Shanghai XBH Biotechnology Co., Ltd.

AI for Science（简称AI4S）正引领一场科学研究的范式革命，它将人工智能作为核心驱动力，从“辅助工具”升级为能够自主研究甚至提出假设的“AI科学家”。 🔬 核心解读：从工具到第五范式     AI4S的核心在于科研范式的根本性转变：     · 范式演进：科学研究经历了从经验归纳（第一范式）、理论推演（第二范式）、计算模拟（第三范式）到数据密集型（第四范式）的演变。如今，AI4S正推动进入人工智能驱动的第五范式。     · 核心特征：这一范式以数据驱动为起点（先有数据再产生假设）、强调机器自动研究，并追求方法本身的自动进化。其目标是构建能进行自主研究的“AI科学家”，并与自动化实验室结合形成研发闭环。     · 技术要素：实现这一范式依赖四大支柱：       · 数据：高质量、多模态的科学数据是“生产资料”。      · 算法：科学基础模型、生成式算法、多智能体系统是核心“生产工具”。       · 算力：高性能计算是基础“生产力”。       · 领域知识：科学家的专业知识是关键的“智力支持”。 💡 行业应用：解决“不可能”的难题     AI4S已在多个领域展现出颠覆传统研发模式的潜力，其核心价值在于解决高度复杂、搜索空间巨大的科学问题。     1. 材料科学     · 价值：将材料发现从“试错”变为“理性设计”，极大加速研发。     · 实践案例：创业公司“深度原理”开发算法平台，将材料过渡态预测从传统需要的数天缩短至秒级，并与自动化实验平台结合，实现从预测到验证的闭环。     · 商业价值：为客户针对性解决行业痛点，如开发出抗老化性能显著提升的新型纤维材料。     2. 生物医药     · 价值：实现“准、快、好、省”的药物发现。     · 实践案例：公司“寻百会”利用AI分析肿瘤数据，成功发现全新抗癌靶点，并将从靶点发现到推进至一期临床的时间从行业常见的20年缩短至5年。上海临港实验室等机构开发的“元生”系统，也用AI大幅缩短了新药靶标的发现周期。     3. 基础科学研究     · 价值：攻克长期存在的科学难题。     · 标志性成就：谷歌DeepMind的AlphaFold系统，解决了困扰生物学界50年的蛋白质结构预测难题，成功预测了约2亿种蛋白质结构。这项成果在2024年荣获诺贝尔化学奖。 🚀 发展格局：中国的实践与挑战     全球已展开AI4S的竞逐，中国也正积极布局，将发展AI4S视为赢得未来科技竞争主动权的关键。     · 国家战略与政策：中国已将“人工智能+”科学技术列为重点行动。地方政府与企业也在共建AI4S平台，如北京市石景山区上线的AI for Science平台。     · 产学研动态：国内顶尖机构正强强联合。例如，上海人工智能实验室与中国科学技术大学达成战略合作，共同聚焦 “AGI for Science”。     · 面临的核心挑战：中国发展AI4S主要面临三大瓶颈：       · 数据：复杂科学数据的利用率较低，高质量、标准化、可共享的数据库有待完善。       · 算力：先进制程芯片受限，算力基础设施与调度效率有待提升。       · 人才：亟需既懂前沿科学又精通AI技术的复合型人才。 📈 未来趋势与重要议题     综合来看，AI4S的未来发展将呈现以下趋势并需关注相应问题：     · 趋势一：从辅助走向自主。AI在科研中的角色将从工具升级为能提出假设、设计实验的“AI科学家”。科学基础模型与自动化实验室的结合将是关键。     · 趋势二：应用范围持续扩张。AI4S将从材料、生命科学等自然科学，加速向更多学科渗透。多智能体系统将成为处理复杂科研工作流的关键基础设施。     · 趋势三：面临“幻灭低谷”与监管压力。企业级应用在经历热潮后，可能因数据、成本问题进入“幻灭低谷期”，预计在2026年下半年后，真正有价值的应用才会规模落地。同时，AI可能产生的“幻觉”或虚假结论，也使得学术监管的压力迅速增加。     · 重要议题：安全与伦理。AI的安全风险已从输出“幻觉”演变为更隐蔽的“系统性欺骗”。构建可解释、可评估的安全体系，将成为AI4S高质量发展的前提。 💎 总结     总而言之，AI4S是一场正在发生的、由人工智能驱动的深刻科研革命。它的影响是多维度的：     · 对科学本身：它正在重塑科学发现的基本模式。     · 对产业界：它为新材料、新药研发等产业带来了“准、快、好、省”的新可能。     · 对国家竞争：它已成为大国科技战略布局的新焦点。     · 其未来发展将取决于数据、算力、算法与领域知识的深度融合，同时也需要在推动创新与应对安全、伦理挑战之间找到平衡。

01 2026 回响·开年演讲｜策划人手记 小乐老师做完分享，全场起立鼓掌，创造了开年演讲历史上，第一个“回响时刻”（Echo Moment）。 先来解释一下什么叫“回响时刻”，再来说小乐老师的事。 我第一次见李录先生，请教他在TED上分享的经历和感受的时候，李先生就跟我说过TED的一个反馈机制——当一个演讲者讲的非常精彩的时候，会全场自发起立鼓掌。李先生在TED上就创造过这样的TED Moment。 2025TED大会 我觉得特别好，如果开年演讲上也有这样的时刻，对演讲者来说是莫大的肯定和鼓舞，也证明了观众被打动了。 不过我不想把这事搞成“设计感”太重、太刻意的行为。 假不说，还让人不舒服。 我一个朋友跟我说过自己的一个经历，她被拉去参加了几千人的活动，现场山呼海啸，非常澎湃，结果她发现一排做了30个人，能有20个都是工作人员或者群演，台上人讲什么都鼓掌，怎么样都叫好。 她说，现场有一个人可能讲得动情了，说到自己童年，来了一句：“我妈就这样突然去世了。”边上人无脑鼓掌，好！太好了！我这个朋友就很无语。 这是赤裸裸的成功学套路，把人当傻子。但凡有点判断力，有点独立思考能力的人，都受不了这种充满了贪婪和算计的操纵。 我不想让回响出现这种情况。 因为我们的受众都是精英和高知为主，说白了，都是聪明人，你玩这种小心思和上不了台面的伎俩，是看不起谁呢？ 所以创造“回响”时刻的念头也就暂时放下了。 去年我在跟另一个身在美国的嘉宾采访的时候，“回响时刻”的想法又被提出来了。 这个嘉宾叫蒋甲。他是个北京人，很早就去美国读书了，后来就留在美国生活，现在的感觉就是个非常地道的美国人了。我曾经在TED的官方网站上看过他的一个演讲，叫《我被拒绝的100天》。说的是他如何通过刻意被拒绝，来治愈自己内向、害羞，不敢开口跟人提要求的困境的。这个演讲是在十年前讲的，非常精彩。 蒋甲 我通过邮件联系上了他，知道他现在基本上是靠写书和做职业演讲者为生。所谓职业演讲者，就是可以靠到处做演讲来养活自己的职业，中国没有，但美国是有这样的群体的。蒋甲是美国唯一从事这个职业的中国人。 我们见面的时候，我给他放了几个我们过往开年演讲的内容，蒋甲的反应非常直接，边看边称赞，甚至在看到范立欣导演2025年开年演讲的分享《内心稳定的艺术》时，蒋甲直接大呼：“Holy Shit！”（太不可思议了！） 2025 回响·开年演讲 范立欣演讲 现场 他完全被震惊了。没想到中国居然还能有这么高质量的演讲内容。他说，这样高品质的演讲，他在美国都没见过，有讲的好的人，但这么一流的灯光、舞美、音效、PPT还能配合的天衣无缝，美国是绝对没有的。你如果在美国，可以靠这个平台赚很多钱的，谁不想上啊！ 但他也提了一个问题：“这么好的演讲，为什么下面观众这么冷静？我都要跳起来的，大家怎么只是给点掌声，完全可以站起来啊，就像TED Moment一样！我在TEDx上的演讲结束就全场起立了。” 2025TED大会 我说，可能是中国人比较内敛，不习惯用这么直接的方式表达赞美。在江浙沪就更是如此了，大家都不想显得自己没见过世面，哪怕心里喜欢的要死，表面上还要高冷矜持。所以我经常有一种在“坟头蹦迪”的感觉。 蒋甲说，哥们，这个事得靠人带的，可能我想站起来，但没有人先做，我就不好意思，我曾经就是这样的人，但现在我克服了。我发现如果你直接干脆的表达对一个人的欣赏，你们彼此的感觉都会很好。 “如果你直接干脆的表达对一个人的欣赏，你们彼此的感觉都会很好。” 就是这句话，让我决定，今年的开年演讲上，要试一下打造出一个“回响时刻”来，因为我确信了，这件事对所有人都是有好处的。 2026回响·开年演讲现场 但我坚决不想安排“托儿”和“群演”，这既是对观众智力水平的蔑视，也不符合回响这个品牌“坦白”、“真诚”的调性。那么要怎么才能调动观众的意愿，让他们愿意更加直接的表达对演讲者的喜爱呢？ 我打算直接在舞台上对观众们说出“回响时刻”的设想。同时跟AI聊这个事，GPT提醒了我一个点，让观众不要只为了演讲者鼓掌，而是为了高质量的内容而起立。 所以在今年开年演讲的开场，我就直接说了“回响时刻”的事。之后会有零星的观众站起来，主要是小朋友和我们自己的教练为主，盲人登山家张洪老师也经常起立鼓掌。 过了五个嘉宾，我本来已经放弃“回响时刻”了，我觉得今年大概率没可能出现了，直到小乐老师上场。 2026回响·开年演讲现场 认识小乐老师也是四年前的事了。第一次见，我都没意识到小乐老师是这么厉害的顶级科学家，因为她真的人太好，太亲和谦逊了，就像一个邻家大姐姐一样。 听小乐老师的分享，我也没怎么太听懂，因为太专业了，我只知道这件事很牛，以我一个文科生浅薄的理解，我总结小乐老师的抗癌思路为：“毒蛇出没之处，七步之内必有解药。”这个方式很东方。 我跟小乐老师说了，没想到她非常喜欢这个比喻。小乐老师说，后来她去其他场合分享，也会用这个“七步之内必有解药”的说法。 2026回响·开年演讲 刘小乐演讲现场 前年我分享我对演讲的理解和我们的教练工作的时候，小乐老师听了就很喜欢，她说，如果做科研的人，能讲得更清楚，对所有人都是好事。 因为如果别人听不懂，就不会关注，也没法支持你和你的产品，更别说因此受益了。 去年，小乐老师跟我说，希望我帮她做一个内容，讲清楚自己的产品，拍成片子在网上发布。我想了想说，小乐老师干脆来我们开年演讲吧，片子也拍了，内容还能更深度打磨。 小乐老师说，好啊，好啊。 然后她很快就确定了年底回国的行程。 其实从科研的角度来说，小乐老师的研究非常复杂，光是免疫细胞的种类就是一个大挑战。一开始我们采访的时候，小乐老师说，我用15分钟来讲一下我做的研究，结果讲完一看表，48分钟…… 2026回响·开年演讲 彩排 我问小乐老师，能不能接受在不违背科学事实的情况下，大刀阔斧的删减信息，只确保最关键的内容准确呈现出来，让小朋友都能听懂的那种？ 因为你讲的太专业了，只有同行才会听，外行根本不会关心的。 小乐老师点头，这就是她想要的。 这款药如果不能让患者理解到底是干什么的，怎么做到的，患者就不敢用，那还怎么造福更多癌症病人呢？ 甚至在做稿子的时候，小乐老师还主动降低了信息密度，删掉了很多复杂的科学概念。 最终，我们真的一起做出了一个小孩子都能听懂的科学演讲。在场的很多科学工作者后来给我反馈，说真的没想到这么复杂的科学概念，还能讲的这么浅显易懂。 我说对啊，顶级的科学家就是有这样化繁为简的能力，不管是爱因斯坦，还是费曼都是这样的，小乐老师也是的。 当时看初稿的时候，我老婆就看哭了，说：“小乐老师怎么可以这么好，她做的事太伟大了！” 我本来以为哭过就脱敏了，结果现在还是给我老婆听哭了。好在也不是她一个，我注意到很多人都被小乐老师的伟大和付出震撼到了，好多大老爷们都眼含热泪。 更重要的是，我听到有现场小朋友说，我长大也想成为小乐老师那样的科学家！ 对啊，曾几何时，我们都以长大自后做科学家为目标，以成为社会栋梁为荣，难道这不是一个国家的少年们应该有的志向和心气吗？ 如果一个社会，人人都只想着做艺人明星，当网红带货，以为创业就是搞流量，那这个时代也太无聊了吧。 小乐老师的分享，就像是一场吹开迷雾的新风，让我们看到有这样伟大的灵魂，在为了更高更远的目标投入奉献，为人类的福祉而努力，是多么动人的人生目标和榜样啊。 这样的小乐老师，创造出的“回响时刻”，是留给未来的礼物，也是a legecy for humanity. 02  2026 回响·开年演讲｜演讲全文 刘小乐 《治愈癌症的希望，其实已经在我们身体里》 你看看你左边和右边的人。 在发达国家，平均每两个男性里，就有一个会得癌症；每三个女性里，也有一个会得癌症。 全球死亡的人里面，每六个，就有一个，是癌症造成的。 换句话说，我们这一代人，每个人，离癌症，都很近。 过去的一百多年，人类一直在想办法“消灭”癌症。 早年我们能做的，是用手术把肿瘤切掉、用高能射线烧掉它，也就是放疗、或者用“毒药”来杀死癌细胞，也就是化疗。 手术和放疗，只对那些没转移的肿瘤有效，转移的肿瘤，虽然可以用化疗来治，但是杀敌一千，自损八百，副作用很大。 后来有了靶向药，专门打击有特殊突变的癌细胞，副作用就小了很多。 不过很多病人用靶向药，虽然一开始效果很好，但很快，癌细胞就会产生抗药性，肿瘤就会复发。 过去十几年，免疫治疗成为了主流。 什么是免疫治疗呢？ 就是不直接去打击癌细胞，而是唤醒人体自身的免疫系统，让它自己去识别和清理癌细胞。 免疫治疗，让癌症治疗迈上了一个全新的台阶。比如说，“抗PD‑1”这类药，被称为全球的的“癌症药王”。 在四十多个癌种里获批，一年销售额超过四百亿美金。 但是，残酷的现实是，即使是“药王”，也只能帮助大约20%的癌症病人，而对绝大多数患者没有用。 所以，今天站在这里，我想和你一起探讨的问题是：有没有其它办法，能调节病人的免疫力，帮助更多的肿瘤患者？ 我叫刘小乐，曾在哈佛大学和附属的丹娜‑法伯癌症研究院任教二十年，是一名计算生物学家。 丹娜‑法伯是美国排名前五的肿瘤医院。 我很幸运，博士一毕业，就能在全球顶尖的机构任教，做癌症研究。 回顾我的人生，每十年都有一次新的选择，而每一次选择，都让我离癌症病人更近一步。 我的第一次选择，是离开天津，去美国读书。 我在天津长大，父母都是天津大学的老师。 父亲在八十年代初，去美国加州大学伯克利分校，做前沿的芯片研究。 回国后，他一直都希望我和哥哥，能出去看看更大的世界。 我从小喜欢音乐、体育、画画，说实话，学习上并不是最“听话”的那个。 真正把我拉进生物世界的，是在农大读生物化学的哥哥。 他跟我说：“生物有很多有趣的未知，做研究，半年就能有新发现。” 因为哥哥的影响，我在南开中学念初中时，就爱上了生物。 1992年我考入北大生物系。 第一年在河南信阳军训，我一边练队列，一边背单词、读英文小说。 为了让我出国，父亲每个月给我寄一箱英文书，母亲跑图书馆帮我查美国学校。 后来，我很幸运的拿到了史密斯女子学院的全额奖学金，大二时去了美国。 在史密斯，我选了生物化学和计算机，双学位—— 一半是热爱，另一半是为了现实，“会计算机，将来好找工作”。 没想到，这个双学位，改变了我的人生。 博士期间，我去了斯坦福，读了一个当时很新、甚至有点“超前”的专业：生物医学信息。 老师们一半是医生或生物学家，另一半是计算机或统计学家。 他们相信，将来复杂疾病的问题，需要靠“生物医学+统计计算”来解决。 博士后期，基因芯片和测序技术飞速发展，生成了大量数据，生物信息就有了用武之地。 那几年，我学会了在很多杂乱的数据里，看出模式，找到背后的生物知识。” 我的第二次选择，是在2002年博士毕业后，加入哈佛和丹娜‑法伯癌症研究院，从事癌症基因调控的基础研究。 当时，人类基因组测序刚刚完成。 基因调控这个领域，无论技术、数据还是知识，都日新月异，像发现新大陆一样，非常令人兴奋！ 我很幸运，天时地利人和，在科研上，能有很多机会，去开发算法，来理解基因调控，对癌症发生和发展的作用。 我的第三次选择，是2012 年，下决心做癌症转化研究。 那一年，我在哈佛拿到了tenure，就是终身正教授。 同时我读了一本书，叫《众病之王：癌症传》，里面总结了，近代对癌症研究和治疗上的重大里程碑，让我心潮澎湃。 我心想，天呐，现在最好的基因组技术，在生成海量的肿瘤数据，正好和我的专业对口，可以用数据挖掘做新发现。 而且我又在全球顶尖的科研机构工作，癌症转化研究，没有谁比我更合适了，我不做谁做！ 那一刻，我下了决心，一定要对癌症的诊断、治疗和治愈，做出一些实质性的贡献。 这不仅是我的职业目标，也成为了我的人生使命。 我花了两年时间，去找科研上的切入点。 2014年，抗PD‑1免疫疗法获批，也就是后来的“癌症药王”。 我第一次看到，有晚期转移的肿瘤，完全消失，而且患者停药后，很多年都不复发。 那一刻，我被震住了：  “原来人体自己的免疫系统，真的可以把晚期癌症，彻底治愈。” 从那一年起，我实验室的科研，扩展到了癌症免疫学。 后来，我创立了寻百会公司，希望通过基因组技术和AI计算，找到新药，让更多的癌症病人，从免疫治疗中获益。 2022年，我做了人生中的第四次选择，成为了寻百会的全职CEO。 我关闭了在哈佛二十年的实验室，很多人问我，为什么？ 我的回答很简单：  “在学校里，我可以发表很多算法和论文，帮助其他科研人员更多更快的做发现；但是，如果这些方法能做成真正的药，也许能够帮到，成千上万的病人。” 让我们重新回到癌症免疫这个话题。 肿瘤病人明明都有免疫系统，为什么只有少数病人，能对免疫治疗获益呢？ 我想用一个，小朋友也能听懂的比喻，来把“免疫战场”讲清楚。 你的身体就像一个国家，每个细胞都像里面的居民，免疫系统里的T细胞是一种“警察”，专门查“身份证”。 健康细胞的身份证很正常，警察一看就放行； 但被细菌病毒感染，或癌变的细胞，身份证上就会出现“乱码”，会被T细胞警察抓起来杀死。 可是很多肿瘤特别狡猾。 有些肿瘤会给T细胞，灌一种叫PD-L1的“酒”，让警察喝醉。 “喝醉”的警察，哪怕看见有乱码的身份证，也会对癌细胞放行。 抗PD-1的抗体药王，就像“醒酒汤”，能让T细胞警察重新上岗，杀死癌细胞。 但问题是，还有更多肿瘤，要么根本不出示身份证，要么让“警察”得了老花眼。 这时候，抗PD-1这碗“醒酒汤”就不管用了。 于是，在寻百会，我们探索用AI，来找新的抗癌“醒酒汤”。 在哈佛做科研的经验告诉我，用生物的洞见，可以把AI用的更巧，而不是硬拼算力去傻算。 在癌症免疫上，我们的洞见是： “毒蛇出没之处，七步之内必有解药”，其实在肿瘤里，本来就隐藏着，打败癌症的武器啊！ 即使在被癌细胞占领的沦陷区，我们还是能看到，小群的免疫细胞，顽强抵抗，就像“地下游击队”。 其中一类重要的战士，就是B细胞。 它们会在肿瘤里，聚成小小的“淋巴结”，像“抵抗根据地”，专门制造天然抗体武器。 最近的研究发现，肿瘤里这种“抵抗根据地”越多，免疫治疗效果越好，病人活得越长。 可惜，这些“地下游击队”的数量太少，抗体武器也不够，没办法打赢肿瘤。 所以我们从全世界，几万份肿瘤的测序数据里，拼接出里面上亿的抗体，然后用AI帮忙，去看那些最能打仗的B细胞战士，用的是什么抗体武器。 我们先发现，抗PD-1的抗体药王，原来就是B细胞战士常用的武器之一。 这就给了我们信心，去寻找新的抗体武器。 结果，AI在海量的数据里，盯上了一个几乎没人关注的靶点——IGSF8。 当时，全世界关于它的论文，只有几篇，功能基本是空白。 于是我们用AI，预测出病人肿瘤里，B细胞针对IGSF8产生的抗体。 这就是后来，我们公司带进临床的，GV20-0251抗体药。 在小鼠肿瘤模型里，它的效果非常惊人。 于是，我们反过来深入研究，IGSF8的功能。 我们发现，它是另外一种，能把免疫警察灌醉的办法，而这个抗体，就像另一种“醒酒汤”： 不但能帮免疫警察，揪出来那些不出示身份证的癌细胞，而且还能让老花眼的警察，看得更清楚，杀得更准。 从发现IGSF8，到开始做临床试验，传统新药研发，往往要十几年时间，而我们只用了三年。 为什么呢？原因很简单： 我们不是从零设计一个新武器，而是通过AI， 找到人体免疫系统里，已经证明有效的抗癌武器。 这是世界上第一个，用AI找到的新靶点，用AI设计的抗体，并进入临床试验的药。 一个癌症新药，在一期临床试验，会用在标准治疗，完全失败的晚期患者身上，主要是看药的安全性。 这时病人免疫力已经很差了，所以对免疫药获益的概率极低。 但是，在美国的一期临床试验里，我们的药不但有非常好的安全性，而且在9个对癌症药王一点没有反应的，黑色素瘤病人里，看到6个病人的肿瘤缩小，其中3个缩小了超过30%。 更令人鼓舞的是，两位有肝转移的患者，一位肝转移缩小了58%，肝功能从濒临衰竭，恢复到了正常； 另一位，肝转移病灶完全消失，病人用药快两年了还在获益，现在活的很开心，还去打高尔夫球呢。 我们的药，在标准治疗失败的病人中，取得了和药王，在当年一期临床相似的疗效。 而且我们的这些病人，都是在“药王”也不管用，被多轮治疗耗到最后的病人，在以安全性为主的一期临床试验里，能有这样的效果非常罕见。 更重要的是，这是一款有希望和抗PD‑1互补的免疫新药，为那些“药王”也束手无策的肿瘤病人，打开了一扇新门。 现在，这款药正在中美同时进行，二期临床试验。 我们要找到最合适的癌种和人群，让它尽早获批。 希望能让更多癌症病人，更早用上这个药、更多获益。 我觉得自己这辈子运气挺好的： 生在一个鼓励好奇心的家庭，赶上基因组和 AI 的时代，遇到了很多愿意带我的老师，志同道合的同事，和跟我一起探索的学生。 所以，有时候我会想：“也许，我应该给自己，一个更大的挑战？” 关掉哈佛实验室，出来创业，对很多人来说，是“放弃安稳”；但对我来说，只是把这二十年积累的，跨学科研究能力，聚焦到一个，更有机会，改变病人命运的地方。 我要做的，并不是发明一个，前所未有的奇迹，而是学会，向人体的免疫系统请教，让它已经拥有、但还没有被充分发挥的力量，被看到、被理解、被放大。 我是刘小乐，如果从今天的分享里，你只记住一句话，那就是：  “治愈癌症的希望，已经在我们身体里了。 我这一生的使命，是运用基因组技术和AI计算，揭开人体免疫的奥秘，开发免疫药物，让更多疾病，能够被’治愈’。”

2025年12月【胶质瘤】  前沿新药治疗汇总与招募 25年12月【胶质瘤临床试验汇总】： 享受医学成果+延长生存期+提升生活质量+减轻经济负担+专业医疗资源+交通采血补助    2025年，我国脑胶质瘤年发病率约为5-8/10万，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。这种源自神经胶质细胞的恶性肿瘤，如同撒入面粉的煤渣，与正常脑组织边界不清，手术难以彻底切除。广东三九脑科医院党委书记蔡林波教授形容："脑胶质瘤似乎没有不复发的案例"。高级别胶质瘤患者即便接受手术、放疗和替莫唑胺化疗的标准治疗，中位生存期仍不足两年，复发后更是面临无药可用的绝境。   当前治疗的三大痛点让患者和医生束手无策：高复发率——术后5年内80%患者会复发；手术风险——肿瘤常位于功能区，切除范围受限；放化疗副作用——替莫唑胺可能导致骨髓抑制，放疗可能引发认知功能下降。但2025年的今天，五项针对不同基因突变的靶向药物临床试验正在招募患者，为困境中的胶质瘤患者带来精准治疗的曙光。 ART.01 胶质瘤 Safusidenib Erbumine：IDH1突变患者的新选择 项目介绍这是一项国际多中心II期临床试验（NCT05577416），由墨尔本健康中心主导，旨在评估口服IDH1抑制剂safusidenib erbumine在IDH1突变型低级别胶质瘤患者中的疗效。研究分为两部分：A部分为术前28天给药，随后手术切除；B部分为术后至少12个周期维持治疗。 治疗原理IDH1突变会导致肿瘤细胞产生异常代谢物2-HG，引发表观遗传紊乱。Safusidenib通过选择性抑制突变IDH1酶，降低2-HG水平，逆转肿瘤细胞分化障碍。2025年ASCO年会公布的II期数据显示，44.4%患者达到客观缓解，24个月无进展生存率达87.9%。 治疗优势 口服给药，每日两次，便利性高 安全性良好，主要不良反应为1-2级脱发（59.3%）和关节痛（55.6%） 可延缓放疗时机，避免儿童认知损伤 招募人群 18岁以上IDH1突变低级别胶质瘤患者 未接受过放化疗 KPS评分≥60分 预期生存期≥3个月 患者获益 免费获得研究药物及相关检查 墨尔本大学等国际中心专家团队随访 有机会延缓肿瘤进展达2年以上 PART.02 胶质瘤 GV20-0251：激活免疫系统的全新抗体 项目介绍由寻百会生物研发的GV20-0251是全球首个靶向IGSF8的单克隆抗体，目前处于I/II期临床（CTR20252531）。IGSF8作为新型免疫检查点，通过抑制NK细胞功能帮助肿瘤逃避免疫攻击。该研究采用3+3剂量递增设计，评估药物在晚期实体瘤中的安全性和初步疗效。 治疗原理通过阻断IGSF8与NK细胞表面KIR3DL2受体结合，释放NK细胞的肿瘤杀伤活性。临床前研究显示，该药可使肿瘤浸润淋巴细胞增加3.8倍，与PD-1抑制剂联用完全缓解率提升62%。2024年ESMO大会公布的1期数据显示，29例可评估患者中14例病情稳定，2例黑色素瘤患者达到部分缓解。 治疗优势 首创靶点，克服PD-1耐药 静脉给药每3周一次，患者依从性好 联合PD-1抑制剂潜力巨大 招募人群 18岁以上晚期实体瘤患者（含胶质瘤） 标准治疗失败或无有效治疗方案 至少一个可测量病灶 ECOG评分0-1分 患者获益 免费使用新型免疫疗法 10家公立三甲医院中心参与 治疗相关不良事件发生率仅18.4% PART.03 胶质瘤 MAX-10181联合替莫唑胺：免疫化疗双重打击 项目介绍北京再极医药开展的II期研究（ChiCTR2500111588），探索口服PD-L1抑制剂MAX-10181联合替莫唑胺（TMZ）治疗高级别胶质瘤的疗效。该组合通过抑制PD-L1通路解除免疫抑制，同时发挥TMZ的DNA烷化作用，形成协同抗肿瘤效应。 治疗原理MAX-10181是小分子PD-L1抑制剂，可穿透血脑屏障，在动物模型中使肿瘤缩小60.7%。与TMZ联用能逆转肿瘤微环境"冷肿瘤"状态，增加T细胞浸润。临床前数据显示，联合用药较TMZ单药使生存期延长50%。 治疗优势 口服给药，血脑屏障穿透率高 与TMZ协同增效，克服耐药 已完成I期安全性验证 招募人群 新诊断或复发高级别胶质瘤患者 KPS评分≥60分 既往放化疗结束≥4周 器官功能基本正常 患者获益 免费获得PD-L1抑制剂及TMZ 十多家公立三甲医院中心参与 可能提高替莫唑胺敏感性 PART.04 胶质瘤 HMPL-306：双重抑制IDH突变的中国原研药 项目介绍和记黄埔医药研发的HMPL-306是全球首个IDH1/2双重抑制剂，正在开展多中心I期临床（CTR20252100）。2025年ASCO数据显示，在14例低级别胶质瘤患者中疾病控制率达100%，客观缓解率7.1%。 治疗原理同时抑制细胞质IDH1和线粒体IDH2突变，解决单一抑制剂导致的亚型转化耐药问题。药代动力学研究显示，该药脑/血浆浓度比达0.8，远超同类药物，确保颅内疗效。 治疗优势 中国原研，适合亚洲人群 每日一次口服，依从性高 双重抑制降低耐药风险 招募人群 IDH1/2突变的复发胶质瘤患者 标准治疗失败 KPS评分≥80分 可提供肿瘤组织样本 患者获益 免费使用国际领先的双靶点药物 十多家公立三甲医院中心参与 12个月无进展生存率达65.3% PART.05 胶质瘤 FCN-159：儿童低级别胶质瘤的精准靶向药 项目介绍复星医药的MEK抑制剂FCN-159正在开展III期临床试验（CTR20252088），针对KIAA1549-BRAF融合或BRAF V600E突变的儿童低级别胶质瘤。II期数据显示客观缓解率达63%，所有患者均有临床获益。 治疗原理通过选择性抑制MEK1/2激酶，阻断MAPK通路异常激活。对于儿童患者，5mg/m²每日一次的剂量可使肿瘤缩小20%-50%，且不影响生长发育。 治疗优势 专为儿童设计剂量方案 口服液体制剂，易于吞咽 不良反应轻微，主要为1级皮疹 招募人群 2-18岁儿童及青少年患者 BRAF融合或V600E突变阳性 无法手术或术后残留/复发 Lansky评分≥50分 患者获益 避免放疗对儿童脑发育的影响 十多家公立三甲医院中心参与 已获国家药监局突破性疗法认定 PART.06 胶质瘤 临床试验入组流程与常见问题 入组流程五步走 初步评估：患者或家属联系我们，提交病理报告、影像学资料和基因检测结果，由研究医生判断是否符合基本条件。 知情同意：符合条件患者安排就近中心面诊，将获得详细的《知情同意书》，研究团队会解释试验内容、获益与风险，解答疑问。 筛选检查：在指定的三甲医院合作中心完成体格检查、实验室检查（血常规、生化等）和影像学评估，确认是否满足所有入组标准。筛选期检查费用由申办方承担，无论是否入组。 随机分组：部分试验采用随机设计，患者将按一定比例分配至试验组或对照组，分组过程由计算机随机生成，确保公平性。 治疗随访：入组后按方案接受治疗和随访，专家团队全程跟进服务，药监局/伦理会监管，药企和三甲公立医院中心保障托底。患者最关心的五个问题： Q1：参加临床试验会影响常规治疗吗？A：不会。临床试验是在标准治疗基础上提供额外选项，若为随机对照试验，对照组通常采用当前标准治疗方案。入组后若出现疾病进展，可退出试验接受其他治疗。 Q2：试验药物有严重副作用怎么办？A：研究团队会密切监测不良反应，所有试验中心均配备应急处理设备和预案。如出现3级以上不良反应，将暂停用药并给予对症治疗，必要时永久退出试验。历史数据显示，上述五项试验的严重不良反应发生率均低于10%。 Q3：外地患者参与是否方便？A：研究中心为外地患者提供远程初筛服务，可通过致电或线上会诊完成咨询+报名+筛选等评估。符合条件者可安排就近中心面诊、检查、入组治疗，入组后随访可根据距离灵活安排，部分项目提供远程随访和交通住宿补贴。 Q4：如何保证试验数据的隐私安全？A：所有患者信息均采用匿名化处理，仅研究团队可访问原始数据。试验数据的使用严格遵循《药物临床试验质量管理规范》和隐私保护法规，不会泄露个人身份信息。 Q5：入组后可以退出吗？A：患者有权在任何阶段无条件退出试验，不会影响后续常规治疗。退出前需完成最后一次评估，研究团队会提供退出后的治疗建议和随访计划。