Shenzhen Simnova Biotechnology Co.,Ltd.

2025年11月，中国细胞治疗领域迎来历史性转折——首款国产干细胞药物艾米迈托赛注射液纳入北京普惠健康保，最高报销65%；五款国产CAR-T疗法通过“商保创新药目录”谈判，百万级疗法首次被保险体系接纳。 这场变革标志着中国细胞治疗从“实验室探索”迈向“全民医疗”的新纪元，其速度与规模远超行业预期。 一、从“自费黑洞”到“医保托底” 1. 干细胞治疗：一针7.92万降至2.7万 2025年11月3日，北京市医保局宣布将铂生生物研发的艾米迈托赛注射液纳入2026年度“北京普惠健康保”特药目录。 这款脐带间充质干细胞制剂用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD），标准疗程原价7.92万元，经医保报销65%后，患者自付仅需约2.7万元。 这一变化源于2025年6月北京大学人民医院黄晓军院士团队开出的全国首张处方——一名传统治疗无效的aGVHD患者经干细胞治疗后病情明显改善并顺利出院。 2. CAR-T疗法：百万级“定制药”纳入商保 同期，合源生物、复星凯特等五家企业的国产CAR-T产品通过“商保创新药目录”谈判，首次建立制度化支付通道。 CAR-T疗法通过改造患者自身T细胞实现肿瘤精准打击，但此前单次治疗费用高达120万元，仅20%弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者能用上。 如今，商保覆盖使其可及性大幅提升，上海瑞金医院等机构已启动“全生命周期管理”模式，为患者提供从评估到随访的闭环服务。 3. 政策红利：从“特许准入”到“全国铺开” 国家药监局2024年发布的《细胞治疗产品注册审评技术指导原则》统一了审评标准，海南博鳌、广州南沙、上海浦东设立特别政策试点区，探索“特许准入”机制。 2025年，南沙自贸区升级《生物医药九条》，允许细胞治疗企业开展限制类技术临床应用，并对完成Ⅲ期临床试验的1类新药叠加奖励1500万元。广东产投设立的60亿生物医药基金已投12个细胞治疗项目，撬动社会资本超50亿元。 二、三甲医院“细胞治疗门诊”爆发： 1. 血液病治疗：CAR-T的“国家队”水平解放军总医院第三医学中心：建立骨髓及外周血干细胞移植全流程系统，在重型再障、难治性白血病等领域移植成功率达国内先进水平。协和医院：2024年启用华中地区首个CAR-T细胞免疫治疗门诊，由多学科专家联合坐诊，服务复发难治性淋巴瘤患者，累计完成治疗超500例。浙大二院：国内CAR-T细胞治疗领军者，已发布多项科研成果，数十位淋巴瘤患者从规范化治疗中获益。 2. 慢病与抗衰老：干细胞治疗的“跨界突破”北京301医院：全国首家设立“抗衰老与细胞治疗门诊”，通过DC-CIK肿瘤免疫治疗、NK细胞回输等技术，在免疫调节和抗衰老干预领域取得突出进展。其技术路线以“免疫微环境调控+细胞功能恢复”为基础，推动细胞疗法向健康维系转变。上海瑞金医院：开创糖尿病干细胞治疗“中国方案”，2025年临床研究显示，脐带间充质干细胞可显著降低2型糖尿病患者胰岛素需求，一名25年病史患者经自体诱导多能干细胞分化胰岛组织移植后，11周内彻底停用胰岛素，血糖稳定超33个月。西南医科大学附属自贡医院：四川省首个细胞治疗临床专科，开展自体骨髓干细胞治疗退行性病变（膝关节退行性变、股骨头坏死）、神经系统疾病（帕金森病、脑卒中后遗症）等，患者关节活动度恢复近60%，疼痛评分下降70%。 3. 实体瘤与罕见病：技术攻坚的“新战场”天科雅生物：TCR-T疗法在宫颈癌治疗中实现45%客观缓解率，其“增强型病毒载体系统”使T细胞持久性提升3倍。博雅辑因：CRISPR-Cas9基因编辑技术成功治愈全国首例地中海贫血患者，使患者摆脱输血依赖超18个月。赛隽生物：异体骨髓间充质干细胞注射液CG-BM1成为大湾区首个获批临床应用的干细胞项目，I期试验显示安全性良好，炎症因子水平显著下降。三、技术革命：从“实验室定制”到“标准化产品”的跨越 1. 体内CAR-T：颠覆性技术的崛起 传统CAR-T需采集患者T细胞、体外基因改造、回输，成本高且工艺复杂。2025年，体内CAR-T技术通过病毒载体（如慢病毒、AAV）或非病毒载体（如mRNA-LNP）直接在患者体内“编程”T细胞，实现“一针生成CAR-T”。全球在研项目超70项，国内先博生物SNC116已进入临床试验，预计未来十年将成长为25亿美元级市场，服务超200万患者。 2. 干细胞衍生物：外泌体的“黄金时代” 干细胞来源的外泌体因其低免疫原性、富含活性物质成为研究热点。北京航空航天大学团队开发工程化牙髓间充质干细胞源细胞外囊泡水凝胶支架，可治疗严重骨缺损；北京理工大学团队利用MSCs外泌体递送肝细胞生长因子和谷胱甘肽，有效治疗急性肝衰竭。 3. 人工智能与生物材料：精准治疗的“双引擎” 华东理工大学刘昌胜院士团队提出“自体MSC原位授权”策略，通过植入负载骨形态发生蛋白的生物活性材料，在体内构建类骨组织，激活MSCs免疫调节功能。北京吉源生物将成纤维细胞生长因子FGF21和胰高血糖素样肽GLP-1装载到脂肪间充质干细胞中，实现2型糖尿病的靶向治疗。 四、未来展望 2025年，中国细胞治疗产业已形成“研发-监管-支付”的完整闭环。国家卫健委将“干细胞研究与器官修复”列为重点专项，国务院新闻办宣布中国在干细胞领域已跻身国际第一梯队。 随着首款干细胞药纳入医保、CAR-T疗法进入商保，细胞治疗正从“听说过”走向“用得上”。当干细胞药出现在医保目录，当CAR-T疗法写进保险条款，中国正以全链条创新生态，将“掌握细胞，掌握未来医疗主动权”的愿景变为现实。 长按这里咨询~ 长按二维码咨询 想了解干细胞 长按左侧二维码了解详情 点击原文链接咨询干细胞

近日，国际顶级医学期刊《柳叶刀》发布了一项来自中国科研团队的突破性成果：一种安全有效的“现货型”CAR-NK细胞疗法（KN5501），用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。这项由上海长海医院风湿科赵东宝教授、高洁教授、深圳恩瑞恺诺团队联合主导的研究，首次证实CAR-NK疗法能为中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者带来长期深度缓解。这不仅是SLE治疗史上的里程碑，更标志着细胞疗法从癌症向自身免疫疾病拓展的新时代已然开启。 中国SLE患病率居世界第二 红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病，多见于15~45岁女性，临床表现包括蝶形红斑、皮损、肾脏损害，呼吸和神经系统受累等。系统性红斑狼疮是其中最严重的亚型，如不及时治疗将造成脏器不可逆损害、甚至死亡，其引发的狼疮性肾炎是导致肾功能衰竭和死亡的主要原因。 全球共有数百万SLE患者，不同种族与地域间患病率有所差异。我国SLE的患病率为30～70/10万人，居世界第二位，估算约100万患者。红斑狼疮的病因尚未完全明了，目前认为与遗传基因、雌激素、外部环境等多重因素有关。 B淋巴细胞在SLE的发病过程中起到关键作用，异常活化的B细胞会分化为浆细胞，产生针对核抗原的自身抗体，这些抗体与抗原结合形成免疫复合物，沉积在肾脏、皮肤等器官，引发炎症和组织损伤。 目前针对SLE患者的用药方案，按照优先级依次为抗疟药羟氯喹、糖皮质激素、免疫抑制剂、靶向生物制剂、以及免疫吸附等其他治疗。羟氯喹作为狼疮肾炎一线用药可减少炎症过程，但副作用非常严重。2011年，GSK开发的贝利尤单抗获FDA批准，成为首个用于治疗SLE的生物制剂。过去十年里，SLE的新药研发取得了一定进展，阿斯利康开发的阿尼鲁单抗、荣昌生物开发的泰它西普等药物相继获批上市，但患者选择依然有限，仍有超过一半的患者对治疗无反应或出现反复复发，急需新疗法填补治疗空缺。 国产CAR-NK迎来治疗新思路，实现长期深度缓解 本次登顶《柳叶刀》的国产同种异体CD19 CAR-NK疗法KN5501，是由，上海长海医院风湿免疫科赵东宝教授、高洁副教授与深圳恩瑞恺诺等专家共同主导，该团队是全球首个开展同种异体 CD19 CAR-NK治疗系统性红斑狼疮（SLE）研究的团队，他们从健康供者获取NK 细胞，并经基因工程改造，制备出靶向 CD19、可用于清除 B 淋巴细胞的通用现货型CAR-NK 细胞药物（KN5501），并通过临床试验评估其在复发或难治性SLE患者中的安全性、耐受性和疗效。 本次研究历时两年半，共入组18例复发难治性中重度活动期SLE患者，所有患者均接受淋巴清除性预处理方案，随后在单一治疗周期内依照相同剂量水平及相同输注间隔完成三次 CAR-NK 细胞输注。完成治疗后的中位随访超过9个月，最长随访达18个月。随访超过1年的患者中，有67%（6/9）的患者实现完全缓解或狼疮低疾病活动度，更让人振奋的是无一例复发。 根据BCR 测序与流式细胞分析结果显示，本次CAR-NK 治疗在大多数患者中成功实现了B 细胞免疫重建，为其长期且深度的疾病缓解奠定基础。此外KN5501还展现了卓越的安全性，仅1例次患者出现短暂发热，未发生严重不良事件或感染，彻底规避了传统治疗可能导致的股骨头坏死等毒副反应。 经过KN5501治疗，绝大部分患者实现B细胞免疫重置（图源：长海医院） 本次亮眼的研究成果，让全球狼疮领域权威专家、澳大利亚莫纳什大学Alberta Hoi教授在《柳叶刀》发表同期述评中表示，“此次新型“现货型”细胞治疗方法临床探索，标志着CAR细胞疗法在自身免疫病临床转化迈出重要一步。”或能解决当前自体 CAR-T 细胞疗法的局限性，包括制造规模和时间、可及性、安全性和成本等问题。相较而言，CAR-NK安全性更高、“现货型”制备降低成本和患者等待时间，并同样具备深度清除异常B细胞的能力，其未来的应用进展相当令人期待。 无独有偶，CAR-NK疗法领先企业Fate、NKarta等都在血液瘤的领域外开辟了新的自免管线。Artiva开发的AlloNK（用于治疗狼疮肾炎）在2024年初开始给药首位患者。我国CAR-NK细胞疗法进展虽处于早期阶段，但先博生物开发用于治疗SLE的CAR-NK细胞疗法（ZB-601）在2024年2月亦获得药监局批准临床，早期临床数据展示了良好的安全性和初步疗效。 国际红斑狼疮领域知名专家艾伯塔·霍伊（Alberta Hoi）在《柳叶刀》发表同期述评（图源：《柳叶刀》） 小结 KN5501 在 SLE 治疗中取得的积极成果，标志着国产CAR-NK 细胞疗法在自身免疫疾病领域迈出了重要一步。这项研究不仅为过去被认为难治或复发的 SLE 患者带来了新的治疗希望，也为未来探索细胞免疫疗法在更多难治性免疫疾病中的应用提供了宝贵经验。这不仅是单纯药物替代，更是一种对免疫系统的新型调控策略。随着临床数据的不断积累和疗法优化，CAR-NK 有望超越肿瘤领域的应用，成为自身免疫疾病治疗的新兴策略，为患者提供更安全、可及且持久的缓解途径。 参考信源： 1. The Lancet：Efficacy and safety of allogeneic CD19 CAR NK-cell therapy in systemic lupus erythematosus: a case series in China 2. 上海市长海医院官网 3. https://mp.weixin.qq.com/s/NA3Z7bFRIl9deVLgpTw0IQ?mpshare=1&scene=1&srcid=1114jofYiJWlgcATgC0n0Tbt&sharer_shareinfo=a0b87f4ebf44e368a1d3dd5d9771310a&sharer_shareinfo_first=c35d0ac9cfd56c215fb911d31e4e8878&from=industrynews&color_scheme=light#rd 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。

▼关注公众号，收看每日内容推送 2025年11月中旬，狼疮诊疗领域迎来多项重磅进展—包括从斯坦福大学破解百年病因谜题；国产中药制剂落地转化；再到儿童细胞疗法传来佳音，每一项突破都为全球数百万患者带来新希望。SLE解忧杂货铺为粉丝们整理了近期最值得关注的5条核心资讯，带大家快速掌握前沿动态。 01 11月15日，斯坦福大学医学院团队在《科学转化医学》发表突破性成果：系统性红斑狼疮的直接诱因是几乎人人携带的EB病毒，且该结论可能适用于100%的狼疮病例。 EB病毒的致病链条已被清晰拆解。它会潜伏在人体B细胞内，通过产生EBNA2蛋白激活休眠基因，让B细胞变身炎症推手，进而刺激辅助性T细胞，最终组建免疫军团攻击自身细胞核，引发狼疮典型症状。更关键的是，研究发现狼疮患者体内被EB病毒感染的B细胞比例（1/400）是健康人的25倍。 这一发现不仅为狼疮病因找到标准答案，更指向三大防治方向：EB病毒疫苗已进入临床（需儿童期接种）、“深度B细胞耗竭”疗法正在研发，未来还可能覆盖类风湿关节炎等其他自身免疫病。 相关文章链接：重磅！95%人携带的EB病毒，竟是狼疮“元凶”？斯坦福新研究破解百年医学难题 02 中药转化，“狼疮方”制剂迈向市场化 同样在11月15日，中山大学附属第一医院（中山一院）与康臣药业集团签署协议，将院内制剂白花紫莲颗粒推进成果转化，转化金额达2000万元。 这款制剂源自我国肾脏病专家叶任高教授创立的“狼疮方”，核心功效为清热解毒、活血祛瘀，专门针对系统性红斑狼疮及狼疮性肾炎属热毒血瘀证。临床数据显示，它配合常规西药使用时，能显著提高治疗有效率，同时降低复发率和药物副作用。 从研发到落地，白花紫莲颗粒走过了20余年。团队在国家自然科学基金支持下完成有效性、安全性研究，2024年8月通过广东省药监局评审并在中山一院院内应用，如今获2025年广东省优秀医药成果奖，正式向市场化迈进，未来将惠及更多海内外患者。 相关文章链接：院内制剂“白花紫莲颗粒”实现成果转化 03 儿童疗法：CAR-NK双线告捷，通用型产品突破采血难题 11月16日，2025年美国肾脏病学年会（ASN）上，恩瑞恺诺公布其CD19/BCMA CAR-NK细胞疗法KN5601的临床数据，为儿童复发/难治性狼疮带来疗效与安全双优的新选择。 该疗法的核心优势在于通用化设计。通过HTAS-RV™系统将CAR基因导入健康供体NK细胞，结合扩增冻存技术实现“即用型”生产。这完美解决了儿童患者的痛点。无需从自身提取细胞（儿童免疫系统不成熟，采血难度高），能快速响应治疗需求，避免等待期病情进展。 临床数据显示，接受治疗的患儿SLEDAI（疾病活动度评分）、PGA（医生整体评估）显著改善，蛋白尿水平稳定，自身抗体滴度下降，且未出现严重不良事件。无独有偶，先博生物的通用型CAR-NK疗法SNC103此前也公布数据：5例多线治疗无效的患者（含儿童）100%在1个月达到SRI-4应答，60%在3个月实现DORIS缓解，且无CRS（细胞因子释放综合征）、GVHD（移植物抗宿主病）等风险。 相关文章链接：针对儿童！红斑狼疮细胞疗法新突破，CAR-NK 与 CAR-T 双线领跑 04 CAR-T疗法治愈难治性狼疮性肾炎，疗效安全双优 华中科技大学同济医学院附属同济医院董凌莉教授团队的临床研究取得重大突破，其研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，成功为难治性狼疮性肾炎患者带来新希望，相关成果已发表于风湿病学顶刊《风湿病年鉴》。 该研究纳入7例中位病程12年的难治性患者，给予单次BCMA CAR-T细胞输注后，中位随访9个月收获显著疗效：所有患者疾病活动度评分（SLEDAI-2K）从18降至0，5人实现完全缓解，3人无药缓解超6个月；自身抗体水平下降、补体水平上升，部分患者蛋白尿显著改善。 安全性方面，仅1例患者出现1级细胞因子释放综合征，无神经毒性或严重感染，低丙种球蛋白血症可通过静脉免疫球蛋白补充控制，整体耐受性良好。该研究首次证实单靶向BCMA的CAR-T疗法可安全有效诱导狼疮性肾炎缓解，为难治性自身免疫病提供了全新治疗策略。 相关文章链接：首创！董凌莉教授团队BCMA CAR-T疗法成功治愈难治性难治性狼疮性肾炎 05 慢病管理：低剂量贝利尤单抗，为稳定期患者防复发 11月13日，上海交通大学医学院附属仁济医院叶霜教授团队的研究登上风湿病学顶刊《风湿病年鉴》，为低疾病活动度的狼疮患者带来长期管理新方案。 研究针对病情稳定但仍有复发风险的患者（狼疮稳定期年复发率达30-40%），采用低剂量贝利尤单抗（120mg静脉注射）治疗。在平均31周的随访中，低剂量组仅7.8%患者复发，显著低于安慰剂组的19.1%，且SELENA-SLEDAI评分下降更明显（-0.62 vs. +0.12），不良事件发生率与安慰剂组相近（61.2% vs. 64.3%）。 这一发现打破了稳定期无需强化治疗的传统认知，证明低剂量贝利尤单抗能为病情稳定的患者兜”复发风险，且安全性良好，尤其适合需要长期管理、担心药物副作用的患者，为我国数百万狼疮患者的平稳生活提供保障。 相关文章链接：低剂量贝利尤单抗可降低红斑狼疮复发风险，叶霜团队研究成果登风湿病学顶刊 写在最后，展望未来 本周的多项进展，正勾勒出狼疮诊疗的未来方向。病因研究上，EB病毒和PLD4基因（此前浙大团队发现其缺陷可致狼疮）的突破，让“准靶向病因成为可能；疗法研发上，通用型细胞疗法（如CAR-NK）、中药制剂、低剂量生物制剂的探索，既解决了特殊人群（儿童、稳定期患者）的需求，也在安全性、可及性上持续突破。 对于患者而言，这些进展不仅是医学突破，更是实实在在的希望。从控制症状到追溯病因，从成人优先到儿童覆盖，从高剂量治疗到低剂量长效管理，红斑狼疮诊疗正朝着更精准、更安全、更普惠的目标迈进。我们会持续关注前沿动态，第一时间为大家带来更多好消息。 如何加入患者交流群？ 为了更好地帮助风湿免疫疾病患者群体，我们特此招募患者加入全国患者/家属交流群。扫描下方二维码或者添加微信号：pyq202406 请备注：“红斑狼疮”，“干燥综合征”、“类风湿关节炎”、“结缔组织疾病”、“抗磷脂综合征”、“膜性肾病群”、”儿童狼疮家长“、”自免CAR-T“等，经过管理员审核后即可入群！ 【一定要备注！一定要备注！一定要备注！】 在这里，您可以与其他患者交流心得、分享治疗经验、获得专业的资讯和活动信息。我们希望通过这个平台，让每一位患者都能感受到来自社群的温暖与力量，共同面对疾病的挑战。 如果您或您的亲友正遭受风湿免疫疾病的困扰，并愿意分享您的经历和经验，欢迎您加入我们的交流群。让我们一起携手共进，为健康而努力！ 点分享 点收藏 点在看 点点赞