2025年5月14日，在美国新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，鼐济医药（Nikegen）与M34公司联手发布了一款全新的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物临床研究结果。这标志着SMA治疗的一次显著进步，同时为该领域带来了新的希望。该研究由有“现代基因治疗之父”美誉的Jude R. Samulski教授（M

近日，国家药品监督管理局正式批准了轩竹生物提交的1类创新药品吡洛西利片，这是国内首个由该公司自主开发的CDK4/6抑制剂。该药品以商品名“轩悦宁”投入市场，主要用于治疗晚期或转移性乳腺癌的成年患者。这些患者必须为激素受体（HR）阳性且人表皮生长因子受体2（HER2）阴性。吡洛西利与氟维司群联合使用，适合那些在接受过内分泌疗法后病情仍有进展

在现代医学的进步中，人体的血液系统，特别是其中的血小板和红细胞，扮演着光辉的角色，维持着生命的稳态和动态平衡。血小板被视为止血修复的先锋，而红细胞则负责携氧气以支持身体的代谢。提供支撑这些细胞生成的关键因子包括血小板生成素（TPO）和促红细胞生成素（EPO），这些因子已经成为精准医学中干预的重要目标。 TPO由肝脏合成并释放到血液中，主