Chengdu Jinruijiye Biotechnology Co., Ltd

9月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心宣布，拟将武汉海特生物制药股份有限公司注射用埃普奈明（商品名：沙艾特）纳入《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》，适应症：不可切除或转移的经典型软骨肉瘤。 今年5月底中国CDE宣布计划正式启动，该计划核心是研发早期提前介入、一企一策、全程指导、研审联动，将监管支持节点从临床试验阶段前移至关键临床前阶段，提升创新药研发效率与成功率。 目前进入该计划的药物如下： 药品 适应症 企业 注射用埃普奈明（商品名：沙艾特） 不可切除或转移性的经典型软骨肉瘤 武汉海特生物制药股份 人骨髓间充质干细胞注射液 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 TollB-001片（TLR抑制剂） 系统性硬化症 北京拓领博泰生物科技有限公司 靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液 复发/难治性系统性硬化症（SSc） 上海邦耀生物医药有限公司 MRO-001HS胶囊 肌萎缩侧索硬化 迈巴制药（杭州）有限公司 ANY-108注射液 Angelman氏症候群（天使综合征） 上海安掖医药有限公司 SZJ0107片 脊髓小脑性共济失调 安徽三之健医药科技有限公司 AC-101片（RIPK2抑制剂） Blau综合征 爱科诺生物医药（苏州）有限公司 人骨髓间充质干细胞注射液 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 培元明目丸 视网膜色素变性 中国中医科学院眼科医院 GLB-005片（WIZ降解剂） 输血依赖性β-地中海贫血 杭州格博生物医药有限公司 SR604注射液（人活化蛋白C单抗） 先天性凝血因子VII缺乏性的预防治疗 上海莱士血液制品股份有限公司 JAB-8263片（BRD2/3/4 BET抑制剂） 骨髓纤维化 北京加科思新药研发有限公司 注射用和厚扑酚脂质体冻干粉 胶质母细胞瘤 北京金瑞基业医药科技有限公司 免责声明：本文仅作信息交流之目的，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。亦不做投资决策依据！

9月22日，中国国家药品监督管理局药品审评中心宣布，拟将九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司人骨髓间充质干细胞注射液纳入《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）》，适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症。 今年5月底中国CDE宣布计划正式启动，该计划核心是研发早期提前介入、一企一策、全程指导、研审联动，将监管支持节点从临床试验阶段前移至关键临床前阶段，提升创新药研发效率与成功率。 目前进入该计划的药物如下： 药品 适应症 企业 人骨髓间充质干细胞注射液 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 TollB-001片（TLR抑制剂） 系统性硬化症 北京拓领博泰生物科技有限公司 靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液 复发/难治性系统性硬化症（SSc） 上海邦耀生物医药有限公司 MRO-001HS胶囊 肌萎缩侧索硬化 迈巴制药（杭州）有限公司 ANY-108注射液 Angelman氏症候群（天使综合征） 上海安掖医药有限公司 SZJ0107片 脊髓小脑性共济失调 安徽三之健医药科技有限公司 AC-101片（RIPK2抑制剂） Blau综合征 爱科诺生物医药（苏州）有限公司 人骨髓间充质干细胞注射液 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 培元明目丸 视网膜色素变性 中国中医科学院眼科医院 GLB-005片（WIZ降解剂） 输血依赖性β-地中海贫血 杭州格博生物医药有限公司 SR604注射液（人活化蛋白C单抗） 先天性凝血因子VII缺乏性的预防治疗 上海莱士血液制品股份有限公司 JAB-8263片（BRD2/3/4 BET抑制剂） 骨髓纤维化 北京加科思新药研发有限公司 注射用和厚扑酚脂质体冻干粉 胶质母细胞瘤 北京金瑞基业医药科技有限公司 免责声明：本文仅作信息交流之目的，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。亦不做投资决策依据！

药政深度 · 罕见病药物研发 内容类型：政策深度解读 + 试点项目名单整理 信息来源：国家药监局药品审评中心（CDE）官网 数据口径：统计截至 2026 年 9 月 17 日 2026年7月13日，药审中心网站挂出一份只有三段话的公示：注射用和厚朴酚脂质体冻干粉，申报单位北京金瑞基业，拟开发适应症胶质母细胞瘤，公示期截至7月20日。全文不到一百五十字。 这是“关爱计划-延伸”自5月29日启动以来的第一份纳入公示。没有人敲锣打鼓，但对中国罕见病药物研发来说，这条不起眼的公告是条分界线——在此之前，企业与药审中心在关键临床试验之前的沟通，靠的是一场一场约会议；在此之后，有了一条可以长期挂号的通道。 到2026年9月17日，这类公示和通知一共18份，涉及12个品种。 一、先把结论摆出来 如果只记住三句话： ·它不加速审评，它提高研发的确定性。 纳入试点不带来任何审评时限上的优惠，177号文写得很清楚，管理路径"按照现行法规和工作程序实施"。 ·它把监管介入的时间点，从"报上来再说"提前到"还没做就一起想"。 申报指南第三条门槛直接卡死在"尚未推进至关键研究阶段"——过了这个点，这个计划对你就没用了。 ·它不是名额制，也不是运动式。 不设名额、招募期5年，意味着这是一条可以规划进研发路线图的长期通道。 一句话概括它的政策定位：既有的突破性治疗、优先审评、附条件批准，解决的都是"快不快"；"关爱计划-延伸"解决的是"对不对"。 核心数字：12个品种、6个已纳入、6个在公示、5年招募期、5个工作日公示 二、来龙去脉：两个时间起点 这条政策有两条线要分开看。 第一条线是"关爱计划"。 2024年9月13日，药审中心启动"以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划"（CARE计划）。它干的事偏软：自然病史研究、患者与医生调研、患者体验数据收集。两年的积累留下了方法论，但缺一个把这些方法论塞进具体品种研发过程的机制。 第二条线是"关爱计划-延伸"。 2026年2月28日——国际罕见病日当天——药审中心就申报指南和实施框架公开征求意见，时限1个月；5月29日，《国家药监局药审中心关于发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（"关爱计划-延伸"）的通知》（药审业〔2026〕177号）正式发布，自发布之日起启动。 177号文里有一句话交代了这次"延伸"的实质： 2024年药审中心启动了"关爱计划"试点工作。"关爱计划"提供了自然病史研究、患者与医生调研、患者体验数据收集等多种研究方法的实践经验，这些经验和成果有待转化为对罕见疾病药物研发的具体推动与指导措施。 "有待转化"四个字是关键。延伸计划就是把过去两年的软经验，装进一个硬的、可操作的、有进有出的申报与管理工作程序里。 “关爱计划-延伸”政策与纳入品种时间线 三、三个门槛：什么样的品种能进 申报指南写得干脆，申请品种需同时满足三个条件。这三个条件值得逐条拆开看，因为每一条都在精准地"筛人"。 条件一：拟开发的适应症为罕见疾病。 涵盖《罕见病目录》内的疾病及其亚型；目录外的也能报，但要自己拿数据证明"发病率/患病率极低，且疾病严重危及生命或严重影响生活质量"。这一条给目录外的超罕见病留了口子，代价是自证。 条件二：具有较强创新性。 三选一：首创新药（FIC，即具有不同于境内和境外已上市药品的新作用机制/新靶点，境外特指美国、欧盟、日本）；或境内尚无药物获批该罕见病适应症；或与境内外现有治疗手段相比具有明显临床优势。 条件三：对目标罕见疾病适应症的开发尚处于早期临床研发阶段。 这一条最容易被忽略，也最要命。它有两个子条件：一是"尚未推进至关键研究阶段"，即在境内外均尚未与监管机构就关键研究设计达成共识；二是境内外（境外特指美欧日）无同类（相同作用机制和靶点）产品获批该适应症。 第三条实际上划出了一个申报窗口期：早于关键研究设计定稿。晚一步——哪怕你的药再创新、适应症再罕见——这个计划的价值就归零了。对研发企业来说，这不是"要不要申报"的选择题，而是"什么时候申报"的时间题。 四、《临床研发实施框架》：真正的抓手 申报指南是入口，《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》才是这个计划真正的新东西。 这份框架要求申请人填写七个板块：目标适应症诊疗情况与患者参与计划、产品概况与立题依据、目标适应症临床开发计划、已开展/拟开展的临床试验设计及结果、非临床研究计划、药学开发计划、与药审中心沟通交流计划。 它的特殊之处在177号文里的这句表述： 当品种被纳入试点项目后，随着临床研发的推进，实施框架中的相关内容将不断完善；实施框架将成为该品种罕见疾病适应症的临床研发档案，便于在整个研发过程中及时高效地与药审中心开展沟通交流。 "档案"两个字是核心。常规的沟通交流是一次性的——开完会、拿完纪要、各忙各的，下次再约可能换了议题也换了审评团队。而这份框架是活的、跟着品种走的、可以反复修订的。申请人在重要节点更新框架、递交药审中心，等于让监管方始终握有一份最新版的研发全貌。 还有一处细节值得注意：框架第一章不是产品，是"目标适应症诊疗情况与患者参与计划"——诊断现状、自然病史研究、患者参与计划。第一句话问的不是"你的药怎么样"，而是"这个病什么样、病人怎么想"。这是"关爱计划"的基因在延伸计划里留下的印记。 五、政策意义：五个判断 第一，监管角色从"终点裁判"转向"起点共谋"。 这是最根本的一条。传统审评是后置的：材料报上来，审评员判断行不行。"关爱计划-延伸"把沟通点前移到关键临床试验之前，让监管机构在方案还没定稿时就参与讨论。企业少走的不是审批流程，是弯路——罕见病最赔不起的就是方案设计错误，因为重新做一遍临床试验的病人根本找不齐。 第二，"一品一策"第一次有了制度载体。 "提前介入、一企一策、全程指导、研审联动"这十六个字在药监文件里出现过不止一次，但过去多停留在工作要求的层面。这一次，它被拆成了可执行的动作：一份框架、一条沟通交流渠道、一个公示程序、一套跟踪随访和退出机制。 第三，它对"快"保持克制，这在当下很难得。 罕见病药物研发最容易出现的舆论期待是"再快一点"。但177号文明写"纳入试点项目的品种按现行法规和工作程序实施"，没有给任何审评时限上的承诺。这个克制是对的——罕见病的瓶颈往往不是审评慢，而是证据链不完整、终点选错、入组困难。给一个错误的快，不如给一个正确的慢。 第四，退出机制让这份名单是"有进有出"的。 申报指南规定：后续研发中发生重大研发方向变更、因安全性事件导致开发暂停/终止、或申请人主动终止开发，申请人应及时书面报告；药审中心将决定是否维持其试点项目资格，或在网站发布退出通知。愿意写退出条款，说明这不是一张荣誉榜。 第五，技术路线上不设偏好，中药和细胞治疗都进来了。 12个品种里，有中药院内制剂（培元明目丸），有天然来源成分（和厚朴酚脂质体），有小分子、单抗，也有间充质干细胞和异体CAR-T。这说明审评端对"什么是罕见病创新药"的判定，看的是临床价值和立题依据，不是技术出身。 六、名单盘点：12个品种的全景 截至2026年9月17日，CDE官网累计发布与"关爱计划-延伸"相关的公示/通知18份，涉及12个品种（按品种名称去重）。其中6个已正式纳入，6个处于公示或公示期届满待纳入状态。 纳入品种结构与分布 已正式纳入试点项目（6个） # 品种名称 申报单位 拟开发适应症 公示日期 纳入日期 1 注射用和厚朴酚脂质体冻干粉 北京金瑞基业医药科技有限公司 胶质母细胞瘤 2026-07-13 2026-07-31 2 JAB-8263片 北京加科思新药研发有限公司 骨髓纤维化 2026-07-20 2026-08-13 3 SZJ0107片 安徽三之健医药科技有限公司 脊髓小脑性共济失调 2026-08-13 2026-09-04 4 GLB-005片 杭州格博生物医药有限公司 输血依赖型β-地中海贫血症 2026-08-28 2026-09-16 5 SR604注射液 上海莱士血液制品股份有限公司 先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的预防治疗 2026-08-28 2026-09-16 6 培元明目丸 中国中医科学院眼科医院 视网膜色素变性 2026-08-28 2026-09-16 公示中／公示期届满待纳入（6个） # 品种名称 申报单位 拟开发适应症 公示日期 状态 7 人骨髓间充质干细胞注射液 九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司 自身免疫性肺泡蛋白沉积症 2026-08-28 公示期至9月4日 8 MRO-001HS胶囊 迈巴制药（杭州）有限公司 肌萎缩侧索硬化 2026-09-04 公示期至9月11日 9 ANY-108注射液 上海安掖医药有限公司 Angelman氏症候群（天使综合征） 2026-09-04 公示期至9月11日 10 AC-101片 爱科诺生物医药（苏州）有限公司 Blau综合征 2026-09-04 公示期至9月11日 11 靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液 上海邦耀生物医药有限公司 复发/难治性系统性硬化症（SSc） 2026-09-09 公示期至9月16日 12 TollB-001片 北京拓领博泰生物科技有限公司 系统性硬化症 2026-09-16 公示期至9月22日 说明：第7—10项公示期已届满，截至2026年9月17日药审中心官网尚未见对应的正式纳入通知，按"已公示"口径统计。 名单里的几个门道 ·节奏在加快。 7月1个品种、8月5个、9月（截至17日）6个。政策从5月29日落地到首份公示用了45天，从首份公示到单日4份公告用了两个月。 ·血液与神经系统是主战场。 12个品种里，血液/出凝血相关3个（β-地贫、凝血因子Ⅶ缺乏症、骨髓纤维化），神经系统3个（脊髓小脑性共济失调、ALS、Angelman综合征），自身免疫/风湿2个（系统性硬化症两个品种、Blau综合征）。 ·系统性硬化症出现了"同题竞争"。 靶向CD19异体CAR-T（复发/难治性系统性硬化症）与TollB-001片（系统性硬化症）先后进入公示，间隔仅7天。同一适应症两个不同机制的品种同时在列，说明该领域的未满足需求被审评端明确认可。 ·申报单位高度分散，没有一家占两个。 12个品种来自12家不同主体，其中biotech占多数，也有血液制品企业（上海莱士）、细胞技术公司（九芝堂美科）和医疗机构（中国中医科学院眼科医院）。地域上北京5家、上海2家、杭州2家，其余分散在苏州、安徽。 ·中药与细胞治疗不是点缀。 培元明目丸是医疗机构院内制剂，人骨髓间充质干细胞注射液是该计划首个纳入的干细胞药物，靶向CD19异体CAR-T是首个纳入的细胞免疫治疗产品。 七、三类人的行动清单 研发企业（尤其是早期临床阶段的罕见病管线） ·先把时间账算清楚：对照"尚未推进至关键研究阶段"这条线，判断自己还在不在窗口期内。在，就尽快；不在，别浪费申请成本。 ·申请走申请人之窗的沟通交流途径，在"会议目的"和"其他情况说明"项下备注"关爱计划-延伸申请"，且不要与其他事项合并提交。 ·《临床研发实施框架》不是申请表，是开发计划。写之前先想清楚自然病史研究和患者参与计划怎么做——这两块最容易临时抱佛脚，也最容易被追问。 临床研究者与医疗机构 ·医疗机构可以作为申报单位（培元明目丸一例已开先河），院内制剂和人遗资源相关的转化项目值得重新评估。 ·罕见病的自然病史研究、患者登记队列，正在从"学术兴趣"变成"监管刚需"。有条件的科室可以提前布局。 患者组织与患者家庭 ·实施框架把"患者参与计划"写成了必填章节。这意味着患者体验数据第一次有了正式的递交通道。 ·公示期只有5个工作日，异议邮箱是 zhaona@cde.org.cn。关注官网"工作动态"栏目，这个窗口很短。 八、写在最后 "关爱计划-延伸"最值得肯定的地方，是它没有许诺一个更快的未来。 它给的是另一种东西：在关键临床试验开始之前，有人愿意坐下来，和你一起把开发计划从头到尾过一遍，并且约定好——这份讨论记录会一直跟着这个品种走下去，直到它上市或者终止。 对罕见病来说，这可能比"快"更稀缺。一种患者总数可能只有几千人的病，试错成本是整个行业都不愿意承担的。把确定性做在前头，才是真正的加速。 5年招募期，不设名额。这条通道才刚打开45天就迎来了第一个品种，两个月后单日发出4份公告。接下来会发生什么，取决于有多少企业愿意在"还没想清楚"的时候，就把方案摊开来讲。 ◆　◆　◆ 附录一：官方公告一览（2026年2月28日—9月17日） # 发布日期 标题 类型 1 2026-02-28 关于公开征求《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（"关爱计划-延伸"）》相关工作文件意见的通知 文件征求意见 2 2026-05-29 国家药监局药审中心关于发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（"关爱计划-延伸"）的通知（药审业〔2026〕177号） 文件发布 3 2026-07-13 关于注射用和厚朴酚脂质体冻干粉纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 4 2026-07-20 关于JAB-8263片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 5 2026-07-31 关于将注射用和厚朴酚脂质体冻干粉纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 6 2026-08-13 关于JAB-8263片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 7 2026-08-13 关于SZJ0107片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 8 2026-08-28 关于人骨髓间充质干细胞注射液纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 9 2026-08-28 关于将SR604注射液纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 10 2026-08-28 关于将GLB-005片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 11 2026-08-28 关于将培元明目丸纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 12 2026-09-04 关于将MRO-001HS胶囊纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 13 2026-09-04 关于将ANY-108注射液纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 14 2026-09-04 关于将AC-101片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 15 2026-09-04 关于将SZJ0107片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 16 2026-09-09 关于将靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 17 2026-09-16 关于将TollB-001片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示 纳入公示 18 2026-09-16 关于将培元明目丸纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 19 2026-09-16 关于将SR604注射液纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 20 2026-09-16 关于将GLB-005片纳入"关爱计划-延伸"试点项目的通知 正式纳入 附录二：来源与数据说明 官方来源（国家药监局药品审评中心官网 www.cde.org.cn）： ·工作动态列表：https://www.cde.org.cn/main/news/listpage/3cc45b396497b598341ce3af000490e5 ·征求意见通知（2026-02-28）：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/179b20c1cd3d8009fafc16c94edeadd5 ·177号文发布通知（2026-05-29）：见官网工作动态 ·TollB-001片公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c45c594286736e75387d45ced35eaed3 ·培元明目丸纳入通知：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c46d40f82caae5fa8e0cc3cdc25a08a3 ·SR604注射液纳入通知：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/1c73d35bb38401d6903bab2bf37498cf ·GLB-005片纳入通知：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/aa128b5fa6bf6204fe13acfdbd1b9f5a ·靶向CD19异体CAR-T公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/f56f5a13f9edb44cbcb4226e2a496efd ·MRO-001HS胶囊公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/3efc47502efbabbd6d4231e145718966 ·ANY-108注射液公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/87f5d7dab6f557deb124af93fac48a9f ·AC-101片公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/d64cfcda0322937fe1a42cfda833195b ·SZJ0107片纳入通知：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/074dea77e97b316fc1c783cc0091937b ·JAB-8263片公示：https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/e8bb87beaf4d26691c8e9f28a58bbc22 数据口径说明： ·统计截止时点：2026年9月17日。 ·品种计数按"品种名称"去重，同一品种的公示与正式纳入通知计为1个品种、2份公告。 ·"公示中"指药审中心官网已发布拟纳入公示、截至统计时点未见正式纳入通知的品种。 ·品种的分子机制、临床阶段等信息，仅在申报单位已公开披露或官方文件载明时列出，未作推测。