缩减非核心投入，另一方面加大对特定创新领域的收购，例如上月以 22 亿美元收购 Rapt Therapeutics，强化在免疫学领域的布局，将 WVE-006 这一罕见病项目的权益交还给 Wave，正是其精简研发管线、集中资源投向大规模疾病及优势领域的理性选择。声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

2026-02-03

·药时代

33亿美元！GSK退货

出海机会来了！欧美药企、VC公司委托药时代BD团队帮助寻找：靶向TL1A、TSLP之口服小分子抑制剂、口服多肽抑制剂等在研口服创新药产品，全球权益或大中华区之外权益，License或NewCo，目前所处阶段不限。请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队 BD@drugtimes.cn 正文共：2500字预计阅读时间：7分钟当地时间2026年2月2日，Wave Life Sciences宣布已从GSK手中重新获得WVE-006的全部权利，该标的是一款用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的GalNAc偶联RNA编辑寡核苷酸（AIMer）候选药物。截图来源：Wave Life Sciences官网根据Wave发布的新闻稿，此次调整基于双方共识：GSK的呼吸系统产品线主要聚焦于患者群体庞大的疾病领域，而AATD作为一种罕见病，由专注于此且拥有相关技术专长的Wave来主导推进，将更有利于该项目的高效开发。同时，Wave强调此次协议是在RestorAATion-2临床试验下一队列数据公布前达成，该数据仍预计于2026年第一季度公布。目前，Wave正积极与FDA沟通提高WVE-006加速审批进程，预计2026年中期将获得监管反馈。 33亿美元交易背景此次权益变动，需回溯至2022年12月双方达成的一项重磅合作。当时，Wave与GSK宣布建立战略合作，共同推进针对新型遗传学靶点的寡核苷酸疗法。合作涵盖两大核心部分：基于Wave专有的PRISM发现与药物开发平台，结合GSK在遗传学和基因组学方面的专长，开展为期四年的发现合作。GSK有权推进多达八个项目，Wave也可推进至多三个项目。 GSK获得了Wave当时处于临床前阶段的AATD项目WVE-006的独家全球许可，该疗法利用了Wave独有的“AIMer”RNA编辑技术。根据协议，Wave将获得1.7亿美元的预付款（1.2亿美元的现金支付+和5000万美元的股权投资），并有资格获得高达2.25亿美元的开发和启动里程碑付款和高达3亿美元的付款。在这项初步为期4年的研究合作中，Wave最多可能获得33亿美元的款项。此次WVE-006权益的回归，并未影响双方在其他项目上的持续合作。截止2026年1月，GSK已从合作中遴选了第四个项目进入开发候选阶段，表明PRISM平台的合作仍在稳步推进中。 Wave表示，若合作项目全部顺利推进，公司仍有资格获得总计高达28亿美元的里程碑付款及销售分成，并预计在2026年及之后陆续收到相关款项。 “退回”的WVE-006价值何在？ AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病。该基因编码的α-1抗胰蛋白酶（AAT）是人血清中最丰富的蛋白酶抑制剂，功能为保护肺组织免受中性粒细胞弹性蛋白酶破坏。然而，某些突变（如最常见的Z突变）会导致AAT蛋白错误折叠，从而在肝细胞内质网中聚集，无法正常释放至血液。同时，血清中功能性AAT严重不足，导致肺组织缺乏保护，易发生肺气肿等病变。 WVE-006的设计旨在从根源上解决问题。通过精准编辑突变的mRNA，指导肝细胞持续产生功能正常的AAT蛋白，从而有望同时应对肺部和肝脏的病变：提升保护性AAT的血清水平以护肺，并减少毒性突变蛋白的合成与聚集以保肝。 WVE-006已公布的临床数据展示了其潜力。2024年10月，Wave公布了WVE-006的首次人体（Ib/IIa期）RestorAATion-2研究积极数据，使其成为全球首个进入临床的RNA编辑药物。数据显示，单次给药即可显著提升患者血液中的总AAT和功能性野生型M-AAT水平。 2025年9月公布的最新数据进一步增强了证据链。在200mg多剂量队列中，患者总AAT达到11.9µM；野生型M-AAT达到7.2µM，占总AAT的64.4%，同时突变Z-AAT蛋白较基线下降60.3%。疗效在末次给药后至少两个月内，维持在总AAT的50%以上。然而，当时同时公布的400mg单次给药数据（总AAT12.8µM，M-AAT5.3µM）引发了一些市场担忧，投资者认为其提升幅度未显著优于200mg多剂量方案，可能提示疗效平台期，导致Wave股价一度承压。这与竞争对手Beam Therapeutics的基因编辑疗法BEAM-302在更高剂量下持续提升血液蛋白水平的趋势形成了对比。但单纯比较某个剂量下的蛋白提升水平可能失之片面，药物开发需综合权衡疗效、安全性、便利性及长期风险。 WVE-006采用RNA编辑和GalNAc靶向递送技术。其优势在于可逆性（作用于RNA，不改变基因组）和肝脏靶向性（GalNAc偶联），这可能带来了良好的安全谱。在其临床试验中，即便纳入了基线存在轻中度肝损伤的患者，所有报告的不良事件均为轻中度，未发生严重不良事件或因不良事件导致的治疗中断。小结：前文提及，Wave表示此次权益变动可能与GSK战略调整有关。此次GSK退回WVE-006权益，发生在其全球研发团队调整的背景下。近期，GSK宣布了一项研发组织优化计划，预计影响英国和美国等地不超过350名员工。公司声明强调，此举旨在将资源更集中地分配到核心重点领域，并投资于新技术以提升研发生产力。与此同时，GSK明确将美国市场作为其未来五年的投资重点，计划投入高达300亿美元。在“聚焦”战略下，GSK一方面缩减非核心投入，另一方面则加大了对特定创新领域的收购，例如上月以22亿美元收购Rapt Therapeutics，强化其在免疫学领域的布局。由此可见，将WVE-006这一罕见病项目的权益交还给Wave，是GSK精简研发管线、集中资源投向大规模疾病及优势领域这一战略转变下的理性选择。参考资料： 1.https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-plans-accelerate-regulatory 2.其他公开资料封面图/摘要图来源：即梦AI 2026-02-02 专访恒瑞医药贺峰博士 | 不止于一款新药：从艾泽利®看恒瑞医药的平台化创新生态与管线蓝图 2026-01-30 时安生物靶向ALK7的siRNA减肥新药实现全球同步申报 2026-02-02 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

引进/卖出寡核苷酸ASCO会议

2026-02-03

·格隆汇

中国生物医学CRISPR基因编辑市场现状及未来趋势报告2026

据QYR最新调研，2025年中国生物医学CRISPR基因编辑市场销售收入达到了百万美元，预计2032年可以达到 613百万美元，2026-2032期间年复合增长率为5.1%。本研究项目旨在梳理生物医学CRISPR基因编辑领域产品系列，洞悉行业特点、市场存量空间及增量空间，并结合市场发展前景判断生物医学CRISPR基因编辑领域内各类竞争者所处地位。CRISPR基因编辑技术是一种基于细菌天然免疫系统的基因编辑工具，通过Cas蛋白（如Cas9、Cas12a、Cas3、Cas13等）与导向RNA（gRNA）结合，实现对特定DNA序列的精准切割、插入或修饰。在生物医学领域，CRISPR基因编辑广泛应用于基因治疗、疾病诊断、药物研发、再生医学等方面。公布的目录价格显示差异很大：研究级 Cas 蛋白的价格从 70 pmol Cas12a 的约 81 欧元到 2000 pmol 的约 289 欧元不等，500 µg Cas9 的价格约为 879 美元至 1022 美元。CRISPR基因编辑技术处于一条价值链中，该价值链始于上游核心生物组件的开发，包括Cas酶（Cas9、Cas12、Cas13）、引导RNA合成、递送系统（病毒载体、脂质纳米颗粒、RNP复合物）以及测序平台、试剂和细胞培养系统等专用实验室工具。这些投入物供应给技术提供商和研究机构，由他们设计、优化和验证CRISPR构建体、治疗管线以及农业或工业应用。下游，基于CRISPR技术的产品和服务流入生物技术和制药公司，用于开发基因疗法、诊断和工程细胞系；流入农业公司，用于培育改良作物；流入工业或学术实验室，用于开展CRISPR基础研究。监管机构、临床试验服务提供商和知识产权许可方构成了价值链的末端。简而言之，CRISPR基因编辑依赖于上游的酶、引导RNA和递送技术的供应，并服务于下游的治疗、诊断、农业和科学研究市场。近些年来，生物医学CRISPR基因编辑市场规模不断增长。主要驱动因素包括癌症治疗需求增加、基因疗法的商业化、CRISPR基因编辑技术进步和各国政府的政策支持。从区域分布来看，北美地区占据全球市场的最大份额，亚太地区市场增速最快，尤其是中国。欧洲地区在严格监管下仍保持增长，尤其是德国和英国，主要聚焦癌症与再生医学。市场主要参与企业包括CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Caribou Biosciences等国际企业，以及药康生物、南模生物等国内企业。在生物医学领域，基因治疗是CRISPR基因编辑的主要应用场景。目前该行业面临的主要挑战包括技术瓶颈、伦理与监管问题。脱靶效应、递送系统效率不高、各国相关政策的差异一定程度上限制了CRISPR基因编辑的应用。同时，一些新兴技术方向如碱基编辑、表观基因组编辑也为行业提供了新的研究切入点。总之，CRISPR基因编辑在生物医学领域的应用正从实验室快速走向临床，市场规模受治疗需求和技术创新驱动持续扩张。未来需突破技术限制并平衡伦理监管，以释放更大商业价值。《2026-2032中国生物医学CRISPR基因编辑市场现状研究分析与发展前景预测报告》研究中国市场生物医学CRISPR基因编辑的生产、消费及进出口情况，重点关注在中国市场扮演重要角色的全球及本土生物医学CRISPR基因编辑生产商，呈现这些厂商在中国市场的生物医学CRISPR基因编辑销量、收入、价格、毛利率、市场份额等关键指标。此外，针对生物医学CRISPR基因编辑产品本身的细分增长情况，如不同生物医学CRISPR基因编辑产品类型、价格、销量、收入，不同应用生物医学CRISPR基因编辑的市场销量等，本文也做了深入分析。历史数据为2021至2025年，预测数据为2026至2032年。生物医学CRISPR基因编辑报告主要厂商包括：CRISPR Therapeutics、 Editas Medicine、 Intellia Therapeutics、 Caribou Biosciences、 Cellectis、 Regeneron Pharmaceuticals、 Beam Therapeutics、 Sangamo Therapeutics、 Invitae、 Thermo Fisher Scientific、 Merck、药康生物、南模生物、诺唯赞、百奥赛图、吉玛基因、辉大基因、邦耀生物、瑞风生物生物医学CRISPR基因编辑报告主要研究产品类型包括：DNA切割工具、无双链断裂的DNA编辑工具、 RNA编辑工具、其他生物医学CRISPR基因编辑报告主要研究应用领域，主要包括：基础研究、生物医药、农业、其他需要查看完整版报告样本可点击链接：https://www.tydatainfo.com/reports/8581600/biomedical-crispr-gene-editing报告目录：1 生物医学CRISPR基因编辑市场概述1.1 生物医学CRISPR基因编辑市场概述1.2 不同工具类型生物医学CRISPR基因编辑分析1.2.1 中国市场不同工具类型生物医学CRISPR基因编辑规模对比（2020 VS 2024 VS 2031）1.2.2 DNA切割工具1.2.3 无双链断裂的DNA编辑工具1.2.4 RNA编辑工具1.2.5 其他1.3 不同等级生物医学CRISPR基因编辑分析1.3.1 中国市场不同等级生物医学CRISPR基因编辑规模对比（2020 VS 2024 VS 2031）1.3.2 研究级1.3.3 GMP级1.4 不同产品类型生物医学CRISPR基因编辑分析1.4.1 中国市场不同产品类型生物医学CRISPR基因编辑规模对比（2020 VS 2024 VS 2031）1.4.2 CRISPR-Cas91.4.3 CRISPR-Cas12a (Cpf1)1.4.4 基础编辑器（CBE 和 ABE）1.4.5 其他1.5 从不同应用，生物医学CRISPR基因编辑主要包括如下几个方面1.5.1 中国市场不同应用生物医学CRISPR基因编辑规模对比（2020 VS 2024 VS 2031）1.5.2 基础研究1.5.3 生物医药1.5.4 农业1.5.5 其他1.6 中国生物医学CRISPR基因编辑市场规模现状及未来趋势（2020-2031）2 中国市场主要企业分析2.1 中国市场主要企业生物医学CRISPR基因编辑规模及市场份额2.2 中国市场主要企业总部及主要市场区域2.3 中国市场主要厂商进入生物医学CRISPR基因编辑行业时间点2.4 中国市场主要厂商生物医学CRISPR基因编辑产品类型及应用2.5 生物医学CRISPR基因编辑行业集中度、竞争程度分析2.5.1 生物医学CRISPR基因编辑行业集中度分析：2024年中国市场Top 5厂商市场份额2.5.2 中国市场生物医学CRISPR基因编辑第一梯队、第二梯队和第三梯队厂商及市场份额2.6 新增投资及市场并购活动3 主要企业简介3.1 CRISPR Therapeutics3.1.1 CRISPR Therapeutics公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.1.2 CRISPR Therapeutics 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.1.3 CRISPR Therapeutics在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.1.4 CRISPR Therapeutics公司简介及主要业务3.2 Editas Medicine3.2.1 Editas Medicine公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.2.2 Editas Medicine 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.2.3 Editas Medicine在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.2.4 Editas Medicine公司简介及主要业务3.3 Intellia Therapeutics3.3.1 Intellia Therapeutics公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.3.2 Intellia Therapeutics 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.3.3 Intellia Therapeutics在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.3.4 Intellia Therapeutics公司简介及主要业务3.4 Caribou Biosciences3.4.1 Caribou Biosciences公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.4.2 Caribou Biosciences 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.4.3 Caribou Biosciences在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.4.4 Caribou Biosciences公司简介及主要业务3.5 Cellectis3.5.1 Cellectis公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.5.2 Cellectis 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.5.3 Cellectis在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.5.4 Cellectis公司简介及主要业务3.6 Regeneron Pharmaceuticals3.6.1 Regeneron Pharmaceuticals公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.6.2 Regeneron Pharmaceuticals 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.6.3 Regeneron Pharmaceuticals在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.6.4 Regeneron Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.7 Beam Therapeutics3.7.1 Beam Therapeutics公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.7.2 Beam Therapeutics 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.7.3 Beam Therapeutics在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.7.4 Beam Therapeutics公司简介及主要业务3.8 Sangamo Therapeutics3.8.1 Sangamo Therapeutics公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.8.2 Sangamo Therapeutics 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.8.3 Sangamo Therapeutics在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.8.4 Sangamo Therapeutics公司简介及主要业务3.9 Invitae3.9.1 Invitae公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.9.2 Invitae 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.9.3 Invitae在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.9.4 Invitae公司简介及主要业务3.10 Thermo Fisher Scientific3.10.1 Thermo Fisher Scientific公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.10.2 Thermo Fisher Scientific 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.10.3 Thermo Fisher Scientific在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.10.4 Thermo Fisher Scientific公司简介及主要业务3.11 Merck3.11.1 Merck公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.11.2 Merck 生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.11.3 Merck在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.11.4 Merck公司简介及主要业务3.12 药康生物3.12.1 药康生物公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.12.2 药康生物生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.12.3 药康生物在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.12.4 药康生物公司简介及主要业务3.13 南模生物3.13.1 南模生物公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.13.2 南模生物生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.13.3 南模生物在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.13.4 南模生物公司简介及主要业务3.14 诺唯赞3.14.1 诺唯赞公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.14.2 诺唯赞生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.14.3 诺唯赞在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.14.4 诺唯赞公司简介及主要业务3.15 百奥赛图3.15.1 百奥赛图公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.15.2 百奥赛图生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.15.3 百奥赛图在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.15.4 百奥赛图公司简介及主要业务3.16 吉玛基因3.16.1 吉玛基因公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.16.2 吉玛基因生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.16.3 吉玛基因在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.16.4 吉玛基因公司简介及主要业务3.17 辉大基因3.17.1 辉大基因公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.17.2 辉大基因生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.17.3 辉大基因在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.17.4 辉大基因公司简介及主要业务3.18 邦耀生物3.18.1 邦耀生物公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.18.2 邦耀生物生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.18.3 邦耀生物在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.18.4 邦耀生物公司简介及主要业务3.19 瑞风生物3.19.1 瑞风生物公司信息、总部、生物医学CRISPR基因编辑市场地位以及主要的竞争对手3.19.2 瑞风生物生物医学CRISPR基因编辑产品及服务介绍3.19.3 瑞风生物在中国市场生物医学CRISPR基因编辑收入（万元）及毛利率（2020-2025）3.19.4 瑞风生物公司简介及主要业务4 中国不同工具类型生物医学CRISPR基因编辑规模及预测4.1 中国不同工具类型生物医学CRISPR基因编辑规模及市场份额（2020-2025）4.2 中国不同工具类型生物医学CRISPR基因编辑规模预测（2026-2031）5 不同应用分析5.1 中国不同应用生物医学CRISPR基因编辑规模及市场份额（2020-2025）5.2 中国不同应用生物医学CRISPR基因编辑规模预测（2026-2031）6 行业发展机遇和风险分析6.1 生物医学CRISPR基因编辑行业发展机遇及主要驱动因素6.2 生物医学CRISPR基因编辑行业发展面临的风险6.3 生物医学CRISPR基因编辑行业政策分析6.4 生物医学CRISPR基因编辑中国企业SWOT分析7 行业供应链分析7.1 生物医学CRISPR基因编辑行业产业链简介7.1.1 生物医学CRISPR基因编辑行业供应链分析7.1.2 主要原材料及供应情况7.1.3 生物医学CRISPR基因编辑行业主要下游客户7.2 生物医学CRISPR基因编辑行业采购模式7.3 生物医学CRISPR基因编辑行业开发/生产模式7.4 生物医学CRISPR基因编辑行业销售模式8 研究结果9 研究方法与数据来源9.1 研究方法9.2 数据来源9.2.1 二手信息来源9.2.2 一手信息来源9.3 数据交互验证9.4 免责声明QYResearch（北京恒州博智国际信息咨询有限公司）成立于2007年，总部位于美国洛杉矶和中国北京。QYResearch已成长为全球知名的、面向全球客户提供细分行业调研服务的领先咨询机构，专注为企业提供专业的市场调查报告、行业研究报告、可行性研究、IPO咨询、商业计划书、制造业单项冠军申请和专精特新“小巨人”申请、市占率证明等服务。官网网址：https://www.qyresearch.com.cn/咨询热线：172-6621-5695 企业邮箱：tytaoyue@qyresearch.com请致电（微信同号）： 172-6621-5695 我们每日推送的内容广泛覆盖多个行业领域，确保您能够即时洞悉各行业的最新发展趋势。权威引用：https://www.qyresearch.com.cn/art/certification-authority

基因疗法核酸药物

100 项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的药物交易

登录后查看更多信息

100 项与 Beam Therapeutics, Inc. 相关的转化医学

登录后查看更多信息

组织架构

使用我们的机构树数据加速您的研究。

或

查看完整样例数据

管线布局

2026年02月07日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

药物发现

临床前

临床1期

临床2期

其他

登录后查看更多信息

当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

BEAM-302 ( A1AT )	α1-抗胰蛋白酶缺乏症更多	临床1/2期
BEAM-201 ( CD7 )	前体 T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤更多	临床1/2期
Ristoglogene Autogetemcel ( Hemoglobins x KLKB1 x TTR )	血管闭塞危机更多	临床1/2期
BEAM-301 ( G6PC1 )	肝肾型糖原贮积病更多	临床1/2期
BEAM-103 ( c-Kit )	β地中海贫血更多	临床1期