Kardigan, Inc.

Kardigan’s pulse-quickening fundraises stand in stark contrast to CEO Tassos Gianakakos’ earlier venture MyoKardia, which initially struggled to attract investors.\n Since launching one year ago with a hearty $300 million series A, Kardigan has been on a biotech speedrun. The company padded its coffers with another $254 million just 10 months later and announced its three licensed late-stage cardio assets, which Kardigan hopes to bring to market over the next four years.A common saying is that haste makes waste. But for Kardigan CEO Tassos Gianakakos, proving that heart medicines can be developed quickly is the whole point.“Hopefully, if we can execute here and get three medicines out in the next four years, we\'ll see more and more [biotechs] approaching cardiovascular disease,” Gianakakos told Fierce during a Jan. 26 interview. “And then we won\'t be talking about it anymore as the No. 1 killer of people in the world.” Cardiovascular disease’s killer status isn’t matched by concomitant interest from the biotech sector, the CEO noted, with just 8% of all biotechs focused on the area.“Five percent of drugs in development, full stop, are focused on cardiovascular disease,” he added. “There\'s 10 times as many for oncology, [but] CV disease kills more people than all cancers combined.”With Kardigan, Gianakakos is weaving together his past leadership experience with a mature pipeline, extensive data collection and clinical trial innovations he hopes will produce a biotech tapestry that is built to last—and inspire the rest of the industry to follow suit. Pumped-up investors Kardigan’s pulse-quickening fundraises stand in stark contrast to Gianakakos’ earlier venture MyoKardia. That company, he said, struggled to attract interest from investors.“Every financing was a bit of a struggle,” Gianakakos recalled. “When I joined as the first CEO, we were shaking some test tubes and thinking about some stuff preclinically. It was not a hot place to be, cardiology.”All that tube shaking ultimately led to mavacamten, a myosin inhibitor that MyoKardia put through phase 3 trials for obstructive hypertrophic cardiomyopathy. The data impressed Bristol Myers Squibb, which came knocking in 2020 with a $13.1 billion acquisition offer the biotech simply couldn’t refuse.Mavacamten was eventually approved in 2022 as Camzyos and is on track to become a reliable moneymaker for BMS, netting $714 million in revenue through the first nine months of 2025. With his first CEO gig spinning into such success, Gianakakos has secured support from investors who believe mavacamten’s victory can be replicated. His team has brought in a clutch of late-stage candidates that “address the root cause of disease” in areas where there are currently no approved drugs, he said.They include tonlamarsen from Ionis Pharmaceuticals for acute severe hypertension, ataciguat from Sanofi and the Mayo Clinic for calcific aortic valve stenosis and, funny enough, danicamtiv, which was originally discovered by MyoKardia and has now come home to Gianakakos’ crew via BMS.“We wanted to start at scale,” Gianakakos explained. “I set off and essentially was business development guy, and we evaluated about 25 or so late-stage products.”Kardigan is now recruiting for a phase 2b/3 trial of danicamtiv in genetic and familial dilated cardiomyopathy, while tonlamarsen is in a phase 2b study and ataciguat in phase 3. The company has previously shared that it expects multiple data readouts this year and has already revealed a slice of phase 2b data for danicamtiv at the Heart Failure Society of America’s annual conference in September 2025.The Bay Area biotech also has a phase 2 program that is currently under wraps, Gianakakos said, along with several internal discovery programs that are still a few years away from the clinic. The company intends to market and commercialize its potential products itself, he added.But even the impressive $554 million raised by Kardigan so far isn’t enough to power this pipeline, Gianakakos said, at least not if you’re running a traditional cardiology trial. For Kardigan, innovative trial operations are just as important as innovative science, if not more so. Typical late-stage cardio studies can run up a price tag in the billions, an imposing cost that may serve to scare away would-be financiers.“I would have a lot of conversations with investors, even after we started generating data, where you can just tell they have been burned in the past by these kinds of big, expensive studies,” Gianakakos said. So Kardigan got creative. Whole-hearted health Gianakakos is doing CEO double-duty these days, also running a digital health company called Prolaio that Kardigan acquired in March 2025. Gianakakos and fellow former MyoKardia exec Jay Edelberg, M.D., Ph.D., co-founded both Kardigan and Prolaio, with the latter outfit now providing a massive bedrock of data for the burgeoning cardio company.It’s Prolaio’s software platform and wearable heart monitoring devices, in addition to traditional tools like genetics and biomarker analysis, that enable Kardigan to streamline its trials while also building a base of knowledge to inform future decision-making.“Our studies are 300 to 500 patients in the entire registration program, generally speaking,” Gianakakos said. “Usually those are in the thousands, if not tens of thousands, for the traditional approach.”Kardigan’s first step to smaller trials is targeting specific patients using genetic data, similar to how specific populations are enrolled in cancer trials.“We have a sense going in [of] who is going to receive optimal benefit, and we select for those patients,” Gianakakos said. Once patients are confirmed responders to treatment, “then we will move people and study them appropriately in different arms.”The second step is the mounds of data provided by Prolaio, with Gianakakos using Kardigan’s hypertension study as an example. The biotech is harnessing its tech outfit’s monitoring tools to track daily blood pressure at home rather than taking a baseline measurement that is then compared to data from the end of the treatment period.“That gives you 10 to 100x more data, and just improves your statistical power significantly,” the CEO said. “So you can run with smaller studies without sacrificing your statistics.” It also means the data come from everyday life rather than during a clinic visit, he noted. This kind of extensive data collection is often overlooked by other companies, according to Gianakakos, which instead focus on just the data needed to support a given drug’s approval. If a trial is focused on heart function, he said, why not also give the patient a smartwatch to see whether the drug affects the heart’s rhythm, too?“The cost in doing that research is basically trivial,” he said. “You just have to have the intention.”Kardigan also keeps an eye on patients who don’t respond to treatment, gathering reams of data to try to understand why the drug isn’t working and how a new approach could potentially benefit them.“This is something that I think generally our industry doesn\'t do,” Gianakakos said. “Go all the way with the nonresponders, because you are going to learn something.”As Gianakakos, Chief Medical Officer Edelberg and the rest of the Kardigan team continue developing their pipeline through internal research and acquisitions, the CEO hopes to emulate in cardiovascular disease what Gilead Sciences and Vertex Pharmaceuticals have achieved in HIV and cystic fibrosis, respectively.“[Vertex] focused on the disease and not on a drug. And when you\'re wired to say, ‘We\'re going to cure cystic fibrosis,’ you keep going. Today, they are covering almost all of the forms of cystic fibrosis,” Gianakakos said. “You can say the same about Gilead and HIV.”For Kardigan, the goal isn’t to get drugs approved—it’s to end cardiovascular disease’s reign of terror.“We\'re defining ourselves as a heart health company, not as a ‘this particular drug’ company,” Gianakakos said. “We have an expansive view.”

Robert M. Plenge曾任BMS的执行副总裁、首席研发官。继讨论生物制药行业的价值创造路径后（相关阅读：优化生物制药行业的价值创造 (节选)），Plenge阐述了目前新的新药研发行业形态。下文摘译自其博客。 在我职业生涯早期，我经常被问到：“你想在学术界还是工业界工作？”重点总是放在“或”字上，仿佛在象牙塔般的学术界和以商业为导向的工业界之间划出了一条清晰的界限。这个问题本身就表明：科学研究存在着不同的路径，科学家们最终必须选择其中一条。 此外，这些环节之间的联系总是被描绘成非常线性的。基础研究在学术界进行。小型公司会将这些研究成果应用于药物发现和开发项目。最终，大型制药公司会推动新疗法获得FDA批准并实现商业化。这就像一场400米接力赛，每个队员跑完一段后，再将接力棒交给下一个队员。 这种模式曾经奏效，但科学发展早已超越了接力赛的简单模式。如今，现实情况截然不同。生命科学领域现在高度互联、协作性强，也远比以前复杂得多。它不再像接力赛，而更像一片森林——生机勃勃、丰富多样、相互依存。 在这篇博客中，我想谈谈“与”科学——或者我称之为“融合创新”。如今，生命科学产业的整合度和相互关联性远超以往，科研的各个阶段都贯穿着合作。我们已经构建了一个真正的生态系统，各个团队携手合作，共同推进科学发展，造福患者。我相信，药物发现和研发的未来取决于我们能否培育好这个生态系统，使其蓬勃发展，不断孕育出最终造福患者的新理念。 培育生命科学生态系统 为了了解我们是如何走到今天这一步的，让我们回顾一下——借助我上面描述的森林比喻。 三十年前，生物制药行业就像一排幼苗：年轻而茁壮成长，但结构相对简单。在这个阶段，幼苗专注于自身发展；最重要的任务是根系发育、快速生长和生存。 同样，20世纪90年代的生物制药公司也依赖于一种简单、主要内部且线性的研发模式。外部创新主要来源于核心治疗领域早期研发阶段。研发和早期开发项目大多在内部产生候选药物，药物资产随后在同一组织内按顺序进入后期开发阶段。 到 2025 年，该行业已经发展成为一片成熟的森林，拥有肥沃的土壤、相互连接的根系和多种多样的树种。 森林不仅仅是树木的集合，它是一个包含共生与合作的复杂系统。成熟森林中的树木并不争夺资源；它们形成合作网络，彼此共享资源，以确保整个森林的持续生长和发展。 如同真正的森林一般，当今的生命科学生态系统高度互联互通、相互依存，并以丰富的科学资源为根基。我们不再生活在一个药物研发从发现、开发到商业化都遵循直线式内部路径的时代。如今，一种潜在药物的研发路径可能曲折蜿蜒，从学术界到生物技术公司（甚至可能不止一家），最终到达制药公司，期间生态系统中不同利益相关者的参与和支持，共同培育药物，直至其发挥最大潜力。 如今，从学术机构到生物技术公司和制药公司，整个生态系统都在蓬勃发展，创新涌现，为开展卓有成效的合作提供了机遇。同时，也建立了相应的融资机制，促进学术界的创新理念向小型企业转化，大型企业也更愿意进行合作。此外，小型企业和大型企业之间的专业知识差距也已缩小，无论是小型初创企业还是大型制药公司，都拥有大量才华横溢的科学家。 简而言之：我们现在拥有更先进的科学技术、更充足的资金和更大的人才库，这创造了一个可以为患者提供更好药物的环境。 重要的是，在这种环境下，从构思到获批药物并非只有一条路径。我们生命科学生态系统的丰富性和复杂性意味着每种药物的研发轨迹都是独一无二的。这是一件好事！我们越能利用独特的混合模式，尽可能高效地将疗法从实验室推向临床，就越能帮助那些等待更新、更有效疗法的患者。 融合创新实践：一种药物的历程 这种相互关联性并非仅仅停留在理论层面——它正在影响着当今的药物研发。让我们来看一个例子，了解混合创新在实践中是如何运作的。 旅程一：肿瘤学中的抗PD-1疗法 以BMS的抗PD-1癌症免疫疗法为例，这种疗法如今已广泛用于治疗晚期癌症。它的起源可以追溯到早期的学术研究，京都大学的本庶佑博士发现了PD-1受体，这是一种关键的免疫检查点，能够抑制人体攻击肿瘤细胞的能力。看到靶向PD-1的巨大潜力，专注于单克隆抗体的生物技术公司Medarex的科学家们与本庶佑的团队紧密合作，开始研发能够阻断该通路的抗体。 Medarex公司研发出一种能够抑制PD-1的抗体，为抗PD-1疗法奠定了基础。2009年，百时美施贵宝(BMS)收购了Medarex公司，为其带来了更多专业知识和资源，加速了临床研究和开发。此次合作推动了BMS抗PD-1疗法在多种癌症类型中的临床试验。2014年，该疗法获得首个监管机构批准，标志着其在全球范围内的上市。 BMS抗PD-1疗法的研发是融合创新模式的典范：基础学术研究激发了生物技术进步，随后大型制药公司的专业经验、监管审批流程和全球商业化进程推动了这些进步。这一发展历程并非一帆风顺，而是由科学突破、战略合作以及整个生态系统内的持续协作共同塑造而成。 旅程二：心肌病中的肌球蛋白调节剂 肌球蛋白抑制剂和激活剂在心肌病治疗领域的应用也令人着迷。肥厚型心肌病 (HCM) 的遗传学证据始于 1990 年，当时在肌节复合体的一个基因中发现了肌球蛋白突变，即MYH7基因的 R403Q 突变。自那时以来，已在MYH7 基因中发现了 100 多种变异。又经过十年的学术研究，人们才得以理解这些以及其他肌节突变的机制意义。 基于这些洞见，Third Rock Ventures孵化了一家新公司MyoKardia，该公司于2012年正式成立。MyoKardia的创立基于斯坦福大学的James Spudich、哈佛大学的Christine (Kricket)和Jonathan Seidman以及科罗拉多大学的Leslie Leinwand的学术研究成果。2014年，MyoKardia与大型生物制药公司赛诺菲合作，共同推进其主要候选药物mavacamten的研发。四年后（2019年），合作协议到期，双方选择不再续约。此后，MyoKardia成功推进mavacamten完成了III期临床试验。在mavacamten的关键性III期临床试验EXPLORER-HCM完成后，BMS收购了MyoKardia 。随后，BMS协助mavacamten获得了监管部门的批准并成功上市。 这段融合之旅还有另一个尚未揭晓的转折：BMS已将其通过MyoKardia收购的一项在研药物授权给一家名为Kardigan的新公司。Kardigan的许多创始人也曾是MyoKardia的创始人和高管。该在研药物danicamtiv目前正处于治疗扩张型心肌病的IIb期临床试验阶段。 旅程三：BMS-Bain免疫学新公司 融合创新模式的最后一个例子是BMS近期将其免疫学资产剥离给一家由贝恩资本生命科学部投资的新公司。这家新公司从BMS获得了五项授权引进的资产，涵盖多种自身免疫性疾病适应症——其中三个处于临床阶段，两个处于I期临床试验阶段。这些资产中进展最快的是一种口服TLR7/8抑制剂afimetoran，目前正处于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床试验阶段；以及一种口服TYK2抑制剂BMS-986322，在治疗斑块状银屑病方面已获得积极的II期临床试验数据。这两个项目均有强有力的遗传学证据支持其治疗假设，其中大部分证据源于数十年来学术界的研究。 通过在各个阶段共享知识、资源和专业技能，来自不同领域的贡献者共同推动了最初的想法从早期发现走向广泛的临床应用，这充分展现了我们相互关联的生命科学“森林”的真正实力。 持续改进混合模式 这些案例展现了合作的力量，同时也提出了关于未来发展方向的重要问题。我们如何才能继续完善这种融合模式，从而释放更大的潜力？ 无论我们的生态系统多么健康、多么多样化，在科学创新方面都存在一些基本真理。 首先，基础性创新需要时间。尽管人工智能和机器学习在多大程度上帮助科学家加速了科学发现，但现实是，突破并非一蹴而就，而是需要时间积累——往往长达数十年。因此，学术界更适合这类基础科学研究，因为学术界受到的限制较少，对既定目标的关注度也较低。大型制药公司未必是CRISPR技术的发明者——即便他们最终可能找到将其转化为治疗方法的最佳途径。 其次，药物研发很少是线性的。鉴于生命科学生态系统的广度和深度，当一种药物最终惠及患者时，许多利益相关者都曾参与其中。因此，从行业角度来看，思考一种产品是内部研发还是外部研发意义不大。更有意义的问题是：这种分子经历了怎样的研发历程？这段历程又如何能为未来的合作提供借鉴？一旦我们开始意识到融合创新的力量，我们就可以思考如何利用这种模式来挑战现状。 需要明确的是，我们应该挑战现状。我们生态系统内的混合模式运行良好——但它还能做得更好吗？我们能否改进这种混合模式，进一步扩大我们的影响力，并获取新的生物学知识、治疗方式、资源和能力？这是一个合理的问题，我认为我们整个行业都需要思考这个问题。 鉴于上述基本事实，药物研发资金通常从美国国立卫生研究院（NIH）和基金会（学术界）流向风险投资（小型生物技术公司），再流向公共投资者（大型制药公司），这合乎情理。是否存在一种同样有效甚至更好的其他模式？或许高等教育可以全程参与其中。或者，与中国机构或公司开展创新合作，或许能够加速药物研发。人工智能已经帮助科学家加速了药物发现和开发的某些方面；我们能否利用这项技术来改进我们现有的混合模式？ 这些问题的答案对于决定我们的“树木”能长多高，以及我们的生态系统能有多强的韧性至关重要。药物研发的未来取决于我们是否愿意挑战旧模式、拥抱新的合作关系，并培育一个能够让新思想生根发芽、蓬勃发展的生态系统。如果我们成功了，最终的受益者将是那些依赖我们把科学的可能性转化为改变人生的现实的患者。

今日，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出2026年度新一代生物新锐公司（NextGen Class of 2026）。通过对公司的融资情况、合作、研发管线、成长潜力以及创新方面进行综合评估，BioSpace选出上榜的生命科学新锐。今年上榜的15家新锐充分体现了新治疗模式和创新药物开发策略对新药开发的影响，其专注领域广泛，包含基因疗法、细胞疗法、RNA疗法，双特异性抗体，抗体偶联药物（ADC）以及创新小分子等不同模式。本文将根据该报道，并结合公开资料，向读者们介绍这些生命科学领域的亮眼新星。 图片来源：123RF Arnatar Therapeutics Arnatar Therapeutics旨在重新定义RNA药物的潜力。该公司凭借其专有的DARGER平台，创新性地整合了潜在“best-in-class”的siRNA基因沉默技术与潜在“first-in-class”的可上调蛋白表达的反义寡核苷酸（ASO）技术。其具备双重作用的RNA疗法可通过siRNA沉默有害的疾病驱动因素，并通过ASO恢复基本蛋白质功能，为以前无法治愈的疾病开辟新的治疗可能。该公司管线覆盖心脏代谢、肝、肾及中枢神经系统疾病等具有高未竟需求的领域。 该公司用于治疗Alagille综合征（ALGS）的在研ASO药物ART4已获得美国FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。ART4是Arnatar公司针对ALGS病因开发的上调性ASO疗法，基于其专有的ACT-UP1平台设计，旨在通过上调内源性JAG1蛋白的表达，从根源上解决ALGS的病因。这款疗法已于去年9月完成早期临床试验的首例患者给药。 Axonis Therapeutics Axonis Therapeutics公司的发现平台聚焦于KCC2这一蛋白。该公司联合创始人兼首席科学官Shane Hegarty博士在采访中表示，在多种疾病模型中，研究已经验证了KCC2增效剂恢复中枢神经系统兴奋-抑制（E/I）平衡的疗效：包括耐药性癫痫、疼痛、神经创伤、神经退行性疾病，甚至精神疾病和神经发育障碍的行为模型。 该公司正在开发的在研疗法AXN-027是一款口服小分子KCC2增效剂，目前已经进入1期临床试验阶段，用于治疗耐药性癫痫、疼痛和脊髓损伤。 Bambusa Therapeutics Bambusa Therapeutics是一家专注于开发炎症及免疫（I&I）疗法的生物技术公司。自2024年5月成立以来，该公司已建立了一系列长效双特异性抗体管线，靶向经过验证的靶点，用以治疗炎症和免疫疾病相关的适应症。 其中，Bambusa的主打候选药物BBT001是一款双特异性抗体，旨在成为现有多种皮肤病的标准治疗。BBT001已于2025年在特应性皮炎的1期临床试验中完成首批患者给药。早期健康志愿者数据证实该疗法具有良好的安全性和耐受性。BBT002则是一款适用于呼吸系统、皮肤和胃肠道疾病等多个适应症的双特异性抗体。此外，Bambusa的另外两款候选药物BBT003和BBT004在炎症性肠病和风湿病适应症中也展现出积极的潜在治疗效果。 City Therapeutics City Therapeutics由前Alnylam首席执行官John Maraganore博士联合创建，致力于利用新一代触发分子（trigger molecule）工程技术以及创新的肝外靶向能力，开发针对现有siRNA疗法尚未覆盖的细胞类型的新型药物。该公司的在研疗法CITY-FXI目前正在开展用于治疗血栓栓塞性疾病的1期临床试验。 渤健（Biogen）于去年5月与City Therapeutics签署了一项高达10亿美元的合作协议，用于开发中枢神经系统疾病新疗法；博士伦（Bausch + Lomb）也就眼科疾病与其达成了4.85亿美元的合作。 Corsera Health Corsera Health源于前Alnylam首席执行官John Maraganore博士与Metsera创始人Clive Meanwell博士的合作。两人在Corsera担任联席首席执行官。 Corsera将AI驱动的心血管风险预测工具与siRNA疗法相结合，目标是在风险演变为疾病之前进行识别与干预。其核心项目是同时靶向PCSK9和血管紧张素原蛋白的双靶点药物，药物设计为每年给药一次，用于疾病预防。其中，COR-1004是一款靶向PCSK9的siRNA，旨在降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，目前已进入临床开发阶段。靶向血管紧张素原的COR-2003预计在今年年中开始临床试验。 Dispatch Bio Dispatch Bio由Carl June博士、ARCH Venture合伙人Bob Nelsen先生与帕克癌症免疫治疗研究所（PICI）创始人Sean Parker先生共同成立，致力于破解实体瘤细胞治疗难题。公司提出“两段式”治疗方案：首先，利用对癌细胞具有选择性的肿瘤嗜性病毒在原发及转移灶内复制，在癌细胞表面“涂抹”合成抗原，并分泌细胞因子与趋化因子以重塑肿瘤微环境；随后，给予靶向该合成抗原的自体CAR-T（后续或考虑异体），使T细胞在经重塑的微环境中实现持续增殖与高效杀伤。该思路将溶瘤病毒与工程化T细胞的优势叠加，有望提升实体瘤治疗的效力与可及性，并具备在多种肿瘤类型间实现通用化靶标的潜在扩展性。 其领先候选药物DISP-10是一种新型肿瘤特异性病毒，计划与CAR-T疗法联合使用。Dispatch Bio计划于今年推动DISP-10与百时美施贵宝的Abecma联合，用于治疗来源于上皮组织的实体瘤。 值得一提的是，Dispatch Bio首席执行官Sabah Öney博士参加了刚刚结束的2026药明康德全球论坛，与多位嘉宾一起分享了加速创新药物开发的心得。 HAYA Therapeutics HAYA Therapeutics是一家精准医疗公司，致力于开发可编程疗法，靶向调节性长非编码RNA（lncRNA），以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台深入解析疾病细胞状态及其所涉及的lncRNA调控机制。HAYA的主打项目是HTX-001，这是一款用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病的反义寡核苷酸。HAYA还在开发一系列靶向lncRNA的精准疗法，用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。 2024年9月，HAYA与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项总额高达10亿美元的多年协议。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。 Helicore Helicore公司聚焦于开发潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）拮抗剂，用于治疗肥胖症和相关健康问题。其研发进度最快的候选疗法HCR-188是一款处于临床开发阶段的抗GIP单克隆抗体。该公司的研发管线中还包括靶向GIP的抗体偶联药物，GLP-1药物以及组合疗法，旨在针对特定肥胖患者亚群。 Helicore公司的研发策略借助从人类遗传学、专有临床前数据、以及第三方临床研究获得的洞见。携带GIP或GIP受体失活性突变的个体可能因为脂肪细胞中GIP信号通路介导的甘油三酯摄取降低而不易出现肥胖。HCR-188与GLP-1药物联用，在临床前研究中显示可让动物优先减少脂肪而不是瘦体质量（lean mass）。与GLP-1药物相比，可能带来更高质量的体重减轻。 Kardigan Kardigan由原MyoKardia公司的高管联合创建，在研发心血管药物方面具有丰富的经验。MyoKardia公司开发了“first-in-class”心血管药物mavacamten，该药物已于2022年4月获美国FDA批准上市（商品名Camzyos），成为首款获批心肌肌球蛋白别构抑制剂。百时美施贵宝在2020年斥资约131亿美元收购了MyoKardia。 Kardigan公司的研发管线包含7个项目，其中包括已进入3期临床的ataciguat。在2025年11月举行的美国心脏协会科学年会上，Kardigan公布了ataciguat的2期临床数据，显示该药物可减缓主动脉瓣钙化进展，并改善瓣膜顺应性、心输出量和心功能等指标。 Kivu Bioscience Kivu源自荷兰抗体技术公司Synaffix。它使用专有的Synaffix位点特异性连接子-载荷技术来开发下一代抗体偶联药物疗法。该技术平台中的GlycoConnect技术将连接子专门连接抗体中的特定氨基酸，提供了一种高度均一的产品。这一技术可以显著提高ADC的稳定性，减少潜在副作用，扩大了ADC的治疗窗口，从而改善了患者的安全性。 临床前数据显示，Kivu靶向PTK7的ADC项目KIVU-107具有抗肿瘤活性，同时也显示出克服现有ADC耐药性的潜力。 Light Horse Therapeutics Light Horse Therapeutics公司开发了一种基于基因编辑的专有平台，可发现疾病关键靶点的全新功能位点，然后针对这些全新功能位点开发潜在“first-in-class”小分子疗法。其技术平台可在蛋白质的自然环境中进行研究，从而加速临床候选药物的发现过程。 此外，该公司去年与诺华（Novartis）达成多靶点研发合作协议，共同利用其平台发现并开发潜在“first-in-class”疗法。根据协议条款，Light Horse Therapeutics将获得2500万美元的预付款，并有资格获得高达10亿美元的研究、开发和销售里程碑付款。 Newleos Therapeutics Newleos Therapeutics于2025年2月成立，通过与罗氏（Roche）的合作，引入了多款处于临床阶段的管线，这些管线涵盖多种创新机制的口服小分子，适用于广泛的适应症，如广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍以及认知障碍。 其进展最快的研发项目NTX-1472是一款V1a受体拮抗剂，已于去年9月获FDA许可进入治疗社交焦虑障碍的2期临床试验。另一款在研疗法NTX-1955（RO7308480）是一款潜在“first-in-class”的GABAA-γ1选择性正向别构调节剂（PAM），旨在以具差异化的作用机制治疗焦虑障碍，同时避免现有疗法的副作用。NTX-1955设计用于通过靶向含γ1亚基的GABAA受体，来调节焦虑脑回路中的GABA能信号传递。通过聚焦于杏仁核中GABAA的调控，NTX-1955有望在降低焦虑的同时，不影响其他可能具安全性风险的脑网络。 Renasant Bio Renasant Bio于去年7月成立，专注于开发可改变常染色体显性多囊肾病（ADPKD）疾病进程的疗法。该公司希望通过恢复PC1和PC2这两个关键蛋白的功能来治疗ADPKD。 该公司的核心项目是一款小分子校正剂，旨在针对多种致病突变发挥作用，通过稳定并促进PC1/2的正确折叠，推动蛋白运输，从而恢复肾脏功能。该项目目前正处于临床前研发阶段。 Stylus Medicine Stylus Medicine聚焦于源自病毒的基因整合工具——重组酶（recombinase），力图破解CRISPR在安全插入整段治疗基因方面的难题。公司起源于斯坦福大学Ami Bhatt博士实验室，借助生物信息学工具在庞杂的微生物序列中发掘新型重组酶。2022年，相关成果获得RA Capital与Khosla Ventures的4000万美元支持；2025年5月，公司再获4500万美元融资并走出隐匿模式，明确以体内CAR-T为首要方向，期望在免疫细胞体内工程化上取得实质性突破，从而将细胞治疗转化为更可及的方案。 在技术路线方面，Stylus拟将编码重组酶的mRNA与承载抗癌基因的DNA共同封装于脂质纳米颗粒（LNP）中，以实现对T细胞的定向递送与基因整合，旨在提升疗法持久性并避免慢病毒递送的潜在安全负担。目前，公司正在非人灵长类中开展验证。若该非病毒体内工程化路径获得临床验证，Stylus有望为体内CAR-T开辟更高效、可规模化的新方案。 Trace Neuroscience Trace Neuroscience由Eric Green博士与Aaron Gitler博士等学者共同创立，他们于2022年在《自然》发表研究，指出TDP-43功能缺失会导致肌萎缩侧索硬化（ALS）相关基因UNC13A错配剪接，进而产生非功能性蛋白。 基于这一机制，公司主打项目TRCN-1023为一反义寡核苷酸疗法，旨在修复因TDP-43缺陷引发的UNC13A错配剪接、恢复关键突触蛋白表达，可覆盖不携带SOD1变异，从而难以从现有获批疗法中获益的广泛ALS人群。 参考资料： [1] NextGen: Class of 2026. The top life sciences startups to watch this year. Retrieved January 15, 2026, from https://www.biospace.com/nextgen?hsCtaAttrib=202647156258 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新